Verastem Oncology annonce l'acceptation par la FDA et l'examen prioritaire de la demande d'enregistrement d'un nouveau médicament pour l'Avutometinib en association avec le Defactinib pour le traitement du cancer séreux de l'ovaire séreux de bas grade réc

Suivez Drugslib sur

Traitement du : Cancer de l'ovaire

Verastem Oncology annonce l'acceptation par la FDA et l'examen prioritaire de la demande de nouveau médicament pour l'Avutometinib en association avec le Defactinib pour le traitement du cancer séreux de l'ovaire séreux de bas grade mutant KRAS récurrent

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Déc. 30, 2024-- Verastem Oncology (Nasdaq : VSTM), une société biopharmaceutique engagée dans le développement de nouveaux médicaments pour les patients atteints de cancer, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la demande de nouveau médicament (NDA) en vertu de la procédure d'approbation accélérée pour l'avutometinib, un clamp oral RAF/MEK, en association avec le defactinib, un inhibiteur oral de FAK, pour le traitement des patients adultes atteints de cancer séreux de l'ovaire séreux récurrent de bas grade (LGSOC), qui a reçu au moins un traitement systémique antérieur et qui présente une mutation KRAS. La NDA, qui a été achevée en octobre 2024, a fait l'objet d'un examen prioritaire avec une date d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fixée au 30 juin 2025. En outre, la FDA a déclaré qu'elle n'envisageait pas actuellement de tenir un avis consultatif. réunion du comité pour discuter de la candidature.

« L'acceptation du dossier par la FDA et l'examen prioritaire pour l'association de l'avutométinib et du défactinib soulignent le besoin critique non satisfait chez les patients diagnostiqués avec cette maladie rare et insidieuse. Nous sommes enthousiasmés par les nouvelles d’aujourd’hui et potentiellement proposer le tout premier traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour le mutant KRAS récurrent LGSOC aux patients aux États-Unis », a déclaré Dan Paterson, président et chef de la direction de Verastem Oncology. « Avec l'acceptation de cette NDA, nous franchissons une étape importante dans la résolution d'une condition qui a longtemps été négligée, et nous sommes impatients de travailler avec la FDA au cours de son processus d'examen et de préparer un lancement commercial à la mi-2025. "

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour le LGSOC, un cancer de l'ovaire rare et distinct qui diffère du cancer séreux de l'ovaire de haut grade à la fois par sa biologie et par la manière dont il répond au traitement. L'examen prioritaire est accordé par la FDA pour les traitements qui offrent, s'ils sont approuvés, des améliorations significatives par rapport aux options disponibles ou qui fournissent une option de traitement là où il n'existe actuellement aucune thérapie adéquate ou approuvée.

Le dossier était basé sur une analyse primaire de l'essai clinique de phase 2 RAMP 201 qui évaluait l'association de l'avutométinib et du défactinib chez des patients atteints de LGSOC récurrent. Les résultats ont été présentés lors d'une présentation orale lors de la réunion mondiale annuelle de l'International Gynecologic Cancer Society (IGCS) en octobre 2024 et ont démontré que l'association de l'avutométinib et du défactinib entraînait un taux de réponse global substantiel confirmé par un examen central indépendant en aveugle, avec des réponses qui étaient généralement durable et que l'association était généralement bien tolérée chez les patients atteints de LGSOC mutant KRAS récurrent. La NDA comprend également des données complémentaires de l'essai FRAME Phase 1, la première étude menée avec la thérapie combinée dans les LGSOC récurrents.

La Société recrute actuellement des patients atteints de LGSOC récurrents, quel que soit le statut de mutation KRAS pour RAMP 301, un essai international de phase 3, qui servira d'étude de confirmation pour l'indication initiale et a le potentiel de soutenir une indication élargie quel que soit le statut de mutation KRAS.

À propos du RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) est un enregistrement de phase 2 adaptatif, multicentrique, en deux parties, à cohorte parallèle, randomisé et ouvert. -essai dirigé évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'avutométinib seul et en association avec le défactinib chez des patientes présentant une récidive séreuse ovarienne de bas grade cancer (LGSOC). La première partie de l'étude (partie A) a déterminé la sélection du schéma thérapeutique à suivre, qui était la combinaison de l'avutométinib et du défactinib par rapport à l'avutométinib seul, sur la base des taux de réponse globaux. Les phases d'expansion de l'essai (parties B et C) évaluent l'innocuité et l'efficacité du schéma thérapeutique actuel d'avutometinib 3,2 mg deux fois par semaine et de défactinib 200 mg deux fois par jour. La partie D de l'essai évalue une faible dose d'avutométinib en association avec le défactinib pour éclairer une réduction de dose individualisée.

À propos du cancer séreux de l'ovaire de bas grade (LGSOC)

Le LGSOC est un cancer de l'ovaire rare, insidieux, persistant et finalement mortel. Le LGSOC est distinct et différent du cancer séreux de l'ovaire de haut grade (HGSOC) et nécessite un traitement différent. Le LGSOC est très récurrent et moins sensible à la chimiothérapie que le HGSOC. Environ 6 000 à 8 000 femmes aux États-Unis et 80 000 dans le monde vivent avec cette maladie. Le LGSOC affecte les femmes plus jeunes avec des pics de diagnostic bimodaux entre 20-30 ans et 50-60 ans et a une survie médiane d'environ dix ans. La majorité des patients signalent un impact négatif du LGSOC sur leur santé mentale et physique, leur fertilité et leur qualité de vie à long terme. La norme actuelle de soins pour cette maladie comprend l'hormonothérapie et la chimiothérapie, mais il n'existe aucun traitement spécifiquement approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour traiter le LGSOC.

À propos de l'association Avutometinib et Defactinib

Avutometinib est un clamp oral RAF/MEK qui inhibe potentiellement les activités MEK1/2 kinase et induit des complexes inactifs de MEK avec ARAF, BRAF et CRAF, créant potentiellement une réponse antitumorale plus complète et plus durable grâce à l'inhibition maximale de la voie RAS/MAPK. Contrairement aux inhibiteurs de MEK uniquement actuellement disponibles, l'avutometinib bloque à la fois l'activité de la MEK kinase et la capacité du RAF à phosphoryler la MEK. Ce mécanisme unique permet à l'avutométinib de bloquer la signalisation MEK sans l'activation compensatoire de la MEK qui semble limiter l'efficacité des inhibiteurs uniquement de la MEK.

Le défactinib est un inhibiteur oral et sélectif de la kinase d'adhésion focale (FAK) et de la tyrosine kinase-2 riche en proline (Pyk2), les deux membres de la famille des kinases d'adhésion focale des protéines tyrosine kinases non réceptrices. FAK et Pyk2 intègrent les signaux des récepteurs de l'intégrine et du facteur de croissance pour réguler la prolifération, la survie, la migration et l'invasion cellulaire. Il a été démontré que l'activation de FAK médie la résistance à plusieurs agents anticancéreux, notamment les inhibiteurs de RAF et de MEK.

Verastem Oncology mène actuellement des essais cliniques avec l'avutometinib avec et sans défactinib dans les tumeurs induites par RAS/MAPK dans le cadre de son programme Raf Aet Mek ou RAMP. Verastem recrute actuellement des patients et active des sites pour RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), un essai de confirmation international de phase 3 évaluant l'association de l'avutométinib et du défactinib par rapport à une chimiothérapie ou une hormonothérapie standard pour le traitement des récidives. cancer séreux de l'ovaire de bas grade (LGSOC).

Verastem a obtenu un examen prioritaire et une date du 30 juin 2025 (PDUFA) pour sa demande d'enregistrement de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, pour l'association expérimentale d'avutometinib. et le défactinib chez les adultes atteints de LGSOC mutant KRAS récurrent ayant reçu au moins un traitement systémique antérieur. Verastem a lancé une NDA continue en mai 2024 auprès de la FDA et a finalisé sa soumission de NDA en octobre 2024. La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement des patients atteints de LGSOC récurrent après une ou plusieurs lignes de traitement antérieures, y compris une chimiothérapie à base de platine, en Mai 2021. L'avutometinib seul ou en association avec le défactinib a également obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement du LGSOC.

Verastem Oncology a établi une collaboration clinique avec Amgen pour évaluer LUMAKRAS™ (sotorasib) en association avec l'avutometinib et le defactinib chez des patients naïfs de traitement et chez des patients dont le cancer du poumon non à petites cellules mutant KRAS G12C a progressé sous un inhibiteur du G12C. fait partie de l'essai RAMP 203 (NCT05074810). Verastem a reçu la désignation Fast Track de la FDA pour l'association triplet en avril 2024. RAMP 205 (NCT05669482), un essai clinique de phase 1b/2 évaluant l'avutometinib et le défactinib avec la gemcitabine/nab-paclitaxel chez des patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique de première ligne, est soutenu par le prix PanCAN Therapeutic Accelerator. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à l'association avutométinib et défactinib pour le traitement du cancer du pancréas.

À propos de Verastem Oncology

Verastem Oncology (Nasdaq : VSTM) est une société biopharmaceutique de stade avancé de développement engagée dans le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments pour améliorer la vie des patients. diagnostiqué un cancer. Notre pipeline se concentre sur les cancers induits par RAS/MAPK, en particulier de nouveaux médicaments à petites molécules qui inhibent les voies de signalisation critiques du cancer favorisant la survie des cellules cancéreuses et la croissance tumorale, notamment l'inhibition de RAF/MEK et l'inhibition de FAK. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.verastem.com et suivez-nous sur LinkedIn.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse comprend des déclarations prospectives concernant, entre autres choses, les programmes et produits candidats de Verastem Oncology, la stratégie, les plans futurs et les perspectives, y compris des déclarations relatives au calendrier prévu de l'action de la FDA sur la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'association avutométinib et défactinib dans le cancer de l'ovaire séreux de bas grade mutant KRAS et récurrent, la valeur clinique potentielle de divers des les essais cliniques de la Société, y compris les essais RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 et RAMP 301, le calendrier de début et d'achèvement des essais et la compilation des données, y compris les données de base et les rapports, les interactions avec les organismes de réglementation, le potentiel et le calendrier de commercialisation du produit candidats et potentiel de programmes de développement supplémentaires impliquant le composé principal de Verastem Oncology. Les mots « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre », « avoir l'intention de », « peut », « planifier », « prédire », « projeter », « cible », « potentiel », « volonté », « serait », « pourrait », « devrait », « continuer », « peut », « prometteur » et les expressions similaires sont destinées à identifier les déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d'identification.

Les déclarations prospectives ne constituent pas des garanties de performances futures et sont soumises à des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que nos résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou implicites dans les déclarations prospectives que nous faisons. Les risques et incertitudes applicables incluent les risques et incertitudes, entre autres, concernant : le succès du développement et la commercialisation potentielle de nos produits candidats, y compris l'avutometinib en association avec d'autres composés, notamment le défactinib, LUMAKRAS™ et autres ; les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, telles que les résultats négatifs ou inattendus des essais cliniques, l'apparition ou le calendrier des demandes pour nos produits candidats qui peuvent être déposées auprès des autorités réglementaires de toutes juridictions ; si et quand les autorités réglementaires de toute juridiction peuvent approuver ou rejeter de telles demandes qui peuvent être déposées pour nos produits candidats et, si elles sont approuvées, si nos produits candidats connaîtront un succès commercial dans ces juridictions ; notre capacité à obtenir, maintenir et faire respecter des brevets et autres protections de propriété intellectuelle pour nos produits candidats ; la portée, le calendrier et l'issue de toute procédure judiciaire ; les décisions des autorités réglementaires concernant la conception des essais, l'étiquetage et d'autres questions qui pourraient affecter le calendrier, la disponibilité ou le potentiel commercial de nos produits candidats ; si les tests précliniques de nos produits candidats et les données préliminaires ou intermédiaires des essais cliniques sont prédictifs des résultats ou du succès des essais cliniques en cours ou ultérieurs ; l'incertitude autour du calendrier, de la portée et du taux de remboursement de nos produits candidats ; les estimations internes et tierces concernant les opportunités de marché de nos candidats médicaments peuvent s'avérer incorrectes ; les tiers payeurs (y compris les agences gouvernementales) peuvent ne pas rembourser ; il peut y avoir des développements concurrentiels affectant nos produits candidats ; les données peuvent ne pas être disponibles au moment prévu ; que le recrutement des essais cliniques peut prendre plus de temps que prévu, ce qui peut retarder nos programmes de développement, y compris des retards dans l'examen par la FDA de notre soumission de NDA dans le mutant KRAS récurrent LGSOC si le recrutement dans notre essai de confirmation n'est pas bien avancé au moment de la soumission, ou que la FDA puisse exiger que la Société ait terminé le recrutement ou qu'elle recrute des patients supplémentaires dans l'essai clinique de confirmation de phase 3 RAMP-301 en cours de la Société avant que la FDA n'agisse sur notre NDA demandant une approbation accélérée ; les risques associés aux données préliminaires et intermédiaires, qui peuvent ne pas être représentatives de données plus matures, y compris en ce qui concerne la durée intermédiaire des données thérapeutiques ; nos produits candidats peuvent provoquer des événements indésirables en matière de sécurité et/ou des problèmes inattendus peuvent surgir de données ou d'analyses supplémentaires, ou entraîner des profils de sécurité ingérables par rapport à leurs niveaux d'efficacité ; nous pourrions ne pas être en mesure de valider, développer et obtenir l'approbation réglementaire pour les tests de diagnostic compagnons pour nos produits candidats qui nécessitent ou bénéficieraient commercialement de tels tests, ou connaître des retards importants dans ce domaine ; les données matures RAMP 201 et les discussions associées avec la FDA pourraient ne pas étayer la portée de notre soumission NDA pour l'association avutométinib et défactinib dans le LGSOC, y compris en ce qui concerne à la fois le mutant KRAS récurrent et le LGSOC de type sauvage KRAS récurrent ; nos produits candidats peuvent connaître des interruptions ou des pannes de fabrication ou d’approvisionnement ; nos organismes de recherche sous contrat tiers, nos organismes de fabrication sous contrat, nos sites cliniques ou nos sous-traitants, entre autres, sur lesquels nous comptons peuvent ne pas fonctionner pleinement ; nous sommes confrontés à une concurrence substantielle, ce qui pourrait amener d'autres à développer ou à commercialiser des produits avant ou avec plus de succès que nous, ce qui pourrait entraîner une réduction de la part de marché ou du potentiel de marché pour nos produits candidats ; nous pourrions ne pas être en mesure de lancer ou de terminer avec succès le développement clinique et la commercialisation éventuelle de nos produits candidats ; le développement et la commercialisation de nos produits candidats peuvent prendre plus de temps ou coûter plus que prévu, notamment en raison de la réalisation d'études supplémentaires ou de nos décisions concernant l'exécution d'une telle commercialisation ; nous pourrions ne pas disposer de suffisamment de liquidités pour financer nos opérations envisagées, y compris certains de nos programmes de développement de produits ; nous ne pouvons pas attirer et retenir du personnel de haute qualité ; nous ou Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. pouvons ne pas respecter pleinement le contrat de licence de l'avutometinib ; le total des marchés adressables et cibles pour nos produits candidats pourrait être plus petit que ce que nous estimons actuellement ; nous ou Secura Bio, Inc. (Secura) pouvons ne pas remplir pleinement les conditions du contrat d'achat d'actifs avec Secura, y compris en ce qui concerne les paiements d'étape ; nous pourrions ne pas voir de retour sur investissement sur les paiements que nous avons et pouvons continuer à effectuer conformément à l'accord de collaboration et d'option avec GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), ou que GenFleet pourrait ne pas respecter pleinement les termes de l'accord ; nous pourrions ne pas être en mesure d'établir de nouvelles collaborations ou de partenariats existants ou d'étendre ceux-ci, y compris en ce qui concerne l'obtention de licences pour nos produits candidats, à des conditions favorables, voire pas du tout ; nous pourrions ne pas être en mesure d'obtenir un financement adéquat à l'avenir par le biais de licences de produits, d'accords de co-promotion, de capitaux publics ou privés, de financement par emprunt ou autrement ; nous ne pouvons pas poursuivre ou soumettre des dépôts réglementaires pour nos produits candidats ; et nos produits candidats pourraient ne pas recevoir l'approbation réglementaire, devenir des produits commercialement réussis ou aboutir à l'offre de nouvelles options de traitement aux patients.

Les autres risques et incertitudes incluent ceux identifiés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport de la Société. Rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) le 14 mars 2024, et dans tout dépôt ultérieur auprès de la SEC, qui sont disponible sur www.sec.gov. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse reflètent les opinions de Verastem Oncology à la date des présentes, et la Société n'assume pas et décline spécifiquement toute obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs, ou autrement, sauf si la loi l'exige.

Source : Verastem Oncologie

Publié : 2025-01-01 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires