Verastem Oncology Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Baru untuk Avutometinib dalam Kombinasi dengan Defactinib untuk Pengobatan Kanker Ovarium Serosa Tingkat Rendah Mutan KRAS yang Berulang

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Kanker Ovarium

Verastem Oncology Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Baru untuk Avutometinib yang Dikombinasikan dengan Defactinib untuk Perawatan Kanker Ovarium Serosa Tingkat Rendah Mutan KRAS yang Berulang

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Des. 30, 2024-- Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), sebuah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk memajukan obat-obatan baru bagi pasien kanker, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima peninjauan Aplikasi Obat Baru (NDA) berdasarkan jalur persetujuan yang dipercepat untuk avutometinib, penjepit RAF/MEK oral, yang dikombinasikan dengan defactinib, penghambat FAK oral, untuk pengobatan pasien dewasa dengan penyakit berulang kanker ovarium serosa tingkat rendah (LGSOC), yang menerima setidaknya satu terapi sistemik sebelumnya dan memiliki mutasi KRAS. NDA, yang diselesaikan pada bulan Oktober 2024, telah diberikan Peninjauan Prioritas dengan tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 30 Juni 2025. Selain itu, FDA telah menyatakan bahwa saat ini mereka tidak berencana untuk mengadakan konsultasi rapat panitia untuk membahas lamaran.

“Penerimaan pengajuan FDA dan Tinjauan Prioritas untuk kombinasi avutometinib dan defactinib menggarisbawahi kebutuhan kritis yang belum terpenuhi di antara pasien yang didiagnosis dengan penyakit langka dan berbahaya ini. Kami sangat gembira dengan berita hari ini dan berpotensi menghadirkan pengobatan pertama yang disetujui FDA khusus untuk LGSOC mutan KRAS yang berulang kepada pasien di A.S.,” kata Dan Paterson, presiden dan CEO Verastem Oncology. “Dengan diterimanya NDA ini, kami mengambil langkah maju yang penting dalam mengatasi kondisi yang telah lama diabaikan, dan kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA selama proses peninjauannya dan mempersiapkan peluncuran komersial pada pertengahan tahun 2025. ”

Saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui FDA khusus untuk LGSOC, kanker ovarium langka dan berbeda yang berbeda dari kanker ovarium serosa tingkat tinggi baik dalam hal biologi maupun cara responsnya terhadap pengobatan. Tinjauan Prioritas diberikan oleh FDA untuk pengobatan yang menawarkan, jika disetujui, perbaikan signifikan atas pilihan yang tersedia atau yang memberikan pilihan pengobatan ketika saat ini tidak ada terapi yang memadai atau disetujui.

Pengajuan tersebut didasarkan pada analisis utama uji klinis Fase 2 RAMP 201 yang mengevaluasi kombinasi avutometinib dan defactinib pada pasien dengan LGSOC berulang. Hasilnya dipresentasikan dalam presentasi lisan di Pertemuan Global Tahunan International Gynecologic Cancer Society (IGCS) pada bulan Oktober 2024 dan menunjukkan bahwa kombinasi avutometinib plus defactinib menghasilkan tingkat respons keseluruhan yang substansial yang dikonfirmasi oleh tinjauan pusat independen yang buta, dengan respons sebesar biasanya tahan lama, dan kombinasi tersebut umumnya dapat ditoleransi dengan baik pada pasien dengan LGSOC mutan KRAS berulang. NDA juga mencakup data pendukung dari uji coba FRAME Fase 1, studi pertama yang dilakukan dengan terapi kombinasi pada LGSOC berulang.

Perusahaan saat ini mendaftarkan pasien dengan LGSOC berulang terlepas dari status mutasi KRAS untuk RAMP 301. uji coba Fase 3 internasional, yang akan berfungsi sebagai studi konfirmasi untuk indikasi awal dan berpotensi mendukung indikasi yang diperluas terlepas dari status mutasi KRAS.

Tentang RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) adalah pendaftaran Fase 2 yang adaptif, multisenter dua bagian, kohort paralel, acak, dan berlabel terbuka -uji coba yang diarahkan untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan avutometinib saja dan dalam kombinasi dengan defactinib pada pasien dengan penyakit serosa tingkat rendah yang berulang. kanker ovarium (LGSOC). Bagian pertama penelitian (Bagian A) menentukan pemilihan rejimen lanjutan, yang merupakan kombinasi avutometinib dan defactinib versus avutometinib saja, berdasarkan tingkat respons secara keseluruhan. Fase perluasan uji coba (Bagian B dan C) mengevaluasi keamanan dan kemanjuran rejimen avutometinib 3,2 mg dua kali seminggu dan defactinib 200 mg dua kali sehari. Bagian D dari uji coba ini adalah mengevaluasi avutometinib dosis rendah yang dikombinasikan dengan defactinib untuk menginformasikan pengurangan dosis secara individual.

Tentang Kanker Ovarium Serosa Tingkat Rendah (LGSOC)

LGSOC adalah kanker ovarium langka yang berbahaya, persisten, dan akhirnya berakibat fatal. LGSOC berbeda dan berbeda dari kanker ovarium serosa tingkat tinggi (HGSOC) dan memerlukan pengobatan yang berbeda. LGSOC sangat berulang dan kurang sensitif terhadap kemoterapi dibandingkan dengan HGSOC. Sekitar 6.000-8.000 wanita di AS dan 80.000 wanita di seluruh dunia hidup dengan penyakit ini. LGSOC menyerang wanita muda dengan puncak diagnosis bimodal pada usia antara 20-30 dan 50-60 tahun dan memiliki rata-rata kelangsungan hidup sekitar sepuluh tahun. Mayoritas pasien melaporkan dampak negatif LGSOC terhadap kesehatan mental dan fisik, kesuburan, dan kualitas hidup jangka panjang. Standar perawatan saat ini untuk penyakit ini mencakup terapi hormon dan kemoterapi, namun tidak ada pengobatan yang secara khusus disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk menangani LGSOC.

Tentang Kombinasi Avutometinib dan Defactinib

Avutometinib adalah penjepit RAF/MEK oral yang berpotensi menghambat aktivitas MEK1/2 kinase dan menginduksi kompleks MEK dengan ARAF yang tidak aktif, BRAF, dan CRAF, berpotensi menciptakan respons antitumor yang lebih lengkap dan tahan lama melalui penghambatan jalur RAS/MAPK secara maksimal. Berbeda dengan inhibitor MEK yang tersedia saat ini, avutometinib memblokir aktivitas MEK kinase dan kemampuan RAF untuk memfosforilasi MEK. Mekanisme unik ini memungkinkan avutometinib memblokir sinyal MEK tanpa aktivasi kompensasi MEK yang tampaknya membatasi kemanjuran inhibitor khusus MEK.

Defactinib adalah inhibitor oral selektif dari fokal adhesi kinase (FAK) dan tirosin kinase-2 (Pyk2) yang kaya prolin, dua anggota keluarga adhesi kinase fokus dari protein tirosin kinase non-reseptor. FAK dan Pyk2 mengintegrasikan sinyal dari integrin dan reseptor faktor pertumbuhan untuk mengatur proliferasi sel, kelangsungan hidup, migrasi, dan invasi. Aktivasi FAK telah terbukti memediasi resistensi terhadap beberapa agen antikanker, termasuk penghambat RAF dan MEK.

Verastem Oncology saat ini sedang melakukan uji klinis dengan avutometinib dengan dan tanpa defactinib pada tumor yang dipicu oleh RAS/MAPK sebagai bagian dari program Raf Adan Mek P atau RAMP-nya. Verastem saat ini mendaftarkan pasien dan mengaktifkan situs untuk RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), sebuah uji coba konfirmasi Fase 3 internasional yang mengevaluasi kombinasi avutometinib dan defactinib versus kemoterapi standar atau terapi hormonal untuk pengobatan kekambuhan. kanker ovarium serosa tingkat rendah (LGSOC).

Verastem diberikan Tinjauan Prioritas dan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 30 Juni 2025, untuk Aplikasi Obat Baru (NDA) kepada Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), untuk kombinasi investigasi avutometinib dan defactinib pada orang dewasa dengan LGSOC mutan KRAS berulang yang menerima setidaknya satu terapi sistemik sebelumnya. Verastem memulai NDA bergulir pada bulan Mei 2024 ke FDA dan menyelesaikan pengajuan NDA-nya pada bulan Oktober 2024. FDA memberikan Penunjukan Terapi Terobosan untuk pengobatan pasien dengan LGSOC berulang setelah satu atau lebih lini terapi sebelumnya, termasuk kemoterapi berbasis platinum, di Mei 2021. Avutometinib sendiri atau dikombinasikan dengan defactinib juga diberikan Orphan Drug Designation oleh FDA untuk pengobatan LGSOC.

Verastem Oncology telah menjalin kolaborasi klinis dengan Amgen untuk mengevaluasi LUMAKRAS™ (sotorasib) dalam kombinasi dengan avutometinib dan defactinib pada pasien yang belum pernah menggunakan pengobatan dan pada pasien dengan kanker paru non-sel kecil mutan KRAS G12C yang berkembang pada inhibitor G12C sebagai bagian dari uji coba RAMP 203 (NCT05074810). Verastem telah menerima Penunjukan Jalur Cepat dari FDA untuk kombinasi triplet pada bulan April 2024. RAMP 205 (NCT05669482), uji klinis Fase 1b/2 yang mengevaluasi avutometinib dan defactinib dengan gemcitabine/nab-paclitaxel pada pasien dengan kanker pankreas metastatik garis depan, didukung oleh Penghargaan Akselerator Terapi PanCAN. FDA memberikan Orphan Drug Designation pada kombinasi avutometinib dan defactinib untuk pengobatan kanker pankreas.

Tentang Verastem Oncology

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) adalah perusahaan biofarmasi pengembangan tahap akhir yang berkomitmen pada pengembangan dan komersialisasi obat-obatan baru untuk meningkatkan kehidupan pasien didiagnosis menderita kanker. Saluran kami berfokus pada kanker yang dipicu oleh RAS/MAPK, khususnya obat molekul kecil baru yang menghambat jalur sinyal penting pada kanker yang meningkatkan kelangsungan hidup sel kanker dan pertumbuhan tumor, termasuk penghambatan RAF/MEK dan penghambatan FAK. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.verastem.com dan ikuti kami di LinkedIn.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan tentang, antara lain, program dan kandidat produk, strategi, rencana masa depan, dan prospek Verastem Oncology, termasuk pernyataan terkait perkiraan waktu tindakan FDA terhadap Penerapan Obat Baru (NDA) untuk produk kombinasi avutometinib dan defactinib pada kanker ovarium serosa tingkat rendah yang bersifat mutasi dan berulang dari KRAS, potensi nilai klinis dari berbagai uji klinis Perusahaan, termasuk uji coba RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 dan RAMP 301, waktu dimulainya dan penyelesaian uji coba serta pengumpulan data, termasuk data dan laporan topline, interaksi dengan regulator, potensi dan waktu komersialisasi produk kandidat dan potensi untuk program pengembangan tambahan yang melibatkan senyawa utama Verastem Oncology. Kata-kata "mengantisipasi", "percaya", "memperkirakan", "mengharapkan", "berniat", "mungkin", "merencanakan", "memprediksi", "memproyeksikan", "menargetkan", "potensi", "akan", "akan", "bisa", "seharusnya", "melanjutkan", "bisa", "menjanjikan" dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan berisi kata-kata pengenal ini.

Pernyataan berwawasan ke depan bukan merupakan jaminan kinerja di masa depan dan memiliki risiko serta ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual kami berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan yang kami buat. Risiko dan ketidakpastian yang berlaku mencakup risiko dan ketidakpastian, antara lain mengenai: keberhasilan pengembangan dan potensi komersialisasi calon produk kami, termasuk avutometinib yang dikombinasikan dengan senyawa lain, termasuk defactinib, LUMAKRAS™ dan lain-lain; ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, seperti hasil uji klinis yang negatif atau tidak terduga, kejadian atau waktu pengajuan kandidat produk kami yang mungkin diajukan ke otoritas pengatur di yurisdiksi mana pun; apakah dan kapan otoritas pengatur di yurisdiksi mana pun dapat menyetujui atau menolak permohonan apa pun yang mungkin diajukan untuk kandidat produk kami, dan, jika disetujui, apakah kandidat produk kami akan sukses secara komersial di yurisdiksi tersebut; kemampuan kami untuk memperoleh, mempertahankan, dan menegakkan perlindungan paten dan kekayaan intelektual lainnya bagi calon produk kami; ruang lingkup, waktu, dan hasil dari setiap proses hukum; keputusan otoritas pengatur mengenai desain uji coba, pelabelan, dan hal-hal lain yang dapat memengaruhi waktu, ketersediaan, atau potensi komersial calon produk kami; apakah pengujian praklinis terhadap kandidat produk kami dan data awal atau sementara dari uji klinis dapat memprediksi hasil atau keberhasilan uji klinis yang sedang berlangsung atau di kemudian hari; ketidakpastian mengenai waktu, ruang lingkup, dan tingkat penggantian biaya untuk calon produk kami; perkiraan internal dan pihak ketiga mengenai peluang pasar calon obat kami mungkin terbukti salah; pembayar pihak ketiga (termasuk lembaga pemerintah) tidak boleh memberikan penggantian; mungkin ada perkembangan kompetitif yang mempengaruhi kandidat produk kita; data mungkin tidak tersedia pada saat yang diharapkan; bahwa pendaftaran uji klinis mungkin memakan waktu lebih lama dari yang diharapkan, yang dapat menunda program pengembangan kami, termasuk penundaan peninjauan oleh FDA atas penyerahan NDA kami pada LGSOC mutan KRAS berulang jika pendaftaran dalam uji coba konfirmasi kami tidak berjalan dengan baik pada saat penyerahan, atau bahwa FDA mungkin mengharuskan Perusahaan untuk menyelesaikan pendaftaran atau mendaftarkan pasien tambahan dalam uji klinis fase 3 konfirmasi RAMP-301 yang sedang berlangsung dari Perusahaan sebelum FDA mengambil tindakan terhadap NDA kami untuk meminta persetujuan yang dipercepat; risiko yang terkait dengan data awal dan sementara, yang mungkin tidak mewakili data yang lebih matang, termasuk yang berkaitan dengan data durasi terapi sementara; kandidat produk kami dapat menyebabkan kejadian keselamatan yang merugikan dan/atau kekhawatiran yang tidak terduga mungkin timbul dari data atau analisis tambahan, atau mengakibatkan profil keamanan yang tidak dapat dikelola dibandingkan dengan tingkat kemanjurannya; kami mungkin tidak berhasil memvalidasi, mengembangkan, dan memperoleh persetujuan peraturan untuk pengujian diagnostik pendamping bagi kandidat produk kami yang memerlukan atau akan mendapat manfaat komersial dari pengujian tersebut, atau mengalami penundaan yang signifikan dalam melakukannya; data RAMP 201 yang matang dan diskusi terkait dengan FDA mungkin tidak mendukung cakupan pengajuan NDA kami untuk kombinasi avutometinib dan defactinib di LGSOC, termasuk yang berkaitan dengan mutan KRAS berulang dan LGSOC tipe liar KRAS berulang; calon produk kami mungkin mengalami gangguan atau kegagalan produksi atau pasokan; salah satu organisasi penelitian kontrak pihak ketiga, organisasi pembuat kontrak, lokasi klinis, atau kontraktor kami, antara lain, yang kami andalkan mungkin gagal melakukan kinerja sepenuhnya; kita menghadapi persaingan yang besar, yang dapat mengakibatkan pihak lain mengembangkan atau mengkomersialkan produk sebelum atau lebih berhasil daripada kita, sehingga dapat mengakibatkan berkurangnya pangsa pasar atau potensi pasar bagi calon produk kita; kami mungkin tidak berhasil memulai atau menyelesaikan pengembangan klinis dan akhirnya komersialisasi calon produk kami; pengembangan dan komersialisasi calon produk kami mungkin memakan waktu lebih lama atau lebih mahal dari yang direncanakan, termasuk sebagai akibat dari pelaksanaan studi tambahan atau keputusan kami mengenai pelaksanaan komersialisasi tersebut; kami mungkin tidak memiliki cukup uang tunai untuk mendanai operasi yang direncanakan, termasuk program pengembangan produk tertentu; kita tidak boleh menarik dan mempertahankan personel berkualitas tinggi; kami atau Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. mungkin gagal bekerja sepenuhnya berdasarkan perjanjian lisensi avutometinib; total pasar yang dapat dituju dan ditargetkan untuk calon produk kami mungkin lebih kecil dari perkiraan kami saat ini; kami atau Secura Bio, Inc. (Secura) mungkin gagal melakukan kinerja penuh berdasarkan perjanjian pembelian aset dengan Secura, termasuk yang berkaitan dengan pembayaran tonggak sejarah; kami mungkin tidak melihat laba atas investasi atas pembayaran yang kami miliki dan mungkin terus melakukan pembayaran sesuai dengan perjanjian kolaborasi dan opsi dengan GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), atau bahwa GenFleet mungkin gagal melakukan kinerja penuh berdasarkan perjanjian; kami mungkin tidak dapat membangun atau memperluas kolaborasi atau kemitraan yang sudah ada, termasuk sehubungan dengan pemberian lisensi calon produk kami, dengan persyaratan yang menguntungkan, atau tidak sama sekali; kita mungkin tidak dapat memperoleh pembiayaan yang memadai di masa depan melalui perizinan produk, pengaturan promosi bersama, ekuitas publik atau swasta, pembiayaan utang atau lainnya; kami tidak boleh mengajukan atau mengajukan pengajuan peraturan untuk calon produk kami; dan kandidat produk kami mungkin tidak menerima persetujuan peraturan, menjadi produk yang sukses secara komersial, atau menghasilkan pilihan pengobatan baru yang ditawarkan kepada pasien.

Risiko dan ketidakpastian lainnya mencakup risiko dan ketidakpastian yang diidentifikasi dalam judul “Faktor Risiko” dalam risiko Perusahaan Laporan Tahunan pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, sebagaimana diajukan ke Securities and Exchange Commission (SEC) pada tanggal 14 Maret 2024, dan dalam pengajuan selanjutnya ke SEC, yaitu tersedia di www.sec.gov. Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini mencerminkan pandangan Verastem Oncology pada tanggal perjanjian ini, dan Perusahaan tidak berasumsi dan secara khusus melepaskan tanggung jawab apa pun untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau sebaliknya, kecuali diwajibkan oleh hukum.

Sumber: Onkologi Verastem

Diposting : 2025-01-01 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer