Verastem Oncology annuncia l'accettazione da parte della FDA e la revisione prioritaria della richiesta di un nuovo farmaco per Avutometinib in combinazione con Defactinib per il trattamento del cancro ovarico sieroso di basso grado con mutazione KRAS ric

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Trattamento per: cancro ovarico

Verastem Oncology annuncia l'accettazione da parte della FDA e la revisione prioritaria della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco per Avutometinib in combinazione con Defactinib per il trattamento del cancro ovarico sieroso di basso grado con mutazione KRAS ricorrente

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--dic. 30, 2024-- Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuovi farmaci per i pazienti affetti da cancro, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione la New Drug Application (NDA) ai sensi il percorso di approvazione accelerato per averemetinib, una pinza orale RAF/MEK, in combinazione con defactinib, un inibitore orale di FAK, per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma ovarico sieroso di basso grado ricorrente (LGSOC), che hanno ricevuto almeno una precedente terapia sistemica e presentano una mutazione KRAS. Alla NDA, che è stata completata nell'ottobre 2024, è stata concessa la revisione prioritaria con una data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 30 giugno 2025. Inoltre, la FDA ha dichiarato che al momento non ha intenzione di tenere un consulto riunione del comitato per discutere la domanda.

"Il documento di accettazione e di Priority Review della FDA per la combinazione di avutometinib e defactinib sottolinea il bisogno critico insoddisfatto tra i pazienti a cui è stata diagnosticata questa malattia rara e insidiosa. Siamo entusiasti delle notizie di oggi e di poter offrire potenzialmente ai pazienti negli Stati Uniti il ​​primo trattamento in assoluto approvato dalla FDA specifico per il LGSOC con mutazione KRAS ricorrente”, ha affermato Dan Paterson, presidente e amministratore delegato di Verastem Oncology. “Con l’accettazione di questa NDA, stiamo facendo un importante passo avanti nell’affrontare una condizione che è stata a lungo trascurata e non vediamo l’ora di lavorare con la FDA durante il suo processo di revisione e di prepararci per un lancio commerciale a metà del 2025. ”

Attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA specifici per LGSOC, un cancro ovarico raro e distinto che differisce dal cancro ovarico sieroso di alto grado sia nella sua biologia che nel modo in cui risponde al trattamento. La revisione prioritaria viene concessa dalla FDA per i trattamenti che offrono, se approvati, miglioramenti significativi rispetto alle opzioni disponibili o che forniscono un'opzione di trattamento laddove attualmente non esiste una terapia adeguata o approvata.

La documentazione si basava su un'analisi primaria dello studio clinico di Fase 2 RAMP 201 che ha valutato la combinazione di averemetinib e defactinib in pazienti con LGSOC ricorrente. I risultati sono stati presentati in una presentazione orale al meeting globale annuale della International Gynecologic Cancer Society (IGCS) nell'ottobre 2024 e hanno dimostrato che la combinazione di avutometinib più defactinib ha prodotto un tasso di risposta complessivo sostanziale confermato da una revisione centrale indipendente in cieco, con risposte che erano tipicamente durevole e che la combinazione è stata generalmente ben tollerata nei pazienti affetti da LGSOC con mutazione KRAS ricorrente. La NDA include anche dati di supporto dello studio FRAME di Fase 1, il primo studio condotto con la terapia di combinazione nel LGSOC ricorrente.

La Società sta attualmente arruolando pazienti con LGSOC ricorrente indipendentemente dallo stato della mutazione KRAS per RAMP 301, uno studio internazionale di Fase 3, che fungerà da studio di conferma per l'indicazione iniziale e ha il potenziale per supportare un'indicazione ampliata indipendentemente dallo stato della mutazione KRAS.

Informazioni su RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) è una registrazione di Fase 2 adattiva, multicentrica in due parti, a coorti parallele, randomizzata e in aperto Studio diretto che valuta l'efficacia e la sicurezza di avutometinib da solo e in combinazione con defactinib in pazienti con recidiva di ovaio sieroso di basso grado cancro (LGSOC). La prima parte dello studio (Parte A) ha determinato la selezione del regime da proseguire, che era la combinazione di avutometinib e defactinib rispetto ad averemetinib da solo, sulla base dei tassi di risposta complessivi. Le fasi di espansione dello studio (Parti B e C) stanno valutando la sicurezza e l'efficacia del regime di avanzamento con avutometinib 3,2 mg due volte a settimana e defactinib 200 mg due volte al giorno. La parte D dello studio sta valutando una dose bassa di avutometinib in combinazione con defactinib per definire una riduzione della dose personalizzata.

Informazioni sul cancro ovarico sieroso di basso grado (LGSOC)

LGSOC è un cancro ovarico raro, insidioso, persistente e, in definitiva, fatale. LGSOC è distinto e diverso dal cancro ovarico sieroso di alto grado (HGSOC) e richiede un trattamento diverso. L'LGSOC è altamente ricorrente e meno sensibile alla chemioterapia rispetto all'HGSOC. Circa 6.000-8.000 donne negli Stati Uniti e 80.000 in tutto il mondo convivono con questa malattia. LGSOC colpisce le donne più giovani con picchi bimodali di diagnosi in età compresa tra 20-30 e 50-60 anni e ha una sopravvivenza mediana di circa dieci anni. La maggior parte dei pazienti riferisce un impatto negativo di LGSOC sulla salute mentale e fisica, sulla fertilità e sulla qualità della vita a lungo termine. L'attuale standard di cura per questa malattia comprende la terapia ormonale e la chemioterapia, ma non esistono trattamenti specificatamente approvati dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento dell'LGSOC.

Informazioni sulla combinazione Avutometinib e Defactinib

Avutometinib è un morsetto orale RAF/MEK che inibisce potenzialmente le attività della chinasi MEK1/2 e induce complessi inattivi di MEK con ARAF, BRAF e CRAF, creando potenzialmente una risposta antitumorale più completa e duratura attraverso la massima inibizione della via RAS/MAPK. A differenza degli inibitori solo di MEK attualmente disponibili, avutometinib blocca sia l’attività della chinasi MEK che la capacità di RAF di fosforilare MEK. Questo meccanismo unico consente ad avutometinib di bloccare la segnalazione di MEK senza l'attivazione compensatoria di MEK che sembra limitare l'efficacia degli inibitori basati solo su MEK.

Defactinib è un inibitore orale selettivo della chinasi di adesione focale (FAK) e della tirosina chinasi-2 ricca di prolina (Pyk2), i due membri della famiglia delle chinasi di adesione focale delle proteine ​​tirosin chinasi non recettoriali. FAK e Pyk2 integrano i segnali provenienti dai recettori dell'integrina e del fattore di crescita per regolare la proliferazione, la sopravvivenza, la migrazione e l'invasione cellulare. È stato dimostrato che l'attivazione di FAK media la resistenza a molteplici agenti antitumorali, inclusi gli inibitori di RAF e MEK.

Verastem Oncology sta attualmente conducendo studi clinici con avutometinib con e senza defactinib nei tumori guidati da RAS/MAPK come parte del suo programma Raf Ae Mek o RAMP. Verastem sta attualmente arruolando pazienti e attivando siti per RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), uno studio internazionale di conferma di fase 3 che valuta la combinazione di avutometinib e defactinib rispetto alla chemioterapia standard o alla terapia ormonale per il trattamento delle recidive. cancro ovarico sieroso di basso grado (LGSOC).

Verastem ha ottenuto la Priority Review e la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) in data 30 giugno 2025, per la sua New Drug Application (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, per la combinazione sperimentale di avutometinib e defactinib negli adulti con LGSOC con mutazione KRAS ricorrente che hanno ricevuto almeno una precedente terapia sistemica. Verastem ha avviato una NDA progressiva alla FDA nel maggio 2024 e ha completato la presentazione della NDA nell'ottobre 2024. La FDA ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento di pazienti affetti da LGSOC ricorrente dopo una o più linee terapeutiche precedenti, inclusa la chemioterapia a base di platino, in Maggio 2021. Avutometinib da solo o in combinazione con defactinib ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento di LGSOC.

Verastem Oncology ha stabilito una collaborazione clinica con Amgen per valutare LUMAKRAS™ (sotorasib) in combinazione con avutometinib e defactinib sia in pazienti naïve al trattamento sia in pazienti il ​​cui carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione KRAS G12C è progredito con un inibitore G12C come parte dello studio RAMP 203 (NCT05074810). Verastem ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA per la combinazione di triplette nell'aprile 2024. RAMP 205 (NCT05669482), uno studio clinico di fase 1b/2 che valuta avutometinib e defactinib con gemcitabina/nab-paclitaxel in pazienti con carcinoma pancreatico metastatico in prima linea, è supportato dal Premio PanCAN Therapeutic Accelerator. La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano alla combinazione avutometinib e defactinib per il trattamento del cancro al pancreas.

Informazioni su Verastem Oncology

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) è un'azienda biofarmaceutica in fase avanzata di sviluppo impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di nuovi farmaci per migliorare la vita dei pazienti diagnosticato un cancro. La nostra pipeline è focalizzata sui tumori guidati da RAS/MAPK, in particolare nuovi farmaci a piccole molecole che inibiscono le vie di segnalazione critiche nel cancro che promuovono la sopravvivenza delle cellule tumorali e la crescita del tumore, inclusa l’inibizione di RAF/MEK e l’inibizione di FAK. Per ulteriori informazioni, visita www.verastem.com e seguici su LinkedIn.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa include dichiarazioni previsionali relative, tra le altre cose, ai programmi e ai prodotti candidati, alla strategia, ai piani futuri e alle prospettive di Verastem Oncology, comprese le dichiarazioni relative ai tempi previsti per l'azione della FDA sulla domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per il prodotto combinato avutometinib e defactinib nel carcinoma ovarico sieroso di basso grado con mutazione KRAS e ricorrente, il potenziale valore clinico di vari dei Sperimentazioni cliniche dell'azienda, comprese le sperimentazioni RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 e RAMP 301, i tempi di inizio e completamento delle sperimentazioni e la compilazione dei dati, inclusi dati e rapporti principali, interazioni con gli enti regolatori, il potenziale e i tempi di commercializzazione dei prodotti candidati e il potenziale per ulteriori programmi di sviluppo che coinvolgono il composto principale di Verastem Oncology. Le parole "anticipare", "credere", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "pianificare", "prevedere", "progetto", "obiettivo", "potenziale", "volontà" "sarebbe", "potrebbe", "dovrebbe", "continua", "può", "promettente" ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano questi identificativi parole.

Le dichiarazioni previsionali non sono garanzie di prestazioni future e sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i nostri risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali che facciamo. I rischi e le incertezze applicabili includono i rischi e le incertezze, tra le altre cose, riguardanti: il successo nello sviluppo e nella potenziale commercializzazione dei nostri prodotti candidati, incluso avutometinib in combinazione con altri composti, tra cui defactinib, LUMAKRAS™ e altri; le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, come risultati negativi o inattesi di studi clinici, il verificarsi o la tempistica delle richieste per i nostri prodotti candidati che potrebbero essere depositate presso le autorità di regolamentazione in qualsiasi giurisdizione; se e quando le autorità di regolamentazione di qualsiasi giurisdizione potranno approvare o respingere tali richieste che potrebbero essere presentate per i nostri prodotti candidati e, in caso di approvazione, se i nostri prodotti candidati avranno successo commerciale in tali giurisdizioni; la nostra capacità di ottenere, mantenere e far rispettare brevetti e altre protezioni di proprietà intellettuale per i nostri prodotti candidati; la portata, i tempi e l'esito di eventuali procedimenti legali; decisioni delle autorità di regolamentazione in merito alla progettazione della sperimentazione, all'etichettatura e ad altre questioni che potrebbero influenzare i tempi, la disponibilità o il potenziale commerciale dei nostri prodotti candidati; se i test preclinici dei nostri prodotti candidati e i dati preliminari o provvisori degli studi clinici sono predittivi dei risultati o del successo degli studi clinici in corso o successivi; l'incertezza sui tempi, sulla portata e sul tasso di rimborso per i nostri prodotti candidati; le stime interne e di terze parti sulle opportunità di mercato dei nostri farmaci candidati potrebbero rivelarsi errate; i pagatori terzi (comprese le agenzie governative) non possono rimborsare; potrebbero esserci sviluppi competitivi che influiscono sui nostri prodotti candidati; i dati potrebbero non essere disponibili quando previsto; che l'arruolamento degli studi clinici potrebbe richiedere più tempo del previsto, il che potrebbe ritardare i nostri programmi di sviluppo, compresi ritardi nella revisione da parte della FDA della nostra presentazione di NDA nel mutante KRAS LGSOC ricorrente se l'arruolamento nel nostro studio di conferma non è ben avviato al momento della presentazione, o che la FDA possa richiedere alla Società di completare l'arruolamento o di arruolare ulteriori pazienti nello studio clinico di conferma di Fase 3 RAMP-301 in corso della Società prima che la FDA intervenga sulla nostra NDA richiedendo un'approvazione accelerata; rischi associati ai dati preliminari e provvisori, che potrebbero non essere rappresentativi di dati più maturi, anche per quanto riguarda la durata provvisoria dei dati sulla terapia; i nostri prodotti candidati potrebbero causare eventi avversi sulla sicurezza e/o preoccupazioni impreviste potrebbero sorgere da dati o analisi aggiuntivi, o risultare in profili di sicurezza ingestibili rispetto ai loro livelli di efficacia; potremmo non essere in grado di convalidare, sviluppare e ottenere con successo l'approvazione normativa per i test diagnostici complementari per i nostri prodotti candidati che richiedono o trarrebbero vantaggio commerciale da tali test, o subiamo ritardi significativi nel farlo; i dati maturi RAMP 201 e le discussioni associate con la FDA potrebbero non supportare l'ambito della nostra richiesta di NDA per la combinazione avutometinib e defactinib in LGSOC, anche per quanto riguarda sia il mutante KRAS ricorrente che il tipo selvaggio KRAS ricorrente LGSOC; i nostri prodotti candidati potrebbero subire interruzioni o guasti nella produzione o nella fornitura; qualsiasi delle nostre organizzazioni di ricerca a contratto di terze parti, organizzazioni di produzione a contratto, siti clinici o appaltatori, tra gli altri, su cui facciamo affidamento potrebbe non riuscire a fornire prestazioni complete; affrontiamo una forte concorrenza, che potrebbe far sì che altri sviluppino o commercializzino prodotti prima o con maggiore successo di noi, il che potrebbe comportare una riduzione della quota di mercato o del potenziale di mercato per i nostri prodotti candidati; potremmo non essere in grado di avviare o completare con successo lo sviluppo clinico e l'eventuale commercializzazione dei nostri prodotti candidati; lo sviluppo e la commercializzazione dei nostri prodotti candidati potrebbero richiedere più tempo o costare più del previsto, anche a seguito della conduzione di studi aggiuntivi o delle nostre decisioni in merito all'esecuzione di tale commercializzazione; potremmo non avere liquidità sufficiente per finanziare le operazioni previste, compresi alcuni dei nostri programmi di sviluppo prodotto; potremmo non attrarre e trattenere personale di alta qualità; noi o Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. potremmo non riuscire a fornire tutte le prestazioni previste dal contratto di licenza avutometinib; il totale dei mercati indirizzabili e target per i nostri prodotti candidati potrebbe essere inferiore a quanto stiamo attualmente stimando; noi o Secura Bio, Inc. (Secura) potremmo non adempiere pienamente ai sensi del contratto di acquisto di beni con Secura, anche in relazione ai pagamenti fondamentali; potremmo non vedere un ritorno sull'investimento sui pagamenti che abbiamo e che potremmo continuare a effettuare in base all'accordo di collaborazione e opzione con GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), o che GenFleet potrebbe non adempiere pienamente ai sensi dell'accordo; potremmo non essere in grado di stabilire nuove o espandere collaborazioni o partnership esistenti, anche per quanto riguarda la concessione in licenza dei nostri prodotti candidati, a condizioni favorevoli, o del tutto; potremmo non essere in grado di ottenere finanziamenti adeguati in futuro attraverso licenze di prodotto, accordi di co-promozione, capitale pubblico o privato, finanziamento del debito o altro; potremmo non perseguire o presentare documenti normativi per i nostri prodotti candidati; e i nostri prodotti candidati potrebbero non ricevere l'approvazione normativa, diventare prodotti di successo commerciale o comportare l'offerta di nuove opzioni terapeutiche ai pazienti.

Altri rischi e incertezze includono quelli identificati nella sezione "Fattori di rischio" nei documenti aziendali Relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023, come depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC) il 14 marzo 2024, e in ogni successivo deposito presso la SEC, disponibili su www.sec.gov. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa riflettono le opinioni di Verastem Oncology alla data odierna e la Società non si assume e declina espressamente qualsiasi obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri, o altrimenti, salvo quanto richiesto dalla legge.

Fonte: Verastem Oncologia

Pubblicato : 2025-01-01 12:00

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