ベラステム・オンコロジーは、再発性KRAS変異低悪性度漿液性卵巣がんの治療薬として、デファクチニブと併用するアヴトメチニブの新薬申請のFDA受理と優先審査を発表

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治療: 卵巣がん

ベラステム オンコロジーが、治療のためのアヴトメチニブとデファクチニブの併用の新薬申請の FDA 受理と優先審査を発表再発性 KRAS 変異型低悪性度漿液性卵巣がんの発生

ボストン--(BUSINESS WIRE)--12月1日2024 年 30 日 -- がん患者のための新薬開発に取り組むバイオ医薬品会社ベラステム オンコロジー (ナスダック: VSTM) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が以下に基づく新薬申請 (NDA) を審査のために受理したと発表しました。経口RAF/MEKクランプであるアブトメチニブと、経口FAK阻害剤であるデファクチニブの併用による、以下の疾患の治療のための加速承認経路再発性低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）の成人患者で、以前に少なくとも1回の全身療法を受けており、KRAS変異を有する。 2024年10月に完了したNDAは、2025年6月30日を処方薬使用者手数料法（PDUFA）の発効日とする優先審査が認められている。さらに、FDAは、現時点では勧告を開催する予定はないと述べた。申請について話し合うための委員会会議。

「アブトメチニブとデファクチニブの併用に対する FDA の申請受理と優先審査は、この稀で潜行性の疾患と診断された患者の間で満たされていない重要なニーズを浮き彫りにしています。私たちは今日のニュースに興奮しており、再発性KRAS変異体LGSOCに特化した史上初のFDA承認治療法を米国の患者に提供できる可能性に興奮しています」とベラステム・オンコロジーの社長兼最高経営責任者ダン・パターソンは述べた。 「このNDAの受諾により、私たちは長い間見落とされてきた症状に対処する上で重要な一歩を踏み出しており、FDAの審査プロセスで協力し、2025年半ばの商業発売に向けて準備を進めていくことを楽しみにしています。」

現在、LGSOC に特化した FDA 承認の治療法はありません。LGSOC は、生物学と治療への反応の両方において高悪性度漿液性卵巣がんとは異なる、稀で独特な卵巣がんです。優先審査は、承認された場合に利用可能な選択肢よりも大幅な改善をもたらす治療法、または現在適切な治療法または承認された治療法が存在しない場合に治療選択肢を提供する治療法に対して FDA によって付与されます。

この申請は、再発性 LGSOC 患者におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用を評価した第 2 相 RAMP 201 臨床試験の一次解析に基づいています。この結果は、2024年10月に開催された国際婦人科がん学会（IGCS）年次世界会議での口頭発表で発表され、アブトメチニブとデファクチニブの併用により、盲検化された独立中央審査で確認された実質的な全奏効率が得られたことが実証されました。一般的に耐久性があり、この組み合わせは再発性 KRAS 変異体 LGSOC 患者において一般に忍容性が良好であることがわかりました。 NDA には、再発性 LGSOC に対する併用療法で実施された最初の研究である FRAME フェーズ 1 試験から得られた裏付けデータも含まれています。

当社は現在、RAMP 301 の KRAS 変異状態に関係なく、再発性 LGSOC の患者を登録しています。国際第 3 相試験。これは初期適応症の確認研究として機能し、KRAS 変異の状態に関係なく適応症の拡大をサポートする可能性があります。

RAMP 201 について

RAMP 201 (ENNGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) は、適応型、2 部構成の多施設共同、並行コホート、無作為化、非盲検の第 2 相登録です。再発性低悪性度患者を対象としたアブトメチニブ単独およびデファクチニブとの併用の有効性と安全性を評価する共同治験漿液性卵巣がん（LGSOC）。研究の最初の部分（パートA）では、全体的な奏効率に基づいて、アブトメチニブとデファクチニブの併用療法とアブトメチニブ単独療法の今後のレジメンの選択が決定されました。試験の拡大段階（パート B および C）では、アブトメチニブ 3.2 mg を週 2 回、デファクチニブ 200 mg を 1 日 2 回という今後のレジメンの安全性と有効性を評価しています。試験のパート D 部分では、個別の用量減量を知らせるために、デファクチニブと組み合わせた低用量のアブトメチニブを評価しています。

低悪性度漿液性卵巣がん (LGSOC) について

LGSOC は、潜行性で持続性があり、最終的には死に至る希少な卵巣がんです。 LGSOC は高悪性度漿液性卵巣がん (HGSOC) とは異なり、異なる治療が必要です。 LGSOC は再発性が高く、HGSOC と比較して化学療法に対する感受性が低くなります。米国では約 6,000 ～ 8,000 人、世界中では 80,000 人の女性がこの病気とともに生きています。 LGSOC は若い女性に発症し、20 ～ 30 歳と 50 ～ 60 歳の間で診断のピークが二峰性であり、生存期間中央値は約 10 年です。患者の大多数は、LGSOC が心身の健康、生殖能力、長期的な生活の質に悪影響を及ぼしていると報告しています。この病気の現在の標準治療にはホルモン療法と化学療法が含まれますが、LGSOC を治療するために米国食品医薬品局によって特別に承認された治療法はありません。

アヴトメチニブとデファクチニブの併用について

アヴトメチニブは経口 RAF/MEK クランプであり、MEK1/2 キナーゼ活性を阻害し、MEK と ARAF の不活性複合体を誘導する可能性があります。 BRAF および CRAF は、最大限の RAS/MAPK 経路阻害を通じて、より完全で持続的な抗腫瘍反応を生み出す可能性があります。現在利用可能な MEK のみの阻害剤とは対照的に、アブトメチニブは MEK キナーゼ活性と RAF が MEK をリン酸化する能力の両方をブロックします。このユニークなメカニズムにより、アブトメチニブは、MEK のみの阻害剤の有効性を制限すると思われる MEK の代償的活性化を行わずに、MEK シグナル伝達をブロックすることができます。

デファクチニブは、非受容体タンパク質チロシンキナーゼの接着斑キナーゼファミリーの 2 つのメンバーである接着斑キナーゼ (FAK) とプロリンリッチチロシンキナーゼ 2 (Pyk2) の経口選択的阻害剤です。 FAK および Pyk2 は、インテグリンおよび成長因子受容体からのシグナルを統合して、細胞の増殖、生存、移動、および浸潤を制御します。 FAK の活性化は、RAF 阻害剤や MEK 阻害剤を含む複数の抗がん剤に対する耐性を媒介することが示されています。

ベラステム オンコロジーは現在、RAS/MAPK 誘発腫瘍を対象に、デファクチニブを併用した場合と併用しない場合のアブトメチニブの臨床試験を実施中です。そのRaf And Mek Pプログラムまたは RAMP の。ベラステムは現在、再発治療におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用と標準的な化学療法またはホルモン療法を比較評価する国際第3相確認試験であるRAMP 301（GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI）（NCT06072781）の患者登録と施設の活性化を行っている。低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）。

ベラステムは、アブトメチニブの治験薬の組み合わせについて、米国食品医薬品局 (FDA) への新薬申請 (NDA) について、優先審査と 2025 年 6 月 30 日付の処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の日付を取得しました。少なくとも1回の全身療法を受けた再発性KRAS変異LGSOCの成人に対するデファクチニブ。ベラステムは、2024年5月にFDAに対して段階的なNDAを開始し、2024年10月にNDA提出を完了した。FDAは、プラチナベースの化学療法を含む、1つ以上の以前の治療を受けた後に再発したLGSOC患者の治療に対するブレークスルー・セラピーの指定を付与した。 2021 年 5 月。アヴトメチニブ単独またはデファクチニブとの併用も、FDA により以下の治療薬として希少疾病用医薬品指定を取得しました。 LGSOC.

Verastem Oncology は、治療歴のない患者と KRAS G12C 変異非小細胞肺がんの患者の両方を対象に、アブトメチニブおよびデファクチニブと組み合わせた LUMAKRAS™ (ソトラシブ) を評価するためにアムジェンとの臨床提携を確立しました。 RAMP 203 試験 (NCT05074810) の一環として G12C 阻害剤で進行しました。ベラステムは、2024年4月にトリプレット併用療法についてFDAからファストトラック指定を取得した。RAMP 205（NCT05669482）は、最前線の転移性膵臓がん患者を対象にゲムシタビン/ナブパクリタキセルを併用したアブトメチニブとデファクチニブを評価する第1b/2相臨床試験で、 PanCAN Therapeutic Accelerator Award によってサポートされています。 FDA は、膵臓がん治療のためのアブトメチニブとデファクチニブの併用療法に希少疾病用医薬品指定を付与しました。

ベラステム オンコロジーについて

ベラステム オンコロジー (ナスダック: VSTM) は、患者の生活を改善するための新薬の開発と商品化に取り組む後期開発バイオ医薬品会社です。がんと診断された。当社のパイプラインは、RAS/MAPK によって引き起こされるがん、特に、RAF/MEK 阻害や FAK 阻害など、がん細胞の生存と腫瘍増殖を促進するがんにおける重要なシグナル伝達経路を阻害する新規な低分子薬に焦点を当てています。詳細については、www.verastem.com にアクセスし、LinkedIn でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、特に Verastem Oncology のプログラムと製品候補、戦略、将来の計画、見通しに関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、KRAS変異型および再発性の低悪性度漿液性卵巣がんに対するアブトメチニブとデファクチニブの配合剤の新薬申請（NDA）に対するFDAのアクションの予想される時期に関連した声明が含まれており、 RAMP 201、RAMP 203、RAMP 205、および RAMP 301 試験を含む当社のさまざまな臨床試験の臨床的価値、試験の開始と完了のタイミング、およびトップラインデータとレポートを含むデータの編集、規制当局とのやり取り、およびリスクの可能性製品候補の商品化のタイミングと、Verastem Oncology のリード化合物を含む追加の開発プログラムの可能性。 「予想する」、「信じる」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「予測する」、「予測する」、「目標とする」、「可能性がある」、「予定する」という言葉「であろう」、「可能性がある」、「はずである」、「継続する」、「できる」、「約束する」および類似の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としていますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの特定の記述が含まれているわけではありません。

将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、当社の実際の結果が将来の見通しに関する記述で明示または黙示されたものと大きく異なる原因となる可能性のあるリスクおよび不確実性の影響を受けます。該当するリスクおよび不確実性には、特に以下に関するリスクおよび不確実性が含まれます。デファクチニブ、LUMAKRAS™ などの他の化合物と組み合わせたアブトメチニブを含む当社の製品候補の開発の成功および商品化の可能性。臨床試験の否定的または予想外の結果、あらゆる管轄区域の規制当局に提出される可能性のある当社の製品候補の申請の発生またはタイミングなど、研究開発に固有の不確実性。管轄区域の規制当局が当社の製品候補に対して提出されるかかる申請を承認または拒否するかどうか、また承認された場合、その管轄区域で当社の製品候補が商業的に成功するかどうか。当社の製品候補に対する特許およびその他の知的財産保護を取得、維持、執行する能力。法的手続きの範囲、時期、結果。当社の製品候補の時期、入手可能性、商業的可能性に影響を与える可能性のある試験設計、ラベル表示、その他の事項に関する規制当局による決定。当社の製品候補の前臨床試験および臨床試験の予備的または中間データが、進行中またはその後の臨床試験の結果または成功を予測するものであるかどうか。当社の製品候補に対する償還のタイミング、範囲、レートに関する不確実性。当社の医薬品候補の市場機会に関する社内および第三者の推定が間違っていることが判明する可能性があります。第三者の支払者（政府機関を含む）は払い戻しを行うことはできません。当社の製品候補に影響を与える競合開発が存在する可能性があります。データは予期したときに利用できない可能性があります。臨床試験の登録には予想よりも時間がかかる可能性があり、これにより、申請時点で確認試験への登録が順調に進んでいない場合、再発性KRAS変異体LGSOCに対するNDA申請のFDAによる審査の遅延など、当社の開発プログラムが遅延する可能性があります。または、FDA が早期承認を求める当社の NDA に対して措置を講じる前に、当社が進行中の RAMP-301 確認第 3 相臨床試験への登録を完了するか、追加の患者を登録することを FDA が当社に要求する可能性があること。暫定的な治療期間データなど、より成熟したデータを代表していない可能性がある予備データおよび中間データに関連するリスク。当社の製品候補は、有害な安全性事象を引き起こしたり、追加のデータや分析から予期せぬ懸念が生じたり、有効性レベルと比較して管理不能な安全性プロファイルをもたらしたりする可能性があります。当社は、当社の製品候補のコンパニオン診断テストを必要とする、またはそのようなテストから商業的な利益を得る可能性のあるコンパニオン診断テストの検証、開発、および規制当局の承認をうまく検証、開発、取得できない場合や、その際に大幅な遅延が発生する可能性があります。成熟した RAMP 201 データおよび関連する FDA との議論は、再発性 KRAS 変異体と再発性 KRAS 野生型 LGSOC の両方に関するものを含め、LGSOC におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用に対する当社の NDA 申請の範囲をサポートしていない可能性があります。当社の製品候補では、製造または供給の中断または障害が発生する可能性があります。とりわけ、当社が依存している第三者の受託研究組織、受託製造組織、臨床現場、または請負業者が完全に機能しない可能性があります。当社は激しい競争に直面しており、その結果、他社が当社よりも先に製品を開発または商品化する可能性があり、その結果、当社の製品候補の市場シェアや市場の可能性が低下する可能性があります。製品候補の臨床開発および最終的な商品化を正常に開始または完了できない可能性があります。当社の製品候補の開発と商品化には、追加の研究の実施や商品化の実施に関する当社の決定の結果など、計画よりも時間がかかったり、費用が高くなる可能性があります。特定の製品開発プログラムを含む、計画中の事業に資金を提供するのに十分な現金がない可能性があります。優秀な人材を引き付け、維持できない可能性があります。当社または中外製薬株式会社は、アブトメチニブライセンス契約に基づいて完全に履行できない可能性があります。当社の製品候補が対応可能なターゲット市場の合計は、現在推定しているよりも小さい可能性があります。当社またはSecura Bio, Inc. (Secura) は、マイルストーン支払いに関連するものも含め、Secura との資産購入契約に基づいて完全に履行できない可能性があります。 GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet) との協力およびオプション契約に従って当社が支払った支払いに対する投資収益率が得られず、引き続き支払われる可能性がある、または GenFleet が契約に基づいて完全に履行できない可能性がある。当社は、当社の製品候補のライセンス導入を含め、有利な条件で、またはまったく、新規の提携やパートナーシップを確立できない、または既存の提携やパートナーシップを拡大できない可能性があります。将来的には、製品ライセンス、共同販売促進の取り決め、株式や非公開株式、負債融資などを通じて適切な資金を調達できなくなる可能性があります。当社は、当社の製品候補について規制当局への提出を求めたり提出したりすることはできません。また、当社の製品候補は、規制当局の承認を得られない、商業的に成功する製品にならない、または患者に新たな治療選択肢が提供されない可能性があります。

その他のリスクおよび不確実性には、当社のリスク要因の見出しで特定されたものが含まれます。 2024 年 3 月 14 日に証券取引委員会 (SEC) に提出された、2023 年 12 月 31 日に終了する年度の Form 10-K による年次報告書、およびその後の証券取引委員会への提出物SEC は www.sec.gov で入手できます。このプレスリリースに含まれる将来予想に関する記述は、本プレスリリースの日付時点での Verastem Oncology の見解を反映しており、当社は、新しい情報、将来の出来事、法律で義務付けられている場合を除き、その他の場合。

出典: Verastem Oncology

投稿しました : 2025-01-01 12:00

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