Onkologi Verastem ngumumake Penerimaan FDA lan Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Anyar kanggo Avutometinib kanthi Kombinasi karo Defactinib kanggo Perawatan Kanker Ovarium Serous Mutant KRAS Mutan Kelas Rendah

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Kanker Ovarium

Verastem Onkologi Ngumumake Penerimaan FDA lan Review Prioritas Aplikasi Obat Anyar kanggo Avutometinib ing Kombinasi karo Defactinib kanggo Perawatan Kanker Ovarium Serosa Mutan Kelas Rendah KRAS Mutan

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 30, 2024-- Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), perusahaan biofarmasi sing setya ngembangake obat-obatan anyar kanggo pasien kanker, dina iki ngumumake manawa US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa kanggo mriksa Aplikasi Obat Anyar (NDA) ing ngisor iki. jalur persetujuan sing dipercepat kanggo avutometinib, penjepit RAF/MEK oral, kanthi kombinasi defactinib, lan inhibitor FAK lisan, kanggo perawatan pasien diwasa kanthi kanker ovarium serous kelas rendah (LGSOC), sing nampa paling ora siji terapi sistemik sadurunge lan duwe mutasi KRAS. NDA, sing rampung ing Oktober 2024, wis diwenehi Prioritas Review kanthi tanggal tumindak Undhang-undhang Undhang-undhang Narkoba Resep (PDUFA) tanggal 30 Juni 2025. Kajaba iku, FDA wis nyatakake yen saiki ora ngrancang kanggo nganakake penasehat. rapat panitia kanggo ngrembug lamaran.

"Penerimaan pengajuan FDA lan Review Prioritas kanggo kombinasi avutometinib lan defactinib nandheske kabutuhan kritis sing ora bisa ditindakake ing antarane pasien sing didiagnosis penyakit langka lan insidious iki. Kita bungah karo kabar saiki lan duweni potensi nggawa perawatan pisanan sing disetujoni FDA khusus kanggo LGSOC mutant KRAS berulang kanggo pasien ing AS, "ujare Dan Paterson, presiden lan pejabat eksekutif Verastem Oncology. "Kanthi nrima NDA iki, kita njupuk langkah penting kanggo ngatasi kahanan sing wis suwe ora digatekake, lan kita ngarep-arep bisa kerja bareng karo FDA sajrone proses review lan nyiapake peluncuran komersial ing pertengahan 2025. "

Saiki ora ana perawatan sing disetujoni FDA khusus kanggo LGSOC, kanker ovarium sing langka lan béda sing beda karo kanker ovarium serous tingkat dhuwur ing biologi lan cara nanggapi. kanggo perawatan. Tinjauan Prioritas diwenehake dening FDA kanggo perawatan sing nawakake, yen disetujoni, perbaikan sing signifikan saka opsi sing kasedhiya utawa sing nyedhiyakake pilihan perawatan sing saiki ora ana terapi sing nyukupi utawa disetujoni.

Pengajuan kasebut adhedhasar analisis utama uji klinis Phase 2 RAMP 201 sing ngevaluasi kombinasi avutometinib lan defactinib ing pasien karo LGSOC berulang. Asil kasebut ditampilake ing presentasi lisan ing International Gynecologic Cancer Society (IGCS) Annual Global Meeting ing Oktober 2024 lan nuduhake yen kombinasi avutometinib plus defactinib ngasilake tingkat respon sakabèhé sing dikonfirmasi dening review pusat independen sing buta, kanthi respon sing padha. biasane awet, lan kombinasi iki umume uga ditrima ing patients karo LGSOC mutant KRAS ambalan. NDA uga kalebu data sing ndhukung saka uji coba FRAME Phase 1, studi pisanan sing ditindakake kanthi terapi kombinasi ing LGSOC berulang.

Perusahaan saiki ndaftar pasien kanthi LGSOC berulang tanpa dipikirake status mutasi KRAS kanggo RAMP 301, uji coba Fase 3 internasional, sing bakal dadi studi konfirmasi kanggo indikasi awal lan duweni potensi kanggo ndhukung indikasi sing ditambahi preduli saka status mutasi KRAS.

Babagan RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) minangka adaptif, multisenter rong bagean, kohort paralel, acak, label terbuka registrasi Phase 2 Uji coba sing diarahake ngevaluasi khasiat lan safety avutometinib piyambak lan ing kombinasi karo defactinib ing pasien karo kanker ovarium serous kelas rendah (LGSOC). Pérangan pisanan sinau (Bagian A) nemtokake pilihan saka regimen maju, yaiku kombinasi avutometinib lan defactinib versus avutometinib piyambak, adhedhasar tingkat respon sakabèhé. Fase ekspansi uji coba (Bagian B lan C) ngevaluasi keamanan lan efektifitas regimen maju avutometinib 3.2 mg kaping pindho saben minggu lan defactinib 200 mg kaping pindho saben dina. Bagean Part D saka uji coba yaiku ngevaluasi dosis avutometinib sing sithik ing kombinasi karo defactinib kanggo ngandhani pengurangan dosis individu.

Babagan Low-Grade Serous Ovarian Cancer (LGSOC)

LGSOC minangka kanker ovarium langka sing insidious, terus-terusan, lan pungkasane fatal. LGSOC beda lan beda karo kanker ovarium serous (HGSOC) tingkat dhuwur lan mbutuhake perawatan sing beda. LGSOC banget ambalan lan kurang sensitif marang kemoterapi dibandhingake karo HGSOC. Kira-kira 6,000-8,000 wanita ing AS lan 80,000 ing saindenging jagad nandhang penyakit iki. LGSOC mengaruhi wanita sing luwih enom kanthi puncak diagnosis bimodal ing umur antara 20-30 lan 50-60 lan nduweni kaslametan rata-rata kira-kira sepuluh taun. Mayoritas pasien nglaporake dampak negatif saka LGSOC ing kesehatan mental lan fisik, kesuburan, lan kualitas urip jangka panjang. Standar perawatan saiki kanggo penyakit iki kalebu terapi hormon lan kemoterapi, nanging ora ana perawatan khusus sing disetujoni dening US Food and Drug Administration kanggo nambani LGSOC.

Babagan Kombinasi Avutometinib lan Defactinib

Avutometinib minangka clamp RAF/MEK lisan sing duweni potensi nyegah aktivitas MEK1/2 kinase lan ngindhuksi kompleks MEK sing ora aktif karo ARAF, BRAF, lan CRAF, duweni potensi nggawe respon anti-tumor sing luwih lengkap lan tahan lama liwat inhibisi jalur RAS/MAPK maksimal. Beda karo inhibitor MEK-mung sing kasedhiya saiki, avutometinib ngalangi aktivitas MEK kinase lan kemampuan RAF kanggo fosforilasi MEK. Mekanisme unik iki ngidini avutometinib kanggo mblokir sinyal MEK tanpa aktivasi kompensasi MEK sing katon kanggo mbatesi khasiat inhibitor MEK mung.

Defactinib minangka inhibitor oral, selektif saka focal adhesion kinase (FAK) lan proline-rich tyrosine kinase-2 (Pyk2), loro anggota kulawarga adhesion kinase focal saka non-reseptor protein kinase tyrosine. FAK lan Pyk2 nggabungake sinyal saka integrin lan reseptor faktor pertumbuhan kanggo ngatur proliferasi sel, kaslametan, migrasi, lan invasi. Aktivasi FAK wis ditampilake kanggo mediasi resistensi kanggo macem-macem agen anti-kanker, kalebu inhibitor RAF lan MEK.

Verastem Onkologi saiki nganakake uji klinis karo avutometinib kanthi lan tanpa defactinib ing tumor sing didorong RAS/MAPK minangka bagéan saka Raf And Mek Program utawa RAMP. Verastem saiki ndhaptar pasien lan ngaktifake situs kanggo RAMP 301 (GOG-3097 / ENGOT-ov81 / NCRI) (NCT06072781), uji coba konfirmasi Phase 3 internasional sing ngevaluasi kombinasi avutometinib lan defactinib versus kemoterapi standar utawa terapi hormonal kanggo perawatan kambuh. kanker ovarium serous tingkat rendah (LGSOC).

Verastem diwenehi Tinjauan Prioritas lan Undhang-undhang Biaya Panganggo Narkoba (PDUFA) tanggal 30 Juni 2025, kanggo Aplikasi Narkoba Anyar (NDA) menyang US Food and Drug Administration (FDA), kanggo kombinasi investigasi avutometinib lan defactinib ing wong diwasa kanthi LGSOC mutant KRAS berulang sing nampa paling ora siji terapi sistemik sadurunge. Verastem miwiti NDA rolling ing Mei 2024 menyang FDA lan ngrampungake pengajuan NDA ing Oktober 2024. FDA menehi Penetapan Terapi Terobosan kanggo perawatan pasien kanthi LGSOC berulang sawise siji utawa luwih terapi sadurunge, kalebu kemoterapi adhedhasar platinum, ing Mei 2021. Avutometinib piyambak utawa ing kombinasi karo defactinib uga diwenehake Orphan Drug Designation dening FDA kanggo perawatan saka LGSOC.

Verastem Oncology wis nggawe kolaborasi klinis karo Amgen kanggo ngevaluasi LUMAKRAS™ (sotorasib) ing kombinasi karo avutometinib lan defactinib ing pasien sing naif perawatan lan ing pasien sing kanker paru-paru non-sel cilik mutan KRAS G12C. maju ing inhibitor G12C minangka bagéan saka percobaan RAMP 203 (NCT05074810). Verastem wis nampa Penunjukan Fast Track saka FDA kanggo kombinasi triplet ing April 2024. RAMP 205 (NCT05669482), uji klinis Fase 1b/2 sing ngevaluasi avutometinib lan defactinib kanthi gemcitabine / nab-paclitaxel ing pasien kanker pankreas metastatik garis ngarep, didhukung dening PanCAN Therapeutic Accelerator Award. FDA menehi Jeneng Obat Orphan kanggo kombinasi avutometinib lan defactinib kanggo perawatan kanker pankreas.

Babagan Onkologi Verastem

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) minangka perusahaan biofarmasi pangembangan tahap pungkasan sing setya ngembangake lan komersialisasi obat-obatan anyar kanggo ningkatake urip pasien. didiagnosis kanker. Pipa kita fokus ing kanker sing didorong RAS / MAPK, khusus obat molekul cilik novel sing nyandhet jalur sinyal kritis ing kanker sing ningkatake kaslametan sel kanker lan pertumbuhan tumor, kalebu inhibisi RAF / MEK lan inhibisi FAK. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.verastem.com lan tindakake kita ing LinkedIn.

Pernyataan Berwawasan Maju

Siaran pers iki kalebu pratelan sing ngarep-arep babagan, antara liya, program Verastem Onkologi lan calon produk, strategi, rencana masa depan, lan prospek, kalebu pratelan sing ana gandhengane karo wektu samesthine tumindak FDA ing Aplikasi Narkoba Anyar (NDA) kanggo produk kombinasi avutometinib lan defactinib ing KRAS-mutant lan ambalan serous kelas rendah. kanker ovarium, nilai klinis potensial saka macem-macem uji klinis Perusahaan, kalebu uji coba RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 lan RAMP 301, wektu kanggo miwiti lan ngrampungake uji coba lan nyusun data, kalebu data lan laporan topline, interaksi karo regulator. , potensial lan wektu komersialisasi calon produk lan potensial kanggo program pangembangan tambahan sing nglibatake pimpinan Verastem Onkologi majemuk. Tembung "antisipasi," "pracaya," "kira-kira," "nyana," "niat," "bisa," "rencana," "prediksi," "proyek," "target," "potensial," "bakal," "bakal," "bisa," "kudu," "terus," "bisa," "janji" lan ekspresi sing padha kanggo ngenali pratelan sing ngarep-arep, sanajan ora kabeh pratelan sing ngarep-arep ngemot tembung-tembung kasebut.

Pernyataan sing ngarep-arep ora njamin kinerja ing mangsa ngarep lan tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata kita beda-beda sacara material saka sing dicethakake utawa diwenehake ing pratelan ngarepake sing kita lakoni. Resiko lan kahanan sing ora mesthi sing bisa ditrapake kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi, antara liya, babagan: sukses ing pangembangan lan potensial komersialisasi calon produk kita, kalebu avutometinib ing kombinasi karo senyawa liyane, kalebu defactinib, LUMAKRAS™ lan liya-liyane; kahanan sing durung mesthi sing ana ing riset lan pangembangan, kayata asil uji klinis sing negatif utawa ora dikarepke, kedadeyan utawa wektu aplikasi kanggo calon produk kita sing bisa diajukake karo panguwasa pangaturan ing sembarang yuridiksi; apa lan nalika panguwasa peraturan ing sembarang yuridiksi bisa nyetujui utawa nolak aplikasi kuwi sing bisa diajukake kanggo calon produk kita, lan, yen disetujoni, apa calon produk kita bakal sukses komersial ing yuridiksi kuwi; kemampuan kita kanggo entuk, njaga lan ngetrapake paten lan perlindungan properti intelektual liyane kanggo calon produk kita; ruang lingkup, wektu, lan asil saka proses hukum; pancasan dening panguwasa peraturan babagan desain nyoba, labeling lan prakara liyane sing bisa mengaruhi wektu, kasedhiyan utawa potensial komersial saka calon produk kita; manawa tes praklinis calon produk kita lan data awal utawa interim saka uji klinis minangka prediksi asil utawa sukses uji klinis sing lagi ditindakake utawa mengko; kahanan sing durung mesthi watara wektu, orane katrangan lan tingkat reimbursement kanggo calon produk kita; prakiraan internal lan pihak katelu babagan kesempatan pasar calon obat kita bisa uga salah; pembayar pihak katelu (kalebu lembaga pemerintah) ora bisa mbayar maneh; bisa uga ana perkembangan kompetitif sing mengaruhi calon produk kita; data bisa uga ora kasedhiya nalika samesthine; manawa enrollment uji klinis bisa luwih suwe tinimbang sing diarepake, sing bisa nundha program pangembangan kita, kalebu wektu tundha ing review dening FDA babagan pengajuan NDA kita ing LGSOC mutant KRAS berulang yen enrollment ing uji coba konfirmasi ora ditindakake kanthi apik nalika ngirim, utawa FDA bisa uga mbutuhake Perusahaan wis rampung ndhaptar utawa ndhaptar pasien tambahan ing uji klinis Fase 3 konfirmasi RAMP-301 sadurunge FDA sadurunge FDA. njupuk tindakan ing NDA kita ngupaya persetujuan cepet; risiko sing ana gandhengane karo data awal lan interim, sing bisa uga ora nggambarake data sing luwih diwasa, kalebu babagan data terapi interim; calon produk kita bisa nimbulaké acara safety salabetipun lan/utawa uneg-uneg sing ora dikarepke bisa njedhul saka data tambahan utawa analisis, utawa asil ing profil safety unmanageable dibandhingake karo tingkat saka khasiat; kita bisa uga ora bisa kasil ngesyahke, ngembangaken lan entuk persetujuan peraturan kanggo tes diagnostik pendamping kanggo calon produk kita sing mbutuhake utawa bakal entuk manfaat komersial saka tes kuwi, utawa ngalami telat pinunjul ing nglakoni; data RAMP 201 diwasa lan diskusi sing gegandhengan karo FDA bisa uga ora ndhukung orane katrangan saka pengajuan NDA kita kanggo kombinasi avutometinib lan defactinib ing LGSOC, kalebu bab loro ambalan KRAS mutant lan ambalan KRAS jinis liar LGSOC; calon produk kita bisa nemu Manufaktur utawa sumber interupsi utawa gagal; organisasi riset kontrak pihak katelu, organisasi manufaktur kontrak, situs klinis, utawa kontraktor, antara liya, sing kita andalake bisa uga gagal nindakake kanthi lengkap; kita ngadhepi kompetisi substansial, kang bisa nyebabake liyane ngembangaken utawa komersialisasi produk sadurunge utawa luwih sukses tinimbang kita apa sing bisa nyebabake pangsa pasar suda utawa potensial pasar kanggo calon produk kita; kita bisa uga ora bisa miwiti utawa ngrampungake pangembangan klinis lan komersialisasi pungkasane calon produk kita; pangembangan lan komersialisasi calon produk kita bisa njupuk luwih suwe utawa biaya luwih saka sing direncanakake, kalebu minangka asil saka nganakake studi tambahan utawa pancasan kita babagan eksekusi komersialisasi kasebut; kita bisa uga ora duwe dhuwit sing cukup kanggo mbiayai operasi sing direncanakake, kalebu program pangembangan produk tartamtu; kita bisa uga ora narik kawigaten lan makaryakke personel kualitas dhuwur; kita utawa Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. bisa uga gagal nindakake kanthi lengkap miturut perjanjian lisensi avutometinib; total pasar sing bisa dialamat lan target kanggo calon produk kita bisa uga luwih cilik tinimbang sing saiki dikira; kita utawa Secura Bio, Inc. (Secura) bisa gagal nindakake kanthi lengkap miturut persetujuan tuku aset karo Secura, kalebu ing hubungan kanggo pembayaran milestone; kita bisa uga ora weruh bali ing investasi ing pembayaran kita duwe lan bisa terus kanggo nggawe miturut persetujuan collaboration lan opsi karo GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. kita bisa uga ora bisa kanggo netepake anyar utawa nggedhekake ing ana collaborations utawa kemitraan, kalebu bab ing-lisènsi calon produk kita, ing sarujuk syarat, utawa ing kabeh; kita bisa uga ora bisa njupuk Financing nyukupi ing mangsa liwat lisensi produk, aransemen co-promosi, usaha umum utawa pribadi, Financing utang utawa liya; kita ora bisa nguber utawa ngirim pengajuan peraturan kanggo calon produk kita; lan calon produk kita bisa uga ora nampa persetujuan peraturan, dadi produk sukses komersial, utawa nyebabake pilihan perawatan anyar sing ditawakake kanggo pasien.

Risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane kalebu sing diidentifikasi ing judhul "Faktor Risiko" ing Perusahaan Laporan Tahunan Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, kaya sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa (SEC) tanggal 14 Maret, 2024, lan ing pengajuan sabanjure karo SEC, sing kasedhiya ing www.sec.gov. Pernyataan maju sing ana ing siaran pers iki nggambarake pandangan Verastem Oncology wiwit tanggal kasebut, lan Perusahaan ora nganggep lan khusus nolak kewajiban kanggo nganyari statement apa wae sing ngarep-arep, apa minangka asil saka informasi anyar, acara mangsa ngarep, utawa liyane, kajaba sing diwajibake dening hukum.

Sumber: Onkologi Verastem

Dikirim : 2025-01-01 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer