Verastem Oncology, 재발성 KRAS 돌연변이 저등급 장액성 난소암 치료를 위한 아부토메티닙과 디팩티닙 병용의 신약 신청에 대한 FDA 승인 및 우선 검토 발표

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Verastem Oncology는 치료를 위해 아부토메티닙과 디팩티닙을 병용하는 신약 신청에 대한 FDA 승인 및 우선 검토를 발표했습니다. 재발성 KRAS 돌연변이 저등급 장액성 난소암

보스턴--(Business Wire / 뉴스와이어)--12월 2024년 9월 30일 -- 암 환자를 위한 신약 개발에 전념하는 바이오제약 회사인 Verastem Oncology(Nasdaq: VSTM)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 신약 승인 신청(NDA) 검토를 수락했다고 발표했습니다. 경구용 RAF/MEK 클램프인 아부토메티닙과 경구용 FAK 억제제인 ​​데팩티닙의 병용 요법에 대한 가속화 승인 경로 재발성 저등급 장액성 난소암(LGSOC) 성인 환자로서 이전에 최소 한 가지 전신 요법을 받았고 KRAS 돌연변이가 있는 환자. 2024년 10월에 완료된 NDA는 2025년 6월 30일 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜와 함께 우선 심사를 받았습니다. 또한 FDA는 현재 자문을 실시할 계획이 없다고 밝혔습니다. 신청서를 논의하기 위한 위원회 회의입니다.

“아부토메티닙과 디팩티닙 병용 요법에 대한 FDA의 승인 및 우선심사 신청은 이 희귀하고 잠행적인 질병으로 진단받은 환자들 사이에서 심각한 미충족 수요가 있음을 강조합니다. 우리는 오늘의 뉴스에 특히 재발성 KRAS 돌연변이 LGSOC를 위한 최초의 FDA 승인 치료법을 미국 환자들에게 제공할 수 있게 되어 매우 기쁩니다”라고 Verastem Oncology의 사장 겸 CEO인 Dan Paterson은 말했습니다. “이 NDA를 승인함으로써 우리는 오랫동안 간과되었던 문제를 해결하는 데 중요한 진전을 이루게 되었으며 검토 과정에서 FDA와 협력하고 2025년 중반 상업 출시를 준비할 수 있기를 기대합니다. ”

현재 LGSOC에 대해 특별히 FDA가 승인한 치료법은 없습니다. LGSOC는 생물학과 치료에 반응하는 방식 모두에서 고급 장액성 난소암과 다른 희귀하고 뚜렷한 난소암입니다. 승인된 경우 사용 가능한 옵션에 비해 상당한 개선을 제공하거나 현재 적절하거나 승인된 치료법이 없는 치료 옵션을 제공하는 치료법에 대해 FDA는 우선 심사를 부여합니다.

이번 신청은 재발성 LGSOC 환자를 대상으로 아부토메티닙과 데팍티닙 병용 요법을 평가한 제2상 RAMP 201 임상 시험의 1차 분석을 기반으로 작성되었습니다. 결과는 2024년 10월 국제부인과암학회(IGCS) 연례 글로벌 미팅에서 구두 발표로 발표되었으며, 아부토메티닙과 디팩티닙의 병용요법이 맹검 독립 중앙 검토에 의해 확인된 상당한 전체 반응률을 나타냈으며 다음과 같은 반응을 보였습니다. 일반적으로 내구성이 뛰어나며, 재발성 KRAS 돌연변이 LGSOC 환자에서 이 병용 요법은 일반적으로 내약성이 우수했습니다. NDA에는 재발성 LGSOC에 대한 병용 요법으로 실시된 첫 번째 연구인 FRAME 1상 시험의 뒷받침 데이터도 포함되어 있습니다.

회사는 현재 RAMP 301에 대한 KRAS 돌연변이 상태와 관계없이 재발성 LGSOC 환자를 등록하고 있습니다. 국제 3상 시험은 초기 적응증에 대한 확증 연구 역할을 할 것이며 KRAS 돌연변이 상태에 관계없이 확장된 적응증을 뒷받침할 가능성이 있습니다.

RAMP 201 정보

RAMP 201(ENGOTov60/GOG3052)(NCT04625270)은 적응형, 2부분으로 구성된 다기관, 병렬 코호트, 무작위, 공개 라벨 2단계 등록입니다. 재발성 저등급 장액성 질환 환자를 대상으로 아부토메티닙 단독 및 데팩티닙과 병용 요법의 유효성과 안전성을 평가하는 직접적 임상시험 난소암(LGSOC). 연구의 첫 번째 부분(파트 A)에서는 전체 반응률을 기준으로 아부토메티닙과 데팩티닙의 병용 요법과 아부토메티닙 단독 요법인 전진 요법의 선택을 결정했습니다. 임상시험의 확장 단계(파트 B 및 C)에서는 아부토메티닙 3.2mg을 주 2회, 데팍티닙 200mg을 1일 2회 투여하는 전향적 요법의 안전성과 유효성을 평가합니다. 임상시험의 파트 D 부분에서는 개별화된 용량 감량을 알리기 위해 디팩티닙과 병용하여 저용량 아부토메티닙을 평가하고 있습니다.

저등급 장액성 난소암(LGSOC) 정보

LGSOC는 잠행성이 있고 지속적이며 궁극적으로 치명적인 희귀 난소암입니다. LGSOC는 고등급 장액성 난소암(HGSOC)과 뚜렷이 다르며, 다른 치료가 필요합니다. LGSOC는 HGSOC에 비해 재발률이 높고 화학요법에 덜 민감합니다. 미국 내 약 6,000~8,000명의 여성, 전 세계적으로 80,000명의 여성이 이 질병을 앓고 있습니다. LGSOC는 20~30세와 50~60세 사이의 이중 진단 피크를 보이는 젊은 여성에게 영향을 미치며 평균 생존 기간은 약 10년입니다. 대다수의 환자는 LGSOC가 정신적, 육체적 건강, 출산 능력 및 장기적인 삶의 질에 부정적인 영향을 미친다고 보고합니다. 이 질병에 대한 현재 표준 치료에는 호르몬 요법과 화학요법이 포함되지만, LGSOC 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)에서 특별히 승인한 치료법은 없습니다.

아부토메티닙과 데팩티닙 ​​병용 정보

아부토메티닙은 MEK1/2 키나제 활성을 잠재적으로 억제하고 MEK와 ARAF의 비활성 복합체를 유도하는 경구용 RAF/MEK 클램프입니다. BRAF 및 CRAF는 최대 RAS/MAPK 경로 억제를 통해 잠재적으로 보다 완전하고 지속적인 항종양 반응을 생성합니다. 현재 이용 가능한 MEK 단독 억제제와 달리, 아부토메티닙은 MEK 키나제 활성과 RAF의 MEK 인산화 능력을 모두 차단합니다. 이러한 독특한 메커니즘을 통해 아부토메티닙은 MEK 단독 억제제의 효능을 제한하는 것으로 보이는 MEK의 보상 활성화 없이 MEK 신호 전달을 차단할 수 있습니다.

디팩티닙은 비수용성 단백질 티로신 키나제의 초점 접착 키나제 계열의 두 구성원인 국소 접착 키나제(FAK)와 프롤린이 풍부한 티로신 키나제-2(Pyk2)의 경구용 선택적 억제제입니다. FAK와 Pyk2는 인테그린과 성장 인자 수용체의 신호를 통합하여 세포 증식, 생존, 이동 및 침입을 조절합니다. FAK 활성화는 RAF 및 MEK 억제제를 포함한 여러 항암제에 대한 내성을 매개하는 것으로 나타났습니다.

Verastem Oncology는 현재 RAS/MAPK 유발 종양의 일부로 데팍티닙을 포함하거나 포함하지 않은 아부토메티닙에 대한 임상 시험을 진행하고 있습니다. Raf And Mek P 프로그램 또는 RAMP. Verastem은 현재 재발성 질환 치료를 위해 아부토메티닙과 데팍티닙의 병용 요법과 표준 화학요법 또는 호르몬 요법을 비교하는 국제 3상 확증 시험인 RAMP 301(GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI)(NCT06072781)에 환자를 등록하고 사이트를 활성화하고 있습니다. 저등급 장액성 난소암(LGSOC).

Verastem은 연구용 아부토메티닙 복합제에 대한 미국 식품의약국(FDA)에 대한 신약 신청(NDA)에 대해 2025년 6월 30일 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 일자 및 우선 심사를 받았습니다. 적어도 한 번 이상의 이전 전신 치료를 받은 재발성 KRAS 돌연변이 LGSOC 성인의 데팩티닙. Verastem은 2024년 5월에 FDA에 순차적 NDA를 시작했고 2024년 10월에 NDA 제출을 완료했습니다. FDA는 백금 기반 화학요법을 포함하여 한 가지 이상의 이전 치료법 이후 재발성 LGSOC 환자의 치료에 대해 혁신치료제 지정을 승인했습니다. 2021년 5월. 아부토메티닙 단독 또는 데팩티닙과의 병용 요법도 FDA로부터 LGSOC 치료용 희귀의약품 지정을 받았습니다.

Verastem 종양학부는 치료 경험이 없는 환자와 RAMP의 일부로 G12C 억제제를 투여한 후 KRAS G12C 돌연변이 비소세포폐암이 진행된 환자 모두를 대상으로 LUMAKRAS™(소토라십)과 아부토메티닙 및 데팩티닙을 평가하기 위해 암젠과 임상 협력을 구축했습니다. 203 시험판(NCT05074810). Verastem은 2024년 4월에 삼중항 복합제에 대해 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았습니다. RAMP 205(NCT05669482), 일선 전이성 췌장암 환자를 대상으로 아부토메티닙 및 데팩티닙과 젬시타빈/nab-파클리탁셀을 함께 평가하는 1b/2상 임상시험, PanCAN Therapeutic Accelerator Award의 지원을 받습니다. FDA는 췌장암 치료를 위한 아부토메티닙과 데팩티닙 복합제에 희귀의약품 지정을 부여했습니다.

Verastem Oncology 소개

Verastem Oncology(Nasdaq: VSTM)는 환자의 삶을 개선하기 위해 신약 개발 및 상업화에 전념하는 후기 개발 바이오제약 회사입니다. 암 진단을 받았습니다. 우리의 파이프라인은 RAS/MAPK 유발 암, 특히 RAF/MEK 억제 및 FAK 억제를 포함하여 암세포 생존 및 종양 성장을 촉진하는 암의 중요한 신호 전달 경로를 억제하는 새로운 소분자 약물에 중점을 두고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 www.verastem.com을 방문하거나 LinkedIn에서 우리를 팔로우하세요.

미래 예측 진술

이 보도 자료에는 무엇보다도 Verastem Oncology의 프로그램 및 제품 후보, 전략, 향후 계획 및 전망에 대한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. KRAS 돌연변이 및 재발성 저등급 장액성 난소암에 대한 아부토메티닙과 디팩티닙 복합제에 대한 신약 신청(NDA)에 대한 FDA 조치의 예상 시기, 잠재적인 임상 가치와 관련된 진술을 포함합니다. RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 및 RAMP 301 시험을 포함한 회사의 다양한 임상 시험, 시험 시작 및 완료 시기, 톱라인 데이터 및 보고서를 포함한 데이터 수집 시기, 규제 기관과의 상호 작용, 제품 후보의 상용화 및 Verastem Oncology의 주요 화합물과 관련된 추가 개발 프로그램의 가능성. "예상하다", "믿다", "추정하다", "기대하다", "의도하다", "아마도", "계획하다", "예측하다", "계획하다", "목표", "잠재적", "할 것이다"라는 단어는 "할 것이다", "할 수 있다", "해야 한다", "계속하다", "할 수 있다", "유망하다" 및 이와 유사한 표현은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것이지만 모든 미래 예측 진술에 이러한 식별이 포함되는 것은 아닙니다. 단어.

미래 예측 진술은 미래 성과를 보장하지 않으며 당사의 실제 결과가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 내용과 실질적으로 다를 수 있는 위험과 불확실성의 영향을 받을 수 있습니다. 적용 가능한 위험 및 불확실성에는 무엇보다도 다음에 관한 위험 및 불확실성이 포함됩니다. 디팩티닙, LUMAKRAS™ 등을 포함한 다른 화합물과 아부토메티닙을 병용한 제품 후보의 개발 성공 및 잠재적 상업화; 임상 시험의 부정적이거나 예상치 못한 결과, 모든 관할권의 규제 당국에 제출될 수 있는 당사 제품 후보에 대한 신청 발생 또는 시기 등 연구 개발에 내재된 불확실성 관할권의 규제 당국이 당사 제품 후보에 대해 제출할 수 있는 신청서를 승인하거나 거부할 수 있는지 여부와 시기, 그리고 승인된 경우 당사 제품 후보가 해당 관할권에서 상업적으로 성공할 수 있는지 여부 당사 제품 후보에 대한 특허 및 기타 지적 재산권 보호를 획득, 유지 및 집행하는 당사의 능력; 법적 절차의 범위, 시기 및 결과 당사 제품 후보의 시기, 가용성 또는 상업적 잠재력에 영향을 미칠 수 있는 시험 설계, 라벨링 및 기타 문제에 관한 규제 당국의 결정 제품 후보에 대한 전임상 테스트와 임상 시험의 예비 또는 중간 데이터가 현재 진행 중인 임상 시험이나 이후 임상 시험의 결과나 성공을 예측하는지 여부 당사 제품 후보에 대한 상환 시기, 범위 및 비율에 대한 불확실성; 당사 약물 후보의 시장 기회에 대한 내부 및 제3자 추정이 부정확한 것으로 판명될 수 있습니다. 제3자 지불인(정부 기관 포함)은 상환할 수 없습니다. 당사 제품 후보에 영향을 미치는 경쟁적 발전이 있을 수 있습니다. 예상한 대로 데이터를 사용하지 못할 수도 있습니다. 임상 시험 등록이 예상보다 오래 걸릴 수 있으며, 이는 제출 시점에 확증 시험 등록이 잘 진행되지 않는 경우 재발성 KRAS 돌연변이 LGSOC에 대한 NDA 제출에 대한 FDA의 검토 지연을 포함하여 개발 프로그램이 지연될 수 있다는 것, 또는 FDA가 신속 승인을 구하는 NDA에 대한 조치를 취하기 전에 FDA가 회사에 등록을 완료하거나 회사가 진행 중인 RAMP-301 확증 3상 임상 시험에 추가 환자를 등록하도록 요구할 수 있습니다. 치료 데이터의 임시 기간을 포함하여 보다 성숙한 데이터를 대표하지 못할 수 있는 예비 및 중간 데이터와 관련된 위험 당사의 제품 후보는 안전성에 부정적인 사건을 일으킬 수 있으며/또는 추가 데이터나 분석으로 인해 예상치 못한 우려가 발생할 수 있거나 효능 수준과 비교하여 관리하기 어려운 안전성 프로필이 발생할 수 있습니다. 당사는 해당 테스트를 필요로 하거나 상업적으로 이익을 얻을 수 있는 제품 후보에 대한 동반 진단 테스트에 대한 규제 승인을 성공적으로 검증, 개발 및 획득하지 못하거나 그렇게 하는 데 상당한 지연을 경험할 수 있습니다. 성숙한 RAMP 201 데이터 및 FDA와의 관련 논의는 재발성 KRAS 돌연변이 및 재발성 KRAS 야생형 LGSOC를 포함하여 LGSOC의 아부토메티닙과 데팩티닙 조합에 대한 NDA 제출 범위를 뒷받침하지 않을 수 있습니다. 당사의 후보 제품은 제조 또는 공급 중단 또는 장애를 경험할 수 있습니다. 특히 당사가 신뢰하는 제3자 위탁 연구 기관, 위탁 제조 기관, 임상 현장 또는 계약업체가 제대로 수행하지 못할 수 있습니다. 우리는 상당한 경쟁에 직면해 있으며, 이로 인해 다른 사람들이 우리보다 먼저 또는 더 성공적으로 제품을 개발하거나 상용화하게 되어 우리 제품 후보의 시장 점유율이나 시장 잠재력이 감소할 수 있습니다. 우리는 제품 후보의 임상 개발 및 최종 상업화를 성공적으로 시작하거나 완료하지 못할 수도 있습니다. 당사 제품 후보의 개발 및 상업화는 추가 연구 수행 결과 또는 해당 상업화 실행에 관한 당사의 결정을 포함하여 계획보다 더 오래 걸리거나 비용이 더 많이 들 수 있습니다. 특정 제품 개발 프로그램을 포함하여 계획된 운영 자금을 조달할 충분한 현금이 없을 수 있습니다. 우리는 우수한 인력을 유치하고 유지하지 못할 수 있습니다. 당사 또는 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.는 아부토메티닙 라이선스 계약에 따라 완전한 이행을 하지 못할 수 있습니다. 우리 제품 후보가 다룰 수 있는 총 목표 시장은 우리가 현재 추정하는 것보다 작을 수 있습니다. 당사 또는 Secura Bio, Inc.(Secura)는 마일스톤 지급과 관련된 것을 포함하여 Secura와의 자산 구매 계약에 따라 완전한 이행을 하지 못할 수 있습니다. 우리는 GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet)와의 협력 및 옵션 계약에 따라 현재 지불한 금액에 대해 투자 수익을 얻지 못할 수도 있고 GenFleet이 계약에 따라 완전히 이행하지 못할 수도 있습니다. 우리는 제품 후보에 대한 라이선스 부여와 관련하여 유리한 조건으로 또는 전혀 포함하여 기존 협력이나 파트너십을 새로 구축하거나 확장하지 못할 수도 있습니다. 제품 라이센스, 공동 판촉 계약, 공공 또는 사모 펀드, 부채 자금 조달 등을 통해 향후 적절한 자금 조달을 확보하지 못할 수도 있습니다. 우리는 제품 후보에 대한 규제 서류 제출을 추구하거나 제출할 수 없습니다. 당사의 제품 후보는 규제 승인을 받지 못하거나, 상업적으로 성공적인 제품이 되거나, 환자에게 새로운 치료 옵션이 제공될 수 있습니다.

기타 위험 및 불확실성에는 회사의 "위험 요인"이라는 제목 아래에 식별된 것들이 포함됩니다. 2024년 3월 14일에 증권거래위원회(SEC)에 제출된 2023년 12월 31일에 종료된 연도에 대한 양식 10-K의 연례 보고서와 이후 SEC에 제출하는 서류에는 다음이 포함됩니다. www.sec.gov에서 확인할 수 있습니다. 본 보도자료에 포함된 미래예측 진술은 해당 날짜 현재 Verastem Oncology의 견해를 반영하며, 회사는 새로운 정보, 향후 사건, 또는 법에서 요구하는 경우를 제외하고는 그 외의 경우

출처: Verastem Oncology

게시됨 : 2025-01-01 12:00

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