Onkologi Verastem Mengumumkan Penerimaan FDA dan Kajian Keutamaan Permohonan Ubat Baharu untuk Avutometinib dalam Gabungan dengan Defactinib untuk Rawatan Kanser Ovari Serous Berulang Mutan KRAS Gred Rendah

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Kanser Ovari

Verastem Onkologi Mengumumkan Penerimaan FDA dan Kajian Keutamaan Permohonan Ubat Baharu untuk Avutometinib dalam Gabungan dengan Defactinib untuk Rawatan Kanser Ovari Serous Gred Rendah Mutan KRAS Berulang

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dis. 30, 2024-- Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), sebuah syarikat biofarmaseutikal yang komited untuk memajukan ubat baharu untuk pesakit kanser, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) A.S. telah menerima semakan Permohonan Ubat Baharu (NDA) di bawah laluan kelulusan dipercepatkan untuk avutometinib, pengapit RAF/MEK oral, dalam kombinasi dengan defactinib, perencat FAK oral, untuk rawatan pesakit dewasa dengan kanser ovari serous gred rendah berulang (LGSOC), yang menerima sekurang-kurangnya satu terapi sistemik terdahulu dan mempunyai mutasi KRAS. NDA, yang telah disiapkan pada Oktober 2024, telah diberikan Kajian Keutamaan dengan tarikh tindakan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 30 Jun 2025. Selain itu, FDA telah menyatakan bahawa pada masa ini ia tidak merancang untuk mengadakan nasihat mesyuarat jawatankuasa untuk membincangkan permohonan.

“Penerimaan pemfailan FDA dan Kajian Keutamaan untuk gabungan avutometinib dan defactinib menggariskan keperluan kritikal yang tidak dipenuhi dalam kalangan pesakit yang didiagnosis dengan penyakit jarang dan berbahaya ini. Kami teruja dengan berita hari ini dan berpotensi membawa rawatan pertama yang diluluskan oleh FDA khusus untuk LGSOC mutan KRAS berulang kepada pesakit di A.S.,” kata Dan Paterson, presiden dan ketua pegawai eksekutif Verastem Oncology. “Dengan penerimaan NDA ini, kami mengambil langkah penting ke hadapan dalam menangani keadaan yang telah lama diabaikan, dan kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA semasa proses semakannya dan bersiap sedia untuk pelancaran komersial pada pertengahan 2025. ”

Pada masa ini tiada rawatan yang diluluskan oleh FDA khusus untuk LGSOC, kanser ovari yang jarang ditemui dan berbeza yang berbeza daripada kanser ovari serous gred tinggi dalam kedua-dua biologi dan cara ia bertindak balas kepada rawatan. Semakan Keutamaan diberikan oleh FDA untuk rawatan yang menawarkan, jika diluluskan, penambahbaikan ketara ke atas pilihan yang ada atau yang menyediakan pilihan rawatan yang tiada terapi yang mencukupi atau diluluskan pada masa ini.

Pemfailan adalah berdasarkan analisis utama percubaan klinikal Fasa 2 RAMP 201 yang menilai gabungan avutometinib dan defactinib pada pesakit dengan LGSOC berulang. Hasilnya dibentangkan dalam pembentangan lisan di Mesyuarat Global Tahunan Persatuan Kanser Ginekologi Antarabangsa (IGCS) pada Oktober 2024 dan menunjukkan bahawa gabungan avutometinib ditambah defactinib menghasilkan kadar tindak balas keseluruhan yang besar yang disahkan oleh semakan pusat bebas yang buta, dengan respons yang lazimnya tahan lama, dan gabungan itu secara amnya diterima dengan baik pada pesakit dengan LGSOC mutan KRAS berulang. NDA juga termasuk data sokongan daripada percubaan FRAME Fasa 1, kajian pertama yang dijalankan dengan terapi gabungan dalam LGSOC berulang.

Syarikat kini sedang mendaftarkan pesakit dengan LGSOC berulang tanpa mengira status mutasi KRAS untuk RAMP 301, percubaan Fasa 3 antarabangsa, yang akan berfungsi sebagai kajian pengesahan untuk petunjuk awal dan berpotensi untuk menyokong petunjuk yang diperluas tanpa mengira status mutasi KRAS.

Mengenai RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) ialah pendaftaran Fasa 2 berbilang pusat dua bahagian yang adaptif, kohort selari, rawak, label terbuka -percubaan terarah menilai keberkesanan dan keselamatan avutometinib sahaja dan dalam kombinasi dengan defactinib pada pesakit dengan kanser ovari serous gred rendah berulang (LGSOC). Bahagian pertama kajian (Bahagian A) menentukan pemilihan rejimen ke hadapan, yang merupakan gabungan avutometinib dan defactinib berbanding avutometinib sahaja, berdasarkan kadar tindak balas keseluruhan. Fasa pengembangan percubaan (Bahagian B dan C) sedang menilai keselamatan dan keberkesanan rejimen maju avutometinib 3.2 mg dua kali seminggu dan defactinib 200 mg dua kali sehari. Bahagian Bahagian D percubaan sedang menilai dos rendah avutometinib dalam kombinasi dengan defactinib untuk memaklumkan pengurangan dos secara individu.

Mengenai Kanser Ovari Serous Gred Rendah (LGSOC)

LGSOC ialah kanser ovari yang jarang berlaku yang berbahaya, berterusan dan akhirnya membawa maut. LGSOC adalah berbeza dan berbeza daripada kanser ovari serous gred tinggi (HGSOC) dan memerlukan rawatan yang berbeza. LGSOC sangat berulang dan kurang sensitif terhadap kemoterapi berbanding HGSOC. Kira-kira 6,000-8,000 wanita di A.S. dan 80,000 di seluruh dunia menghidap penyakit ini. LGSOC memberi kesan kepada wanita yang lebih muda dengan kemuncak diagnosis bimodal pada umur antara 20-30 dan 50-60 dan mempunyai jangka hayat purata kira-kira sepuluh tahun. Majoriti pesakit melaporkan kesan negatif LGSOC terhadap kesihatan mental dan fizikal, kesuburan dan kualiti hidup jangka panjang mereka. Standard penjagaan semasa untuk penyakit ini termasuk terapi hormon dan kemoterapi, tetapi tiada rawatan yang diluluskan khusus oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. untuk merawat LGSOC.

Mengenai Gabungan Avutometinib dan Defactinib

Avutometinib ialah pengapit RAF/MEK oral yang berpotensi menghalang aktiviti kinase MEK1/2 dan mendorong kompleks MEK yang tidak aktif dengan ARAF, BRAF, dan CRAF, berpotensi mencipta tindak balas anti-tumor yang lebih lengkap dan tahan lama melalui perencatan laluan RAS/MAPK yang maksimum. Berbeza dengan perencat MEK sahaja yang ada sekarang, avutometinib menyekat kedua-dua aktiviti MEK kinase dan keupayaan RAF untuk memfosforilasi MEK. Mekanisme unik ini membolehkan avutometinib menyekat isyarat MEK tanpa pengaktifan pampasan MEK yang nampaknya mengehadkan keberkesanan perencat MEK sahaja.

Defactinib ialah perencat lisan, terpilih bagi kinase lekatan fokus (FAK) dan kinase-2 (Pyk2) yang kaya dengan prolin, iaitu dua ahli keluarga kinase lekatan fokus kinase tirosin protein bukan reseptor. FAK dan Pyk2 menyepadukan isyarat daripada integrin dan reseptor faktor pertumbuhan untuk mengawal selia percambahan sel, kemandirian, penghijrahan dan pencerobohan. Pengaktifan FAK telah ditunjukkan sebagai pengantara rintangan kepada berbilang agen anti-kanser, termasuk perencat RAF dan MEK.

Verastem Onkologi sedang menjalankan ujian klinikal dengan avutometinib dengan dan tanpa defactinib dalam tumor yang didorong oleh RAS/MAPK sebagai sebahagian daripada Raf Adan Mek Program atau RAMP. Verastem sedang mendaftarkan pesakit dan mengaktifkan tapak untuk RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), percubaan pengesahan Fasa 3 antarabangsa yang menilai gabungan avutometinib dan defactinib berbanding kemoterapi standard atau terapi hormon untuk rawatan berulang. kanser ovari serous gred rendah (LGSOC).

Verastem telah diberikan Semakan Keutamaan dan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada tarikh 30 Jun 2025, untuk Permohonan Ubat Baharu (NDA) kepada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. untuk gabungan penyiasatan avutometinib dan defactinib pada orang dewasa dengan LGSOC mutan KRAS berulang yang menerima sekurang-kurangnya satu terapi sistemik sebelumnya. Verastem memulakan NDA bergulir pada Mei 2024 kepada FDA dan menyelesaikan penyerahan NDAnya pada Oktober 2024. FDA memberikan Penetapan Terapi Terobosan untuk rawatan pesakit dengan LGSOC berulang selepas satu atau lebih baris terapi terdahulu, termasuk kemoterapi berasaskan platinum, dalam Mei 2021. Avutometinib sahaja atau digabungkan dengan defactinib juga telah diberikan Penetapan Ubat Yatim oleh FDA untuk rawatan LGSOC.

Verastem Oncology telah mewujudkan kerjasama klinikal dengan Amgen untuk menilai LUMAKRAS™ (sotorasib) dalam kombinasi dengan avutometinib dan defactinib dalam kedua-dua pesakit naif rawatan dan pada pesakit yang kanser paru-paru bukan sel kecil mutan KRAS G12C berkembang pada perencat G12C sebagai sebahagian daripada percubaan RAMP 203 (NCT05074810). Verastem telah menerima Penetapan Laluan Pantas daripada FDA untuk kombinasi triplet pada April 2024. RAMP 205 (NCT05669482), percubaan klinikal Fasa 1b/2 yang menilai avutometinib dan defactinib dengan gemcitabine/nab-paclitaxel pada pesakit dengan kanser pankreas metastatik barisan hadapan, disokong oleh Anugerah Pemecut Terapeutik PanCAN. FDA memberikan Penetapan Ubat Yatim kepada gabungan avutometinib dan defactinib untuk rawatan kanser pankreas.

Mengenai Verastem Onkologi

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) ialah syarikat biofarmaseutikal pembangunan peringkat akhir yang komited kepada pembangunan dan pengkomersilan ubat baharu untuk meningkatkan kehidupan pesakit disahkan menghidap kanser. Saluran paip kami tertumpu pada kanser yang dipacu RAS/MAPK, khususnya ubat molekul kecil baru yang menghalang laluan isyarat kritikal dalam kanser yang menggalakkan kemandirian sel kanser dan pertumbuhan tumor, termasuk perencatan RAF/MEK dan perencatan FAK. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.verastem.com dan ikuti kami di LinkedIn.

Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini termasuk kenyataan berpandangan ke hadapan tentang, antara lain, program dan calon produk Verastem Onkologi, strategi, rancangan masa depan dan prospek, termasuk kenyataan yang berkaitan dengan jangkaan masa tindakan FDA pada Aplikasi Ubat Baharu (NDA) untuk produk gabungan avutometinib dan defactinib dalam serous gred rendah KRAS-mutant dan berulang. kanser ovari, potensi nilai klinikal pelbagai ujian klinikal Syarikat, termasuk ujian RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 dan RAMP 301, masa untuk memulakan dan menyelesaikan ujian dan menyusun data, termasuk data dan laporan teratas, interaksi dengan pengawal selia , potensi dan masa pengkomersilan calon produk dan potensi untuk program pembangunan tambahan yang melibatkan peneraju Verastem Oncology kompaun. Perkataan "jangka," "percaya," "anggaran," "jangka," "niatkan," "boleh," "rancang," "ramalkan," "projek," "sasaran," "berpotensi," "akan," "akan," "boleh," "sepatutnya," "teruskan," "boleh," "berjanji" dan ungkapan yang serupa bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua pernyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan yang mengenal pasti ini.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan bukanlah jaminan prestasi masa hadapan dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar kami berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang kami buat. Risiko dan ketidakpastian yang boleh digunakan termasuk risiko dan ketidakpastian, antara lain, mengenai: kejayaan dalam pembangunan dan potensi pengkomersilan calon produk kami, termasuk avutometinib dalam kombinasi dengan sebatian lain, termasuk defactinib, LUMAKRAS™ dan lain-lain; ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, seperti keputusan negatif atau tidak dijangka ujian klinikal, kejadian atau masa permohonan untuk calon produk kami yang mungkin difailkan dengan pihak berkuasa kawal selia dalam mana-mana bidang kuasa; sama ada dan bila pihak berkuasa kawal selia dalam mana-mana bidang kuasa boleh meluluskan atau menolak mana-mana permohonan sedemikian yang mungkin difailkan untuk calon produk kami, dan, jika diluluskan, sama ada calon produk kami akan berjaya secara komersial dalam bidang kuasa tersebut; keupayaan kami untuk mendapatkan, mengekalkan dan menguatkuasakan paten dan perlindungan harta intelek lain untuk calon produk kami; skop, masa dan hasil sebarang prosiding undang-undang; keputusan oleh pihak berkuasa kawal selia berkenaan reka bentuk percubaan, pelabelan dan perkara lain yang boleh menjejaskan masa, ketersediaan atau potensi komersial calon produk kami; sama ada ujian praklinikal calon produk kami dan data awal atau interim daripada ujian klinikal meramalkan keputusan atau kejayaan ujian klinikal yang berterusan atau kemudian; ketidakpastian mengenai masa, skop dan kadar pembayaran balik untuk calon produk kami; anggaran dalaman dan pihak ketiga tentang peluang pasaran calon dadah kami mungkin terbukti tidak betul; pembayar pihak ketiga (termasuk agensi kerajaan) tidak boleh membayar balik; mungkin terdapat perkembangan kompetitif yang menjejaskan calon produk kami; data mungkin tidak tersedia apabila dijangka; bahawa pendaftaran ujian klinikal mungkin mengambil masa lebih lama daripada jangkaan, yang mungkin melambatkan program pembangunan kami, termasuk kelewatan dalam semakan oleh FDA mengenai penyerahan NDA kami dalam LGSOC mutan KRAS berulang jika pendaftaran dalam percubaan pengesahan kami tidak berjalan dengan baik pada masa penyerahan, atau FDA mungkin memerlukan Syarikat untuk melengkapkan pendaftaran atau mendaftarkan pesakit tambahan dalam ujian klinikal pengesahan RAMP-301 Fasa 3 Syarikat yang sedang dijalankan sebelum FDA mengambil tindakan ke atas NDA kami untuk mendapatkan kelulusan dipercepatkan; risiko yang berkaitan dengan data awal dan interim, yang mungkin tidak mewakili data yang lebih matang, termasuk berkenaan dengan tempoh interim data terapi; calon produk kami boleh menyebabkan kejadian keselamatan yang buruk dan/atau kebimbangan yang tidak dijangka mungkin timbul daripada data atau analisis tambahan, atau mengakibatkan profil keselamatan yang tidak terurus berbanding dengan tahap keberkesanannya; kami mungkin tidak berjaya mengesahkan, membangunkan dan mendapatkan kelulusan kawal selia untuk ujian diagnostik pendamping untuk calon produk kami yang memerlukan atau akan mendapat manfaat secara komersil daripada ujian sedemikian, atau mengalami kelewatan yang ketara dalam berbuat demikian; data RAMP 201 matang dan perbincangan berkaitan dengan FDA mungkin tidak menyokong skop penyerahan NDA kami untuk gabungan avutometinib dan defactinib dalam LGSOC, termasuk berkenaan dengan kedua-dua mutan KRAS berulang dan LGSOC jenis liar KRAS berulang; calon produk kami mungkin mengalami gangguan atau kegagalan pembuatan atau bekalan; mana-mana organisasi penyelidikan kontrak pihak ketiga kami, organisasi pembuatan kontrak, tapak klinikal atau kontraktor, antara lain, yang kami harap mungkin gagal melaksanakan sepenuhnya; kita menghadapi persaingan yang besar, yang mungkin menyebabkan orang lain membangunkan atau mengkomersialkan produk sebelum atau lebih berjaya daripada yang kita lakukan yang boleh mengakibatkan pengurangan bahagian pasaran atau potensi pasaran untuk calon produk kita; kami mungkin tidak berjaya memulakan atau menyelesaikan pembangunan klinikal dan akhirnya pengkomersilan calon produk kami; pembangunan dan pengkomersilan calon produk kami mungkin mengambil masa yang lebih lama atau kos lebih tinggi daripada yang dirancang, termasuk hasil daripada menjalankan kajian tambahan atau keputusan kami mengenai pelaksanaan pengkomersialan tersebut; kami mungkin tidak mempunyai wang tunai yang mencukupi untuk membiayai operasi yang kami fikirkan, termasuk beberapa program pembangunan produk kami; kita mungkin tidak menarik dan mengekalkan kakitangan berkualiti tinggi; kami atau Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. mungkin gagal melaksanakan sepenuhnya di bawah perjanjian lesen avutometinib; jumlah pasaran yang boleh ditangani dan sasaran untuk calon produk kami mungkin lebih kecil daripada yang kami anggarkan sekarang; kami atau Secura Bio, Inc. (Secura) mungkin gagal melaksanakan sepenuhnya di bawah perjanjian pembelian aset dengan Secura, termasuk berkaitan dengan pembayaran penting; kami mungkin tidak melihat pulangan pelaburan atas pembayaran yang kami miliki dan mungkin terus membuat menurut perjanjian kerjasama dan opsyen dengan GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), atau GenFleet mungkin gagal melaksanakan sepenuhnya di bawah perjanjian; kami mungkin tidak dapat mewujudkan kerjasama atau perkongsian baharu yang baharu atau mengembangkan kerjasama atau perkongsian sedia ada, termasuk berkenaan dengan pelesenan calon produk kami, dengan syarat yang menggalakkan, atau sama sekali; kami mungkin tidak dapat memperoleh pembiayaan yang mencukupi pada masa hadapan melalui pelesenan produk, pengaturan promosi bersama, ekuiti awam atau swasta, pembiayaan hutang atau sebaliknya; kami tidak boleh meneruskan atau menyerahkan pemfailan peraturan untuk calon produk kami; dan calon produk kami mungkin tidak menerima kelulusan kawal selia, menjadi produk yang berjaya secara komersial atau menyebabkan pilihan rawatan baharu ditawarkan kepada pesakit.

Risiko dan ketidakpastian lain termasuk yang dikenal pasti di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam Syarikat Laporan Tahunan Borang 10-K bagi tahun berakhir 31 Disember 2023, seperti yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) pada 14 Mac, 2024, dan dalam mana-mana pemfailan berikutnya dengan SEC, yang boleh didapati di www.sec.gov. Kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini mencerminkan pandangan Verastem Oncology pada tarikh ini, dan Syarikat tidak menganggap dan secara khusus menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

Sumber: Onkologi Verastem

Disiarkan : 2025-01-01 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular