Verastem Oncology anuncia aceitação pela FDA e revisão prioritária do pedido de novo medicamento para Avutometinibe em combinação com Defactinibe para o tratamento de câncer de ovário seroso de baixo grau mutante KRAS recorrente

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Tratamento para: Câncer de Ovário

Verastem Oncology Anuncia Aceitação pela FDA e Revisão Prioritária do Pedido de Novo Medicamento para Avutometinibe em Combinação com Defactinibe para o Tratamento de câncer de ovário seroso de baixo grau mutante KRAS recorrente

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 30, 2024 - A Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), uma empresa biofarmacêutica comprometida com o desenvolvimento de novos medicamentos para pacientes com câncer, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão o Pedido de Novo Medicamento (NDA) sob o caminho de aprovação acelerada para avutometinib, um clamp oral RAF/MEK, em combinação com defactinib, um inibidor oral de FAK, para o tratamento de pacientes adultos com câncer de ovário seroso recorrente de baixo grau (LGSOC), que recebeu pelo menos uma terapia sistêmica anterior e tem uma mutação KRAS. O NDA, que foi concluído em outubro de 2024, recebeu revisão prioritária com uma data de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 30 de junho de 2025. Além disso, o FDA declarou que não está planejando realizar uma consulta consultiva. reunião do comitê para discutir a inscrição.

“A aceitação do pedido da FDA e a revisão prioritária para a combinação de avutometinib e defactinib sublinham a necessidade crítica não satisfeita entre os pacientes diagnosticados com esta doença rara e insidiosa. Estamos entusiasmados com as notícias de hoje e com a possibilidade de trazer o primeiro tratamento aprovado pela FDA especificamente para LGSOC mutante KRAS recorrente para pacientes nos EUA”, disse Dan Paterson, presidente e diretor executivo da Verastem Oncology. “Com a aceitação deste NDA, estamos dando um passo importante na abordagem de uma condição que tem sido negligenciada há muito tempo e esperamos trabalhar com a FDA durante seu processo de revisão e na preparação para um lançamento comercial em meados de 2025. ”

Atualmente não há tratamentos aprovados pela FDA especificamente para LGSOC, um câncer de ovário raro e distinto que difere do câncer de ovário seroso de alto grau tanto em sua biologia quanto na forma como responde ao tratamento. A Revisão Prioritária é concedida pela FDA para tratamentos que oferecem, se aprovados, melhorias significativas em relação às opções disponíveis ou que fornecem uma opção de tratamento onde não existe atualmente nenhuma terapia adequada ou aprovada.

O pedido foi baseado em uma análise primária do ensaio clínico RAMP 201 de Fase 2 que avaliou a combinação de avutometinibe e defactinibe em pacientes com LGSOC recorrente. Os resultados foram apresentados numa apresentação oral na Reunião Global Anual da Sociedade Internacional do Cancro Ginecológico (IGCS) em outubro de 2024 e demonstraram que a combinação de avutometinib mais defactinib resultou numa taxa de resposta global substancial confirmada por revisão central independente e cega, com respostas que foram tipicamente durável, e que a combinação foi geralmente bem tolerada em pacientes com LGSOC mutante KRAS recorrente. O NDA também inclui dados de suporte do estudo FRAME Fase 1, o primeiro estudo conduzido com a terapia combinada em LGSOC recorrente.

A empresa está atualmente inscrevendo pacientes com LGSOC recorrente, independentemente do status de mutação KRAS para RAMP 301, um ensaio internacional de Fase 3, que servirá como estudo confirmatório para a indicação inicial e tem potencial para apoiar uma indicação expandida, independentemente do status da mutação KRAS.

Sobre o RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) é um registro de Fase 2 adaptativo, multicêntrico de duas partes, de coorte paralela, randomizado e aberto ensaio dirigido avaliando a eficácia e segurança do avutometinibe sozinho e em combinação com defactinibe em pacientes com câncer de ovário seroso recorrente de baixo grau (LGSOC). A primeira parte do estudo (Parte A) determinou a seleção do regime futuro, que consistiu na combinação de avutometinib e defactinib versus avutometinib isoladamente, com base nas taxas de resposta globais. As fases de expansão do estudo (Partes B e C) estão avaliando a segurança e eficácia do regime futuro de avutometinibe 3,2 mg duas vezes por semana e defactinibe 200 mg duas vezes ao dia. A parte D do estudo avalia uma dose baixa de avutometinibe em combinação com defactinibe para informar a redução individualizada da dose.

Sobre o câncer de ovário seroso de baixo grau (LGSOC)

O LGSOC é um câncer de ovário raro que é insidioso, persistente e, em última análise, fatal. LGSOC é distinto e diferente do câncer de ovário seroso de alto grau (HGSOC) e requer tratamento diferente. O LGSOC é altamente recorrente e menos sensível à quimioterapia em comparação ao HGSOC. Aproximadamente 6.000-8.000 mulheres nos EUA e 80.000 em todo o mundo vivem com esta doença. O LGSOC afeta mulheres mais jovens com picos bimodais de diagnóstico em idades entre 20-30 e 50-60 anos e tem uma sobrevida média de aproximadamente dez anos. A maioria dos pacientes relata um impacto negativo do LGSOC na sua saúde física e mental, fertilidade e qualidade de vida a longo prazo. O padrão atual de tratamento para esta doença inclui terapia hormonal e quimioterapia, mas não existem tratamentos especificamente aprovados pela Food and Drug Administration dos EUA para tratar o LGSOC.

Sobre a combinação de Avutometinibe e Defactinibe

Avutometinibe é um grampo oral RAF/MEK que potencialmente inibe as atividades da MEK1/2 quinase e induz complexos inativos de MEK com ARAF, BRAF e CRAF, potencialmente criando uma resposta antitumoral mais completa e durável através da inibição máxima da via RAS/MAPK. Em contraste com os inibidores apenas de MEK atualmente disponíveis, o avutometinib bloqueia a atividade da MEK quinase e a capacidade da RAF de fosforilar a MEK. Este mecanismo único permite que o avutometinib bloqueie a sinalização de MEK sem a ativação compensatória de MEK que parece limitar a eficácia dos inibidores apenas de MEK.

O defactinibe é um inibidor oral seletivo da quinase de adesão focal (FAK) e da tirosina quinase-2 rica em prolina (Pyk2), os dois membros da família da quinase de adesão focal de proteínas tirosina quinases não receptoras. FAK e Pyk2 integram sinais de receptores de integrina e fator de crescimento para regular a proliferação, sobrevivência, migração e invasão celular. Foi demonstrado que a ativação de FAK medeia a resistência a vários agentes anticancerígenos, incluindo inibidores de RAF e MEK.

A Verastem Oncology está atualmente conduzindo ensaios clínicos com avutometinibe com e sem defactinibe em tumores acionados por RAS/MAPK como parte de seu programa Raf And Mek ou RAMP. A Verastem está atualmente inscrevendo pacientes e locais de ativação para RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), um ensaio confirmatório internacional de Fase 3 que avalia a combinação de avutometinibe e defactinibe versus quimioterapia padrão ou terapia hormonal para o tratamento de recorrência câncer de ovário seroso de baixo grau (LGSOC).

A Verastem recebeu uma Revisão Prioritária e uma Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 30 de junho de 2025, para seu Pedido de Novo Medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, para a combinação experimental de avutometinibe. e defactinibe em adultos com LGSOC mutante KRAS recorrente que receberam pelo menos uma terapia sistêmica anterior. A Verastem iniciou um NDA contínuo em maio de 2024 para a FDA e concluiu seu envio de NDA em outubro de 2024. A FDA concedeu a Designação de Terapia Inovadora para o tratamento de pacientes com LGSOC recorrente após uma ou mais linhas anteriores de terapia, incluindo quimioterapia à base de platina, em Maio de 2021. Avutometinibe sozinho ou em combinação com defactinibe também recebeu a designação de medicamento órfão do FDA para o tratamento de LGSOC.

A Verastem Oncology estabeleceu uma colaboração clínica com a Amgen para avaliar LUMAKRAS™ (sotorasibe) em combinação com avutometinibe e defactinibe em pacientes virgens de tratamento e em pacientes cujo câncer de pulmão de células não pequenas mutante KRAS G12C progrediu com um inibidor de G12C como parte do teste RAMP 203 (NCT05074810). Verastem recebeu a designação Fast Track do FDA para a combinação tripla em abril de 2024. RAMP 205 (NCT05669482), um ensaio clínico de Fase 1b/2 avaliando avutometinibe e defactinibe com gencitabina/nab-paclitaxel em pacientes com câncer de pâncreas metastático de linha de frente, é apoiado pelo Prêmio PanCAN Therapeutic Accelerator. A FDA concedeu a designação de medicamento órfão à combinação de avutometinibe e defactinibe para o tratamento do câncer de pâncreas.

Sobre a Verastem Oncology

A Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) é uma empresa biofarmacêutica de desenvolvimento em estágio avançado, comprometida com o desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos para melhorar a vida dos pacientes diagnosticado com câncer. Nosso pipeline está focado em cânceres acionados por RAS/MAPK, especificamente novos medicamentos de moléculas pequenas que inibem vias de sinalização críticas no câncer que promovem a sobrevivência de células cancerígenas e o crescimento tumoral, incluindo inibição de RAF/MEK e inibição de FAK. Para mais informações, visite www.verastem.com e siga-nos no LinkedIn.

Declarações Prospectivas

Este comunicado à imprensa inclui declarações prospectivas sobre, entre outras coisas, os programas e produtos candidatos, estratégia, planos futuros e perspectivas da Verastem Oncology, incluindo declarações relacionadas ao momento esperado da ação da FDA sobre o pedido de novo medicamento (NDA) para o produto combinado avutometinibe e defactinibe no câncer de ovário seroso de baixo grau mutante e recorrente com KRAS, o valor clínico potencial de vários dos Os ensaios clínicos da empresa, incluindo os ensaios RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 e RAMP 301, o momento de início e conclusão dos ensaios e a compilação de dados, incluindo dados e relatórios de primeira linha, interações com reguladores, o potencial e o momento de comercialização de produtos candidatos e potencial para programas de desenvolvimento adicionais envolvendo o principal composto da Verastem Oncology. As palavras "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "planejar", "prever", "projetar", "alvo", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continuar", "pode", "promissor" e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras de identificação.

Declarações prospectivas não são garantias de desempenho futuro e estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que nossos resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que fazemos. Os riscos e incertezas aplicáveis ​​incluem os riscos e incertezas, entre outras coisas, em relação: ao sucesso no desenvolvimento e comercialização potencial de nossos candidatos a produtos, incluindo avutometinibe em combinação com outros compostos, incluindo defactinibe, LUMAKRAS™ e outros; as incertezas inerentes à pesquisa e desenvolvimento, como resultados negativos ou inesperados de ensaios clínicos, a ocorrência ou o momento de solicitações de nossos candidatos a produtos que podem ser protocolados junto às autoridades regulatórias em quaisquer jurisdições; se e quando as autoridades reguladoras em quaisquer jurisdições poderão aprovar ou rejeitar quaisquer solicitações que possam ser apresentadas para nossos candidatos a produtos e, se aprovados, se nossos candidatos a produtos serão comercialmente bem-sucedidos em tais jurisdições; nossa capacidade de obter, manter e fazer cumprir patentes e outras proteções de propriedade intelectual para nossos candidatos a produtos; o escopo, o momento e o resultado de quaisquer processos judiciais; decisões das autoridades reguladoras relativamente à conceção de ensaios, rotulagem e outras questões que possam afetar o calendário, a disponibilidade ou o potencial comercial dos nossos produtos candidatos; se os testes pré-clínicos dos nossos produtos candidatos e os dados preliminares ou provisórios dos ensaios clínicos são preditivos dos resultados ou do sucesso dos ensaios clínicos em curso ou posteriores; a incerteza em torno do prazo, âmbito e taxa de reembolso para os nossos produtos candidatos; estimativas internas e de terceiros sobre as oportunidades de mercado dos nossos candidatos a medicamentos podem revelar-se incorretas; pagadores terceiros (incluindo agências governamentais) não podem reembolsar; poderá haver desenvolvimentos competitivos que afetem os nossos produtos candidatos; os dados podem não estar disponíveis quando esperado; que a inscrição em ensaios clínicos pode demorar mais do que o esperado, o que pode atrasar os nossos programas de desenvolvimento, incluindo atrasos na revisão pela FDA da nossa submissão de NDA no LGSOC mutante KRAS recorrente se a inscrição no nosso ensaio de confirmação não estiver bem encaminhada no momento da submissão, ou que a FDA possa exigir que a Empresa conclua a inscrição ou inscreva pacientes adicionais no ensaio clínico confirmatório de Fase 3 RAMP-301 em andamento da Empresa antes de a FDA tomar medidas em nosso NDA buscando aprovação acelerada; riscos associados a dados preliminares e provisórios, que podem não ser representativos de dados mais maduros, inclusive no que diz respeito à duração provisória dos dados da terapia; nossos produtos candidatos podem causar eventos adversos de segurança e/ou preocupações inesperadas podem surgir de dados ou análises adicionais, ou resultar em perfis de segurança incontroláveis ​​em comparação com seus níveis de eficácia; poderemos não conseguir validar, desenvolver e obter aprovação regulatória para testes de diagnóstico complementares para nossos candidatos a produtos que exijam ou se beneficiariam comercialmente de tais testes, ou sofrer atrasos significativos ao fazê-lo; os dados maduros do RAMP 201 e as discussões associadas com o FDA podem não apoiar o escopo de nossa submissão de NDA para a combinação de avutometinibe e defactinibe no LGSOC, inclusive com relação ao KRAS mutante recorrente e ao LGSOC recorrente do KRAS tipo selvagem; nossos candidatos a produtos podem sofrer interrupções ou falhas de fabricação ou fornecimento; qualquer uma de nossas organizações terceirizadas de pesquisa, organizações de fabricação terceirizadas, unidades clínicas ou prestadores de serviços, entre outros, em quem confiamos, poderá não cumprir plenamente; enfrentamos concorrência substancial, o que pode resultar no desenvolvimento ou comercialização de produtos por terceiros antes ou com mais sucesso do que nós, o que pode resultar em redução da participação de mercado ou potencial de mercado para nossos produtos candidatos; poderemos não conseguir iniciar ou concluir com sucesso o desenvolvimento clínico e eventual comercialização dos nossos produtos candidatos; o desenvolvimento e a comercialização de nossos candidatos a produtos podem demorar mais ou custar mais do que o planejado, inclusive como resultado da realização de estudos adicionais ou de nossas decisões quanto à execução de tal comercialização; podemos não ter caixa suficiente para financiar nossas operações contempladas, incluindo alguns de nossos programas de desenvolvimento de produtos; podemos não atrair e reter pessoal de alta qualidade; nós ou a Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. podemos deixar de cumprir integralmente o contrato de licença do avutometinib; o total de mercados-alvo e endereçáveis ​​para os nossos produtos candidatos pode ser menor do que estimamos atualmente; nós ou a Secura Bio, Inc. (Secura) podemos deixar de cumprir integralmente o contrato de compra de ativos com a Secura, inclusive em relação a pagamentos por etapas; podemos não ver um retorno do investimento nos pagamentos que temos e podemos continuar a fazer de acordo com o acordo de colaboração e opção com a GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), ou que a GenFleet pode não cumprir integralmente o acordo; podemos não ser capazes de estabelecer novas colaborações ou parcerias ou expandir as existentes, inclusive no que diz respeito ao licenciamento de nossos candidatos a produtos, em condições favoráveis, ou de forma alguma; poderemos não conseguir obter financiamento adequado no futuro através de licenciamento de produtos, acordos co-promocionais, capital público ou privado, financiamento de dívida ou de outra forma; não podemos buscar ou enviar registros regulatórios para nossos candidatos a produtos; e nossos produtos candidatos podem não receber aprovação regulatória, tornar-se produtos comercialmente bem-sucedidos ou resultar na oferta de novas opções de tratamento aos pacientes.

Outros riscos e incertezas incluem aqueles identificados sob o título “Fatores de Risco” no documento da Empresa. Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission (SEC) em 14 de março de 2024, e em quaisquer arquivamentos subsequentes na SEC, que são disponível em www.sec.gov. As declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa refletem as opiniões da Verastem Oncology na data deste documento, e a Empresa não assume e se isenta especificamente de qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros, ou de outra forma, exceto conforme exigido por lei.

Fonte: Verastem Oncologia

Postou : 2025-01-01 12:00

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