Verastem Oncology anunță acceptarea de către FDA și revizuirea prioritară a unei noi cereri de medicament pentru avutometinib în combinație cu defactinib pentru tratamentul cancerului ovarian seros de grad scăzut cu mutant KRAS recurent

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Cancerul ovarian

Verastem Oncology anunță acceptarea FDA și revizuirea prioritară a cererii de medicamente noi pentru Avutometinib în combinație cu Defactinib pentru tratament de cancer ovarian seros de grad scăzut KRAS Mutant recurent

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 30, 2024 - Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), o companie biofarmaceutică angajată să promoveze noi medicamente pentru pacienții cu cancer, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat spre revizuire cererea de medicamente noi (NDA) în conformitate cu calea de aprobare accelerată pentru avutometinib, o clemă orală RAF/MEK, în combinație cu defactinib, un Inhibitor FAK, pentru tratamentul pacienților adulți cu cancer ovarian seros de grad scăzut recurent (LGSOC), care au primit cel puțin o terapie sistemică anterioară și au o mutație KRAS. NDA, care a fost finalizată în octombrie 2024, i s-a acordat o revizuire prioritară cu o dată de acțiune din Legea privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție medicală (PDUFA) de 30 iunie 2025. În plus, FDA a declarat că în prezent nu intenționează să organizeze un aviz consultativ. reuniunea comitetului pentru a discuta cererea.

„Acceptarea depunerii FDA și revizuirea prioritară pentru combinația de avutometinib și defactinib subliniază nevoia critică nesatisfăcută în rândul pacienților diagnosticați cu această boală rară și insidioasă. Suntem încântați de știrile de astăzi și de a aduce potențial primul tratament aprobat de FDA special pentru LGSOC mutant KRAS recurent pacienților din SUA”, a declarat Dan Paterson, președinte și director executiv al Verastem Oncology. „Odată cu acceptarea acestei NDA, facem un pas important înainte în abordarea unei afecțiuni care a fost de mult trecută cu vederea și așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu FDA în timpul procesului său de revizuire și să ne pregătim pentru o lansare comercială la jumătatea anului 2025. ”

În prezent, nu există tratamente aprobate de FDA special pentru LGSOC, un cancer ovarian rar și distinct, care diferă de cancerul ovarian seros de grad înalt atât prin biologie, cât și prin modul în care răspunde la tratament. Evaluarea prioritară este acordată de FDA pentru tratamentele care oferă, dacă sunt aprobate, îmbunătățiri semnificative față de opțiunile disponibile sau care oferă o opțiune de tratament acolo unde nu există în prezent o terapie adecvată sau aprobată.

Depunerea sa bazat pe o analiză primară a studiului clinic de fază 2 RAMP 201 care a evaluat combinația de avutmetinib și defactinib la pacienții cu LGSOC recurent. Rezultatele au fost prezentate într-o prezentare orală la reuniunea globală anuală a Societății Internaționale de Cancer Ginecologic (IGCS) din octombrie 2024 și au demonstrat că combinația de avutmetinib plus defactinib a dus la o rată de răspuns global substanțială confirmată de o analiză centrală independentă oarbă, cu răspunsuri care au fost de obicei durabil și că combinația a fost în general bine tolerată la pacienții cu LGSOC mutant KRAS recurent. NDA include, de asemenea, date de susținere din studiul FRAME de fază 1, primul studiu efectuat cu terapia combinată în LGSOC recurent.

Compania înrolează în prezent pacienți cu LGSOC recurent, indiferent de starea mutației KRAS pentru RAMP 301, un studiu internațional de fază 3, care va servi ca un studiu de confirmare pentru indicația inițială și are potențialul de a susține o indicație extinsă, indiferent de mutația KRAS stare.

Despre RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) este o înregistrare adaptativă, multicentrică, din două părți, cohortă paralelă, randomizată, deschisă de Faza 2 -studiu dirijat care evaluează eficacitatea și siguranța avutmetinib în monoterapie și în combinație cu defactinib la pacienții cu cancer ovarian seros recurent de grad scăzut (LGSOC). Prima parte a studiului (Partea A) a determinat selecția regimului de continuare, care a fost combinația de avutmetinib și defactinib versus avutometinib singur, pe baza ratelor de răspuns generale. Fazele de extindere ale studiului (părțile B și C) evaluează siguranța și eficacitatea regimului continuu de avutmetinib 3,2 mg de două ori pe săptămână și defactinib 200 mg de două ori pe zi. Partea D a studiului evaluează o doză mică de avutometinib în combinație cu defactinib pentru a informa reducerea individuală a dozei.

Despre cancerul ovarian seros de grad scăzut (LGSOC)

LGSOC este un cancer ovarian rar, care este insidios, persistent și în cele din urmă fatal. LGSOC este distinct și diferit de cancerul ovarian seros de grad înalt (HGSOC) și necesită tratament diferit. LGSOC este foarte recurent și mai puțin sensibil la chimioterapie în comparație cu HGSOC. Aproximativ 6.000-8.000 de femei din SUA și 80.000 din întreaga lume trăiesc cu această boală. LGSOC afectează femeile mai tinere cu vârfuri bimodale de diagnostic la vârste cuprinse între 20-30 și 50-60 de ani și are o supraviețuire medie de aproximativ zece ani. Majoritatea pacienților raportează un impact negativ al LGSOC asupra sănătății lor mentale și fizice, fertilității și calității vieții pe termen lung. Standardul actual de îngrijire pentru această boală include terapia hormonală și chimioterapia, dar nu există tratamente aprobate în mod special de U.S. Food and Drug Administration pentru a trata LGSOC.

Despre combinația de avutometinib și defactinib

Avutometinib este o clemă orală RAF/MEK care poate inhiba activitățile kinazei MEK1/2 și induce complexe inactive de MEK cu ARAF, BRAF și CRAF, creând potențial un răspuns anti-tumoral mai complet și mai durabil prin inhibarea maximă a căii RAS/MAPK. Spre deosebire de inhibitorii disponibili numai pentru MEK, avutometinib blochează atât activitatea kinazei MEK, cât și capacitatea RAF de a fosforila MEK. Acest mecanism unic permite avutmetinibului să blocheze semnalizarea MEK fără activarea compensatorie a MEK, care pare să limiteze eficacitatea inhibitorilor exclusiv MEK.

Defactinib este un inhibitor oral selectiv al kinazei de adeziune focală (FAK) și tirozin kinazei-2 bogate în prolină (Pyk2), cei doi membri ai familiei de kinaze de adeziune focală a proteinei tirozin kinazelor non-receptoare. FAK și Pyk2 integrează semnale de la receptorii integrinei și factorilor de creștere pentru a regla proliferarea celulelor, supraviețuirea, migrarea și invazia. S-a demonstrat că activarea FAK mediază rezistența la mai mulți agenți anti-cancer, inclusiv inhibitorii RAF și MEK.

Verastem Oncology efectuează în prezent studii clinice cu avutometinib cu și fără defactinib în tumorile determinate de RAS/MAPK ca parte. a Raf Ași a Mekrogramei sau RAMP. Verastem înrolează în prezent pacienți și activează locurile pentru RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), un studiu internațional de fază 3 de confirmare care evaluează combinația de avutometinib și defactinib față de chimioterapie standard sau terapie hormonală pentru tratamentul recurentelor. cancer ovarian seros de grad scăzut (LGSOC).

Verastem a primit o revizuire prioritară și o dată cu Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) din 30 iunie 2025, pentru cererea sa de nou medicament (NDA) către U.S. Food and Drug Administration (FDA), pentru combinația experimentală de avutometinib și defactinib la adulții cu LGSOC mutant KRAS recurent care au primit cel puțin o terapie sistemică anterioară. Verastem a inițiat o NDA continuă în mai 2024 către FDA și și-a finalizat depunerea NDA în octombrie 2024. FDA a acordat Breakthrough Therapy Designation pentru tratamentul pacienților cu LGSOC recurent după una sau mai multe linii anterioare de terapie, inclusiv chimioterapie pe bază de platină, în Mai 2021. Avutometinib singur sau în combinație cu defactinib a primit, de asemenea, denumirea de medicament orfan de către FDA pentru tratamentul LGSOC.

Verastem Oncology a stabilit o colaborare clinică cu Amgen pentru a evalua LUMAKRAS™ (sotorasib) în combinație cu avutometinib și defactinib atât la pacienții netratați anterior, cât și la pacienții a căror mutație KRAS G12C cancerul pulmonar fără celule mici a progresat pe un inhibitor G12C ca parte a studiului RAMP 203 (NCT05074810). Verastem a primit desemnarea Fast Track de la FDA pentru combinația tripletă în aprilie 2024. RAMP 205 (NCT05669482), un studiu clinic de fază 1b/2 care evaluează avutmetinib și defactinib cu gemcitabină/nab-paclitaxel la pacienții cu cancer pancreatic metastatic de primă linie, este susținut de PanCAN Therapeutic Accelerator Award. FDA a acordat denumirea de medicament orfan combinației avutometinib și defactinib pentru tratamentul cancerului pancreatic.

Despre Verastem Oncology

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) este o companie biofarmaceutică de dezvoltare avansată, angajată în dezvoltarea și comercializarea de noi medicamente pentru a îmbunătăți viața pacienților diagnosticat cu cancer. Conducta noastră se concentrează pe cancerele conduse de RAS/MAPK, în special pe noi medicamente cu molecule mici care inhibă căile critice de semnalizare în cancer care promovează supraviețuirea celulelor canceroase și creșterea tumorii, inclusiv inhibarea RAF/MEK și inhibarea FAK. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.verastem.com și să ne urmăriți pe LinkedIn.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă include declarații anticipative despre, printre altele, programele Verastem Oncology și produsele candidate, strategie, planuri de viitor și perspective, inclusiv declarații referitoare la momentul așteptat al acțiunii FDA privind aplicația de droguri noi (NDA) pentru produsul combinat avutometinib și defactinib în serosul de grad scăzut recurent și mutant KRAS cancerul ovarian, valoarea clinică potențială a diferitelor studii clinice ale Companiei, inclusiv studiile RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 și RAMP 301, momentul începerii și finalizării studiilor și al compilarii datelor, inclusiv date și rapoarte de top, interacțiuni cu autoritățile de reglementare , potențialul și momentul comercializării produselor candidate și potențialul pentru programe de dezvoltare suplimentare care implică liderul Verastem Oncology compus. Cuvintele „anticipa”, „crede”, „estime”, „așteptă”, „intenționează”, „poate”, „planifica”, „prevăd”, „proiectează”, „țintă”, „potențial”, „va” „ar”, „ar putea”, „ar trebui”, „continua”, „poate”, „promițător” și expresii similare sunt destinate să identifice declarațiile prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare.

Declarațiile prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare și sunt supuse riscurilor și incertitudinilor care ar putea face ca rezultatele noastre reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicite în declarațiile prospective pe care le facem. Riscurile și incertitudinile aplicabile includ riscurile și incertitudinile, printre altele, cu privire la: succesul în dezvoltarea și potențiala comercializare a produselor noastre candidați, inclusiv avutometinib în combinație cu alți compuși, inclusiv defactinib, LUMAKRAS™ și alții; incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, cum ar fi rezultatele negative sau neașteptate ale studiilor clinice, apariția sau momentul cererilor pentru produsele noastre candidați care pot fi depuse la autoritățile de reglementare din orice jurisdicție; dacă și când autoritățile de reglementare din orice jurisdicție pot aproba sau respinge orice astfel de cereri care pot fi depuse pentru produsele noastre candidate și, dacă sunt aprobate, dacă produsele noastre candidate vor avea succes comercial în aceste jurisdicții; capacitatea noastră de a obține, menține și impune brevete și alte protecție a proprietății intelectuale pentru produsele noastre candidate; domeniul de aplicare, momentul și rezultatul oricăror proceduri judiciare; deciziile autorităților de reglementare cu privire la proiectarea testului, etichetarea și alte aspecte care ar putea afecta momentul, disponibilitatea sau potențialul comercial al produselor noastre candidate; dacă testele preclinice ale produselor noastre candidate și datele preliminare sau intermediare din studiile clinice sunt predictive pentru rezultatele sau succesul studiilor clinice în curs sau ulterioare; incertitudinea cu privire la momentul, domeniul și rata rambursării pentru produsele noastre candidați; estimările interne și ale terților despre oportunitățile de piață ale candidaților noștri la medicamente se pot dovedi a fi incorecte; plătitorii terți (inclusiv agențiile guvernamentale) nu pot rambursa; pot exista evoluții competitive care afectează produsele noastre candidați; este posibil ca datele să nu fie disponibile atunci când se așteaptă; că înscrierea în studiile clinice poate dura mai mult decât era de așteptat, ceea ce poate întârzia programele noastre de dezvoltare, inclusiv întârzieri în revizuirea de către FDA a transmiterii noastre NDA în LGSOC mutant KRAS recurent, dacă înscrierea în studiul nostru de confirmare nu este bine în curs la momentul depunerii; sau că FDA poate solicita Companiei să fi finalizat înscrierea sau să înscrie pacienți suplimentari în cadrul clinicii de confirmare RAMP-301 în curs de desfășurare a Companiei. proces înainte ca FDA să ia măsuri cu privire la NDA care caută aprobare accelerată; riscurile asociate cu datele preliminare și intermediare, care pot să nu fie reprezentative pentru date mai mature, inclusiv în ceea ce privește durata intermediară a datelor de terapie; produsele noastre candidate pot cauza evenimente adverse de siguranță și/sau îngrijorări neașteptate pot apărea din date sau analize suplimentare sau pot avea ca rezultat profiluri de siguranță de necontrolat în comparație cu nivelurile lor de eficacitate; este posibil să nu putem valida, dezvolta și obține aprobarea de reglementare pentru testele de diagnosticare însoțitoare pentru produsele noastre candidate care necesită sau ar beneficia din punct de vedere comercial de astfel de teste sau care întâmpină întârzieri semnificative în a face acest lucru; este posibil ca datele mature RAMP 201 și discuțiile asociate cu FDA să nu sprijine domeniul de aplicare al transmiterii noastre NDA pentru combinația avutometinib și defactinib în LGSOC, inclusiv în ceea ce privește atât mutantul KRAS recurent, cât și LGSOC de tip sălbatic KRAS recurent; candidații noștri pentru produse se pot confrunta cu întreruperi sau defecțiuni în producție sau aprovizionare; oricare dintre organizațiile noastre terțe de cercetare cu contract, organizațiile de producție prin contract, site-urile clinice sau contractanții, printre alții, pe care ne bazăm, ar putea să nu reușească pe deplin; ne confruntăm cu o concurență substanțială, care poate duce la dezvoltarea sau comercializarea produselor de către alții înainte sau cu mai mult succes decât noi, ceea ce ar putea duce la o cotă de piață redusă sau un potențial de piață pentru produsele noastre candidate; este posibil să nu putem iniția sau finaliza cu succes dezvoltarea clinică și eventuala comercializare a produselor noastre candidate; dezvoltarea și comercializarea produselor noastre candidate poate dura mai mult sau poate costa mai mult decât era planificat, inclusiv ca urmare a efectuării unor studii suplimentare sau a deciziilor noastre cu privire la executarea unei astfel de comercializari; este posibil să nu avem suficienți numerar pentru a finanța operațiunile noastre planificate, inclusiv unele dintre programele noastre de dezvoltare a produselor; este posibil să nu atragem și să reținem personal de înaltă calitate; noi sau Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. este posibil să nu reușim pe deplin în conformitate cu acordul de licență a avutmetinib; piețele totale adresabile și țintă pentru produsele noastre candidate ar putea fi mai mici decât estimăm în prezent; noi sau Secura Bio, Inc. (Secura) este posibil să nu reușim pe deplin conform contractului de cumpărare a activelor cu Secura, inclusiv în ceea ce privește plățile de referință; este posibil să nu vedem o rentabilitate a investiției pentru plățile pe care le avem și putem continua să le facem în conformitate cu acordul de colaborare și opțiune cu GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet) sau că GenFleet ar putea să nu reușească pe deplin în conformitate cu acordul; este posibil să nu putem stabili noi sau să extindem colaborări sau parteneriate existente, inclusiv în ceea ce privește acordarea de licențe pentru produsele noastre candidate, în condiții favorabile sau deloc; este posibil să nu putem obține finanțare adecvată în viitor prin licențiere pentru produse, aranjamente de co-promoție, capital public sau privat, finanțare prin datorii sau în alt mod; este posibil să nu urmăm sau să depunem dosare de reglementare pentru produsele noastre candidate; și este posibil ca produsele noastre candidate să nu primească aprobarea de reglementare, să nu devină produse de succes comercial sau să aibă ca rezultat oferirea de noi opțiuni de tratament pacienților.

Alte riscuri și incertitudini includ pe cele identificate la rubrica „Factori de risc” din documentul Companiei. Raport anual pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, depus la Securities and Exchange Commission (SEC) pe 14 martie, 2024 și în orice depuneri ulterioare la SEC, care sunt disponibile la www.sec.gov. Declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă reflectă opiniile Verastem Oncology la data prezentului, iar Compania nu își asumă și declină în mod special nicio obligație de a actualiza orice declarații prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare, sau altfel, cu excepția cazurilor prevăzute de lege.

Sursa: Verastem Oncology

Postat : 2025-01-01 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare