Verastem Oncology объявляет о принятии FDA и приоритетном рассмотрении заявки на новый препарат авуметиниб в сочетании с дефактинибом для лечения рецидивирующего серозного рака яичников низкой степени злокачественности с мутацией KRAS

Следите за Drugslib на

Лечение: рака яичников

Verastem Oncology объявляет о принятии FDA и приоритетном рассмотрении заявки на новый препарат авуметиниб в сочетании с дефактинибом для лечения рецидивирующего серозного рака яичников низкой степени злокачественности с мутацией KRAS

БОСТОН – (БИЗНЕС ПРОВОД) — декабрь. 30, 2024 г. — Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), биофармацевтическая компания, занимающаяся продвижением новых лекарств для пациентов с раком, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло на рассмотрение заявку на новое лекарство (NDA) в соответствии с ускоренный путь одобрения авутометиниба, перорального клэмпа RAF/MEK, в сочетании с дефактинибом, пероральным ингибитором FAK, для лечения взрослые пациенты с рецидивирующим серозным раком яичников низкой степени злокачественности (LGSOC), которые ранее получали хотя бы одну системную терапию и имеют мутацию KRAS. Соглашению о неразглашении, которое было завершено в октябре 2024 года, было предоставлено приоритетное рассмотрение с датой вступления в силу Закона о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту (PDUFA), 30 июня 2025 года. Кроме того, FDA заявило, что в настоящее время оно не планирует проводить консультативное заседание комитета для обсуждения заявки.

«Принятие заявки FDA и приоритетный обзор комбинации авуметиниба и дефактиниба подчеркивают острую неудовлетворенную потребность среди пациентов с диагнозом этого редкого и коварного заболевания. Мы воодушевлены сегодняшними новостями и потенциально можем предложить пациентам в США первое в истории одобренное FDA лечение, предназначенное специально для рецидивирующего мутанта LGSOC KRAS», — сказал Дэн Патерсон, президент и главный исполнительный директор Verastem Oncology. «Принимая это соглашение о неразглашении, мы делаем важный шаг вперед в решении проблемы, на которую долгое время не обращали внимания, и мы надеемся на сотрудничество с FDA в процессе его рассмотрения и подготовки к коммерческому запуску в середине 2025 года.

В настоящее время не существует одобренного FDA лечения специально для LGSOC, редкого и особого рака яичников, который отличается от серозного рака яичников высокой степени злокачественности как по своей биологии, так и по тому, как он реагирует на лечение. Приоритетная проверка предоставляется FDA для методов лечения, которые, в случае одобрения, предлагают значительные улучшения по сравнению с доступными вариантами или которые обеспечивают вариант лечения там, где в настоящее время не существует адекватной или одобренной терапии.

Заявка основана на первичном анализе клинического исследования RAMP 201 фазы 2, в котором оценивалась комбинация авутометиниба и дефактиниба у пациентов с рецидивирующим LGSOC. Результаты были представлены в устной презентации на ежегодном глобальном собрании Международного гинекологического онкологического общества (IGCS) в октябре 2024 года и продемонстрировали, что комбинация авуметиниба и дефактиниба привела к значительному общему проценту ответов, подтвержденному слепым независимым центральным обзором, с ответами, которые были как правило, долговечны, и что комбинация, как правило, хорошо переносится пациентами с рецидивирующей мутацией KRAS LGSOC. NDA также включает подтверждающие данные исследования FRAME фазы 1, первого исследования, проведенного с комбинированной терапией рецидивирующего LGSOC.

В настоящее время компания набирает пациентов с рецидивирующим LGSOC независимо от статуса мутации KRAS для RAMP 301, международное исследование фазы 3, которое будет служить подтверждающим исследованием для первоначального показания и потенциально может поддержать расширенное показание независимо от статуса мутации KRAS.

О RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) представляет собой адаптивную, состоящую из двух частей многоцентровую, параллельную когортную рандомизированную открытую регистрацию фазы 2. -направленное исследование по оценке эффективности и безопасности авуметиниба отдельно и в комбинации с дефактинибом у пациентов с рецидивирующим заболеванием низкой степени злокачественности. серозный рак яичников (СРЯЯ). Первая часть исследования (Часть А) определила выбор схемы дальнейшего лечения, которая представляла собой комбинацию авутометиниба и дефактиниба по сравнению с одним авуметинибом, на основе общей частоты ответа. На этапах расширения исследования (части B и C) оценивается безопасность и эффективность перспективного режима лечения авутометинибом в дозе 3,2 мг два раза в неделю и дефактинибом в дозе 200 мг два раза в день. Часть D исследования оценивает низкую дозу авуметиниба в сочетании с дефактинибом для индивидуального снижения дозы.

О серозном раке яичников низкой степени злокачественности (LGSOC)

LGSOC — это редкий рак яичников, коварный, стойкий и в конечном итоге смертельный. LGSOC отличается от серозного рака яичников высокой степени злокачественности (HGSOC) и требует другого лечения. LGSOC очень рецидивирует и менее чувствителен к химиотерапии по сравнению с HGSOC. Приблизительно 6000-8000 женщин в США и 80 000 во всем мире живут с этим заболеванием. LGSOC поражает более молодых женщин с бимодальным пиком диагноза в возрасте от 20-30 до 50-60 лет, а медиана выживаемости составляет около десяти лет. Большинство пациентов сообщают о негативном влиянии LGSOC на их психическое и физическое здоровье, фертильность и качество жизни в долгосрочной перспективе. Текущий стандарт лечения этого заболевания включает гормональную терапию и химиотерапию, но не существует методов лечения, специально одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для лечения LGSOC.

О комбинации авутометиниба и дефактиниба

Авутометиниб представляет собой пероральный клэмп RAF/MEK, который потенциально ингибирует активность киназы MEK1/2 и индуцирует неактивные комплексы MEK с ARAF, BRAF и CRAF потенциально создают более полный и устойчивый противоопухолевый ответ за счет максимального ингибирования пути RAS/MAPK. В отличие от доступных в настоящее время ингибиторов только MEK, авутометиниб блокирует как активность киназы MEK, так и способность RAF фосфорилировать MEK. Этот уникальный механизм позволяет авуметинибу блокировать передачу сигналов МЕК без компенсаторной активации МЕК, которая, по-видимому, ограничивает эффективность ингибиторов только МЕК.

Дефактиниб представляет собой пероральный селективный ингибитор киназы фокальной адгезии (FAK) и богатой пролином тирозинкиназы-2 (Pyk2), двух членов семейства киназ фокальной адгезии нерецепторных протеинтирозинкиназ. FAK и Pyk2 интегрируют сигналы от рецепторов интегрина и фактора роста, чтобы регулировать пролиферацию, выживание, миграцию и инвазию клеток. Было показано, что активация FAK опосредует устойчивость к множеству противораковых агентов, включая ингибиторы RAF и MEK.

Verastem Oncology в настоящее время проводит клинические испытания авуметиниба с дефактинибом и без него в опухолях, вызванных RAS/MAPK, как часть его Raf And Mek Pпрограммы или RAMP. В настоящее время компания Verastem набирает пациентов и активирует центры для участия в RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), международном подтверждающем исследовании фазы 3, оценивающем комбинацию авуметиниба и дефактиниба в сравнении со стандартной химиотерапией или гормональной терапией для лечения рецидивирующих заболеваний. серозный рак яичников низкой степени злокачественности (LGSOC).

Компании Verastem была предоставлена ​​приоритетная проверка и Закон о сборах для потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) от 30 июня 2025 года за подачу заявки на новое лекарство (NDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для исследовательской комбинации авутометиниба. и дефактиниб у взрослых с рецидивирующей мутацией KRAS LGSOC, которые ранее получали хотя бы одну системную терапию. В мае 2024 года компания Verastem инициировала скользящее соглашение о неразглашении для FDA и завершило подачу заявления о неразглашении в октябре 2024 года. FDA предоставило статус прорывной терапии для лечения пациентов с рецидивирующим LGSOC после одной или нескольких предыдущих линий терапии, включая химиотерапию на основе платины, в Май 2021 г. FDA также предоставило FDA статус орфанного препарата для лечения авутометиниба отдельно или в сочетании с дефактинибом. LGSOC.

Verastem Oncology наладила клиническое сотрудничество с Amgen для оценки LUMAKRAS™ (соторасиба) в сочетании с авуметинибом и дефактинибом как у пациентов, ранее не получавших лечения, так и у пациентов, у которых мутантный немелкоклеточный рак легкого по KRAS G12C. прогрессировало применение ингибитора G12C в рамках исследования RAMP 203 (NCT05074810). В апреле 2024 года Верастем получил от FDA статус ускоренного режима для тройной комбинации. RAMP 205 (NCT05669482), клиническое исследование фазы 1b/2 по оценке авутометиниба и дефактиниба с гемцитабином/наб-паклитакселом у пациентов с метастатическим раком поджелудочной железы первой линии, поддерживается премией PanCAN Therapeutic Accelerator Award. FDA предоставило комбинации авуметиниба и дефактиниба статус орфанного препарата для лечения рака поджелудочной железы.

О Verastem Oncology

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) — биофармацевтическая компания поздней стадии развития, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых лекарств для улучшения жизни пациентов. диагностирован рак. Наш портфель сосредоточен на раковых заболеваниях, вызванных RAS/MAPK, в частности на новых низкомолекулярных препаратах, которые ингибируют критические сигнальные пути при раке, которые способствуют выживанию раковых клеток и росту опухоли, включая ингибирование RAF/MEK и ингибирование FAK. Для получения дополнительной информации посетите www.verastem.com и подпишитесь на нас в LinkedIn.

Заявления о перспективах

Настоящий пресс-релиз включает в себя прогнозные заявления, среди прочего, о программах и потенциальных продуктах Verastem Oncology, стратегии, планах на будущее и перспективах, включая заявления, касающиеся ожидаемых сроков действия FDA по заявке на новое лекарственное средство (NDA) для комбинированного продукта авутометиниба и дефактиниба при KRAS-мутантном и рецидивирующем серозном раке яичников низкой степени злокачественности, потенциальном клиническом ценность различных клинических исследований Компании, включая исследования RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 и RAMP 301, сроки начала и завершения исследований и сбор данных, включая основные данные и отчеты, взаимодействие с регулирующими органами, возможности и сроки коммерциализации потенциальных продуктов и потенциала дополнительных программ разработки с использованием ведущего соединения Verastem Oncology. Слова «предвидеть», «верить», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «планировать», «прогнозировать», «проектировать», «цель», «потенциал», «будет», «Будет», «мог бы», «должен», «продолжать», «может», «обещает» и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие заявления. слова.

Прогнозные заявления не являются гарантией будущих результатов и подвержены рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, которые мы делаем. Применимые риски и неопределенности включают риски и неопределенности, среди прочего, относительно: успеха в разработке и потенциальной коммерциализации наших потенциальных продуктов, включая авуметиниб в сочетании с другими соединениями, включая дефактиниб, LUMAKRAS™ и другие; неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, такие как отрицательные или неожиданные результаты клинических испытаний, возникновение или сроки подачи заявок на наши продукты-кандидаты, которые могут быть поданы в регулирующие органы в любой юрисдикции; могут ли и когда регулирующие органы в каких-либо юрисдикциях одобрить или отклонить любые такие заявки, которые могут быть поданы для наших кандидатов на продукты, и, в случае одобрения, будут ли наши кандидаты на продукты коммерчески успешными в таких юрисдикциях; наша способность получать, поддерживать и обеспечивать защиту патентов и другой интеллектуальной собственности для наших потенциальных продуктов; объем, сроки и результат любого судебного разбирательства; решения регулирующих органов относительно дизайна испытаний, маркировки и других вопросов, которые могут повлиять на сроки, доступность или коммерческий потенциал наших потенциальных продуктов; могут ли доклинические испытания наших продуктов-кандидатов и предварительные или промежуточные данные клинических испытаний предсказать результаты или успех текущих или последующих клинических испытаний; неопределенность относительно сроков, объема и ставки возмещения расходов на наши продукты-кандидаты; внутренние и сторонние оценки рыночных возможностей наших кандидатов на лекарства могут оказаться неверными; сторонние плательщики (в том числе государственные учреждения) не могут возмещать расходы; на наши кандидаты на продукцию могут повлиять конкурентные изменения; данные могут быть недоступны, когда ожидается; что набор участников клинических исследований может занять больше времени, чем ожидалось, что может задержать наши программы разработки, включая задержки в рассмотрении FDA нашей заявки NDA на рецидивирующий мутант KRAS LGSOC, если набор в наше подтверждающее исследование еще не начался на момент подачи заявки, или что FDA может потребовать от компании завершить набор или включить дополнительных пациентов в текущее подтверждающее клиническое исследование 3-й фазы RAMP-301, прежде чем FDA примет меры по нашему NDA. добиваться ускоренного одобрения; риски, связанные с предварительными и промежуточными данными, которые могут не отражать более зрелые данные, в том числе в отношении промежуточных данных о продолжительности терапии; наши продукты-кандидаты могут вызвать неблагоприятные события в области безопасности и/или неожиданные проблемы могут возникнуть из-за дополнительных данных или анализа или привести к неуправляемым профилям безопасности по сравнению с их уровнями эффективности; мы можем быть не в состоянии успешно проверить, разработать и получить одобрение регулирующих органов на сопутствующие диагностические тесты для наших потенциальных продуктов, которые требуют таких тестов или могут получить коммерческую выгоду от таких тестов, или испытываем значительные задержки в этом; зрелые данные RAMP 201 и связанные с ними обсуждения с FDA могут не соответствовать объему нашего заявления NDA для комбинации авутометиниба и дефактиниба в LGSOC, в том числе в отношении как рецидивирующего мутанта KRAS, так и рецидивирующего KRAS дикого типа LGSOC; наши кандидаты на продукцию могут столкнуться с перебоями или сбоями в производстве или поставках; любая из наших сторонних контрактных исследовательских организаций, контрактных производственных организаций, клинических баз или подрядчиков, среди прочих, на которых мы полагаемся, может не работать в полном объеме; мы сталкиваемся с серьезной конкуренцией, которая может привести к тому, что другие будут разрабатывать или коммерциализировать продукты раньше или более успешно, чем мы, что может привести к сокращению доли рынка или рыночного потенциала для наших продуктов-кандидатов; мы можем оказаться не в состоянии успешно начать или завершить клиническую разработку и, в конечном итоге, коммерциализацию наших потенциальных продуктов; разработка и коммерциализация наших продуктов-кандидатов может занять больше времени или стоить дороже, чем планировалось, в том числе в результате проведения дополнительных исследований или наших решений относительно осуществления такой коммерциализации; у нас может не хватить денежных средств для финансирования планируемых операций, включая некоторые программы разработки продуктов; мы не можем привлечь и удержать высококвалифицированный персонал; мы или Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. можем не выполнить в полном объеме условия лицензионного соглашения на авутометиниб; общее количество адресных и целевых рынков для наших потенциальных продуктов может быть меньше, чем мы в настоящее время оцениваем; мы или Secura Bio, Inc. (Secura) можем не выполнить в полном объеме соглашение о покупке активов с Secura, в том числе в отношении поэтапных платежей; мы можем не увидеть окупаемости инвестиций по платежам, которые мы имеем и можем продолжать осуществлять в соответствии с соглашением о сотрудничестве и опционе с GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), или что GenFleet может не выполнять свои обязательства в полном объеме в соответствии с соглашением; возможно, мы не сможем наладить новое или расширить существующее сотрудничество или партнерство, в том числе в отношении лицензирования наших продуктов-кандидатов, на льготных условиях или вообще не сможем; мы можем быть не в состоянии получить адекватное финансирование в будущем посредством лицензирования продукции, соглашений о совместном продвижении, государственного или частного капитала, долгового финансирования или иным образом; мы не имеем права требовать или подавать нормативную документацию для наших кандидатов на продукты; и наши кандидаты на продукты могут не получить одобрение регулирующих органов, не стать коммерчески успешными продуктами или не привести к тому, что пациентам будут предложены новые варианты лечения.

Другие риски и неопределенности включают те, которые указаны в разделе «Факторы риска» в отчете Компании. Годовой отчет по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 г., поданный в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) 14 марта 2024 г., а также во всех последующих отчетах, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) 14 марта 2024 г. SEC, которые доступны на сайте www.sec.gov. Заявления прогнозного характера, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, отражают точку зрения Verastem Oncology на дату настоящего документа, и Компания не принимает на себя и конкретно отказывается от каких-либо обязательств по обновлению каких-либо заявлений прогнозного характера, будь то в результате новой информации, будущих событий, или иным образом, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Источник: Verastem Oncology

Опубликовано : 2025-01-01 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова