Verastem Onkoloji, Tekrarlayan KRAS Mutant Düşük Dereceli Seröz Yumurtalık Kanserinin Tedavisinde Defactinib ile Kombinasyonda Avutometinib için Yeni İlaç Başvurusunun FDA Kabulünü ve Öncelik İncelemesini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Yumurtalık Kanserinin Tedavisi

Verastem Onkoloji, Tedavide Defactinib ile Kombinasyonda Avutometinib için Yeni İlaç Başvurusunun FDA Kabulünü ve Öncelik İncelemesini Duyurdu Tekrarlayan KRAS Mutant Düşük Dereceli Seröz Yumurtalık Kanseri

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Aralık. 30 Kasım 2024-- Kendini kanser hastalarına yönelik yeni ilaçlar geliştirmeye adamış bir biyofarmasötik şirketi olan Verastem Onkoloji (Nasdaq: VSTM), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) inceleme için kabul ettiğini duyurdu. yetişkin hastaların tedavisine yönelik bir oral RAF/MEK klemp olan avutometinib ile bir oral FAK inhibitörü olan defactinib kombinasyonunun hızlandırılmış onay yolu Daha önce en az bir sistemik tedavi almış ve KRAS mutasyonuna sahip olan, tekrarlayan düşük dereceli seröz yumurtalık kanseri (LGSOC) olan kişiler. Ekim 2024'te tamamlanan NDA'ya, 30 Haziran 2025 tarihli Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihi ile Öncelikli İnceleme hakkı verildi. Ayrıca FDA, şu anda bir danışma belgesi düzenlemeyi planlamadığını belirtti. Başvuruyu görüşmek üzere komite toplantısı.

"Avutometinib ve defactinib kombinasyonuna ilişkin FDA başvuru kabulü ve Öncelik İncelemesi, bu nadir ve sinsi hastalık tanısı alan hastalar arasındaki karşılanmamış kritik ihtiyacın altını çiziyor. Verastem Onkoloji Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Dan Paterson, "Bugünkü haberler bizi heyecanlandırıyor ve özellikle tekrarlayan KRAS mutant LGSOC'ye yönelik ilk FDA onaylı tedaviyi ABD'deki hastalara sunma potansiyeline sahip" dedi. "Bu Gizlilik Anlaşması'nın kabul edilmesiyle, uzun süredir gözden kaçan bir durumu ele alma konusunda ileriye doğru önemli bir adım atıyoruz ve inceleme süreci boyunca FDA ile birlikte çalışmayı ve 2025 ortalarında ticari lansmana hazırlanmayı sabırsızlıkla bekliyoruz. ”

Hem biyolojisi hem de tedaviye verdiği yanıt açısından yüksek dereceli seröz yumurtalık kanserinden farklı olan, nadir ve farklı bir yumurtalık kanseri olan LGSOC için özel olarak FDA onaylı bir tedavi şu anda mevcut değildir. Öncelikli İnceleme, onaylandığı takdirde mevcut seçeneklere göre önemli iyileştirmeler sunan veya halihazırda yeterli veya onaylanmış tedavinin mevcut olmadığı bir tedavi seçeneği sunan tedaviler için FDA tarafından verilir.

Başvuru, tekrarlayan LGSOC'li hastalarda avutometinib ve defactinib kombinasyonunu değerlendiren Faz 2 RAMP 201 klinik çalışmasının birincil analizine dayanıyordu. Sonuçlar, Ekim 2024'teki Uluslararası Jinekolojik Kanser Derneği (IGCS) Yıllık Küresel Toplantısında sözlü bir sunumda sunuldu ve avutometinib artı defactinib kombinasyonunun, körleştirilmiş bağımsız merkezi incelemeyle onaylanan önemli bir genel yanıt oranıyla sonuçlandığını gösterdi. tipik olarak dayanıklı olduğunu ve kombinasyonun tekrarlayan KRAS mutant LGSOC hastalarında genellikle iyi tolere edildiğini gösterdi. Gizlilik Sözleşmesi aynı zamanda tekrarlayan LGSOC'de kombinasyon tedavisiyle gerçekleştirilen ilk çalışma olan FRAME Faz 1 çalışmasından elde edilen destekleyici verileri de içermektedir.

Şirket şu anda RAMP 301 için KRAS mutasyon durumuna bakılmaksızın tekrarlayan LGSOC'li hastaları kaydetmektedir. İlk endikasyon için doğrulayıcı bir çalışma görevi görecek ve KRAS mutasyon durumuna bakılmaksızın genişletilmiş endikasyonu destekleme potansiyeline sahip uluslararası bir Faz 3 çalışması.

RAMP 201 Hakkında

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) uyarlanabilir, iki bölümlü, çok merkezli, paralel kohort, randomize, açık etiketli bir Faz 2 kaydıdır Tekrarlayan düşük dereceli hastalarda tek başına veya defactinib ile kombinasyon halinde avutometinibin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren yönlendirilmiş çalışma seröz yumurtalık kanseri (LGSOC). Çalışmanın ilk kısmı (Bölüm A), genel yanıt oranlarına dayalı olarak avutometinib ve defactinib kombinasyonuna karşı tek başına avutometinib kombinasyonundan oluşan ileri rejimin seçimini belirledi. Denemenin genişleme aşamaları (B ve C Bölümleri), haftada iki kez 3,2 mg avutometinib ve günde iki kez 200 mg defactinib'den oluşan ileri rejimin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Araştırmanın Kısım D kısmı, kişiye özel doz azaltımı sağlamak amacıyla düşük dozda avutometinib ile defactinib kombinasyonunu değerlendiriyor.

Düşük Dereceli Seröz Yumurtalık Kanseri (LGSOC) Hakkında

LGSOC sinsi, kalıcı ve sonuçta ölümcül olan nadir bir yumurtalık kanseridir. LGSOC, yüksek dereceli seröz yumurtalık kanserinden (HGSOC) farklı ve farklıdır ve farklı tedavi gerektirir. LGSOC oldukça tekrarlayıcıdır ve HGSOC'ye kıyasla kemoterapiye daha az duyarlıdır. ABD'de yaklaşık 6.000-8.000, dünya çapında ise 80.000 kadın bu hastalıkla yaşıyor. LGSOC, 20-30 ve 50-60 yaşları arasında iki modlu tanı zirveleri olan genç kadınları etkiler ve ortalama hayatta kalma süresi yaklaşık on yıldır. Hastaların çoğunluğu LGSOC'nin zihinsel ve fiziksel sağlıkları, doğurganlıkları ve uzun vadeli yaşam kaliteleri üzerinde olumsuz bir etkisi olduğunu bildirmektedir. Bu hastalığa yönelik mevcut bakım standardı hormon tedavisini ve kemoterapiyi içerir, ancak ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından LGSOC'yi tedavi etmek için özel olarak onaylanmış herhangi bir tedavi yoktur.

Avutometinib ve Defactinib ​​Kombinasyonu Hakkında

Avutometinib, MEK1/2 kinaz aktivitelerini potansiyel olarak inhibe eden ve MEK'in ARAF ile aktif olmayan komplekslerini indükleyen oral bir RAF/MEK kelepçesidir, BRAF ve CRAF, maksimum RAS/MAPK yolu inhibisyonu yoluyla potansiyel olarak daha eksiksiz ve dayanıklı bir anti-tümör tepkisi yaratıyor. Şu anda mevcut olan yalnızca MEK inhibitörlerinin aksine, avutometinib hem MEK kinaz aktivitesini hem de RAF'ın MEK'i fosforile etme yeteneğini bloke eder. Bu benzersiz mekanizma, avutometinibin, MEK'in telafi edici aktivasyonu olmadan MEK sinyallemesini bloke etmesine olanak tanır; bu, yalnızca MEK inhibitörlerinin etkinliğini sınırlıyor gibi görünmektedir.

Defactinib, reseptör olmayan protein tirozin kinazların fokal adezyon kinaz ailesinin iki üyesi olan fokal adezyon kinazın (FAK) ve prolinden zengin tirozin kinaz-2'nin (Pyk2) oral, seçici bir inhibitörüdür. FAK ve Pyk2, hücre çoğalmasını, hayatta kalmasını, göçünü ve istilasını düzenlemek için integrin ve büyüme faktörü reseptörlerinden gelen sinyalleri entegre eder. FAK aktivasyonunun, RAF ve MEK inhibitörleri de dahil olmak üzere birçok anti-kanser ajanına karşı dirence aracılık ettiği gösterilmiştir.

Verastem Onkoloji şu anda RAS/MAPK kaynaklı tümörlerde defactinib ile ve defactinib olmadan avutometinib ile klinik deneyler yürütmektedir. RAveMek Programı veya RAMP'ının. Verastem şu anda, tekrarlayan hastalıkların tedavisi için avutometinib ve defactinib kombinasyonunu standart kemoterapi veya hormonal tedaviye karşı değerlendiren uluslararası bir Faz 3 doğrulayıcı çalışma olan RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781) için hastaları kaydetmekte ve bölgeleri aktive etmektedir. düşük dereceli seröz yumurtalık kanseri (LGSOC).

Verastem'e, avutometinibin araştırma amaçlı kombinasyonu için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) için 30 Haziran 2025 tarihli Öncelikli İnceleme ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) verildi. ve daha önce en az bir sistemik tedavi almış, tekrarlayan KRAS mutantı LGSOC'li yetişkinlerde defactinib. Verastem, Mayıs 2024'te FDA'ya sürekli bir NDA başlattı ve NDA sunumunu Ekim 2024'te tamamladı. FDA, platin bazlı kemoterapi de dahil olmak üzere bir veya daha fazla önceki tedavi basamağından sonra tekrarlayan LGSOC'li hastaların tedavisi için Çığır Açan Terapi Unvanı'nı verdi. Mayıs 2021. Avutometinib, tek başına veya defactinib ile kombinasyon halinde, LGSOC tedavisi için FDA tarafından Yetim İlaç Tanımı'na da layık görüldü.

Verastem Onkoloji, hem daha önce tedavi görmemiş hastalarda hem de KRAS G12C mutant küçük hücreli dışı akciğer kanseri bir G12C inhibitörü üzerinde ilerleyen hastalarda avutometinib ve defactinib ile kombinasyon halinde LUMAKRAS™'ı (sotorasib) değerlendirmek için Amgen ile klinik bir işbirliği kurmuştur. RAMP 203 denemesinin bir parçası (NCT05074810). Verastem, Nisan 2024'te üçlü kombinasyon için FDA'dan Hızlı Takip Tanımı almıştır. RAMP 205 (NCT05669482), ön safta metastatik pankreas kanseri olan hastalarda avutometinib ve defactinib'i gemsitabin/nab-paklitaksel ile değerlendiren bir Faz 1b/2 klinik çalışmasıdır. PanCAN Terapötik Hızlandırıcı Ödülü tarafından desteklenmektedir. FDA, pankreas kanseri tedavisine yönelik avutometinib ve defactinib kombinasyonuna Yetim İlaç Tanımı verdi.

Verastem Onkoloji Hakkında

Verastem Onkoloji (Nasdaq: VSTM), hastaların yaşamlarını iyileştirmek için yeni ilaçların geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine kendini adamış, ileri aşamadaki bir biyofarmasötik şirketidir. kanser teşhisi konuldu. Boru hattımız, RAS/MAPK kaynaklı kanserlere, özellikle de RAF/MEK inhibisyonu ve FAK inhibisyonu dahil olmak üzere kanser hücresinin hayatta kalmasını ve tümör büyümesini teşvik eden kanserdeki kritik sinyal yollarını inhibe eden yeni küçük moleküllü ilaçlara odaklanmıştır. Daha fazla bilgi için lütfen www.verastem.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn'de takip edin.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, diğer konuların yanı sıra Verastem Onkoloji'nin programları ve ürün adayları, stratejisi, gelecek planları ve beklentileri hakkında ileriye dönük beyanlar içermektedir. KRAS-mutant ve tekrarlayan düşük dereceli seröz yumurtalık kanserinde avutometinib ve defactinib kombinasyon ürününe yönelik Yeni İlaç Başvurusunda (NDA) FDA eyleminin beklenen zamanlamasına ilişkin açıklamalar dahil olmak üzere, çeşitli ilaçların potansiyel klinik değeri RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 ve RAMP 301 denemeleri de dahil olmak üzere Şirketin klinik denemeleri, denemelerin başlama ve tamamlanma zamanlaması ve üst düzey veriler ve raporlar dahil olmak üzere verilerin derlenmesi, düzenleyici kurumlarla etkileşimler, ticarileştirme potansiyeli ve zamanlaması ürün adayları ve Verastem Onkoloji'nin öncü bileşiğini içeren ek geliştirme programları potansiyeli. "Tahmin etmek", "inanmak", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "planlamak", "tahmin etmek", "projelemek", "hedeflemek", "potansiyel", "irade" kelimeleri "olabilir", "yapabilir", "olmalı", "devam edebilir", "yapabilir", "umut verici" ve benzeri ifadeler ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır; ancak ileriye dönük beyanların tümü bu tanımlayıcı ifadeleri içermemektedir. kelimeler.

İleriye dönük beyanlar, gelecekteki performansın garantisi değildir ve gerçek sonuçlarımızın, ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabidir. Uygulanabilir riskler ve belirsizlikler, diğer hususların yanı sıra aşağıdakilerle ilgili riskleri ve belirsizlikleri içerir: defactinib, LUMAKRAS™ ve diğerleri dahil olmak üzere diğer bileşiklerle kombinasyon halinde avutometinib dahil olmak üzere ürün adaylarımızın geliştirilmesindeki ve potansiyel ticarileştirilmesindeki başarı; klinik araştırmaların olumsuz veya beklenmedik sonuçları, ürün adaylarımız için herhangi bir yargı bölgesindeki düzenleyici makamlara yapılabilecek başvuruların ortaya çıkması veya zamanlaması gibi araştırma ve geliştirmenin doğasında olan belirsizlikler; ürün adaylarımız için yapılabilecek bu tür başvuruları herhangi bir yargı bölgesindeki düzenleyici otoritelerin onaylayıp onaylayamayacağı veya ne zaman reddedebileceği ve onaylanması halinde ürün adaylarımızın bu yargı bölgelerinde ticari olarak başarılı olup olmayacağı; ürün adaylarımız için patent ve diğer fikri mülkiyet korumasını alma, sürdürme ve uygulama yeteneğimiz; herhangi bir yasal işlemin kapsamı, zamanlaması ve sonucu; ürün adaylarımızın zamanlamasını, bulunabilirliğini veya ticari potansiyelini etkileyebilecek deneme tasarımı, etiketleme ve diğer hususlara ilişkin düzenleyici otoritelerin kararları; ürün adaylarımızın klinik öncesi testlerinin ve klinik deneylerden elde edilen ön veya ara verilerin, devam eden veya daha sonraki klinik deneylerin sonuçlarının veya başarısının öngörüsü olup olmadığı; ürün adaylarımız için geri ödemenin zamanlaması, kapsamı ve oranı konusundaki belirsizlik; ilaç adaylarımızın pazar fırsatlarına ilişkin dahili ve üçüncü taraf tahminlerinin hatalı olduğu ortaya çıkabilir; üçüncü taraf ödeme yapanlar (devlet kurumları dahil) tazminatı ödeyemeyebilir; ürün adaylarımızı etkileyen rekabetçi gelişmeler olabilir; veriler beklendiği zaman mevcut olmayabilir; klinik araştırmaların kaydının beklenenden daha uzun sürebileceğini ve bu durumun, onaylayıcı araştırmamıza kaydın gönderim sırasında iyi bir şekilde devam etmemesi durumunda, tekrarlayan KRAS mutant LGSOC'deki NDA gönderimimizin FDA tarafından gözden geçirilmesindeki gecikmeler de dahil olmak üzere geliştirme programlarımızı geciktirebileceğini, veya FDA'nın, hızlandırılmış onay almak üzere Gizlilik Anlaşmamız üzerinde harekete geçmesinden önce, FDA'nın Şirketin kaydı tamamlamasını veya Şirketin devam eden RAMP-301 doğrulayıcı Faz 3 klinik denemesine ek hastalar kaydetmesini talep edebileceğini; tedavi verilerinin ara süresine ilişkin veriler de dahil olmak üzere, daha olgun verileri temsil etmeyebilecek ön ve ara verilerle ilişkili riskler; ürün adaylarımız olumsuz güvenlik olaylarına neden olabilir ve/veya ek veri veya analizlerden beklenmeyen endişeler ortaya çıkabilir veya etkinlik düzeylerine kıyasla yönetilemez güvenlik profilleriyle sonuçlanabilir; bu tür testleri gerektiren veya ticari olarak bunlardan ticari olarak fayda sağlayacak ürün adaylarımız için tamamlayıcı teşhis testlerini başarılı bir şekilde doğrulayamayabilir, geliştiremeyebilir ve düzenleyici onay alamayabilir veya bunu yaparken önemli gecikmeler yaşayabiliriz; olgun RAMP 201 verileri ve FDA ile ilgili tartışmalar, hem tekrarlayan KRAS mutantı hem de tekrarlayan KRAS vahşi tip LGSOC ile ilgili olanlar da dahil olmak üzere, LGSOC'deki avutometinib ve defactinib kombinasyonuna ilişkin NDA sunumumuzun kapsamını desteklemeyebilir; ürün adaylarımız üretim veya tedarik kesintileri veya arızaları yaşayabilir; güvendiğimiz üçüncü taraf sözleşmeli araştırma kuruluşlarımız, sözleşmeli üretim kuruluşlarımız, klinik tesislerimiz veya yüklenicilerimizden herhangi biri tam performans gösteremeyebilir; Başkalarının ürünleri bizden önce veya bizden daha başarılı bir şekilde geliştirmesine veya ticarileştirmesine yol açabilecek ve ürün adaylarımız için pazar payının veya pazar potansiyelinin azalmasına yol açabilecek önemli bir rekabetle karşı karşıyayız; ürün adaylarımızın klinik gelişimini ve nihai olarak ticarileştirilmesini başarıyla başlatamayabilir veya tamamlayamayabiliriz; ürün adaylarımızın geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi, yürütülen ek çalışmalar veya bu tür ticarileştirmenin yürütülmesine ilişkin kararlarımız da dahil olmak üzere planlanandan daha uzun sürebilir veya daha maliyetli olabilir; belirli ürün geliştirme programlarımız da dahil olmak üzere, planladığımız operasyonlarımızı finanse etmek için yeterli nakde sahip olmayabiliriz; yüksek kaliteli personeli çekip elde tutamayabiliriz; biz veya Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., avutometinib lisans sözleşmesi kapsamında tam olarak performans gösteremeyebilir; ürün adaylarımız için adreslenebilir ve hedef pazarların toplamı şu anda tahmin ettiğimizden daha küçük olabilir; biz veya Secura Bio, Inc. (Secura), aşama ödemeleri de dahil olmak üzere, Secura ile yapılan varlık satın alma sözleşmesi kapsamında tam olarak performans gösteremeyebiliriz; GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet) ile yaptığımız işbirliği ve opsiyon anlaşması uyarınca yaptığımız ve yapmaya devam ettiğimiz ödemelerde yatırım getirisi göremeyebiliriz veya GenFleet'in anlaşma kapsamında tam olarak performans gösterememesi; ürün adaylarımızın uygun şartlarda lisanslanması da dahil olmak üzere yeni işbirlikleri veya ortaklıklar kuramayabilir veya mevcut işbirliklerini veya ortaklıkları genişletemeyebiliriz; gelecekte ürün lisanslama, ortak tanıtım düzenlemeleri, kamu veya özel sermaye, borç finansmanı veya başka yollarla yeterli finansman elde edemeyebiliriz; ürün adaylarımız için yasal başvuruları takip edemeyiz veya sunamayız; ve ürün adaylarımız yasal onay alamayabilir, ticari açıdan başarılı ürünler haline gelmeyebilir veya hastalara yeni tedavi seçenekleri sunulmasıyla sonuçlanmayabilir.

Diğer riskler ve belirsizlikler arasında Şirket'in Risk Faktörleri başlığı altında tanımlananlar yer almaktadır. Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) 14 Mart 2024'te sunulan ve daha sonraki başvurularda yer alan, 31 Aralık 2023'te sona eren yıla ait Form 10-K Yıllık Raporu SEC, www.sec.gov adresinde mevcuttur. Bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlar, Verastem Onkoloji'nin bu tarih itibarıyla görüşlerini yansıtmaktadır ve Şirket, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar, veya yasaların gerektirdiği durumlar dışında.

Kaynak: Verastem Onkoloji

Gönderildi : 2025-01-01 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler