تعلن شركتا Vertex وCRISPR Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Casgevy (exagamglogene autotemcel) لعلاج مرض فقر الدم المنجلي
توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Casgevy (exagamglogene autotemcel) لعلاج مرض فقر الدم المنجلي
– أول موافقة على الإطلاق على علاج تحرير الجينات القائم على تقنية CRISPR في الولايات المتحدة.
– قد يكون الآن ما يقرب من 16000 مريض يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكثر مصابين بمرض فقر الدم المنجلي الحاد مؤهلين للحصول على هذا العلاج لمرة واحدة
– تم تفعيل مراكز علاج متعددة معتمدة
بوسطن وزوج، سويسرا -(بزنيس واير/"ايتوس واير")-- ديسمبر 2018 8 تشرين الثاني (نوفمبر) 2023-- "تعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على CASGEVY أمرًا بالغ الأهمية: فهو أول علاج لتحرير الجينات قائم على تقنية CRISPR تتم الموافقة عليه في الولايات المتحدة. والأهم من ذلك، أن CASGEVY هو علاج الأول من نوعه الذي يوفر إمكانية إجراء علاج لمرة واحدة قالت ريشما كيوالراماني، دكتوراه في الطب، والرئيس التنفيذي ورئيس شركة Vertex: "إن العلاج التحويلي للمرضى المؤهلين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي". "أريد أن أعرب عن عميق امتناني للمرضى والباحثين الذين مهدت ثقتهم في هذا البرنامج الطريق للحصول على هذه الموافقة التاريخية." "عندما تأسست شركتنا، كانت لدينا رؤية لترجمة تقنية كريسبر إلى علاجات اختراق متعددة. قال سامارث كولكارني، دكتوراه، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة CRISPR Therapeutics: "إن موافقة الولايات المتحدة على أول دواء على الإطلاق يستخدم تحرير الجينات بتقنية CRISPR أمر مذهل، ولحظة تواضع حقيقية بالنسبة لي شخصيًا وللمنظمة بأكملها". . "لقد كان من الرائع أن أكون جزءًا من هذا البرنامج الرائد،" قال ستيفان جروب، دكتور في الطب، رئيس قسم العلاج الخلوي وقسم زراعة الأعضاء ومدير مركز كيلي للسرطان. العلاج المناعي في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، ورئيس اللجنة التوجيهية للبرنامج السريري CLIMB-121. "يتمتع CASGEVY بالقدرة على أن يكون علاجًا تحويليًا للمرضى، وأنا أتطلع إلى مواصلة العمل لضمان قدرة المرضى المؤهلين على الوصول إلى هذا العلاج في جميع أنحاء البلاد." تتطلب إدارة CASGEVY خبرة متخصصة في العلاج الجذعية. زرع الخلايا. ولذلك، تتعاون Vertex مع المستشفيات ذات الخبرة لإنشاء شبكة من مراكز العلاج المعتمدة والمدارة بشكل مستقل (ATCs) في جميع أنحاء الولايات المتحدة لتقديم CASGEVY للمرضى. تم تنشيط مراكز ATC التالية بالفعل: سيتم تفعيل مراكز مراقبة الحركة الإضافية في الأسابيع المقبلة ويمكن الوصول إلى قائمة كاملة بمراكز مراقبة الحركة، بما في ذلك التحديثات بعد الموافقة. على CASGEVY.com. حول CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY هو العلاج الخلوي المحرر بالجينوم والذي يتكون من الخلايا الجذعية المكونة للدم CD34 + الذاتية (HSCs) التي تم تحريرها بواسطة تقنية CRISPR/Cas9 في المنطقة المُحسِّنة الخاصة بالكريات الحمر في جين BCL11A. تم تصميم CASGEVY للإعطاء لمرة واحدة عبر إجراء زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم حيث يتم تعديل خلايا CD34 + الخاصة بالمريض لتقليل تعبير BCL11A في خلايا نسب الكريات الحمر، مما يؤدي إلى زيادة إنتاج الهيموجلوبين الجنيني (HbF). HbF هو شكل الهيموجلوبين الذي يحمل الأكسجين والموجود بشكل طبيعي أثناء نمو الجنين، والذي يتحول بعد ذلك إلى شكل الهيموجلوبين البالغ بعد الولادة. لقد ثبت أن CASGEVY يقلل أو يزيل أزمات انسداد الأوعية الدموية للمرضى الذين يعانون من SCD. تم منح CASGEVY ترخيص تسويق مشروط في بريطانيا العظمى من قبل وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة ومن قبل الهيئة الوطنية لتنظيم الصحة في البحرين للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الذي يتميز بأزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة أو عمليات نقل الدم ثلاسيميا بيتا المعتمد (TDT)، والذي يكون زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم مناسبًا له ولا يتوفر مستضد كريات الدم البيضاء البشرية المطابق لمتبرع الخلايا الجذعية المكونة للدم ذي الصلة. يخضع CASGEVY حاليًا للمراجعة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية ووكالة الغذاء والدواء السعودية لكل من SCD وTDT. لا يزال استخدام CASGEVY لعلاج TDT في الولايات المتحدة قيد الدراسة. قدمت شركة Vertex اتفاقية ترخيص الأعمال (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للاستخدام المحتمل لـ CASGEVY للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكبر والذين يعانون من TDT وتم تحديد تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) وهو 30 مارس 2024. حول التقارير المالية للتعاون بين Vertex/CRISPR تقود Vertex عمليات تطوير وتصنيع وتسويق CASGEVY عالميًا بدعم من CRISPR Therapeutics. بالتزامن مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على CASGEVY، ستقوم Vertex بدفع مبلغ 200 مليون دولار أمريكي إلى CRISPR، والتي سيتم رسملتها وإطفاؤها مقابل تكلفة المبيعات. بالإضافة إلى ذلك، ستسجل Vertex 100 بالمائة من إيرادات CASGEVY؛ تكاليف المبيعات ومصروفات البيع والعمومية والإدارية وستسجل حصة CRISPR البالغة 40 بالمائة في صافي الأرباح أو الخسائر من CASGEVY ضمن تكلفة مبيعاتها. وأخيرًا، ستسجل Vertex 60 بالمائة من نفقات البحث والتطوير، صافيًا من حصة CRISPR البالغة 40 بالمائة. حول مرض فقر الدم المنجلي مرض فقر الدم المنجلي (SCD) هو مرض منهك ومتقدم ومزمن. مرض تقصير الحياة. يبلغ مرضى فقر الدم المنجلي عن جودة الحياة المتعلقة بالصحة أقل بكثير من عامة السكان، وتقدر تكاليف الرعاية الصحية مدى الحياة في الولايات المتحدة لإدارة مرض فقر الدم المنجلي للمرضى الذين يعانون من المركبات العضوية المتطايرة المتكررة بما يتراوح بين 4 و6 ملايين دولار. مرض فقر الدم المنجلي هو اضطراب دموي وراثي يؤثر على خلايا الدم الحمراء، والتي تعتبر ضرورية لنقل الأكسجين إلى جميع أعضاء وأنسجة الجسم. يتسبب مرض SCD في ألم شديد وتلف الأعضاء وتقصير العمر الافتراضي بسبب خلايا الدم الحمراء المشوهة أو "المنجلية". السمة السريرية المميزة لمرض SCD هي المركبات العضوية المتطايرة، والتي تنتج عن انسداد الأوعية الدموية بواسطة خلايا الدم الحمراء المنجلية وتؤدي إلى ألم شديد ومنهك يمكن أن يحدث في أي مكان في الجسم وفي أي وقت. يتطلب مرض SCD علاجًا مدى الحياة ويؤدي إلى انخفاض متوسط العمر المتوقع. في الولايات المتحدة، يبلغ متوسط عمر الوفاة للمرضى المصابين بمرض SCD حوالي 45 عامًا. علاج مرض فقر الدم المنجلي اليوم هو زرع الخلايا الجذعية من متبرع متطابق، ولكن هذا الخيار متاح فقط لجزء صغير من المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي بسبب عدم توفر متبرعين متاحين. مساعدة المرضى في رحلة CASGEVY Vertex Connects™ هو برنامج للمرضى المؤهلين في الولايات المتحدة الذين تم وصفهم لـ CASGEVY. من خلال Vertex Connects، يتوفر مديرو الرعاية لتوفير الموارد التعليمية والاتصالات والدعم للتنقل في رحلة العلاج، كما تتوفر مساعدة إضافية للمرضى المؤهلين. لمزيد من المعلومات حول ATCs، ورحلة علاج CASGEVY، و Vertex Connects، اتصل بالرقم 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) - وتعرف على المزيد حول برنامج دعم المرضى لدينا على VertexConnects.com<. الولايات المتحدة المؤشرات ومعلومات السلامة الهامة لـ CASGEVY (exagamglogene autotemcel) CASGEVY هو علاج لمرة واحدة يستخدم لعلاج الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والمصابين بمرض فقر الدم المنجلي (SCD) والذين يعانون من نوبات وعائية متكررة. الأزمات الانسدادية أو المركبات العضوية المتطايرة. يتم تصنيع CASGEVY خصيصًا لكل مريض، وذلك باستخدام الخلايا الجذعية من الدم المعدلة للمريض، ويزيد من إنتاج نوع خاص من الهيموجلوبين يسمى الهيموجلوبين F (الهيموجلوبين الجنيني أو HbF). يؤدي وجود المزيد من HbF إلى زيادة مستويات الهيموجلوبين الإجمالية وقد ثبت أنه يحسن إنتاج خلايا الدم الحمراء ووظيفتها. يمكن أن يؤدي ذلك إلى التخلص من المركبات العضوية المتطايرة لدى الأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. معلومات هامة تتعلق بالسلامة ما هي أهم المعلومات التي يجب أن أعرفها عن CASGEVY؟ بعد العلاج بـ CASGEVY، سيكون لديك عدد أقل من خلايا الدم لفترة من الوقت حتى يترسخ (تطعيم) CASGEVY في نخاع العظم. وهذا يشمل انخفاض مستويات الصفائح الدموية (الخلايا التي تساعد الدم عادة على التجلط) وخلايا الدم البيضاء (الخلايا التي عادة ما تقاوم العدوى). سيقوم طبيبك بمراقبة ذلك ويعطيك العلاج كما هو مطلوب. سيخبرك الطبيب عندما تعود مستويات خلايا الدم إلى مستويات آمنة. قد تواجه آثارًا جانبية مرتبطة بأدوية أخرى يتم تناولها كجزء من نظام العلاج باستخدام CASGEVY. تحدث إلى طبيبك بخصوص تلك الآثار الجانبية المحتملة. قد يعطيك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أدوية أخرى لعلاج آثارك الجانبية. كيف سأتلقى CASGEVY؟ سيقدم لك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أدوية أخرى، بما في ذلك دواء تكييف، كجزء من علاجك باستخدام CASGEVY. من المهم التحدث مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول مخاطر وفوائد جميع الأدوية المشاركة في علاجك. بعد تلقي الدواء المكيف، قد لا يكون من الممكن أن تصبحي حاملاً أو أن تكوني أبًا لطفل. يجب عليك مناقشة خيارات الحفاظ على الخصوبة مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك قبل العلاج. الخطوة 1: قبل علاج CASGEVY، سيعطيك الطبيب دواء تعبئة. يقوم هذا الدواء بنقل خلايا الدم الجذعية من نخاع العظم إلى مجرى الدم. يتم بعد ذلك جمع خلايا الدم الجذعية في آلة تفصل خلايا الدم المختلفة (وهذا ما يسمى بفصادة الدم). قد تحدث هذه العملية برمتها أكثر من مرة. في كل مرة، يمكن أن يستغرق الأمر ما يصل إلى أسبوع واحد. خلال هذه الخطوة، يتم أيضًا جمع خلايا الإنقاذ وتخزينها في المستشفى. هذه هي الخلايا الجذعية الموجودة في الدم لديك ولا يتم علاجها إلا في حالة وجود مشكلة في عملية العلاج. إذا لم يكن من الممكن إعطاء CASGEVY بعد دواء التكييف، أو إذا لم تتمكن خلايا الدم الجذعية المعدلة من الاستقرار (التطعيم) في الجسم، فسيتم إرجاع خلايا الإنقاذ هذه إليك مرة أخرى. إذا تم إعطاؤك خلايا إنقاذ، فلن تحصل على أي فائدة علاجية من CASGEVY. الخطوة 2: بعد جمعها، سيتم إرسال خلايا الدم الجذعية إلى موقع التصنيع حيث يتم استخدامها لصنع CASGEVY. قد يستغرق الأمر ما يصل إلى 6 أشهر من وقت جمع الخلايا لتصنيع واختبار CASGEVY قبل إعادتها إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك. الخطوة 3: قبل وقت قصير من جذعك زراعة الخلايا، سيعطيك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك دواءً مكيفًا لبضعة أيام في المستشفى. سيؤدي ذلك إلى إعدادك للعلاج عن طريق إزالة الخلايا من نخاع العظم، بحيث يمكن استبدالها بالخلايا المعدلة في CASGEVY. بعد أن يتم إعطاؤك هذا الدواء، ستنخفض مستويات خلايا الدم لديك إلى مستويات منخفضة جدًا. ستبقى في المستشفى لهذه الخطوة وستبقى في المستشفى حتى بعد التسريب بـ CASGEVY. الخطوة 4: سيتم إعطاء قارورة واحدة أو أكثر من CASGEVY في الوريد. (التسريب في الوريد) خلال فترة زمنية قصيرة. بعد التسريب في CASGEVY، ستبقى في المستشفى حتى يتمكن مقدم الرعاية الصحية الخاص بك من مراقبة تعافيك عن كثب. يمكن أن يستغرق هذا من 4 إلى 6 أسابيع، ولكن قد تختلف الأوقات. سيقرر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك متى يمكنك العودة إلى المنزل. ما الذي يجب أن أتجنبه بعد تلقي CASGEVY؟ ما هي الآثار الجانبية المحتملة أو المحتملة بشكل معقول لـ CASGEVY؟ تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ CASGEVY ما يلي: سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بفحص دمك للتحقق من انخفاض مستويات خلايا الدم (بما في ذلك الصفائح الدموية وخلايا الدم البيضاء). أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا ظهرت عليك أي من الأعراض التالية: هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ CASGEVY. استدعاء الطبيب للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088. معلومات عامة حول الاستخدام الآمن والفعال لـ CASGEVY تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول أي مخاوف صحية. يرجى الاطلاع على معلومات وصف الدواء بما في ذلك معلومات المرضى لـ CASGEVY. حول Vertex Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. وافقت الشركة على أدوية تعالج الأسباب الكامنة وراء العديد من الأمراض الوراثية المزمنة التي تقصر الحياة - التليف الكيسي، ومرض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم - وتواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه الأمراض. تمتلك Vertex أيضًا خط أنابيب سريريًا قويًا من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى، حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك مرض الكلى الذي يتوسطه APOL1، والألم الحاد واعتلال الأعصاب، ومرض السكري من النوع 1، ونقص ألفا-1 أنتيتريبسين. . تأسست شركة فيرتكس عام 1989 ويقع المقر الرئيسي العالمي لها في بوسطن، والمقر الدولي في لندن. بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع للبحث والتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية. يتم الاعتراف بشركة Vertex باستمرار باعتبارها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 14 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل لديها في Fortune. للحصول على تحديثات الشركة ومعرفة المزيد حول تاريخ الابتكار لشركة Vertex، قم بزيارة www.vrtx.com أو تابعنا على LinkedIn، Facebook، إنستغرام ، YouTube وتويتر/X. حول CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics هي شركة رائدة في مجال تحرير الجينات تركز على تطوير الأدوية التحويلية القائمة على الجينات للأمراض الخطيرة باستخدام منصة CRISPR/Cas9 الخاصة بها. كريسبر/كاس9 هي تقنية ثورية لتحرير الجينات تسمح بإجراء تغييرات دقيقة وموجهة على الحمض النووي الجينومي. أنشأت شركة CRISPR Therapeutics مجموعة من البرامج العلاجية عبر مجموعة واسعة من مجالات الأمراض بما في ذلك اعتلالات الهيموغلوبين والأورام والطب التجديدي والأمراض النادرة. ولتسريع جهودها وتوسيعها، أنشأت شركة CRISPR Therapeutics تعاونًا استراتيجيًا مع شركات رائدة بما في ذلك Bayer وVertex Pharmaceuticals وViaCyte, Inc. يقع المقر الرئيسي لشركة CRISPR Therapeutics AG في زوغ، سويسرا، مع شركتها الفرعية المملوكة بالكامل للولايات المتحدة، CRISPR Therapeutics, Inc. وعمليات البحث والتطوير في بوسطن، ماساتشوستس وسان فرانسيسكو، كاليفورنيا، والمكاتب التجارية في لندن، المملكة المتحدة. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.crisprtx.com. علامة وتصميم CRISPR THERAPEUTICS® هي علامات تجارية وعلامات تجارية مسجلة لشركة كريسبر ثيرابيوتيكس إيه جي. جميع العلامات التجارية والعلامات التجارية المسجلة الأخرى هي ملك لأصحابها. نشر : 2023-12-11 02:15 تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين. لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.اقرأ أكثر
إخلاء المسؤولية
الكلمات الرئيسية الشعبية