Společnosti Vertex a CRISPR Therapeutics oznamují, že americká FDA schválila Casgevy (exagamglogene autotemcel) pro léčbu srpkovité anémie
FDA schvaluje Casgevy (exagamglogene autotemcel) pro léčbu srpkovité anémii
– vůbec první schválení terapie genové úpravy založené na CRISPR v USA
– Přibližně 16 000 pacientů ve věku 12 let a starších se závažnou srpkovitou anémií může mít nyní nárok na tuto jednorázovou léčbu
– Aktivováno více autorizovaných léčebných center
BOSTON & ZUG, Švýcarsko--(BUSINESS WIRE)--Prosinec. 8, 2023 – Společnost Vertex Pharmaceuticals Incorporated dnes oznámila, že společnost Nasdaq: VR TherapTXeuticsda.sq. Food and Drug Administration (FDA) schválila CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), buněčnou terapii upravenou genomem CRISPR/Cas9, pro léčbu srpkovité anémie (SCD) u pacientů ve věku 12 let a starších s rekurentními vazookluzivními krizemi ( VOC). Toto schválení znamená, že poprvé může být přibližně 16 000 pacientů s SCD způsobilých pro trvalou jednorázovou terapii, která nabízí potenciál funkčního vyléčení jejich onemocnění eliminací závažných VOC a hospitalizací způsobených závažnými VOC.
„Schválení CASGEVY FDA je významné: je to první terapie pro úpravu genů na bázi CRISPR, která byla schválena v USA. A co je důležité, CASGEVY je prvotřídní léčba, která nabízí potenciál jednorázového transformační terapie pro způsobilé pacienty se srpkovitou anémií,“ řekla Reshma Kewalramani, M.D., generální ředitelka a prezidentka Vertex. „Chci vyjádřit svou nejhlubší vděčnost pacientům a vyšetřovatelům, jejichž důvěra v tento program připravila cestu k tomuto přelomovému schválení.“
„Když byla založena naše společnost, měli jsme vizi převést technologii CRISPR do více průlomových terapií. Takže toto americké schválení vůbec prvního léku využívajícího editaci genu CRISPR je dechberoucí a je to pro mě osobně i pro celou organizaci skutečně pokořující okamžik,“ řekl Samarth Kulkarni, Ph.D., předseda a generální ředitel CRISPR Therapeutics. .
„Bylo pozoruhodné být součástí tohoto průlomového programu,“ řekl Stephan Grupp, M.D., Ph.D., vedoucí sekce buněčné terapie a transplantace a ředitel Kellyho centra pro rakovinu. Imunoterapie v dětské nemocnici ve Filadelfii a předsedkyně řídícího výboru klinického programu CLIMB-121. „CASGEVY má potenciál být pro pacienty transformační léčbou a těším se na pokračování v práci, abychom zajistili, že způsobilí pacienti budou mít přístup k této terapii v celé zemi.“
Podávání CASGEVY vyžaduje specializované zkušenosti s kmenem buněčná transplantace; proto Vertex spolupracuje se zkušenými nemocnicemi, aby vytvořili síť nezávisle provozovaných, autorizovaných léčebných center (ATC) po celých USA, aby pacientům nabídli CASGEVY. Následující ATC jsou již aktivovány:
V nadcházejících týdnech budou aktivována další ATC a bude k dispozici úplný seznam ATC, včetně aktualizací po schválení na CASGEVY.com.
O CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY. buněčná terapie upravená genomem sestávající z autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk (HSC) upravených technologií CRISPR/Cas9 v oblasti zesilovače specifické pro erytroidy genu BCL11A. CASGEVY je určen k jednorázovému podání prostřednictvím transplantace hematopoetických kmenových buněk, kdy jsou pacientovy vlastní buňky CD34+ modifikovány tak, aby se snížila exprese BCL11A v buňkách erytroidní linie, což vede ke zvýšené produkci fetálního hemoglobinu (HbF). HbF je forma hemoglobinu přenášejícího kyslík, který je přirozeně přítomen během vývoje plodu, který se poté po narození přepne na dospělou formu hemoglobinu. Bylo prokázáno, že CASGEVY snižuje nebo odstraňuje vazookluzivní krize u pacientů s SCD.
CASGEVY získala ve Velké Británii podmínečné povolení k uvedení na trh od britského regulačního úřadu pro léčiva a zdravotnické produkty a od National Health Regulatory Authority v Bahrajnu pro pacienty ve věku 12 let a starší s SCD charakterizovanými opakujícími se vazookluzivními krizemi nebo transfuzí -dependentní beta talasémie (TDT), pro kterou je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk a není k dispozici příbuzný dárce krvetvorných kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem. CASGEVY je v současné době přezkoumáván Evropskou agenturou pro léčivé přípravky a Saudskou agenturou pro potraviny a léčiva pro SCD i TDT.
Použití CASGEVY k léčbě TDT v USA zůstává předmětem výzkumu. Společnost Vertex předložila BLA americkému FDA pro potenciální použití CASGEVY pro pacienty ve věku 12 let a starší s TDT a bylo jí přiděleno cílové datum akce zákona o poplatku za užívání léků na předpis (PDUFA) 30. března 2024.
O finančním výkaznictví spolupráce Vertex/CRISPRVertex vede globální vývoj, výrobu a komercializaci CASGEVY s podporou CRISPR Therapeutics. Ve spojení se schválením CASGEVY FDA provede Vertex milníkovou platbu ve výši 200 milionů USD společnosti CRISPR, která bude kapitalizována a amortizována do nákladů na prodej. Vertex navíc zaznamená 100 procent tržeb CASGEVY; náklady na prodej; a prodejní, režijní a administrativní náklady a zaznamená 40procentní podíl CRISPR na čistých ziscích nebo ztrátách z CASGEVY v rámci nákladů na prodej. A konečně, Vertex zaznamená 60 procent výdajů na výzkum a vývoj, po odečtení 40procentního podílu CRISPR.
O srpkovité anémiiSrpkovitá anémie (SCD) je vysilující, progresivní a život zkracující nemoc. Pacienti s SCD uvádějí skóre kvality života související se zdravím hluboko pod běžnou populací a náklady na celoživotní zdravotní péči v USA na léčbu SCD u pacientů s recidivujícími VOC se odhadují mezi 4 a 6 miliony USD. SCD je dědičné onemocnění krve, které postihuje červené krvinky, které jsou nezbytné pro přenos kyslíku do všech orgánů a tkání těla. SCD způsobuje silnou bolest, poškození orgánů a zkrácení délky života v důsledku deformovaných nebo „srpkovitých“ červených krvinek. Klinickým charakteristickým znakem SCD jsou VOC, které jsou způsobeny ucpáním krevních cév srpkovitými červenými krvinkami a mají za následek silnou a vysilující bolest, která se může kdykoli vyskytnout kdekoli v těle. SCD vyžaduje celoživotní léčbu a vede ke zkrácení očekávané délky života. V USA je střední věk úmrtí pacientů s SCD přibližně 45 let. Lékem na SCD je dnes transplantace kmenových buněk od vhodného dárce, ale tato možnost je dostupná pouze malé části pacientů žijících s SCD kvůli nedostatku dostupných dárců.
Pomoc pacientům on the CASGEVY Journey Vertex Connects™ je program pro způsobilé pacienty v USA, kterým byl předepsán CASGEVY. Prostřednictvím Vertex Connects jsou k dispozici manažeři péče, kteří poskytují vzdělávací zdroje, komunikaci a podporu pro navigaci na cestě léčby, a pro způsobilé pacienty je k dispozici další pomoc.
Další informace o ATC, léčebné cestě CASGEVY a Vertex Connects, zavolejte na číslo 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — a zjistěte více o našem programu podpory pacientů na VertexConnects.com.
USA INDIKACE A DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE PRO CASGEVY (exagamglogenní autotemcel)
CASGEVY je jednorázová terapie používaná k léčbě lidí ve věku 12 let a starších se srpkovitou anémií (SCD), kteří mají časté vazo- okluzivní krize nebo VOC.
CASGEVY se vyrábí speciálně pro každého pacienta s použitím vlastních upravených krevních kmenových buněk pacienta a zvyšuje produkci speciálního typu hemoglobinu zvaného hemoglobin F (fetální hemoglobin nebo HbF). Vyšší hladina HbF zvyšuje celkovou hladinu hemoglobinu a bylo prokázáno, že zlepšuje tvorbu a funkci červených krvinek. To může eliminovat VOC u lidí s SCD.
DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE
Jaké jsou nejdůležitější informace, které bych měl o CASGEVY vědět? Po léčbě přípravkem CASGEVY budete mít na nějakou dobu méně krvinek, dokud se CASGEVY neuchytí (přihojí se) do vaší kostní dřeně. To zahrnuje nízké hladiny krevních destiček (buňky, které obvykle pomáhají srážet krev) a bílých krvinek (buňky, které obvykle bojují proti infekcím). Váš lékař to bude sledovat a podle potřeby vám podá léčbu. Lékař vám sdělí, kdy se hladiny krevních buněk vrátí na bezpečnou úroveň.
Můžete zaznamenat nežádoucí účinky spojené s jinými léky podávanými jako součást léčebného režimu s CASGEVY. Poraďte se se svým lékařem o těchto možných vedlejších účincích. Váš poskytovatel zdravotní péče vám může dát jiné léky k léčbě vašich nežádoucích účinků.
Jak dostanu CASGEVY? Váš poskytovatel zdravotní péče vám v rámci léčby přípravkem CASGEVY podá další léky, včetně kondicionéru. Je důležité, abyste si promluvili se svým poskytovatelem zdravotní péče o rizicích a přínosech všech léků zahrnutých do vaší léčby.
Po podání kondicionačního léku nemusí být možné otěhotnět nebo zplodit dítě. Před léčbou byste měli se svým poskytovatelem zdravotní péče prodiskutovat možnosti zachování plodnosti.
KROK 1: Před léčbou CASGEVY vám lékař podá mobilizační lék. Tento lék přesunuje krevní kmenové buňky z kostní dřeně do krevního oběhu. Krevní kmenové buňky jsou poté shromážděny ve stroji, který odděluje různé krevní buňky (toto se nazývá aferéza). Celý tento proces může proběhnout více než jednou. Pokaždé to může trvat až jeden týden.
Během tohoto kroku jsou v nemocnici také shromažďovány a skladovány záchranné buňky. Toto jsou vaše stávající krevní kmenové buňky a jsou ponechány neléčené pro případ, že by se v procesu léčby vyskytl problém. Pokud nelze CASGEVY podat po přípravném léku nebo pokud se upravené krevní kmenové buňky v těle neuchytí (přihojí), tyto záchranné buňky vám budou vráceny. Pokud dostanete záchranné buňky, nebudete mít žádný léčebný přínos z CASGEVY.
KROK 2: Po jejich odběru budou vaše krevní kmenové buňky odeslány do výrobního závodu kde se používají k výrobě CASGEVY. Výroba a testování CASGEVY před odesláním zpět vašemu poskytovateli zdravotní péče může trvat až 6 měsíců od doby, kdy byly vaše buňky shromážděny.
KROK 3: Krátce před vaším kmenem. transplantaci buněk, váš poskytovatel zdravotní péče vám dá kondicionér na několik dní v nemocnici. To vás připraví na léčbu odstraněním buněk z kostní dřeně, takže je lze nahradit upravenými buňkami v CASGEVY. Po podání tohoto léku klesne hladina vašich krvinek na velmi nízkou úroveň. Během tohoto kroku zůstanete v nemocnici a zůstanete v nemocnici až do ukončení infuze CASGEVY.
KROK 4: Jedna nebo více lahviček CASGEVY bude podána do žíly (intravenózní infuze) během krátké doby.
Po infuzi CASGEVY zůstanete v nemocnici, aby váš poskytovatel zdravotní péče mohl pečlivě sledovat vaši rekonvalescenci. To může trvat 4-6 týdnů, ale časy se mohou lišit. Váš poskytovatel zdravotní péče rozhodne, kdy můžete jít domů.
Čemu se mám vyvarovat po podání CASGEVY?
Jaké jsou možné nebo přiměřeně pravděpodobné vedlejší účinky CASGEVY? Nejčastější vedlejší účinky CASGEVY zahrnují:
Váš poskytovatel zdravotní péče vám otestuje krev, aby zjistil nízké hladiny krvinek (včetně krevních destiček a bílých krvinek). Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenáte některý z následujících příznaků:
Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku CASGEVY. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088.
Obecné informace o bezpečném a účinném používání přípravku CASGEVYPromluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o jakýchkoli zdravotních problémech.
Prohlédněte si celý včetně informací o předepisování léků. ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fpi.vrtx.com%2Ffiles%2Fpatientpackageinsert_exagamglogene_autotemcel.pdf&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&lan=cs&lan=en-en-US 8ba00e1246243c056f73f76a65" rel="nofollow" shape=" rect">Informace pro pacienty pro CASGEVY.
O společnosti VertexVertex je globální biotechnologická společnost, která investuje do vědeckých inovací s cílem vytvořit transformativní léky pro lidi s vážnými chorobami. Společnost schválila léky, které léčí základní příčiny mnoha chronických, život zkracujících genetických onemocnění – cystickou fibrózu, srpkovitou anémii a beta thalasémii závislou na transfuzích – a pokračuje v rozvoji klinických a výzkumných programů v oblasti těchto onemocnění. Vertex má také robustní klinickou řadu výzkumných terapií napříč řadou modalit u jiných závažných onemocnění, kde má hluboký vhled do kauzální biologie člověka, včetně onemocnění ledvin zprostředkovaného APOL1, akutní a neuropatické bolesti, diabetu 1. typu a deficitu alfa-1 antitrypsinu. .
Vertex byl založen v roce 1989 a má své globální ústředí v Bostonu a mezinárodní ústředí v Londýně. Kromě toho má společnost výzkumná a vývojová pracoviště a obchodní kanceláře v Severní Americe, Evropě, Austrálii a Latinské Americe. Vertex je trvale uznáván jako jedno z nejlepších míst v oboru, včetně 14 po sobě jdoucích let na seznamu Top zaměstnavatelů časopisu Science a jedné ze 100 nejlepších společností Fortune, pro které lze pracovat. Aktualizace společnosti a další informace o historii inovací Vertex naleznete na sledujte usa href="orrect." //cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.linkedin.com%2Fcompany%2Fvertex-pharmaceuticals%2F&esheet=53868526&newsitemid=202312089517dUS9&eindex&e517danc9&5= 9c5096e5d3c1e90518a39696568" rel="nofollow" shape="rect">LinkedIn, a href="1"
O CRISPR TherapeuticsCRISPR Therapeutics je přední společnost zabývající se editací genů zaměřená na vývoj transformativních genových léků pro vážná onemocnění pomocí vlastní platformy CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 je revoluční technologie úpravy genů, která umožňuje přesné a řízené změny genomové DNA. CRISPR Therapeutics vytvořila portfolio terapeutických programů v širokém spektru nemocí včetně hemoglobinopatií, onkologie, regenerativní medicíny a vzácných onemocnění. Aby CRISPR Therapeutics urychlila a rozšířila své úsilí, navázala strategickou spolupráci s předními společnostmi včetně Bayer, Vertex Pharmaceuticals a ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG má centrálu v Zugu ve Švýcarsku a její 100% dceřinou společnost v USA, CRISPR Therapeutics, Inc. a R&D operace v Bostonu, Massachusetts a San Francisco, Kalifornie, a obchodní kanceláře v Londýně, Spojené království. Další informace naleznete na adrese www.crisprtx.com.
Slovní známka CRISPR THERAPEUTICS® a registrovaná ochranná známka a design jsou ochranné známky CRISPR Therapeutics AG. Všechny ostatní ochranné známky a registrované ochranné známky jsou majetkem příslušných vlastníků.
Vyslán : 2023-12-11 02:15
Přečtěte si více
- FDA schvaluje přípravek Tremfya pro ulcerózní kolitidu
- 10 nejlepších podložek na cvičení pro jakékoli cvičení
- Travere Therapeutics oznamuje úplné schválení FDA pro Filspari (sparsentan), jedinou neimunosupresivní léčbu, která významně zpomaluje pokles funkce ledvin u IgA nefropatie
- Healthline Presents: Finding Pause Video Series
- Kolik stojí Viagra? Ceny viagra a tipy na úspory v roce 2024
- Mnoho Američanů se obává vakcín jako podzimní chřipka, sezóna COVID: Průzkum
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions