Η Vertex και η CRISPR Therapeutics ανακοινώνουν την έγκριση του Casgevy (exagamglogene autotemcel) από την FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το Casgevy (exagamglogene autotemcel) για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου

– Πρώτη έγκριση μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας που βασίζεται στο CRISPR στις Η.Π.Α.

– Περίπου 16.000 ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική αναιμία μπορεί τώρα να είναι επιλέξιμοι για αυτήν την εφάπαξ θεραπεία

– Ενεργοποιήθηκαν πολλά εξουσιοδοτημένα θεραπευτικά κέντρα

BOSTON & ZUG, Ελβετία--(BUSINESS WIRE)--Δεκ. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTISPRSdaq σήμερα) και η U.S. Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει το CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), μια κυτταρική θεραπεία με γονιδίωμα CRISPR/Cas9, για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας (SCD) σε ασθενείς 12 ετών και άνω με υποτροπιάζουσες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις ( VOCs). Αυτή η έγκριση σημαίνει ότι για πρώτη φορά, περίπου 16.000 ασθενείς με SCD μπορεί να είναι επιλέξιμοι για μια διαρκή εφάπαξ θεραπεία που προσφέρει τη δυνατότητα λειτουργικής θεραπείας για την ασθένειά τους εξαλείφοντας σοβαρές VOC και νοσηλεία που προκαλούνται από σοβαρές VOCs.

"Η έγκριση του CASGEVY από τον FDA είναι σημαντική: είναι η πρώτη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με βάση το CRISPR που εγκρίθηκε στις Η.Π.Α. Εξίσου σημαντικό, το CASGEVY είναι μια θεραπεία πρώτης κατηγορίας που προσφέρει τη δυνατότητα μιας εφάπαξ μετασχηματιστική θεραπεία για επιλέξιμους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία», δήλωσε η Reshma Kewalramani, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος και Πρόεδρος της Vertex. «Θέλω να εκφράσω τη βαθύτατη ευγνωμοσύνη μου στους ασθενείς και τους ερευνητές των οποίων η εμπιστοσύνη σε αυτό το πρόγραμμα άνοιξε τον δρόμο για αυτήν την έγκριση ορόσημο.»

«Όταν ιδρύθηκε η εταιρεία μας, είχαμε ένα όραμα να μεταφράσουμε την τεχνολογία CRISPR σε πολλαπλές πρωτοποριακές θεραπείες. Έτσι, αυτή η έγκριση από τις ΗΠΑ του πρώτου φαρμάκου που χρησιμοποιεί επεξεργασία γονιδίων CRISPR κόβει την ανάσα και είναι μια πραγματικά ταπεινή στιγμή για εμένα προσωπικά και για ολόκληρο τον οργανισμό», δήλωσε ο Samarth Kulkarni, Ph.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της CRISPR Therapeutics. .

«Ήταν αξιοσημείωτο να συμμετέχω σε αυτό το πρωτοποριακό πρόγραμμα», δήλωσε ο Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Section Chief του Τμήματος Κυτταρικής Θεραπείας και Μεταμοσχεύσεων και Διευθυντής του Kelly Center for Cancer Ανοσοθεραπεία στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφειας και Πρόεδρος της Διοικούσας Επιτροπής για το κλινικό πρόγραμμα CLIMB-121. "Το CASGEVY έχει τη δυνατότητα να είναι μια μετασχηματιστική θεραπεία για τους ασθενείς και ανυπομονώ να συνεχίσω το έργο για να διασφαλίσουμε ότι οι κατάλληλοι ασθενείς μπορούν να έχουν πρόσβαση σε αυτήν τη θεραπεία σε ολόκληρη τη χώρα."

Η χορήγηση του CASGEVY απαιτεί εξειδικευμένη εμπειρία στο στέλεχος μεταμόσχευση κυττάρων; Ως εκ τούτου, η Vertex συνεργάζεται με έμπειρα νοσοκομεία για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων, εξουσιοδοτημένων θεραπευτικών κέντρων (ATC) σε όλες τις ΗΠΑ για να προσφέρουν CASGEVY σε ασθενείς. Τα ακόλουθα ATC είναι ήδη ενεργοποιημένα:

  • Ιατρικό Κέντρο της Βοστώνης στη Βοστώνη της Μασαχουσέτης.
  • Children's National Hospital στην Ουάσιγκτον, D.C.
  • City of Hope Children's Κέντρο Καρκίνου στο Λος Άντζελες, Καλιφόρνια.
  • Παιδικό Νοσοκομείο Medical City στο Ντάλας του Τέξας
  • Μεθοδιστικό Παιδικό Νοσοκομείο στο Σαν Αντόνιο του Τέξας
  • Εθνικό Νοσοκομείο Παίδων στο Κολόμπους , Οχάιο
  • Το Νοσοκομείο Παίδων στο TriStar Centennial στο Νάσβιλ του Τεν.
  • Το Ολοκληρωμένο Κέντρο Καρκίνου του Πανεπιστημίου του Οχάιο – James Cancer Hospital και Solove Research Institute στο Columbus, Ohio
  • University of Chicago/Comer Children's Hospital στο Chicago, Ill.

    • Πρόσθετα ATC θα ενεργοποιηθούν τις επόμενες εβδομάδες και θα είναι δυνατή η πρόσβαση σε μια πλήρη λίστα των ATC, συμπεριλαμβανομένων των ενημερώσεων μετά την έγκριση, στη διεύθυνση CASGEVY.com.

    Σχετικά με το CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) G is aCAS Επεξεργασμένη με γονιδίωμα κυτταρική θεραπεία που αποτελείται από αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα CD34+ (HSCs) που επεξεργάζονται με την τεχνολογία CRISPR/Cas9 στην ειδική για το ερυθροειδές ενισχυτή περιοχή του γονιδίου BCL11A. Το CASGEVY προορίζεται για μία φορά χορήγηση μέσω μιας διαδικασίας μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων, όπου τα κύτταρα CD34+ του ίδιου του ασθενούς τροποποιούνται για να μειώσουν την έκφραση BCL11A σε κύτταρα ερυθροειδής γενεαλογίας, οδηγώντας σε αυξημένη παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF). Η HbF είναι η μορφή της αιμοσφαιρίνης που μεταφέρει οξυγόνο που υπάρχει φυσικά κατά την ανάπτυξη του εμβρύου, η οποία στη συνέχεια μεταβαίνει στην ενήλικη μορφή της αιμοσφαιρίνης μετά τη γέννηση. Το CASGEVY έχει αποδειχθεί ότι μειώνει ή εξαλείφει τις αγγειοαποφρακτικές κρίσεις για ασθενείς με SCD.

    Η CASGEVY έλαβε υπό όρους άδεια κυκλοφορίας στη Μεγάλη Βρετανία από τη Ρυθμιστική Υπηρεσία Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου και από την Εθνική Ρυθμιστική Αρχή Υγείας στο Μπαχρέιν για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD που χαρακτηρίζονται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις ή μετάγγιση -εξαρτώμενη βήτα θαλασσαιμία (TDT), για την οποία είναι κατάλληλη η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων και δεν είναι διαθέσιμος αντίστοιχος δότης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με αντιγόνο ανθρώπινου λευκοκυττάρου. Το CASGEVY βρίσκεται επί του παρόντος υπό εξέταση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων της Σαουδικής Αραβίας τόσο για το SCD όσο και για το TDT.

    Η χρήση του CASGEVY για τη θεραπεία του TDT στις ΗΠΑ παραμένει υπό διερεύνηση. Η Vertex έχει υποβάλει BLA στον FDA των ΗΠΑ για την πιθανή χρήση του CASGEVY για ασθενείς 12 ετών και άνω με TDT και του έχει ανατεθεί μια στοχευόμενη ημερομηνία δράσης βάσει του νόμου περί χρέωσης χρήστη συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) στις 30 Μαρτίου 2024.

    Σχετικά με τη Χρηματοοικονομική Αναφορά συνεργασίας Vertex/CRISPR Η Vertex ηγείται της παγκόσμιας ανάπτυξης, κατασκευής και εμπορευματοποίησης του CASGEVY με την υποστήριξη της CRISPR Therapeutics. Σε συνδυασμό με την έγκριση της FDA της CASGEVY, η Vertex θα πραγματοποιήσει μια πληρωμή ορόσημο 200 εκατομμυρίων δολαρίων στην CRISPR, η οποία θα κεφαλαιοποιηθεί και θα αποσβεστεί στο κόστος των πωλήσεων. Επιπλέον, η Vertex θα καταγράψει το 100 τοις εκατό των εσόδων CASGEVY. κόστη πωλήσεων· και τα έξοδα πώλησης, τα γενικά και διοικητικά έξοδα και θα καταγράψει το μερίδιο 40 τοις εκατό της CRISPR στα καθαρά κέρδη ή ζημίες από την CASGEVY στο κόστος πωλήσεών της. Τέλος, η Vertex θα καταγράψει το 60 τοις εκατό των δαπανών έρευνας και ανάπτυξης, καθαρό από το μερίδιο 40 τοις εκατό της CRISPR.

    Σχετικά με τη δρεπανοκυτταρική νόσο Η δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD) είναι μια εξουθενωτική, προοδευτική και προοδευτική νόσος. ασθένεια που συντομεύει τη ζωή. Οι ασθενείς με SCD αναφέρουν βαθμολογίες ποιότητας ζωής σχετικά με την υγεία πολύ χαμηλότερες από τον γενικό πληθυσμό και το κόστος υγειονομικής περίθαλψης καθ' όλη τη διάρκεια της ζωής στις ΗΠΑ για τη διαχείριση του SCD για ασθενείς με υποτροπιάζουσες VOCs εκτιμάται μεταξύ 4 και 6 εκατομμυρίων $. Το SCD είναι μια κληρονομική διαταραχή του αίματος που επηρεάζει τα ερυθρά αιμοσφαίρια, τα οποία είναι απαραίτητα για τη μεταφορά οξυγόνου σε όλα τα όργανα και τους ιστούς του σώματος. Το SCD προκαλεί έντονο πόνο, βλάβη οργάνων και συντόμευση της διάρκειας ζωής λόγω κακοσχηματισμένων ή «δρεπανωμένων» ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το κλινικό χαρακτηριστικό του SCD είναι τα VOC, τα οποία προκαλούνται από μπλοκαρίσματα των αιμοφόρων αγγείων από δρεπανοειδή ερυθρά αιμοσφαίρια και έχουν ως αποτέλεσμα έντονο και εξουθενωτικό πόνο που μπορεί να συμβεί οπουδήποτε στο σώμα ανά πάσα στιγμή. Το SCD απαιτεί θεραπεία για μια ζωή και έχει ως αποτέλεσμα μειωμένο προσδόκιμο ζωής. Στις ΗΠΑ, η διάμεση ηλικία θανάτου για ασθενείς που ζουν με SCD είναι περίπου τα 45 έτη. Μια θεραπεία για SCD σήμερα είναι μια μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων από αντίστοιχο δότη, αλλά αυτή η επιλογή είναι διαθέσιμη μόνο σε ένα μικρό κλάσμα ασθενών που ζουν με SCD λόγω της έλλειψης διαθέσιμων δωρητών.

    Βοηθώντας τους ασθενείς. στο CASGEVY Journey Το Vertex Connects™ είναι ένα πρόγραμμα για επιλέξιμους ασθενείς στις Η.Π.Α. στους οποίους έχει συνταγογραφηθεί CASGEVY. Μέσω του Vertex Connects, οι Υπεύθυνοι Φροντίδας είναι διαθέσιμοι για να παρέχουν εκπαιδευτικούς πόρους, επικοινωνίες και υποστήριξη για την πλοήγηση στο ταξίδι θεραπείας, ενώ διατίθεται πρόσθετη βοήθεια για τους κατάλληλους ασθενείς.

    Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα ATC, το ταξίδι θεραπείας CASGEVY και Vertex Connects, καλέστε το 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — και μάθετε περισσότερα σχετικά με το πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών στη διεύθυνση VertexConnects.com.

    Η.Π.Α. ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ ΚΑΙ ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ ΓΙΑ ΤΟ CASGEVY (exagamglogene autotemcel)

    Το CASGEVY είναι μια εφάπαξ θεραπεία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ατόμων ηλικίας 12 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD) που έχουν συχνή αγγειο- αποφρακτικές κρίσεις ή VOCs.

    Το CASGEVY είναι φτιαγμένο ειδικά για κάθε ασθενή, χρησιμοποιώντας τα επεξεργασμένα βλαστοκύτταρα αίματος του ίδιου του ασθενούς και αυξάνει την παραγωγή ενός ειδικού τύπου αιμοσφαιρίνης που ονομάζεται αιμοσφαιρίνη F (εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη ή HbF). Έχοντας περισσότερη HbF αυξάνει τα συνολικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης και έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνει την παραγωγή και τη λειτουργία των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Αυτό μπορεί να εξαλείψει τις VOC σε άτομα με SCD.

    ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

    Ποιες είναι οι πιο σημαντικές πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζω για το CASGEVY; Μετά τη θεραπεία με CASGEVY, θα έχετε λιγότερα αιμοσφαίρια για λίγο έως ότου το CASGEVY παγιδευτεί (μοσχεύματα) στον μυελό των οστών σας. Αυτό περιλαμβάνει χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων (κύτταρα που συνήθως βοηθούν το αίμα να πήξει) και λευκών αιμοσφαιρίων (κύτταρα που συνήθως καταπολεμούν τις λοιμώξεις). Ο γιατρός σας θα το παρακολουθήσει και θα σας χορηγήσει θεραπεία όπως απαιτείται. Ο γιατρός θα σας ενημερώσει όταν τα επίπεδα των κυττάρων του αίματος επανέλθουν σε ασφαλή επίπεδα.

  • Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα, τα οποία μπορεί να είναι σημάδια χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλιακών κυττάρων:
  • σοβαρός πονοκέφαλος
  • μη φυσιολογικός μώλωπας
  • παρατεταμένη αιμορραγία
  • αιμορραγία χωρίς τραυματισμό όπως ρινορραγίες. αιμορραγία από τα ούλα? αίμα στα ούρα, τα κόπρανα ή τον εμετό σας. ή βήχας με αίμα
  • Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα, τα οποία μπορεί να είναι σημεία χαμηλών επιπέδων λευκών αιμοσφαιρίων:
  • πυρετός
  • ρίγη
  • λοιμώξεις

    • Μπορεί να εμφανίσετε ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με άλλα φάρμακα που χορηγούνται ως μέρος του θεραπευτικού σχήματος με CASGEVY. Μιλήστε με το γιατρό σας σχετικά με αυτές τις πιθανές παρενέργειες. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να σας δώσει άλλα φάρμακα για την αντιμετώπιση των παρενεργειών σας.

    Πώς θα λάβω το CASGEVY; Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα σας δώσει άλλα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένου ενός μαλακτικού φαρμάκου, ως μέρος της θεραπείας σας με το CASGEVY. Είναι σημαντικό να μιλήσετε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με τους κινδύνους και τα οφέλη όλων των φαρμάκων που εμπλέκονται στη θεραπεία σας.

    Μετά τη λήψη του μαλακτικού φαρμάκου, ενδέχεται να μην είναι δυνατό να μείνετε έγκυος ή να κάνετε παιδί. Θα πρέπει να συζητήσετε τις επιλογές για τη διατήρηση της γονιμότητας με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης πριν από τη θεραπεία.

    ΒΗΜΑ 1: Πριν από τη θεραπεία με CASGEVY, ένας γιατρός θα σας δώσει ένα φάρμακο κινητοποίησης. Αυτό το φάρμακο μετακινεί βλαστοκύτταρα αίματος από τον μυελό των οστών σας στην κυκλοφορία του αίματος. Στη συνέχεια, τα βλαστοκύτταρα του αίματος συλλέγονται σε μια μηχανή που διαχωρίζει τα διάφορα κύτταρα του αίματος (αυτό ονομάζεται αφαίρεση). Όλη αυτή η διαδικασία μπορεί να συμβεί περισσότερες από μία φορές. Κάθε φορά, μπορεί να διαρκέσει έως και μία εβδομάδα.

    Σε αυτό το βήμα, τα κύτταρα διάσωσης συλλέγονται επίσης και αποθηκεύονται στο νοσοκομείο. Αυτά είναι τα υπάρχοντα βλαστοκύτταρα του αίματός σας και διατηρούνται χωρίς θεραπεία μόνο σε περίπτωση που υπάρξει πρόβλημα στη διαδικασία θεραπείας. Εάν το CASGEVY δεν μπορεί να χορηγηθεί μετά το μαλακτικό φάρμακο ή εάν τα τροποποιημένα βλαστοκύτταρα αίματος δεν κρατηθούν (μοσχεύματα) στο σώμα, αυτά τα κύτταρα διάσωσης θα σας δοθούν πίσω. Εάν σας χορηγηθούν κύτταρα διάσωσης, δεν θα έχετε κανένα όφελος θεραπείας από το CASGEVY.

    ΒΗΜΑ 2: Αφού συλλεχθούν, τα βλαστοκύτταρα του αίματός σας θα σταλούν στον τόπο παραγωγής. όπου χρησιμοποιούνται για την παρασκευή CASGEVY. Μπορεί να χρειαστούν έως και 6 μήνες από τη στιγμή που συλλέγονται τα κύτταρα σας για να κατασκευαστεί και να δοκιμαστεί το CASGEVY προτού σταλεί πίσω στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

    ΒΗΜΑ 3: Λίγο πριν το στέλεχος σας. μεταμόσχευση κυττάρων, ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα σας δώσει ένα μαλακτικό φάρμακο για λίγες μέρες στο νοσοκομείο. Αυτό θα σας προετοιμάσει για θεραπεία καθαρίζοντας τα κύτταρα από τον μυελό των οστών, ώστε να μπορούν να αντικατασταθούν με τα τροποποιημένα κύτταρα στο CASGEVY. Αφού σας χορηγηθεί αυτό το φάρμακο, τα επίπεδα των αιμοσφαιρίων σας θα πέσουν σε πολύ χαμηλά επίπεδα. Θα μείνετε στο νοσοκομείο για αυτό το βήμα και θα παραμείνετε στο νοσοκομείο μέχρι μετά την έγχυση με CASGEVY.

    ΒΗΜΑ 4: Ένα ή περισσότερα φιαλίδια CASGEVY θα χορηγηθούν σε μια φλέβα. (ενδοφλέβια έγχυση) σε σύντομο χρονικό διάστημα.

    Μετά την έγχυση CASGEVY, θα παραμείνετε στο νοσοκομείο έτσι ώστε ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης να μπορεί να παρακολουθεί στενά την ανάρρωσή σας. Αυτό μπορεί να διαρκέσει 4-6 εβδομάδες, αλλά οι χρόνοι μπορεί να ποικίλλουν. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα αποφασίσει πότε μπορείτε να πάτε σπίτι.

    Τι πρέπει να αποφύγω μετά τη λήψη του CASGEVY;

  • Μην δωρίσετε αίμα, όργανα, ιστούς ή κύτταρα ανά πάσα στιγμή στο μέλλον

    • Ποιες είναι οι πιθανές ή εύλογα πιθανές παρενέργειες του CASGEVY; Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του CASGEVY περιλαμβάνουν:

  • Χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλιακών κυττάρων, τα οποία μπορεί να μειώσουν την ικανότητα του αίματος να πήζει και μπορεί να προκαλέσουν αιμορραγία
  • Χαμηλά επίπεδα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων, τα οποία μπορεί να σας κάνουν πιο ευαίσθητους σε λοίμωξη

    • Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα εξετάσει το αίμα σας για να ελέγξει για χαμηλά επίπεδα αιμοσφαιρίων (συμπεριλαμβανομένων των αιμοπεταλίων και των λευκών αιμοσφαιρίων). Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα συμπτώματα:

  • πυρετός
  • ρίγη
  • λοιμώξεις
  • σοβαρή πονοκέφαλος
  • μη φυσιολογικός μώλωπας
  • παρατεταμένη αιμορραγία
  • αιμορραγία χωρίς τραυματισμό όπως ρινορραγίες. αιμορραγία από τα ούλα? αίμα στα ούρα, τα κόπρανα ή τον εμετό σας. ή βήχας με αίμα

    • Δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του CASGEVY. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

    Γενικές πληροφορίες σχετικά με την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του CASGEVY Μιλήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με τυχόν προβλήματα υγείας.

    Δείτε το πλήρες Prescribing+Information&index=4&md5=344cfa6ad68e5eca5aa5499ba36f2f85" Πληροφορίες ασθενών για το CASGEVY.

    Σχετικά με την Vertex Η Vertex είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επενδύει στην επιστημονική καινοτομία για τη δημιουργία μετασχηματιστικών φαρμάκων για άτομα με σοβαρές ασθένειες. Η εταιρεία έχει εγκρίνει φάρμακα που αντιμετωπίζουν τις υποκείμενες αιτίες πολλαπλών χρόνιων γενετικών ασθενειών που μειώνουν τη ζωή - κυστική ίνωση, δρεπανοκυτταρική αναιμία και βήτα θαλασσαιμία που εξαρτάται από τη μετάγγιση - και συνεχίζει να προωθεί κλινικά και ερευνητικά προγράμματα σε αυτές τις ασθένειες. Η Vertex διαθέτει επίσης μια ισχυρή κλινική σειρά ερευνητικών θεραπειών σε μια σειρά μεθόδων σε άλλες σοβαρές ασθένειες όπου έχει βαθιά γνώση της αιτιολογικής ανθρώπινης βιολογίας, όπως η νεφρική νόσος που προκαλείται από APOL1, ο οξύς και νευροπαθητικός πόνος, ο διαβήτης τύπου 1 και η ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης .

    Η Vertex ιδρύθηκε το 1989 και έχει την παγκόσμια έδρα της στη Βοστώνη, με διεθνή έδρα στο Λονδίνο. Επιπλέον, η εταιρεία διαθέτει τοποθεσίες έρευνας και ανάπτυξης και εμπορικά γραφεία στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη, την Αυστραλία και τη Λατινική Αμερική. Η Vertex αναγνωρίζεται σταθερά ως μία από τις κορυφαίες θέσεις εργασίας του κλάδου, συμπεριλαμβανομένων 14 συνεχόμενων ετών στη λίστα Κορυφαίων Εργοδότων του περιοδικού Science και μία από τις 100 καλύτερες εταιρείες για εργασία του Fortune. Για ενημερώσεις της εταιρείας και για να μάθετε περισσότερα σχετικά με την ιστορία της καινοτομίας της Vertex, επισκεφτείτε τη διεύθυνση LinkedIn, f28413ddabrel. href="https://cts.businesswire.com/ ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.instagram.com%2Fvertexpharmaceuticals%2F&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&lan=el-ΗΠΑ&meb1b1/index.html 3e29b53d962a" rel="nofollow" shape="rect">Instagram , YouTube και Twitter/X.

    Σχετικά με το CRISPR Therapeutics Η CRISPR Therapeutics είναι μια κορυφαία εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη μετασχηματιστικών φαρμάκων που βασίζονται σε γονίδια για σοβαρές ασθένειες χρησιμοποιώντας την αποκλειστική πλατφόρμα CRISPR/Cas9. Το CRISPR/Cas9 είναι μια επαναστατική τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων που επιτρέπει ακριβείς, κατευθυνόμενες αλλαγές στο γονιδιωματικό DNA. Η CRISPR Therapeutics έχει δημιουργήσει ένα χαρτοφυλάκιο θεραπευτικών προγραμμάτων σε ένα ευρύ φάσμα τομέων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων των αιμοσφαιρινοπαθειών, της ογκολογίας, της αναγεννητικής ιατρικής και των σπάνιων ασθενειών. Για να επιταχύνει και να επεκτείνει τις προσπάθειές της, η CRISPR Therapeutics έχει δημιουργήσει στρατηγικές συνεργασίες με κορυφαίες εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των Bayer, Vertex Pharmaceuticals και ViaCyte, Inc. Η CRISPR Therapeutics AG έχει την έδρα της στο Zug της Ελβετίας, με την εξ ολοκλήρου θυγατρική της στις ΗΠΑ, Therapeu, Inc.PR. και δραστηριότητες Ε&Α στη Βοστώνη, τη Μασαχουσέτη και το Σαν Φρανσίσκο της Καλιφόρνια, και επιχειρηματικά γραφεία στο Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.crisprtx.com.

    το λεκτικό σήμα και το σχέδιο CRISPR THERAPEUTICS® είναι σήμα κατατεθέν και κατατεθέν εμπορικό σήμα CRISPR Therapeutics AG. Όλα τα άλλα εμπορικά σήματα και σήματα κατατεθέντα αποτελούν ιδιοκτησία των αντίστοιχων κατόχων τους.

    Δημοσιεύτηκε : 2023-12-11 02:15

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά