Vertex e CRISPR Therapeutics annunciano l'approvazione da parte della FDA statunitense di Casgevy (exagamglogene autotemcel) per il trattamento dell'anemia falciforme
La FDA approva Casgevy (exagamglogene autotemcel) per il trattamento dell'anemia falciforme
- Prima approvazione in assoluto di una terapia di editing genetico basata su CRISPR negli Stati Uniti.
– Circa 16.000 pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme grave potrebbero ora essere idonei per questo trattamento una tantum
– Attivati più centri di trattamento autorizzati
BOSTON e ZUG, Svizzera--(BUSINESS WIRE)--Dic. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) e CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia cellulare con genoma modificato CRISPR/Cas9, per il trattamento dell'anemia falciforme (SCD) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con crisi vaso-occlusive ricorrenti ( COV). Questa approvazione significa che, per la prima volta, circa 16.000 pazienti affetti da anemia falciforme potrebbero beneficiare di una terapia una tantum duratura che offre il potenziale di una cura funzionale per la loro malattia eliminando i COV gravi e i ricoveri ospedalieri causati dai COV gravi.
"L'approvazione di CASGEVY da parte della FDA è fondamentale: si tratta della prima terapia di editing genetico basata su CRISPR ad essere approvata negli Stati Uniti. Un aspetto ancora più importante è che CASGEVY è un trattamento di prima classe che offre il potenziale di un trattamento una tantum terapia trasformativa per i pazienti idonei affetti da anemia falciforme”, ha affermato Reshma Kewalramani, MD, amministratore delegato e presidente di Vertex. "Desidero esprimere la mia più profonda gratitudine ai pazienti e ai ricercatori la cui fiducia in questo programma ha aperto la strada a questa approvazione storica."
"Quando è stata fondata la nostra azienda, avevamo la visione di tradurre la tecnologia CRISPR in molteplici terapie rivoluzionarie. Quindi, questa approvazione da parte degli Stati Uniti del primo farmaco in assoluto che utilizza l’editing genetico CRISPR è mozzafiato e un momento davvero umiliante per me personalmente e per l’intera organizzazione”, ha affermato Samarth Kulkarni, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di CRISPR Therapeutics .
"È stato straordinario far parte di questo programma rivoluzionario", ha affermato Stephan Grupp, M.D., Ph.D., capo sezione della sezione Terapia cellulare e trapianti e direttore del Kelly Center for Cancer Immunoterapia presso l'Ospedale pediatrico di Filadelfia e presidente del comitato direttivo per il programma clinico CLIMB-121. "CASGEVY ha il potenziale per rappresentare un trattamento trasformativo per i pazienti e non vedo l'ora di continuare il lavoro per garantire che i pazienti idonei possano accedere a questa terapia in tutto il Paese."
La somministrazione di CASGEVY richiede esperienza specializzata nelle cure staminali trapianto di cellule; pertanto, Vertex si sta impegnando con ospedali esperti per creare una rete di centri di trattamento (ATC) autorizzati e gestiti in modo indipendente in tutti gli Stati Uniti per offrire CASGEVY ai pazienti. Sono già attivati i seguenti ATC:
Ulteriori ATC verranno attivati nelle prossime settimane ed è possibile accedere a un elenco completo degli ATC, inclusi gli aggiornamenti successivi all'approvazione all'indirizzo CASGEVY.com.
Informazioni su CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY è un terapia cellulare con genoma modificato costituita da cellule staminali emopoietiche (HSC) autologhe CD34+ modificate mediante tecnologia CRISPR/Cas9 nella regione potenziatrice eritroide specifica del gene BCL11A. CASGEVY è destinato alla somministrazione una tantum tramite una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche in cui le cellule CD34+ del paziente vengono modificate per ridurre l'espressione di BCL11A nelle cellule della linea eritroide, portando ad un aumento della produzione di emoglobina fetale (HbF). L'HbF è la forma dell'emoglobina che trasporta l'ossigeno naturalmente presente durante lo sviluppo fetale, che poi passa alla forma adulta dell'emoglobina dopo la nascita. CASGEVY ha dimostrato di ridurre o eliminare le crisi vaso-occlusive nei pazienti affetti da MCI.
CASGEVY ha ottenuto un'autorizzazione condizionale all'immissione in commercio in Gran Bretagna dall'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito e dall'Autorità di regolamentazione sanitaria nazionale del Bahrein per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da morte improvvisa caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti o trasfusioni -talassemia beta-dipendente (TDT), per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato e non è disponibile un donatore di cellule staminali emopoietiche compatibile con antigene leucocitario umano. CASGEVY è attualmente in fase di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali e della Saudi Food and Drug Agency sia per la SCD che per la TDT.
L'uso di CASGEVY per il trattamento della TDT negli Stati Uniti rimane in fase di sperimentazione. Vertex ha presentato un BLA alla FDA statunitense per il potenziale utilizzo di CASGEVY per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da TDT e le è stata assegnata una data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 30 marzo 2024.
Informazioni sulla collaborazione Vertex/CRISPR Reporting finanziario Vertex guida lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione a livello globale di CASGEVY con il supporto di CRISPR Therapeutics. In concomitanza con l'approvazione di CASGEVY da parte della FDA, Vertex effettuerà un pagamento di 200 milioni di dollari a CRISPR, che sarà capitalizzato e ammortizzato in base al costo delle vendite. Inoltre, Vertex registrerà il 100% dei ricavi di CASGEVY; costi delle vendite; e spese di vendita, generali e amministrative e registrerà la quota del 40% di CRISPR negli utili o perdite netti di CASGEVY all'interno del suo costo di vendita. Infine, Vertex registrerà il 60% delle spese di ricerca e sviluppo, al netto della quota del 40% di CRISPR.
Informazioni sull'anemia falciforme L'anemia falciforme (SCD) è una malattia debilitante, progressiva e malattia che accorcia la vita. I pazienti con anemia falciforme riportano punteggi di qualità della vita correlata alla salute ben al di sotto della popolazione generale, e i costi sanitari per tutta la vita negli Stati Uniti per la gestione della anemia falciforme per i pazienti con COV ricorrenti sono stimati tra i 4 e i 6 milioni di dollari. La SCD è una malattia ereditaria del sangue che colpisce i globuli rossi, essenziali per trasportare l’ossigeno a tutti gli organi e tessuti del corpo. La MCI provoca dolore intenso, danni agli organi e una durata di vita ridotta a causa dei globuli rossi deformi o “falciformi”. La caratteristica clinica della MCI sono i COV, che sono causati dal blocco dei vasi sanguigni da parte dei globuli rossi falciformi e provocano dolore grave e debilitante che può verificarsi in qualsiasi parte del corpo in qualsiasi momento. La MCI richiede un trattamento che dura tutta la vita e si traduce in una ridotta aspettativa di vita. Negli Stati Uniti, l’età media di morte per i pazienti affetti da MCI è di circa 45 anni. Oggi una cura per la MCI è il trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile, ma questa opzione è disponibile solo per una piccola parte di pazienti affetti da MCI a causa della mancanza di donatori disponibili.
Aiutare i pazienti sul viaggio di CASGEVY Vertex Connects™ è un programma per i pazienti idonei negli Stati Uniti a cui è stato prescritto CASGEVY. Attraverso Vertex Connects, i responsabili sanitari sono a disposizione per fornire risorse formative, comunicazioni e supporto per affrontare il percorso terapeutico ed è disponibile ulteriore assistenza per i pazienti idonei.
Per ulteriori informazioni sugli ATC, sul percorso terapeutico CASGEVY e Vertex Connects, chiama il numero 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) e scopri di più sul nostro programma di supporto ai pazienti all'indirizzo VertexConnects.com.
Stati Uniti INDICAZIONI E IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA PER CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
CASGEVY è una terapia una tantum usata per trattare persone di età pari o superiore a 12 anni affette da anemia falciforme (drepanocitosi) che presentano frequenti vaso- crisi occlusive o COV.
CASGEVY è realizzato appositamente per ciascun paziente, utilizzando le cellule staminali del sangue modificate del paziente stesso, e aumenta la produzione di un tipo speciale di emoglobina chiamata emoglobina F (emoglobina fetale o HbF). Avere più HbF aumenta i livelli complessivi di emoglobina e ha dimostrato di migliorare la produzione e la funzione dei globuli rossi. Ciò può eliminare i COV nelle persone affette da MCI.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su CASGEVY? Dopo il trattamento con CASGEVY, avrà meno cellule del sangue per un po' finché CASGEVY non si insedia (si innesta) nel midollo osseo. Ciò include bassi livelli di piastrine (cellule che solitamente aiutano la coagulazione del sangue) e di globuli bianchi (cellule che solitamente combattono le infezioni). Il medico monitorerà questo aspetto e le somministrerà il trattamento necessario. Il medico ti dirà quando i livelli delle cellule del sangue torneranno a livelli di sicurezza.
Potrebbero verificarsi effetti indesiderati associati ad altri medicinali somministrati come parte del regime di trattamento con CASGEVY. Parla con il tuo medico in merito a questi possibili effetti collaterali. Il tuo medico potrebbe prescriverti altri medicinali per trattare gli effetti collaterali.
Come riceverò CASGEVY? Il tuo medico ti somministrerà altri medicinali, compreso un medicinale condizionante, come parte del trattamento con CASGEVY. È importante parlare con il tuo medico dei rischi e dei benefici di tutti i medicinali coinvolti nel trattamento.
Dopo aver ricevuto il medicinale condizionante, potrebbe non essere possibile per te rimanere incinta o generare un figlio. Dovresti discutere le opzioni per la preservazione della fertilità con il tuo medico prima del trattamento.
FASE 1: Prima del trattamento con CASGEVY, un medico ti somministrerà un medicinale di mobilizzazione. Questo medicinale sposta le cellule staminali del sangue dal midollo osseo nel flusso sanguigno. Le cellule staminali del sangue vengono poi raccolte in una macchina che separa le diverse cellule del sangue (operazione chiamata aferesi). L'intero processo può verificarsi più di una volta. Ogni volta può essere necessaria fino a una settimana.
Durante questa fase, anche le cellule di salvataggio vengono raccolte e conservate presso l'ospedale. Queste sono le cellule staminali del sangue esistenti e non vengono trattate nel caso in cui si verifichi un problema nel processo di trattamento. Se CASGEVY non può essere somministrato dopo il medicinale di condizionamento, o se le cellule staminali del sangue modificate non attecchiscono (attecchiscono) nel corpo, queste cellule di salvataggio le verranno restituite. Se ti vengono fornite cellule di salvataggio, non avrai alcun beneficio terapeutico da CASGEVY.
PASSO 2: dopo essere state raccolte, le cellule staminali del sangue verranno inviate al sito di produzione dove vengono utilizzati per produrre CASGEVY. Potrebbero essere necessari fino a 6 mesi dal momento in cui le cellule vengono raccolte per produrre e testare CASGEVY prima che venga rispedito al tuo medico.
PASSO 3: poco prima della raccolta delle cellule staminali trapianto di cellule, il tuo medico ti somministrerà un medicinale condizionante per alcuni giorni di ricovero in ospedale. Questo la preparerà al trattamento eliminando le cellule dal midollo osseo, in modo che possano essere sostituite con le cellule modificate presenti in CASGEVY. Dopo che le è stato somministrato questo medicinale, i livelli delle cellule del sangue scenderanno a livelli molto bassi. Rimarrai in ospedale per questa fase e rimarrai in ospedale fino a dopo l'infusione di CASGEVY.
PASSO 4: una o più fiale di CASGEVY verranno somministrate in vena (infusione endovenosa) in un breve periodo di tempo.
Dopo l'infusione di CASGEVY, rimarrai in ospedale in modo che il tuo medico possa monitorare da vicino il tuo recupero. Questa operazione può richiedere 4-6 settimane, ma i tempi possono variare. Il tuo operatore sanitario deciderà quando potrai tornare a casa.
Cosa dovrei evitare dopo aver ricevuto CASGEVY?
Quali sono gli effetti collaterali possibili o ragionevolmente probabili di CASGEVY? Gli effetti collaterali più comuni di CASGEVY includono:
Il tuo medico esaminerà il tuo sangue per verificare la presenza di bassi livelli di cellule del sangue (incluse piastrine e globuli bianchi). Informa immediatamente il tuo medico se manifesti uno dei seguenti sintomi:
Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di CASGEVY. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. È possibile segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.
Informazioni generali sull'uso sicuro ed efficace di CASGEVY Parla con il tuo medico di eventuali problemi di salute.
Si prega di consultare Informazioni sulla prescrizione incluse Informazioni per il paziente per CASGEVY.
Informazioni su Vertex Vertex è un'azienda biotecnologica globale che investe nell'innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per persone affette da malattie gravi. L’azienda ha approvato farmaci che trattano le cause alla base di molteplici malattie genetiche croniche che accorciano la vita – fibrosi cistica, anemia falciforme e beta talassemia trasfusione-dipendente – e continua a portare avanti programmi clinici e di ricerca su queste malattie. Vertex dispone inoltre di una solida pipeline clinica di terapie sperimentali in una serie di modalità per altre malattie gravi in cui ha una conoscenza approfondita della biologia umana causale, tra cui la malattia renale mediata da APOL1, il dolore acuto e neuropatico, il diabete di tipo 1 e il deficit di alfa-1 antitripsina. .
Vertex è stata fondata nel 1989 e ha la sua sede globale a Boston, con sede internazionale a Londra. Inoltre, l'azienda dispone di siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex è costantemente riconosciuta come uno dei migliori luoghi di lavoro del settore, inclusi 14 anni consecutivi nell'elenco dei migliori datori di lavoro della rivista Science e una delle 100 migliori aziende per cui lavorare secondo Fortune. Per aggiornamenti aziendali e per saperne di più sulla storia dell'innovazione di Vertex, visitare www.vrtx.com o seguici su LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube e Twitter/X.
Informazioni su CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics è un'azienda leader nell'editing genetico focalizzata sullo sviluppo di farmaci trasformativi basati sui geni per malattie gravi utilizzando la sua piattaforma proprietaria CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 è una tecnologia rivoluzionaria di editing genetico che consente modifiche precise e mirate al DNA genomico. CRISPR Therapeutics ha creato un portafoglio di programmi terapeutici in un’ampia gamma di aree patologiche, tra cui emoglobinopatie, oncologia, medicina rigenerativa e malattie rare. Per accelerare ed espandere i propri sforzi, CRISPR Therapeutics ha stabilito collaborazioni strategiche con aziende leader tra cui Bayer, Vertex Pharmaceuticals e ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG ha sede a Zug, Svizzera, con la sua filiale statunitense interamente controllata, CRISPR Therapeutics, Inc., e operazioni di ricerca e sviluppo a Boston, Massachusetts e San Francisco, California, e uffici commerciali a Londra, Regno Unito. Per ulteriori informazioni, visitare www.crisprtx.com.
Il marchio denominativo e il design CRISPR THERAPEUTICS® sono marchi e marchi registrati di CRISPR Therapeutics AG. Tutti gli altri marchi e marchi registrati appartengono ai rispettivi proprietari.
Pubblicato : 2023-12-11 02:15
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