Vertex și CRISPR Therapeutics anunță aprobarea de către FDA din SUA a Casgevy (exagamglogene autotemcel) pentru tratamentul siclemiei

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Casgevy (exagamglogene autotemcel) pentru tratamentul siclemiei

– Prima aprobare a unei terapii de editare genetică bazată pe CRISPR în S.U.A.

– Aproximativ 16.000 de pacienți cu vârsta de 12 ani și peste cu drepanocită severă pot fi acum eligibili pentru acest tratament unic

– Mai multe centre de tratament autorizate activate

BOSTON & ZUG, Elveția--(BUSINESS WIRE)--Dec. 8, 2023-- vertex farmaceuticals încorporat (NASDAQ: VRTX) și CRISPR THEAPEUTICS (NASDAQ: CRSP) a anunțat în ziua de azi și a medicamentului. (FDA) a aprobat CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), o terapie celulară editată de genom CRISPR/Cas9, pentru tratamentul siclemiei (SCD) la pacienții de 12 ani și peste cu crize vaso-ocluzive recurente ( COV-uri). Această aprobare înseamnă că, pentru prima dată, aproximativ 16.000 de pacienți cu MSC pot fi eligibili pentru o terapie durabilă unică, care oferă potențialul de vindecare funcțională a bolii lor prin eliminarea COV severe și spitalizările cauzate de COV severe.

„Aprobarea CASGEVY de către FDA este importantă: este prima terapie de editare genetică bazată pe CRISPR care a fost aprobată în SUA. La fel de important, CASGEVY este un tratament de primă clasă care oferă potențialul unui tratament unic. terapie transformatoare pentru pacienții eligibili cu drepano”, a spus Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer și Președinte Vertex. „Vreau să transmit cea mai profundă recunoștință a mea pacienților și anchetatorilor a căror încredere în acest program a deschis calea pentru această aprobare de referință.”

„Când compania noastră a fost fondată, am avut viziunea de a traduce tehnologia CRISPR în multiple terapii inovatoare. Deci, această aprobare din SUA a primului medicament care folosește editarea genelor CRISPR este uluitoare și un moment cu adevărat umilitor pentru mine personal și pentru întreaga organizație”, a declarat Samarth Kulkarni, Ph.D., Președinte și Chief Executive Officer al CRISPR Therapeutics. .

„A fost remarcabil să fiu parte din acest program inovator”, a spus Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Șef Secție al Secției de Terapie Celulară și Transplant și Director al Centrului Kelly pentru Cancer Imunoterapie la Spitalul de Copii din Philadelphia și președinte al comitetului de conducere pentru programul clinic CLIMB-121. „CASGEVY are potențialul de a fi un tratament transformator pentru pacienți și aștept cu nerăbdare să continui munca pentru a mă asigura că pacienții eligibili pot avea acces la această terapie în toată țara.”

Administrarea CASGEVY necesită experiență specializată în domeniul stem. transplant de celule; prin urmare, Vertex colaborează cu spitale cu experiență pentru a stabili o rețea de centre de tratament autorizate (ATC) operate în mod independent în întreaga SUA pentru a oferi CASGEVY pacienților. Următoarele ATC-uri sunt deja activate:

  • Boston Medical Center din Boston, Mass.
  • Children's National Hospital din Washington, D.C.
  • City of Hope Children's Cancer Center din Los Angeles, California
  • Spitalul de copii Medical City din Dallas, Texas
  • Spitalul metodist de copii din San Antonio, Texas
  • Spitalul național de copii din Columbus , Ohio
  • Spitalul de copii de la TriStar Centennial din Nashville, Tennessee.
  • Centrul cuprinzător al cancerului de la Universitatea de Stat din Ohio – Spitalul de cancer James și Institutul de cercetare Solove din Columbus, Ohio
  • University of Chicago/Comer Children's Hospital din Chicago, Ill.

    • În săptămânile următoare vor fi activate ATC-uri suplimentare și o listă completă de ATC, inclusiv actualizări după aprobare, poate fi accesată la CASGEVY.com.

    Despre CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY terapie celulară editată de genom constând din celule stem hematopoietice (HSC) autologe CD34+ editate prin tehnologia CRISPR/Cas9 la regiunea de amplificare specifică eritroidei a genei BCL11A. CASGEVY este destinat unei administrări o singură dată printr-o procedură de transplant de celule stem hematopoietice în care celulele CD34+ ale pacientului sunt modificate pentru a reduce expresia BCL11A în celulele liniei eritroide, ceea ce duce la creșterea producției de hemoglobină fetală (HbF). HbF este forma hemoglobinei purtătoare de oxigen care este prezentă în mod natural în timpul dezvoltării fetale, care apoi trece la forma adultă a hemoglobinei după naștere. S-a demonstrat că CASGEVY reduce sau elimină crizele vaso-ocluzive la pacienții cu MSC.

    CASGEVY a primit o autorizație condiționată de introducere pe piață în Marea Britanie de către Agenția de Reglementare a Medicamentului și Produselor de Sănătate din Marea Britanie și de către Autoritatea Națională de Reglementare a Sănătății din Bahrain pentru pacienții cu vârsta de peste 12 ani cu MSC caracterizate prin crize vaso-ocluzive recurente sau transfuzii beta-talasemie dependentă (TDT), pentru care transplantul de celule stem hematopoietice este adecvat și nu este disponibil un donator de celule stem hematopoietice înrudit cu antigenul leucocitar uman. CASGEVY este în prezent în curs de revizuire de către Agenția Europeană pentru Medicamente și Agenția Saudită pentru Alimente și Medicamente atât pentru SCD, cât și pentru TDT.

    Utilizarea CASGEVY pentru tratamentul TDT în S.U.A. rămâne investigativă. Vertex a transmis un BLA la FDA din SUA pentru utilizarea potențială a CASGEVY pentru pacienții de 12 ani și peste cu TDT și i s-a atribuit o dată de acțiune țintă a Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție medicală (PDUFA), 30 martie 2024.

    Despre Raportarea financiară de colaborare Vertex/CRISPR Vertex conduce dezvoltarea globală, producția și comercializarea CASGEVY cu sprijinul CRISPR Therapeutics. Împreună cu aprobarea CASGEVY de la FDA, Vertex va efectua o plată de referință de 200 de milioane de dolari către CRISPR, care va fi capitalizată și amortizată la costul vânzărilor. În plus, Vertex va înregistra 100% din veniturile CASGEVY; costurile vânzărilor; și cheltuielile de vânzare, generale și administrative și va înregistra cota de 40% a CRISPR în profiturile sau pierderile nete de la CASGEVY în cadrul costului său de vânzări. În cele din urmă, Vertex va înregistra 60 la sută din cheltuielile de cercetare și dezvoltare, fără cota de 40 la sută a CRISPR.

    Despre Sickle Cell Disease Sickle Cell Disease (SCD) este o boală debilitantă, progresivă și boala care scurteaza viata. Pacienții cu SCD raportează scoruri ale calității vieții legate de sănătate mult sub populația generală, iar costurile de îngrijire a sănătății pe parcursul vieții în SUA ale gestionării SCD pentru pacienții cu COV recurente sunt estimate între 4 și 6 milioane USD. SCD este o tulburare de sânge moștenită care afectează celulele roșii din sânge, care sunt esențiale pentru transportul oxigenului către toate organele și țesuturile corpului. SCD provoacă durere severă, leziuni ale organelor și durata de viață scurtă din cauza globulelor roșii deformate sau „secerate”. Caracteristica clinică a SCD este COV, care sunt cauzate de blocarea vaselor de sânge de către globulele roșii secerate și duc la dureri severe și debilitante care pot apărea oriunde în organism în orice moment. SCD necesită o viață de tratament și are ca rezultat o speranță de viață redusă. În SUA, vârsta medie a decesului pentru pacienții care trăiesc cu MSC este de aproximativ 45 de ani. Un remediu pentru MSC astăzi este un transplant de celule stem de la un donator potrivit, dar această opțiune este disponibilă doar pentru o mică parte a pacienților care trăiesc cu MSC, din cauza lipsei de donatori disponibili.

    Ajutorarea pacienților. pe Călătoria CASGEVY Vertex Connects™ este un program pentru pacienții eligibili din SUA cărora li s-a prescris CASGEVY. Prin Vertex Connects, managerii de îngrijire sunt disponibili pentru a oferi resurse educaționale, comunicații și asistență pentru a naviga pe parcursul tratamentului, iar asistență suplimentară este disponibilă pentru pacienții eligibili.

    Pentru mai multe informații despre ATC, călătoria de tratament CASGEVY și Vertex Connects, sunați la 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) și aflați mai multe despre programul nostru de asistență pentru pacienți la VertexConnects.com>.

    S.U.A. INDICAȚII ȘI INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ PENTRU CASGEVY (exagamglogene autotemcel)

    CASGEVY este o terapie unică utilizată pentru tratarea persoanelor cu vârsta de 12 ani și peste cu siclemie (SCD) care au frecvent vaso- crize ocluzive sau COV.

    CASGEVY se face special pentru fiecare pacient, folosind celulele stem din sânge editate de pacient și crește producția unui tip special de hemoglobină numit hemoglobină F (hemoglobină fetală sau HbF). Având mai multă HbF crește nivelul global de hemoglobină și s-a dovedit că îmbunătățește producția și funcționarea globulelor roșii. Acest lucru poate elimina COV la persoanele cu SCD.

    INFORMATII IMPORTANTE DE SIGURANTA

    Care sunt cele mai importante informații pe care ar trebui să le știu despre CASGEVY? După tratamentul cu CASGEVY, veți avea mai puține celule sanguine pentru o perioadă, până când CASGEVY preia (grefează) în măduva osoasă. Acestea includ niveluri scăzute de trombocite (celule care de obicei ajută la coagularea sângelui) și de celule albe din sânge (celule care luptă de obicei cu infecțiile). Medicul dumneavoastră va monitoriza acest lucru și vă va oferi tratament după cum este necesar. Medicul vă va spune când nivelul celulelor sanguine revine la niveluri sigure.

  • Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele, care ar putea fi semne ale niveluri scăzute de celule plachetare:
  • durere de cap severă
  • echimoze anormale
  • sângerare prelungită
  • sângerare fără răni, cum ar fi sângerări nazale; sângerare de la gingii; sânge în urină, scaun sau vărsături; sau tuse cu sânge
  • Spuneți imediat furnizorului de asistență medicală dacă aveți oricare dintre următoarele, care ar putea fi semne ale nivelului scăzut de globule albe:
  • febră
  • frisoane
  • infecții

    • Este posibil să aveți reacții adverse asociate cu alte medicamente administrate ca parte a regimului de tratament cu CASGEVY. Discutați cu medicul dumneavoastră despre aceste posibile efecte secundare. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă poate oferi alte medicamente pentru a vă trata efectele secundare.

    Cum voi primi CASGEVY? Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va oferi alte medicamente, inclusiv un medicament de condiționare, ca parte a tratamentului dumneavoastră cu CASGEVY. Este important să discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre riscurile și beneficiile tuturor medicamentelor implicate în tratamentul dumneavoastră.

    După ce ați primit medicamentul de condiționare, este posibil să nu aveți posibilitatea să rămâneți gravidă sau să aveți un copil. Ar trebui să discutați despre opțiunile de păstrare a fertilității cu furnizorul dumneavoastră de asistență medicală înainte de tratament.

    PASUL 1: Înainte de tratamentul cu CASGEVY, un medic vă va administra un medicament de mobilizare. Acest medicament mută celulele stem sanguine din măduva osoasă în fluxul sanguin. Celulele stem din sânge sunt apoi colectate într-o mașină care separă diferitele celule sanguine (aceasta se numește afereză). Întregul proces se poate întâmpla de mai multe ori. De fiecare dată, poate dura până la o săptămână.

    În acest pas, celulele de salvare sunt, de asemenea, colectate și depozitate la spital. Acestea sunt celulele stem din sânge existente și sunt păstrate netratate doar în cazul în care există o problemă în procesul de tratament. Dacă CASGEVY nu poate fi administrat după medicamentul de condiționare sau dacă celulele stem din sânge modificate nu prind (grefează) în organism, aceste celule de salvare vă vor fi returnate. Dacă vi se administrează celule de salvare, nu veți avea niciun beneficiu de tratament de la CASGEVY.

    PASUL 2: După ce acestea sunt colectate, celulele stem din sânge vor fi trimise la locul de producție unde sunt folosite pentru a face CASGEVY. Poate dura până la 6 luni din momentul în care celulele dumneavoastră sunt colectate pentru a produce și testa CASGEVY înainte de a fi trimis înapoi la furnizorul dumneavoastră de asistență medicală.

    PASUL 3: Cu puțin timp înainte de tulpina dumneavoastră. transplant de celule, furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va oferi un medicament de condiționare pentru câteva zile în spital. Acest lucru vă va pregăti pentru tratament prin eliminarea celulelor din măduva osoasă, astfel încât acestea să poată fi înlocuite cu celulele modificate din CASGEVY. După ce vi se administrează acest medicament, nivelul celulelor din sânge va scădea la niveluri foarte scăzute. Veți rămâne în spital pentru acest pas și veți rămâne în spital până după perfuzia cu CASGEVY.

    PASUL 4: Unul sau mai multe flacoane de CASGEVY vor fi administrate într-o venă. (perfuzie intravenoasă) într-o perioadă scurtă de timp.

    După perfuzia CASGEVY, veți rămâne în spital, astfel încât furnizorul dumneavoastră de asistență medicală să vă poată monitoriza îndeaproape recuperarea. Acest lucru poate dura 4-6 săptămâni, dar timpii pot varia. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală va decide când puteți merge acasă.

    Ce ar trebui să evit după ce primesc CASGEVY?

  • Nu donați sânge, organe, țesuturi sau celule în niciun moment în viitor

    • Care sunt efectele secundare posibile sau rezonabile ale CASGEVY? Cele mai frecvente efecte secundare ale CASGEVY includ:

  • Niveluri scăzute de celule trombocite, care pot reduce capacitatea sângelui de a coagula și pot provoca sângerare
  • Scăzut nivelurile de celule albe din sânge, care vă pot face mai susceptibile la infecții

    • Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va testa sângele pentru a verifica dacă există niveluri scăzute de celule sanguine (inclusiv trombocite și celule albe din sânge). Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele simptome:

  • febră
  • frisoane
  • infecții
  • severe cefalee
  • echimoze anormale
  • sângerare prelungită
  • sângerare fără răni, cum ar fi sângerări nazale; sângerare de la gingii; sânge în urină, scaun sau vărsături; sau tuse cu sânge

    • Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale CASGEVY. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

    Informații generale despre utilizarea sigură și eficientă a CASGEVY Discutați cu furnizorul dumneavoastră de asistență medicală despre orice problemă de sănătate.

    Vă rugăm să consultați Prescribing Informationrect. ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fpi.vrtx.com%2Ffiles%2Fpatientpackageinsert_exagamglogene_autotemcel.pdf&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&lan=en-US-Index4&chorn=en-US+Information5&n=4&chor=en-US&3&ch=5 ba00e1246243c056f73f76a65" rel="nofollow" shape=" rect">Informații pentru pacient pentru CASGEVY.

    Despre Vertex Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovare științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania a aprobat medicamente care tratează cauzele care stau la baza multiplelor boli genetice cronice, care scurtează viața - fibroza chistică, siclemie și beta-talasemia dependentă de transfuzii - și continuă să avanseze programele clinice și de cercetare în aceste boli. Vertex are, de asemenea, o conductă clinică robustă de terapii investigaționale într-o serie de modalități în alte boli grave, unde are o perspectivă profundă asupra biologiei umane cauzale, inclusiv boala renală mediată de APOL1, durerea acută și neuropatică, diabetul de tip 1 și deficitul de alfa-1 antitripsină. .

    Vertex a fost fondată în 1989 și are sediul global în Boston, cu sediul internațional la Londra. În plus, compania are site-uri de cercetare și dezvoltare și birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia și America Latină. Vertex este recunoscut în mod constant ca fiind unul dintre cele mai bune locuri de muncă din industrie, inclusiv 14 ani consecutivi pe lista de Top Angajatori a revistei Science și una dintre cele mai bune 100 de companii pentru care să lucrezi din cadrul Fortune. Pentru actualizări ale companiei și pentru a afla mai multe despre istoria inovației Vertex, vizitați com www.vrtx.com sau follow. //cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.linkedin.com%2Fcompany%2Fvertex-pharmaceuticals%2F&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&anchor=US-Link&anchor=US&Ind=Link&anchor=ro c5096e5d3c1e90518a39696568" rel="nofollow" shape="rect">LinkedIn,

    cts.businesswire.com/ ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.instagram.com%2Fvertexpharmaceuticals%2F&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&lan=en-US&anchor=Instagram&index=97&mdb13030bd10b130b30b130b 53d962a" rel="nofollow" shape="rect">Instagram     , YouTube și .

    Despre CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics este o companie lider de editare a genelor, axată pe dezvoltarea de medicamente transformatoare bazate pe gene pentru boli grave, folosind platforma proprie CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 este o tehnologie revoluționară de editare a genelor care permite modificări precise și direcționate ale ADN-ului genomic. CRISPR Therapeutics a stabilit un portofoliu de programe terapeutice într-o gamă largă de domenii de boală, inclusiv hemoglobinopatii, oncologie, medicină regenerativă și boli rare. Pentru a-și accelera și extinde eforturile, CRISPR Therapeutics a stabilit colaborări strategice cu companii de top, inclusiv Bayer, Vertex Pharmaceuticals și ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG are sediul în Zug, Elveția, cu filiala sa deținută în totalitate din SUA, CRISPR Therapeutics, Inc., și operațiuni de cercetare și dezvoltare din Boston, Massachusetts și San Francisco, California, și birouri de afaceri din Londra, Regatul Unit. Pentru mai multe informații, accesați www.crisprtx.com.

    CRISPR THERAPEUTICS® sunt mărci comerciale și mărci comerciale înregistrate, mărci comerciale și desene comerciale CRISPR Therapeutics AG. Toate celelalte mărci comerciale și mărci comerciale înregistrate sunt proprietatea proprietarilor respectivi.

    Postat : 2023-12-11 02:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare