Vertex ve CRISPR Therapeutics, Orak Hücre Hastalığının Tedavisinde Casgevy'nin (exagamglogene autotemcel) ABD FDA Onayını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

FDA, Orak Hücre Hastalığının Tedavisinde Casgevy'yi (exagamglogene autotemcel) Onayladı

– ABD'de CRISPR tabanlı bir gen düzenleme terapisinin ilk kez onaylanması

– Şiddetli orak hücre hastalığı olan 12 yaş ve üzeri yaklaşık 16.000 hasta artık bu tek seferlik tedaviden faydalanabilir

– Birden fazla yetkili tedavi merkezi etkinleştirildi

BOSTON & ZUG, İsviçre--(BUSINESS WIRE)--Aralık. 8, 2023-- tepe plaka eczanesi kuruldu (NASDAQ TOPLE (NASDAQ TOPLED (NASDAQ TOPLED (NASDAQ) VRTX) ve CRISPR Terapeics: (FDA), tekrarlayan vazo-tıkayıcı krizleri olan 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığının (SCD) tedavisi için bir CRISPR/Cas9 genomu düzenlenmiş hücre terapisi olan CASGEVY™'yi (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) onayladı ( VOC'ler). Bu onay, ilk kez yaklaşık 16.000 AKÖ hastasının, ciddi VOC'leri ve ciddi VOC'lerin neden olduğu hastaneye yatışları ortadan kaldırarak hastalıkları için işlevsel bir tedavi potansiyeli sunan, dayanıklı, tek seferlik bir tedaviye uygun olabileceği anlamına geliyor.

"CASGEVY'nin FDA tarafından onaylanması çok önemlidir: ABD'de onaylanan ilk CRISPR tabanlı gen düzenleme terapisidir. Daha da önemlisi, CASGEVY, tek seferlik tedavi potansiyeli sunan, sınıfında ilk bir tedavidir. Orak hücre hastalığı olan uygun hastalar için dönüştürücü tedavi," dedi Vertex İcra Kurulu Başkanı ve Başkanı Reshma Kewalramani, M.D. "Bu programa olan güvenleri bu dönüm noktası niteliğindeki onayın yolunu açan hastalara ve araştırmacılara en derin şükranlarımı iletmek istiyorum."

"Şirketimiz kurulduğunda, CRISPR teknolojisini çoklu çığır açıcı terapiler. Dolayısıyla, CRISPR gen düzenlemesini kullanan ilk ilacın ABD tarafından onaylanması nefes kesici ve kişisel olarak benim ve tüm organizasyon için gerçekten alçakgönüllü bir an” dedi CRISPR Therapeutics Yönetim Kurulu Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Samarth Kulkarni .

Hücresel Terapi ve Nakil Bölümü Bölüm Şefi ve Kelly Kanser Merkezi Direktörü Dr. Stephan Grupp, "Bu çığır açan programın bir parçası olmak olağanüstüydü" dedi. Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde İmmünoterapi ve CLIMB-121 klinik programının Yönlendirme Komitesi Başkanı. "CASGEVY, hastalar için dönüştürücü bir tedavi olma potansiyeline sahip ve uygun hastaların ülke genelinde bu tedaviye erişebilmesini sağlamak için çalışmaya devam etmeyi sabırsızlıkla bekliyorum."

CASGEVY'nin yönetimi kök konusunda uzmanlık deneyimi gerektirir. hücre nakli; bu nedenle Vertex, hastalara CASGEVY sunmak üzere ABD genelinde bağımsız olarak işletilen, yetkili tedavi merkezlerinden (ATC'ler) oluşan bir ağ kurmak için deneyimli hastanelerle işbirliği yapıyor. Aşağıdaki ATC'ler halihazırda etkinleştirilmiştir:

  • Boston Tıp Merkezi, Mass.
  • Washington, D.C.'deki Ulusal Çocuk Hastanesi
  • Umut Şehri Çocuk Hastanesi Los Angeles, Kaliforniya'daki Kanser Merkezi.
  • Dallas, Teksas'taki Medical City Çocuk Hastanesi
  • San Antonio, Teksas'taki Metodist Çocuk Hastanesi
  • Columbus'taki Ulusal Çocuk Hastanesi , Ohio
  • Nashville, Tenn'deki TriStar Centennial Çocuk Hastanesi.
  • Ohio Eyalet Üniversitesi Kapsamlı Kanser Merkezi – James Kanser Hastanesi ve Columbus, Ohio'daki Solove Araştırma Enstitüsü
  • Chicago Üniversitesi/Comer Çocuk Hastanesi, Chicago, Illinois.

    • Ek ATC'ler önümüzdeki haftalarda etkinleştirilecek ve onayı takiben yapılan güncellemeler de dahil olmak üzere ATC'lerin tam listesine erişilebilecek CASGEVY.com.

    CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) hakkında CASGEVY bir BCL11A geninin eritroide özgü güçlendirici bölgesinde CRISPR/Cas9 teknolojisi ile düzenlenen otolog CD34+ hematopoietik kök hücrelerden (HSC'ler) oluşan genomla düzenlenmiş hücresel terapi. CASGEVY, hastanın kendi CD34+ hücrelerinin, eritroid soy hücrelerinde BCL11A ekspresyonunu azaltacak şekilde değiştirildiği ve fetal hemoglobin (HbF) üretiminin artmasına yol açan hematopoietik kök hücre nakli prosedürü yoluyla bir kez uygulanmaya yöneliktir. HbF, fetal gelişim sırasında doğal olarak mevcut olan ve doğumdan sonra yetişkin hemoglobin formuna dönüşen oksijen taşıyan hemoglobinin formudur. CASGEVY'nin AKÖ hastalarında vazo-tıkayıcı krizleri azalttığı veya ortadan kaldırdığı gösterilmiştir.

    CASGEVY'ye, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu ve Bahreyn'deki Ulusal Sağlık Düzenleme Kurumu tarafından, tekrarlayan vazo-tıkayıcı krizler veya transfüzyonla karakterize AKÖ'lü 12 yaş ve üzeri hastalar için Büyük Britanya'da koşullu bir pazarlama izni verildi. Hematopoetik kök hücre naklinin uygun olduğu ve insan lökosit antijeni uyumlu ilgili hematopoietik kök hücre donörünün bulunmadığı bağımlı beta talasemi (TDT). CASGEVY şu anda Avrupa İlaç Ajansı ve Suudi Gıda ve İlaç Ajansı tarafından hem SCD hem de TDT açısından incelenmektedir.

    CASGEVY'nin ABD'de TDT tedavisinde kullanımı araştırma aşamasındadır. Vertex, 12 yaş ve üzeri TDT'li hastalarda CASGEVY'nin potansiyel kullanımı için ABD FDA'ya bir BLA sundu ve 30 Mart 2024 olarak Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi olarak atandı.

    Vertex/CRISPR İşbirliği Finansal Raporlaması Hakkında Vertex, CRISPR Therapeutics'in desteğiyle CASGEVY'nin küresel gelişimine, üretimine ve ticarileştirilmesine öncülük etmektedir. CASGEVY'nin FDA onayıyla birlikte Vertex, CRISPR'a 200 milyon dolarlık bir kilometre taşı ödemesi yapacak ve bu ödeme aktifleştirilecek ve satış maliyetine yansıtılacak. Ayrıca Vertex, CASGEVY gelirlerinin yüzde 100'ünü kaydedecek; satış maliyetleri; ve satış, genel ve idari giderler ile CASGEVY'den elde edilen net kar veya zararın CRISPR'ın yüzde 40'lık payını satış maliyetine kaydedecek. Son olarak Vertex, CRISPR'ın yüzde 40'lık payı hariç, araştırma ve geliştirme harcamalarının yüzde 60'ını kaydedecek.

    Orak Hücre Hastalığı Hakkında Orak hücre hastalığı (SCD), zayıflatıcı, ilerleyici ve ömrü kısaltan hastalık. AKÖ hastaları, sağlıkla ilişkili yaşam kalitesi puanlarını genel popülasyonun çok altında rapor etmektedir ve ABD'de tekrarlayan VOC'leri olan hastalar için AKÖ'yü yönetmenin yaşam boyu sağlık bakım maliyetinin 4 ila 6 milyon dolar arasında olduğu tahmin edilmektedir. AKÖ, vücudun tüm organlarına ve dokularına oksijen taşımak için gerekli olan kırmızı kan hücrelerini etkileyen kalıtsal bir kan bozukluğudur. AKÖ, şekilsiz veya "oraklanmış" kırmızı kan hücreleri nedeniyle ciddi ağrıya, organ hasarına ve yaşam süresinin kısalmasına neden olur. AKÖ'nün klinik özelliği, kan damarlarının orak kırmızı kan hücreleri tarafından tıkanmasından kaynaklanan ve vücudun herhangi bir yerinde herhangi bir zamanda meydana gelebilecek şiddetli ve zayıflatıcı ağrıya neden olan VOC'lerdir. AKÖ ömür boyu tedavi gerektirir ve yaşam beklentisinin azalmasına neden olur. ABD'de AKÖ ile yaşayan hastaların ortalama ölüm yaşı yaklaşık 45'tir. Günümüzde AKÖ'nün tedavisi, uyumlu bir donörden kök hücre naklidir, ancak bu seçenek, mevcut donör eksikliği nedeniyle AKÖ ile yaşayan hastaların yalnızca küçük bir kısmı için geçerlidir.

    Hastalara Yardım Etme CASGEVY Yolculuğunda Vertex Connects™, ABD'de CASGEVY reçetesi verilen uygun hastalara yönelik bir programdır. Vertex Connects aracılığıyla, Bakım Yöneticileri tedavi yolculuğunu yönlendirmek için eğitim kaynakları, iletişim ve destek sağlamaya hazırdır ve uygun hastalar için ek yardım mevcuttur.

    ATC'ler, CASGEVY tedavi yolculuğu ve hakkında daha fazla bilgi için Vertex Connects, 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) numaralı telefonu arayın — ve VertexConnects.com.

    ABD CASGEVY (exagamglogene autotemcel) İÇİN ENDİKASYONLAR VE ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    CASGEVY, sık sık vazokonstriksiyona sahip orak hücre hastalığı (SCD) olan 12 yaş ve üzeri kişileri tedavi etmek için kullanılan tek seferlik bir tedavidir. tıkayıcı krizler veya VOC'ler.

    CASGEVY, hastanın kendi düzenlenmiş kan kök hücreleri kullanılarak her hasta için özel olarak yapılır ve hemoglobin F (fetal hemoglobin veya HbF) adı verilen özel bir hemoglobin türünün üretimini artırır. Daha fazla HbF'ye sahip olmak genel hemoglobin düzeylerini artırır ve kırmızı kan hücrelerinin üretimini ve işlevini iyileştirdiği gösterilmiştir. Bu, AKÖ'lü kişilerde VOC'leri ortadan kaldırabilir.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    CASGEVY hakkında bilmem gereken en önemli bilgi nedir? CASGEVY tedavisinden sonra, CASGEVY kemik iliğinize yerleşene (aşılanana) kadar bir süre daha az kan hücresine sahip olacaksınız. Buna düşük seviyelerde trombositler (genellikle kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan hücreler) ve beyaz kan hücreleri (genellikle enfeksiyonlarla savaşan hücreler) dahildir. Doktorunuz bunu izleyecek ve gerektiği gibi size tedavi uygulayacaktır. Kan hücresi düzeyleri güvenli seviyelere döndüğünde doktorunuz size bunu söyleyecektir.

  • Eğer aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşarsanız hemen sağlık uzmanınıza bildirin. düşük trombosit hücresi seviyeleri:
  • şiddetli baş ağrısı
  • anormal morarma
  • uzun süreli kanama
  • burun kanaması gibi yaralanma olmadan kanama; diş etlerinden kanama; idrarınızda, dışkınızda veya kusmuğunuzda kan; veya kan tükürme
  • Aşağıdakilerden herhangi birini yaşarsanız hemen sağlık uzmanınıza bildirin. Düşük düzeyde beyaz kan hücresi belirtileri:
  • ateş
  • üşüme
  • enfeksiyonlar

    • CASGEVY tedavi rejiminin bir parçası olarak uygulanan diğer ilaçlarla ilişkili yan etkiler yaşayabilirsiniz. Olası yan etkiler hakkında doktorunuzla konuşun. Sağlık uzmanınız, yan etkilerinizi tedavi etmek için size başka ilaçlar verebilir.

    CASGEVY'yi nasıl alacağım? Sağlık uzmanınız, CASGEVY tedavinizin bir parçası olarak size bir bakım ilacı da dahil olmak üzere başka ilaçlar verecektir. Tedavinizde yer alan tüm ilaçların riskleri ve yararları hakkında sağlık uzmanınızla konuşmanız önemlidir.

    Hazırlık ilacını aldıktan sonra hamile kalmanız veya çocuk sahibi olmanız mümkün olmayabilir. Tedaviden önce doğurganlığı koruma seçeneklerini sağlık uzmanınızla görüşmelisiniz.

    1. ADIM: CASGEVY tedavisinden önce doktor size bir mobilizasyon ilacı verecektir. Bu ilaç kan kök hücrelerini kemik iliğinizden kan dolaşımına taşır. Kan kök hücreleri daha sonra farklı kan hücrelerini ayıran bir makinede toplanır (buna aferez denir). Tüm bu süreç birden fazla kez gerçekleşebilir. Her seferinde bir hafta kadar sürebilir.

    Bu adım sırasında kurtarma hücreleri de toplanır ve hastanede saklanır. Bunlar sizin mevcut kan kök hücrelerinizdir ve tedavi sürecinde bir sorun yaşanması ihtimaline karşı tedavi edilmeden saklanırlar. İyileştirme ilacı sonrasında CASGEVY verilemiyorsa veya değiştirilmiş kan kök hücreleri vücutta tutunamazsa (aşılanmazsa) bu kurtarıcı hücreler size geri verilecektir. Size kurtarma hücreleri verilirse CASGEVY'den herhangi bir tedavi faydanız olmayacaktır.

    2. ADIM: Toplandıktan sonra kan kök hücreleriniz üretim sahasına gönderilecektir. CASGEVY yapmak için kullanıldıkları yer. Hücrelerinizin toplandığı andan itibaren CASGEVY'nin üretilip test edilmesi ve sağlık uzmanınıza geri gönderilmesi 6 aya kadar sürebilir.

    3. ADIM: Kökünüzden kısa süre önce Hücre nakli durumunda, sağlık uzmanınız size hastanede birkaç gün süreyle bir iyileştirme ilacı verecektir. Bu, hücreleri kemik iliğinden temizleyerek sizi tedaviye hazırlayacaktır, böylece CASGEVY'deki değiştirilmiş hücrelerle değiştirilebileceklerdir. Bu ilacı aldıktan sonra kan hücresi seviyeleriniz çok düşük seviyelere düşecektir. Bu adım için hastanede kalacaksınız ve CASGEVY infüzyonu bitene kadar hastanede kalacaksınız.

    ADIM 4: Bir veya daha fazla CASGEVY şişesi damara verilecektir. (intravenöz infüzyon) kısa bir süre boyunca uygulanır.

    CASGEVY infüzyonundan sonra, sağlık uzmanınızın iyileşmenizi yakından izleyebilmesi için hastanede kalacaksınız. Bu 4-6 hafta sürebilir, ancak süreler değişebilir. Ne zaman eve gidebileceğinize sağlık uzmanınız karar verecektir.

    CASGEVY aldıktan sonra nelerden kaçınmalıyım?

  • Gelecekte hiçbir zaman kan, organ, doku veya hücre bağışlamayın

    • CASGEVY'nin olası veya makul ölçüde muhtemel yan etkileri nelerdir? CASGEVY'nin en yaygın yan etkileri şunlardır:

  • Kanın pıhtılaşma yeteneğini azaltabilen ve kanamaya neden olabilen düşük trombosit hücresi seviyeleri
  • Düşük beyaz kan hücresi düzeyleri, sizi enfeksiyona karşı daha duyarlı hale getirebilir

    • Sağlık uzmanınız, düşük düzeyde kan hücresi (trombositler ve beyaz kan hücreleri dahil) olup olmadığını kontrol etmek için kanınızı test edecektir. Aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşarsanız derhal sağlık uzmanınıza bildirin:

  • ateş
  • üşüme
  • enfeksiyonlar
  • şiddetli baş ağrısı
  • anormal morarma
  • uzun süreli kanama
  • burun kanaması gibi yaralanma olmadan kanama; diş etlerinden kanama; idrarınızda, dışkınızda veya kusmuğunuzda kan; veya kan öksürmek

    • Bunlar CASGEVY'nin tüm olası yan etkileri değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya bildirebilirsiniz.

    CASGEVY'nin güvenli ve etkili kullanımına ilişkin genel bilgiler Sağlıkla ilgili herhangi bir endişeniz varsa sağlık uzmanınızla konuşun.

    Lütfen tamamına bakın Reçete Yazma Bilgileri Hasta Bilgileri.

    Vertex Hakkında Vertex, ciddi hastalıkları olan insanlar için dönüştürücü ilaçlar yaratmak amacıyla bilimsel yeniliğe yatırım yapan küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kistik fibroz, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemi gibi birçok kronik, ömrü kısaltan genetik hastalığın altta yatan nedenlerini tedavi eden ilaçları onayladı ve bu hastalıklarda klinik ve araştırma programlarını geliştirmeye devam ediyor. Vertex ayrıca, APOL1 aracılı böbrek hastalığı, akut ve nöropatik ağrı, tip 1 diyabet ve alfa-1 antitripsin eksikliği de dahil olmak üzere nedensel insan biyolojisine dair derin bir anlayışa sahip olduğu diğer ciddi hastalıklardaki çeşitli yöntemlere ilişkin sağlam bir klinik araştırma tedavi hattına sahiptir. .

    Vertex 1989'da kuruldu ve küresel genel merkezi Boston'da, uluslararası genel merkezi ise Londra'dadır. Ayrıca şirketin Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya ve Latin Amerika'da araştırma ve geliştirme tesisleri ve ticari ofisleri bulunmaktadır. Vertex, Science dergisinin En İyi İşverenler listesinde 14 yıl üst üste yer alması ve Fortune'un Çalışılacak En İyi 100 Şirketten biri olması da dahil olmak üzere, sürekli olarak sektörün çalışılacak en iyi yerlerinden biri olarak tanınmaktadır. Şirket güncellemeleri ve Vertex'in inovasyon geçmişi hakkında daha fazla bilgi edinmek için LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube ve Twitter/X.

    CRISPR Therapeutics Hakkında CRISPR Therapeutics, tescilli CRISPR/Cas9 platformunu kullanarak ciddi hastalıklar için dönüştürücü gen bazlı ilaçlar geliştirmeye odaklanmış lider bir gen düzenleme şirketidir. CRISPR/Cas9, genomik DNA'da hassas, yönlendirilmiş değişikliklere izin veren devrim niteliğinde bir gen düzenleme teknolojisidir. CRISPR Therapeutics, hemoglobinopatiler, onkoloji, rejeneratif tıp ve nadir hastalıklar dahil olmak üzere geniş bir hastalık alanı yelpazesinde terapötik programlardan oluşan bir portföy oluşturmuştur. CRISPR Therapeutics, çabalarını hızlandırmak ve genişletmek için Bayer, Vertex Pharmaceuticals ve ViaCyte, Inc. gibi önde gelen şirketlerle stratejik işbirlikleri kurmuştur. CRISPR Therapeutics AG'nin merkezi Zug, İsviçre'de olup tamamına sahip olduğu ABD yan kuruluşu CRISPR Therapeutics, Inc. ile birlikte bulunmaktadır. ve Boston, Massachusetts ve San Francisco, Kaliforniya'daki Ar-Ge operasyonları ve Londra, Birleşik Krallık'taki iş ofisleri. Daha fazla bilgi için lütfen www.crisprtx.com.

    CRISPR THERAPEUTICS® kelime markası ve tasarımı, CRISPR THERAPEUTICS®'in ticari markaları ve tescilli ticari markalarıdır. CRISPR Therapeutics AG. Diğer tüm ticari markalar ve tescilli ticari markalar ilgili sahiplerinin mülkiyetindedir.

    Gönderildi : 2023-12-11 02:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler