تعلن شركة Vertex عن نتائج دراسة المرحلة الثانية لعقار Suzetrigine لعلاج اعتلال الجذور القطنية العجزية المؤلم

اتبع Drugslib على

بوسطن--(بزنيس واير/"ايتوس واير")--ديسمبر 2019. 19 تشرين الثاني (نوفمبر) 2024 - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) اليوم عن نتائج دراسة المرحلة الثانية من عقار سوزيتريجين، وهو مثبط إشارة الألم NaV1.8 الاستقصائي عن طريق الفم والانتقائي للغاية لدى الأشخاص الذين يعانون من اعتلال الجذور القطنية العجزية المؤلم (LSR). حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية لها مع انخفاض ملحوظ إحصائيًا وسريريًا في الألم على مقياس تصنيف الألم الرقمي (NPRS).

نتائج الفعالية

كانت نقطة النهاية الأولية للدراسة هي التغيير داخل المجموعة من خط الأساس في المتوسط ​​الأسبوعي لشدة آلام الساق اليومية على NPRS في الأسبوع 12. ويتراوح هذا المقياس المكون من 11 نقطة من 0 (لا يوجد ألم) إلى 10 (أسوأ ألم يمكن تخيله). .

أظهر ذراع السوزيتريجين انخفاضًا ملحوظًا إحصائيًا وذو معنى سريريًا داخل المجموعة من خط الأساس للألم مع تغير متوسط ​​في NPRS في الأسبوع 12 من -2.02.

تضمنت الدراسة أيضًا ذراعًا مرجعيًا للعلاج الوهمي أظهر انخفاضًا مشابهًا داخل المجموعة من خط الأساس في الألم مع تغير متوسط ​​في NPRS في الأسبوع 12 بقيمة -1.98. لم يتم تصميم الدراسة أو دعمها لإجراء مقارنة إحصائية بين سوزيتريجين والدواء الوهمي.

سوزيتريجين N = 102

العلاج الوهمي N = 100

خط الأساس NPRS

متوسط ​​NPRS (SD)

6.33 (1.22)

6.05 (1.07)

التغيير في NPRS من خط الأساس في الأسبوع 12

يعني LS

-2.02

-1.98

95% CI

(-2.40, -1.64)

(-2.36, -1.60)

القيمة P

<0.0001

<0.0001

كانت نقاط النهاية الثانوية وغيرها متوافقة مع نقطة النهاية الأولية للدراسة.

أجرت شركة Vertex أيضًا تحليلات لاحقة لإجراء مزيد من التقييم لنتائج الفعالية. وأظهرت هذه النتائج وجود تباين في الاستجابة للعلاج الوهمي عبر مواقع الدراسة، وهي مشكلة معترف بها في تجارب الألم. في حوالي 40% من المواقع التي كانت استجاباتها أقل للعلاج الوهمي، كان انخفاض الألم في ذراع سوزيتريجين داخل المجموعة مشابهًا للدراسة الشاملة وكان لديه انفصال أكبر عن ذراع العلاج الوهمي. تشير هذه التحليلات إلى أن ابتكار تصميم التجارب قد يتحكم بشكل أفضل في الاستجابة للعلاج الوهمي ويفصل تأثير علاج سوزيتريجين عن العلاج الوهمي في الدراسات المستقبلية، والتي ستدمجها شركة Vertex أثناء تصميمها للبرنامج المحوري.

نتائج السلامة

كان سوزيتريجين جيد التحمل بشكل عام في الدراسة. كان معدل حدوث الأحداث الضائرة (AEs) 22.9٪ في ذراع السوزيتريجين و 32.4٪ في ذراع الدواء الوهمي. في كلا ذراعي العلاج، كانت معظم AEs خفيفة إلى معتدلة. لم تكن هناك أحداث سلبية خطيرة (SAEs) مرتبطة أو ربما مرتبطة بالسوزيتريجين. لم تكن هناك أي آثار جانبية تؤدي إلى توقف العلاج لدى المرضى الذين عولجوا بالسوزيتريجين.

سوزيتريجين ن = 109 ن (%)

العلاج الوهمي N = 108 n (%)

الموضوعات التي تحتوي على أي AEs

25 (22.9)

35 (32.4)

الأشخاص الذين لديهم AEs حسب العلاقة الأقوى

غير مرتبط

16 (14.7)

20 (18.5)

من غير المرجح أن تكون ذات صلة

1 (0.9)

6 (5.6)

ربما ذات صلة

6 (5.5)

8 (7.4)

ذات صلة

2 (1.8)

1 (0.9)
< p class="bwcellpmargin">الأشخاص الذين يعانون من AEs حسب الحد الأقصى من الخطورة

الصف 1/خفيف

15 (13.8)

17 (15.7)

الصف الثاني/متوسط

10 (9.2)

17 (15.7)

الصف 3/شديد

0

1 (0.9)

الصف الرابع/مهدد للحياة

0

0

الصف الخامس/الوفاة

0

0

الموضوعات ذات الـ AEs الجادة

1 (0.9)

2 (1.9)

الأشخاص الذين يعانون من AEs مما يؤدي إلى توقف العلاج

0

1 (0.9)

الموضوعات التي تؤدي إلى AEs الموت

0

0

"لقد أثبت سوزيتريجين مرة أخرى قدرته على تلبية حاجة مهمة لم تتم تلبيتها في علاج الألم. وقالت كارمن بوزيتش، دكتوراه في الطب، ونائب الرئيس التنفيذي لتطوير الأدوية العالمية والشؤون الطبية، والرئيس: "تتوافق نتائج LSR اليوم مع الدراسات السابقة لمثبط إشارة الألم هذا من حيث إظهار تأثير علاجي مفيد عبر حالات الألم وملف أمان مناسب". مسؤول طبي في Vertex. "لم نر فصلًا بين ذراعي سوزيتريجين والعلاج الوهمي. ومع ذلك، تشير تحليلاتنا اللاحقة إلى أن هذا قد يكون بسبب الاستجابة العالية للعلاج الوهمي في هذه الدراسة. نحن لا نزال ملتزمين بدراسة LSR وابتكار تصميم دراستنا للمرحلة الثالثة للتحكم في تأثير الدواء الوهمي بينما نتقدم بالسوزيتريجين إلى التطوير المحوري لهذه الحالة. وقالت كريستين سانغ: "إن خط الأساس في ذراع الدواء النشط، وإمكانية أن يسد السوزيتريجين حاجة غير ملباة في تخفيف آلام LSR، وهي حالة غير متجانسة يصعب علاجها". دكتوراه في الطب، ماجستير في الصحة العامة، FASA، مدير أبحاث الألم الانتقالي، مستشفى بريجهام والنساء، أستاذ مشارك في التخدير، كلية الطب بجامعة هارفارد، الرئيس المشارك للجنة التوجيهية لآلام الاعتلال العصبي المحيطي في Vertex، والباحث الرئيسي في الدراسة. "إن إدارة الاستجابة للعلاج الوهمي في تجارب الألم يمثل تحديًا معقدًا. ونحن نتطلع إلى الابتكار في تصميم التجارب السريرية، بما في ذلك الدراسة المحورية، بهدف توفير علاج آمن وفعال للمرضى الذين يعانون من LSR."

الخطوات التالية لمحفظة الألم

ألم الاعتلال العصبي

تخطط شركة Vertex لتطوير دواء سوزيتريجين إلى مرحلة التطوير المحوري لمرض LSR المؤلم بعد المناقشات مع الهيئات التنظيمية حول تصميم الدراسة والحزمة التنظيمية. ستطبق الشركة الدروس المستفادة من تحليل مجموعة بيانات المرحلة الثانية الكاملة والتحليلات اللاحقة للاسترشاد بها في تصميم دراسة المرحلة الثالثة.

في وقت سابق من هذا العام، بدأت Vertex برنامجها المحوري سوزيتريجين لعلاج الاعتلال العصبي المحيطي المؤلم الناتج عن مرض السكري ( DPN)، وهو نوع آخر من آلام الأعصاب المحيطية (PNP). وهذه الدراسة مستمرة.

الألم الحاد

بالإضافة إلى ذلك، كما أُعلن سابقًا، يخضع دواء سوزيتريجين لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الألم الحاد المتوسط ​​إلى الشديد. منحت الوكالة أولوية المراجعة وحددت تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) وهو 30 يناير 2025.

تماشيًا مع استراتيجية محفظتها، تواصل Vertex تطوير التطوير قبل السريري والسريري لمثبطات NaV1.8 وNaV1.7 الإضافية، للاستخدام بمفردها أو مجتمعة، في علاج الألم الحاد وآلام الأعصاب.

حول المرحلة الثانية من دراسة اعتلال الجذور القطنية العجزية (LSR) باستخدام سوزيتريجين

قامت هذه المرحلة الثانية، التي استمرت 12 أسبوعًا، وهي دراسة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي، بتقييم فعالية وسلامة سوزيتريجين في علاج المرضى الذين يعانون من LSR المؤلم. تم تسجيل ما مجموعه 218 مريضا في الدراسة وتم اختيارهم بصورة عشوائية 1: 1 مع سوزيتريجين أو دواء وهمي. كانت نقطة النهاية الأولية هي التغيير داخل المجموعة من خط الأساس في المتوسط ​​الأسبوعي لشدة آلام الساق اليومية على مقياس تصنيف الألم الرقمي (NPRS) في الأسبوع 12. وتضمنت الدراسة أيضًا ذراعًا مرجعيًا وهميًا؛ ومع ذلك، لم يتم تصميم الدراسة أو دعمها للمقارنة بين دواء سوزيتريجين والدواء الوهمي.

قيمت نقاط النهاية الثانوية التغير داخل المجموعة من خط الأساس في المتوسط ​​الأسبوعي لمقياس تدخل النوم اليومي في الأسبوع 12 والسلامة والتحمل. . ومن خلال حجب إشارة الألم من الخلايا العصبية الحسية الطرفية، تعتقد فيرتكس أن دواء سوزيتريجين قد يخفف معاناة ملايين المرضى الذين يعانون من ألم LSR.

حول اعتلال الجذور القطنية العجزية المؤلم (LSR)

يعد اعتلال الجذور القطنية العجزية المؤلم، أو LSR، أحد الأسباب الأكثر شيوعًا لألم الاعتلال العصبي المحيطي. هو الألم الناتج عن ضعف جذور الأعصاب في منطقة العمود الفقري القطني. غالبًا ما يؤدي إلى انتشار الألم على طول توزيع العصب المصاب في الجسم، ويمكن أن يعاني المرضى من آلام في الظهر والساق، أو مشاكل حسية أو خلل في الحركة. تشمل الأسباب الشائعة لـ LSR ضغط العصب الناتج عن القرص المنفتق، أو التغيرات المفصلية أو التنكسية في منطقة أسفل العمود الفقري. LSR هي حالة ألم عصبي لأن جذور الأعصاب المنطمرة هي جزء من الجهاز العصبي المحيطي وليست جزءًا من الحبل الشوكي. يعاني ملايين المرضى من الألم بسبب LSR كل عام.

حول سوزيتريجين

سوزيتريجين هو مثبط تجريبي لإشارة الألم عن طريق الفم وانتقائي للغاية وهو انتقائي لـ NaV1.8 مقارنة بقنوات NaV الأخرى. NaV1.8 هي قناة صوديوم ذات بوابات جهدية يتم التعبير عنها بشكل انتقائي في الخلايا العصبية الطرفية التي تستشعر الألم (مستقبلات الألم)، حيث يتمثل دورها في نقل إشارات الألم (إمكانات الفعل). يتمثل نهج Vertex في تثبيط NaV1.8 بشكل انتقائي باستخدام جزيئات صغيرة بهدف إنشاء فئة جديدة من مثبطات إشارة الألم التي لديها القدرة على توفير تخفيف فعال للألم دون قيود العلاجات المتاحة حاليًا، بما في ذلك إمكانية الإدمان على المواد الأفيونية. أظهر سوزيتريجين فائدة/مخاطر مواتية في العديد من دراسات المرحلتين الثانية والثالثة على المرضى الذين يعانون من آلام حادة متوسطة إلى شديدة، وقد تم منحه تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمسار السريع والعلاج المتقدم في الألم الحاد المتوسط ​​إلى الشديد في الولايات المتحدة. تخضع حاليًا للمراجعة ذات الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء لعلاج الألم الحاد المتوسط ​​إلى الشديد مع تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) وهو 30 يناير 2025. لا يزال البرنامج المحوري رقم 3 للسوزيتريجين في المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب المحيطية السكري المؤلم مستمرًا، وتخطط الشركة لتطوير برنامجها المحوري لتقييم السوزيتريجين في المرضى الذين يعانون من اعتلال الجذور القطنية العجزية المؤلم في انتظار المناقشات مع المنظمين. سوزيتريجين قيد التحقيق ولم تتم الموافقة عليه من قبل أي هيئة صحية.

حول Vertex

Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. وافقت الشركة على أدوية تعالج الأسباب الكامنة وراء العديد من الأمراض الوراثية المزمنة التي تقصر الحياة - التليف الكيسي، ومرض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم - وتواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه الأمراض. تمتلك Vertex أيضًا خط أنابيب سريريًا قويًا من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك الألم الحاد وآلام الأعصاب، وأمراض الكلى التي يتوسطها APOL1، واعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي A، واعتلال الكلية الغشائي الأولي، والاعتلال الجسدي السائد. مرض الكلى المتعدد الكيسات، ومرض السكري من النوع 1، وضمور التوتر العضلي من النوع 1.

تأسست شركة Vertex في عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي العالمي في بوسطن، كما يقع المقر الرئيسي الدولي في لندن. بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع للبحث والتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط. يتم الاعتراف بشركة Vertex باستمرار باعتبارها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 15 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل لديها في Fortune. للحصول على تحديثات الشركة ومعرفة المزيد حول تاريخ الابتكار لدى Vertex، تفضل بزيارة www.vrtx.com أو تابعنا على LinkedIn وFacebook وInstagram وYouTube وX.

ملاحظة خاصة بخصوص البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية على النحو المحدد في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، تصريحات كارمن بوزيتش، دكتوراه في الطب، وكريستين سانغ، دكتوراه في الطب، ماجستير في الصحة العامة، FASA، في هذا بيان صحفي وبيانات تتعلق بمعتقدات Vertex حول الفوائد المحتملة للسوزيتريجين للمرضى الذين يعانون من LSR، وتخطط لدفع السوزيتريجين إلى المرحلة 3 مناقشات معلقة مع المنظمين، والخطط والتوقعات لتصميم البرنامج المحوري، وخطط لتطبيق الدروس المستفادة من بيانات المرحلة الثانية والتحليلات اللاحقة المخصصة لإرشاد تصميم دراسة المرحلة الثالثة، بما في ذلك المعتقدات القائلة بأن ابتكار تصميم التجارب قد يتحكم بشكل أفضل في العلاج الوهمي الاستجابة وفصل التأثير العلاجي للسوزتريجين عن الدواء الوهمي في الدراسات المستقبلية، وخططنا لمواصلة تطوير التطوير قبل السريري والسريري لمثبطات NaV1.8 وNaV1.7 الإضافية في الحالات الحادة والمزمنة. آلام الأعصاب. في حين تعتقد شركة Vertex أن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي دقيقة، فإن هذه البيانات التطلعية تمثل معتقدات الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وهناك عدد من المخاطر والشكوك التي قد تسبب أحداث أو نتائج فعلية تختلف ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في مثل هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، أن البيانات الواردة من البرنامج السريري الذي يقيم السوزيتريجين كعلاج لـ LSR قد لا تدعم التسجيل أو مواصلة تطوير مركباته بسبب السلامة أو الفعالية أو لأسباب أخرى، وأن المناقشات مع المنظمين قد تؤدي إلى نتائج مختلفة. مما تتوقعه الشركة، والمخاطر الأخرى المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة Vertex والتقارير ربع السنوية اللاحقة المقدمة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة على www.sec.gov والمتاحة من خلال موقع الشركة على www.vrtx.com. يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات، أو البيانات العلمية المقدمة. تخلي Vertex مسؤوليتها عن أي التزام بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي عند توفر معلومات جديدة.

المصدر: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

نشر : 2024-12-28 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية