Vertex anuncia los resultados del estudio de fase 2 de suzetrigina para el tratamiento de la radiculopatía lumbosacra dolorosa

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dic. 19 de septiembre de 2024: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunció hoy los resultados de su estudio de fase 2 de suzetrigina, un inhibidor de la señal de dolor NaV1.8 altamente selectivo, oral y en investigación en personas con radiculopatía lumbosacra dolorosa (LSR). El estudio cumplió su criterio de valoración principal con una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa del dolor en la escala numérica de calificación del dolor (NPRS).

Resultados de eficacia

El criterio de valoración principal del estudio fue un cambio dentro del grupo desde el inicio en el promedio semanal de intensidad diaria del dolor en las piernas en la NPRS en la semana 12. Esta escala de 11 puntos varía de 0 (sin dolor) a 10 (peor dolor imaginable) .

El grupo de suzetrigina mostró una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa dentro del grupo desde el inicio en el dolor con un cambio medio en la NPRS en la semana 12 de -2.02.

El estudio también incluyó un grupo de referencia de placebo que mostró una reducción similar dentro del grupo desde el inicio en el dolor con un cambio medio en la NPRS en la semana 12 de -1,98. El estudio no fue diseñado ni potenciado para realizar una comparación estadística entre suzetrigina y placebo.

Suzetrigina N = 102

Placebo N = 100

NPRS de referencia

NPRS medio (DE)

6,33 (1,22)

6,05 (1,07)

Cambio en NPRS desde el inicio en la semana 12

LS significa

-2.02

-1.98

IC del 95%

(-2.40, -1.64)

(-2.36, -1.60)

valor P

<0.0001

<0.0001

Los criterios de valoración secundarios y otros fueron consistentes con el criterio de valoración principal del estudio.

Vertex también realizó análisis post hoc para evaluar más a fondo los resultados de eficacia. Estos demostraron que había variabilidad en la respuesta al placebo entre los sitios del estudio, un problema reconocido en los ensayos sobre el dolor. En aproximadamente el 40% de los sitios que tuvieron respuestas más bajas al placebo, la reducción del dolor dentro del grupo del grupo de suzetrigina fue similar al estudio general y tuvo una mayor separación del grupo de placebo. Estos análisis sugieren que la innovación en el diseño de los ensayos puede controlar mejor la respuesta al placebo y separar el efecto del tratamiento con suzetrigina del placebo en estudios futuros, que Vertex incorporará mientras diseña el programa fundamental.

Resultados de seguridad

En general, la suzetrigina fue bien tolerada en el estudio. La incidencia de eventos adversos (EA) fue del 22,9% en el grupo de suzetrigina y del 32,4% en el grupo de placebo. En ambos brazos de tratamiento, la mayoría de los EA fueron de leves a moderados. No hubo eventos adversos graves (AAG) relacionados o posiblemente relacionados con la suzetrigina. No hubo EA que condujeran a la interrupción del tratamiento en pacientes tratados con suzetrigina.

Suzetrigina N = 109 n (%)

Placebo N = 108 n (%)

Sujetos con cualquier EA

25 (22,9)

35 (32,4)

Sujetos con EA por relación más fuerte

No relacionado

16 (14.7)

20 (18.5)

Poco probable relacionado

1 (0,9)

6 (5.6)

Posiblemente relacionado

6 (5.5)

8 (7.4)

Relacionado

2 (1,8)

1 (0.9)
< p class="bwcellpmargin">Sujetos con AA por gravedad máxima

Grado 1/Leve

15 (13.8)

17 (15.7)

Grado 2/Moderado

10 (9.2)

17 (15.7)

Grado 3/Severo

0

1 (0.9)

Grado 4/Peligro para la vida

0

0

Grado 5/Muerte

0

0

Sujetos con EA graves

1 (0.9)

2 (1.9)

Sujetos con AA que llevaron a la interrupción del tratamiento

0

1 (0.9)

Sujetos con AA que causan la muerte

0

0

“Suzetrigina ha vuelto a demostrar su potencial para cubrir una importante necesidad insatisfecha en el tratamiento del dolor. Los resultados de LSR de hoy son consistentes con estudios previos de este inhibidor de la señal de dolor en términos de mostrar un efecto de tratamiento significativo en todas las condiciones de dolor y un perfil de seguridad favorable”, afirmó Carmen Bozic, M.D., vicepresidenta ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos, y directora Oficial médico en Vertex. “No vimos separación entre los brazos de suzetrigina y placebo. Sin embargo, nuestros análisis post hoc sugieren que esto podría deberse a la alta respuesta al placebo en este estudio. Seguimos comprometidos a estudiar el LSR e innovar el diseño de nuestro estudio de Fase 3 para controlar el efecto placebo a medida que avanzamos la suzetrigina hacia un desarrollo fundamental para esta afección”.

“Los resultados de la Fase 2 de suzetrigina muestran claramente una reducción en la intensidad del dolor de línea de base en el grupo de fármaco activo, y el potencial de suzetrigina para satisfacer una necesidad insatisfecha de aliviar el dolor LSR, una condición heterogénea que es notoriamente difícil de tratar”, dijo Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, Directora de Investigación del Dolor Traslacional, Brigham and Women's Hospital, Profesora Asociada de Anestesia, Facultad de Medicina de Harvard, copresidenta del comité directivo del Dolor Neuropático Periférico de Vertex e investigador principal principal del estudio. “Gestionar la respuesta al placebo en ensayos de dolor es un desafío complejo. Esperamos innovar en el diseño de ensayos clínicos, incluido el estudio fundamental, con el objetivo de ofrecer un tratamiento potencialmente seguro y eficaz a los pacientes que padecen LSR".

Próximos pasos para el portafolio de dolor

Dolor neuropático

Vertex planea convertir la suzetrigina en un desarrollo fundamental para el LSR doloroso luego de conversaciones con los reguladores sobre el diseño del estudio y el paquete regulatorio. La compañía aplicará lo aprendido del análisis del conjunto de datos completo de la Fase 2 y análisis post-hoc para informar el diseño del estudio de la Fase 3.

A principios de este año, Vertex inició su programa fundamental de suzetrigina en la neuropatía periférica diabética dolorosa ( DPN), otro tipo de dolor neuropático periférico (PNP). Ese estudio está en curso.

Dolor agudo

Además, como se anunció anteriormente, la suzetrigina está bajo revisión de la FDA para el tratamiento del dolor agudo de moderado a severo. La agencia otorgó una revisión prioritaria y asignó una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) del 30 de enero de 2025.

En línea con su estrategia de cartera, Vertex continúa avanzando en el desarrollo clínico y preclínico de inhibidores NaV1.8 y NaV1.7 adicionales, para su uso solos o en combinación, en el dolor agudo y neuropático.

Acerca del estudio de fase 2 de radiculopatía lumbosacra (LSR) con suzetrigina

Este estudio de fase 2, de 12 semanas, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó la eficacia y seguridad de suzetrigina en el tratamiento de pacientes con LSR doloroso. Se inscribieron en el estudio un total de 218 pacientes y se los aleatorizó 1:1 con suzetrigina o placebo. El criterio de valoración principal fue el cambio dentro del grupo desde el inicio en el promedio semanal de la intensidad diaria del dolor en las piernas en una escala numérica de calificación del dolor (NPRS) en la semana 12. El estudio también incluyó un grupo de referencia con placebo; sin embargo, el estudio no fue diseñado ni potenciado para comparar entre suzetrigina y placebo.

Los criterios de valoración secundarios evaluaron el cambio dentro del grupo desde el inicio en el promedio semanal de la escala diaria de interferencia del sueño en la semana 12 y la seguridad y tolerabilidad. . Al bloquear la señal de dolor de las neuronas sensoriales periféricas, Vertex cree que suzetrigina puede aliviar el sufrimiento de millones de pacientes con LSR doloroso.

Acerca de la radiculopatía lumbosacra dolorosa (LSR)

La radiculopatía lumbosacra dolorosa, o LSR, es una de las causas más comunes de dolor neuropático periférico. Es un dolor causado por la alteración de las raíces nerviosas en la zona de la columna lumbar. A menudo resulta en un dolor que se irradia a lo largo de la distribución del nervio impactado en el cuerpo, y los pacientes pueden experimentar dolor de espalda y piernas, problemas sensoriales o disfunción motora. Las causas comunes de LSR incluyen la compresión nerviosa debido a una hernia de disco o cambios artríticos o degenerativos en el área de la parte inferior de la columna. El LSR es una afección de dolor neuropático porque las raíces nerviosas impactadas son parte del sistema nervioso periférico y no de la médula espinal. Millones de pacientes sufren dolor debido al LSR cada año.

Acerca de la suzetrigina

La suzetrigina es un inhibidor oral altamente selectivo de la señal del dolor en investigación, que es selectivo para NaV1.8 en relación con otros canales de NaV. NaV1.8 es un canal de sodio dependiente de voltaje que se expresa selectivamente en neuronas periféricas sensibles al dolor (nociceptores), donde su función es transmitir señales de dolor (potenciales de acción). El enfoque de Vertex consiste en inhibir selectivamente NaV1.8 utilizando moléculas pequeñas con el objetivo de crear una nueva clase de inhibidores de la señal de dolor que tengan el potencial de proporcionar un alivio eficaz del dolor sin las limitaciones de las terapias disponibles actualmente, incluido el potencial adictivo de los opioides. La suzetrigina ha demostrado un perfil beneficio/riesgo favorable en múltiples estudios de Fase 2 y Fase 3 en pacientes con dolor agudo de moderado a severo y ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora y de Vía Rápida de la FDA para el dolor agudo de moderado a severo en los EE. UU. Actualmente está bajo revisión prioritaria por parte de la FDA para el tratamiento del dolor agudo de moderado a severo con una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 30 de enero de 2025. 3 está en curso para suzetrigina en pacientes con neuropatía periférica diabética dolorosa, y la compañía planea avanzar en su programa fundamental que evalúa suzetrigina en pacientes con radiculopatía lumbosacra dolorosa en espera de conversaciones con los reguladores. Suzetrigina está en investigación y no ha sido aprobada por ninguna autoridad sanitaria.

Acerca de Vertex

Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida (fibrosis quística, anemia de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones) y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida línea clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves donde tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluido el dolor agudo y neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía por IgA, la nefropatía membranosa primaria y la enfermedad autosómica dominante. enfermedad renal poliquística, diabetes tipo 1 y distrofia miotónica tipo 1.

Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia, Latinoamérica y Medio Oriente. Vertex es constantemente reconocido como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 15 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y X.

Nota especial sobre declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendada, incluidas, entre otras, declaraciones de Carmen Bozic, M.D., y Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, en este comunicado de prensa y declaraciones sobre las creencias de Vertex sobre los beneficios potenciales de suzetrigina para pacientes con LSR, planes para avanzar la suzetrigina a la Fase 3 en espera de discusiones con los reguladores, planes y expectativas para el diseño del programa fundamental, planes para aplicar lo aprendido de los datos de la Fase 2 y análisis post-hoc para informar el diseño del estudio de la Fase 3, incluidas las creencias de que la innovación en el diseño del ensayo puede controlar mejor la respuesta al placebo y separar el efecto del tratamiento de suzetrigina frente a placebo en estudios futuros, y nuestros planes de continuar avanzando en el desarrollo clínico y preclínico de inhibidores NaV1.8 y NaV1.7 adicionales para el dolor agudo y neuropático. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa y existen una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar eventos o resultados reales. diferir materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Esos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, que los datos del programa clínico que evalúa la suzetrigina como tratamiento para el LSR pueden no respaldar el registro o el desarrollo posterior de sus compuestos debido a razones de seguridad, eficacia u otras razones, que las discusiones con los reguladores pueden tener resultados diferentes. de lo que la compañía anticipa, y otros riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual más reciente de Vertex y los informes trimestrales posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores en www.sec.gov y disponibles a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones ni en los datos científicos presentados. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que haya nueva información disponible.

Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Al corriente : 2024-12-28 12:00

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