バーテックス、痛みを伴う腰仙骨神経根症の治療を目的としたスゼトリギンの第2相試験の結果を発表

ドラッグスリブをフォローしてください

ボストン--(BUSINESS WIRE)--12 月2024年19日 -- バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド（ナスダック：VRTX）は本日、疼痛性腰仙骨神経根症（LSR）患者を対象とした治験中の経口高選択性NaV1.8疼痛信号阻害剤であるスゼトリギンの第2相試験の結果を発表した。この研究は、数値疼痛評価スケール (NPRS) において統計的に有意かつ臨床的に意味のある疼痛の軽減という主要評価項目を達成しました。

有効性の結果

研究の主要評価項目は、12 週目の NPRS における毎日の脚の痛みの強さの週平均のベースラインからのグループ内変化でした。この 11 段階のスケールの範囲は 0 (痛みなし) から 10 (想像できる最悪の痛み) です。

スゼトリギン群は、12 週目の NPRS の平均変化とともに、統計的に有意かつ臨床的に意義のあるグループ内疼痛のベースラインからの減少を示しました。 -2.02.

この研究にはプラセボ参照群も含まれており、グループ内でベースラインからの同様の痛みの軽減が示され、12 週目の NPRS の平均変化量は -1.98 でした。この研究は、スゼトリギンとプラセボの間の統計的比較を目的として設計されたり、検出力を与えられたりしたものではありません。

スゼトリギン N = 102

プラセボ N = 100

ベースライン NPRS

平均 NPRS (SD)

6.33 (1.22)

6.05 (1.07)

第 12 週のベースラインからの NPRS の変化

LS 平均

-2.02

-1.98

95% CI

(-2.40, -1.64)

(-2.36, -1.60)

P 値

<0.0001

<0.0001

副次的評価項目およびその他の評価項目は、研究の主要評価項目と一致していました。

Vertex は、有効性の結果をさらに評価するために事後分析も実施しました。これらは、研究施設間でプラセボ反応にばらつきがあり、これは疼痛試験で認識されている問題であることを示しました。プラセボ反応が低かった部位の約 40% では、グループ内のスゼトリギン群の痛みの軽減は研究全体と同様であり、プラセボ群との差異が大きかった。これらの分析は、試験設計の革新により、プラセボ反応をより適切に制御し、将来の研究でスゼトリギンの治療効果をプラセボから分離できる可能性があることを示唆しており、Vertex はこれを極めて重要なプログラムの設計に組み込む予定です。

安全性結果

研究では、スゼトリギンは一般に忍容性が良好でした。有害事象（AE）の発生率は、スゼトリギン群で22.9％、プラセボ群で32.4％でした。どちらの治療群でも、ほとんどの AE は軽度から中等度でした。スゼトリギンに関連する、または関連する可能性のある重篤な有害事象（SAE）はありませんでした。スゼトリギンで治療された患者には、治療中止につながる有害事象はありませんでした。

スゼトリギン N = 109 n (%)

プラセボ N = 108 n (%)

何らかの AE がある被験者

25 (22.9)

35 (32.4)

最も強い関係による AE を持つ被験者

関係ありません

16 (14.7)

20 (18.5)

関連性は低い

1 (0.9)

6 (5.6)

関連する可能性がある

6 (5.5)

8 (7.4)

関連

2 (1.8)

1 (0.9)
< p class="bwcellpmargin">最大重症度別の AE のある被験者

グレード 1/軽度

15 (13.8)

17 (15.7)

グレード 2/中程度

10 (9.2)

17 (15.7)

グレード 3/重度

0

1 (0.9)

グレード 4/生命を脅かす

0

0

グレード 5/死亡

0

0

重篤な有害事象のある被験者

1 (0.9)

2 (1.9)

治療中止につながる AE を患った被験者

0

1 (0.9)

死に至る有害事象を起こした被験者

0

0

「スゼトリギンは、痛みの治療において満たされていない重要なニーズを満たす可能性があることを改めて実証しました。今日のLSRの結果は、痛みの状態全体で意味のある治療効果と良好な安全性プロファイルを示すという点で、この痛み信号阻害剤の以前の研究と一致しています」とグローバル医薬品開発・メディカルアフェアーズ担当エグゼクティブバイスプレジデント兼チーフのカルメン・ボジック医学博士は述べた。バーテックス社の医務官。 「スゼトリギン群とプラセボ群の間に分離は見られませんでした。しかし、私たちの事後分析は、これがこの研究における高いプラセボ反応による可能性があることを示唆しています。私たちは引き続き、LSR の研究とプラセボ効果を制御するための第 3 相試験デザインの革新に尽力し、スゼトリギンをこの症状に対する極めて重要な開発に進めます。」

「スゼトリギンの第 2 相結果は、明らかに、痛みの強度が軽減されていることを示しています。」実薬群のベースライン、そして、治療が難しいことで知られる不均一な症状であるLSR疼痛を緩和するという満たされていないニーズをスゼトリギンが満たす可能性がある。ブリガム・アンド・ウィメンズ病院のトランスレーショナル・ペイン・リサーチ部長、ハーバード大学医学部麻酔科准教授、バーテックスの末梢神経障害性疼痛運営委員会の共同委員長であり、バーテックスの末梢神経障害性疼痛運営委員会の主任研究者であるクリスティン・サン医学博士、医学博士、FASA は次のように述べています。勉強。 「疼痛試験におけるプラセボ反応の管理は複雑な課題です。私たちは、LSRに苦しむ患者に潜在的に安全で効果的な治療法をもたらすことを目的として、極めて重要な研究を含め、臨床試験の設計を革新することを楽しみにしています。」

疼痛ポートフォリオの次のステップ

神経因性疼痛

Vertex は、研究デザインおよび規制パッケージに関する規制当局との協議を経て、スゼトリジンを疼痛性 LSR の極めて重要な開発に進める計画です。同社は、フェーズ 2 の完全なデータセットの分析と事後分析から得た知見を、フェーズ 3 の研究デザインに適用する予定です。

今年初め、Vertex は、痛みを伴う糖尿病性末梢神経障害に対するスゼトリギン中心プログラムを開始しました ( DPN)、別のタイプの末梢神経障害性疼痛 (PNP)。その研究は進行中です。

急性疼痛

さらに、以前に発表されたように、スゼトリギンは中等度から重度の急性疼痛の治療に関して FDA の審査を受けています。同庁は優先審査を認め、処方薬使用者手数料法（PDUFA）の目標行動日を 2025 年 1 月 30 日に割り当てました。

バーテックスは、ポートフォリオ戦略に沿って、急性および神経因性疼痛に単独または組み合わせて使用​​する追加の NaV1.8 および NaV1.7 阻害剤の前臨床および臨床開発を進め続けています。

< Strong>第 2 相スゼトリギン腰仙骨神経根症 (LSR) 研究について

この第 2 相試験では、12 週間のランダム化二重盲検プラセボ対照試験で、疼痛性 LSR 患者の治療におけるスゼトリギンの有効性と安全性を評価しました。合計218人の患者が研究に登録され、スゼトリギンまたはプラセボの群に1:1で無作為に割り付けられた。主要評価項目は、12週目の数値疼痛評価スケール（NPRS）における毎日の脚の痛みの強さの週平均のベースラインからのグループ内変化であった。この研究にはプラセボ参照群も含まれていた。ただし、この研究はスゼトリギンとプラセボを比較するように設計されておらず、検出力もありませんでした。

副次評価項目は、12 週目の毎日の睡眠障害スケールの週平均におけるベースラインからのグループ内変化と、安全性と忍容性を評価しました。 。バーテックスは、スゼトリギンが末梢感覚ニューロンからの痛みの信号をブロックすることにより、数百万の痛みを伴うLSR患者の苦しみを軽減できる可能性があると考えています。

疼痛性腰仙骨神経根症 (LSR) について

疼痛性腰仙骨神経根症 (LSR) は、末梢神経障害性疼痛の最も一般的な原因の 1 つです。腰椎領域の神経根の障害によって引き起こされる痛みです。多くの場合、体内の影響を受けた神経の分布に沿って放散痛が生じ、患者は背中や脚の痛み、感覚の問題、または運動機能障害を経験することがあります。 LSR の一般的な原因には、椎間板ヘルニアによる神経圧迫、脊椎下部領域の関節炎または変性変化が含まれます。 LSR は、影響を受けた神経根が脊髄の一部ではなく末梢神経系の一部であるため、神経因性疼痛の状態です。毎年、何百万人もの患者が LSR による痛みに苦しんでいます。

スゼトリギンについて

スゼトリギンは、他の NaV チャネルと比較して NaV1.8 に対して選択的な、治験中の経口高選択性疼痛信号阻害剤です。 NaV1.8 は、末梢疼痛感知ニューロン (侵害受容器) で選択的に発現される電位依存性ナトリウム チャネルであり、その役割は疼痛シグナル (活動電位) を伝達することです。バーテックスのアプローチは、オピオイドの中毒性など、現在利用可能な治療法の制限を受けることなく、効果的に痛みを軽減できる可能性のある新しいクラスの疼痛信号阻害剤を作成することを目的として、小分子を使用して NaV1.8 を選択的に阻害することです。スゼトリギンは、中等度から重度の急性疼痛患者を対象とした複数の第 2 相および第 3 相試験で有利な利益/リスク プロファイルが実証されており、米国において中等度から重度の急性疼痛に対する FDA ファスト トラックおよびブレークスルー セラピーの指定を取得しています。現在、中等度から重度の急性疼痛の治療に関してFDAによる優先審査中であり、処方薬使用者手数料法（PDUFA）の目標行動日は​​1月30日となっている。 2025年。痛みを伴う糖尿病性末梢神経障害患者に対するスゼトリギンの第3相重要プログラムは進行中であり、同社は規制当局との協議が保留されている間、痛みを伴う腰仙神経根障害患者に対するスゼトリギンを評価する重要プログラムを進める予定である。スゼトリギンは治験段階にあり、どの保健当局からも承認されていません。

Vertex について

Vertex は、科学的イノベーションに投資して、重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を開発する世界的なバイオテクノロジー企業です。同社は、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなど、寿命を縮める複数の慢性遺伝性疾患の根本原因を治療する医薬品を承認しており、これらの疾患の臨床および研究プログラムを推進し続けています。 Vertex はまた、他の重篤な疾患におけるさまざまな治療法にわたる治験治療の堅牢な臨床パイプラインを有しており、急性および神経因性疼痛、APOL1 媒介性腎疾患、IgA 腎症、原発性膜性腎症、常染色体優性腎症などの人間の生物学的原因について深い洞察を持っています。多発性嚢胞腎、1 型糖尿病、1 型筋強直性ジストロフィー。

Vertex は 1989 年に設立され、ボストンに世界本社を置き、ロンドンに国際本社を置いています。さらに、同社は北米、ヨーロッパ、オーストラリア、ラテンアメリカ、中東に研究開発拠点と営業拠点を持っています。 Vertex は、サイエンス誌のトップ雇用主リストに 15 年連続で選ばれ、フォーチュン誌の働きがいのある企業 100 社に選ばれるなど、業界で最も働きやすい企業の 1 つとして常に認められています。会社の最新情報や Vertex のイノベーションの歴史の詳細については、www.vrtx.com にアクセスするか、LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube、X でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する特記事項

このプレスリリースには、1995 年の私募証券訴訟改革法 (改正後) に定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、FASA の Carmen Bozic 医学博士および Christine Sang 医学博士、修士号の記述が含まれますが、これらに限定されません。プレスリリース、およびLSR患者に対するスゼトリギンの潜在的な利点に関するVertexの信念に関する声明、スゼトリギンをフェーズに進める計画3 つの規制当局との保留中の議論、重要なプログラムの設計に関する計画と期待、第 2 相データと事後分析から得た知見を適用して第 3 相試験設計に情報を提供する計画 (試験設計の革新によりプラセボをより適切に制御できる可能性があるという考えを含む)今後の研究では、スゼトリギンの反応を明らかにし、プラセボとスゼトリギンの治療効果を区別します 。また、追加の NaV1.8 および NaV1.7 阻害剤の前臨床開発および臨床開発を継続して進める計画です。急性および神経障害性の痛みに。 Vertex は、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述が正確であると信じていますが、これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点における当社の信念のみを表しており、実際の出来事や結果を引き起こす可能性のある多くのリスクと不確実性が存在します。かかる将来予想に関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なること。これらのリスクと不確実性には、特に、LSR の治療法としてスゼトリギンを評価する臨床プログラムからのデータが、安全性、有効性、またはその他の理由によりその化合物の登録またはさらなる開発を支持しない可能性があること、規制当局との議論が異なる結果をもたらす可能性があることなどが含まれます。同社が予想している以上のリスク、および証券取引委員会（www.sec.gov）に提出され、同社のサイトから入手できる Vertex の最新の年次報告書およびその後の四半期報告書の「リスク要因」の見出しに記載されているその他のリスクウェブサイト（www.vrtx.com）。これらの記述や提示された科学データに過度に依存しないでください。 Vertex は、新しい情報が入手可能になったときにこのプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

出典: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

投稿しました : 2024-12-28 12:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のキーワード