BOSTON--(KAWAT BISNIS)--Dis. 19, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dina iki ngumumake asil saka studi Fase 2 babagan suzetrigine, inhibitor sinyal nyeri NaV1.8 sing diselidiki, lisan, selektif banget ing wong sing nandhang radiculopathy lumbosacral (LSR). Panliten kasebut ketemu titik pungkasan utamane kanthi nyuda rasa nyeri sing signifikan lan sacara klinis signifikan ing skala numerik peringkat nyeri (NPRS).
Asil Efikasi
Titik pungkasan utama sinau yaiku owah-owahan ing grup saka garis dasar ing rata-rata saben minggu intensitas nyeri sikil saben dina ing NPRS ing Minggu 12. Skala 11-titik iki saka 0 (ora nyeri) nganti 10 (nyeri paling awon sing bisa dibayangake) .
Lengen suzetrigine nuduhake pangurangan signifikan sacara statistik lan sacara klinis ing grup saka garis dasar nyeri kanthi owah-owahan rata-rata ing NPRS ing Minggu 12 saka -2.02.
Panaliten kasebut uga kalebu lengen referensi plasebo sing nuduhake pengurangan kelompok sing padha saka garis dasar nyeri kanthi owah-owahan rata-rata ing NPRS ing Minggu 12 saka -1.98. Panliten iki ora dirancang utawa didhukung kanggo mbandhingake statistik antarane suzetrigine lan plasebo.
Suzetrigine N = 102
Placebo N = 100
Baseline NPRS
Mean NPRS (SD)
6.33 (1.22)
6.05 (1.07)
Ganti NPRS saka baseline ing Minggu 12
LS tegese
-2.02
-1.98
95% CI
(-2.40, -1.64)
(-2.36, -1.60)
Nilai P
<0.0001
<0.0001
Titik sekunder lan titik pungkasan liyane padha karo titik pungkasan utama panliten.
Vertex uga nganakake analisis post-hoc kanggo ngevaluasi asil efektifitas. Iki nuduhake yen ana variasi ing respon plasebo ing situs sinau, masalah sing diakoni ing uji coba nyeri. Ing ~ 40% situs sing nduweni respon plasebo sing luwih murah, lengen suzetrigine ing grup nyuda rasa nyeri padha karo studi sakabèhé lan wis luwih misah saka lengen plasebo. Analisis kasebut nuduhake manawa inovasi desain uji coba bisa luwih apik ngontrol respon plasebo lan misahake efek perawatan suzetrigine saka plasebo ing panliten sabanjure, sing bakal digabung karo Vertex nalika ngrancang program sing penting.
Asil Keamanan
Suzetrigine umume ditrima kanthi becik ing panliten kasebut. Insiden efek samping (AE) yaiku 22,9% ing lengen suzetrigine lan 32,4% ing lengen plasebo. Ing loro-lorone perawatan, umume AE entheng nganti moderat. Ora ana efek samping sing serius (SAE) sing ana gandhengane utawa bisa uga ana gandhengane karo suzetrigine. Ora ana AE sing nyebabake penghentian perawatan ing pasien sing diobati karo suzetrigine.
Suzetrigine N = 109 n (%)
Placebo N = 108 n (%)
Subjek sing nganggo AE apa wae
25 (22.9)
35 (32.4)
Subjek karo AE miturut hubungan sing paling kuat
Ora ana hubungane
16 (14.7)
20 (18.5)
Ora ana hubungane
1 (0.9)
6 (5.6)
Mungkin gegandhengan
6 (5.5)
8 (7.4)
Related
2 (1.8)
1 (0.9)
< p class="bwcellpmargin">Subjek nganggo AE miturut tingkat keruwetan maksimum
Kelas 1/Enteng
15 (13.8)
17 (15.7)
Kelas 2/Sedang
10 (9.2)
17 (15.7)
Kelas 3/Parah
0
1 (0.9)
Kelas 4/Ngancam nyawa
0
0
Kelas 5/Kematian
0
0
Subjek kanthi AE serius
1 (0.9)
2 (1.9)
Subjek karo AE sing ngarah menyang penghentian perawatan
0
1 (0.9)
Subjek karo AE sing nyebabake pati
0
0
"Suzetrigine wis maneh nduduhake potensial kanggo ngisi kabutuhan unmet penting ing perawatan saka pain. Asil LSR dina iki konsisten karo studi sadurunge babagan inhibitor sinyal nyeri iki ing babagan nuduhake efek perawatan sing migunani ing kondisi nyeri lan profil safety sing apik, "ujare Carmen Bozic, M.D., Wakil Presiden Eksekutif, Pengembangan Obat Global lan Urusan Medis, lan Kepala Petugas medis ing Vertex. "Kita ora weruh pamisahan antarane suzetrigine lan lengen plasebo. Nanging analisa post-hoc kita nuduhake manawa iki bisa uga amarga respon plasebo sing dhuwur ing panliten iki. Kita tetep setya sinau LSR lan nginovasi desain sinau Fase 3 kanggo ngontrol efek plasebo nalika kita maju suzetrigine dadi pangembangan penting kanggo kondisi iki. "Baseline ing lengen obat aktif, lan potensial suzetrigine kanggo ngisi kabutuhan sing ora dikarepake kanggo ngilangi rasa nyeri LSR, kondisi heterogen sing angel diobati," ujare Christine. Sang, M.D., M.P.H., FASA, Direktur, Translational Pain Research, Brigham and Women's Hospital, Associate Professor of Anesthesia, Harvard Medical School, co-chair of Vertex's Peripheral Neuropathic Pain steering committee, lan investigator utama ing studi kasebut. "Ngatur respon plasebo ing uji coba nyeri minangka tantangan sing rumit. Kita ngarepake inovasi ing desain uji klinis, kalebu kanggo sinau penting, kanthi tujuan nggawa perawatan sing aman lan efektif kanggo pasien sing nandhang LSR."
Langkah Sabanjure kanggo Portofolio Pain
Nyeri Neuropatik
Vertex ngrancang ngembangake suzetrigine dadi pangembangan penting kanggo LSR sing lara sawise diskusi karo regulator babagan desain sinau lan paket peraturan. Perusahaan bakal ngetrapake sinau saka analisis set data Phase 2 lengkap lan analisis post-hoc kanggo ngandhani desain sinau Fase 3.
Awal taun iki, Vertex miwiti program pivotal suzetrigine ing neuropati perifer diabetes sing nyeri ( DPN), jinis nyeri neuropatik perifer (PNP). Panaliten kasebut lagi ditindakake.
Nyeri Akut
Saliyane, kaya sing diumumake sadurunge, suzetrigine ana ing review FDA kanggo perawatan nyeri akut sing moderat nganti abot. Agensi kasebut menehi tinjauan prioritas lan nemtokake tanggal tumindak target Undhang-undhang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 30 Januari 2025.
Selaras karo strategi portofolio, Vertex terus ngembangake pangembangan praklinis lan klinis tambahan inhibitor NaV1.8 lan NaV1.7, kanggo digunakake piyambak utawa ing kombinasi, ing nyeri akut lan neuropatik.
Babagan Studi Fase 2 Suzetrigine Lumbosacral Radiculopathy (LSR)
Fase 2, 12 minggu, acak, buta kaping pindho, sinau sing dikontrol plasebo ngevaluasi khasiat lan safety suzetrigine kanggo ngobati pasien kanthi LSR sing nyeri. Gunggunge 218 pasien didaftarkan ing panliten kasebut lan kanthi acak 1: 1 kanthi suzetrigine utawa plasebo. Titik pungkasan utama yaiku owah-owahan ing grup saka garis dasar ing rata-rata saben minggu saka intensitas nyeri sikil saben dina ing skala peringkat nyeri numerik (NPRS) ing Minggu 12. Panaliten kasebut uga kalebu lengen referensi plasebo; Nanging, panliten kasebut ora dirancang utawa didhukung kanggo mbandhingake antarane suzetrigine lan plasebo.
Titik pungkasan sekunder ngevaluasi owah-owahan ing grup saka garis dasar ing rata-rata saben minggu saka skala gangguan turu saben dina ing Minggu 12 lan safety lan toleransi. . Kanthi ngalangi sinyal nyeri saka neuron sensori periferal, Vertex percaya yen suzetrigine bisa nyuda kasangsaran kanggo mayuta-yuta pasien sing lara LSR.
Babagan Painful Lumbosacral Radiculopathy (LSR)
Painful lumbosacral radiculopathy, utawa LSR, minangka salah sawijining panyebab paling umum saka nyeri neuropatik perifer. Iki minangka rasa nyeri sing disebabake dening gangguan saka akar saraf ing area tulang punggung lumbar. Asring nyebabake rasa nyeri ing sadawane distribusi saraf sing kena pengaruh ing awak, lan pasien bisa ngalami nyeri punggung lan sikil, masalah sensori utawa disfungsi motor. Penyebab umum LSR kalebu kompresi saraf saka disk herniated, utawa owah-owahan arthritic utawa degeneratif ing area balung mburi ngisor. LSR minangka kondisi nyeri neuropatik amarga akar saraf sing kena pengaruh minangka bagéan saka sistem saraf perifer lan dudu bagéan saka sumsum tulang belakang. Jutaan pasien nandhang lara amarga LSR saben taun.
Babagan Suzetrigine
Suzetrigine minangka inhibitor sinyal nyeri lisan sing diselidiki, selektif banget sing selektif kanggo NaV1.8 relatif marang saluran NaV liyane. NaV1.8 minangka saluran sodium voltase-gated sing dipilih kanthi selektif ing neuron peripheral pain-sensing (nociceptors), ing ngendi perane ngirim sinyal nyeri (potensial tumindak). Pendekatan Vertex yaiku kanthi selektif nyandhet NaV1.8 nggunakake molekul cilik kanthi tujuan nggawe inhibitor sinyal nyeri kelas anyar sing duweni potensi kanggo nyedhiyakake rasa nyeri sing efektif tanpa watesan terapi sing saiki kasedhiya, kalebu potensial adiktif opioid. Suzetrigine wis nduduhake keuntungan / profil risiko sing nguntungake ing pirang-pirang studi Fase 2 lan Fase 3 ing pasien kanthi nyeri akut moderat nganti abot lan wis diwenehi sebutan FDA Fast Track and Breakthrough Therapy ing nyeri akut moderat nganti abot ing AS. saiki ditinjau prioritas dening FDA kanggo perawatan nyeri akut sing moderat nganti abot kanthi target Undhang-undhang Ragad Pengguna Obat (PDUFA) tanggal tumindak 30 Januari 2025. Program pivotal Phase 3 kanggo suzetrigine ing pasien karo neuropati periferal diabetes sing lara lagi ditindakake, lan perusahaan ngrancang kanggo nerusake program pivotal sing ngevaluasi suzetrigine ing pasien karo radiculopathy lumbosacral sing lara ngenteni diskusi karo regulator. Suzetrigine diselidiki lan durung disetujoni dening otoritas kesehatan.
Babagan Vertex
Vertex minangka perusahaan bioteknologi global sing nandur modal ing inovasi ilmiah kanggo nggawe obat transformatif kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Perusahaan kasebut wis nyetujoni obat-obatan sing ngobati panyebab utama penyakit genetis kronis sing nyepetake urip - fibrosis kistik, penyakit sel arit lan talasemia beta sing gumantung karo transfusi - lan terus ngembangake program klinis lan riset ing penyakit kasebut. Vertex uga duwe saluran pipa klinis sing kuat kanggo terapi investigasi ing macem-macem modalitas ing penyakit serius liyane sing nduweni wawasan sing jero babagan biologi manungsa sing nyebabake, kalebu nyeri akut lan neuropatik, penyakit ginjel APOL1, nefropati IgA, nefropati membran primer, dominan autosomal. penyakit ginjel polikistik, diabetes tipe 1 lan distrofi myotonic tipe 1.
Vertex didegaké ing taun 1989 lan duwé markas global ing Boston, kanthi kantor pusat internasional ing London. Kajaba iku, perusahaan kasebut duwe situs riset lan pangembangan lan kantor komersial ing Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin lan Timur Tengah. Vertex terus-terusan diakoni minangka salah sawijining papan kerja paling dhuwur ing industri, kalebu 15 taun berturut-turut ing dhaptar Top Employers majalah Science lan salah siji saka Fortune 100 Perusahaan Paling Apik kanggo Digarap. Kanggo nganyari perusahaan lan sinau luwih lengkap babagan sejarah inovasi Vertex, bukak www.vrtx.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube lan X.
Cathetan Khusus Babagan Pernyataan Maju Maju
Rilis pers iki ngemot pernyataan sing maju kaya sing ditegesake ing Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995, kaya sing diowahi, kalebu, tanpa watesan, pernyataan dening Carmen Bozic, M.D., lan Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, ing iki release pers, lan statement babagan kapercayan Vertex babagan keuntungan potensial suzetrigine kanggo pasien LSR, rencana kanggo maju. suzetrigine menyang Phase 3 sing ditundha diskusi karo regulator, rencana lan pangarepan kanggo desain program pivotal, rencana kanggo ngetrapake pembelajaran saka data Phase 2 lan analisis post-hoc kanggo ngandhani desain sinau Phase 3, kalebu kapercayan manawa inovasi desain uji coba bisa luwih apik. ngontrol respon plasebo lan misahake efek perawatan saka suzetrigine saka plasebo ing studi mangsa,lan rencana kita kanggo terus maju preclinical lan klinis pangembangan inhibitor NaV1.8 lan NaV1.7 tambahan ing nyeri akut lan neuropatik. Nalika Vertex yakin pernyataan sing ana ing siaran pers iki akurat, pernyataan sing maju iki mung makili kapercayan perusahaan wiwit tanggal siaran pers iki lan ana sawetara risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake kedadeyan utawa asil nyata. kanggo beda materially saka sing ditulis utawa diwenehake dening statements ngarep-looking kuwi. Risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu, ing antarane, data saka program klinis sing ngevaluasi suzetrigine minangka perawatan kanggo LSR bisa uga ora ndhukung registrasi utawa pangembangan luwih lanjut saka senyawa kasebut amarga safety, khasiat utawa alasan liyane, sing diskusi karo regulator bisa duwe asil sing beda. tinimbang sing diantisipasi perusahaan, lan risiko liyane sing kadhaptar ing judhul "Faktor Risiko" ing laporan taunan paling anyar Vertex lan laporan kuartalan sabanjure sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa ing www.sec.gov lan kasedhiya liwat situs web perusahaan ing www.vrtx.com. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pernyataan kasebut, utawa data ilmiah sing diwenehake. Vertex nolak kewajiban kanggo nganyari informasi sing ana ing siaran pers iki nalika informasi anyar kasedhiya.
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
