Vertex, 통증성 요천추 신경근병증 치료를 위한 Suzetrigine의 2상 연구 결과 발표

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보스턴--(Business Wire / 뉴스와이어)--12월 2024년 9월 19일 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated(Nasdaq: VRTX)는 오늘 통증성 요천골 신경근병증(LSR) 환자를 대상으로 한 연구용, 경구용, 고도로 선택적인 NaV1.8 통증 신호 억제제인 ​​수제트리진에 대한 2상 연구 결과를 발표했습니다. 이 연구는 수치 통증 평가 척도(NPRS)에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 통증 감소로 1차 평가변수를 충족했습니다.

효능 결과

연구의 1차 종료점은 12주차 NPRS의 주간 평균 일일 다리 통증 강도의 기준선 대비 그룹 내 변화였습니다. 이 11점 척도의 범위는 0(통증 없음)부터 10(상상할 수 있는 최악의 통증)까지입니다. .

수제트리진 투여군은 12주차에 NPRS의 평균 변화와 함께 기준선 대비 그룹 내 통증 감소가 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 것으로 나타났습니다. -2.02.

이 연구에는 또한 12주차에 -1.98의 NPRS 평균 변화와 함께 그룹 내 기준선과 유사한 통증 감소를 보인 위약 대조군도 포함되었습니다. 이 연구는 suzetrigine과 위약 간의 통계적 비교를 위해 설계되거나 검증되지 않았습니다.

수제트리진 N = 102

위약 N = 100

기준 NPRS

평균 NPRS(SD)

6.33(1.22)

6.05 (1.07)

12주차 기준 대비 NPRS 변화

LS 평균

-2.02

-1.98

95% CI

(-2.40, -1.64)

(-2.36, -1.60)

P 값

<0.0001

<0.0001

2차 및 기타 평가변수는 연구의 1차 평가변수와 일치했습니다.

Vertex는 효능 결과를 추가로 평가하기 위해 사후 분석도 실시했습니다. 이는 통증 시험에서 인식된 문제인 연구 현장 전체에 걸쳐 위약 반응에 가변성이 있음을 보여주었습니다. 위약 반응이 낮은 약 40%의 시험기관에서 수제트리진군의 그룹 내 통증 감소는 전체 연구와 유사했으며 위약군과의 분리가 더 컸습니다. 이러한 분석은 시험 설계 혁신이 위약 반응을 더 잘 제어하고 향후 연구에서 수제트리진의 치료 효과를 위약과 분리할 수 있음을 시사하며 Vertex는 중추 프로그램을 설계할 때 이를 통합할 것입니다.

안전성 결과

수제트리진은 연구에서 전반적으로 내약성이 좋았습니다. 이상반응(AE) 발생률은 수제트리진군에서 22.9%, 위약군에서 32.4%였다. 두 치료군 모두에서 대부분의 AE는 경증 내지 중등도였습니다. 수제트리진과 관련되었거나 관련되었을 가능성이 있는 심각한 부작용(SAE)은 없었습니다. 수젯트리진으로 치료받은 환자에게서 치료 중단으로 이어지는 이상반응은 없었습니다.

수지트리진 N = 109 n(%)

위약 N = 108 n(%)

AE가 있는 피사체

25(22.9)

35 (32.4)

가장 강한 관계에 따른 AE가 있는 주제

관련 없음

16(14.7)

20(18.5)

관련 가능성 없음

1 (0.9)

6 (5.6)

관련되었을 수 있음

6 (5.5)

8 (7.4)

관련

2 (1.8)

1 (0.9)
< p class="bwcellpmargin">최대 심각도별 AE가 있는 주제

1학년/중간

15(13.8)

17(15.7)

2등급/중급

10(9.2)

17(15.7)

3등급/심각

0

1 (0.9)

4등급/생명을 위협함

0

0

5학년/사망

0

0

심각한 AE가 있는 주제

1 (0.9)

2 (1.9)

치료 중단으로 이어지는 이상반응이 있는 피험자

0

1 (0.9)

사망으로 이어지는 AE가 있는 피험자

0

0

“수제트리진은 통증 치료에서 충족되지 않은 중요한 요구를 충족할 수 있는 잠재력을 다시 한번 입증했습니다. 오늘의 LSR 결과는 통증 상태 전반에 걸쳐 의미 있는 치료 효과와 유리한 안전성 프로필을 보여주는 측면에서 이 통증 신호 억제제에 대한 이전 연구와 일치합니다. Vertex의 의료 책임자. “우리는 수제트리진과 위약군 사이의 분리를 보지 못했습니다. 그러나 우리의 사후 분석은 이것이 본 연구에서 높은 위약 반응 때문일 수 있음을 시사합니다. 우리는 LSR을 연구하고 위약 효과를 제어하기 위한 3상 연구 설계를 혁신하는 데 전념하고 있으며 Suzetrigine을 이 질환에 대한 중추적인 개발로 발전시킵니다.”

“수제트리진 2상 결과는 LSR의 통증 강도 감소를 분명히 보여줍니다. 활성 약물군의 기준선과 수제트리진이 치료하기 어려운 것으로 악명 높은 이질적인 질환인 LSR 통증 완화에 있어 충족되지 않은 요구를 충족시킬 수 있는 잠재력이 있다”고 말했다. M.D., M.P.H., FASA, Brigham and Women's Hospital의 중개 통증 연구 책임자, 하버드 의과대학 마취과 부교수, Vertex의 말초 신경병성 통증 운영 위원회 공동 의장, 연구 수석 조사관. “통증 시험에서 위약 반응을 관리하는 것은 복잡한 과제입니다. 우리는 LSR로 고통받는 환자에게 잠재적으로 안전하고 효과적인 치료법을 제공하려는 목표로 중추적 연구를 포함하여 임상시험 설계의 혁신을 기대하고 있습니다."

통증 포트폴리오의 다음 단계

신경병증성 통증

Vertex는 연구 설계 및 규제 패키지에 대해 규제 기관과 논의한 후 수제트리진을 고통스러운 LSR에 대한 중추적 개발로 발전시킬 계획입니다. 회사는 전체 2상 데이터 세트 분석과 사후 분석을 통해 얻은 교훈을 적용하여 3상 연구 설계에 반영할 예정입니다.

올해 초, Vertex는 고통스러운 당뇨병성 말초 신경병증에 대한 수제트리진 중추 프로그램을 시작했습니다( DPN)은 말초 신경병성 통증(PNP)의 또 다른 유형입니다. 해당 연구는 현재 진행 중입니다.

급성 통증

또한 이전에 발표된 바와 같이 수제트리진은 중등도에서 중증 급성 통증 치료에 대해 FDA의 검토를 받고 있습니다. 기관은 우선 검토를 승인하고 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 2025년 1월 30일로 지정했습니다.

포트폴리오 전략에 따라 Vertex는 급성 및 신경병증성 통증에 단독으로 또는 병용하여 사용할 수 있는 추가 NaV1.8 및 NaV1.7 억제제의 전임상 및 임상 개발을 계속 진행하고 있습니다.

< Strong>제2상 Suzetrigine Lumbosacral Radiculopathy(LSR) 연구 정보

12주 동안 진행된 이 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구에서는 통증이 있는 LSR 환자 치료에서 수제트리진의 효능과 안전성을 평가했습니다. 총 218명의 환자가 연구에 등록되었으며 수제트리진 또는 위약을 1:1로 무작위 배정했습니다. 1차 종료점은 12주차 수치 통증 평가 척도(NPRS)에 따른 일일 다리 통증 강도의 주간 평균이 기준선 대비 그룹 내 변화였습니다. 이 연구에는 위약 대조군도 포함되었습니다. 그러나 이 연구는 수제트리진과 위약을 비교하기 위해 설계되거나 뒷받침되지 않았습니다.

2차 평가변수는 12주차 일일 수면 방해 척도의 주간 평균과 안전성 및 내약성에서 기준선으로부터의 그룹 내 변화를 평가했습니다. . Vertex는 말초 감각 뉴런의 통증 신호를 차단함으로써 수제트리진이 고통스러운 LSR을 앓고 있는 수백만 명의 환자의 고통을 완화할 수 있다고 믿습니다.

통증성 요천추 신경근병증(LSR) 정보

통증성 요천추 신경근병증(LSR)은 말초 신경병성 통증의 가장 흔한 원인 중 하나입니다. 요추 부위의 신경근 손상으로 인해 발생하는 통증입니다. 이는 종종 신체의 영향을 받은 신경의 분포를 따라 방사통을 유발하며 환자는 허리 및 다리 통증, 감각 문제 또는 운동 기능 장애를 경험할 수 있습니다. LSR의 일반적인 원인으로는 추간판 탈출로 인한 신경 압박, 하부 척추 부위의 관절염 또는 퇴행성 변화가 있습니다. LSR은 영향을 받은 신경 뿌리가 척수의 일부가 아니라 말초 신경계의 일부이기 때문에 신경병증성 통증 상태입니다. 매년 수백만 명의 환자가 LSR로 인해 통증을 겪고 있습니다.

수제트리진(Suzetrigine) 정보

수제트리진(Suzetrigine)은 다른 NaV 채널에 비해 NaV1.8에 선택적인 시험용 경구용 고도로 선택적인 통증 신호 억제제입니다. NaV1.8은 말초 통증 감지 뉴런(침해수용기)에서 선택적으로 발현되는 전압 개폐 나트륨 채널이며, 여기서 그 역할은 통증 신호(활동 전위)를 전달하는 것입니다. Vertex의 접근 방식은 아편유사제의 중독 가능성을 포함하여 현재 이용 가능한 치료법의 제한 없이 통증을 효과적으로 완화할 수 있는 잠재력을 지닌 새로운 종류의 통증 신호 억제제를 생성하려는 목적으로 소분자를 사용하여 NaV1.8을 선택적으로 억제하는 것입니다. Suzetrigine은 중등도~중증 급성 통증 환자를 대상으로 한 여러 2상 및 3상 연구에서 유리한 유익성/위험 프로필을 입증했으며 미국에서 중등도~중증 급성 통증에 대한 FDA 패스트 트랙 및 혁신 치료제 지정을 받았습니다. 현재 2025년 1월 30일 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치일에 따라 중등도에서 중증 급성 통증 치료에 대해 FDA의 우선 검토를 받고 있습니다. 단계 통증성 당뇨병성 말초신경병증 환자를 대상으로 한 수제트리진 3차 중추 프로그램이 진행 중이며, 회사는 규제기관과 논의가 있을 때까지 통증성 요추신경근병증 환자를 대상으로 수제트리진을 평가하는 중추 프로그램을 발전시킬 계획이다. Suzetrigine은 연구 중이며 어떤 보건 당국에서도 승인을 받지 않았습니다.

Vertex 소개

Vertex는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 만들기 위해 과학적 혁신에 투자하는 글로벌 생명공학 회사입니다. 이 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 등 여러 만성, 수명 단축 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 의약품을 승인했으며 이러한 질병에 대한 임상 및 연구 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있습니다. Vertex는 또한 급성 및 신경병증성 통증, APOL1 매개 신장 질환, IgA 신장병, 원발성 막성 신장병, 상염색체 우성 등 인간 생물학의 원인에 대한 깊은 통찰력을 갖고 있는 다른 심각한 질병의 다양한 양식에 걸쳐 조사 치료법에 대한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. 다낭성 신장 질환, 제1형 당뇨병, 제1형 근긴장성 이영양증.

Vertex는 1989년에 설립되었으며 보스턴에 글로벌 본사가 있고 런던에 국제 본사가 있습니다. 또한 회사는 북미, 유럽, 호주, 라틴 아메리카 및 중동에 연구 개발 사이트와 상업 사무소를 두고 있습니다. Vertex는 Science 잡지의 최고 고용주 목록에 15년 연속 선정되고 Fortune이 선정한 일하기 좋은 100대 기업에 포함되는 등 업계 최고의 일하기 좋은 기업 중 하나로 지속적으로 인정받고 있습니다. 회사 업데이트 및 Vertex의 혁신 역사에 대해 자세히 알아보려면 www.vrtx.com을 방문하거나 LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube 및 X에서 우리를 팔로우하세요.

미래 예측 진술에 관한 특별 참고 사항

이 보도 자료에는 FASA의 Carmen Bozic, M.D. 및 Christine Sang, M.D., M.P.H.의 진술을 포함하되 이에 국한되지 않고 개정된 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 미래예측 진술이 포함되어 있습니다. 보도 자료 및 LSR 환자를 위한 수제트리진의 잠재적 이점에 대한 Vertex의 믿음에 관한 진술, 수제트리진을 임상 3상으로 발전시킬 계획 규제 기관과의 논의, 중추 프로그램 설계에 대한 계획 및 기대치, 임상시험 설계 혁신이 위약 반응을 더 잘 제어할 수 있다는 믿음을 포함하여 3상 연구 설계에 알리기 위해 2상 데이터 및 사후 분석에서 얻은 학습 내용을 적용할 계획 향후 연구에서는 수제트리진의 치료 효과를 위약과 분리하고 급성 및 신경병증 환자에 대한 추가적인 NaV1.8 및 NaV1.7 억제제의 전임상 및 임상 개발을 계속 발전시킬 계획입니다. 통증. Vertex는 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술이 정확하다고 믿지만, 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 현재의 회사의 믿음만을 나타내며 실제 사건이나 결과를 초래할 수 있는 많은 위험과 불확실성이 있습니다. 그러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 내용과 실질적으로 다릅니다. 이러한 위험과 불확실성에는 무엇보다도 수제트리진을 LSR 치료제로 평가하는 임상 프로그램의 데이터가 안전성, 유효성 또는 기타 이유로 인해 해당 화합물의 등록 또는 추가 개발을 지원하지 않을 수 있으며 규제 기관과의 논의가 다른 결과를 가져올 수 있다는 점 등이 포함됩니다. 회사가 예상하는 것보다 Vertex의 가장 최근 연례 보고서와 증권거래위원회(www.sec.gov)에 제출되고 회사 웹사이트(www.sec.gov)에 제출된 후속 분기별 보고서의 "위험 요소"라는 제목 아래 나열된 기타 위험 www.vrtx.com. 이러한 진술이나 제시된 과학적 데이터에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. Vertex는 새로운 정보가 나오면 이 보도 자료에 포함된 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

게시됨 : 2024-12-28 12:00

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