Vertex Mengumumkan Keputusan Daripada Kajian Fasa 2 Suzetrigine untuk Rawatan Radikulopati Lumbosacral yang Menyakitkan

Ikuti Drugslib di

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dis. 19, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan keputusan daripada kajian Fasa 2 suzetrigine, ubat penyiasatan, lisan, perencat isyarat sakit NaV1.8 yang sangat selektif pada orang yang mengalami radikulopati lumbosacral (LSR) yang menyakitkan. Kajian itu mencapai titik akhir utamanya dengan pengurangan kesakitan secara statistik dan bermakna secara klinikal pada skala penarafan kesakitan angka (NPRS).

Keputusan Keberkesanan

Titik akhir utama kajian ialah perubahan dalam kumpulan daripada garis dasar dalam purata mingguan intensiti sakit kaki harian pada NPRS pada Minggu 12. Skala 11 mata ini berjulat dari 0 (tiada kesakitan) hingga 10 (sakit paling teruk boleh dibayangkan) .

Lengan suzetrigine menunjukkan pengurangan dalam kumpulan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal daripada garis dasar kesakitan dengan perubahan min dalam NPRS pada Minggu 12 daripada -2.02.

Kajian itu juga termasuk kumpulan rujukan plasebo yang menunjukkan pengurangan dalam kumpulan yang serupa daripada garis dasar kesakitan dengan perubahan min dalam NPRS pada Minggu ke-12 -1.98. Kajian ini tidak direka bentuk atau dikuasakan untuk perbandingan statistik antara suzetrigine dan plasebo.

Suzetrigine N = 102

Placebo N = 100

NPRS Baseline

Min NPRS (SD)

6.33 (1.22)

6.05 (1.07)

Perubahan dalam NPRS daripada garis dasar pada Minggu 12

Min LS

-2.02

-1.98

95% CI

(-2.40, -1.64)

(-2.36, -1.60)

Nilai P

<0.0001

<0.0001

Titik menengah dan lain-lain adalah konsisten dengan titik akhir utama kajian.

Puncak juga menjalankan analisis pasca-hoc untuk menilai lagi hasil keberkesanan. Ini menunjukkan bahawa terdapat kebolehubahan dalam tindak balas plasebo di seluruh tapak kajian, isu yang diiktiraf dalam ujian kesakitan. Dalam ~40% tapak yang mempunyai tindak balas plasebo yang lebih rendah, pengurangan kesakitan dalam kumpulan suzetrigin adalah serupa dengan kajian keseluruhan dan mempunyai pemisahan yang lebih besar daripada lengan plasebo. Analisis ini mencadangkan bahawa inovasi reka bentuk percubaan boleh mengawal tindak balas plasebo dengan lebih baik dan memisahkan kesan rawatan suzetrigine daripada plasebo dalam kajian akan datang, yang akan digabungkan oleh Vertex semasa ia mereka bentuk program penting.

Keputusan Keselamatan

Suzetrigine secara amnya diterima dengan baik dalam kajian ini. Insiden kejadian buruk (AE) adalah 22.9% dalam kumpulan suzetrigin dan 32.4% dalam kumpulan plasebo. Dalam kedua-dua bahagian rawatan, kebanyakan AE adalah ringan hingga sederhana. Tiada kejadian buruk yang serius (SAE) berkaitan atau mungkin berkaitan dengan suzetrigine. Tiada AE yang membawa kepada pemberhentian rawatan pada pesakit yang dirawat dengan suzetrigine.

Suzetrigine N = 109 n (%)

Placebo N = 108 n (%)

Subjek dengan mana-mana AE

25 (22.9)

35 (32.4)

Subjek dengan AE mengikut hubungan terkuat

Tidak berkaitan

16 (14.7)

20 (18.5)

Tidak mungkin berkaitan

1 (0.9)

6 (5.6)

Mungkin berkaitan

6 (5.5)

8 (7.4)

Berkaitan

2 (1.8)

1 (0.9)
< p class="bwcellpmargin">Subjek dengan AE mengikut keterukan maksimum

Gred 1/Mild

15 (13.8)

17 (15.7)

Gred 2/Sederhana

10 (9.2)

17 (15.7)

Gred 3/Teruk

0

1 (0.9)

Gred 4/Mengancam nyawa

0

0

Gred 5/Kematian

0

0

Subjek dengan AE yang serius

1 (0.9)

2 (1.9)

Subjek dengan AE yang membawa kepada pemberhentian rawatan

0

1 (0.9)

Subjek dengan AE yang membawa kepada kematian

0

0

“Suzetrigine sekali lagi telah menunjukkan potensinya untuk memenuhi keperluan penting yang tidak dipenuhi dalam rawatan kesakitan. Keputusan LSR hari ini adalah konsisten dengan kajian terdahulu tentang perencat isyarat sakit ini dari segi menunjukkan kesan rawatan yang bermakna merentas keadaan sakit dan profil keselamatan yang menggalakkan,” kata Carmen Bozic, M.D., Naib Presiden Eksekutif, Pembangunan Ubat Global dan Hal Ehwal Perubatan, dan Ketua Pegawai Perubatan di Vertex. "Kami tidak melihat pemisahan antara suzetrigine dan lengan plasebo. Namun analisis post-hoc kami mencadangkan bahawa ini mungkin disebabkan oleh tindak balas plasebo yang tinggi dalam kajian ini. Kami kekal komited untuk mengkaji LSR dan menginovasi reka bentuk kajian Fasa 3 kami untuk mengawal kesan plasebo sambil kami memajukan suzetrigine ke dalam pembangunan penting untuk keadaan ini."

"Keputusan suzetrigine Fasa 2 jelas menunjukkan pengurangan intensiti kesakitan daripada garis asas dalam kumpulan ubat aktif, dan potensi suzetrigine untuk memenuhi keperluan yang tidak dipenuhi dalam melegakan kesakitan LSR, keadaan heterogen yang terkenal sukar untuk dirawat, "kata Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, Pengarah, Penyelidikan Sakit Translasi, Brigham dan Hospital Wanita, Profesor Madya Anestesia, Sekolah Perubatan Harvard, pengerusi bersama jawatankuasa pemandu Sakit Neuropatik Periferal Vertex, dan ketua penyiasat utama dalam kajian itu. "Menguruskan tindak balas plasebo dalam ujian kesakitan adalah satu cabaran yang kompleks. Kami berharap untuk membuat inovasi dalam reka bentuk percubaan klinikal, termasuk untuk kajian penting, dengan tujuan untuk membawa rawatan yang berpotensi selamat dan berkesan kepada pesakit yang menghidap LSR."

Langkah Seterusnya untuk Portfolio Sakit

Sakit Neuropati

Vertex merancang untuk memajukan suzetrigine ke dalam pembangunan penting untuk LSR yang menyakitkan selepas perbincangan dengan pengawal selia mengenai reka bentuk kajian dan pakej kawal selia. Syarikat itu akan menggunakan pembelajaran daripada analisis set data penuh Fasa 2 dan analisis post-hoc untuk memaklumkan reka bentuk kajian Fasa 3.

Awal tahun ini, Vertex memulakan program suzetrigine pivotalnya dalam neuropati periferal diabetik yang menyakitkan ( DPN), satu lagi jenis sakit neuropatik periferal (PNP). Kajian itu sedang dijalankan.

Sakit Akut

Selain itu, seperti yang diumumkan sebelum ini, suzetrigine berada di bawah semakan FDA untuk rawatan sakit akut sederhana hingga teruk. Agensi memberikan semakan keutamaan dan menetapkan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 30 Januari 2025.

Selaras dengan strategi portfolionya, Vertex terus memajukan pembangunan praklinikal dan klinikal perencat NaV1.8 dan NaV1.7 tambahan, untuk digunakan secara bersendirian atau dalam kombinasi, dalam kesakitan akut dan neuropatik.

< kuat>Mengenai Kajian Suzetrigine Lumbosacral Radiculopathy (LSR) Fasa 2

Fasa 2, 12 minggu, rawak, dua buta, kajian terkawal plasebo ini menilai keberkesanan dan keselamatan suzetrigine dalam merawat pesakit dengan LSR yang menyakitkan. Sejumlah 218 pesakit telah didaftarkan dalam kajian dan rawak 1: 1 dengan suzetrigine atau plasebo. Titik akhir utama ialah perubahan dalam kumpulan daripada garis dasar dalam purata mingguan intensiti sakit kaki harian pada skala penarafan kesakitan angka (NPRS) pada Minggu 12. Kajian itu juga termasuk lengan rujukan plasebo; walau bagaimanapun, kajian itu tidak direka bentuk atau dikuasakan untuk perbandingan antara suzetrigine dan plasebo.

Titik akhir kedua menilai perubahan dalam kumpulan daripada garis dasar dalam purata mingguan skala gangguan tidur harian pada Minggu 12 dan keselamatan serta toleransi . Dengan menyekat isyarat sakit daripada neuron deria periferi, Vertex percaya bahawa suzetrigine boleh mengurangkan penderitaan berjuta-juta pesakit dengan LSR yang menyakitkan.

Mengenai Painful Lumbosacral Radiculopathy (LSR)

Painful Lumbosacral Radiculopathy, atau LSR, adalah salah satu punca paling biasa kesakitan neuropatik periferal. Ia adalah kesakitan yang disebabkan oleh kerosakan akar saraf di kawasan tulang belakang lumbar. Ia sering mengakibatkan kesakitan yang memancar di sepanjang pengedaran saraf yang terjejas dalam badan, dan pesakit boleh mengalami sakit belakang dan kaki, masalah deria atau disfungsi motor. Penyebab biasa LSR termasuk mampatan saraf daripada cakera hernia, atau perubahan artritis atau degeneratif di kawasan tulang belakang yang lebih rendah. LSR ialah keadaan sakit neuropatik kerana akar saraf yang terjejas adalah sebahagian daripada sistem saraf periferi dan bukan sebahagian daripada saraf tunjang. Berjuta-juta pesakit mengalami kesakitan akibat LSR setiap tahun.

Mengenai Suzetrigine

Suzetrigine ialah perencat isyarat sakit oral yang sangat selektif penyiasatan yang selektif untuk NaV1.8 berbanding dengan saluran NaV lain. NaV1.8 ialah saluran natrium berpagar voltan yang dinyatakan secara selektif dalam neuron penderia kesakitan periferi (nociceptors), di mana peranannya adalah untuk menghantar isyarat sakit (potensi tindakan). Pendekatan Vertex adalah untuk menghalang NaV1.8 secara selektif menggunakan molekul kecil dengan objektif untuk mencipta kelas perencat isyarat kesakitan baharu yang berpotensi untuk memberikan kelegaan kesakitan yang berkesan tanpa had terapi yang tersedia pada masa ini, termasuk potensi ketagihan opioid. Suzetrigine telah menunjukkan profil manfaat/risiko yang menggalakkan dalam pelbagai kajian Fasa 2 dan Fasa 3 pada pesakit yang mengalami kesakitan akut yang sederhana hingga teruk dan telah diberikan sebutan Terapi Laluan Pantas dan Terobosan FDA dalam kesakitan akut sederhana hingga teruk di A.S. kini berada di bawah semakan keutamaan oleh FDA untuk rawatan kesakitan akut sederhana hingga teruk dengan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) tarikh tindakan pada 30 Januari 2025. Program penting Fasa 3 untuk suzetrigine pada pesakit dengan neuropati periferal diabetik yang menyakitkan sedang berjalan, dan syarikat itu merancang untuk memajukan program pentingnya menilai suzetrigine pada pesakit dengan radikulopati lumbosacral yang menyakitkan sementara menunggu perbincangan dengan pengawal selia. Suzetrigine sedang disiasat dan tidak diluluskan oleh mana-mana pihak berkuasa kesihatan.

Mengenai Vertex

Vertex ialah syarikat bioteknologi global yang melabur dalam inovasi saintifik untuk mencipta ubat transformatif untuk orang yang mempunyai penyakit serius. Syarikat itu telah meluluskan ubat-ubatan yang merawat punca utama pelbagai penyakit genetik kronik yang memendekkan hayat — fibrosis kistik, penyakit sel sabit dan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi — dan terus memajukan program klinikal dan penyelidikan dalam penyakit ini. Vertex juga mempunyai saluran paip klinikal yang teguh bagi terapi penyiasatan merentasi pelbagai modaliti dalam penyakit serius yang lain di mana ia mempunyai wawasan mendalam tentang biologi manusia yang bersebab, termasuk sakit akut dan neuropatik, penyakit buah pinggang pengantara APOL1, nefropati IgA, nefropati membran primer, dominan autosomal penyakit buah pinggang polikistik, diabetes jenis 1 dan distrofi miotonik jenis 1.

Vertex diasaskan pada tahun 1989 dan mempunyai ibu pejabat globalnya di Boston, dengan ibu pejabat antarabangsa di London. Selain itu, syarikat itu mempunyai tapak penyelidikan dan pembangunan serta pejabat komersial di Amerika Utara, Eropah, Australia, Amerika Latin dan Timur Tengah. Vertex diiktiraf secara konsisten sebagai salah satu tempat teratas industri untuk bekerja, termasuk 15 tahun berturut-turut dalam senarai Majikan Teratas majalah Sains dan salah satu daripada 100 Syarikat Terbaik Fortune untuk Bekerja. Untuk kemas kini syarikat dan untuk mengetahui lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, lawati www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube dan X.

Nota Khas Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda, termasuk, tanpa had, kenyataan oleh Carmen Bozic, M.D., dan Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, dalam ini siaran akhbar, dan kenyataan mengenai kepercayaan Vertex tentang potensi manfaat suzetrigine untuk pesakit dengan LSR, merancang untuk memajukan suzetrigine ke Fasa 3 sementara menunggu perbincangan dengan pengawal selia, rancangan dan jangkaan untuk reka bentuk program penting, merancang untuk menggunakan pembelajaran daripada data Fasa 2 dan analisis post-hoc untuk memaklumkan reka bentuk kajian Fasa 3, termasuk kepercayaan bahawa inovasi reka bentuk percubaan mungkin lebih baik. mengawal tindak balas plasebo dan memisahkan kesan rawatan suzetrigine daripada plasebo dalam kajian akan datang, dan rancangan kami untuk terus memajukan praklinikal dan klinikal pembangunan perencat NaV1.8 dan NaV1.7 tambahan dalam kesakitan akut dan neuropatik. Walaupun Vertex percaya kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah tepat, kenyataan berpandangan ke hadapan ini mewakili kepercayaan syarikat hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan terdapat beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar untuk berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk, antara lain, bahawa data daripada program klinikal yang menilai suzetrigine sebagai rawatan untuk LSR mungkin tidak menyokong pendaftaran atau pembangunan lanjut sebatiannya kerana keselamatan, keberkesanan atau sebab lain, bahawa perbincangan dengan pengawal selia mungkin mempunyai hasil yang berbeza. daripada jangkaan syarikat, dan risiko lain yang disenaraikan di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam laporan tahunan terbaru Vertex dan laporan suku tahun berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa di www.sec.gov dan boleh didapati melalui laman web syarikat di www.vrtx.com. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini, atau data saintifik yang dibentangkan. Vertex menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini apabila maklumat baharu tersedia.

Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Disiarkan : 2024-12-28 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular