Vertex ogłasza wyniki badania II fazy dotyczącego stosowania suzetryginy w leczeniu bolesnej radikulopatii lędźwiowo-krzyżowej

Śledź Drugslib na

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--grudzień 19 września 2024 r. — Firma Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ogłosiła dzisiaj wyniki badania II fazy dotyczącego suzetryginy, eksperymentalnego, doustnego, wysoce selektywnego inhibitora sygnału bólowego NaV1.8 u osób z bolesną radikulopatią lędźwiowo-krzyżową (LSR). W badaniu osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy w postaci statystycznie istotnego i klinicznie istotnego zmniejszenia bólu w numerycznej skali oceny bólu (NPRS).

Wyniki skuteczności

Pierwotnym punktem końcowym badania była zmiana w obrębie grupy w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową w średnim tygodniowym dziennym nasileniu bólu nóg w badaniu NPRS. Ta 11-punktowa skala mieści się w zakresie od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy możliwy ból). .

Ramię otrzymujące suzetryginę wykazało statystycznie istotne i klinicznie istotne zmniejszenie bólu w obrębie grupy w porównaniu z wartością wyjściową, przy średniej zmianie NPRS w 12. tygodniu leczenia -2.02.

Do badania włączono także referencyjną grupę otrzymującą placebo, która wykazała w obrębie grupy podobne zmniejszenie bólu w porównaniu z wartością wyjściową, przy średniej zmianie NPRS w 12. tygodniu wynoszącej -1,98. Badanie nie zostało zaprojektowane ani nie miało mocy do statystycznego porównania suzetryginy i placebo.

Suzetrygina N = 102

Placebo N = 100

Bazowy NPRS

Średni NPRS (SD)

6,33 (1,22)

6,05 (1,07)

Zmiana NPRS w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu

Średnia LS

-2.02

-1,98

95% CI

(-2,40, -1,64)

(-2,36, -1,60)

Wartość P

<0.0001

<0.0001

Drugorzędowy i inne punkty końcowe były zgodne z głównym punktem końcowym badania.

Firma Vertex przeprowadziła również analizy post-hoc w celu dalszej oceny wyników skuteczności. Wykazały one, że w różnych ośrodkach występowała zmienność odpowiedzi na placebo, co stanowi uznany problem w badaniach dotyczących bólu. W około 40% ośrodków, które uzyskały słabszą odpowiedź na placebo, zmniejszenie bólu w obrębie grupy w grupie otrzymującej suzetryginę było podobne do ogólnego badania i charakteryzowało się większą różnicą w stosunku do grupy otrzymującej placebo. Analizy te sugerują, że innowacyjny projekt badania może lepiej kontrolować odpowiedź na placebo i oddzielić efekt leczenia suzetryginą od placebo w przyszłych badaniach, które firma Vertex uwzględni podczas opracowywania programu kluczowego.

Wyniki dotyczące bezpieczeństwa

Suzetrygina była w badaniu ogólnie dobrze tolerowana. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) wyniosła 22,9% w grupie otrzymującej suzetryginę i 32,4% w grupie placebo. W obu ramionach leczenia większość działań niepożądanych miała charakter łagodny do umiarkowanego. Nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia niepożądane (SAE) związane lub prawdopodobnie związane ze stosowaniem suzetryginy. Nie wystąpiły żadne działania niepożądane prowadzące do przerwania leczenia u pacjentów leczonych suzetryginą.

Suzetrygina N = 109 n (%)

Placebo N = 108 n (%)

Osoby z dowolnymi zdarzeniami niepożądanymi

25 (22,9)

35 (32,4)

Osoby z AE według najsilniejszego związku

Niepowiązane

16 (14,7)

20 (18.5)

Mało prawdopodobne powiązanie

1 (0,9)

6 (5,6)

Prawdopodobnie powiązane

6 (5,5)

8 (7.4)

Powiązane

2 (1,8)

1 (0,9)
< p class="bwcellpmargin">Osoby z działaniami niepożądanymi według maksymalnego nasilenia

Stopień 1/łagodny

15 (13,8)

17 (15,7)

Stopień 2/umiarkowany

10 (9,2)

17 (15.7)

Stopień 3/ciężki

0

1 (0,9)

Stopień 4/Zagrażające życiu

0

0

Klasa 5/Śmierć

0

0

Osoby z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi

1 (0.9)

2 (1.9)

Osoby, u których wystąpiły działania niepożądane prowadzące do przerwania leczenia

0

1 (0,9)

Osoby, u których wystąpiły działania niepożądane prowadzące do śmierci

0

0

„Suzetrygina ponownie wykazała swój potencjał w zakresie wypełnienia ważnej, niezaspokojonej potrzeby w leczeniu bólu. Dzisiejsze wyniki LSR są spójne z wcześniejszymi badaniami nad tym inhibitorem sygnału bólowego pod względem wykazania znaczącego efektu leczenia w przypadku różnych schorzeń bólowych i korzystnego profilu bezpieczeństwa” – powiedziała dr Carmen Bozic, wiceprezes wykonawczy ds. globalnego rozwoju leków i spraw medycznych oraz dyrektor naczelny Lekarz w firmie Vertex. „Nie zaobserwowaliśmy rozdziału pomiędzy grupą otrzymującą suzetryginę i placebo. Jednak nasze analizy post hoc sugerują, że może to być spowodowane wysoką odpowiedzią na placebo w tym badaniu. Pozostajemy zaangażowani w badanie LSR i wprowadzanie innowacji w naszym projekcie badania fazy 3, aby kontrolować efekt placebo, w miarę postępów w rozwoju suzetryginy jako kluczowego leku w tej chorobie.”

„Wyniki fazy 2 suzetryginy wyraźnie wskazują na zmniejszoną intensywność bólu od wartości wyjściowych w grupie leków aktywnych oraz potencjał suzetryginy w wypełnieniu niezaspokojonej potrzeby w zakresie łagodzenia bólu związanego z LSR, heterogenną chorobą, która jest niezwykle trudna do leczenia” – stwierdziła Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, dyrektor, Translational Pain Research, Brigham and Women's Hospital, profesor nadzwyczajny anestezjologii, Harvard Medical School, współprzewodniczący komitetu sterującego Vertex Peripheral Neuropathic Pain i główny badacz badania. „Zarządzanie reakcją placebo w badaniach bólu jest złożonym wyzwaniem. Z niecierpliwością czekamy na innowacje w projektowaniu badań klinicznych, w tym w badaniu kluczowym, których celem będzie zapewnienie potencjalnie bezpiecznego i skutecznego leczenia pacjentom cierpiącym na LSR.”

Kolejne kroki w zakresie portfolio bólu

Ból neuropatyczny

Firma Vertex planuje wprowadzić suzetryginę do kluczowego etapu rozwoju w leczeniu bolesnego LSR po dyskusjach z organami regulacyjnymi na temat projektu badania i pakietu regulacyjnego. Firma wykorzysta wnioski z analizy pełnego zestawu danych fazy 2 i analiz post hoc do opracowania projektu badania fazy 3.

Na początku tego roku firma Vertex zainicjowała swój kluczowy program dotyczący suzetryginy w leczeniu bolesnej obwodowej neuropatii cukrzycowej ( DPN), inny rodzaj obwodowego bólu neuropatycznego (PNP). To badanie jest w toku.

Ból ostry

Ponadto, jak wcześniej ogłoszono, suzetrygina jest poddawana ocenie FDA pod kątem leczenia ostrego bólu o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego. Agencja przyznała priorytetowy przegląd i wyznaczyła docelową datę działania zgodnie z ustawą PDUFA (ustawa o opłatach za używanie leków na receptę) na 30 stycznia 2025 r.

Zgodnie ze swoją strategią portfolio firma Vertex kontynuuje prace nad przedklinicznym i klinicznym rozwojem dodatkowych inhibitorów NaV1.8 i NaV1.7, do stosowania samodzielnie lub w skojarzeniu, w leczeniu bólu ostrego i neuropatycznego.

O badaniu II fazy dotyczącym radikulopatii lędźwiowo-krzyżowej (LSR) z użyciem suzetryginy

W tym 12-tygodniowym, randomizowanym badaniu II fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo oceniano skuteczność i bezpieczeństwo suzetryginy w leczeniu pacjentów z bolesnym LSR. Do badania włączono ogółem 218 pacjentów, których losowo przydzielono w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej suzetryginę lub placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym była wewnątrzgrupowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie średniego tygodniowego dziennego natężenia bólu nóg w numerycznej skali oceny bólu (NPRS) w 12. tygodniu. Badanie obejmowało również grupę referencyjną otrzymującą placebo; jednakże badanie to nie zostało zaprojektowane ani zasilane w celu porównania suzetryginy z placebo.

Drugorzędowe punkty końcowe oceniały wewnątrzgrupową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w średniej tygodniowej dziennej skali zaburzeń snu w 12. tygodniu oraz bezpieczeństwo i tolerancję . Blokując sygnał bólowy z obwodowych neuronów czuciowych, firma Vertex uważa, że ​​suzetrygina może złagodzić cierpienie milionów pacjentów z bolesnym LSR.

Informacje o bolesnej radikulopatii lędźwiowo-krzyżowej (LSR)

Bolesna radikulopatia lędźwiowo-krzyżowa (LSR) jest jedną z najczęstszych przyczyn obwodowego bólu neuropatycznego. Jest to ból wynikający z uszkodzenia korzeni nerwowych w odcinku lędźwiowym kręgosłupa. Często powoduje ból promieniujący wzdłuż nerwu dotkniętego w organizmie, a pacjenci mogą odczuwać ból pleców i nóg, problemy czucia lub dysfunkcję motoryczną. Najczęstszymi przyczynami LSR są ucisk nerwu spowodowany przepukliną dysku, zmiany artretyczne lub zwyrodnieniowe w obszarze dolnego odcinka kręgosłupa. LSR jest stanem bólu neuropatycznego, ponieważ uszkodzone korzenie nerwowe stanowią część obwodowego układu nerwowego, a nie część rdzenia kręgowego. Każdego roku miliony pacjentów cierpią z powodu bólu spowodowanego LSR.

O Suzetryginie

Suzetrygina to badany doustny, wysoce selektywny inhibitor sygnału bólowego, selektywny dla NaV1.8 w porównaniu z innymi kanałami NaV. NaV1.8 to kanał sodowy bramkowany napięciem, który ulega selektywnej ekspresji w obwodowych neuronach wyczuwających ból (nocyceptorach), gdzie jego rolą jest przekazywanie sygnałów bólowych (potencjałów czynnościowych). Podejście Vertex polega na selektywnym hamowaniu NaV1.8 przy użyciu małych cząsteczek w celu stworzenia nowej klasy inhibitorów sygnału bólowego, które mogą zapewnić skuteczną ulgę w bólu bez ograniczeń obecnie dostępnych terapii, w tym uzależniającego potencjału opioidów. Suzetrygina wykazała korzystny profil korzyści/ryzyka w wielu badaniach fazy 2 i fazy 3 u pacjentów z ostrym bólem o umiarkowanym do ciężkiego i uzyskała w USA oznaczenie FDA jako szybkiej ścieżki i terapii przełomowej w leczeniu umiarkowanego do ciężkiego ostrego bólu. jest obecnie poddawany priorytetowemu przeglądowi przez FDA pod kątem leczenia ostrego bólu o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, z docelową datą działania ustawą o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) przypadającą na 30 stycznia, 2025. Trwa główny program fazy 3 dotyczący stosowania suzetryginy u pacjentów z bolesną obwodową neuropatią cukrzycową, a firma planuje kontynuować swój kluczowy program oceny suzetryginy u pacjentów z bolesną radikulopatią lędźwiowo-krzyżową do czasu dyskusji z organami regulacyjnymi. Lek Suzetrygina jest przedmiotem badań i nie został zatwierdzony przez żaden organ ds. zdrowia publicznego.

O firmie Vertex

Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe, aby tworzyć leki transformacyjne dla osób cierpiących na poważne choroby. Firma zatwierdziła leki stosowane w leczeniu przyczyn wielu przewlekłych, skracających życie chorób genetycznych — mukowiscydozy, anemii sierpowatokrwinkowej i talasemii beta zależnej od transfuzji — i w dalszym ciągu rozwija programy kliniczne i badawcze dotyczące tych chorób. Firma Vertex posiada również solidną bazę kliniczną terapii eksperymentalnych w zakresie różnych metod leczenia innych poważnych chorób, dzięki czemu ma głęboki wgląd w biologię przyczynową człowieka, w tym ból ostry i neuropatyczny, chorobę nerek zależną od APOL1, nefropatię IgA, pierwotną nefropatię błoniastą, chorobę autosomalną dominującą policystyczna choroba nerek, cukrzyca typu 1 i dystrofia miotoniczna typu 1.

Vertex został założony w 1989 roku i ma swoją globalną siedzibę w Bostonie, a międzynarodową siedzibę w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe oraz biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii, Ameryce Łacińskiej i na Bliskim Wschodzie. Firma Vertex jest niezmiennie uznawana za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, co potwierdza fakt, że od 15 lat z rzędu znajduje się na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jest jedną ze 100 najlepszych firm do pracy według magazynu Fortune. Aby otrzymywać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji firmy Vertex, odwiedź stronę www.vrtx.com lub śledź nas na LinkedIn, Facebooku, Instagramie, YouTube i X.

Specjalna uwaga dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., ze zmianami, w tym między innymi oświadczenia dr Carmen Bozic i Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, w tym komunikat prasowy oraz oświadczenia dotyczące przekonań firmy Vertex na temat potencjalnych korzyści suzetryginy dla pacjentów z LSR, plany przeniesienia suzetryginy do fazy 3 w oczekiwaniu na dyskusje z organami regulacyjnymi, plany i oczekiwania dotyczące projektu programu podstawowego, planuje zastosować wnioski z danych fazy 2 i analiz post hoc w celu opracowania projektu badania fazy 3, w tym przekonanie, że innowacja w projekcie badania może lepiej kontrolować reakcję na placebo i oddzielenie w przyszłych badaniach efektu leczniczego suzetryginy od placebo oraz nasze plany dalszego rozwoju przedklinicznego i klinicznego dodatkowych inhibitorów NaV1.8 i NaV1.7 w leczeniu ostrych i neuropatycznych chorób ból. Chociaż firma Vertex uważa, że ​​stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej są dokładne, te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają przekonania firmy wyłącznie na dzień publikacji tej informacji prasowej i istnieje szereg czynników ryzyka i niepewności, które mogą spowodować rzeczywiste zdarzenia lub wyniki różnić się istotnie od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi fakt, że dane z programu klinicznego oceniającego suzetryginę w leczeniu LSR mogą nie uzasadniać rejestracji lub dalszego rozwoju jej związków ze względu na bezpieczeństwo, skuteczność lub z innych powodów, że dyskusje z organami regulacyjnymi mogą mieć różne wyniki niż przewiduje firma, oraz inne ryzyka wymienione w nagłówku „Czynniki ryzyka” w najnowszym raporcie rocznym firmy Vertex i kolejnych raportach kwartalnych składanych Komisji Papierów Wartościowych i Giełd pod adresem www.sec.gov i dostępnych za pośrednictwem stronie internetowej www.vrtx.com. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach ani przedstawionych danych naukowych. Firma Vertex zrzeka się obowiązku aktualizowania informacji zawartych w niniejszej informacji prasowej w przypadku pojawienia się nowych informacji.

Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Wysłano : 2024-12-28 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe