Vertex anuncia resultados do estudo de fase 2 da suzetrigina para o tratamento da radiculopatia lombossacral dolorosa

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dez. 19, 2024 - A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunciou hoje os resultados de seu estudo de Fase 2 da suzetrigina, um inibidor experimental do sinal de dor NaV1.8, oral e altamente seletivo, em pessoas com radiculopatia lombossacral dolorosa (LSR). O estudo atingiu seu objetivo primário com redução estatisticamente significativa e clinicamente significativa da dor na escala numérica de avaliação da dor (NPRS).

Resultados de eficácia

O objetivo primário do estudo foi uma mudança dentro do grupo em relação ao valor basal na média semanal da intensidade diária da dor nas pernas no NPRS na Semana 12. Esta escala de 11 pontos varia de 0 (sem dor) a 10 (pior dor imaginável) .

O braço da suzetrigina mostrou uma redução estatisticamente significativa e clinicamente significativa dentro do grupo em relação ao valor basal na dor, com uma alteração média na NPRS na Semana 12 de -2.02.

O estudo também incluiu um braço de referência com placebo que mostrou uma redução semelhante dentro do grupo em relação ao valor basal na dor, com uma alteração média na NPRS na Semana 12 de -1,98. O estudo não foi desenhado nem desenvolvido para comparação estatística entre suzetrigina e placebo.

Suzetrigina N = 102

Placebo N = 100

NPRS de linha de base

NPRS médio (SD)

6,33 (1,22)

6,05 (1,07)

Mudança na NPRS desde a linha de base na semana 12

média LS

-2.02

-1,98

IC de 95%

(-2,40, -1,64)

(-2,36, -1,60)

Valor P

<0.0001

<0.0001

Os endpoints secundários e outros foram consistentes com o endpoint primário do estudo.

A Vertex também realizou análises post-hoc para avaliar melhor os resultados de eficácia. Estes mostraram que houve variabilidade na resposta ao placebo entre os locais de estudo, um problema reconhecido nos ensaios de dor. Em aproximadamente 40% dos locais que tiveram respostas mais baixas ao placebo, a redução da dor dentro do grupo no braço da suzetrigina foi semelhante à do estudo geral e teve maior separação do braço do placebo. Essas análises sugerem que a inovação no desenho do ensaio pode controlar melhor a resposta ao placebo e separar o efeito do tratamento da suzetrigina do placebo em estudos futuros, que a Vertex incorporará ao projetar o programa principal.

Resultados de segurança

A suzetrigina foi geralmente bem tolerada no estudo. A incidência de eventos adversos (EAs) foi de 22,9% no braço suzetrigina e 32,4% no braço placebo. Em ambos os braços de tratamento, a maioria dos EAs foram leves a moderados. Não houve eventos adversos graves (EAGs) relacionados ou possivelmente relacionados à suzetrigina. Não houve EAs que levaram à descontinuação do tratamento em pacientes tratados com suzetrigina.

Suzetrigina N = 109 n (%)

Placebo N = 108 n (%)

Sujeitos com quaisquer EAs

25 (22,9)

35 (32,4)

Indivíduos com EAs por relacionamento mais forte

Não relacionado

16 (14,7)

20 (18.5)

Relacionado improvável

1 (0,9)

6 (5,6)

Possivelmente relacionado

6 (5,5)

8 (7.4)

Relacionado

2 (1,8)

1 (0,9)
< p class="bwcellpmargin">Indivíduos com EAs por gravidade máxima

Grau 1/Mild

15 (13,8)

17 (15,7)

Grau 2/Moderado

10 (9,2)

17 (15.7)

Grau 3/Grave

0

1 (0,9)

Grau 4/Risco de vida

0

0

5ª série/Óbito

0

0

Indivíduos com EAs graves

1 (0,9)

2 (1.9)

Indivíduos com EAs que levam à descontinuação do tratamento

0

1 (0,9)

Indivíduos com EAs que levam à morte

0

0

“A suzetrigina demonstrou mais uma vez seu potencial para suprir uma importante necessidade não atendida no tratamento da dor. Os resultados atuais do LSR são consistentes com estudos anteriores deste inibidor do sinal de dor em termos de mostrar um efeito de tratamento significativo em condições de dor e um perfil de segurança favorável”, disse Carmen Bozic, M.D., Vice-Presidente Executiva, Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos, e Chefe Oficial médico da Vertex. “Não vimos separação entre os braços da suzetrigina e do placebo. No entanto, as nossas análises post-hoc sugerem que isto pode ser devido à elevada resposta ao placebo neste estudo. Continuamos comprometidos em estudar LSR e inovar nosso desenho de estudo de Fase 3 para controlar o efeito placebo à medida que avançamos com a suzetrigina no desenvolvimento essencial para esta condição.”

“Os resultados da Fase 2 da suzetrigina mostram claramente a redução da intensidade da dor de linha de base no braço do medicamento ativo e o potencial da suzetrigina para preencher uma necessidade não atendida no alívio da dor LSR, uma condição heterogênea que é notoriamente difícil de tratar”, disse Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, Diretor de Pesquisa Translacional em Dor, Brigham and Women's Hospital, Professor Associado de Anestesia, Harvard Medical School, copresidente do comitê diretor de Dor Neuropática Periférica da Vertex e investigador principal do estudo. “Gerenciar a resposta ao placebo em testes de dor é um desafio complexo. Esperamos inovar no desenho de ensaios clínicos, inclusive no estudo principal, com o objetivo de trazer um tratamento potencialmente seguro e eficaz para pacientes que sofrem de LSR."

Próximas etapas do portfólio de dor

Dor neuropática

A Vertex planeja levar a suzetrigina ao desenvolvimento fundamental para LSR doloroso após discussões com reguladores sobre o desenho do estudo e o pacote regulatório. A empresa aplicará os aprendizados da análise do conjunto completo de dados da Fase 2 e das análises post-hoc para informar o desenho do estudo da Fase 3.

No início deste ano, a Vertex iniciou seu programa essencial de suzetrigina na neuropatia periférica diabética dolorosa ( DPN), outro tipo de dor neuropática periférica (PNP). Esse estudo está em andamento.

Dor Aguda

Além disso, conforme anunciado anteriormente, a suzetrigina está sob revisão da FDA para o tratamento de dor aguda moderada a grave. A agência concedeu revisão prioritária e atribuiu uma data de ação prevista para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 30 de janeiro de 2025.

Em linha com sua estratégia de portfólio, a Vertex continua avançando no desenvolvimento pré-clínico e clínico de inibidores adicionais de NaV1.8 e NaV1.7, para uso isolado ou em combinação, na dor aguda e neuropática.

Sobre o estudo de fase 2 sobre radiculopatia lombossacral com suzetrigina (LSR)

Este estudo de fase 2, de 12 semanas, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo avaliou a eficácia e a segurança da suzetrigina no tratamento de pacientes com LSR dolorosa. Um total de 218 pacientes foram incluídos no estudo e randomizados 1:1 com suzetrigina ou placebo. O endpoint primário foi a mudança dentro do grupo em relação ao valor basal na média semanal da intensidade diária da dor nas pernas em uma escala numérica de avaliação da dor (NPRS) na semana 12. O estudo também incluiu um braço de referência com placebo; no entanto, o estudo não foi projetado nem desenvolvido para comparação entre suzetrigina e placebo.

Os desfechos secundários avaliaram a mudança dentro do grupo em relação ao valor basal na média semanal da escala diária de interferência no sono na semana 12 e segurança e tolerabilidade . Ao bloquear o sinal de dor dos neurônios sensoriais periféricos, a Vertex acredita que a suzetrigina pode aliviar o sofrimento de milhões de pacientes com LSR dolorosa.

Sobre a Radiculopatia Lombossacral Dolorosa (LSR)

A radiculopatia lombossacral dolorosa, ou LSR, é uma das causas mais comuns de dor neuropática periférica. É a dor causada pelo comprometimento das raízes nervosas na região da coluna lombar. Muitas vezes resulta em dor irradiada ao longo da distribuição do nervo impactado no corpo, e os pacientes podem sentir dores nas costas e nas pernas, problemas sensoriais ou disfunção motora. As causas comuns de LSR incluem compressão nervosa de uma hérnia de disco ou alterações artríticas ou degenerativas na área da parte inferior da coluna. LSR é uma condição de dor neuropática porque as raízes nervosas impactadas fazem parte do sistema nervoso periférico e não da medula espinhal. Milhões de pacientes sofrem de dor devido à LSR todos os anos.

Sobre a suzetrigina

A suzetrigina é um inibidor oral experimental do sinal da dor, altamente seletivo, seletivo para NaV1.8 em relação a outros canais de NaV. O NaV1.8 é um canal de sódio dependente de voltagem que é expresso seletivamente em neurônios periféricos sensíveis à dor (nociceptores), onde sua função é transmitir sinais de dor (potenciais de ação). A abordagem da Vertex é inibir seletivamente o NaV1.8 usando pequenas moléculas com o objetivo de criar uma nova classe de inibidores do sinal da dor que tenham o potencial de proporcionar alívio eficaz da dor sem as limitações das terapias atualmente disponíveis, incluindo o potencial viciante dos opioides. A suzetrigina demonstrou um perfil benefício/risco favorável em vários estudos de Fase 2 e Fase 3 em pacientes com dor aguda moderada a grave e recebeu as designações Fast Track e Breakthrough Therapy da FDA para dor aguda moderada a grave nos EUA. está atualmente sob revisão prioritária pelo FDA para o tratamento de dor aguda moderada a grave com uma data de ação prevista na Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 30 de janeiro de 2025. A Fase O programa principal 3 para suzetrigina em pacientes com neuropatia periférica diabética dolorosa está em andamento, e a empresa planeja avançar em seu programa principal avaliando a suzetrigina em pacientes com radiculopatia lombossacral dolorosa, aguardando discussões com os reguladores. A suzetrigina é experimental e não foi aprovada por nenhuma autoridade de saúde.

Sobre a Vertex

A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa aprovou medicamentos que tratam as causas subjacentes de múltiplas doenças genéticas crónicas que encurtam a vida – fibrose cística, doença falciforme e talassemia beta dependente de transfusão – e continua a avançar programas clínicos e de investigação nestas doenças. A Vertex também possui um pipeline clínico robusto de terapias investigacionais em uma variedade de modalidades em outras doenças graves, nas quais possui uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo dor aguda e neuropática, doença renal mediada por APOL1, nefropatia por IgA, nefropatia membranosa primária, doença autossômica dominante doença renal policística, diabetes tipo 1 e distrofia miotônica tipo 1.

A Vertex foi fundada em 1989 e tem sede global em Boston, com sede internacional em Londres. Além disso, a empresa possui unidades de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália, América Latina e Oriente Médio. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar do setor, incluindo 15 anos consecutivos na lista dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 Melhores Empresas para Trabalhar da Fortune. Para atualizações da empresa e para saber mais sobre a história de inovação da Vertex, visite www.vrtx.com ou siga-nos no LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube e X.

Nota especial sobre declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas conforme definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterada, incluindo, sem limitação, declarações de Carmen Bozic, M.D., e Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, neste comunicado à imprensa e declarações sobre as crenças da Vertex sobre os benefícios potenciais da suzetrigina para pacientes com LSR, planeja avançar a suzetrigina para a Fase 3, aguardando discussões com reguladores, planos e expectativas para a concepção do programa principal, planos para aplicar os aprendizados dos dados da Fase 2 e análises post-hoc para informar o desenho do estudo da Fase 3, incluindo crenças de que a inovação no desenho do ensaio pode controlar melhor a resposta ao placebo e separar o efeito do tratamento da suzetrigina a partir do placebo em estudos futuros, e nossos planos para continuar avançando no desenvolvimento pré-clínico e clínico de inibidores adicionais de NaV1.8 e NaV1.7 na dor aguda e neuropática. Embora a Vertex acredite que as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa sejam precisas, essas declarações prospectivas representam as crenças da empresa apenas na data deste comunicado à imprensa e há uma série de riscos e incertezas que podem causar eventos ou resultados reais diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que os dados do programa clínico que avalia a suzetrigina como tratamento para LSR podem não apoiar o registo ou o desenvolvimento adicional dos seus compostos devido à segurança, eficácia ou outras razões, que as discussões com os reguladores podem ter resultados diferentes do que a empresa prevê, e outros riscos listados sob o título “Fatores de Risco” no relatório anual mais recente da Vertex e nos relatórios trimestrais subsequentes arquivados na Securities and Exchange Commission em www.sec.gov e disponíveis no site da empresa em www.vrtx. com. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações ou nos dados científicos apresentados. A Vertex se isenta de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado à imprensa à medida que novas informações forem disponibilizadas.

Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Postou : 2024-12-28 12:00

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