Vertex объявляет результаты второй фазы исследования сузетриджина для лечения болезненной пояснично-крестцовой радикулопатии

Следите за Drugslib на

БОСТОН – (BUSINESS WIRE) – декабрь. 19, 2024 г. — Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила сегодня о результатах второй фазы исследования сузетриджина, экспериментального перорального высокоселективного ингибитора болевого сигнала NaV1.8 у людей с болезненной пояснично-крестцовой радикулопатией (LSR). Исследование достигло своей основной конечной точки со статистически значимым и клинически значимым уменьшением боли по числовой шкале оценки боли (NPRS).

Результаты эффективности

Основной конечной точкой исследования было изменение внутри группы по сравнению с исходным уровнем средней еженедельной интенсивности ежедневной боли в ногах по шкале NPRS на 12 неделе. Эта 11-балльная шкала варьируется от 0 (отсутствие боли) до 10 (самая сильная боль, которую можно себе представить). .

В группе сузетриджина наблюдалось статистически значимое и клинически значимое снижение боли внутри группы по сравнению с исходным уровнем со средним изменением NPRS на 12 неделе лечения. -2,02.

В исследование также была включена контрольная группа плацебо, которая показала аналогичное снижение боли внутри группы по сравнению с исходным уровнем со средним изменением NPRS на 12 неделе -1,98. Исследование не было предназначено и не предназначено для статистического сравнения сузетриджина и плацебо.

Сузетриджин N = 102

Плацебо N = 100

Базовый показатель NPRS

Среднее значение NPRS (SD)

6,33 (1,22)

6,05 (1,07)

Изменение NPRS по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе

LS означает

-2,02

-1,98

95 % ДИ

(-2.40, -1.64)

(-2.36, -1.60)

P значение

<0.0001

<0.0001

Вторичные и другие конечные точки соответствовали основным конечным точкам исследования.

Vertex также провела апостериорный анализ для дальнейшей оценки результатов эффективности. Они показали, что в разных исследовательских центрах наблюдалась вариабельность реакции на плацебо, что является признанной проблемой в исследованиях боли. Примерно в 40% исследовательских центров, которые имели более низкую реакцию на плацебо, снижение боли внутри группы в группе сузетриджина было аналогично общему исследованию и имело больший отрыв от группы плацебо. Эти анализы показывают, что инновации в дизайне исследований могут лучше контролировать реакцию плацебо и отделить лечебный эффект сузетриджина от плацебо в будущих исследованиях, которые Vertex будет учитывать при разработке основной программы.

Результаты безопасности

В исследовании сузетриджин в целом переносился хорошо. Частота нежелательных явлений (НЯ) составила 22,9% в группе сузетриджина и 32,4% в группе плацебо. В обеих группах лечения большинство НЯ были от легкой до умеренной степени тяжести. Серьезных нежелательных явлений (СНЯ), связанных или возможно связанных с приемом сузетриджина, не наблюдалось. У пациентов, принимавших сузетриджин, нежелательных явлений, приводящих к прекращению лечения, не наблюдалось.

Сузетриджин N = 109 n (%)

Плацебо N = 108 n (%)

Субъекты с любыми НЯ

25 (22,9)

35 (32,4)

Субъекты с НЯ по наиболее сильной связи

Не связано

16 (14.7)

20 (18.5)

Маловероятно связано

1 (0,9)

6 (5.6)

Возможно связано

6 (5.5)

8 (7.4)

Связанные

2 (1,8)

1 (0,9)
< p class="bwcellpmargin">Субъекты с НЯ по максимальной степени тяжести

Степень 1/Слабая

15 (13.8)

17 (15,7)

Уровень 2/средний

10 (9.2)

17 (15.7)

3 степень/тяжелая

0

1 (0,9)

4 степень/опасно для жизни

0

0

5-я степень/Смерть

0

0

Субъекты с серьезными НЯ

1 (0.9)

2 (1.9)

Субъекты с НЯ, приведшими к прекращению лечения

0

1 (0,9)

Субъекты с НЯ, приводящими к смерть

0

0

«Сузетриджин снова продемонстрировал свой потенциал для удовлетворения важных неудовлетворенных потребностей в лечении боли. Сегодняшние результаты LSR согласуются с предыдущими исследованиями этого ингибитора болевых сигналов с точки зрения демонстрации значимого эффекта лечения болевых состояний и благоприятного профиля безопасности», — сказала Кармен Божич, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент по глобальным разработкам лекарственных средств и медицинским вопросам, а также руководитель Медицинский специалист в Вертексе. «Мы не увидели разделения между группами сузетриджина и плацебо. Тем не менее, наш апостериорный анализ показывает, что это может быть связано с высокой реакцией на плацебо в этом исследовании. Мы по-прежнему привержены изучению LSR и обновлению дизайна нашей фазы 3 исследования для контроля эффекта плацебо, поскольку мы продвигаем сузетриджин в ключевую разработку для этого состояния».

«Результаты фазы 2 сузетриджина ясно показывают снижение интенсивности боли от исходный уровень в активной группе лекарств, а также потенциал сузетриджина для удовлетворения неудовлетворенной потребности в облегчении боли при ЛСР, гетерогенного состояния, которое, как известно, трудно поддается лечению», — сказала Кристин Санг, Доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, FASA, директор отдела трансляционных исследований боли Женской больницы имени Бригама, доцент кафедры анестезии Гарвардской медицинской школы, сопредседатель руководящего комитета Vertex по периферической невропатической боли и ведущий главный исследователь исследования. «Управление реакцией на плацебо в исследованиях боли — сложная задача. Мы с нетерпением ждем инноваций в дизайне клинических исследований, в том числе базового исследования, с целью предоставления потенциально безопасного и эффективного лечения пациентам, страдающим от ЛСР».

Следующие шаги по лечению боли

Нейропатическая боль

Vertex планирует продвигать сузетриджин в ключевую разработку для лечения болезненного синдрома левого СР после обсуждений с регулирующими органами дизайна исследования и нормативного пакета. Компания будет применять выводы, полученные в результате анализа полного набора данных фазы 2, а также последующего анализа для разработки дизайна исследования фазы 3.

Ранее в этом году Vertex запустила свою ключевую программу сузетриджина по лечению болезненной диабетической периферической невропатии ( ДПН), другой тип периферической нейропатической боли (ПНП). Это исследование продолжается.

Острая боль

Кроме того, как было объявлено ранее, сузетриджин находится на рассмотрении FDA для лечения острой боли от умеренной до сильной. Агентство провело приоритетную проверку и назначило целевую дату принятия Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) - 30 января 2025 года.

В соответствии со своей портфельной стратегией, Vertex продолжает продвигать доклинические и клинические разработки дополнительных ингибиторов NaV1.8 и NaV1.7 для использования отдельно или в комбинации при острой и нейропатической боли.

Об исследовании 2 фазы сузетриджина пояснично-крестцовой радикулопатии (LSR)

В этом 12-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании фазы 2 оценивалась эффективность и безопасность сузетриджина при лечении пациентов с болезненной ССР. Всего в исследование было включено 218 пациентов, рандомизированных в соотношении 1:1 с сузетриджином или плацебо. Первичной конечной точкой было изменение внутри группы по сравнению с исходным уровнем средней еженедельной интенсивности ежедневной боли в ногах по числовой шкале оценки боли (NPRS) на 12 неделе. В исследование также включалась контрольная группа плацебо; тем не менее, исследование не было разработано и не предназначено для сравнения сузетриджина и плацебо.

Вторичные конечные точки оценивали внутригрупповое изменение по сравнению с исходным уровнем среднего за неделю шкалы ежедневного вмешательства в сон на 12 неделе, а также безопасность и переносимость. . Блокируя болевой сигнал от периферических сенсорных нейронов, Vertex считает, что сузетриджин может облегчить страдания миллионов пациентов с болезненным LSR.

О болезненной пояснично-крестцовой радикулопатии (LSR)

Болевая пояснично-крестцовая радикулопатия, или LSR, является одной из наиболее частых причин периферической нейропатической боли. Это боль, вызванная поражением нервных корешков в области поясничного отдела позвоночника. Это часто приводит к иррадиации боли вдоль распространения пораженного нерва в организме, и пациенты могут испытывать боли в спине и ногах, сенсорные проблемы или двигательную дисфункцию. Общие причины LSR включают сдавление нерва грыжей межпозвоночного диска или артритические или дегенеративные изменения в области нижнего отдела позвоночника. LSR — это состояние нейропатической боли, поскольку пораженные нервные корешки являются частью периферической нервной системы, а не частью спинного мозга. Ежегодно миллионы пациентов страдают от боли, вызванной ЛСР.

О сузетриджине

Сузетриджин представляет собой исследуемый пероральный высокоселективный ингибитор болевого сигнала, который селективен в отношении NaV1.8 по сравнению с другими каналами NaV. NaV1.8 представляет собой потенциалзависимый натриевый канал, который избирательно экспрессируется в периферических болевых нейронах (ноцицепторах), где его роль заключается в передаче болевых сигналов (потенциалов действия). Подход Vertex заключается в избирательном ингибировании NaV1.8 с помощью небольших молекул с целью создания нового класса ингибиторов болевого сигнала, которые потенциально могут обеспечить эффективное облегчение боли без ограничений доступных в настоящее время методов лечения, включая потенциал привыкания опиоидов. Сузетриджин продемонстрировал благоприятный профиль польза/риск в многочисленных исследованиях фазы 2 и фазы 3 у пациентов с острой болью от умеренной до сильной и получил в США статус ускоренной и прорывной терапии FDA при острой боли от умеренной до сильной. в настоящее время находится на приоритетном рассмотрении FDA для лечения острой боли от умеренной до сильной с целевой датой действия Закона о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту (PDUFA), 30 января, 2025. Основная программа фазы 3 по применению сузетриджина у пациентов с болезненной диабетической периферической невропатией продолжается, и компания планирует продвигать свою основную программу по оценке сузетриджина у пациентов с болезненной пояснично-крестцовой радикулопатией в ожидании обсуждения с регулирующими органами. Сузериджин находится в стадии исследования и не одобрен ни одним органом здравоохранения.

О Vertex

Vertex — это глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания преобразующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями. Компания одобрила лекарства, которые лечат основные причины множества хронических, сокращающих жизнь генетических заболеваний — муковисцидоза, серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии — и продолжает продвигать клинические и исследовательские программы в области этих заболеваний. Компания Vertex также располагает обширной клинической линейкой исследовательских методов лечения различных методов лечения других серьезных заболеваний, в том числе глубокого понимания причинно-следственной биологии человека, включая острую и нейропатическую боль, APOL1-опосредованное заболевание почек, IgA-нефропатию, первичную мембранозную нефропатию, аутосомно-доминантную болезнь. поликистоз почек, сахарный диабет 1 типа и миотоническая дистрофия 1 типа.

Vertex была основана в 1989 году. Ее глобальная штаб-квартира находится в Бостоне, а международная штаб-квартира — в Лондоне. Кроме того, у компании есть центры исследований и разработок, а также коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии, Латинской Америке и на Ближнем Востоке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 15 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в число 100 лучших компаний для работы по версии журнала Fortune. Чтобы получать последние новости компании и узнавать больше об истории инноваций Vertex, посетите сайт www.vrtx.com или подпишитесь на нас в LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube и X.

Особое примечание относительно прогнозных заявлений

Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, определенные в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с внесенными в него поправками, включая, помимо прочего, заявления Кармен Бозич, доктора медицинских наук, и Кристины Санг, доктора медицинских наук, магистра здравоохранения, FASA, в данном документе. пресс-релиз и заявления относительно убеждений Vertex о потенциальной пользе сузетриджина для пациентов с ЛСР, планирует перевести сузетриджин на фазу 3 предстоящие обсуждения с регулирующими органами, планы и ожидания в отношении разработки основной программы, планы по применению знаний, полученных на основе данных фазы 2 и последующего анализа, для обоснования дизайна исследования фазы 3, включая убеждения, что инновации в дизайне исследований могут лучше контролировать плацебо ответ и отделить лечебный эффект сузетриджина от плацебо в будущих исследованиях, и наших планах продолжать доклиническую и клиническую разработку дополнительных ингибиторов NaV1.8 и NaV1.7 при острых и нейропатическая боль. Хотя Vertex считает, что прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, являются точными, эти прогнозные заявления отражают убеждения компании только на дату настоящего пресс-релиза, и существует ряд рисков и неопределенностей, которые могут вызвать реальные события или результаты. существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, то, что данные клинической программы по оценке сузетриджина в качестве средства лечения LSR могут не поддерживать регистрацию или дальнейшую разработку его соединений из-за безопасности, эффективности или других причин, что обсуждения с регулирующими органами могут иметь разные результаты. чем ожидает компания, а также другие риски, перечисленные под заголовком «Факторы риска» в последнем годовом отчете Vertex и последующих квартальных отчетах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам по адресу www.sec.gov и доступных на веб-сайте компании по адресу: www.vrtx.com. Вам не следует чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные. Vertex отказывается от каких-либо обязательств по обновлению информации, содержащейся в этом пресс-релизе, по мере поступления новой информации.

Источник: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Опубликовано : 2024-12-28 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова