Vertex, Ağrılı Lumbosakral Radikülopatinin Tedavisinde Suzetrijin ile İlgili Faz 2 Çalışmasının Sonuçlarını Açıkladı

Drugslib'i takip edin

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Aralık. 19 Kasım 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) bugün ağrılı lumbosakral radikülopati (LSR) hastalarında araştırma amaçlı, oral, oldukça seçici bir NaV1.8 ağrı sinyali inhibitörü olan suzetrigin ile ilgili Faz 2 çalışmasının sonuçlarını duyurdu. Çalışma, sayısal ağrı derecelendirme ölçeğine (NPRS) göre ağrıda istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir azalma ile birincil son noktasına ulaştı.

Etkililik Sonuçları

Çalışmanın birincil son noktası, 12. Haftada NPRS'de günlük bacak ağrısı yoğunluğunun haftalık ortalamasında başlangıca göre grup içi bir değişiklikti. Bu 11 puanlık ölçek, 0 (ağrı yok) ila 10 (akla gelebilecek en kötü ağrı) arasında değişir. .

Suzetrigin kolunda ağrıda başlangıca göre istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir grup içi azalma ve 12. Haftada NPRS'de ortalama bir değişiklik görüldü. -2.02.

Çalışma aynı zamanda ağrıda başlangıca göre benzer bir grup içi azalma ve 12. Haftada -1,98 NPRS'de ortalama değişiklik gösteren bir plasebo referans kolunu da içeriyordu. Çalışma, suzetrigin ve plasebo arasında istatistiksel karşılaştırma yapmak için tasarlanmamıştır ve desteklenmemiştir.

Suzetrijin N = 102

Plasebo N = 100

Temel NPRS

Ortalama NPRS (SD)

6,33 (1,22)

6,05 (1,07)

12. Haftada başlangıca göre NPRS'deki değişiklik

LS anlamı

-2.02

-1.98

%95 CI

(-2,40, -1,64)

(-2.36, -1.60)

P değeri

<0.0001

<0.0001

İkincil ve diğer son noktalar, çalışmanın birincil son noktasıyla tutarlıydı.

Vertex ayrıca etkililik sonuçlarını daha ayrıntılı değerlendirmek için post-hoc analizler de gerçekleştirdi. Bunlar, ağrı denemelerinde kabul edilen bir sorun olan, çalışma bölgeleri arasında plasebo yanıtında değişkenlik olduğunu gösterdi. Daha düşük plasebo yanıtı veren bölgelerin ~%40'ında, suzetrijin kolunda grup içi ağrı azalması genel çalışmaya benzerdi ve plasebo kolundan daha büyük bir ayrılığa sahipti. Bu analizler, deneme tasarımındaki yeniliğin, plasebo tepkisini daha iyi kontrol edebileceğini ve gelecekteki çalışmalarda suzetrijinin tedavi etkisini plasebodan ayırabileceğini öne sürüyor; Vertex, temel programı tasarlarken bunu da dahil edecek.

Güvenlik Sonuçları

Suzetrigin çalışmada genel olarak iyi tolere edildi. Olumsuz olayların (AE'ler) insidansı suzetrijin kolunda %22,9 ve plasebo kolunda %32,4 idi. Her iki tedavi kolunda da AE'lerin çoğu hafif ila orta şiddetteydi. Suzetrijin ile ilgili veya muhtemelen ilişkili hiçbir ciddi advers olay (SAE) görülmedi. Suzetrigin ile tedavi edilen hastalarda tedavinin kesilmesine yol açan herhangi bir AE görülmedi.

Suzetrijin N = 109 n (%)

Plasebo N = 108 n (%)

Herhangi bir AE'ye sahip konular

25 (22,9)

35 (32.4)

En güçlü ilişkiye göre AE'lere sahip konular

İlgili değil

16 (14,7)

20 (18.5)

Olasılıkla ilgili değil

1 (0,9)

6 (5,6)

Muhtemelen ilgili

6 (5,5)

8 (7,4)

İlgili

2 (1,8)

1 (0,9)
< p class="bwcellpmargin">Maksimum önem derecesine göre AE'lere sahip konular

Sınıf 1/Hafif

15 (13,8)

17 (15,7)

Sınıf 2/Orta

10 (9.2)

17 (15.7)

Derece 3/Şiddetli

0

1 (0,9)

4. Derece/Hayati Tehdit

0

0

5. Sınıf/Ölüm

0

0

Ciddi AE'leri olan kişiler

1 (0,9)

2 (1,9)

Tedavinin kesilmesine neden olan AE'li hastalar

0

1 (0,9)

Ölümle sonuçlanan AE'li hastalar

0

0

"Suzetrigin, ağrı tedavisinde karşılanmamış önemli bir ihtiyacı karşılama potansiyelini bir kez daha gösterdi. Bugünkü LSR sonuçları, ağrı koşullarında anlamlı bir tedavi etkisi ve olumlu bir güvenlik profili göstermesi açısından bu ağrı sinyali inhibitörüne ilişkin önceki çalışmalarla tutarlıdır" dedi. Vertex'te Tıbbi Memur. "Suzetrigin ve plasebo kolları arasında bir ayrım görmedik. Ancak post-hoc analizlerimiz bunun bu çalışmadaki yüksek plasebo tepkisinden kaynaklanabileceğini öne sürüyor. Suzetrijini bu durum için önemli bir gelişim aşamasına ilerletirken, LSR'yi incelemeye ve Plasebo etkisini kontrol etmek için Faz 3 çalışma tasarımımızı yenilemeye kararlıyız."

"Suzetrigin Faz 2 sonuçları, ağrı yoğunluğunun azaldığını açıkça göstermektedir. aktif ilaç kolundaki başlangıç ​​seviyesi ve suzetrijinin, tedavisi oldukça zor olan heterojen bir durum olan LSR ağrısının hafifletilmesinde karşılanmamış bir ihtiyacı karşılama potansiyeli" dedi Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, Direktör, Translasyonel Ağrı Araştırması, Brigham ve Kadın Hastanesi, Anestezi Doçenti, Harvard Tıp Okulu, Vertex Periferik Nöropatik Ağrı yürütme komitesinin eş başkanı ve çalışmanın baş araştırmacısı. "Ağrı denemelerinde plasebo tepkisini yönetmek karmaşık bir zorluktur. LSR'den mustarip hastalara potansiyel olarak güvenli ve etkili bir tedavi sunmak amacıyla, temel çalışma da dahil olmak üzere klinik deney tasarımında yenilikler yapmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Ağrı Portföyü İçin Sonraki Adımlar

Nöropatik Ağrı

Vertex, çalışma tasarımı ve düzenleme paketi hakkında düzenleyici kurumlarla yapılan görüşmelerin ardından, suzetrijini sıkıntılı LSR için önemli bir geliştirme aşamasına getirmeyi planlıyor. Şirket, Faz 3 çalışma tasarımını bilgilendirmek için Faz 2 veri setinin tamamının analizinden ve post-hoc analizlerden elde edilen bilgileri uygulayacak.

Vertex, bu yılın başlarında ağrılı diyabetik periferik nöropatide suzetrijin pivot programını başlattı ( DPN), başka bir periferik nöropatik ağrı türü (PNP). Bu çalışma devam ediyor.

Akut Ağrı

Ayrıca, daha önce duyurulduğu gibi suzetrigin, orta ila şiddetli akut ağrının tedavisi için FDA incelemesi altındadır. Ajans, öncelikli inceleme izni verdi ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) için hedef eylem tarihini 30 Ocak 2025 olarak belirledi.

Vertex, portföy stratejisi doğrultusunda, akut ve nöropatik ağrıda tek başına veya kombinasyon halinde kullanıma yönelik ek NaV1.8 ve NaV1.7 inhibitörlerinin klinik öncesi ve klinik gelişimini ilerletmeye devam ediyor.

< Strong>Faz 2 Suzetrijin Lumbosakral Radikülopati (LSR) Çalışması Hakkında

Bu faz 2, 12 haftalık, randomize, çift-kör, plasebo kontrollü çalışma, ağrılı LSR'li hastaların tedavisinde suzetrijinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirdi. Çalışmaya toplam 218 hasta dahil edildi ve suzetrijin veya plasebo ile 1:1 oranında randomize edildi. Birincil son nokta, 12. Haftada sayısal ağrı derecelendirme ölçeğine (NPRS) göre günlük bacak ağrısı yoğunluğunun haftalık ortalamasında başlangıca göre grup içi değişiklikti. Çalışma aynı zamanda bir plasebo referans kolunu da içeriyordu; ancak çalışma, suzetrigin ve plasebo arasında karşılaştırma yapmak için tasarlanmamıştır ve güçlendirilmemiştir.

İkincil son noktalar, 12. Haftada günlük uyku etkileşimi ölçeğinin haftalık ortalamasında başlangıca göre grup içi değişimi ve güvenlik ve tolere edilebilirliği değerlendirdi. . Vertex, periferik duyu nöronlarından gelen ağrı sinyalini bloke ederek, suzetrijinin ağrılı LSR'si olan milyonlarca hastanın acısını hafifletebileceğine inanıyor.

Ağrılı Lumbosakral Radikülopati (LSR) Hakkında

Ağrılı lumbosakral radikülopati veya LSR, periferik nöropatik ağrının en yaygın nedenlerinden biridir. Lomber omurga bölgesindeki sinir köklerinin bozulmasından kaynaklanan ağrıdır. Genellikle etkilenen sinirin vücuttaki dağılımı boyunca ağrının yayılmasıyla sonuçlanır ve hastalar sırt ve bacak ağrısı, duyusal sorunlar veya motor fonksiyon bozuklukları yaşayabilir. LSR'nin yaygın nedenleri arasında fıtıklaşmış bir diskten kaynaklanan sinir sıkışması veya alt omurga bölgesinde artritik veya dejeneratif değişiklikler yer alır. LSR nöropatik bir ağrı durumudur çünkü etkilenen sinir kökleri omuriliğin bir parçası değil, periferik sinir sisteminin bir parçasıdır. Her yıl milyonlarca hasta LSR nedeniyle ağrı çekiyor.

Suzetrigine Hakkında

Suzetrigin, diğer NaV kanallarına göre NaV1.8 için seçici olan, araştırma aşamasında olan bir oral, oldukça seçici ağrı sinyali inhibitörüdür. NaV1.8, periferik ağrı algılayan nöronlarda (nosiseptörler) seçici olarak eksprese edilen, voltaj kapılı bir sodyum kanalıdır; buradaki rolü, ağrı sinyallerini (aksiyon potansiyelleri) iletmektir. Vertex'in yaklaşımı, opioidlerin bağımlılık potansiyeli de dahil olmak üzere halihazırda mevcut tedavilerin sınırlamaları olmadan ağrının etkili bir şekilde hafifletilmesini sağlama potansiyeline sahip yeni bir ağrı sinyali inhibitörleri sınıfı oluşturmak amacıyla küçük moleküller kullanarak NaV1.8'i seçici olarak inhibe etmektir. Suzetrigin, orta ila şiddetli akut ağrısı olan hastalarda çok sayıda Faz 2 ve Faz 3 çalışmasında olumlu bir fayda/risk profili göstermiştir ve ABD'de orta ila şiddetli akut ağrı için FDA Hızlı Takip ve Çığır Açan Terapi unvanına layık görülmüştür. Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi olan 30 Ocak 2025 ile orta ila şiddetli akut ağrının tedavisi için şu anda FDA tarafından öncelikli inceleme altındadır. Aşama 3 Ağrılı diyabetik periferik nöropatisi olan hastalarda suzetrijin için temel program devam etmektedir ve şirket, düzenleyicilerle yapılan görüşmelere kadar ağrılı lumbosakral radikülopatisi olan hastalarda suzetrijini değerlendiren temel programını ilerletmeyi planlamaktadır. Suzetrigin araştırma aşamasındadır ve herhangi bir sağlık otoritesi tarafından onaylanmamıştır.

Vertex Hakkında

Vertex, ciddi hastalıkları olan insanlar için dönüştürücü ilaçlar yaratmak amacıyla bilimsel yeniliğe yatırım yapan küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kistik fibroz, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemi gibi birçok kronik, yaşamı kısaltan genetik hastalığın altta yatan nedenlerini tedavi eden ilaçları onayladı ve bu hastalıklarda klinik ve araştırma programlarını geliştirmeye devam ediyor. Vertex ayrıca, akut ve nöropatik ağrı, APOL1 aracılı böbrek hastalığı, IgA nefropatisi, primer membranöz nefropati, otozomal dominant dahil olmak üzere nedensel insan biyolojisine dair derin bir anlayışa sahip olduğu diğer ciddi hastalıklarda çeşitli yöntemlerde araştırma tedavilerinden oluşan sağlam bir klinik portföye sahiptir. polikistik böbrek hastalığı, tip 1 diyabet ve miyotonik distrofi tip 1.

Vertex 1989 yılında kuruldu ve küresel genel merkezi Boston'da, uluslararası genel merkezi ise Londra'dadır. Ayrıca şirketin Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya, Latin Amerika ve Orta Doğu'da araştırma ve geliştirme tesisleri ve ticari ofisleri bulunmaktadır. Vertex, Science dergisinin En İyi İşverenler listesinde 15 yıl üst üste yer alması ve Fortune'un Çalışılacak En İyi 100 Şirketten biri olması da dahil olmak üzere, sürekli olarak sektörün çalışılacak en iyi yerlerinden biri olarak tanınmaktadır. Şirket güncellemeleri ve Vertex'in inovasyon geçmişi hakkında daha fazla bilgi edinmek için www.vrtx.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube ve X'te takip edin.

İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Özel Not

Bu basın bülteni, Carmen Bozic, MD ve Christine Sang, MD, M.P.H., FASA'nın bu belgedeki beyanları dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, tadil edilmiş 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı şekliyle ileriye dönük beyanlar içermektedir. basın bülteni ve Vertex'in, suzetrijinin LSR'li hastalar için potansiyel yararları hakkındaki inançlarına ilişkin açıklamalar, suzetrijini, tartışmalara kadar Faz 3'e ilerletmeyi planlıyor temel programın tasarımına ilişkin düzenleyiciler, planlar ve beklentiler ile birlikte, deneme tasarımı yeniliğinin plasebo tepkisini daha iyi kontrol edebileceğine ve ayrı tutabileceğine dair inançlar da dahil olmak üzere, Aşama 3 çalışma tasarımını bilgilendirmek için Aşama 2 verilerinden ve post-hoc analizlerden öğrenilenleri uygulamayı planlamaktadır. gelecekteki çalışmalarda suzetrijinin plaseboya göre tedavi etkisi ve akut ve nöropatik ağrıda ek NaV1.8 ve NaV1.7 inhibitörlerinin klinik öncesi ve klinik gelişimini ilerletmeye devam etme planlarımız. Vertex, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanların doğru olduğuna inansa da, bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla şirketin inançlarını temsil etmektedir ve fiili olaylara veya sonuçlara neden olabilecek bir takım riskler ve belirsizlikler mevcuttur. bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmak. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, suzetrijini LSR tedavisi olarak değerlendiren klinik programdan elde edilen verilerin, güvenlik, etkinlik veya diğer nedenlerden dolayı bileşiklerinin kayıt edilmesini veya daha fazla geliştirilmesini desteklemeyebileceğini, düzenleyici kurumlarla yapılan görüşmelerin farklı sonuçlara sahip olabileceğini içerir. şirketin öngördüğünden daha yüksek riskler ve Vertex'in www.sec.gov adresinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan ve şirketin web sitesi aracılığıyla erişilebilen en son yıllık raporunda ve müteakip üç aylık raporlarda "Risk Faktörleri" başlığı altında listelenen diğer riskler www.vrtx.com adresindeki web sitesi. Bu ifadelere veya sunulan bilimsel verilere gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Vertex, yeni bilgiler ortaya çıktıkça bu basın bülteninde yer alan bilgileri güncelleme yükümlülüğünü reddeder.

Kaynak: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Gönderildi : 2024-12-28 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler