Vertex оголошує результати Фази 2 дослідження сузетриджину для лікування больової попереково-крижової радикулопатії

Підпишіться на Drugslib

БОСТОН--(BUSINESS WIRE)--грудень 19 січня 2024 р. Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сьогодні оголосила про результати свого дослідження фази 2 сузетриджину, досліджуваного перорального високоселективного інгібітора больового сигналу NaV1.8 у людей з болісною попереково-крижовою радикулопатією (LSR). Дослідження досягло основної кінцевої точки зі статистично значущим і клінічно значущим зменшенням болю за числовою шкалою оцінки болю (NPRS).

Результати ефективності

Основною кінцевою точкою дослідження була зміна всередині групи від вихідного рівня середньотижневої інтенсивності щоденного болю в ногах за NPRS на 12-му тижні. Ця 11-бальна шкала коливається від 0 (немає болю) до 10 (найсильніший біль, який тільки можна уявити). .

Група сузетриджину показала статистично значуще та клінічно значуще зменшення болю в групі порівняно з початковим рівнем із середньою зміною NPRS на Тиждень 12 від -2.02.

Дослідження також включало контрольну групу плацебо, яка показала подібне зменшення болю всередині групи порівняно з початковим рівнем із середньою зміною NPRS на 12-му тижні на рівні -1,98. Дослідження не було розроблено та не призначено для статистичного порівняння сузетриджину та плацебо.

Suzetrigine N = 102

Плацебо N = 100

Базова NPRS

Середнє значення NPRS (SD)

6,33 (1,22)

6,05 (1,07)

Зміна NPRS порівняно з вихідним рівнем на 12-му тижні

LS середнє

-2,02

-1,98

95% ДІ

(-2,40, -1,64)

(-2,36, -1,60)

Значення P

<0.0001

<0,0001

Вторинні та інші кінцеві точки відповідали первинній кінцевій точці дослідження.

Vertex також провела ретельний аналіз для подальшої оцінки результатів ефективності. Вони показали, що існувала варіабельність реакції на плацебо в різних місцях дослідження, що є визнаною проблемою в дослідженнях болю. У ~40% сайтів, які мали нижчу відповідь на плацебо, зменшення болю в групі сузетриджину було подібним до загального дослідження та відрізнялося від групи плацебо. Ці аналізи показують, що інноваційний дизайн випробувань може краще контролювати реакцію на плацебо та відокремлювати ефект лікування сузетриджином від плацебо в майбутніх дослідженнях, які Vertex буде використовувати під час розробки основної програми.

Результати щодо безпеки

Сузетригін загалом добре переносився під час дослідження. Частота побічних ефектів (ПД) становила 22,9% у групі сузетриджину та 32,4% у групі плацебо. В обох групах лікування більшість побічних ефектів були легкими або помірними. Не було жодних серйозних побічних ефектів (SAE), пов’язаних або, можливо, пов’язаних із сузетригіном. У пацієнтів, які отримували сузетригін, не було жодних побічних ефектів, які призводили б до припинення лікування.

Сузетригін N = 109 n (%)

Плацебо N = 108 n (%)

Суб’єкти з будь-якими AE

25 (22,9)

35 (32,4)

Суб’єкти з AE за найсильнішим зв’язком

Не пов'язано

16 (14,7)

20 (18.5)

Навряд чи пов’язано

1 (0,9)

6 (5,6)

Можливо пов'язано

6 (5,5)

8 (7.4)

Пов'язані

2 (1,8)

1 (0,9)
< p class="bwcellpmargin">Суб’єкти з побічними явищами за максимальним ступенем тяжкості

Ступінь 1/Слабкий

15 (13,8)

17 (15,7)

2 клас/помірний

10 (9,2)

17 (15.7)

Ступінь 3/важкий

0

1 (0,9)

4 ступінь/небезпечно для життя

0

0

5 ступінь/Смерть

0

0

Суб'єкти з серйозними побічними явищами

1 (0,9)

2 (1.9)

Суб’єкти з побічними ефектами, які призводять до припинення лікування

0

1 (0,9)

Суб'єкти з побічними явищами, що призводять до смерті

0

0

«Suzetrigine знову продемонстрував свій потенціал для задоволення важливої ​​незадоволеної потреби в лікуванні болю. Сьогоднішні результати LSR узгоджуються з попередніми дослідженнями цього інгібітора больового сигналу з точки зору показу значущого лікувального ефекту при больових станах і сприятливого профілю безпеки», – сказала Кармен Божік, доктор медичних наук, виконавчий віце-президент глобального розвитку лікарських засобів і медичних питань, і головний керівник Медичний працівник Vertex. «Ми не помітили поділу між групами сузетриджину та плацебо. Проте наш аналітичний аналіз свідчить про те, що це могло бути пов’язано з високою відповіддю на плацебо в цьому дослідженні. Ми як і раніше прагнемо вивчати LSR та інновувати дизайн нашої фази 3 дослідження для контролю за ефектом плацебо, оскільки ми просуваємо сузетригін у ключову розробку для цього захворювання». вихідний рівень у групі активного препарату та потенціал сузетриджину задовольнити незадоволену потребу в полегшенні болю LSR, гетерогенного стану, який, як відомо, важко лікувати», - сказав Крістін Санг, доктор медичних наук, магістр медицини, FASA, директор дослідження трансляційного болю Бригама та жіночої лікарні, доцент кафедри анестезії Гарвардської медичної школи, співголова керівного комітету Vertex з периферичного нейропатичного болю та головний дослідник дослідження. «Керування реакцією на плацебо під час випробувань болю є складним завданням. Ми з нетерпінням чекаємо інновацій у дизайні клінічних випробувань, у тому числі для основного дослідження, з метою надання потенційно безпечного та ефективного лікування пацієнтам, які страждають від LSR."

Наступні кроки для портфоліо з питань болю

Нейропатичний біль

Вертекс планує просунути сузетригін у ключову розробку для хворобливого LSR після обговорення з регуляторними органами дизайну дослідження та нормативного пакету. Компанія застосує знання, отримані в результаті аналізу повного набору даних Фази 2 і аналітичних аналізів, щоб інформувати про дизайн дослідження Фази 3.

На початку цього року Vertex розпочала свою ключову програму сузетриджину з хворобливої ​​діабетичної периферичної нейропатії ( DPN), інший тип периферичного невропатичного болю (PNP). Це дослідження триває.

Гострий біль

Крім того, як було оголошено раніше, сузетригін перевіряється FDA для лікування гострого болю від помірного до сильного. Агентство надало першочерговий розгляд і призначило закон про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), датою дії до 30 січня 2025 року.

Відповідно до стратегії свого портфоліо, Vertex продовжує доклінічні та клінічні розробки додаткових інгібіторів NaV1.8 і NaV1.7 для використання окремо або в комбінації при гострому та нейропатичному болю.

Про фазу 2 дослідження Suzetrigine попереково-крижової радикулопатії (LSR)

Це 12-тижневе рандомізоване подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження фази 2 оцінювало ефективність і безпеку сузетриджину при лікуванні пацієнтів із болісним LSR. Загалом 218 пацієнтів було залучено до дослідження та рандомізовано 1:1 з сузетригіном або плацебо. Первинною кінцевою точкою була зміна всередині групи від вихідного рівня середньотижневого значення щоденної інтенсивності болю в ногах за числовою шкалою оцінки болю (NPRS) на 12-му тижні. Дослідження також включало контрольну групу плацебо; однак дослідження не було розроблено та не створено для порівняння між сузетриджином і плацебо.

Вторинними кінцевими точками оцінювали зміну всередині групи порівняно з вихідним рівнем у середньому щотижневому показнику шкали щоденного впливу на сон на 12-му тижні, а також безпечність і переносимість . Блокуючи сигнал болю від периферичних сенсорних нейронів, компанія Vertex вважає, що сузетригін може полегшити страждання мільйонів пацієнтів із болісним LSR.

Про хворобливу попереково-крижову радикулопатію (LSR)

Болюча попереково-крижова радикулопатія, або LSR, є однією з найпоширеніших причин периферичного нейропатичного болю. Це біль, викликана ураженням нервових корінців в області поперекового відділу хребта. Це часто призводить до випромінювання болю вздовж розподілу ураженого нерва в тілі, і пацієнти можуть відчувати біль у спині та ногах, сенсорні проблеми або моторну дисфункцію. Поширені причини LSR включають компресію нерва внаслідок грижі міжхребцевого диска або артрит чи дегенеративні зміни в нижній частині хребта. LSR є невропатичним больовим станом, оскільки уражені нервові корінці є частиною периферичної нервової системи, а не частиною спинного мозку. Щороку мільйони пацієнтів страждають від болю через LSR.

Про Suzetrigine

Suzetrigine є досліджуваним пероральним високоселективним інгібітором больового сигналу, селективним для NaV1.8 порівняно з іншими NaV-каналами. NaV1.8 — це натрієвий канал, керований напругою, який вибірково експресується в периферичних нейронах, що сприймають біль (ноцицепторах), де його роль полягає в передачі сигналів болю (потенціалів дії). Підхід Vertex полягає у вибірковому інгібуванні NaV1.8 за допомогою малих молекул з метою створення нового класу інгібіторів больового сигналу, які мають потенціал для ефективного полегшення болю без обмежень доступних на даний момент методів лікування, включаючи потенціал залежності від опіоїдів. Suzetrigine продемонстрував сприятливий профіль користі/ризику в багатьох дослідженнях фази 2 і фази 3 за участю пацієнтів з гострим болем від помірного до сильного, і йому було надано FDA Fast Track і Breakthrough Therapy для лікування гострого болю від помірного до сильного в США. наразі перебуває під пріоритетним розглядом FDA щодо лікування гострого болю від середнього до сильного у споживачів рецептурних препаратів Цільова дата дії Закону про гонорари (PDUFA) – 30 січня 2025 р. Фаза 3 основної програми для сузетриджину у пацієнтів з болісною діабетичною периферичною нейропатією триває, і компанія планує просувати свою основну програму з оцінки сузетриджину у пацієнтів з болісною попереково-крижовою радикулопатією до обговорення. з регуляторами. Сузетригін досліджується та не був схвалений жодним органом охорони здоров’я.

Про Vertex

Vertex — глобальна біотехнологічна компанія, яка інвестує в наукові інновації, щоб створювати трансформаційні ліки для людей із серйозними захворюваннями. Компанія схвалила ліки, які лікують основні причини багатьох хронічних генетичних захворювань, що вкорочують життя, — муковісцидоз, серповидно-клітинна анемія та трансфузійно-залежна бета-таласемія — і продовжує розвивати клінічні та дослідницькі програми щодо цих захворювань. Vertex також має надійну клінічну базу досліджуваних методів лікування інших серйозних захворювань, де він має глибоке розуміння причинно-наслідкової біології людини, включаючи гострий і невропатичний біль, APOL1-опосередковане захворювання нирок, IgA-нефропатію, первинну мембранозну нефропатію, аутосомно-домінантну полікістоз нирок, цукровий діабет 1 типу та міотонічна дистрофія 1 типу.

Vertex було засновано в 1989 році та має глобальну штаб-квартиру в Бостоні, а міжнародна штаб-квартира – у Лондоні. Крім того, компанія має науково-дослідні центри та комерційні офіси в Північній Америці, Європі, Австралії, Латинській Америці та на Близькому Сході. Vertex незмінно визнано одним із найкращих місць для роботи в галузі, зокрема 15 років поспіль у списку найкращих роботодавців журналу Science та однією зі 100 найкращих компаній для роботи за версією Fortune. Щоб отримати нові відомості про компанію та дізнатися більше про історію інновацій Vertex, відвідайте www.vrtx.com або слідкуйте за нами в LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube і X.

Особлива примітка щодо прогнозних заяв

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, визначені в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками, включаючи, без обмежень, заяви Кармен Божік, доктора медичних наук, і Крістін Санг, доктора медицини, MPH, FASA, у цьому прес-реліз, а також заяви щодо переконань Vertex щодо потенційних переваг сузетриджину для пацієнтів з LSR, планує просувати сузетригін до фази 3, поки не обговорюється з регуляторними органами, плани та очікування щодо дизайну основної програми, планує застосувати знання, отримані з даних фази 2 і пост-спеціального аналізу, щоб інформувати дизайн дослідження фази 3, включаючи переконання, що інноваційний дизайн дослідження може краще контролювати реакцію на плацебо та відокремлювати ефект лікування сузетриджином від плацебо в майбутніх дослідженнях, і наші плани продовжувати прогрес доклінічні та клінічні розробки додаткових інгібіторів NaV1.8 та NaV1.7 при гострому та нейропатичному болю. Хоча Vertex вважає, що прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, є точними, ці прогнозні заяви відображають переконання компанії лише станом на дату цього прес-релізу, і існує ряд ризиків і невизначеностей, які можуть спричинити реальні події або результати суттєво відрізнятися від тих, що виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, те, що дані клінічної програми, яка оцінює сузетригін як засіб для лікування LSR, можуть не підтримувати реєстрацію або подальшу розробку його сполук через безпеку, ефективність або інші причини, що обговорення з регуляторними органами може мати різні результати. ніж очікує компанія, та інші ризики, перелічені під заголовком «Фактори ризику» в останньому річному звіті Vertex і наступних квартальних звітах, поданих до Комісія з цінних паперів і бірж на www.sec.gov і доступна на веб-сайті компанії www.vrtx.com. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження чи представлені наукові дані. Vertex відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, коли нова інформація стає доступною.

Джерело: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Опубліковано : 2024-12-28 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова