تعلن شركة Vertex عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على توسيع نطاق ملصقات Alyftrek وTrikafta، مما يؤدي إلى توسيع نطاق توفر هذه الأدوية ليشمل حوالي 95% من جميع الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي في الولايات المتحدة
بوسطن--(بزنيس واير/"ايتوس واير")--أبريل 2018. 1 تشرين الثاني (نوفمبر) 2026 - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على الاستخدام الموسع لـ Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) لعلاج الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي (CF) الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق مع متغير في منظم توصيل غشاء التليف الكيسي. الجين (CFTR) الذي يكون إما مستجيبًا استنادًا إلى البيانات السريرية و/أو المختبرية أو يؤدي إلى إنتاج بروتين CFTR. بالإضافة إلى ذلك، قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا بتوسيع بيان دواعي استخدام Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor وivacaftor) في المرضى الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق.
تم دعم توسيع التسمية هذا من خلال البيانات السريرية و/أو المختبرية من 564 متغيرًا يوضح الاستجابة لـ Alyftrek و521 متغيرًا يوضح الاستجابة لـ Trikafta. على هذا النحو، أصبح ما يقرب من 800 شخص آخر تم تشخيصهم سريريًا بالتليف الكيسي في الولايات المتحدة مؤهلين الآن للحصول على دواء يعالج السبب الكامن وراء مرضهم لأول مرة. يعني هذا التمديد أن ما يقرب من 95% من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي في الولايات المتحدة مؤهلون الآن للعلاج باستخدام مُعدِّل CFTR.
"تمثل هذه الموافقة الرائدة أكثر من 20 عامًا من الابتكار في التليف الكيسي، بما في ذلك اختبار أكثر من 600 متغير في مختبرنا، وإظهار التأثيرات السريرية في التجارب السريرية الكبيرة، ودراسة الأشخاص الأصغر سنًا المصابين بالتليف الكيسي حتى يمكن علاجهم في أقرب وقت ممكن،" قالت كارمن بوزيك، دكتوراه في الطب، نائب الرئيس التنفيذي لتطوير الأدوية العالمية والشؤون الطبية، والمدير الطبي في Vertex. "مع توسيع الملصق هذا، يتم الآن تضمين أي متغير يؤدي إلى إنتاج بروتين CFTR في علامتي Alyftrek وTrikafta، مما يؤكد أن هذه الأدوية يمكن أن تستعيد وظيفة CFTR وتوفر فائدة سريرية للمرضى بغض النظر عن مكان وجود متغير في بروتين CFTR. نشكر مجتمع التليف الكيسي والمحققين على ثقتهم ونتطلع إلى جلب Alyftrek وTrikafta إلى عدد أكبر من المرضى أكثر من أي وقت مضى."
لمزيد من المعلومات حول Alyftrek أو Trikafta، أو برامج مساعدة المرضى، أو تفاصيل الأهلية، تفضل بزيارة Alyftrek.com، أو Trikafta.com، أو VertexGPS.com، أو vertex treatments.com.
معلومات هامة تتعلق بالسلامة
تحذير: إصابة الكبد بسبب المخدرات وفشل الكبد
تم ملاحظة ارتفاع مستويات الترانساميناسات في المرضى الذين عولجوا بـ Alyftrek.
يمكن أن يتسبب Trikafta في إصابة الكبد الخطيرة والمميتة الناجمة عن المخدرات. تم الإبلاغ عن حالات فشل الكبد التي تؤدي إلى عملية الزرع والوفاة في كل من التجارب السريرية وإعدادات ما بعد التسويق لدى المرضى الذين يعانون من أو ليس لديهم تاريخ من أمراض الكبد الذين يتناولون Trikafta، وهو دواء تركيبي بجرعة ثابتة يحتوي على elexacaftor (ELX)، وtezacaftor (TEZ)، وivacaftor (IVA)، وهي نفس المكونات النشطة أو ما شابهها مثل Alyftrek. تم الإبلاغ عن إصابة الكبد خلال الشهر الأول من العلاج وحتى 15 شهرًا بعد بدء تناول تريكافتا.
قم بتقييم اختبارات وظائف الكبد (ALT، AST، الفوسفاتيز القلوي، والبيليروبين) في جميع المرضى قبل بدء العلاج بـ Alyftrek أو Trikafta، ثم كل شهر خلال الأشهر الستة الأولى من العلاج، وكل 3 أشهر خلال الـ 12 شهرًا التالية، وعلى الأقل سنويًا بعد ذلك. ضع في اعتبارك مراقبة أكثر تكرارًا للمرضى الذين لديهم تاريخ من أمراض الكبد أو ارتفاعات اختبار وظائف الكبد (LFT) عند خط الأساس.
قم بإيقاف Alyftrek أو Trikafta للارتفاعات الكبيرة في LFTs أو في حالة ظهور علامات أو أعراض إصابة الكبد. النظر في الإحالة إلى طبيب الكبد. متابعة المرضى عن كثب من خلال المراقبة السريرية والمخبرية حتى يتم حل التشوهات. إذا تم حل المشكلة، فلا تستأنف العلاج إلا إذا كان من المتوقع أن تفوق الفائدة المخاطر. وينصح بالمراقبة الدقيقة بعد استئناف العلاج.
لا ينبغي استخدام Alyftrek أو Trikafta في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد (Child-Pugh Class C). لا ينصح باستخدام Alyftrek أو Trikafta في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل (Child-Pugh Class B). لا ينبغي النظر في استخدام Alyftrek أو Trikafta إلا عندما تكون هناك حاجة طبية واضحة وتكون الفائدة تفوق المخاطر. في حالة استخدام Alyftrek، يجب مراقبة المرضى عن كثب. في حالة استخدام تريكافتا، استخدم بحذر بجرعة مخفضة ومراقبة المرضى عن كثب.
التحذيرات والاحتياطات
إصابة الكبد وفشل الكبد الناجم عن الأدوية
تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة
المرضى الذين أوقفوا أو أوقفوا تناول الأدوية المحتوية على ELX أو TEZ أو IVA بسبب تفاعلات عكسية
Alyftrek
ارتفاع ضغط الدم داخل الجمجمة (IH)
الأحداث العصبية النفسية، بما في ذلك الأفكار والسلوكيات الانتحارية
التفاعلات الدوائيةالاستخدام مع محفزات CYP3A
الاستخدام مع مثبطات CYP3A
إعتام عدسة العين
التفاعلات العكسيةAlyftrek
تريكافتا
الاستخدام في مجموعات سكانية محددة
استخدام الأطفال
حول التليف الكيسي
التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يقصر الحياة ويؤثر على أكثر من 112000 شخص، بما في ذلك حوالي 97000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا وأستراليا وكندا. التليف الكيسي هو مرض تقدمي متعدد الأعضاء يؤثر على الرئتين والكبد والبنكرياس والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والجهاز التناسلي. يحدث التليف الكيسي بسبب بروتين CFTR معيب و/أو مفقود ناتج عن طفرات معينة في جين CFTR. يجب أن يرث الأطفال جينات CFTR معيبة — واحد من كل من الوالدين — للإصابة بالتليف الكيسي، ويمكن التعرف على هذه الطفرات عن طريق الاختبار الجيني. في حين أن هناك العديد من الأنواع المختلفة من طفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض، فإن الغالبية العظمى من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. تؤدي طفرات CFTR إلى التليف الكيسي عن طريق التسبب في خلل في بروتين CFTR أو عن طريق التسبب في نقص أو غياب بروتين CFTR على سطح الخلية. تؤدي الوظيفة المعيبة و/أو غياب بروتين CFTR إلى ضعف تدفق الملح والماء داخل وخارج الخلايا في عدد من الأعضاء. وفي الرئتين، يؤدي ذلك إلى تراكم مخاط سميك ولزج بشكل غير طبيعي، والتهابات الرئة المزمنة وتلف الرئة التدريجي الذي يؤدي في النهاية إلى وفاة العديد من المرضى. يبلغ متوسط عمر الوفاة في الثلاثينيات، ولكن مع العلاج، تتحسن توقعات البقاء على قيد الحياة.
تعالج أدوية Vertex CF اليوم أكثر من 75,000 شخص مصاب بالتليف الكيسي في أكثر من 60 دولة في ست قارات. ويمثل هذا ما يقرب من ثلثي الأشخاص الذين تم تشخيص إصابتهم بالتليف الكيسي والمؤهلين للعلاج بمعدِّل CFTR.
حول Vertex
Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض وحالات خطيرة. وقد وافقت الشركة على علاجات للتليف الكيسي ومرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم والألم الحاد، وهي تواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه المجالات. لدى Vertex أيضًا خط أنابيب سريري قوي من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك اعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي (IgA)، وألم الاعتلال العصبي، وأمراض الكلى التي يتوسطها APOL1، واعتلال الكلية الغشائي الأولي، ومرض الكلى المتعدد الكيسات المسيطر، ومرض السكري من النوع 1، والوهن العضلي الوبيل المعمم، والضمور العضلي من النوع 1.
تأسست شركة Vertex عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي العالمي في بوسطن، والمقر الدولي في لندن. بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع للبحث والتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط. يتم الاعتراف بشركة Vertex باستمرار باعتبارها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 16 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل لديها في Fortune. للحصول على تحديثات الشركة ومعرفة المزيد حول تاريخ الابتكار لدى Vertex، تفضل بزيارة www.vrtx.com أو تابعنا على LinkedIn وFacebook وInstagram وYouTube وX.
ملاحظة خاصة بخصوص البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية على النحو المحدد في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات التي أدلت بها الدكتورة كارمن بوزيتش في هذا البيان الصحفي، والبيانات المتعلقة بالفوائد المتوقعة من Alyftrek وTrikafta، والتوقعات المتعلقة بعدد المرضى المؤهلين، وتوقعات وصول المريض إلى Alyftrek وTrikafta. بينما تعتقد Vertex أن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي دقيقة، فإن هذه البيانات التطلعية تمثل معتقدات الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وهناك عدد من العوامل التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، أن المرضى قد لا يتمكنون من الوصول إلى Alyftrek أو Trikafta في الجدول الزمني المتوقع، والمخاطر الأخرى المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة Vertex وفي الإيداعات اللاحقة المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات والمتاحة من خلال موقع الشركة على الويب www.vrtx.com وwww.sec.gov. يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه العبارات. تخلي Vertex مسؤوليتها عن أي التزام بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي عند توفر معلومات جديدة.
المصدر: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
المصدر: HealthDay
مقالات ذات صلة
Alyftrek (deutivacaftor وtezacaftor وvanzacaftor) تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
مزيد من موارد الأخبار
اشترك في نشرتنا الإخبارية
مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.
نشر : 2026-04-02 14:07
اقرأ أكثر
- دولتان تقاضيان شركة دم الحبل السري بسبب ادعاءات مضللة
- إدارة الغذاء والدواء توافق على عقار Lifyorli (relacorilant) بالإضافة إلى Nab-Paclitaxel لعلاج المرضى المصابين بسرطان المبيض المقاوم للبلاتين
- توصلت الدراسة إلى أن ممارسي "إيرلي بيرد" يحصلون على أكبر قدر من الفوائد الصحية
- توفي عدد أقل من الأمهات أثناء الحمل أو بعد الولادة في عام 2024
- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على توسيع استخدام ويلكوفورين (ليكوفورين كالسيوم) للمرضى الذين يعانون من نقص نقل حمض الفوليك الدماغي
- AAOS: استخدام ناهض مستقبلات GLP-1 يزيد من خطر الإصابة بهشاشة العظام لمدة خمس سنوات
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
كلمات رئيسية شعبية
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions