Vertex oznamuje schválení US FDA pro rozšíření štítků Alyftrek a Trikafta, čímž rozšiřuje dostupnost těchto léků na ~95 % všech lidí s CF ve Spojených státech

Sledujte Drugslib

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dub. 1, 2026 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil rozšířené použití Alyftrek (regulátor vanzacaftoru/tezakaftoru/deutivakaftoru) pro léčbu lidí s cystickou fibrózou (CF) s variantou cystembrózy a cystembrany ve věku 6 let a starších transmisí. (CFTR), který je buď citlivý na základě klinických a/nebo in vitro dat, nebo vede k produkci CFTR proteinu. Kromě toho americká FDA také rozšířila indikační prohlášení pro Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor a ivakaftor) u pacientů ve věku 2 let a starších.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • S tímto rozšířením je nyní jakákoli varianta, která vede k produkci proteinu CFTR, zahrnuta do indikace pro Alyftrek a Trikafta, bez ohledu na dopad těchto léků na umístění, reinforcing. protein-
  • Přibližně 800 dalších lidí s CF v USA má nyní poprvé nárok na modulátor CFTR-

    • Toto rozšíření označení bylo podpořeno klinickými a/nebo in vitro údaji z 564 variant demonstrujících odpověď na Alyftrek a 521 variant demonstrujících odpověď na Trikaftu. Přibližně 800 dalších lidí s klinickou diagnózou CF v USA má nyní nárok na lék, který poprvé léčí základní příčinu jejich onemocnění. Toto rozšíření znamená, že přibližně 95 % lidí s CF v USA je nyní způsobilých pro léčbu pomocí modulátoru CFTR.

    „Toto průlomové schválení představuje více než 20 let inovací v CF, včetně testování více než 600 variant v naší laboratoři, demonstrování klinických účinků ve velkých klinických studiích a studia mladších lidí s CF, aby mohli být léčeni co nejdříve,“ řekla Carmen Bozic, M.D., výkonná viceprezidentka pro globální vývoj léčiv a lékařské záležitosti a hlavní lékařka ve společnosti Vertex. "S tímto rozšířením označení je nyní jakákoli varianta, která vede k produkci proteinu CFTR, zahrnuta do štítků Alyftrek a Trikafta, což potvrzuje, že tyto léky mohou obnovit funkci CFTR a poskytnout klinický přínos pacientům bez ohledu na to, kde se v proteinu CFTR nachází varianta. Děkujeme komunitě CF a vyšetřovatelům za jejich důvěru a těšíme se, že Alyftrek a Trikafta přineseme informace více pacientům než kdykoli předtím." Trikafta, programy pomoci pacientům nebo podrobnosti o způsobilosti, navštivte Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com nebo vertextreatments.com.

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    VAROVÁNÍ: PORANĚNÍ JATER A JATERNÍ SELHÁNÍ DROGY

    U pacientů léčených přípravkem Alyftrek byly pozorovány zvýšené transaminázy.

    Trikafta může způsobit vážné a potenciálně smrtelné poškození jater vyvolané léky. Případy selhání jater vedoucí k transplantaci a úmrtí byly hlášeny jak v klinických studiích, tak po uvedení na trh u pacientů s onemocněním jater v anamnéze i bez něj, kteří užívali přípravek Trikafta, lék s fixní dávkou obsahující elexacaftor (ELX), tezakaftor (TEZ) a ivakaftor (IVA), stejné nebo podobné účinné látky jako Alyftrek. Poškození jater bylo hlášeno během prvního měsíce léčby a až 15 měsíců po zahájení léčby přípravkem Trikafta.

    Vyhodnoťte jaterní funkční testy (ALT, AST, alkalická fosfatáza a bilirubin) u všech pacientů před zahájením léčby přípravkem Alyftrek nebo Trikafta, poté každý měsíc během prvních 6 měsíců léčby, každé 3 měsíce po dobu dalších 12 měsíců a poté alespoň jednou ročně. Zvažte častější sledování u pacientů s anamnézou onemocnění jater nebo zvýšením jaterních testů (LFT) na začátku léčby.

    Přerušte Alyftrek nebo Trikafta pro významné zvýšení LFT nebo v případě známek nebo příznaků poškození jater. Zvažte doporučení k hepatologovi. Pacienty pečlivě sledujte s klinickým a laboratorním sledováním, dokud abnormality nevymizí. Pokud vymizí, pokračujte v léčbě pouze v případě, že se očekává, že přínos převáží riziko. Po obnovení léčby se doporučuje důkladnější sledování.

    Alyftrek nebo Trikafta by neměli užívat pacienti s těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída C). Alyftrek nebo Trikafta se nedoporučuje u pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída B). Alyftrek nebo Trikafta by měly být zvažovány pouze v případě, že existuje jasná lékařská potřeba a přínos převáží riziko. Pokud se používá Alyftrek, pečlivě sledujte pacienty. Pokud se Trikafta používá, používejte opatrně snížené dávkování a pečlivě sledujte pacienty.

    VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ

    PORANĚNÍ JATER A JATERNÍ SELHÁNÍ VYVOLANÉ LÉKEM

  • U pacientů léčených přípravkem Alyftrek byly pozorovány zvýšené transaminázy. Trikafta může způsobit vážné a potenciálně smrtelné poškození jater vyvolané léky. U pacientů s onemocněním jater v anamnéze nebo bez něj, kteří užívali přípravek Trikafta, bylo hlášeno selhání jater vedoucí k transplantaci a úmrtí. Poškození jater bylo hlášeno během prvního měsíce léčby a do 15 měsíců po zahájení léčby přípravkem Trikafta
  • Zhodnoťte LFT u všech pacientů před zahájením léčby přípravkem Alyftrek nebo Trikafta, poté každý měsíc během prvních 6 měsíců léčby, každé 3 měsíce po dobu následujících 12 měsíců a poté alespoň jednou ročně. Zvažte častější sledování pacientů s anamnézou onemocnění jater nebo zvýšením LFT na začátku nebo s anamnézou zvýšených LFT s léky obsahujícími ELX, TEZ a/nebo IVA
  • Přerušte Alyftrek nebo Trikafta v případě známek nebo příznaků poškození jater, které mohou zahrnovat:
  • Významné zvýšení horních limitů LFT nebo 55 normálních hodnot (ULN) nebo ALT nebo AST >3x ULN s bilirubinem >2x ULN)
  • Klinické symptomy naznačující poškození jater (např. žloutenka, bolest v pravém horním kvadrantu, nauzea, zvracení, změněný duševní stav, ascites)
  • Zvažte laboratorní sledování a klinický odběr pacientů s hepatologem. Pokud dojde k úpravě a očekává se, že přínos převáží riziko, pokračujte v léčbě s pečlivým sledováním
  • Alyftrek a Trikafta by se neměly používat u pacientů s těžkou poruchou funkce jater, nedoporučují se u pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater a měly by být zváženy pouze tehdy, existuje-li jasná lékařská potřeba a přínos převáží riziko. Pokud se používá Alyftrek, pečlivě sledujte pacienty. Pokud se přípravek Trikafta používá, používejte opatrně snížené dávkování a pečlivě sledujte pacienty

    • REAKCE PŘECENITELNOSTI, VČETNĚ ANAFYLAXY

  • Po uvedení přípravku Trikaft na trh byly hlášeny reakce z přecitlivělosti, včetně případů angioedému a anafylaxe. Pokud se během léčby objeví známky nebo příznaky závažných hypersenzitivních reakcí, přerušte léčbu přípravkem Alyftrek nebo Trikafta a zahajte vhodnou léčbu. Zvažte přínosy a rizika, abyste určili, zda léčbu obnovit

    • PACIENTI, KTEŘÍ VYRUČILI NEBO PŘERUŠILI LÉKY OBSAHUJÍCÍ ELX, TEZ nebo IVA Z DŮVODU NEŽÁDOUCÍCH ÚČINKŮ

    Alyftrek

  • Nejsou dostupné žádné údaje o bezpečnosti přípravku Alyftrek u pacientů, kteří přerušili nebo přerušili léčbu dříve nebo kvůli lékům IELX. nežádoucí reakce. Zvažte výhody a rizika před použitím Alyftrek u těchto pacientů a pokud je použit, pečlivě sledujte nežádoucí účinky

    • INTRAKRANIÁLNÍ HYPERTENZE (IH)

  • IH byla hlášena po uvedení přípravku Trikafta na trh, který obsahuje stejné nebo podobné účinné látky jako Alyftrek. Klinické projevy IH zahrnují bolest hlavy, rozmazané vidění, diplopii a potenciální ztrátu zraku; na fundoskopii lze nalézt papiledém. Pokud se během léčby objeví neobvyklá bolest hlavy nebo poruchy vidění a existuje podezření na IH, přerušte léčbu a odešlete okamžité lékařské vyšetření. Zvažte přínosy a rizika, abyste určili, zda léčbu obnovit. Pacienti by měli být sledováni až do vymizení IH a pro případ recidivy. Pacienti se zvýšenými hladinami vitaminu A mohou být vystaveni zvýšenému riziku

    • NEUROPSYCHIATRICKÉ PŘÍHODY, VČETNĚ SEBEVRAŽDOVÝCH MYŠLENEK A CHOVÁNÍ

  • Závažné neuropsychiatrické příhody, včetně příznaků úzkosti, deprese, sebevražedných myšlenek a chování a u pacientů bez předchozích poruch spánku po uvedení na trh neuropsychiatrické příznaky užívající Alyftrek nebo Trikafta. Příznaky se mohou objevit během prvních 3 měsíců léčby. Vyhodnoťte u pacientů základní neuropsychiatrické symptomy a sledujte nové nebo zhoršující se symptomy. Zvažte přínosy a rizika, abyste určili, zda by měla být léčba při výskytu příznaků přerušena nebo obnovena se zlepšením příznaků

    • DROGOVÉ INTERAKCEUžívání s induktory CYP3A

  • Po současném užívání silných nebo středně silných induktorů CYP3A s Alyftrekem byly expozice vanzakaftoru, TEZ a deutivakaftoru sníženy, což může snížit účinnost Alyftreku. Současné užívání se silnými nebo středně silnými induktory CYP3A se nedoporučuje
  • Expozice IVA je významně snížena a očekává se, že expozice ELX a TEZ se sníží při současném užívání induktorů CYP3A, což může snížit účinnost přípravku Trikafta. Současné užívání se silnými induktory CYP3A se nedoporučuje

    • Užívání s inhibitory CYP3A

  • Expozice vanzakaftoru, TEZ a deutivakaftoru nebo ELX, TEZ a IVA je zvýšena, pokud se používají současně se silnými nebo středně silnými inhibitory CYP3A. Dávka přípravku Alyftrek nebo Trikafta by měla být snížena při současném užívání se středně silnými nebo silnými inhibitory CYP3A

    • KATARAKTA

  • U pediatrických pacientů léčených přípravkem Trikafta, který obsahuje IVA (podobnou léčivé látce v přípravku Alyftrek), byly hlášeny nekongenitální zákaly čočky. U pediatrických pacientů se doporučují výchozí a následné oftalmologické vyšetření

    • NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYAlyftrek

  • Závažné nežádoucí účinky, které se vyskytovaly častěji u Alyftrek než u ELX/TEZ/IVA u 2 nebo více pacientů, 4 %) (≥ 15,5 % pacientů) (0,4 %), zvýšení GGT (0,4 %), deprese (0,4 %) a synkopa (0,4 %)
  • Nejčastějšími nežádoucími účinkyvyskytujícími se u ≥ 5 % pacientů a s frekvencí vyšší než ELX/TEZ/IVA o ≥ 1 % byly kašel, bolest hlavy nebo zánět nosohltanu, infekce horních hltanových dýchacích cest, zánět horních cest dýchacích únava, zvýšená hladina ALT a AST, vyrážka a překrvení dutin

    • Trikafta

  • Závažné nežádoucí účinky, které se vyskytovaly častěji u pacientů léčených přípravkem Trikafta ve srovnání s placebem, zahrnovaly vyrážku (1 % vs. <1 %) a chřipku (1 % vs. 0 %)
  • Nejčastější nežádoucí účinky vyskytující se u ≥ 5 % pacientů léčených přípravkem Trikafta a u ≥ 1 % pacientů léčených placebem bolest hlavy; URTI; bolest břicha; průjem; vyrážka; zvýšená ALT, krevní kreatinfosfokináza, AST a krevní bilirubin; ucpaný nos; rinorea; rýma; chřipka; sinusitida; a zácpa

    • POUŽITÍ U KONKRÉTNÍCH POPULACE

    PEDIATRICKÉ POUŽITÍ

  • Bezpečnost a účinnost nebyla stanovena pro Alyftrek u pacientů <6 let, ani pro Trikafta u pacientů <2 roky. Použití u dětí do tohoto věku se nedoporučuje

    • O cystické fibróze

    Cystická fibróza (CF) je vzácné genetické onemocnění zkracující život, které postihuje více než 112 000 lidí, včetně přibližně 97 000 lidí ve Spojených státech, Evropě, Austrálii a Kanadě. CF je progresivní multiorgánové onemocnění, které postihuje plíce, játra, pankreas, GI trakt, dutiny, potní žlázy a reprodukční trakt. CF je způsobena defektním a/nebo chybějícím proteinem CFTR v důsledku určitých mutací v genu CFTR. Děti musí zdědit dva defektní geny CFTR – jeden od každého rodiče – aby měly CF, a tyto mutace lze identifikovat genetickým testem. Zatímco existuje mnoho různých typů mutací CFTR, které mohou způsobit onemocnění, naprostá většina lidí s CF má alespoň jednu mutaci F508del. Mutace CFTR vedou ke CF tím, že způsobují defekt CFTR proteinu nebo vedou k nedostatku nebo absenci CFTR proteinu na buněčném povrchu. Defektní funkce a/nebo absence CFTR proteinu má za následek špatný tok soli a vody do az buněk v řadě orgánů. V plicích to vede k nahromadění abnormálně hustého, lepkavého hlenu, chronickým plicním infekcím a progresivnímu poškození plic, které nakonec vede k smrti mnoha pacientů. Medián věku úmrtí je 30 let, ale s léčbou se předpokládané přežití zlepšuje.

    Léky Vertex CF dnes léčí více než 75 000 lidí s CF ve více než 60 zemích na šesti kontinentech. To představuje přibližně 2/3 diagnostikovaných lidí s CF způsobilých pro terapii modulátorem CFTR.

    O společnosti Vertex

    Vertex je globální biotechnologická společnost, která investuje do vědeckých inovací s cílem vytvořit transformativní léky pro lidi s vážnými chorobami a stavy. Společnost schválila terapie pro cystickou fibrózu, srpkovitou anémii, beta-talasémii závislou na transfuzi a akutní bolest a pokračuje v rozvoji klinických a výzkumných programů v těchto oblastech. Vertex má také robustní klinickou řadu výzkumných terapií v celé řadě modalit u jiných závažných onemocnění, kde má hluboký vhled do kauzální lidské biologie, včetně IgA nefropatie, neuropatické bolesti, onemocnění ledvin zprostředkované APOL1, primární membránové nefropatie, autozomálně dominantní polycystické ledviny, diabetes typu 1, generalizovaná myastenická dystrofie, gravitační dystrofie 1.

    Vertex byl založen v roce 1989 a má své globální ústředí v Bostonu a mezinárodní ústředí v Londýně. Kromě toho má společnost výzkumná a vývojová pracoviště a obchodní kanceláře v Severní Americe, Evropě, Austrálii, Latinské Americe a na Středním východě. Vertex je trvale uznáván jako jedno z nejlepších pracovních míst v oboru, včetně 16 po sobě jdoucích let na seznamu Top zaměstnavatelů časopisu Science a jedné ze 100 nejlepších společností Fortune pro práci. Pro aktualizace společnosti a další informace o historii inovací Vertex navštivte www.vrtx.com nebo nás sledujte na LinkedIn, Facebooku, Instagramu, YouTube a X.

    Zvláštní poznámka týkající se výhledových prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, jak jsou definována v zákoně o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně, bez omezení, prohlášení učiněných Carmen Bozic, M.D. v této tiskové zprávě, prohlášení týkajících se očekávaných přínosů Alyftrek a Trikafta, očekávání ohledně způsobilé populace pacientů a očekávání přístupu pacientů na Alyaftrek a Trikaft Zatímco Vertex věří, že výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě jsou přesná, tato výhledová prohlášení představují přesvědčení společnosti pouze k datu této tiskové zprávy a existuje řada faktorů, které by mohly způsobit, že se skutečné události nebo výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou uvedeny v takových výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mimo jiné to, že pacienti nemusí mít přístup k Alyftrek nebo Trikafta v očekávané časové ose, a další rizika uvedená pod hlavičkou „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě Vertex a v následných podáních podaných Komisi pro cenné papíry a dostupné prostřednictvím webových stránek společnosti www.vrtx.com a www.sec.gov Na tato prohlášení byste se neměli přehnaně spoléhat. Vertex se zříká jakékoli povinnosti aktualizovat informace obsažené v této tiskové zprávě, jakmile budou k dispozici nové informace.

    Zdroj: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Zdroj: HealthDay

    Související články

  • FDA schvaluje Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor) pro léčbu cystické fibrózy – 20. prosince 2024
  • Vertex oznamuje novou žádost FDA o přijetí léku Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, trojkombinovaná léčba cystické fibrózy příští třídy – 2. července 2024

    • Alyftrek (deutivakaftor, tezacaftor a vanzacaftor) FDA Historie schválení

    Drugli>Zdroje zpráv Drugli> Upozornění
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nová schválení léků
  • Nové aplikace léků
  • Nedostatek léků
  • Výsledky klinických studií
  • Generická schválení léků
    • Podcast Drugs.com

    Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-04-02 14:07

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova