Η Vertex ανακοινώνει την έγκριση της FDA των ΗΠΑ για τις επεκτάσεις ετικετών των Alyftrek και Trikafta, επεκτείνοντας τη διαθεσιμότητα αυτών των φαρμάκων στο ~ 95% όλων των ατόμων με ΚΙ στις Ηνωμένες Πολιτείες

Ακολουθήστε το Drugslib

BOSTON--(BUSINESS WRE)--Απρ. 1, 2026-- Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την εκτεταμένη χρήση του Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) για τη θεραπεία ατόμων με κυστική ίνωση και ηλικιωμένη κυστική ίνωση (CF) γονίδιο ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας ίνωσης (CFTR) που είτε ανταποκρίνεται με βάση κλινικά και/ή in vitro δεδομένα είτε έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή πρωτεΐνης CFTR. Επιπλέον, ο FDA των ΗΠΑ έχει επίσης επεκτείνει τη δήλωση ένδειξης για το Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Με αυτήν την επέκταση, οποιαδήποτε παραλλαγή που οδηγεί στην παραγωγή της πρωτεΐνης CFTR περιλαμβάνεται πλέον στην ένδειξη Trikaftor, reincing για A. ανεξάρτητα από τη θέση της παραλλαγής στην πρωτεΐνη CFTR-
  • Περίπου 800 ακόμη άτομα με ΚΙ στις ΗΠΑ είναι τώρα κατάλληλα για διαμορφωτή CFTR για πρώτη φορά-

    • Αυτή η επέκταση της ετικέτας υποστηρίχθηκε από κλινικά ή/και in vitro δεδομένα από 564 παραλλαγές που επιδεικνύουν ανταπόκριση σε Tripi11ft σε ανταπόκριση σε μια τριπλή 1ft. Ως εκ τούτου, περίπου 800 ακόμη άτομα με κλινική διάγνωση ΚΙ στις Ηνωμένες Πολιτείες είναι τώρα επιλέξιμα για ένα φάρμακο που θεραπεύει την υποκείμενη αιτία της νόσου τους για πρώτη φορά. Αυτή η επέκταση σημαίνει ότι περίπου το 95% των ατόμων με ΚΙ στις Η.Π.Α. πληρούν τις προϋποθέσεις για θεραπεία με διαμορφωτή CFTR.

    "Αυτή η πρωτοποριακή έγκριση αντιπροσωπεύει περισσότερα από 20 χρόνια καινοτομίας στην ΚΙ, συμπεριλαμβανομένης της δοκιμής περισσότερων από 600 παραλλαγών στο εργαστήριό μας, της επίδειξης κλινικών αποτελεσμάτων σε μεγάλες κλινικές δοκιμές και της μελέτης νεότερων ατόμων με κυστική ίνωση, ώστε να μπορούν να αντιμετωπιστούν όσο το δυνατόν νωρίτερα", δήλωσε η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President and Medical Affairs, Global Medicines Development, Global Medicines Development. "Με αυτήν την επέκταση ετικέτας, κάθε παραλλαγή που οδηγεί στην παραγωγή πρωτεΐνης CFTR περιλαμβάνεται πλέον στις ετικέτες Alyftrek και Trikafta, επιβεβαιώνοντας ότι αυτά τα φάρμακα μπορούν να αποκαταστήσουν τη λειτουργία CFTR και να παρέχουν κλινικό όφελος στους ασθενείς ανεξάρτητα από το πού βρίσκεται μια παραλλαγή της πρωτεΐνης CFTR. Ευχαριστούμε την κοινότητα της CF και τους ερευνητές για την εμπιστοσύνη τους και προσβλέπουμε στο Trirek και στο παρελθόν το A."

    Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Alyftrek ή το Trikafta, τα προγράμματα βοήθειας ασθενών ή λεπτομέρειες καταλληλότητας, επισκεφτείτε τα Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com ή vertextreatments.com.

    ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

    ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΗ: ΠΡΟΕΙΔΟΜΕΝΗ ΑΠΟ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΗ ΗΠΩΤΙΚΗ ΤΡΑΥΜΑΤΙΣΜΟ ΚΑΙ ΗΠΑΤΙΚΗ ΑΝΕΠΑΡΚΕΙΑ

    Έχουν παρατηρηθεί αυξημένες τρανσαμινάσες σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Alyftrek.

    Το Trikafta μπορεί να προκαλέσει σοβαρή και δυνητικά θανατηφόρα ηπατική βλάβη που προκαλείται από φάρμακα. Περιπτώσεις ηπατικής ανεπάρκειας που οδήγησε σε μεταμόσχευση και θάνατο έχουν αναφερθεί τόσο στις κλινικές δοκιμές όσο και στο πλαίσιο μετά την κυκλοφορία σε ασθενείς με ή χωρίς ιστορικό ηπατικής νόσου που λαμβάνουν Trikafta, ένα φάρμακο συνδυασμού σταθερής δόσης που περιέχει elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) και ivacaftor (IVA), τα ίδια ή παρόμοια δραστικά συστατικά με το Alyftrek. Έχει αναφερθεί ηπατική βλάβη εντός του πρώτου μήνα της θεραπείας και έως και 15 μήνες μετά την έναρξη του Trikafta.

    Εκτιμήστε τις δοκιμασίες ηπατικής λειτουργίας (ALT, AST, αλκαλική φωσφατάση και χολερυθρίνη) σε όλους τους ασθενείς πριν από την έναρξη του Alyftrek ή Trikafta, στη συνέχεια κάθε μήνα κατά τους πρώτους 6 μήνες της θεραπείας, κάθε 3 μήνες για τους επόμενους 12 μήνες και τουλάχιστον ετησίως στη συνέχεια. Εξετάστε το ενδεχόμενο συχνότερης παρακολούθησης για ασθενείς με ιστορικό ηπατικής νόσου ή αυξήσεις της δοκιμασίας ηπατικής λειτουργίας (LFT) κατά την έναρξη.

    Διακόψτε το Alyftrek ή το Trikafta για σημαντικές αυξήσεις στα LFT ή σε περίπτωση σημείων ή συμπτωμάτων ηπατικής βλάβης. Σκεφτείτε την παραπομπή σε ηπατολόγο. Παρακολουθήστε στενά τους ασθενείς με κλινική και εργαστηριακή παρακολούθηση μέχρι να υποχωρήσουν οι ανωμαλίες. Εάν επιλυθεί, συνεχίστε τη θεραπεία μόνο εάν το όφελος αναμένεται να υπερτερεί του κινδύνου. Συνιστάται στενότερη παρακολούθηση μετά την επανέναρξη της θεραπείας.

    Το Alyftrek ή το Trikafta δεν πρέπει να χρησιμοποιούνται σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία (Child-Pugh Κατηγορία C). Το Alyftrek ή το Trikafta δεν συνιστάται σε ασθενείς με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία (Child-Pugh Κατηγορία Β). Το Alyftrek ή το Trikafta θα πρέπει να λαμβάνονται υπόψη μόνο όταν υπάρχει σαφής ιατρική ανάγκη και το όφελος υπερτερεί του κινδύνου. Εάν χρησιμοποιείται Alyftrek, παρακολουθείτε στενά τους ασθενείς. Εάν χρησιμοποιείται το Trikafta, χρησιμοποιήστε το με προσοχή σε μειωμένη δόση και παρακολουθήστε στενά τους ασθενείς.

    ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΕΙΣ ΚΑΙ ΠΡΟΦΥΛΑΞΕΙΣ

    ΗΠΑΤΙΚΗ ΚΑΚΩΣΗ ΚΑΙ ΗΠΑΤΙΚΗ ΑΝΕΠΑΡΚΕΙΑ ΠΟΥ ΠΡΟΚΛΗΘΕΙ ΑΠΟ ΦΑΡΜΑΚΑ

  • Έχουν παρατηρηθεί αυξημένες τρανσαμινάσες σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Alyftrek. Το Τρίκαφτα μπορεί να προκαλέσει σοβαρή και δυνητικά θανατηφόρα ηπατική βλάβη που προκαλείται από φάρμακα. Ηπατική ανεπάρκεια που οδηγεί σε μεταμόσχευση και θάνατο έχει αναφερθεί σε ασθενείς με ή χωρίς ιστορικό ηπατικής νόσου που λαμβάνουν Trikafta. Έχει αναφερθεί ηπατική βλάβη εντός του πρώτου μήνα της θεραπείας και έως και 15 μήνες μετά την έναρξη του Trikafta
  • Εκτιμήστε τα LFT σε όλους τους ασθενείς πριν από την έναρξη του Alyftrek ή του Trikafta, στη συνέχεια κάθε μήνα κατά τους πρώτους 6 μήνες της θεραπείας, κάθε 3 μήνες για τους επόμενους 12 μήνες και τουλάχιστον ετησίως στη συνέχεια. Εξετάστε το ενδεχόμενο πιο συχνής παρακολούθησης για ασθενείς με ιστορικό ηπατικής νόσου ή αυξήσεις LFT κατά την έναρξη ή ιστορικό αυξημένων LFTs με φάρμακα που περιέχουν ELX, TEZ ή/και IVA
  • Διακόψτε το Alyftrek ή το Trikafta σε περίπτωση σημείων ή συμπτωμάτων ηπατικής βλάβης, τα οποία μπορεί να περιλαμβάνουν: 5x το ανώτερο όριο του φυσιολογικού (ULN) ή ALT ή AST >3x ULN με χολερυθρίνη >2x ULN)
  • Κλινικά συμπτώματα που υποδηλώνουν ηπατική βλάβη (π.χ. ίκτερος, πόνος στο δεξιό άνω τεταρτημόριο , ναυτία, έμετος, αλλοιωμένη ψυχική κατάσταση
    • αναφορές) σε ηπατολόγο και παρακολουθούν στενά τους ασθενείς με κλινική και εργαστηριακή παρακολούθηση μέχρι να υποχωρήσουν οι ανωμαλίες. Εάν επιλυθεί και εάν το όφελος αναμένεται να υπερτερεί του κινδύνου, συνεχίστε τη θεραπεία με στενή παρακολούθηση
  • Το Alyftrek και το Trikafta δεν πρέπει να χρησιμοποιούνται σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία, δεν συνιστώνται σε ασθενείς με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία και θα πρέπει να λαμβάνονται υπόψη μόνο όταν υπάρχει σαφής ιατρική ανάγκη και το όφελος υπερτερεί του κινδύνου. Εάν χρησιμοποιείται Alyftrek, παρακολουθείτε στενά τους ασθενείς. Εάν χρησιμοποιείται το Trikafta, χρησιμοποιήστε με προσοχή σε μειωμένη δόση και παρακολουθήστε στενά τους ασθενείς

    • ΑΝΤΙΔΡΑΣΕΙΣ ΥΠΕΡΕΥΑΙΣΘΗΣΙΑΣ, ΣΥΜΠΕΡΙΛΑΜΒΑΝΟΝΤΑΣ ΤΗΝ ΑΝΑΦΥΛΑΞΗ

  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένων περιπτώσεων αγγειοοιδήματος και σημαδιών αναφυλαξίας, έχουν αναφερθεί μετά την αναφυλαξία. Εάν εμφανιστούν σημεία ή συμπτώματα σοβαρών αντιδράσεων υπερευαισθησίας κατά τη διάρκεια της θεραπείας, διακόψτε το Alyftrek ή το Trikafta και ξεκινήστε την κατάλληλη θεραπεία. Εξετάστε τα οφέλη και τους κινδύνους για να καθορίσετε εάν θα συνεχίσετε τη θεραπεία

    • ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΠΟΥ ΔΙΑΚΟΠΑΝ Ή ΔΙΑΚΟΠΑΝ ΦΑΡΜΑΚΑ ΠΟΥ ΠΕΡΙΕΧΟΥΝ ELX-, TEZ- Ή IVA ΛΟΓΩ ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΩΝ ΕΝΕΡΓΕΙΩΝ

    Alyftrek

  • Δεν υπάρχουν προηγούμενα διακοπτόμενα δεδομένα ασφάλειας για ασθενείς που έχουν διακοπεί ή έχουν διακοπεί σε θεραπεία φάρμακα που περιέχουν ELX, TEZ ή IVA λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών. Λάβετε υπόψη τα οφέλη και τους κινδύνους πριν χρησιμοποιήσετε το Alyftrek σε αυτούς τους ασθενείς και εάν χρησιμοποιηθεί, παρακολουθήστε στενά για ανεπιθύμητες ενέργειες

    • ΕΝΔΟΚΡΑΝΙΑΚΗ ΥΠΕΡΤΑΣΗ (ΕΥ)

  • Ενδοκρανιακή ΥΠΕΡΤΑΣΗ έχει αναφερθεί στο πλαίσιο μετά την κυκλοφορία του Trikafta, το οποίο περιέχει τα ίδια ή παρόμοια δραστικά συστατικά με το Alyftrek. Οι κλινικές εκδηλώσεις της ΙΗ περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, θολή όραση, διπλωπία και πιθανή απώλεια όρασης. Το οίδημα των θηλών μπορεί να βρεθεί στη βυθοσκόπηση. Εάν παρουσιαστεί ασυνήθιστος πονοκέφαλος ή οπτικές διαταραχές κατά τη διάρκεια της θεραπείας και υπάρχει υποψία ΙΗ, διακόψτε τη θεραπεία και παραπέμψτε για άμεση ιατρική αξιολόγηση. Εξετάστε τα οφέλη και τους κινδύνους για να καθορίσετε εάν θα συνεχίσετε τη θεραπεία. Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται μέχρι την υποχώρηση της ΙΗ και για υποτροπή. Ασθενείς με αυξημένα επίπεδα βιταμίνης Α μπορεί να διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο

    • ΝΕΥΡΟΨΥΧΙΑΤΡΙΚΑ ΓΕΓΟΝΟΤΑ, ΣΥΜΠΕΡΙΛΑΜΒΑΝΟΜΕΝΩΝ ΑΥΤΟΚΤΟΝΙΚΩΝ ΣΚΕΨΕΩΝ ΚΑΙ ΣΥΜΠΕΡΙΦΟΡΩΝ

  • Έχουν αναφερθεί σοβαρά νευροψυχιατρικά συμβάντα, συμπεριλαμβανομένων των συμπτωμάτων του άγχους και της κατάθλιψης. μετά την κυκλοφορία σε ασθενείς με και χωρίς προηγούμενο ιστορικό νευροψυχιατρικών συμπτωμάτων που λαμβάνουν Alyftrek ή Trikafta. Τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν εντός των πρώτων 3 μηνών της θεραπείας. Αξιολογήστε τους ασθενείς για βασικά νευροψυχιατρικά συμπτώματα και παρακολουθήστε για νέα ή επιδεινούμενα συμπτώματα. Εξετάστε τα οφέλη και τους κινδύνους για να προσδιορίσετε εάν η θεραπεία πρέπει να διακοπεί με την εμφάνιση συμπτωμάτων ή να συνεχιστεί με βελτίωση των συμπτωμάτων

    • ΑΛΛΗΛΕΠΙΔΡΑΣΕΙΣ ΦΑΡΜΑΚΩΝΧρήση με επαγωγείς CYP3A

  • Μετά από ταυτόχρονη χρήση ισχυρών ή μέτριων επαγωγέων του CYP3A με Alyftrek, οι εκθέσεις σε vanzacaftor, TEZ και deutivacaftor μειώθηκαν αποτελεσματικά. Δεν συνιστάται η ταυτόχρονη χρήση με ισχυρούς ή μέτριους επαγωγείς του CYP3A
  • Η έκθεση στο IVA μειώνεται σημαντικά και η έκθεση σε ELX και TEZ αναμένεται να μειωθεί με την ταυτόχρονη χρήση επαγωγέων CYP3A, γεγονός που μπορεί να μειώσει την αποτελεσματικότητα του Trikafta. Δεν συνιστάται η ταυτόχρονη χρήση με ισχυρούς επαγωγείς του CYP3A

    • Χρήση με αναστολείς CYP3A

  • Η έκθεση σε vanzacaftor, TEZ και deutivacaftor ή ELX, TEZ και IVA αυξάνεται όταν χρησιμοποιούνται ταυτόχρονα με ισχυρούς CYP3Abit. Η δόση του Alyftrek ή του Trikafta θα πρέπει να μειώνεται όταν χρησιμοποιείται ταυτόχρονα με μέτριους ή ισχυρούς αναστολείς του CYP3A

    • ΚΑΤΑΡΑΚΤΗΣ

  • Μη συγγενής θολερότητα των φακών έχουν αναφερθεί σε παιδιατρικούς ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Trikafta, το οποίο περιέχει IVA (παρόμοιο με ένα δραστικό συστατικό του Alyftrek). Συνιστώνται οφθαλμολογικές εξετάσεις έναρξης και παρακολούθησης σε παιδιατρικούς ασθενείς

    • ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣAlyftrek

  • Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν πιο συχνά με το Alyftrek από ό,τι με ασθενείς με ELX/TEZ/4. (1,5%), αυξημένο AST (0,4%), αυξημένο GGT (0,4%), κατάθλιψη (0,4%) και συγκοπή (0,4%)
  • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν σε ≥5% των ασθενών και σε συχνότητα υψηλότερη από ELX/TEZ/IVA κατά ≥1% ρινοφριτική λοίμωξη, πνευμονική λοίμωξη ήταν πονοκέφαλος, στοματοφαρυγγικό άλγος, γρίπη, κόπωση, αυξημένη ALT και AST, εξάνθημα και συμφόρηση κόλπων

    • Trikafta

  • Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν πιο συχνά σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Trikafta σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο περιελάμβαναν εξάνθημα (1% έναντι <1%) και γρίπη (1% έναντι 0%)
  • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ⥥ με υψηλότερο ποσοστό εμφάνισης σε 5% των ασθενών από το εικονικό φάρμακο κατά ≥1% ήταν πονοκέφαλος. URTI; κοιλιακό άλγος? διάρροια; εξάνθημα; αυξημένη ALT, κρεατινοφωσφοκινάση αίματος, AST και χολερυθρίνη αίματος. ρινική συμφόρηση? ρινόρροια? ρινίτιδα? γρίπη; ιγμορίτιδα; και δυσκοιλιότητα

    • ΧΡΗΣΗ ΣΕ ΣΥΓΚΕΚΡΙΜΕΝΟΥΣ ΠΛΗΘΥΣΜΟΥΣ

    ΠΑΙΔΙΑΤΡΙΚΗ ΧΡΗΣΗ

  • Δεν έχει τεκμηριωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα για το Alyftrek σε ασθενείς <6 ετών, ούτε για το Trikafta σε ασθενείς <2 ετών. Δεν συνιστάται η χρήση σε παιδιά κάτω από αυτές τις ηλικίες
    • <

    Σχετικά με την Κυστική Ίνωση

    Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει τη ζωή και επηρεάζει περισσότερους από 112.000 ανθρώπους, συμπεριλαμβανομένων περίπου 97.000 ατόμων στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη, την Αυστραλία και τον Καναδά. Η ΚΙ είναι μια προοδευτική πολυοργανική νόσος που προσβάλλει τους πνεύμονες, το συκώτι, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και την αναπαραγωγική οδό. Η CF προκαλείται από μια ελαττωματική ή/και έλλειψη πρωτεΐνης CFTR που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά γονίδια CFTR - ένα από κάθε γονέα - για να έχουν ΚΙ και αυτές οι μεταλλάξεις μπορούν να εντοπιστούν με ένα γενετικό τεστ. Ενώ υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων CFTR που μπορούν να προκαλέσουν τη νόσο, η συντριπτική πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del. Οι μεταλλάξεις CFTR οδηγούν σε CF προκαλώντας την πρωτεΐνη CFTR να είναι ελαττωματική ή οδηγώντας σε έλλειψη ή απουσία πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Η ελαττωματική λειτουργία ή/και η απουσία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα κακή ροή άλατος και νερού μέσα και έξω από τα κύτταρα σε έναν αριθμό οργάνων. Στους πνεύμονες, αυτό οδηγεί στη συσσώρευση ασυνήθιστα παχύρρευστης, κολλώδους βλέννας, χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις και προοδευτική βλάβη των πνευμόνων που τελικά οδηγεί σε θάνατο για πολλούς ασθενείς. Η διάμεση ηλικία θανάτου είναι στη δεκαετία του '30, αλλά με τη θεραπεία, η προβλεπόμενη επιβίωση βελτιώνεται.

    Σήμερα τα φάρμακα Vertex CF θεραπεύουν πάνω από 75.000 άτομα με ΚΙ σε περισσότερες από 60 χώρες σε έξι ηπείρους. Αυτό αντιπροσωπεύει περίπου τα 2/3 των διαγνωσμένων ατόμων με ΚΙ που είναι κατάλληλα για θεραπεία με ρυθμιστή CFTR.

    Σχετικά με την Vertex

    Η Vertex είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επενδύει στην επιστημονική καινοτομία για τη δημιουργία μεταμορφωτικών φαρμάκων για άτομα με σοβαρές ασθένειες και παθήσεις. Η εταιρεία έχει εγκρίνει θεραπείες για την κυστική ίνωση, τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, την εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία και τον οξύ πόνο και συνεχίζει να προωθεί κλινικά και ερευνητικά προγράμματα σε αυτούς τους τομείς. Η Vertex διαθέτει επίσης μια ισχυρή κλινική σειρά ερευνητικών θεραπειών σε μια σειρά μεθόδων σε άλλες σοβαρές ασθένειες, όπου έχει βαθιά γνώση της αιτιολογικής ανθρώπινης βιολογίας, όπως η νεφροπάθεια IgA, ο νευροπαθητικός πόνος, η μεσολαβούμενη από APOL1 νεφρική νόσος, η πρωτοπαθής μεμβρανώδης νεφροπάθεια, η αυτοσωματική επικρατούσα πολυκυστική νόσος των νεφρών, η γενικευμένη νόσος του μυοασθένειου τύπου 1, 1.

    Η Vertex ιδρύθηκε το 1989 και έχει την παγκόσμια έδρα της στη Βοστώνη, με διεθνή έδρα στο Λονδίνο. Επιπλέον, η εταιρεία διαθέτει τοποθεσίες έρευνας και ανάπτυξης και εμπορικά γραφεία στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη, την Αυστραλία, τη Λατινική Αμερική και τη Μέση Ανατολή. Η Vertex αναγνωρίζεται σταθερά ως μία από τις κορυφαίες θέσεις εργασίας του κλάδου, συμπεριλαμβανομένων 16 συνεχόμενων ετών στη λίστα κορυφαίων εργοδοτών του περιοδικού Science και μία από τις 100 καλύτερες εταιρείες για εργασία του Fortune. Για ενημερώσεις της εταιρείας και για να μάθετε περισσότερα σχετικά με την ιστορία της καινοτομίας της Vertex, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.vrtx.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το Facebook, το Instagram, το YouTube και το X.

    Ειδική σημείωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις όπως ορίζονται στο Private Securities Litigation Reform Act του 1995, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, δηλώσεων από την Carmen Bozic, M.D., σε αυτό το δελτίο τύπου, δηλώσεων σχετικά με τα αναμενόμενα οφέλη των Alyftrek και Trikafta, προσδοκίες σχετικά με τον επιλέξιμο πληθυσμό Alyftrek και Trikafta. Ενώ η Vertex πιστεύει ότι οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι ακριβείς, αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις αντιπροσωπεύουν τις πεποιθήσεις της εταιρείας μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και υπάρχουν ορισμένοι παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά γεγονότα ή αποτελέσματα από αυτά που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής προβολής. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, ότι οι ασθενείς ενδέχεται να μην έχουν πρόσβαση στο Alyftrek ή το Trikafta στο αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα, και άλλους κινδύνους που αναφέρονται στον τίτλο «Παράγοντες Κινδύνου» στην ετήσια έκθεση της Vertex και σε επακόλουθες αρχειοθετήσεις που κατατέθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς και διατίθενται μέσω της ιστοσελίδας της εταιρείας στη διεύθυνση www.gov.com και www.vrtsx. Δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις. Η Vertex αποποιείται κάθε υποχρέωση ενημέρωσης των πληροφοριών που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου καθώς γίνονται διαθέσιμες νέες πληροφορίες.

    Πηγή: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Πηγή: HealthDay

    Σχετικά άρθρα

  • Η FDA Εγκρίνει το Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) για τη θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης - 20 Δεκεμβρίου 2024
  • Η Vertex ανακοινώνει την Alyftrek για τη Νέα Application της FDA Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, μια Τριπλή Συνδυαστική Θεραπεία Επόμενης Κατηγορίας για την Κυστική Ίνωση - 2 Ιουλίου 2024

    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor και vanzacaftor) Ιστορικό έγκρισης από την FDA

    M Ειδοποιήσεις
  • Daily MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
  • Νέες εγκρίσεις φαρμάκων
  • Νέες εφαρμογές φαρμάκων
  • Ελλείψεις φαρμάκων
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
    • href="https://podcasts.drugs.com/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Drugs.com Podcast

    Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-04-02 14:07

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά