Vertex anuncia la aprobación de la FDA de EE. UU. para las extensiones de etiqueta de Alyftrek y Trikafta, ampliando la disponibilidad de estos medicamentos a aproximadamente el 95 % de todas las personas con FQ en los Estados Unidos

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Abr. 1 de septiembre de 2026: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó el uso ampliado de Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 6 años o más con una variante en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que se basa en la respuesta sobre datos clínicos y/o in vitro o resultados en la producción de proteína CFTR. Además, la FDA de EE. UU. también ha ampliado la declaración de indicación de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) en pacientes de 2 años o más.

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  • Con esta ampliación, cualquier variante que produzca la producción de proteína CFTR ahora se incluye en la indicación de Alyftrek y Trikafta, lo que refuerza el impacto que tienen estos medicamentos, independientemente de la ubicación de la variante en el CFTR. proteína-
  • Aproximadamente 800 personas más con FQ en los EE. UU. ahora son elegibles para un modulador de CFTR por primera vez-

    • Esta expansión de la etiqueta fue respaldada por datos clínicos y/o in vitro de 564 variantes que demuestran respuesta a Alyftrek y 521 variantes que demuestran respuesta a Trikafta. Como tal, aproximadamente 800 personas más con un diagnóstico clínico de FQ en los EE. UU. ahora son elegibles para recibir un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad por primera vez. Esta extensión significa que aproximadamente el 95 % de las personas con FQ en los EE. UU. ahora son elegibles para recibir tratamiento con un modulador de CFTR.

    “Esta aprobación innovadora representa más de 20 años de innovación en la FQ, incluida la prueba de más de 600 variantes en nuestro laboratorio, la demostración de efectos clínicos en grandes ensayos clínicos y el estudio de personas más jóvenes con FQ para que puedan recibir tratamiento lo antes posible”, dijo Carmen Bozic, M.D., vicepresidenta ejecutiva de desarrollo global de medicamentos y asuntos médicos y directora médica de Vertex. "Con esta ampliación de la etiqueta, cualquier variante que dé como resultado la producción de la proteína CFTR ahora se incluye en las etiquetas de Alyftrek y Trikafta, lo que valida que estos medicamentos pueden restaurar la función CFTR y proporcionar beneficios clínicos a los pacientes independientemente de en qué parte de la proteína CFTR se encuentre una variante. Agradecemos a la comunidad de FQ y a los investigadores por su confianza y esperamos llevar Alyftrek y Trikafta a más pacientes que nunca".

    Para obtener más información sobre Alyftrek o Trikafta, programas de asistencia al paciente o detalles de elegibilidad, visite Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com o vertextreatments.com.

    INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

    ADVERTENCIA: LESIÓN HEPÁTICA E INSUFICIENCIA HEPÁTICA INDUCIDA POR FÁRMACOS

    Se han observado niveles elevados de transaminasas en pacientes tratados con Alyftrek.

    Trikafta puede provocar lesiones hepáticas graves y potencialmente mortales inducidas por el fármaco. Se han informado casos de insuficiencia hepática que llevaron a un trasplante y muerte tanto en ensayos clínicos como en el entorno posterior a la comercialización en pacientes con y sin antecedentes de enfermedad hepática que tomaban Trikafta, un fármaco combinado de dosis fija que contiene elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA), los mismos ingredientes activos o similares que Alyftrek. Se han informado lesiones hepáticas dentro del primer mes de tratamiento y hasta 15 meses después del inicio de Trikafta.

    Evaluar las pruebas de función hepática (ALT, AST, fosfatasa alcalina y bilirrubina) en todos los pacientes antes de iniciar Alyftrek o Trikafta, luego cada mes durante los primeros 6 meses de tratamiento, cada 3 meses durante los siguientes 12 meses y al menos una vez al año a partir de entonces. Considere un control más frecuente para pacientes con antecedentes de enfermedad hepática o elevaciones de las pruebas de función hepática (LFT) al inicio del estudio.

    Interrumpa Alyftrek o Trikafta si aumentan significativamente las LFT o en caso de signos o síntomas de lesión hepática. Considere la derivación a un hepatólogo. Siga de cerca a los pacientes con monitorización clínica y de laboratorio hasta que se resuelvan las anomalías. Si se resuelve, reanude el tratamiento sólo si se espera que el beneficio supere el riesgo. Se recomienda una vigilancia más estrecha después de reanudar el tratamiento.

    Alyftrek o Trikafta no deben usarse en pacientes con insuficiencia hepática grave (Clase C de Child-Pugh). Alyftrek o Trikafta no se recomiendan en pacientes con insuficiencia hepática moderada (Child-Pugh Clase B). Alyftrek o Trikafta sólo deben considerarse cuando existe una necesidad médica clara y el beneficio supera el riesgo. Si se utiliza Alyftrek, vigile de cerca a los pacientes. Si se usa Trikafta, úselo con precaución en una dosis reducida y controle estrechamente a los pacientes.

    ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

    LESIÓN E INSUFICIENCIA HEPÁTICA INDUCIDA POR FÁRMACOS

  • Se han observado niveles elevados de transaminasas en pacientes tratados con Alyftrek. Trikafta puede causar lesiones hepáticas graves y potencialmente mortales inducidas por fármacos. Se ha notificado insuficiencia hepática que condujo a un trasplante y muerte en pacientes con y sin antecedentes de enfermedad hepática que tomaban Trikafta. Se han informado lesiones hepáticas dentro del primer mes de tratamiento y hasta 15 meses después del inicio de Trikafta.
  • Evaluar las LFT en todos los pacientes antes de iniciar Alyftrek o Trikafta, luego cada mes durante los primeros 6 meses de tratamiento, cada 3 meses durante los siguientes 12 meses y al menos una vez al año a partir de entonces. Considere una monitorización más frecuente para pacientes con antecedentes de enfermedad hepática o elevaciones de LFT al inicio del estudio, o antecedentes de LFT elevadas con medicamentos que contienen ELX, TEZ y/o IVA
  • Interrumpa Alyftrek o Trikafta en caso de signos o síntomas de lesión hepática, que pueden incluir:
  • Elevaciones significativas de LFT (p. ej., ALT o AST >5 veces el límite superior normal (LSN) o ALT o AST >3x LSN con bilirrubina >2x LSN)
  • Síntomas clínicos que sugieren lesión hepática (p. ej., ictericia, dolor en el cuadrante superior derecho, náuseas, vómitos, alteración del estado mental, ascitis)
  • Considere la derivación a un hepatólogo y siga de cerca a los pacientes con monitorización clínica y de laboratorio hasta que se resuelvan las anomalías. Si se resuelve y se espera que el beneficio supere el riesgo, reanude el tratamiento con una estrecha vigilancia.
  • Alyftrek y Trikafta no deben usarse en pacientes con insuficiencia hepática grave, no se recomiendan en pacientes con insuficiencia hepática moderada y solo deben considerarse cuando existe una necesidad médica clara y el beneficio supera el riesgo. Si se utiliza Alyftrek, vigile de cerca a los pacientes. Si se usa Trikafta, úselo con precaución en una dosis reducida y controle estrechamente a los pacientes

    • REACCIONES DE HIPERSENSIBILIDAD, INCLUYENDO ANAFILAXIS

  • Se han notificado reacciones de hipersensibilidad, incluidos casos de angioedema y anafilaxia, en el entorno posterior a la comercialización de Trikafta. Si se desarrollan signos o síntomas de reacciones de hipersensibilidad graves durante el tratamiento, suspenda Alyftrek o Trikafta e instituya la terapia adecuada. Considere los beneficios y riesgos para determinar si se debe reanudar el tratamiento

    • PACIENTES QUE DISCONTINUARON O INTERRUMPIERON MEDICAMENTOS QUE CONTIENEN ELX, TEZ O IVA DEBIDO A REACCIONES ADVERSAS

    Alyftrek

  • No hay datos de seguridad disponibles para Alyftrek en pacientes que previamente discontinuaron o interrumpieron el tratamiento con medicamentos que contienen ELX, TEZ o IVA debido a reacciones adversas. Considere los beneficios y riesgos antes de usar Alyftrek en estos pacientes y, si lo usa, controle de cerca las reacciones adversas

    • HIPERTENSIÓN INTRACRANEAL (HI)

  • Se ha informado HI en el entorno poscomercialización con Trikafta, que contiene ingredientes activos iguales o similares a Alyftrek. Las manifestaciones clínicas de HI incluyen dolor de cabeza, visión borrosa, diplopía y posible pérdida de visión; El papiledema se puede encontrar en la fundoscopia. Si se produce un dolor de cabeza inusual o alteraciones visuales durante el tratamiento y se sospecha HI, interrumpa el tratamiento y remita para una evaluación médica inmediata. Considere los beneficios y riesgos para determinar si se debe reanudar el tratamiento. Los pacientes deben ser monitoreados hasta la resolución del HI y para detectar recurrencia. Los pacientes con niveles elevados de vitamina A pueden tener un mayor riesgo

    • EVENTOS NEUROPSIQUIÁTRICOS, INCLUYENDO PENSAMIENTOS Y COMPORTAMIENTOS SUICIDAS

  • Se han notificado eventos neuropsiquiátricos graves, incluidos síntomas de ansiedad, depresión, ideación y comportamiento suicidas y alteraciones del sueño, en el entorno poscomercialización en pacientes con y sin antecedentes previos de síntomas neuropsiquiátricos tomando Alyftrek o Trikafta. Los síntomas pueden ocurrir dentro de los primeros 3 meses de tratamiento. Evalúe a los pacientes para detectar síntomas neuropsiquiátricos iniciales y controle si hay síntomas nuevos o que empeoran. Considere los beneficios y riesgos para determinar si el tratamiento debe interrumpirse cuando aparecen los síntomas o reanudarse cuando los síntomas mejoran

    • INTERACCIONES MEDICAMENTOSASUso con inductores de CYP3A

  • Después del uso concomitante de inductores potentes o moderados de CYP3A con Alyftrek, las exposiciones a vanzacaftor, TEZ y deutivacaftor disminuyeron, lo que puede reducir la eficacia de Alyftrek. No se recomienda el uso concomitante con inductores potentes o moderados de CYP3A
  • La exposición a IVA disminuye significativamente y se espera que la exposición a ELX y TEZ disminuya con el uso concomitante de inductores de CYP3A, lo que puede reducir la eficacia de Trikafta. No se recomienda el uso concomitante con inductores potentes de CYP3A

    • Uso con inhibidores de CYP3A

  • La exposición a vanzacaftor, TEZ y deutivacaftor o ELX, TEZ e IVA aumentan cuando se usan concomitantemente con inhibidores potentes o moderados de CYP3A. La dosis de Alyftrek o Trikafta debe reducirse cuando se usan concomitantemente con inhibidores moderados o potentes de CYP3A

    • CATARATAS

  • Se han informado opacidades del cristalino no congénitas en pacientes pediátricos tratados con Trikafta, que contiene IVA (similar a un ingrediente activo de Alyftrek). Se recomiendan exámenes oftalmológicos iniciales y de seguimiento en pacientes pediátricos

    • REACCIONES ADVERSASAlyftrek

  • Las reacciones adversas graves que ocurrieron con más frecuencia con Alyftrek que con ELX/TEZ/IVA en 2 o más pacientes (≥0,4%) fueron influenza (1,5%), aumento de AST (0,4%), aumento de GGT. (0,4%), depresión (0,4%) y síncope (0,4%)
  • Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en ≥5% de los pacientes y con una frecuencia mayor que ELX/TEZ/IVA en ≥1% fueron tos, nasofaringitis, infección del tracto respiratorio superior (URTI), dolor de cabeza, dolor orofaríngeo, influenza, fatiga, aumento de ALT y AST, erupción cutánea y congestión sinusal.

    • Trikafta

  • Reacciones adversas graves que ocurrieron con mayor frecuencia en pacientes tratados con Trikafta en comparación con placebo incluyeron erupción cutánea (1% frente a <1%) e influenza (1% frente a 0%)
  • Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en ≥5% de los pacientes tratados con Trikafta y en una tasa mayor que el placebo en ≥1% fueron dolor de cabeza; URTI; dolor abdominal; diarrea; erupción; aumento de ALT, creatina fosfoquinasa en sangre, AST y bilirrubina en sangre; congestión nasal; rinorrea; rinitis; influenza; sinusitis; y estreñimiento

    • USO EN POBLACIONES ESPECÍFICAS

    USO PEDIÁTRICO

  • No se ha establecido la seguridad y eficacia de Alyftrek en pacientes <6 años, ni de Trikafta en pacientes <2 años. No se recomienda el uso en niños menores de estas edades

    • Acerca de la Fibrosis Quística

    La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y que afecta a más de 112 000 personas, incluidas aproximadamente 97 000 personas en los Estados Unidos, Europa, Australia y Canadá. La FQ es una enfermedad progresiva y multiorgánica que afecta los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos (uno de cada padre) para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones de CFTR conducen a la FQ al hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o al provocar una escasez o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto provoca la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que eventualmente conduce a la muerte de muchos pacientes. La edad promedio de muerte es de 30 años, pero con tratamiento, la supervivencia proyectada está mejorando.

    Hoy en día, los medicamentos Vertex CF tratan a más de 75 000 personas con FQ en más de 60 países en seis continentes. Esto representa aproximadamente 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ elegibles para la terapia moduladora de CFTR.

    Acerca de Vertex

    Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades y afecciones graves. La compañía ha aprobado terapias para la fibrosis quística, la anemia de células falciformes, la beta talasemia dependiente de transfusiones y el dolor agudo, y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas áreas. Vertex también cuenta con una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves en las que tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluida la nefropatía por IgA, el dolor neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía membranosa primaria, la poliquistosis renal autosómica dominante, la diabetes tipo 1, la miastenia gravis generalizada y la distrofia miotónica tipo 1.

    Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Medio Oriente. Vertex es reconocida constantemente como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 16 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y X.

    Nota especial sobre declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, declaraciones realizadas por Carmen Bozic, M.D., en este comunicado de prensa, declaraciones sobre los beneficios anticipados de Alyftrek y Trikafta, expectativas con respecto a la población de pacientes elegibles y expectativas sobre el acceso de los pacientes a Alyftrek y Trikafta. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa y hay una serie de factores que podrían causar que los eventos o resultados reales difieran materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas. Esos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, que los pacientes pueden no tener acceso a Alyftrek o Trikafta en el cronograma previsto, y otros riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual de Vertex y en presentaciones posteriores presentadas ante la Comisión de Bolsa y Valores y disponibles a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com y www.sec.gov. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que haya nueva información disponible.

    Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Fuente: HealthDay

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    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor y vanzacaftor) Historial de aprobación de la FDA

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