Vertex annonce l'approbation de la FDA américaine pour les extensions d'étiquette d'Alyftrek et de Trikafta, étendant ainsi la disponibilité de ces médicaments à environ 95 % de toutes les personnes atteintes de mucoviscidose aux États-Unis

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Avr. 1er janvier 2026-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'utilisation élargie d'Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) pour le traitement des personnes atteintes de mucoviscidose (FK) âgées de 6 ans et plus avec une variante du gène du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) qui est soit sensible sur la base des données cliniques. et/ou des données in vitro ou des résultats dans la production de protéine CFTR. De plus, la FDA américaine a également élargi la déclaration d'indication de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) chez les patients âgés de 2 ans et plus.

Avec cette extension, toute variante entraînant la production de protéine CFTR est désormais incluse dans l'indication d'Alyftrek et Trikafta, renforçant l'impact de ces médicaments, quel que soit l'emplacement de la variante dans la protéine CFTR-

Environ 800 personnes supplémentaires atteintes de mucoviscidose aux États-Unis sont désormais éligibles pour la première fois à un modulateur CFTR.

Cette expansion de l'étiquette a été étayée par des données cliniques et/ou in vitro provenant de 564 variantes démontrant une réponse à Alyftrek et de 521 variantes démontrant une réponse à Trikafta. Ainsi, environ 800 personnes supplémentaires ayant reçu un diagnostic clinique de mucoviscidose aux États-Unis sont désormais éligibles à un médicament qui traite pour la première fois la cause sous-jacente de leur maladie. Cette extension signifie qu'environ 95 % des personnes atteintes de mucoviscidose aux États-Unis sont désormais éligibles à un traitement avec un modulateur CFTR.

« Cette approbation révolutionnaire représente plus de 20 ans d'innovation dans le domaine de la FK, notamment le test de plus de 600 variantes dans notre laboratoire, la démonstration des effets cliniques dans le cadre d'essais cliniques à grande échelle et l'étude de jeunes atteints de FK afin qu'ils puissent être traités le plus tôt possible », a déclaré Carmen Bozic, M.D., vice-présidente exécutive du développement mondial des médicaments et des affaires médicales et directrice médicale chez Vertex. "Avec cette extension d'étiquette, toute variante entraînant la production de protéine CFTR est désormais incluse dans les étiquettes d'Alyftrek et Trikafta, confirmant que ces médicaments peuvent restaurer la fonction CFTR et apporter un bénéfice clinique aux patients, quel que soit l'endroit où se trouve une variante dans la protéine CFTR. Nous remercions la communauté FK et les enquêteurs pour leur confiance et sommes impatients de proposer Alyftrek et Trikafta à plus de patients que jamais. "

Pour plus d'informations sur Alyftrek ou Trikafta, Pour les programmes d'assistance aux patients ou les détails d'éligibilité, visitez Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com ou vertextreatments.com.

INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉ

AVERTISSEMENT : Lésions hépatiques induites par les médicaments et insuffisance hépatique

Des transaminases élevées ont été observées chez des patients traités par Alyftrek.

Trikafta peut provoquer des lésions hépatiques graves, voire mortelles, d'origine médicamenteuse. Des cas d'insuffisance hépatique conduisant à une transplantation et à la mort ont été rapportés dans les essais cliniques et après la commercialisation chez des patients avec ou sans antécédents de maladie hépatique prenant Trikafta, une association médicamenteuse à dose fixe contenant de l'élexacaftor (ELX), du tézacaftor (TEZ) et de l'ivacaftor (IVA), des ingrédients actifs identiques ou similaires à ceux d'Alyftrek. Des lésions hépatiques ont été rapportées au cours du premier mois de traitement et jusqu'à 15 mois après le début de Trikafta.

Évaluez les tests de la fonction hépatique (ALT, AST, phosphatase alcaline et bilirubine) chez tous les patients avant de commencer Alyftrek ou Trikafta, puis tous les mois pendant les 6 premiers mois de traitement, tous les 3 mois pendant les 12 mois suivants et au moins une fois par an par la suite. Envisagez une surveillance plus fréquente des patients ayant des antécédents de maladie hépatique ou d'élévations des tests de la fonction hépatique (LFT) au départ.

Interrompre Alyftrek ou Trikafta en cas d'élévations significatives des LFT ou en cas de signes ou de symptômes de lésion hépatique. Envisagez de vous adresser à un hépatologue. Suivez les patients de près avec une surveillance clinique et en laboratoire jusqu'à ce que les anomalies disparaissent. En cas de résolution, ne reprendre le traitement que si les bénéfices attendus dépassent les risques. Une surveillance plus étroite est conseillée après la reprise du traitement.

Alyftrek ou Trikafta ne doivent pas être utilisés chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère (classe C de Child-Pugh). Alyftrek ou Trikafta ne sont pas recommandés chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée (classe B de Child-Pugh). Alyftrek ou Trikafta ne doivent être envisagés que lorsqu'il existe un besoin médical évident et que les bénéfices l'emportent sur le risque. Si Alyftrek est utilisé, surveillez de près les patients. Si Trikafta est utilisé, utiliser avec prudence à une dose réduite et surveiller de près les patients.

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

lésions hépatiques et insuffisance hépatique induites par les médicaments

Des transaminases élevées ont été observées chez les patients traités par Alyftrek. Trikafta peut provoquer des lésions hépatiques graves, voire mortelles, d'origine médicamenteuse. Une insuffisance hépatique conduisant à une transplantation et à la mort a été rapportée chez des patients avec ou sans antécédents de maladie hépatique prenant Trikafta. Des lésions hépatiques ont été rapportées au cours du premier mois de traitement et jusqu'à 15 mois après le début du traitement par Trikafta.

Évaluez les LFT chez tous les patients avant de commencer Alyftrek ou Trikafta, puis tous les mois pendant les 6 premiers mois de traitement, tous les 3 mois pendant les 12 mois suivants et au moins une fois par an par la suite. Envisager une surveillance plus fréquente des patients ayant des antécédents de maladie hépatique ou d'élévation du LFT au départ, ou des antécédents d'élévation du LFT avec des médicaments contenant de l'ELX, du TEZ et/ou de l'IVA

Interrompre Alyftrek ou Trikafta en cas de signes ou de symptômes de lésion hépatique, qui peuvent inclure :

Des élévations significatives des LFT (par exemple, ALT ou AST > 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou ALT ou AST > 3 x LSN avec bilirubine > 2 x LSN)

Symptômes cliniques évocateurs d'une lésion hépatique (par exemple, ictère, douleur dans le quadrant supérieur droit, nausées, vomissements, altération de l'état mental, ascite)

Envisagez de consulter un hépatologue et suivez de près les patients avec une surveillance clinique et biologique jusqu'à ce que les anomalies disparaissent. En cas de résolution et si le bénéfice attendu dépasse le risque, reprendre le traitement sous surveillance étroite.

Alyftrek et Trikafta ne doivent pas être utilisés chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère, ne sont pas recommandés chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée et ne doivent être envisagés que lorsqu'il existe un besoin médical évident et que le bénéfice dépasse le risque. Si Alyftrek est utilisé, surveillez de près les patients. Si Trikafta est utilisé, utiliser avec prudence à une dose réduite et surveiller étroitement les patients.

RÉACTIONS D'HYPERSENSIBILITÉ, Y COMPRIS L'ANAPHYLAXIE

Des réactions d'hypersensibilité, y compris des cas d'angio-œdème et d'anaphylaxie, ont été rapportées depuis la commercialisation de Trikafta. Si des signes ou des symptômes de réactions d'hypersensibilité graves apparaissent pendant le traitement, arrêtez Alyftrek ou Trikafta et instaurez un traitement approprié. Considérez les avantages et les risques pour déterminer s'il faut reprendre le traitement.

PATIENTS QUI ONT ARRÊTÉ OU INTERROMPUE LES MÉDICAMENTS CONTENANT ELX, TEZ OU IVA EN RAISON D'EFFETS INDÉSIRABLES

Alyftrek

Il n'existe aucune donnée de sécurité disponible pour Alyftrek chez les patients qui ont précédemment arrêté ou interrompu un traitement avec des médicaments contenant ELX, TEZ ou IVA en raison d'effets indésirables. Tenez compte des avantages et des risques avant d'utiliser Alyftrek chez ces patients et, le cas échéant, surveillez de près les effets indésirables.

HYPERTENSION INTRACRANIENNE (IH)

IH a été rapportée après la commercialisation de Trikafta, qui contient des ingrédients actifs identiques ou similaires à ceux d'Alyftrek. Les manifestations cliniques de l'HI comprennent des maux de tête, une vision floue, une diplopie et une perte potentielle de vision ; Un œdème papillaire peut être détecté au fond d'œil. Si des maux de tête inhabituels ou des troubles visuels surviennent pendant le traitement et si une HI est suspectée, interrompez le traitement et référez-vous rapidement à une évaluation médicale. Tenez compte des avantages et des risques pour déterminer s’il faut reprendre le traitement. Les patients doivent être surveillés jusqu'à la résolution de l'IH et en cas de récidive. Les patients présentant des taux élevés de vitamine A peuvent présenter un risque accru.

ÉVÉNEMENTS NEUROPSYCHIATRIQUES, Y COMPRIS PENSÉES ET COMPORTEMENTS SUICIDES

Des événements neuropsychiatriques graves, notamment des symptômes d'anxiété, de dépression, d'idées et de comportements suicidaires et de troubles du sommeil, ont été rapportés après la commercialisation chez des patients avec ou sans antécédents de symptômes neuropsychiatriques. Alyftrek ou Trikafta. Des symptômes peuvent survenir au cours des 3 premiers mois de traitement. Évaluez les patients pour détecter les symptômes neuropsychiatriques de base et surveillez l’apparition ou l’aggravation de symptômes. Considérez les bénéfices et les risques pour déterminer si le traitement doit être interrompu dès l'apparition des symptômes ou repris lorsque les symptômes s'améliorent.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSESUtilisation avec des inducteurs du CYP3A

Après l'utilisation concomitante d'inducteurs forts ou modérés du CYP3A avec Alyftrek, les expositions au vanzacaftor, au TEZ et au deutivacaftor ont été diminuées, ce qui peut réduire l'efficacité d'Alyftrek. L'utilisation concomitante avec des inducteurs forts ou modérés du CYP3A n'est pas recommandée.

L'exposition à l'IVA est significativement diminuée et l'exposition à l'ELX et au TEZ devrait diminuer avec l'utilisation concomitante d'inducteurs du CYP3A, ce qui peut réduire l'efficacité de Trikafta. L'utilisation concomitante avec des inducteurs puissants du CYP3A n'est pas recommandée

Utilisation avec des inhibiteurs du CYP3A

L'exposition au vanzacaftor, au TEZ et au deutivacaftor ou à l'ELX, au TEZ et à l'IVA est augmentée lorsqu'ils sont utilisés en concomitance avec des inhibiteurs forts ou modérés du CYP3A. La dose d'Alyftrek ou de Trikafta doit être réduite en cas d'utilisation concomitante avec des inhibiteurs modérés ou puissants du CYP3A.

CATARACTES

Des opacités non congénitales du cristallin ont été rapportées chez des patients pédiatriques traités par Trikafta, qui contient de l'IVA (semblable à un ingrédient actif d'Alyftrek). Des examens ophtalmologiques de base et de suivi sont recommandés chez les patients pédiatriques.

EFFETS INDÉSIRABLESAlyftrek

Les effets indésirables graves survenus plus fréquemment avec Alyftrek qu'avec ELX/TEZ/IVA chez 2 patients ou plus (≥0,4 %) étaient la grippe (1,5 %), une augmentation de l'AST. (0,4 %), augmentation de la GGT (0,4 %), dépression (0,4 %) et syncope (0,4 %)

Les effets indésirables les plus courants survenus chez ≥5 % des patients et à une fréquence supérieure à celle d'ELX/TEZ/IVA de ≥1 % étaient la toux, la rhinopharyngite, l'infection des voies respiratoires supérieures (URTI), les maux de tête, les douleurs oropharyngées, la grippe, la fatigue, l'augmentation de l'ALT et AST, éruption cutanée et congestion des sinus

Trikafta

Les effets indésirables graves survenus plus fréquemment chez les patients traités par Trikafta par rapport au placebo comprenaient des éruptions cutanées (1 % contre <1 %) et la grippe (1 % contre 0 %)

Les effets indésirables les plus courants survenus chez ≥ 5 % des patients traités par Trikafta et à un taux plus élevé que le placebo de ≥ 1 % étaient des maux de tête ; URTI; douleurs abdominales ; diarrhée; éruption cutanée; augmentation de l'ALT, de la créatine phosphokinase sanguine, de l'AST et de la bilirubine sanguine ; congestion nasale; rhinorrhée; rhinite; grippe; sinusite; et la constipation

UTILISATION DANS DES POPULATIONS SPÉCIFIQUES

UTILISATION PÉDIATRIQUE

La sécurité et l'efficacité d'Alyftrek chez les patients de moins de 6 ans, ni de Trikafta chez les patients de moins de 2 ans. L'utilisation chez les enfants de moins de ces âges n'est pas recommandée

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la durée de vie et touche plus de 112 000 personnes, dont environ 97 000 aux États-Unis, en Europe, en Australie et au Canada. La mucoviscidose est une maladie multiviscérale progressive qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et l'appareil reproducteur. La mucoviscidose est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux – un de chaque parent – pour souffrir de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu’il existe de nombreux types de mutations CFTR pouvant causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de mucoviscidose présentent au moins une mutation F508del. Les mutations CFTR conduisent à la mucoviscidose en provoquant un défaut de la protéine CFTR ou en entraînant une pénurie ou une absence de protéine CFTR à la surface cellulaire. Le fonctionnement défectueux et/ou l’absence de protéine CFTR entraînent un faible flux de sel et d’eau entrant et sortant des cellules d’un certain nombre d’organes. Dans les poumons, cela entraîne une accumulation de mucus anormalement épais et collant, des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives qui finissent par entraîner la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès se situe dans la trentaine, mais avec le traitement, la survie projetée s'améliore.

Aujourd'hui, les médicaments Vertex CF traitent plus de 75 000 personnes atteintes de mucoviscidose dans plus de 60 pays sur six continents. Cela représente environ 2/3 des personnes diagnostiquées avec une mucoviscidose éligibles à la thérapie modulatrice CFTR.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs pour les personnes souffrant de maladies et d'affections graves. La société a approuvé des traitements contre la mucoviscidose, la drépanocytose, la bêta-thalassémie transfusionnelle et la douleur aiguë, et elle continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche dans ces domaines. Vertex dispose également d'un solide pipeline de thérapies expérimentales couvrant une gamme de modalités dans d'autres maladies graves pour lesquelles il possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la néphropathie à IgA, la douleur neuropathique, la maladie rénale médiée par APOL1, la néphropathie membraneuse primaire, la maladie polykystique rénale autosomique dominante, le diabète de type 1, la myasthénie grave généralisée et la dystrophie myotonique de type 1.

Vertex a été fondée en 1989 et a son siège mondial à Boston et son siège international à Londres. De plus, la société possède des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est régulièrement reconnu comme l'un des meilleurs employeurs du secteur, avec notamment 16 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour les mises à jour de l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com ou suivez-nous sur LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube et X.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans limitation, les déclarations faites par Carmen Bozic, M.D., dans ce communiqué de presse, les déclarations concernant les avantages attendus d'Alyftrek et Trikafta, les attentes concernant la population de patients éligibles et les attentes concernant l'accès des patients à Alyftrek et Trikafta. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les convictions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de facteurs qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres choses, le fait que les patients pourraient ne pas avoir accès à Alyftrek ou Trikafta dans les délais prévus, ainsi que d'autres risques répertoriés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport annuel de Vertex et dans les documents déposés ultérieurement auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles.

Source : Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Source : HealthDay

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Publié : 2026-04-02 14:07

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