Vertex Mengumumkan Persetujuan FDA AS untuk Perpanjangan Label Alyftrek dan Trikafta, Memperluas Ketersediaan Obat-obatan Ini hingga ~95% dari Semua Penderita CF di Amerika Serikat

Ikuti Drugslib di

BOSTON--(Antara/BUSINESS WIRE)--Apr. 1 Agustus 2026-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui perluasan penggunaan Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk pengobatan penderita fibrosis kistik (CF) berusia 6 tahun ke atas dengan varian gen pengatur konduktansi transmembran fibrosis kistik (CFTR) yang responsif berdasarkan data klinis dan/atau in vitro atau hasil produksi protein CFTR. Selain itu, FDA AS juga telah memperluas pernyataan indikasi untuk Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) pada pasien berusia 2 tahun ke atas.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Dengan perluasan ini, varian apa pun yang menghasilkan produksi protein CFTR kini disertakan dalam indikasi untuk Alyftrek dan Trikafta, sehingga memperkuat dampak obat-obatan ini, terlepas dari lokasi varian dalam protein CFTR-
  • Sekitar 800 lebih pengidap CF di AS kini memenuhi syarat untuk mendapatkan modulator CFTR untuk pertama kalinya-

    • Perluasan label ini didukung oleh data klinis dan/atau in vitro dari 564 varian yang menunjukkan respons terhadap Alyftrek dan 521 varian yang menunjukkan respons terhadap Trikafta. Dengan demikian, sekitar 800 lebih orang dengan diagnosis klinis CF di AS kini memenuhi syarat untuk mendapatkan obat yang mengobati penyebab penyakit mereka untuk pertama kalinya. Dengan perluasan ini, sekitar 95% penderita CF di AS kini memenuhi syarat untuk mendapatkan pengobatan dengan modulator CFTR.

    “Persetujuan terobosan ini mewakili lebih dari 20 tahun inovasi CF, termasuk pengujian lebih dari 600 varian di laboratorium kami, mendemonstrasikan efek klinis dalam uji klinis besar, dan mempelajari orang-orang muda yang mengidap CF sehingga mereka dapat diobati sedini mungkin,” kata Carmen Bozic, M.D., Wakil Presiden Eksekutif, Pengembangan Obat Global dan Urusan Medis, dan Chief Medical Officer di Vertex. "Dengan perluasan label ini, varian apa pun yang menghasilkan produksi protein CFTR kini disertakan dalam label Alyftrek dan Trikafta, memvalidasi bahwa obat-obatan ini dapat memulihkan fungsi CFTR dan memberikan manfaat klinis kepada pasien, terlepas dari di mana varian tersebut berada dalam protein CFTR. Kami berterima kasih kepada komunitas CF dan peneliti atas kepercayaan mereka dan berharap dapat menghadirkan Alyftrek dan Trikafta kepada lebih banyak pasien dibandingkan sebelumnya."

    Untuk informasi lebih lanjut tentang Alyftrek atau Trikafta, bantuan pasien program, atau detail kelayakan, kunjungi Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com, atau vertextreatments.com.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    PERINGATAN: CEDERA HATI DAN GAGAL HATI YANG DIINDUKSI OBAT-OBAKAN

    Peningkatan transaminase telah diamati pada pasien yang diobati dengan Alyftrek.

    Trikafta dapat menyebabkan kerusakan hati yang serius dan berpotensi fatal akibat obat. Kasus gagal hati yang menyebabkan transplantasi dan kematian telah dilaporkan dalam uji klinis dan pasca pemasaran pada pasien dengan dan tanpa riwayat penyakit hati yang menggunakan Trikafta, obat kombinasi dosis tetap yang mengandung elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ), dan ivacaftor (IVA), bahan aktif yang sama atau mirip dengan Alyftrek. Cedera hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan hingga 15 bulan setelah memulai Trikafta.

    Menilai tes fungsi hati (ALT, AST, alkalinephosphatese, dan bilirubin) pada semua pasien sebelum memulai Alyftrek atau Trikafta, kemudian setiap bulan selama 6 bulan pertama pengobatan, setiap 3 bulan selama 12 bulan berikutnya, dan setidaknya setiap tahun setelahnya. Pertimbangkan pemantauan yang lebih sering untuk pasien dengan riwayat penyakit hati atau peningkatan tes fungsi hati (LFT) pada awal.

    Ganggu Alyftrek atau Trikafta untuk peningkatan LFT yang signifikan atau jika terjadi tanda atau gejala cedera hati. Pertimbangkan rujukan ke ahli hepatologi. Ikuti pasien dengan cermat dengan pemantauan klinis dan laboratorium sampai kelainan teratasi. Jika teratasi, lanjutkan pengobatan hanya jika manfaatnya diperkirakan lebih besar daripada risikonya. Pemantauan lebih dekat disarankan setelah melanjutkan pengobatan.

    Alyftrek atau Trikafta tidak boleh digunakan pada pasien dengan gangguan hati berat (Child-Pugh Kelas C). Alyftrek atau Trikafta tidak dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang (Child-Pugh Kelas B). Alyftrek atau Trikafta hanya boleh dipertimbangkan jika terdapat kebutuhan medis yang jelas dan manfaatnya lebih besar daripada risikonya. Jika Alyftrek digunakan, pantau pasien dengan cermat. Jika Trikafta digunakan, gunakan dengan hati-hati dengan dosis yang dikurangi dan pantau pasien dengan cermat.

    PERINGATAN DAN TINDAKAN

    CEDERA HATI DAN GAGAL HATI YANG DIINDUKSI OBAT

  • Peningkatan transaminase telah diamati pada pasien yang diobati dengan Alyftrek. Trikafta dapat menyebabkan kerusakan hati akibat obat yang serius dan berpotensi fatal. Gagal hati yang menyebabkan transplantasi dan kematian telah dilaporkan pada pasien dengan dan tanpa riwayat penyakit hati yang memakai Trikafta. Cedera hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan hingga 15 bulan setelah memulai Trikafta
  • Nilai LFT pada semua pasien sebelum memulai Alyftrek atau Trikafta, kemudian setiap bulan selama 6 bulan pertama pengobatan, setiap 3 bulan selama 12 bulan berikutnya, dan setidaknya setiap tahun setelahnya. Pertimbangkan pemantauan yang lebih sering untuk pasien dengan riwayat penyakit hati atau peningkatan LFT pada awal, atau riwayat peningkatan LFT dengan obat yang mengandung ELX, TEZ, dan/atau IVA
  • Ganggu Alyftrek atau Trikafta jika terjadi tanda atau gejala cedera hati, yang mungkin termasuk:
  • Peningkatan LFT yang signifikan (misalnya, ALT atau AST >5x batas atas normal (ULN) atau ALT atau AST >3x ULN dengan bilirubin >2x ULN)
  • Gejala klinis yang mengarah pada cedera hati (misalnya penyakit kuning, nyeri kuadran kanan atas, mual, muntah, perubahan status mental, asites)
  • Pertimbangkan rujukan ke ahli hepatologi dan ikuti pasien dengan pemantauan klinis dan laboratorium hingga kelainan teratasi. Jika teratasi, dan jika manfaatnya diperkirakan lebih besar daripada risikonya, lanjutkan pengobatan dengan pemantauan ketat
  • Alyftrek dan Trikafta tidak boleh digunakan pada pasien dengan gangguan hati berat, tidak direkomendasikan pada pasien dengan gangguan hati sedang, dan hanya boleh dipertimbangkan jika terdapat kebutuhan medis yang jelas dan manfaatnya lebih besar daripada risikonya. Jika Alyftrek digunakan, pantau pasien dengan cermat. Jika Trikafta digunakan, gunakan dengan hati-hati dengan dosis yang dikurangi dan pantau pasien dengan cermat

    • REAKSI HIPERSENSITIVITAS, TERMASUK ANAPILAKSIS

  • Reaksi hipersensitivitas, termasuk kasus angioedema dan anafilaksis, telah dilaporkan dalam pengaturan pasca pemasaran untuk Trikafta. Jika tanda atau gejala reaksi hipersensitivitas serius terjadi selama pengobatan, hentikan Alyftrek atau Trikafta dan lakukan terapi yang sesuai. Pertimbangkan manfaat dan risiko untuk menentukan apakah akan melanjutkan pengobatan

    • PASIEN YANG MENGHENTIKAN ATAU MENGHENTIKAN OBAT YANG MENGANDUNG ELX-, TEZ-, ATAU IVA KARENA REAKSI SAMPING

    Alyftrek

  • Tidak ada data keamanan yang tersedia untuk Alyftrek pada pasien yang sebelumnya menghentikan atau menghentikan pengobatan dengan obat yang mengandung ELX, TEZ, atau IVA karena reaksi yang merugikan. Pertimbangkan manfaat dan risiko sebelum menggunakan Alyftrek pada pasien ini dan jika digunakan, pantau secara ketat reaksi yang merugikan

    • HIPERTENSI INTRACRANIAL (IH)

  • IH telah dilaporkan dalam pengaturan pasca pemasaran dengan Trikafta, yang mengandung bahan aktif yang sama atau serupa dengan Alyftrek. Manifestasi klinis IH meliputi sakit kepala, penglihatan kabur, diplopia, dan potensi kehilangan penglihatan; papil edema dapat ditemukan pada funduskopi. Jika sakit kepala yang tidak biasa atau gangguan penglihatan terjadi selama pengobatan, dan dicurigai adanya IH, hentikan pengobatan dan rujuk untuk evaluasi medis segera. Pertimbangkan manfaat dan risiko untuk menentukan apakah akan melanjutkan pengobatan. Pasien harus dipantau sampai resolusi IH dan kekambuhan. Pasien dengan kadar vitamin A yang tinggi mungkin berisiko lebih tinggi

    • PERISTIWA NEUROPSIKIATRIS, TERMASUK PIKIRAN DAN PERILAKU BUNUH DIRI

  • Peristiwa neuropsikiatri serius, termasuk gejala kecemasan, depresi, ide dan perilaku bunuh diri, serta gangguan tidur, telah dilaporkan dalam kondisi pasca pemasaran pada pasien dengan dan tanpa riwayat penggunaan gejala neuropsikiatri sebelumnya. Alyftrek atau Trikafta. Gejala dapat terjadi dalam 3 bulan pertama pengobatan. Kaji pasien untuk mengetahui gejala neuropsikiatrik awal dan pantau gejala baru atau gejala yang memburuk. Pertimbangkan manfaat dan risiko untuk menentukan apakah pengobatan harus dihentikan saat gejala muncul atau dilanjutkan dengan perbaikan gejala

    • INTERAKSI OBATPenggunaan Dengan Penginduksi CYP3A

  • Setelah penggunaan penginduksi CYP3A kuat atau sedang secara bersamaan dengan Alyftrek, paparan vanzacaftor, TEZ, dan deutivacaftor menurun, sehingga dapat mengurangi efektivitas Alyftrek. Penggunaan bersamaan dengan penginduksi CYP3A kuat atau sedang tidak dianjurkan
  • Paparan terhadap IVA menurun secara signifikan dan paparan terhadap ELX dan TEZ diperkirakan akan menurun dengan penggunaan penginduksi CYP3A secara bersamaan, yang dapat mengurangi efektivitas Trikafta. Penggunaan bersamaan dengan penginduksi CYP3A kuat tidak dianjurkan

    • Gunakan Dengan Inhibitor CYP3A

  • Paparan terhadap vanzacaftor, TEZ, dan deutivacaftor atau ELX, TEZ, dan IVA meningkat bila digunakan bersamaan dengan inhibitor CYP3A kuat atau sedang. Dosis Alyftrek atau Trikafta harus dikurangi bila digunakan bersamaan dengan inhibitor CYP3A sedang atau kuat

    • KATARAK

  • Kekeruhan lensa non-bawaan telah dilaporkan pada pasien anak yang diobati dengan Trikafta, yang mengandung IVA (mirip dengan bahan aktif dalam Alyftrek). Pemeriksaan oftalmologi awal dan lanjutan direkomendasikan pada pasien anak-anak

    • REAKSI SAMPINGAlyftrek

  • Reaksi merugikan serius yang lebih sering terjadi dengan Alyftrek dibandingkan dengan ELX/TEZ/IVA pada 2 pasien atau lebih (≥0.4%) adalah influenza (1.5%), peningkatan AST (0.4%), peningkatan GGT (0,4%), depresi (0,4%), dan sinkop (0,4%)
  • Reaksi merugikan yang paling umum terjadi pada ≥5% pasien dan frekuensinya lebih tinggi dari ELX/TEZ/IVA sebesar ≥1% adalah batuk, nasofaringitis, infeksi saluran pernapasan atas (ISPA), sakit kepala, nyeri orofaringeal, influenza, kelelahan, peningkatan ALT dan AST, ruam, dan hidung tersumbat

    • Trikafta

  • Reaksi merugikan serius yang lebih sering terjadi pada pasien yang diobati dengan Trikafta dibandingkan dengan plasebo termasuk ruam (1% vs <1%) dan influenza (1% vs 0%)
  • Reaksi merugikan yang paling umum terjadi pada ≥5% pasien yang diobati dengan Trikafta dan pada tingkat yang lebih tinggi dibandingkan plasebo sebesar ≥1% adalah sakit kepala; ISPA; sakit perut; diare; ruam; peningkatan ALT, kreatin fosfokinase darah, AST, dan bilirubin darah; hidung tersumbat; rinorea; rinitis; influensa; radang dlm selaput lendir; dan sembelit

    • GUNAKAN PADA POPULASI TERTENTU

    PENGGUNAAN PEDIATRI

  • Keamanan dan efektivitas belum ditetapkan untuk Alyftrek pada pasien <6 tahun, atau Trikafta pada pasien <2 tahun. Penggunaan pada anak di bawah usia tersebut tidak dianjurkan

    • Tentang Cystic Fibrosis

    Fibrosis kistik (CF) adalah penyakit genetik langka yang memperpendek umur dan menyerang lebih dari 112.000 orang, termasuk sekitar 97.000 orang di Amerika Serikat, Eropa, Australia, dan Kanada. CF adalah penyakit multi-organ progresif yang menyerang paru-paru, hati, pankreas, saluran pencernaan, sinus, kelenjar keringat, dan saluran reproduksi. CF disebabkan oleh protein CFTR yang rusak dan/atau hilang akibat mutasi tertentu pada gen CFTR. Anak-anak harus mewarisi dua gen CFTR yang cacat – satu dari masing-masing orang tua – untuk memiliki CF, dan mutasi ini dapat diidentifikasi melalui tes genetik. Meskipun ada banyak jenis mutasi CFTR yang dapat menyebabkan penyakit ini, sebagian besar penderita CF memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Mutasi CFTR menyebabkan CF dengan menyebabkan protein CFTR rusak atau menyebabkan kekurangan atau tidak adanya protein CFTR pada permukaan sel. Fungsi yang rusak dan/atau tidak adanya protein CFTR mengakibatkan buruknya aliran garam dan air masuk dan keluar sel di sejumlah organ. Di paru-paru, hal ini menyebabkan penumpukan lendir yang kental dan lengket secara tidak normal, infeksi paru-paru kronis, dan kerusakan paru-paru progresif yang pada akhirnya menyebabkan kematian bagi banyak pasien. Usia rata-rata kematian adalah pada usia 30-an, namun dengan pengobatan, proyeksi kelangsungan hidup akan meningkat.

    Saat ini obat-obatan Vertex CF mengobati lebih dari 75.000 orang penderita CF di lebih dari 60 negara di enam benua. Jumlah ini mewakili sekitar 2/3 dari orang yang didiagnosis menderita CF yang memenuhi syarat untuk terapi modulator CFTR.

    Tentang Vertex

    Vertex adalah perusahaan bioteknologi global yang berinvestasi dalam inovasi ilmiah untuk menciptakan obat-obatan transformatif bagi orang-orang dengan penyakit dan kondisi serius. Perusahaan ini telah menyetujui terapi untuk fibrosis kistik, penyakit sel sabit, talasemia beta yang bergantung pada transfusi, dan nyeri akut, dan perusahaan terus memajukan program klinis dan penelitian di bidang ini. Vertex juga memiliki rangkaian terapi investigasi yang kuat dalam berbagai modalitas pada penyakit serius lainnya yang memiliki wawasan mendalam tentang penyebab biologi manusia, termasuk nefropati IgA, nyeri neuropatik, penyakit ginjal yang dimediasi APOL1, nefropati membranosa primer, penyakit ginjal polikistik autosomal dominan, diabetes tipe 1, miastenia gravis umum, dan distrofi miotonik tipe 1.

    Vertex didirikan pada tahun 1989 dan memiliki kantor pusat global di Boston, dengan kantor pusat internasional di London. Selain itu, perusahaan memiliki lokasi penelitian dan pengembangan serta kantor komersial di Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin, dan Timur Tengah. Vertex secara konsisten diakui sebagai salah satu tempat kerja terbaik di industri, termasuk selama 16 tahun berturut-turut dalam daftar Perusahaan Teratas versi majalah Science dan salah satu dari 100 Perusahaan Terbaik untuk Bekerja menurut Fortune. Untuk informasi terkini tentang perusahaan dan mempelajari lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, kunjungi www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube, dan X.

    Catatan Khusus Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang dibuat oleh Carmen Bozic, M.D., dalam siaran pers ini, pernyataan mengenai manfaat yang diantisipasi dari Alyftrek dan Trikafta, ekspektasi mengenai populasi pasien yang memenuhi syarat, dan ekspektasi terhadap akses pasien ke Alyftrek dan Trikafta. Meskipun Vertex percaya bahwa pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini adalah akurat, pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini hanya mewakili keyakinan perusahaan pada tanggal siaran pers ini dan terdapat sejumlah faktor yang dapat menyebabkan kejadian atau hasil aktual berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup, antara lain, bahwa pasien mungkin tidak memiliki akses ke Alyftrek atau Trikafta sesuai jadwal yang telah diantisipasi, dan risiko lain yang tercantum dalam judul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pengajuan selanjutnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa dan tersedia melalui situs web perusahaan di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini. Vertex tidak berkewajiban memperbarui informasi yang terkandung dalam siaran pers ini ketika informasi baru tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • FDA Menyetujui Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk Pengobatan Cystic Fibrosis - 20 Desember 2024
  • Vertex Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, sebuah Perawatan Tiga Kombinasi Berikutnya di Kelasnya untuk Fibrosis Kistik - 2 Juli 2024

    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor, dan vanzacaftor) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Permohonan Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan ke buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-02 14:07

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer