Vertex annuncia l'approvazione della FDA statunitense per le estensioni dell'etichetta di Alyftrek e Trikafta, espandendo la disponibilità di questi medicinali a circa il 95% di tutte le persone affette da fibrosi cistica negli Stati Uniti

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--aprile. 1, 2026--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l'uso esteso di Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 6 anni con una variante nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) che è responsivo sulla base di dati clinici e/o in vitro o risultati nella produzione di proteina CFTR. Inoltre, la FDA statunitense ha anche ampliato l'indicazione dell'indicazione per Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni.

Con questa espansione, qualsiasi variante che determina la produzione di proteina CFTR è ora inclusa nell'indicazione per Alyftrek e Trikafta, rafforzando l'impatto che questi medicinali hanno, indipendentemente dalla posizione della variante nella proteina CFTR.

Circa 800 persone in più con FC negli Stati Uniti possono ora beneficiare di un modulatore CFTR per la prima volta -

Questa espansione dell'etichetta è stata supportata da dati clinici e/o in vitro relativi a 564 varianti che dimostrano una risposta ad Alyftrek e 521 varianti che dimostrano una risposta a Trikafta. Pertanto, circa 800 persone in più con una diagnosi clinica di fibrosi cistica negli Stati Uniti hanno ora diritto a un farmaco che tratti per la prima volta la causa alla base della loro malattia. Questa estensione significa che circa il 95% delle persone affette da FC negli Stati Uniti possono ora beneficiare del trattamento con un modulatore CFTR.

"Questa approvazione rivoluzionaria rappresenta più di 20 anni di innovazione nella fibrosi cistica, tra cui il test di oltre 600 varianti nel nostro laboratorio, la dimostrazione degli effetti clinici in ampi studi clinici e lo studio dei giovani affetti da fibrosi cistica in modo che possano essere trattati il più presto possibile", ha affermato Carmen Bozic, M.D., Vicepresidente esecutivo, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. "Con questa espansione dell'etichetta, qualsiasi variante che determina la produzione della proteina CFTR è ora inclusa nelle etichette di Alyftrek e Trikafta, confermando che questi medicinali possono ripristinare la funzione CFTR e fornire benefici clinici ai pazienti indipendentemente da dove si trova una variante nella proteina CFTR. Ringraziamo la comunità della fibrosi cistica e i ricercatori per la loro fiducia e non vediamo l'ora di portare Alyftrek e Trikafta a più pazienti che mai."

Per ulteriori informazioni su Alyftrek o Trikafta, programmi di assistenza al paziente o dettagli sull'idoneità, visitare Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com o vertextreatments.com.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

AVVERTENZA: DANNI AL FEGATO INDOVUTI DA FARMACI E insufficienza epatica

Transaminasi elevate sono state osservate nei pazienti trattati con Alyftrek.

Trikafta può causare danni al fegato indotti dal farmaco gravi e potenzialmente fatali. Casi di insufficienza epatica che hanno portato al trapianto e alla morte sono stati segnalati sia negli studi clinici che nel contesto post-marketing in pazienti con e senza una storia di malattia epatica che assumevano Trikafta, un farmaco di combinazione a dose fissa contenente elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA), gli stessi principi attivi o simili di Alyftrek. Sono stati segnalati danni al fegato entro il primo mese di terapia e fino a 15 mesi dopo l'inizio di Trikafta.

Valutare i test di funzionalità epatica (ALT, AST, fosfatasi alcalina e bilirubina) in tutti i pazienti prima di iniziare Alyftrek o Trikafta, poi ogni mese durante i primi 6 mesi di trattamento, ogni 3 mesi per i successivi 12 mesi e successivamente almeno una volta all'anno. Considerare un monitoraggio più frequente per i pazienti con una storia di malattia epatica o aumenti dei test di funzionalità epatica (LFT) al basale.

Interrompere Alyftrek o Trikafta per aumenti significativi di LFT o in caso di segni o sintomi di danno epatico. Considerare l'invio ad un epatologo. Seguire attentamente i pazienti con monitoraggio clinico e di laboratorio fino alla risoluzione delle anomalie. In caso di risoluzione, riprendere il trattamento solo se si prevede che i benefici superino i rischi. Si consiglia un monitoraggio più attento dopo la ripresa del trattamento.

Alyftrek o Trikafta non devono essere utilizzati in pazienti con grave compromissione epatica (Child-Pugh Classe C). Alyftrek o Trikafta non sono raccomandati nei pazienti con compromissione epatica moderata (Child-Pugh Classe B). Alyftrek o Trikafta dovrebbero essere presi in considerazione solo quando vi è una chiara necessità medica e i benefici superano i rischi. Se si utilizza Alyftrek, monitorare attentamente i pazienti. Se si utilizza Trikafta, usare con cautela a un dosaggio ridotto e monitorare attentamente i pazienti.

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Danno epatico e insufficienza epatica indotti da farmaci

In pazienti trattati con Alyftrek sono stati osservati livelli elevati di transaminasi. Trikafta può causare danni al fegato indotti dai farmaci gravi e potenzialmente fatali. È stata segnalata insufficienza epatica che ha portato al trapianto e alla morte in pazienti con e senza una storia di malattia epatica che assumevano Trikafta. Sono stati segnalati danni al fegato entro il primo mese di terapia e fino a 15 mesi dopo l'inizio di Trikafta

Valutare gli LFT in tutti i pazienti prima di iniziare Alyftrek o Trikafta, poi ogni mese durante i primi 6 mesi di trattamento, ogni 3 mesi per i successivi 12 mesi e successivamente almeno una volta all'anno. Prendere in considerazione un monitoraggio più frequente per i pazienti con una storia di malattia epatica o aumenti di LFT al basale o una storia di LFT elevati con farmaci contenenti ELX, TEZ e/o IVA

Interrompere Alyftrek o Trikafta in caso di segni o sintomi di danno epatico, che possono includere:

Incrementi significativi di LFT (ad es. ALT o AST >5 volte il limite superiore della norma (ULN) o ALT o AST >3x ULN con bilirubina >2x ULN)

Sintomi clinici suggestivi di danno epatico (ad es. ittero, dolore al quadrante superiore destro, nausea, vomito, stato mentale alterato, ascite)

Considerare l'invio a un epatologo e seguire attentamente i pazienti con monitoraggio clinico e di laboratorio fino alla risoluzione delle anomalie. In caso di risoluzione, e se si prevede che il beneficio superi il rischio, riprendere il trattamento sotto stretto monitoraggio

Alyftrek e Trikafta non devono essere utilizzati in pazienti con grave insufficienza epatica, non sono raccomandati in pazienti con moderata insufficienza epatica e devono essere presi in considerazione solo quando vi è una chiara necessità medica e i benefici superano i rischi. Se si utilizza Alyftrek, monitorare attentamente i pazienti. Se si utilizza Trikafta, usare con cautela a un dosaggio ridotto e monitorare attentamente i pazienti.

REAZIONI DI IPERSENSIBILITÀ, COMPRESA L'ANAFILASSI

Reazioni di ipersensibilità, inclusi casi di angioedema e anafilassi, sono state segnalate nel contesto post-marketing per Trikafta. Se durante il trattamento si sviluppano segni o sintomi di gravi reazioni di ipersensibilità, interrompere Alyftrek o Trikafta e istituire una terapia appropriata. Considerare benefici e rischi per determinare se riprendere il trattamento

PAZIENTI CHE HANNO INTERROTTO O INTERROTTO FARMACI CONTENENTI ELX, TEZ O IVA A CAUSA DI REAZIONI AVVERSE

Alyftrek

Non sono disponibili dati sulla sicurezza di Alyftrek in pazienti che hanno precedentemente interrotto o interrotto il trattamento con farmaci contenenti ELX, TEZ o IVA a causa di reazioni avverse. Considerare i benefici e i rischi prima di utilizzare Alyftrek in questi pazienti e, se utilizzato, monitorare attentamente le reazioni avverse

IPERTENSIONE INTRACRANIALE (IH)

IH è stata segnalata nel contesto postmarketing con Trikafta, che contiene ingredienti attivi uguali o simili ad Alyftrek. Le manifestazioni cliniche dell'IH comprendono mal di testa, visione offuscata, diplopia e potenziale perdita della vista; il papilledema può essere riscontrato alla fundoscopia. Se durante il trattamento si verificano mal di testa insoliti o disturbi visivi e si sospetta IH, interrompere il trattamento e richiedere una tempestiva valutazione medica. Considerare benefici e rischi per determinare se riprendere il trattamento. I pazienti devono essere monitorati fino alla risoluzione dell'IH e alle recidive. I pazienti con livelli elevati di vitamina A possono essere a maggior rischio

EVENTI NEUROPSICHIATRICI, COMPRESI PENSIERI E COMPORTAMENTI SUICIDALI

Eventi neuropsichiatrici gravi, inclusi sintomi di ansia, depressione, ideazione e comportamento suicidario e disturbi del sonno, sono stati segnalati nel contesto post-marketing in pazienti con e senza una precedente storia di sintomi neuropsichiatrici che assumevano Alyftrek o Trikafta. I sintomi possono manifestarsi entro i primi 3 mesi di trattamento. Valutare i pazienti per i sintomi neuropsichiatrici di base e monitorare eventuali sintomi nuovi o in peggioramento. Considerare i benefici e i rischi per determinare se il trattamento debba essere interrotto al verificarsi dei sintomi o ripreso con un miglioramento dei sintomi

INTERAZIONI CON FARMACIUso con induttori del CYP3A

In seguito all'uso concomitante di induttori del CYP3A forti o moderati con Alyftrek, le esposizioni a vanzacaftor, TEZ e deutivacaftor sono diminuite, il che potrebbe ridurre l'efficacia di Alyftrek. L'uso concomitante con induttori del CYP3A forti o moderati non è raccomandato

L'esposizione a IVA è significativamente ridotta e si prevede che l'esposizione a ELX e TEZ diminuisca con l'uso concomitante di induttori del CYP3A, il che può ridurre l'efficacia di Trikafta. L'uso concomitante con potenti induttori del CYP3A non è raccomandato

Uso con inibitori del CYP3A

L'esposizione a vanzacaftor, TEZ e deutivacaftor o ELX, TEZ e IVA aumenta se usati in concomitanza con inibitori forti o moderati del CYP3A. La dose di Alyftrek o Trikafta deve essere ridotta in caso di utilizzo concomitante con inibitori moderati o potenti del CYP3A

CATARATTA

Opacità del cristallino non congenite sono state segnalate in pazienti pediatrici trattati con Trikafta, che contiene IVA (simile a un principio attivo di Alyftrek). Nei pazienti pediatrici si raccomandano esami oftalmologici al basale e di follow-up

REAZIONI AVVERSEAlyftrek

Le reazioni avverse gravi che si sono verificate più frequentemente con Alyftrek che con ELX/TEZ/IVA in 2 o più pazienti (≥0,4%) sono state influenza (1,5%), aumento di AST (0,4%), aumento di GGT (0,4%), depressione (0,4%) e sincope (0,4%)

Le reazioni avverse più comuni verificatesi in ≥5% dei pazienti e con una frequenza superiore a ELX/TEZ/IVA di ≥1% sono state tosse, nasofaringite, infezione del tratto respiratorio superiore (URTI), mal di testa, dolore orofaringeo, influenza, affaticamento, aumento di ALT e AST, eruzione cutanea e congestione sinusale

Trikafta

Le reazioni avverse gravi che si sono verificate più frequentemente nei pazienti trattati con Trikafta rispetto al placebo includevano rash (1% vs <1%) e influenza (1% vs 0%)

Le reazioni avverse più comuni verificatesi in ≥ 5% dei pazienti trattati con Trikafta e con una frequenza superiore rispetto al placebo di ≥ 1% sono state mal di testa; URTI; dolore addominale; diarrea; eruzione cutanea; aumento di ALT, creatinfosfochinasi ematica, AST e bilirubina ematica; congestione nasale; rinorrea; rinite; influenza; sinusite; e costipazione

UTILIZZO IN POPOLAZIONI SPECIFICHE

USO PEDIATRICO

La sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite per Alyftrek in pazienti <6 anni, né per Trikafta in pazienti <2 anni. L'uso nei bambini di età inferiore a queste età non è raccomandato

Informazioni sulla fibrosi cistica

La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica rara che accorcia la vita e colpisce più di 112.000 persone, di cui circa 97.000 negli Stati Uniti, in Europa, Australia e Canada. La fibrosi cistica è una malattia progressiva multiorgano che colpisce i polmoni, il fegato, il pancreas, il tratto gastrointestinale, i seni, le ghiandole sudoripare e il tratto riproduttivo. La fibrosi cistica è causata da una proteina CFTR difettosa e/o mancante derivante da alcune mutazioni nel gene CFTR. I bambini devono ereditare due geni CFTR difettosi – uno da ciascun genitore – per avere la fibrosi cistica, e queste mutazioni possono essere identificate da un test genetico. Sebbene esistano molti tipi diversi di mutazioni CFTR che possono causare la malattia, la stragrande maggioranza delle persone con fibrosi cistica ha almeno una mutazione F508del. Le mutazioni CFTR portano alla fibrosi cistica causando un difetto della proteina CFTR o portando a una carenza o assenza di proteina CFTR sulla superficie cellulare. La funzione difettosa e/o l'assenza della proteina CFTR determina uno scarso flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in numerosi organi. Nei polmoni, ciò porta all’accumulo di muco anormalmente denso e appiccicoso, infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi che alla fine portano alla morte per molti pazienti. L'età media della morte è intorno ai 30 anni, ma con il trattamento la sopravvivenza prevista sta migliorando.

Oggi i medicinali Vertex CF trattano oltre 75.000 persone affette da FC in più di 60 paesi in sei continenti. Ciò rappresenta circa 2/3 delle persone con diagnosi di FC idonee alla terapia con modulatore CFTR.

Informazioni su Vertex

Vertex è un'azienda biotecnologica globale che investe nell'innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per persone affette da malattie e condizioni gravi. L'azienda ha approvato terapie per la fibrosi cistica, l'anemia falciforme, la beta talassemia trasfusione-dipendente e il dolore acuto e continua a portare avanti programmi clinici e di ricerca in queste aree. Vertex dispone inoltre di una solida pipeline clinica di terapie sperimentali in una serie di modalità per altre malattie gravi in cui ha una conoscenza approfondita della biologia umana causale, tra cui la nefropatia da IgA, il dolore neuropatico, la malattia renale mediata da APOL1, la nefropatia membranosa primaria, la malattia renale policistica autosomica dominante, il diabete di tipo 1, la miastenia grave generalizzata e la distrofia miotonica di tipo 1.

Vertex è stata fondata nel 1989 e ha la sede centrale globale a Boston, con sede internazionale a Londra. Inoltre, l'azienda dispone di siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia, America Latina e Medio Oriente. Vertex è costantemente riconosciuta come uno dei migliori luoghi di lavoro del settore, inclusi 16 anni consecutivi nell'elenco dei migliori datori di lavoro della rivista Science e una delle 100 migliori aziende per cui lavorare secondo Fortune. Per aggiornamenti aziendali e per saperne di più sulla storia dell'innovazione di Vertex, visita www.vrtx.com o seguici su LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube e X.

Nota speciale relativa alle dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese, a titolo esemplificativo, le dichiarazioni rilasciate da Carmen Bozic, M.D., in questo comunicato stampa, dichiarazioni riguardanti i benefici attesi di Alyftrek e Trikafta, aspettative relative alla popolazione di pazienti ammissibili e aspettative per l'accesso dei pazienti ad Alyftrek e Trikafta. Sebbene Vertex ritenga che le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa siano accurate, tali dichiarazioni previsionali rappresentano le convinzioni dell'azienda solo alla data del presente comunicato stampa e vi sono una serie di fattori che potrebbero far sì che eventi o risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra le altre cose, che i pazienti potrebbero non avere accesso ad Alyftrek o Trikafta nei tempi previsti e altri rischi elencati sotto il titolo "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Vertex e nei successivi documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission e disponibili attraverso il sito web della società all'indirizzo www.vrtx.com e www.sec.gov. Non dovresti fare eccessivo affidamento su queste affermazioni. Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le informazioni contenute nel presente comunicato stampa non appena diventano disponibili nuove informazioni.

Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-04-02 14:07

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L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

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