Vertex、AlyftrekとTrikaftaのラベル延長に対する米国FDAの承認を発表、これらの医薬品の利用可能範囲が米国のCF患者全体の約95%に拡大

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ボストン--(BUSINESS WIRE)--4 月2026年1月1日 -- バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド（ナスダック：VRTX）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節剤の変異体を有する6歳以上の嚢胞性線維症（CF）患者の治療に、アリフトレック（バンザカフトル/テザカフトル/デューティカフトル）の使用拡大を承認したと発表した。 (CFTR) 臨床データおよび/またはインビトロデータに基づいて応答するか、または CFTR タンパク質の産生をもたらす遺伝子。さらに、米国 FDA は、2 歳以上の患者に対するトリカフタ (エレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルおよびイバカフトル) の適応規定も拡大しました。

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  • この拡大により、CFTR タンパク質の産生をもたらすあらゆる変異体がアリフトレックとトリカフタの適応症に含まれるようになり、CFTR 内の変異体の位置に関係なく、これらの医薬品が及ぼす影響が強化されました。タンパク質 -
  • 米国でさらに約 800 人の CF 患者が、初めて CFTR モジュレーターの対象となる -

    • このラベルの拡張は、Alyftrek に対する反応を示す 564 個の変異体と、Trikafta に対する反応を示す 521 個の変異体からの臨床データおよび/または in vitro データによって裏付けられました。そのため、米国で臨床的にCFと診断されたさらに約800人が、疾患の根本原因を治療する薬の投与を受ける資格を初めて得た。この延長は、米国の CF 患者の約 95% が CFTR 調節因子による治療を受ける資格があることを意味します。

    「この画期的な承認は、当社の研究室で 600 を超える変異種をテストし、大規模な臨床試験で臨床効果を実証し、できるだけ早期に治療できるように若い CF 患者を研究することなど、CF における 20 年以上の革新を表しています」と Vertex のグローバル医薬品開発およびメディカル アフェアーズ担当エグゼクティブ バイスプレジデント兼最高医療責任者のカルメン ボジック医学博士は述べています。 「今回のラベル拡張により、CFTRタンパク質の生成をもたらすあらゆる変異体がアリフトレックおよびトリカフタのラベルに含まれるようになり、変異体がCFTRタンパク質のどこに存在するかに関係なく、これらの医薬品がCFTRの機能を回復し、患者に臨床上の利益を提供できることが証明されました。私たちはCFコミュニティと研究者の信頼に感謝し、これまで以上に多くの患者にアリフトレックとトリカフタを提供できることを楽しみにしています。」

    アリフトレックまたはトリカフタの詳細については、 Trikafta、患者支援プログラム、資格の詳細については、Alyftrek.com、Trikafta.com、VertexGPS.com、または vertextreatments.com をご覧ください。

    重要な安全情報

    警告: 薬物性肝損傷および肝不全

    アリフトレックで治療を受けた患者ではトランスアミナーゼの上昇が観察されています。

    トリカフタは重篤で致命的な可能性のある薬物誘発性肝障害を引き起こす可能性があります。アリフトレックと同じまたは類似の有効成分であるエレキサカフトール（ELX）、テザカフトル（TEZ）、およびイバカフトール（IVA）を含む固定用量配合剤であるトリカフタを服用している肝疾患の病歴の有無にかかわらず、移植および死亡に至った肝不全の症例が臨床試験および市販後の臨床試験の両方で報告されています。肝臓損傷は、治療開始から最初の 1 か月以内、トリカフタの開始後 15 か月以内に報告されています。

    アリフトレックまたはトリカフタを開始する前に、すべての患者の肝機能検査 (ALT、AST、アルカリホスファターゼ、ビリルビン) を評価し、治療開始から最初の 6 か月間は毎月、次の 12 か月間は 3 か月ごと、その後は少なくとも年に一度、肝機能検査を実施します。肝疾患の病歴がある患者、またはベースラインで肝機能検査 (LFT) の上昇がある患者については、より頻繁なモニタリングを検討してください。

    LFT が大幅に上昇した場合、または肝損傷の兆候や症状が発生した場合には、Alyftrek または Trikafta を中断します。肝臓専門医への紹介を検討してください。異常が解消するまで、臨床および検査室のモニタリングを行い、患者を綿密に追跡します。解決した場合は、利益がリスクを上回ると予想される場合にのみ治療を再開してください。治療を再開した後は、注意深くモニタリングすることをお勧めします。

    Alyftrek または Trikafta は、重度の肝障害 (Child-Pugh クラス C) のある患者には使用しないでください。 Alyftrek または Trikafta は、中等度の肝障害 (Child-Pugh クラス B) の患者には推奨されません。アリフトレックまたはトリカフタは、明らかな医学的必要性があり、利益がリスクを上回る場合にのみ検討されるべきです。アリフトレックを使用する場合は、患者を注意深く監視してください。 Trikafta を使用する場合は、慎重に用量を減らして使用し、患者を注意深く監視してください。

    警告と注意事項

    薬物誘発性肝損傷および肝不全

  • アリフトレックで治療を受けた患者ではトランスアミナーゼの上昇が観察されています。トリカフタは、重篤で致命的な可能性のある薬物誘発性肝障害を引き起こす可能性があります。トリカフタを服用している肝疾患の病歴の有無にかかわらず、移植や死亡につながる肝不全が報告されています。肝損傷は、治療開始から最初の 1 か月以内と、トリカフタの開始後 15 か月以内に報告されています。
  • アリフトレックまたはトリカフタの開始前にすべての患者の LFT を評価し、その後は治療の最初の 6 か月は毎月、次の 12 か月間は 3 か月ごと、その後は少なくとも年に一度、LFT を評価します。ベースライン時に肝疾患や LFT 上昇の病歴がある患者、または ELX、TEZ、IVA を含む薬剤による LFT 上昇の病歴がある患者については、より頻繁なモニタリングを検討する。
  • 肝損傷の兆候や症状が現れた場合は、アリフトレックまたはトリカフタを中断する。これには以下が含まれる場合があります。
  • LFT の大幅な上昇（例、ALT または AST が正常値の上限の 5 倍を超える） (ULN)、または ALT または AST >3x ULN、ビリルビン >2x ULN)
  • 肝損傷を示唆する臨床症状（例、黄疸、右上腹部の痛み、吐き気、嘔吐、精神状態の変化、腹水）
  • 肝臓専門医への紹介を検討し、異常が解消するまで臨床検査および検査モニタリングを行いながら患者を注意深く観察します。解決し、利益がリスクを上回ると予想される場合は、注意深くモニタリングしながら治療を再開する
  • アリフトレックとトリカフタは、重度の肝障害のある患者には使用すべきではなく、中等度の肝障害のある患者には推奨されず、明らかな医学的必要性があり、利益がリスクを上回る場合にのみ検討する必要があります。アリフトレックを使用する場合は、患者を注意深く監視してください。トリカフタを使用する場合は、用量を減らして慎重に使用し、患者を注意深く監視してください。

    • アナフィラキシーを含む過敏症反応

  • 血管浮腫やアナフィラキシーの症例を含む過敏症反応が、トリカフタの市販後環境で報告されています。治療中に重篤な過敏反応の兆候や症状が現れた場合は、アリフトレックまたはトリカフタを中止し、適切な治療を開始してください。利点とリスクを考慮して、治療を再開するかどうかを決定する

    • 副作用のため、ELX、TEZ、または IVA を含む薬剤の使用を中止または中断した患者

    アリフトレック

  • 以前に ELX、TEZ、または IVA を含む薬剤による治療を中止または中断した患者におけるアリフトレックの安全性データはありません。副作用によるIVA。このような患者に Alyftrek を使用する前に利点とリスクを検討し、使用する場合は副作用を注意深く監視する

    • 頭蓋内高血圧症 (IH)

  • IH は、Alyftrek と同じまたは類似の有効成分を含む Trikafta の市販後環境で報告されています。 IH の臨床症状には、頭痛、かすみ目、複視、および潜在的な視力喪失が含まれます。乳頭浮腫は眼底検査で見つけることができます。治療中に異常な頭痛や視覚障害が発生し、IH が疑われる場合は、治療を中断し、速やかに医学的診断を受けてください。利益とリスクを考慮して、治療を再開するかどうかを決定します。 IH が解消するまで、および再発がないか患者を監視する必要があります。ビタミン A レベルが上昇している患者はリスクが高い可能性があります

    • 自殺念慮や自殺行動を含む神経精神疾患

  • 不安、うつ病、自殺願望や行動、睡眠障害などの症状を含む重篤な精神神経疾患が、既往歴のある患者とない患者の市販後環境で報告されています。アリフトレックまたはトリカフタを服用している精神神経症状の症状。治療後最初の 3 か月以内に症状が現れることがあります。ベースラインの神経精神症状について患者を評価し、新たな症状または悪化している症状を監視します。利点とリスクを考慮して、症状の出現時に治療を中断するべきか、症状の改善とともに治療を再開すべきかを決定する

    • 薬物相互作用CYP3A 誘導剤との併用

  • 強力または中程度の CYP3A 誘導剤と Alyftrek の併用後、バンザカフトール、TEZ、およびデューティカフトールの曝露が減少し、これにより Alyftrek の有効性が低下する可能性があります。強力または中程度の CYP3A 誘導剤との併用は推奨されません
  • CYP3A 誘導剤の併用により、IVA への曝露が大幅に減少し、ELX および TEZ への曝露も減少すると予想されるため、トリカフタの有効性が低下する可能性があります。強力な CYP3A 誘導剤との併用は推奨されません

    • CYP3A 阻害剤との使用

  • 強力または中程度の CYP3A 阻害剤と併用すると、バンザカフトール、TEZ、デュティバカフトール、または ELX、TEZ、IVA への曝露が増加します。中等度または強力な CYP3A 阻害剤と併用する場合、Alyftrek または Trikafta の用量を減らす必要があります

    • 白内障

  • IVA（アリフトレックの有効成分と同様）を含むトリカフタで治療を受けた小児患者において、非先天性水晶体混濁が報告されています。小児患者にはベースラインおよびフォローアップの眼科検査が推奨されます。

    • 副作用アリフトレック

  • 2 人以上の患者 (0.4% 以上) で ELX/TEZ/IVA よりもアリフトレックでより頻繁に発生した重篤な副作用は、インフルエンザ (1.5%)、AST の増加でした。 (0.4%)、GGT 増加 (0.4%)、うつ病 (0.4%)、失神 (0.4%)
  • 患者の 5% 以上で発生し、ELX/TEZ/IVA よりも 1% 以上高い頻度で発生した最も一般的な副作用は、咳、鼻咽頭炎、上気道感染症 (URTI)、頭痛、中咽頭痛、インフルエンザ、疲労、 ALT と AST の増加、発疹、副鼻腔詰まり

    • トリカフタ

  • プラセボと比較してトリカフタで治療された患者でより頻繁に発生した重篤な副作用には、発疹（1% vs <1%）およびインフルエンザ（1% vs 0%）が含まれていました。
  • トリカフタで治療された患者の 5% 以上で発生し、プラセボより 1% 以上高い割合で発生した最も一般的な副作用は頭痛でした。ウルティ;腹痛;下痢;発疹; ALT、血中クレアチンホスホキナーゼ、AST、血中ビリルビンの増加。鼻づまり;鼻漏;鼻炎。インフルエンザ;副鼻腔炎;および便秘

    • 特定の集団での使用

    小児への使用

  • 6 歳未満の患者に対する Alyftrek の安全性と 2 歳未満の患者に対する Trikafta の有効性は確立されていません。これらの年齢未満のお子様の使用は推奨されません

    • 嚢胞性線維症について

    嚢胞性線維症 (CF) は、寿命を縮める希少な遺伝病で、米国、ヨーロッパ、オーストラリア、カナダの約 97,000 人を含む 112,000 人以上が罹患しています。 CF は、肺、肝臓、膵臓、胃腸管、副鼻腔、汗腺、生殖管に影響を及ぼす進行性の多臓器疾患です。 CF は、CFTR 遺伝子の特定の変異に起因する CFTR タンパク質の欠損および/または欠落によって引き起こされます。子供がCFを発症するには、2つの欠陥のあるCFTR遺伝子（各親から1つずつ）を受け継ぐ必要があり、これらの変異は遺伝子検査で特定できます。この疾患を引き起こす可能性のある CFTR 変異にはさまざまな種類がありますが、CF 患者の大多数は少なくとも 1 つの F508del 変異を持っています。 CFTR 変異は、CFTR タンパク質に欠陥を生じさせたり、細胞表面での CFTR タンパク質の欠乏や欠如を引き起こしたりすることによって CF を引き起こします。 CFTRタンパク質の機能不全および/または欠如により、多くの臓器の細胞に出入りする塩分と水の流れが悪くなります。肺では、これにより異常に粘度の高い粘液の蓄積、慢性的な肺感染症、進行性の肺損傷が引き起こされ、最終的には多くの患者が死に至ります。死亡年齢の中央値は 30 代ですが、治療により予想生存期間は改善しています。

    現在、Vertex CF 医薬品は、6 大陸 60 か国以上で 75,000 人以上の CF 患者を治療しています。これは、CF と診断された人の約 2/3 が CFTR モジュレーター療法の対象となることに相当します。

    Vertex について

    Vertex は、重篤な疾患や症状を持つ人々のための革新的な医薬品を開発するために科学革新に投資する世界的なバイオテクノロジー企業です。同社は嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミア、急性疼痛の治療法を承認しており、これらの分野で臨床および研究プログラムを推進し続けている。また、Vertex は、IgA 腎症、神経因性疼痛、APOL1 媒介性腎疾患、原発性膜性腎症、常染色体優性多発性嚢胞腎、1 型糖尿病、全身性重症筋無力症、筋強直性ジストロフィー 1 型など、他の重篤な疾患におけるさまざまな治療法にわたる治験治療の堅牢な臨床パイプラインを持っています。

    Vertex は 1989 年に設立され、ボストンに世界本社を置き、ロンドンに国際本社を置いています。さらに、同社は北米、ヨーロッパ、オーストラリア、ラテンアメリカ、中東に研究開発拠点と営業拠点を持っています。 Vertex は、サイエンス誌のトップ雇用主リストに 16 年連続で選ばれ、フォーチュン誌の働きがいのある企業 100 社に選ばれるなど、業界で最も働きやすい企業の 1 つとして常に認められています。会社の最新情報や Vertex のイノベーションの歴史について詳しくは、www.vrtx.com にアクセスするか、LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube、X でフォローしてください。

    将来の見通しに関する記述に関する特記事項

    このプレスリリースには、1995 年の私募証券訴訟改革法で定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、このプレスリリース内でカルメン ボジッチ医師が行った記述、アリフトレックおよびトリカフタの予想される利点に関する記述、対象となる患者集団に関する期待、およびアリフトレックおよびトリカフタへの患者のアクセスに対する期待が含まれますが、これらに限定されません。 Vertex は、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述が正確であると信じていますが、これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点における当社の信念のみを表しており、実際の出来事や結果がかかる将来の見通しに関する記述で示されている内容と大きく異なる原因となる可能性のある要因は数多くあります。これらのリスクと不確実性には、患者が予定通りにアリフトレックまたはトリカフタにアクセスできない可能性があること、およびバーテックスの年次報告書およびその後証券取引委員会に提出された提出書類の「リスク要因」の見出しの下に記載されているその他のリスクが含まれます。同社の Web サイト (www.vrtx.com および www.sec.gov) から入手できます。これらの記述に過度に依存しないでください。 Vertex は、新しい情報が入手可能になったときにこのプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

    出典: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    出典: HealthDay

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    その他のニュースリソース

  • FDA メドウォッチ ドラッグアラート
  • デイリー MedNews
  • 医療専門家向けニュース
  • 新薬承認
  • 新薬申請
  • 医薬品不足
  • 臨床試験結果
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    投稿しました : 2026-04-02 14:07

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