Vertex Ngumumake Persetujuan FDA AS kanggo Ekstensi Label Alyftrek lan Trikafta, Ngembangake Ketersediaan Obat Iki nganti ~95% Kabeh Wong Kanthi CF ing Amerika Serikat

Tindakake Drugslib ing

BOSTON--(KAWAT BISNIS)--Apr. 1, 2026-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dina iki ngumumake U.S. Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni panggunaan Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) kanggo perawatan wong sing nandhang fibrosis kistik (CF) umur 6 taun lan luwih lawas karo variasi kista transmembransis. (CFTR) gen sing responsif adhedhasar data klinis lan/utawa in vitro utawa ngasilake protèin CFTR. Kajaba iku, FDA AS uga wis ngembangake pernyataan indikasi kanggo Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor lan ivacaftor) ing pasien umur 2 lan luwih lawas.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Kanthi ekspansi iki, varian apa wae sing nyebabake produksi protein CFTR saiki kalebu ing indikasi kanggo Alyftaftrek, obat-obatan lan Triforkaftaft sing ora ana pengaruhe. varian ing protein CFTR-
  • Kira-kira 800 wong liyane sing duwe CF ing AS saiki layak kanggo modulator CFTR kanggo pisanan-

    • Ekspansi label iki didhukung dening data klinis lan/utawa in vitro saka 564 varian sing nuduhake respon marang Alyftrek lan 521 nanggepi varian Trikaftrek. Dadi, kira-kira 800 luwih akeh wong kanthi diagnosis klinis CF ing AS saiki layak kanggo obat sing ngobati panyebab utama penyakit kasebut kanggo pisanan. Ekstensi iki tegese kira-kira 95% wong sing duwe CF ing AS saiki layak kanggo perawatan nganggo modulator CFTR.

    "Persetujuan terobosan iki nggambarake luwih saka 20 taun inovasi ing CF, kalebu nguji luwih saka 600 varian ing laboratorium kita, nuduhake efek klinis ing uji klinis gedhe, lan nyinaoni wong enom sing duwe CF supaya bisa diobati sedini mungkin," ujare Carmen Bozic, M.D., Wakil Presiden Eksekutif, Pengembangan Obat Global lan Urusan Medis, lan Kepala Perwira Medis Vertex. "Kanthi ekspansi label iki, varian apa wae sing ngasilake produksi protein CFTR saiki kalebu ing label Alyftrek lan Trikafta, sing mbuktekake manawa obat-obatan kasebut bisa mulihake fungsi CFTR lan menehi manfaat klinis kanggo pasien tanpa preduli saka ngendi ana varian protein CFTR. Kita matur nuwun marang komunitas CF lan peneliti kanggo kapercayan lan ngarepake nggawa informasi luwih akeh babagan Alyftrek lan Trika. Alyftrek utawa Trikafta, program bantuan pasien, utawa rincian kelayakan, bukak Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com utawa vertextreatments.com.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    PÈNGET: CELAKA ATI AKIBAT OBAT LAN GAGAL ATI

    Transaminase munggah pangkat wis diamati ing pasien sing diobati karo Alyftrek.

    Trikafta bisa nyebabake ciloko ati sing disebabake dening obat sing serius lan bisa fatal. Kasus gagal ati sing nyebabake transplantasi lan pati wis dilapurake ing uji klinis lan setelan postmarketing ing pasien kanthi lan tanpa riwayat penyakit ati sing njupuk Trikafta, obat kombinasi dosis tetep sing ngemot elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ), lan ivacaftor (IVA), bahan aktif sing padha utawa padha karo Alyftrek. Ciloko ati wis dilapurake ing sasi pisanan terapi lan nganti 15 sasi sawise miwiti Trikafta.

    Evaluasi tes fungsi ati (ALT, AST, alkaline phosphatase, lan bilirubin) ing kabeh pasien sadurunge miwiti Alyftrek utawa Trikafta, banjur saben sasi sajrone 6 wulan pisanan perawatan, saben 3 sasi suwene 12 wulan sabanjure, lan paling ora saben taun sabanjure. Coba pemantauan sing luwih kerep kanggo pasien sing duwe riwayat penyakit ati utawa tes fungsi ati (LFT) munggah ing awal.

    Interrupt Alyftrek utawa Trikafta kanggo peningkatan sing signifikan ing LFT utawa yen ana tandha utawa gejala ciloko ati. Coba rujukan menyang hepatologist. Tindakake pasien kanthi rapet karo pemantauan klinis lan laboratorium nganti ora normal rampung. Yen wis rampung, nerusake perawatan mung yen entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Pemantauan sing luwih cedhak disaranake sawise nerusake perawatan.

    Alyftrek utawa Trikafta ora kena digunakake ing pasien kanthi gangguan ati sing abot (Child-Pugh Kelas C). Alyftrek utawa Trikafta ora dianjurake kanggo pasien kanthi gangguan hepatik moderat (Child-Pugh Kelas B). Alyftrek utawa Trikafta mung kudu dianggep yen ana kabutuhan medis sing jelas lan entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Yen Alyftrek digunakake, ngawasi pasien kanthi rapet. Yen Trikafta digunakake, gunakake kanthi ati-ati kanthi dosis sing dikurangi lan ngawasi pasien kanthi rapet.

    PÈNGET LAN PENCEGAHAN

    CELAKA ATI AKIBAT OBAT lan GAGAL ATI

  • Transaminase sing munggah pangkat wis diamati ing pasien sing diobati karo Alyftrek. Trikafta bisa nyebabake ciloko ati sing serius lan bisa nyebabake fatal. Gagal ati sing nyebabake transplantasi lan pati wis dilaporake ing pasien sing duwe lan tanpa riwayat penyakit ati sing njupuk Trikafta. Ciloko ati wis dilapurake ing sasi kapisan terapi lan nganti 15 sasi sawise miwiti Trikafta
  • Assess LFTs ing kabeh pasien sadurunge miwiti Alyftrek utawa Trikafta, banjur saben sasi sajrone 6 sasi perawatan pisanan, saben 3 sasi kanggo 12 sasi sabanjure, lan paling sethithik saben taun sabanjure. Coba pemantauan sing luwih kerep kanggo pasien sing duwe riwayat penyakit ati utawa peningkatan LFT ing awal, utawa riwayat LFT sing dhuwur karo obat sing ngemot ELX, TEZ, lan/utawa IVA
  • Interrupt Alyftrek utawa Trikafta yen ana tandha utawa gejala ciloko ati, sing bisa uga kalebu:
  • L. > 5x wates ndhuwur normal (ULN) utawa ALT utawa AST >3x ULN karo bilirubin >2x ULN)
  • Gejala klinis sing nuduhake ciloko ati (contone, jaundice, nyeri kuadran tengen ndhuwur, mual, muntah, owah-owahan status mental, asites)
  • Panyedhiya klinis kanggo ngawasi pasien lan ngetutake laboratorium nganti klinik lan rujukan menyang laboratorium. kelainan ngatasi. Yen ditanggulangi, lan yen entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko, nerusake perawatan kanthi ngawasi sing cedhak
  • Alyftrek lan Trikafta ora bisa digunakake ing pasien kanthi gangguan hepatik sing abot, ora dianjurake kanggo pasien kanthi gangguan hepatik moderat, lan mung kudu dianggep nalika ana kabutuhan medis sing jelas lan entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Yen Alyftrek digunakake, ngawasi pasien kanthi rapet. Yen Trikafta digunakake, gunakake kanthi ati-ati ing dosis sing dikurangi lan ngawasi pasien kanthi rapet

    • REAKSI HIPERSENSITIVITAS, KANGGO ANAFILAKSI

  • Reaksi hipersensitivitas, kalebu kasus angioedema lan anafilaksis, wis dilaporake ing postmarketing Trikafta. Yen tandha utawa gejala reaksi hipersensitivitas serius berkembang sajrone perawatan, mandhegake Alyftrek utawa Trikafta lan miwiti terapi sing cocog. Coba keuntungan lan risiko kanggo nemtokake manawa arep nerusake perawatan

    • Pasien sing mandheg utawa ngganggu obatan sing ngemot ELX-, TEZ-, UTAWA IVA amarga reaksi salabetipun

    Alyftrek

  • Ora ana data keamanan sing kasedhiya kanggo Alyftrupted kanggo pasien sing wis diobati utawa diterusake kanthi obat TEZ, IVA amarga reaksi salabetipun. Coba manfaat lan risiko sadurunge nggunakake Alyftrek ing pasien kasebut lan yen digunakake, ngawasi kanthi rapet kanggo reaksi salabetipun

    • HIPERTENSI INTRACRANIAL (IH)

  • IH wis dilapurake ing setelan postmarketing karo Trikafta, sing ngemot bahan aktif sing padha utawa padha karo Alyftrek. Manifestasi klinis IH kalebu sirah, sesanti kabur, diplopia, lan potensial mundhut sesanti; papilledema bisa ditemokake ing fundoskopi. Yen nyeri sirah utawa gangguan visual sing ora biasa kedadeyan sajrone perawatan, lan dicurigai IH, interupsi perawatan lan deleng kanggo evaluasi medis kanthi cepet. Coba keuntungan lan risiko kanggo nemtokake manawa arep nerusake perawatan. Pasien kudu dipantau nganti resolusi IH lan kanggo kambuh. Pasien kanthi tingkat vitamin A sing luwih dhuwur bisa uga ngalami risiko tambah

    • KEJADIAN NEUROPSYCHIATRIK, KANGGO PIKIR lan PILAKU SUICIDAL

  • Kedadeyan neuropsikiatri sing serius, kalebu gejala kuatir, depresi, ide lan prilaku bunuh diri, lan wis dilapurake ing pasien sadurunge ngalami gangguan turu tanpa ana riwayat gangguan. saka gejala neuropsychiatric njupuk Alyftrek utawa Trikafta. Gejala bisa kedadeyan sajrone 3 wulan pisanan perawatan. Netepake pasien kanggo gejala neuropsikiatri awal lan ngawasi gejala anyar utawa saya tambah parah. Coba keuntungan lan risiko kanggo nemtokake manawa perawatan kudu diganggu nalika kedadeyan gejala utawa diterusake kanthi perbaikan gejala

    • INTERAKSI OBATGunakake Kanthi Inducers CYP3A

  • Sawise nggunakake inducers CYP3A sing kuat utawa moderat kanthi Alyftrek, eksposur vanzacaftor, TEZ, lan deutivacaftor mudhun, sing bisa nyuda efektifitas Alyftrek. Panggunaan bebarengan karo inducers CYP3A kuwat utawa moderat ora dianjurake
  • Paparan kanggo IVA wis suda sacara signifikan lan cahya kanggo ELX lan TEZ samesthine bakal ngurangi kanthi nggunakake inducers CYP3A bebarengan, sing bisa nyuda efektifitas Trikafta. Panggunaan bebarengan karo inducers CYP3A sing kuwat ora dianjurake

    • Gunakake Kanthi Inhibitor CYP3A

  • Paparan kanggo vanzacaftor, TEZ, lan deutivacaftor utawa ELX, TEZ, lan IVA mundhak nalika digunakake bebarengan karo inhibitor CYP3 sing kuwat utawa moderat. Dosis Alyftrek utawa Trikafta kudu dikurangi nalika digunakake bebarengan karo inhibitor CYP3A moderat utawa kuwat

    • KATARAK

  • Kekeruhan lensa non-kongenital wis dilapurake ing pasien pediatrik sing diobati karo Trikafta, sing ngandhut IVA (padha karo bahan aktif ing Alyftrek). Pemeriksaan oftalmologis dhasar lan tindak lanjut dianjurake ing pasien pediatrik

    • REAKSI SALAHAlyftrek

  • Reaksi salabetipun serius sing kedadeyan luwih kerep karo Alyftrek tinimbang karo ELX/TEZ/IVA ing pasien ELX/TEZ/IVA (⥥5.0%) (⥉ 1%). AST (0,4%), tambah GGT (0,4%), depresi (0,4%), lan syncope (0,4%)
  • Reaksi salabetipun sing paling umum kadadeyan ing ≥5% pasien lan ing frekuensi sing luwih dhuwur tinimbang ELX / TEZ / IVA kanthi ≥1% yaiku batuk, nyeri tenggorokan, nyeri tenggorokan, nyeri tenggorokan, nyeri tenggorokan, tenggorokan ndhuwur influenza, lemes, tambah ALT lan AST, ruam, lan kongesti sinus

    • Trikafta

  • Reaksi salabetipun serius sing kedadeyan luwih kerep ing pasien sing diobati karo Trikafta dibandhingake karo plasebo kalebu ruam (1% vs <1%) lan influenza (1% vs 0%)
  • Reaksi salabetipun sing paling umum sing kedadeyan ing ≥5% saka pasien sing diobati kanthi tingkat Trikafta sing luwih dhuwur tinimbang sing diobati. dening ≥1% padha sirah; URTI; nyeri weteng; diare; ruam; tambah ALT, creatine phosphokinase getih, AST, lan bilirubin getih; rame irung; rhinorrhea; rhinitis; influenza; sinusitis; lan konstipasi

    • GUNAAN ING PENDUDUK KHUSUS

    PENGGUNAAN PEDIATRIK

  • Safe lan efektifitas durung ditetepake kanggo Alyftrek ing pasien <6 taun, utawa kanggo Trikafta ing pasien <2 taun. Panggunaan ing bocah-bocah ing umur iki ora dianjurake

    • Babagan Cystic Fibrosis

    Cystic fibrosis (CF) iku sawijining lelara genetis langka sing nyepetake urip sing mengaruhi luwih saka 112.000 wong, kalebu kira-kira 97.000 wong ing Amerika Serikat, Eropa, Australia lan Kanada. CF minangka penyakit progresif, multi-organ sing mengaruhi paru-paru, ati, pankreas, saluran GI, sinus, kelenjar kringet lan saluran reproduksi. CF disababaké déning protein CFTR risak lan / utawa ilang amarga mutasi tartamtu ing gen CFTR. Anak-anak kudu marisi loro gen CFTR sing cacat - siji saka saben wong tuwa - kanggo duwe CF, lan mutasi kasebut bisa diidentifikasi kanthi tes genetik. Nalika ana macem-macem jinis mutasi CFTR sing bisa nyebabake penyakit kasebut, mayoritas wong sing duwe CF duwe paling ora siji mutasi F508del. Mutasi CFTR nyebabake CF kanthi nyebabake protein CFTR rusak utawa nyebabake kekurangan utawa ora ana protein CFTR ing permukaan sel. Fungsi risak lan / utawa ora ana protein CFTR nyebabake aliran uyah lan banyu sing ora apik menyang lan metu saka sel ing sawetara organ. Ing paru-paru, iki ndadékaké penumpukan lendhut sing ora normal, lengket, infeksi paru-paru kronis lan karusakan paru-paru sing progresif sing pungkasane nyebabake pati kanggo akeh pasien. Umur rata-rata pati ana ing 30-an, nanging kanthi perawatan, ramalan kaslametané saya mundhak.

    Dina iki obat-obatan Vertex CF nambani luwih saka 75.000 wong sing kena CF ing luwih saka 60 negara ing enem bawana. Iki nuduhake kira-kira 2/3 saka wong sing didiagnosis CF sing layak kanggo terapi modulator CFTR.

    Babagan Vertex

    Vertex minangka perusahaan bioteknologi global sing nandur modal ing inovasi ilmiah kanggo nggawe obat transformatif kanggo wong sing nandhang penyakit lan kondisi serius. Perusahaan kasebut wis nyetujoni terapi kanggo fibrosis kistik, penyakit sel sabit, talasemia beta sing gumantung karo transfusi lan nyeri akut, lan terus ngembangake program klinis lan riset ing wilayah kasebut. Vertex uga duwe saluran pipa klinis sing kuat kanggo terapi investigasi ing macem-macem modalitas ing penyakit serius liyane sing nduweni wawasan sing jero babagan biologi manungsa sing nyebabake, kalebu nefropati IgA, nyeri neuropatik, penyakit ginjel APOL1, nefropati membran primer, penyakit ginjel polikistik dominan autosomal, diabetes tipe 1, myasthenia tipe 1, lan myasthenia gravis umum.

    Vertex didegaké ing taun 1989 lan duwé markas global ing Boston, kanthi kantor pusat internasional ing London. Kajaba iku, perusahaan kasebut duwe situs riset lan pangembangan lan kantor komersial ing Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin lan Timur Tengah. Vertex terus-terusan diakoni minangka salah sawijining papan kerja paling dhuwur ing industri, kalebu 16 taun berturut-turut ing dhaptar Top Employers majalah Science lan salah siji saka Fortune 100 Perusahaan Paling Apik kanggo Digarap. Kanggo nganyari perusahaan lan sinau luwih lengkap babagan sejarah inovasi Vertex, bukak www.vrtx.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube lan X.

    Cathetan Khusus Babagan Pernyataan Berwawasan Maju

    Rilis pers iki ngemot pernyataan sing maju kaya sing ditegesake ing Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995, kalebu, tanpa watesan, pernyataan sing digawe dening Carmen Bozic, M.D., ing siaran pers iki, pernyataan babagan keuntungan sing diantisipasi saka Alyftrek lan Trikafta, pangarepan babagan populasi pasien sing layak, lan pangarepan kanggo akses pasien menyang Aftlyftarek lan Trikaftarek. Nalika Vertex yakin pernyataan sing ana ing siaran pers iki akurat, pernyataan sing maju iki mung makili kapercayan perusahaan ing tanggal release pers iki lan ana sawetara faktor sing bisa nyebabake acara utawa asil nyata beda-beda saka sing dituduhake dening pernyataan sing maju. Risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu, ing antarane, pasien ora duwe akses menyang Alyftrek utawa Trikafta ing garis wektu sing diantisipasi, lan risiko liyane sing kadhaptar ing judhul "Faktor Risiko" ing laporan taunan Vertex lan ing pengajuan sabanjure sing diajukake menyang Komisi Sekuritas lan Bursa lan kasedhiya liwat situs web perusahaan ing www.vrtx.com lan www.vrtx.com. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pernyataan kasebut. Vertex nolak kewajiban kanggo nganyari informasi sing ana ing siaran pers iki nalika informasi anyar kasedhiya.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Sumber: HealthDay

    Artikel sing gegandhengan

  • FDA Nyetujoni Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) kanggo Perawatan Cystic Fibrosis - 20 Desember 2024
  • Vertex Announces FDA Penerimaan Obat Anyar Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, Perawatan Kombinasi Triple Kelas Sabanjure kanggo Fibrosis Kistik - 2 Juli 2024

    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor lan vanzacaftor) Riwayat Persetujuan FDA

    Riwayat Persetujuan Obat-obatan Medis

    Lréré sumber daya Medis FL>
  • Pawarta MedNews saben dina
  • Pawarta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Anyar
  • Aplikasi Obat Anyar
  • Kekurangan Obat
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-04-02 14:07

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer