Vertex는 Alyftrek 및 Trikafta의 라벨 확장에 대한 미국 FDA 승인을 발표하여 미국 내 CF 환자의 최대 95%까지 이들 의약품의 가용성을 확대했습니다.

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보스턴--(Business Wire / 뉴스와이어)--4월 2026년 1월 1일 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated(나스닥: VRTX)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 다음 중 하나에 해당하는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 유전자 변이가 있는 6세 이상 낭포성 섬유증(CF) 환자의 치료를 위해 Alyftrek(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)의 사용 확대를 승인했다고 발표했습니다. 임상 및/또는 시험관 내 데이터에 기초하여 반응성이 있거나 CFTR 단백질 생산 결과가 있습니다. 또한, 미국 FDA는 2세 이상의 환자를 대상으로 트리카프타(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)에 대한 적응증 설명도 확대했습니다.

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  • 이번 확장으로 CFTR 단백질을 생성하는 모든 변이체는 이제 알리프트렉과 트리카프타의 적응증에 포함되어 CFTR의 변이체 위치에 관계없이 이들 의약품이 미치는 영향이 더욱 강화되었습니다. 단백질-
  • 이제 미국에서 약 800명의 CF 환자가 처음으로 CFTR 조절제 사용 자격을 얻었습니다.

    • 이러한 라벨 확장은 Alyftrek에 대한 반응을 입증한 564개 변종과 Trikafta에 대한 반응을 입증한 521개 변종의 임상 및/또는 시험관 내 데이터에 의해 뒷받침되었습니다. 따라서 미국에서 CF 임상 진단을 받은 약 800명의 추가 사람들이 이제 처음으로 질병의 근본 원인을 치료하는 약품을 받을 수 있게 되었습니다. 이 연장은 미국 내 CF 환자의 약 95%가 이제 CFTR 조절제로 치료받을 자격이 있음을 의미합니다.

    "이 획기적인 승인은 실험실에서 600개 이상의 변종을 테스트하고, 대규모 임상 시험에서 임상 효과를 입증하고, CF에 걸린 젊은 사람들을 연구하여 가능한 한 조기에 치료할 수 있도록 하는 것을 포함하여 CF에서 20년 이상의 혁신을 나타냅니다."라고 Vertex의 글로벌 의약품 개발 및 의학 업무 담당 수석 부사장이자 최고 의료 책임자인 Carmen Bozic 박사가 말했습니다. "이번 라벨 확장을 통해 CFTR 단백질을 생성하는 모든 변이체가 이제 Alyftrek 및 Trikafta 라벨에 포함되어 이들 의약품이 CFTR 기능을 복원하고 CFTR 단백질 변이체의 위치에 관계없이 환자에게 임상적 이점을 제공할 수 있음을 검증했습니다. 우리는 CF 커뮤니티와 조사자들의 신뢰에 감사드리며 이전보다 더 많은 환자에게 Alyftrek과 Trikafta를 제공할 수 있기를 기대합니다."

    Alyftrek에 대한 자세한 내용은 또는 Trikafta, 환자 지원 프로그램 또는 자격 세부정보는 Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com 또는 vertextreatments.com을 방문하세요.

    중요 안전 정보

    경고: 약물로 인한 간 손상 및 간부전

    Alyftrek으로 치료받은 환자에게서 아미노전이효소의 증가가 관찰되었습니다.

    Trikafta는 심각하고 잠재적으로 치명적인 약물 유발 간 손상을 일으킬 수 있습니다. 알리프트렉과 동일하거나 유사한 활성 성분인 elexacaftor(ELX), tezacaftor(TEZ) 및 ivacaftor(IVA)를 함유한 고정 용량 복합제인 Trikafta를 복용한 간 질환 병력이 있거나 없는 환자를 대상으로 한 임상 시험 및 시판 후 환경에서 이식 및 사망으로 이어지는 간부전 사례가 보고되었습니다. 간 손상은 치료 첫 달 이내에 그리고 Trikafta 시작 후 최대 15개월까지 보고되었습니다.

    Alyftrek 또는 Trikafta 투여를 시작하기 전 모든 환자를 대상으로 간 기능 검사(ALT, AST, 알칼리성 인산분해효소, 빌리루빈)를 평가하고, 치료 시작 후 첫 6개월 동안은 매달, 다음 12개월 동안은 3개월마다, 그 이후에는 최소 1년에 한 번씩 평가합니다. 기준시점에서 간 질환 또는 간 기능 검사(LFT) 상승 이력이 있는 환자에 대해 더 자주 모니터링하는 것을 고려하십시오.

    LFT가 유의하게 상승하거나 간 손상의 징후 또는 증상이 있는 경우 Alyftrek 또는 Trikafta를 중단하십시오. 간 전문의에게 의뢰하는 것을 고려하십시오. 이상이 해결될 때까지 임상 및 실험실 모니터링을 통해 환자를 면밀히 추적하십시오. 해결된 경우, 위험보다 이익이 더 클 것으로 예상되는 경우에만 치료를 재개하십시오. 치료를 재개한 후에는 면밀한 모니터링을 하는 것이 좋습니다.

    Alyftrek 또는 Trikafta는 중증 간 장애(Child-Pugh Class C) 환자에게 사용해서는 안 됩니다. 알리프트렉이나 트리카프타는 중등도 간 장애(Child-Pugh Class B) 환자에게는 권장되지 않습니다. Alyftrek 또는 Trikafta는 명확한 의학적 필요성이 있고 이점이 위험보다 클 경우에만 고려해야 합니다. Alyftrek을 사용하는 경우 환자를 면밀히 모니터링하십시오. Trikafta를 사용하는 경우 복용량을 줄여 주의 깊게 사용하고 환자를 면밀히 모니터링하십시오.

    경고 및 주의사항

    약물 유발 간 손상 및 간부전

  • Alyftrek으로 치료받은 환자에게서 트랜스아미나제의 증가가 관찰되었습니다. Trikafta는 심각하고 잠재적으로 치명적인 약물 유발 간 손상을 일으킬 수 있습니다. Trikafta를 복용한 간 질환 병력이 있거나 없는 환자에서 이식 및 사망으로 이어지는 간부전이 보고되었습니다. 치료 첫 달과 Trikafta 시작 후 최대 15개월 이내에 간 손상이 보고되었습니다.
  • Alyftrek 또는 Trikafta를 시작하기 전 모든 환자의 LFT를 평가하고, 그 다음에는 치료 첫 6개월 동안 매달, 다음 12개월 동안 3개월마다, 그 이후에는 최소 1년에 한 번씩 LFT를 평가합니다. 간 질환 병력 또는 베이스라인에서 LFT 상승 병력이 있거나 ELX, TEZ 및/또는 IVA를 함유한 약물로 인해 LFT 상승 병력이 있는 환자에 대해 더 빈번한 모니터링을 고려하십시오.
  • 간 손상의 징후 또는 증상이 나타날 경우 Alyftrek 또는 Trikafta를 중단하십시오. 여기에는 다음이 포함될 수 있습니다.
  • LFT의 상당한 상승(예: ALT 또는 AST > 정상 상한(ULN) 또는 ALT의 5배 초과 또는 AST >3x ULN, 빌리루빈 >2x ULN)
  • 간 손상을 암시하는 임상 증상(예: 황달, 우상복부 통증, 메스꺼움, 구토, 정신 상태 변화, 복수)
  • 간 전문의에게 의뢰를 고려하고 이상이 해결될 때까지 임상 및 실험실 모니터링을 통해 환자를 면밀히 추적하십시오. 문제가 해결되고 유익성이 위험보다 클 것으로 예상되는 경우 면밀한 모니터링을 통해 치료를 재개합니다.
  • Alyftrek과 Trikafta는 중증 간 장애 환자에게 사용해서는 안 되며, 중등도 간 장애 환자에게는 권장되지 않으며, 명확한 의학적 필요성이 있고 유익성이 위험보다 클 경우에만 고려해야 합니다. Alyftrek을 사용하는 경우 환자를 면밀히 모니터링하십시오. Trikafta를 사용하는 경우 감소된 용량으로 주의해서 사용하고 환자를 면밀히 모니터링하십시오.

    • 아나필락시스를 포함한 과민 반응

  • 혈관 부종 및 아나필락시스 사례를 포함한 과민 반응이 Trikafta의 시판 후 환경에서 보고되었습니다. 치료 중 심각한 과민 반응의 징후 또는 증상이 나타나면 알리프트렉 또는 트리카프타의 투여를 중단하고 적절한 치료를 시작하십시오. 유익성과 위험성을 고려하여 치료 재개 여부를 결정하세요

    • 이상 반응으로 인해 ELX, TEZ 또는 IVA 함유 약물을 중단하거나 중단한 환자

    Alyftrek

  • 이전에 다음과 같은 이유로 ELX, TEZ 또는 IVA 함유 약물 치료를 중단했거나 중단한 환자에 대한 Alyftrek에 대한 이용 가능한 안전성 데이터는 없습니다. 부작용. 이러한 환자에게 Alyftrek을 사용하기 전에 이점과 위험을 고려하고, 사용하는 경우 부작용을 면밀히 모니터링하십시오.

    • 두개내 고혈압(IH)

  • Alyftrek과 동일하거나 유사한 활성 성분을 함유한 Trikafta의 시판 후 환경에서 IH가 보고되었습니다. IH의 임상적 발현에는 두통, 시야 흐림, 복시 및 잠재적인 시력 상실이 포함됩니다. 유두부종은 안저검사에서 발견될 수 있습니다. 치료 중 비정상적인 두통이나 시력 장애가 발생하고 IH가 의심되는 경우 치료를 중단하고 즉각적인 의학적 평가를 의뢰하십시오. 치료 재개 여부를 결정하려면 유익성과 위험성을 고려하십시오. IH가 해결될 때까지 그리고 재발에 대해 환자를 모니터링해야 합니다. 비타민 A 수치가 높은 환자는 위험이 증가할 수 있습니다.

    • 자살 사고 및 행동을 포함한 신경정신과적 사건

  • 불안, 우울증, 자살 생각 및 행동, 수면 장애 등의 심각한 신경정신병적 사건이 이전에 다음 병력이 있거나 없는 환자의 시판 후 조사에서 보고되었습니다. Alyftrek 또는 Trikafta를 복용하는 신경 정신병 적 증상. 증상은 치료 후 첫 3개월 이내에 나타날 수 있습니다. 환자의 기본 신경정신병적 증상을 평가하고 새로운 증상이나 악화되는 증상이 있는지 모니터링합니다. 증상 발생 시 치료를 중단해야 할지, 증상 호전과 함께 재개해야 할지 결정하려면 유익성과 위험성을 고려하세요.

    • 약물 상호 작용CYP3A 유도제와 함께 사용

  • 알리프트렉과 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제를 병용한 후 반자카프터, TEZ 및 듀티바카프터의 노출이 감소하여 알리프트렉의 효과가 감소될 수 있습니다. 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제와의 병용은 권장되지 않습니다.
  • CYP3A 유도제를 병용하면 IVA에 대한 노출이 크게 감소하고 ELX 및 TEZ에 대한 노출도 감소할 것으로 예상되어 트리카프타의 효과가 감소될 수 있습니다. 강력한 CYP3A 유도제와 병용 사용은 권장되지 않습니다.

    • CYP3A 억제제와 함께 사용

  • 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 억제제와 병용하면 vanzacaftor, TEZ 및 deutivacaftor 또는 ELX, TEZ 및 IVA에 대한 노출이 증가합니다. 중등도 또는 강력한 CYP3A 억제제와 병용투여 시 알리프트렉 또는 트리카프타의 용량을 줄여야 합니다

    • 백내장

  • IVA(Alyftrek의 활성 성분과 유사)가 함유된 Trikafta로 치료받은 소아 환자에게서 비선천성 수정체 혼탁이 보고되었습니다. 2명 이상의 환자(≥0.4%)에서 ELX/TEZ/IVA보다 Alyftrek에서 더 자주 발생한 심각한 이상반응은 인플루엔자(1.5%), 증가된 것이었습니다. AST(0.4%), GGT 증가(0.4%), 우울증(0.4%) 및 실신(0.4%)
  • 환자의 5% 이상에서 발생하고 ELX/TEZ/IVA보다 빈도가 1% 이상 높은 가장 흔한 이상반응은 기침, 비인두염, 상부 호흡기 감염(URTI), 두통, 구인두 통증, 인플루엔자, 피로, 피로감 증가였습니다. ALT 및 AST, 발진 및 부비동 울혈

    • Trikafta

  • 위약에 비해 Trikafta로 치료받은 환자에서 더 자주 발생한 심각한 이상반응에는 발진(1% 대 <1%) 및 인플루엔자(1% 대 0%)가 포함되었습니다.
  • 가장 흔한 이상반응은 Trikafta로 치료받은 환자의 5% 이상에서 발생하고 위약보다 1% 이상 더 높은 비율로 두통이었습니다. URTI; 복통; 설사; 발진; ALT, 혈액 크레아틴 포스포키나제, AST 및 혈액 빌리루빈 증가; 코막힘; 콧물; 비염; 인플루엔자; 정맥 두염; 및 변비

    • 특정 인구 집단에 사용

    소아과 사용

  • 6세 미만 환자의 경우 Alyftrek, 2세 미만 환자의 경우 Trikafta의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다. 이 연령 미만의 어린이에게는 사용을 권장하지 않습니다.

    • 낭포성 섬유증 정보

    낭포성 섬유증(CF)은 미국, 유럽, 호주 및 캐나다의 약 97,000명을 포함하여 112,000명 이상의 사람들에게 영향을 미치는 희귀한 생명 단축 유전 질환입니다. CF는 폐, 간, 췌장, 위장관, 부비동, 땀샘 및 생식관에 영향을 미치는 진행성 다기관 질환입니다. CF는 CFTR 유전자의 특정 돌연변이로 인해 CFTR 단백질에 결함이 있거나 누락되어 발생합니다. 아이들이 CF를 가지려면 두 개의 결함이 있는 CFTR 유전자(각 부모로부터 하나씩)를 물려받아야 하며 이러한 돌연변이는 유전자 검사로 확인할 수 있습니다. 질병을 유발할 수 있는 CFTR 돌연변이에는 다양한 유형이 있지만, CF를 앓고 있는 대다수의 사람들은 적어도 하나의 F508del 돌연변이를 가지고 있습니다. CFTR 돌연변이는 CFTR 단백질에 결함이 생기거나 세포 표면에 CFTR 단백질이 부족하거나 부재하게 하여 CF를 유발합니다. 기능 결함 및/또는 CFTR 단백질의 부재로 인해 여러 기관의 세포 안팎으로 염분과 물의 흐름이 원활하지 않게 됩니다. 폐에서 이는 비정상적으로 걸쭉하고 끈적한 점액의 축적, 만성 폐 감염 및 진행성 폐 손상을 초래하여 결국 많은 환자의 사망에 이릅니다. 평균 사망 연령은 30대이지만 치료를 통해 예상 생존율이 향상되고 있습니다.

    현재 Vertex CF 의약품은 6개 대륙, 60개 이상 국가에서 CF 환자 75,000명 이상을 치료하고 있습니다. 이는 CFTR 조절제 치료에 적합한 CF 진단을 받은 사람들의 약 2/3에 해당합니다.

    Vertex 소개

    Vertex는 심각한 질병과 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 획기적인 의약품을 만들기 위해 과학적 혁신에 투자하는 글로벌 생명공학 회사입니다. 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 및 급성 통증에 대한 치료법을 승인했으며 이 분야의 임상 및 연구 프로그램을 계속해서 발전시키고 있습니다. Vertex는 또한 IgA 신장병, 신경병증성 통증, APOL1 매개 신장 질환, 원발성 막성 신장병, 상염색체 우성 다낭성 신장 질환, 제1형 당뇨병, 전신성 중증 근무력증, 제1형 근긴장성 이영양증을 포함하여 인간의 원인 생물학에 대한 깊은 통찰력을 갖고 있는 다른 심각한 질병의 다양한 양식에 걸쳐 조사 요법에 대한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다.

    Vertex는 1989년에 설립되었으며 보스턴에 글로벌 본사가 있고 런던에 국제 본사가 있습니다. 또한 회사는 북미, 유럽, 호주, 라틴 아메리카 및 중동에 연구 개발 사이트와 상업 사무소를 두고 있습니다. Vertex는 Science 잡지의 최고 고용주 목록에 16년 연속 선정되고 Fortune이 선정한 일하기 좋은 100대 기업에 포함되는 등 업계 최고의 일하기 좋은 기업 중 하나로 지속적으로 인정받고 있습니다. 회사 업데이트 및 Vertex의 혁신 역사에 대해 자세히 알아보려면 www.vrtx.com을 방문하거나 LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube 및 X에서 우리를 팔로우하세요.

    미래 예측 진술에 관한 특별 참고 사항

    이 보도 자료에는 Carmen Bozic, M.D.가 보도 자료에서 작성한 진술, Alyftrek 및 Trikafta의 예상 혜택, 적격 환자 모집단에 대한 기대, Alyftrek 및 Trikafta에 대한 환자 접근에 대한 기대에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 미래예측 진술이 포함되어 있습니다. Vertex는 이 보도자료에 포함된 미래예측 진술이 정확하다고 믿고 있지만, 이러한 미래예측 진술은 이 보도자료 날짜 현재의 회사의 믿음만을 나타내며 실제 사건이나 결과가 그러한 미래예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 요인이 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 무엇보다도 환자가 예상 일정에 Alyftrek 또는 Trikafta에 접근하지 못할 수 있다는 점, 그리고 Vertex의 연례 보고서와 증권거래위원회에 제출된 후속 서류 및 회사 웹사이트 www.vrtx.com 및 www.sec.gov에서 확인할 수 있는 "위험 요소"라는 제목 아래에 나열된 기타 위험이 포함됩니다. 이러한 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. Vertex는 새로운 정보가 나오면 이 보도 자료에 포함된 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    출처: HealthDay

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    게시됨 : 2026-04-02 14:07

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