Vertex Mengumumkan Kelulusan FDA AS untuk Sambungan Label Alyftrek dan Trikafta, Meluaskan Ketersediaan Ubat Ini kepada ~95% daripada Semua Orang yang Menghidap CF di Amerika Syarikat

Ikuti Drugslib di

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Apr. 1, 2026-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan penggunaan diperluaskan Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk rawatan penghidap cystic fibrosis (CF) pada usia 6 tahun ke atas dengan variansi konduktor sista fibrosis transmembran dan ke atas. (CFTR) yang sama ada responsif berdasarkan data klinikal dan/atau in vitro atau menghasilkan pengeluaran protein CFTR. Selain itu, FDA A.S. juga telah memperluaskan pernyataan petunjuk untuk Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) pada pesakit berumur 2 tahun dan lebih tua.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Dengan pengembangan ini, sebarang varian yang menghasilkan pengeluaran protein CFTR kini disertakan dalam petunjuk untuk lokasi Alyftrek, ubat tanpa impak dan Triforkafta ini tidak mengambil kira. varian dalam protein CFTR-
  • Kira-kira 800 lagi orang dengan CF di AS kini layak untuk modulator CFTR buat kali pertama-

    • Peluasan label ini disokong oleh data klinikal dan/atau in vitro daripada 564 varian yang menunjukkan tindak balas kepada Alyftrek dan 521 tindak balas terhadap varian Trikafta. Oleh itu, kira-kira 800 lagi orang yang mempunyai diagnosis klinikal CF di A.S. kini layak mendapat ubat yang merawat punca penyakit mereka buat kali pertama. Sambungan ini bermakna kira-kira 95% orang dengan CF di A.S. kini layak untuk rawatan dengan modulator CFTR.

    “Kelulusan terobosan ini mewakili lebih daripada 20 tahun inovasi dalam CF, termasuk menguji lebih 600 varian di makmal kami, menunjukkan kesan klinikal dalam ujian klinikal yang besar, dan mengkaji golongan muda dengan CF supaya mereka boleh dirawat seawal mungkin,” kata Carmen Bozic, M.D., Naib Presiden Eksekutif, Pembangunan Ubat Global dan Hal Ehwal Perubatan, dan. "Dengan pengembangan label ini, mana-mana varian yang menghasilkan pengeluaran protein CFTR kini disertakan dalam label Alyftrek dan Trikafta, mengesahkan bahawa ubat-ubatan ini boleh memulihkan fungsi CFTR dan memberi manfaat klinikal kepada pesakit tanpa mengira di mana dalam protein CFTR terdapat varian. Kami berterima kasih kepada komuniti CF dan penyiasat atas kepercayaan mereka dan berharap untuk membawa lebih banyak maklumat kepada Alyftrek dan Trikafta daripada sebelum ini." Alyftrek atau Trikafta, program bantuan pesakit atau butiran kelayakan, lawati Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com atau vertextreatments.com.

    MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

    AMARAN: KECEDERAAN HATI AKIBAT DADAH DAN KEGAGALAN HATI

    Peningkatan transaminase telah diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan Alyftrek.

    Trikafta boleh menyebabkan kecederaan hati akibat dadah yang serius dan boleh membawa maut. Kes kegagalan hati yang membawa kepada pemindahan dan kematian telah dilaporkan dalam kedua-dua ujian klinikal dan tetapan pasca pemasaran pada pesakit dengan dan tanpa sejarah penyakit hati yang mengambil Trikafta, ubat gabungan dos tetap yang mengandungi elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ), dan ivacaftor (IVA), bahan aktif yang sama atau serupa dengan Alyftrek. Kecederaan hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan sehingga 15 bulan selepas memulakan Trikafta.

    Menilai ujian fungsi hati (ALT, AST, alkali fosfatase dan bilirubin) pada semua pesakit sebelum memulakan Alyftrek atau Trikafta, kemudian setiap bulan dalam tempoh 6 bulan pertama rawatan, setiap 3 bulan untuk 12 bulan berikutnya, dan sekurang-kurangnya setiap tahun selepas itu. Pertimbangkan pemantauan yang lebih kerap untuk pesakit yang mempunyai sejarah penyakit hati atau peningkatan ujian fungsi hati (LFT) pada peringkat awal.

    Ganggu Alyftrek atau Trikafta untuk peningkatan ketara dalam LFT atau sekiranya terdapat tanda atau gejala kecederaan hati. Pertimbangkan rujukan kepada pakar hepatologi. Ikuti pesakit dengan teliti dengan pemantauan klinikal dan makmal sehingga keabnormalan hilang. Jika diselesaikan, sambung rawatan hanya jika manfaat dijangka melebihi risiko. Pemantauan yang lebih rapi adalah dinasihatkan selepas meneruskan rawatan.

    Alyftrek atau Trikafta tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami gangguan hati yang teruk (Child-Pugh Class C). Alyftrek atau Trikafta tidak disyorkan pada pesakit dengan gangguan hepatik sederhana (Child-Pugh Class B). Alyftrek atau Trikafta hanya perlu dipertimbangkan apabila terdapat keperluan perubatan yang jelas dan manfaat melebihi risiko. Jika Alyftrek digunakan, pantau pesakit dengan teliti. Jika Trikafta digunakan, gunakan dengan berhati-hati pada dos yang dikurangkan dan pantau pesakit dengan teliti.

    AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA

    KECEDERAAN HATI AKIBAT DADAH DAN KEGAGALAN HATI

  • Peningkatan transaminase telah diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan Alyftrek. Trikafta boleh menyebabkan kecederaan hati akibat dadah yang serius dan boleh membawa maut. Kegagalan hati yang membawa kepada pemindahan dan kematian telah dilaporkan pada pesakit dengan dan tanpa sejarah penyakit hati yang mengambil Trikafta. Kecederaan hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan sehingga 15 bulan selepas memulakan Trikafta
  • Menilai LFT pada semua pesakit sebelum memulakan Alyftrek atau Trikafta, kemudian setiap bulan dalam tempoh 6 bulan pertama rawatan, setiap 3 bulan untuk 12 bulan berikutnya, dan sekurang-kurangnya setiap tahun selepas itu. Pertimbangkan pemantauan yang lebih kerap untuk pesakit yang mempunyai sejarah penyakit hati atau peningkatan LFT pada peringkat awal, atau sejarah peningkatan LFT dengan ubat-ubatan yang mengandungi ELX, TEZ dan/atau IVA
  • Ganggu Alyftrek atau Trikafta sekiranya terdapat tanda atau simptom kecederaan hati, yang mungkin termasuk:
  • Peningkatan ALTFT atau LFT tidak ketara. >5x had atas normal (ULN) atau ALT atau AST >3x ULN dengan bilirubin >2x ULN)
  • Gejala klinikal menunjukkan kecederaan hati (cth., jaundis, sakit kuadran kanan atas, loya, muntah, status mental yang berubah, asites)
    • a rujuk kepada pesakit secara klinikal dan rujuk kepada makmal dan pemeriksaan makmal secara rapat. keabnormalan diselesaikan. Jika telah diselesaikan, dan jika manfaat dijangka melebihi risiko, sambung semula rawatan dengan pemantauan rapi
  • Alyftrek dan Trikafta tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami kerosakan hati yang teruk, tidak disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana, dan hanya perlu dipertimbangkan apabila terdapat keperluan perubatan yang jelas dan manfaat melebihi risiko. Jika Alyftrek digunakan, pantau pesakit dengan teliti. Jika Trikafta digunakan, gunakan dengan berhati-hati pada dos yang dikurangkan dan pantau pesakit dengan teliti

    • REAKSI HIPERSENSITIVITI, TERMASUK ANAFILAKSI

  • Tindak balas hipersensitiviti, termasuk kes angioedema dan anafilaksis, telah dilaporkan dalam tetapan pasca pemasaran Trikafta. Jika tanda atau simptom tindak balas hipersensitiviti yang serius berkembang semasa rawatan, hentikan Alyftrek atau Trikafta dan mulakan terapi yang sesuai. Pertimbangkan faedah dan risiko untuk menentukan sama ada untuk meneruskan rawatan

    • PESAKIT YANG MEMBERHENTIKAN ATAU MENGGANGGU UBAT YANG MENGANDUNGI ELX-, TEZ-, ATAU IVA AKIBAT TINDAK BALAS

    Alyftrek

  • Tiada data keselamatan tersedia untuk AlyftruptX dalam rawatan, TEZ-, atau ubat-ubatan terputus-putus yang sebelum ini disingkirkan atau dihentikan. IVA kerana tindak balas buruk. Pertimbangkan faedah dan risiko sebelum menggunakan Alyftrek dalam pesakit ini dan jika digunakan, pantau dengan teliti untuk kesan buruk

    • HIPERTENSI INTRACRANIAL (IH)

  • IH telah dilaporkan dalam tetapan pasca pemasaran dengan Trikafta, yang mengandungi bahan aktif yang sama atau serupa seperti Alyftrek. Manifestasi klinikal IH termasuk sakit kepala, penglihatan kabur, diplopia, dan potensi kehilangan penglihatan; papilledema boleh didapati pada fundoskopi. Jika sakit kepala yang luar biasa atau gangguan penglihatan berlaku semasa rawatan, dan IH disyaki, ganggu rawatan dan rujuk untuk penilaian perubatan segera. Pertimbangkan faedah dan risiko untuk menentukan sama ada untuk meneruskan rawatan. Pesakit perlu dipantau sehingga resolusi IH dan untuk berulang. Pesakit dengan paras vitamin A yang tinggi mungkin berisiko tinggi

    • PERISTIWA NEUROPSIKIATRI, TERMASUK PEMIKIRAN DAN TINGKAH LAKU MEMBUNUH DIRI

  • Peristiwa neuropsikiatri yang serius, termasuk simptom keresahan, kemurungan, idea dan tingkah laku bunuh diri, dan pernah dilaporkan mengalami gangguan tidur dalam sejarah sebelum ini. simptom neuropsikiatri yang mengambil Alyftrek atau Trikafta. Gejala mungkin berlaku dalam tempoh 3 bulan pertama rawatan. Nilai pesakit untuk simptom neuropsikiatri asas dan pantau simptom baru atau semakin teruk. Pertimbangkan faedah dan risiko untuk menentukan sama ada rawatan harus dihentikan apabila gejala berlaku atau diteruskan dengan penambahbaikan gejala

    • INTERAKSI DADAHPenggunaan Dengan Inducers CYP3A

  • Susulan penggunaan serentak inducers CYP3A kuat atau sederhana dengan Alyftrek, pendedahan vanzacaftor, TEZ dan deutivacaftor telah menurun, yang mungkin mengurangkan keberkesanan Alyftrek. Penggunaan serentak dengan induk CYP3A yang kuat atau sederhana tidak digalakkan
  • Pendedahan kepada IVA dikurangkan dengan ketara dan pendedahan kepada ELX dan TEZ dijangka berkurangan dengan penggunaan serentak induk CYP3A, yang mungkin mengurangkan keberkesanan Trikafta. Penggunaan serentak dengan inducers CYP3A yang kuat tidak digalakkan

    • Gunakan Dengan Perencat CYP3A

  • Pendedahan kepada vanzacaftor, TEZ dan deutivacaftor atau ELX, TEZ dan IVA meningkat apabila digunakan serentak dengan CYP3 inhibitor kuat atau sederhana. Dos Alyftrek atau Trikafta harus dikurangkan apabila digunakan serentak dengan perencat CYP3A sederhana atau kuat

    • KATARAK

  • Kelegapan kanta bukan kongenital telah dilaporkan dalam pesakit kanak-kanak yang dirawat dengan Trikafta, yang mengandungi IVA (serupa dengan bahan aktif dalam Alyftrek). Peperiksaan oftalmologi asas dan susulan disyorkan dalam pesakit kanak-kanak

    • TINDAK BALASAlyftrek

  • Reaksi buruk yang serius yang berlaku lebih kerap dengan Alyftrek berbanding dengan ELX/TEZ/IVA dalam 2,0% atau lebih pesakit influenza. AST (0.4%), peningkatan GGT (0.4%), kemurungan (0.4%) dan pengsan (0.4%)
  • Reaksi buruk yang paling biasa berlaku pada ≥5% pesakit dan pada kekerapan yang lebih tinggi daripada ELX/TEZ/IVA sebanyak ≥1% ialah batuk, sakit kepala, sakit kepala, nasofaring, sakit kepala influenza, keletihan, peningkatan ALT dan AST, ruam, dan kesesakan sinus

    • Trikafta

  • Reaksi buruk yang serius yang berlaku lebih kerap pada pesakit yang dirawat dengan Trikafta berbanding plasebo termasuk ruam (1% vs <1%) dan influenza (1% vs 0%)
  • Reaksi buruk yang paling biasa berlaku pada pesakit yang dirawat dengan Trikafta dengan kadar ≥5% lebih tinggi daripada pesakit yang dirawat dan dirawat. sebanyak ≥1% adalah sakit kepala; URTI; sakit perut; cirit-birit; ruam; peningkatan ALT, kreatin darah fosfokinase, AST, dan bilirubin darah; kesesakan hidung; rhinorrhea; rinitis; influenza; resdung; dan sembelit

    • GUNAKAN DALAM PENDUDUK TERTENTU

    PENGGUNAAN PEDIATRIK

  • Keselamatan dan keberkesanan belum ditetapkan untuk Alyftrek pada pesakit <6 tahun, mahupun untuk Trikafta pada pesakit <2 tahun. Penggunaan pada kanak-kanak di bawah umur ini tidak disyorkan

    • Mengenai Cystic Fibrosis

    Cystic fibrosis (CF) ialah penyakit genetik yang jarang berlaku, memendekkan hayat yang menjejaskan lebih daripada 112,000 orang, termasuk kira-kira 97,000 orang di Amerika Syarikat, Eropah, Australia dan Kanada. CF adalah penyakit progresif, pelbagai organ yang menjejaskan paru-paru, hati, pankreas, saluran GI, sinus, kelenjar peluh dan saluran pembiakan. CF disebabkan oleh protein CFTR yang rosak dan/atau hilang akibat daripada mutasi tertentu dalam gen CFTR. Kanak-kanak mesti mewarisi dua gen CFTR yang rosak - satu daripada setiap ibu bapa - untuk mempunyai CF, dan mutasi ini boleh dikenal pasti melalui ujian genetik. Walaupun terdapat pelbagai jenis mutasi CFTR yang boleh menyebabkan penyakit ini, kebanyakan orang dengan CF mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del. Mutasi CFTR membawa kepada CF dengan menyebabkan protein CFTR menjadi rosak atau dengan membawa kepada kekurangan atau ketiadaan protein CFTR pada permukaan sel. Fungsi yang rosak dan/atau ketiadaan protein CFTR mengakibatkan pengaliran garam dan air yang lemah ke dalam dan keluar dari sel dalam beberapa organ. Di dalam paru-paru, ini membawa kepada pembentukan lendir yang pekat dan melekit yang tidak normal, jangkitan paru-paru kronik dan kerosakan paru-paru yang progresif yang akhirnya membawa kepada kematian bagi ramai pesakit. Umur median kematian adalah dalam lingkungan 30-an, tetapi dengan rawatan, unjuran kelangsungan hidup bertambah baik.

    Hari ini ubat-ubatan Vertex CF sedang merawat lebih 75,000 orang dengan CF merentasi lebih 60 negara di enam benua. Ini mewakili kira-kira 2/3 daripada orang yang didiagnosis dengan CF layak untuk terapi modulator CFTR.

    Mengenai Vertex

    Vertex ialah syarikat bioteknologi global yang melabur dalam inovasi saintifik untuk mencipta ubat transformatif untuk orang yang mempunyai penyakit dan keadaan serius. Syarikat itu telah meluluskan terapi untuk cystic fibrosis, penyakit sel sabit, talasemia beta yang bergantung kepada transfusi dan sakit akut, dan ia terus memajukan program klinikal dan penyelidikan dalam bidang ini. Vertex juga mempunyai saluran paip klinikal yang teguh bagi terapi penyiasatan merentasi pelbagai modaliti dalam penyakit serius yang lain di mana ia mempunyai wawasan yang mendalam tentang biologi manusia yang bersebab, termasuk nefropati IgA, sakit neuropatik, penyakit buah pinggang pengantara APOL1, nefropati membran primer, penyakit buah pinggang polikistik dominan autosomal, diabetes jenis 1, myasthenia 1 distropi umum, dan myasthenia 1 gravis>general.

    Vertex diasaskan pada tahun 1989 dan mempunyai ibu pejabat globalnya di Boston, dengan ibu pejabat antarabangsa di London. Selain itu, syarikat itu mempunyai tapak penyelidikan dan pembangunan serta pejabat komersial di Amerika Utara, Eropah, Australia, Amerika Latin dan Timur Tengah. Vertex diiktiraf secara konsisten sebagai salah satu tempat teratas industri untuk bekerja, termasuk 16 tahun berturut-turut dalam senarai Majikan Teratas majalah Sains dan salah satu daripada 100 Syarikat Terbaik Fortune untuk Bekerja. Untuk kemas kini syarikat dan mengetahui lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, lawati www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube dan X.

    Nota Khas Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, termasuk, tanpa had, kenyataan yang dibuat oleh Carmen Bozic, M.D., dalam siaran akhbar ini, kenyataan mengenai manfaat jangkaan Alyftrek dan Trikafta, jangkaan mengenai populasi pesakit yang layak, dan jangkaan untuk akses pesakit kepada Aftarek dan Trikaftarek. Walaupun Vertex percaya kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah tepat, kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini hanya mewakili kepercayaan syarikat pada tarikh siaran akhbar ini dan terdapat beberapa faktor yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk, antara lain, bahawa pesakit mungkin tidak mempunyai akses kepada Alyftrek atau Trikafta pada garis masa yang dijangkakan, dan risiko lain yang disenaraikan di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pemfailan berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa dan boleh didapati melalui laman web syarikat di www.vrtx.comgov.vrtx.com. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Vertex menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini apabila maklumat baharu tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • FDA Meluluskan Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk Rawatan Cystic Fibrosis - 20 Disember 2024
  • Vertex Mengumumkan Penerimaan FDA untuk Permohonan Ubat Baharu Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, Rawatan Gabungan Tiga Kali Dalam Kelas Seterusnya untuk Cystic Fibrosis - 2 Julai 2024

    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor dan vanzacaftor) Sejarah Kelulusan FDA Ubat

    Sejarah Kelulusan Ubat-ubatan Medan

    Lebih banyak sumber berita F F
  • Berita Medan Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Kekurangan Dadah
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-04-02 14:07

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular