Vertex kondigt goedkeuring door de Amerikaanse FDA aan voor etiketuitbreidingen van Alyftrek en Trikafta, waardoor de beschikbaarheid van deze medicijnen wordt uitgebreid tot ~95% van alle mensen met CF in de Verenigde Staten

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Apr. 1 augustus 2026-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het uitgebreide gebruik van Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) heeft goedgekeurd voor de behandeling van mensen met cystic fibrosis (CF) van 6 jaar en ouder met een variant in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gen dat ofwel responsief op basis van klinische en/of in vitro gegevens of resultaten bij de productie van CFTR-eiwit. Daarnaast heeft de Amerikaanse FDA ook de indicatieverklaring voor Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) uitgebreid voor patiënten van 2 jaar en ouder.

Met deze uitbreiding wordt elke variant die resulteert in de productie van CFTR-eiwit nu opgenomen in de indicatie voor Alyftrek en Trikafta, waardoor de impact van deze geneesmiddelen wordt versterkt, ongeacht de locatie van de variant in het CFTR-eiwit.

Ongeveer 800 extra mensen met CF in de VS komen nu voor het eerst in aanmerking voor een CFTR-modulator.

Deze labeluitbreiding werd ondersteund door klinische en/of in vitro gegevens van 564 varianten die respons op Alyftrek aantoonden en 521 varianten die respons op Trikafta aantoonden. Als zodanig komen nu ongeveer 800 extra mensen met een klinische diagnose van CF in de VS in aanmerking voor een geneesmiddel dat voor het eerst de onderliggende oorzaak van hun ziekte behandelt. Deze uitbreiding betekent dat ongeveer 95% van de mensen met CF in de VS nu in aanmerking komt voor behandeling met een CFTR-modulator.

“Deze baanbrekende goedkeuring vertegenwoordigt meer dan 20 jaar innovatie op het gebied van CF, waaronder het testen van meer dan 600 varianten in ons laboratorium, het aantonen van klinische effecten in grote klinische onderzoeken en het bestuderen van jongere mensen met CF zodat ze zo vroeg mogelijk kunnen worden behandeld”, aldus Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, en Chief Medical Officer bij Vertex. "Met deze labeluitbreiding wordt elke variant die resulteert in de productie van CFTR-eiwit nu opgenomen in de Alyftrek- en Trikafta-labels, waarmee wordt bevestigd dat deze geneesmiddelen de CFTR-functie kunnen herstellen en klinisch voordeel kunnen bieden aan patiënten, ongeacht waar in het CFTR-eiwit een variant zich bevindt. We danken de CF-gemeenschap en onderzoekers voor hun vertrouwen en kijken ernaar uit om Alyftrek en Trikafta aan meer patiënten dan ooit tevoren te bieden."

Voor meer informatie over Alyftrek of Trikafta, patiëntenbijstandsprogramma's, of geschiktheidsgegevens, ga naar Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com of vertextreatments.com.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Waarschuwing: door medicijnen veroorzaakte leverletsel en leverfalen

Verhoogde transaminasen zijn waargenomen bij patiënten die werden behandeld met Alyftrek.

Trikafta kan ernstig en mogelijk fataal door geneesmiddelen veroorzaakt leverletsel veroorzaken. Gevallen van leverfalen leidend tot transplantatie en overlijden zijn gemeld in zowel klinische onderzoeken als in de postmarketingsetting bij patiënten met en zonder een voorgeschiedenis van leverziekte die Trikafta gebruikten, een geneesmiddel met een vaste dosiscombinatie dat elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bevat, dezelfde of vergelijkbare actieve ingrediënten als Alyftrek. Leverbeschadiging is gemeld binnen de eerste maand van de behandeling en tot 15 maanden na het starten van Trikafta.

Beoordeel de leverfunctietests (ALT, AST, alkalische fosfatase en bilirubine) bij alle patiënten voordat u met Alyftrek of Trikafta begint, vervolgens elke maand gedurende de eerste 6 maanden van de behandeling, elke 3 maanden gedurende de volgende 12 maanden en daarna ten minste jaarlijks. Overweeg een frequentere controle bij patiënten met een voorgeschiedenis van leverziekte of verhogingen van de leverfunctietest (LFT) bij baseline.

Onderbreek Alyftrek of Trikafta bij significante verhogingen van de LFT's of in het geval van tekenen of symptomen van leverschade. Overweeg verwijzing naar een hepatoloog. Volg patiënten nauwgezet met klinische en laboratoriummonitoring totdat de afwijkingen verdwijnen. Indien opgelost, hervat de behandeling alleen als verwacht wordt dat de voordelen opwegen tegen de risico's. Na het hervatten van de behandeling wordt nauwlettender toezicht geadviseerd.

Alyftrek of Trikafta mogen niet worden gebruikt bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse C). Alyftrek of Trikafta wordt niet aanbevolen bij patiënten met een matige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse B). Alyftrek of Trikafta mag alleen worden overwogen als er een duidelijke medische noodzaak is en de voordelen groter zijn dan de risico's. Als Alyftrek wordt gebruikt, moeten de patiënten nauwlettend worden gecontroleerd. Als Trikafta wordt gebruikt, wees dan voorzichtig met een lagere dosering en houd de patiënten nauwlettend in de gaten.

WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN

Drugsgeïnduceerd leverletsel en leverfalen

Verhoogde transaminasen zijn waargenomen bij patiënten die werden behandeld met Alyftrek. Trikafta kan ernstig en mogelijk fataal door geneesmiddelen veroorzaakt leverletsel veroorzaken. Leverfalen leidend tot transplantatie en overlijden is gemeld bij patiënten met en zonder een voorgeschiedenis van leverziekte die Trikafta gebruikten. Leverbeschadiging is gemeld binnen de eerste maand van de behandeling en tot 15 maanden na het starten van Trikafta

Beoordeel de LFT's bij alle patiënten vóór het starten van Alyftrek of Trikafta, vervolgens elke maand gedurende de eerste 6 maanden van de behandeling, elke 3 maanden gedurende de volgende 12 maanden en daarna ten minste jaarlijks. Overweeg frequentere controle bij patiënten met een voorgeschiedenis van leverziekte of LFT-verhogingen bij aanvang, of een voorgeschiedenis van verhoogde LFT’s met geneesmiddelen die ELX, TEZ en/of IVA bevatten

Onderbreek Alyftrek of Trikafta in het geval van tekenen of symptomen van leverschade, waaronder mogelijk:

Significante verhogingen van LFT’s (bijv. ALT of AST >5x de bovengrens van normaal (ULN) of ALT of AST >3x ULN met bilirubine >2x ULN)

Klinische symptomen die wijzen op leverbeschadiging (bijv. geelzucht, pijn in het rechter bovenkwadrant, misselijkheid, braken, veranderde mentale toestand, ascites)

Overweeg verwijzing naar een hepatoloog en volg patiënten nauwlettend met klinische en laboratoriummonitoring totdat de afwijkingen verdwijnen. Als dit is opgelost en als het voordeel naar verwachting groter zal zijn dan de risico's, hervat dan de behandeling onder nauwlettend toezicht.

Alyftrek en Trikafta mogen niet worden gebruikt bij patiënten met ernstige leverinsufficiëntie, worden niet aanbevolen bij patiënten met matige leverinsufficiëntie en mogen alleen worden overwogen als er een duidelijke medische noodzaak is en de voordelen groter zijn dan de risico's. Als Alyftrek wordt gebruikt, moeten de patiënten nauwlettend worden gecontroleerd. Als Trikafta wordt gebruikt, moet u voorzichtig zijn met een lagere dosering en de patiënten nauwlettend controleren.

OVERGEVOELIGHEIDSREACTIES, WAARONDER ANAPHYLAXE

Overgevoeligheidsreacties, waaronder gevallen van angio-oedeem en anafylaxie, zijn gemeld in de postmarketingsetting voor Trikafta. Als zich tijdens de behandeling tekenen of symptomen van ernstige overgevoeligheidsreacties voordoen, stop dan met Alyftrek of Trikafta en stel een passende therapie in. Overweeg de voordelen en risico's om te bepalen of de behandeling moet worden hervat

PATIËNTEN DIE ELX-, TEZ- OF IVA-BEVATENDE GENEESMIDDELEN HEBBEN GESTAKT OF ONDERBROKEN VANWEGE ONGEWENSTE REACTIES

Alyftrek

Er zijn geen veiligheidsgegevens beschikbaar voor Alyftrek bij patiënten die eerder de behandeling met geneesmiddelen die ELX, TEZ of IVA bevatten, hebben gestaakt of onderbroken vanwege bijwerkingen. Overweeg de voordelen en risico's voordat u Alyftrek bij deze patiënten gebruikt en controleer, indien gebruikt, nauwlettend op bijwerkingen

INTRACRANIALE HYPERTENSIE (IH)

IH is gemeld in de postmarketingsetting met Trikafta, dat dezelfde of soortgelijke actieve ingrediënten bevat als Alyftrek. Klinische manifestaties van IH zijn onder meer hoofdpijn, wazig zien, diplopie en mogelijk verlies van gezichtsvermogen; papiloedeem is te vinden op fundoscopie. Als er tijdens de behandeling ongebruikelijke hoofdpijn of visuele stoornissen optreden en IH wordt vermoed, onderbreek dan de behandeling en verwijs voor onmiddellijke medische evaluatie. Overweeg de voordelen en risico’s om te bepalen of de behandeling moet worden hervat. Patiënten moeten worden gecontroleerd totdat IH is verdwenen en op herhaling. Patiënten met verhoogde vitamine A-spiegels lopen mogelijk een verhoogd risico

NEUROPSYCHIATRISCHE GEBEURTENISSEN, WAARONDER SUÏCIDALE GEDACHTEN EN GEDRAG

Ernstige neuropsychiatrische voorvallen, waaronder symptomen van angst, depressie, zelfmoordgedachten en -gedrag, en slaapstoornissen, zijn in de postmarketingsetting gemeld bij patiënten met en zonder een voorgeschiedenis van neuropsychiatrische symptomen. Alyftrek of Trikafta. Symptomen kunnen optreden binnen de eerste 3 maanden van de behandeling. Beoordeel patiënten op neuropsychiatrische symptomen bij aanvang en controleer op nieuwe of verslechterende symptomen. Overweeg de voordelen en risico's om te bepalen of de behandeling moet worden onderbroken bij het optreden van de symptomen of moet worden hervat als de symptomen verbeteren

DrugsinteractiesGebruik met CYP3A-inductoren

Na gelijktijdig gebruik van sterke of matige CYP3A-inductoren met Alyftrek nam de blootstelling aan vanzacaftor, TEZ en deutivacaftor af, wat de effectiviteit van Alyftrek kan verminderen. Gelijktijdig gebruik met sterke of matige CYP3A-inductoren wordt niet aanbevolen

Blootstelling aan IVA wordt aanzienlijk verminderd en de blootstelling aan ELX en TEZ zal naar verwachting afnemen bij gelijktijdig gebruik van CYP3A-inductoren, wat de effectiviteit van Trikafta kan verminderen. Gelijktijdig gebruik met sterke CYP3A-inductoren wordt niet aanbevolen

Gebruik met CYP3A-remmers

Blootstelling aan vanzacaftor, TEZ en deutivacaftor of ELX, TEZ en IVA neemt toe bij gelijktijdig gebruik met sterke of matige CYP3A-remmers. De dosis Alyftrek of Trikafta moet worden verlaagd bij gelijktijdig gebruik met matige of sterke CYP3A-remmers

CATARACT

Niet-congenitale lensvertroebelingen zijn gemeld bij pediatrische patiënten die werden behandeld met Trikafta, dat IVA bevat (vergelijkbaar met een actief ingrediënt in Alyftrek). Oftalmologische onderzoeken bij aanvang en follow-up worden aanbevolen bij pediatrische patiënten

BIJWERKINGENAlyftrek

Ernstige bijwerkingen die vaker voorkwamen met Alyftrek dan met ELX/TEZ/IVA bij 2 of meer patiënten (≥0,4%) waren griep (1,5%), verhoogde ASAT (0,4%), verhoogde GGT (0,4%), depressie (0,4%) en syncope (0,4%)

De meest voorkomende bijwerkingen die optraden bij ≥5% van de patiënten en met een frequentie hoger dan ELX/TEZ/IVA met ≥1% waren hoest, nasofaryngitis, infectie van de bovenste luchtwegen (URTI), hoofdpijn, orofaryngeale pijn, influenza, vermoeidheid, verhoogde ALAT en ASAT, huiduitslag en sinusitis. congestie

Trikafta

Ernstige bijwerkingen die vaker voorkwamen bij patiënten die met Trikafta werden behandeld in vergelijking met placebo, waren huiduitslag (1% versus <1%) en griep (1% versus 0%)

De meest voorkomende bijwerkingen die optraden bij ≥5% van de patiënten die werden behandeld met Trikafta en met een percentage hoger dan bij placebo met ≥1% waren hoofdpijn; URTI; buikpijn; diarree; uitslag; verhoogde ALT, bloedcreatinefosfokinase, AST en bloedbilirubine; verstopte neus; rinorroe; rhinitis; influenza; sinusitis; en constipatie

GEBRUIK BIJ SPECIFIEKE POPULATIES

PEDIATRISCH GEBRUIK

De veiligheid en werkzaamheid zijn niet vastgesteld voor Alyftrek bij patiënten <6 jaar, noch voor Trikafta bij patiënten <2 jaar. Het gebruik bij kinderen onder deze leeftijden wordt niet aanbevolen

Over cystische fibrose

Cystic fibrosis (CF) is een zeldzame, levensverkortende genetische ziekte die meer dan 112.000 mensen treft, waaronder ongeveer 97.000 mensen in de Verenigde Staten, Europa, Australië en Canada. CF is een progressieve ziekte die meerdere organen omvat en die de longen, lever, pancreas, maag-darmkanaal, sinussen, zweetklieren en voortplantingsorganen aantast. CF wordt veroorzaakt door een defect en/of ontbrekend CFTR-eiwit als gevolg van bepaalde mutaties in het CFTR-gen. Kinderen moeten twee defecte CFTR-genen erven – één van elke ouder – om CF te krijgen, en deze mutaties kunnen worden geïdentificeerd door een genetische test. Hoewel er veel verschillende typen CFTR-mutaties zijn die de ziekte kunnen veroorzaken, heeft de overgrote meerderheid van de mensen met CF ten minste één F508del-mutatie. CFTR-mutaties leiden tot CF door ervoor te zorgen dat het CFTR-eiwit defect raakt of door te leiden tot een tekort of afwezigheid van CFTR-eiwit op het celoppervlak. De defecte functie en/of afwezigheid van CFTR-eiwit resulteert in een slechte stroom van zout en water in en uit de cellen in een aantal organen. In de longen leidt dit tot de ophoping van abnormaal dik, plakkerig slijm, chronische longinfecties en progressieve longschade die uiteindelijk voor veel patiënten tot de dood leidt. De gemiddelde leeftijd bij overlijden ligt rond de 30 jaar, maar met de behandeling verbetert de verwachte overleving.

Tegenwoordig behandelen Vertex CF-medicijnen meer dan 75.000 mensen met CF in meer dan 60 landen op zes continenten. Dit vertegenwoordigt ongeveer 2/3 van de gediagnosticeerde mensen met CF die in aanmerking komen voor CFTR-modulatortherapie.

Over Vertex

Vertex is een mondiaal biotechnologiebedrijf dat investeert in wetenschappelijke innovatie om transformatieve medicijnen te creëren voor mensen met ernstige ziekten en aandoeningen. Het bedrijf heeft therapieën goedgekeurd voor cystische fibrose, sikkelcelziekte, transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en acute pijn, en blijft klinische en onderzoeksprogramma's op deze gebieden bevorderen. Vertex beschikt ook over een robuuste klinische pijplijn van onderzoekstherapieën voor een reeks modaliteiten bij andere ernstige ziekten waarbij het een diep inzicht heeft in de causale menselijke biologie, waaronder IgA-nefropathie, neuropathische pijn, APOL1-gemedieerde nierziekte, primaire membraneuze nefropathie, autosomaal dominante polycystische nierziekte, diabetes type 1, gegeneraliseerde myasthenia gravis en myotone dystrofie type 1.

Vertex is opgericht in 1989 en heeft zijn wereldwijde hoofdkantoor in Boston, met het internationale hoofdkantoor in Londen. Daarnaast heeft het bedrijf onderzoeks- en ontwikkelingslocaties en commerciële kantoren in Noord-Amerika, Europa, Australië, Latijns-Amerika en het Midden-Oosten. Vertex wordt consequent erkend als een van de beste werkplekken in de branche, waaronder 16 opeenvolgende jaren op de Top Employers-lijst van Science Magazine en een van Fortune's 100 beste bedrijven om voor te werken. Voor bedrijfsupdates en voor meer informatie over de innovatiegeschiedenis van Vertex, bezoek www.vrtx.com of volg ons op LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube en X.

Speciale opmerking over toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief, maar niet beperkt tot, verklaringen gedaan door Carmen Bozic, M.D., in dit persbericht, verklaringen over de verwachte voordelen van Alyftrek en Trikafta, verwachtingen met betrekking tot de in aanmerking komende patiëntenpopulatie en verwachtingen met betrekking tot de toegang van patiënten tot Alyftrek en Trikafta. Hoewel Vertex van mening is dat de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht accuraat zijn, vertegenwoordigen deze toekomstgerichte verklaringen alleen de overtuigingen van het bedrijf op de datum van dit persbericht en zijn er een aantal factoren die ertoe kunnen leiden dat werkelijke gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van de gebeurtenissen of resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere dat patiënten mogelijk geen toegang hebben tot Alyftrek of Trikafta op de verwachte tijdlijn, en andere risico's die worden vermeld onder de kop "Risicofactoren" in het jaarverslag van Vertex en in daaropvolgende deponeringen ingediend bij de Securities and Exchange Commission en beschikbaar via de website van het bedrijf op www.vrtx.com en www.sec.gov. U mag niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen. Vertex wijst elke verplichting af om de informatie in dit persbericht bij te werken zodra er nieuwe informatie beschikbaar komt.

Bron: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

FDA keurt Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) goed voor de behandeling van cystische fibrose - 20 december 2024

Vertex kondigt goedkeuring door FDA aan van nieuwe medicijnaanvraag voor Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, een Volgende-in-klasse drievoudige combinatiebehandeling voor cystische fibrose - 2 juli 2024

Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor en vanzacaftor) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Nieuw Geneesmiddelengoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke medicijngoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer je op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-04-02 14:07

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.