Vertex ogłasza zgodę amerykańskiej FDA na rozszerzenie etykiet leków Alyftrek i Trikafta, zwiększając dostępność tych leków do ~95% wszystkich osób chorych na mukowiscydozę w Stanach Zjednoczonych

Śledź Drugslib na

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--kwiecień 1 lutego 2026 r. — Firma Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła szersze zastosowanie leku Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor) w leczeniu osób chorych na mukowiscydozę (CF) w wieku 6 lat i starszych z wariantem genu transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) który albo reaguje na podstawie danych klinicznych i/lub danych in vitro, albo powoduje wytwarzanie białka CFTR. Ponadto amerykańska FDA rozszerzyła również wskazanie wskazań do stosowania preparatu Trikafta (eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor i iwakaftor) u pacjentów w wieku 2 lat i starszych.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Dzięki temu rozszerzeniu każdy wariant powodujący wytwarzanie białka CFTR jest teraz objęty wskazaniem do stosowania leków Alyftrek i Trikafta, co wzmacnia wpływ, jaki wywierają te leki, niezależnie od umiejscowienia wariantu w CFTR białko-
  • Około 800 więcej osób chorych na mukowiscydozę w USA po raz pierwszy kwalifikuje się obecnie do modulatora CFTR-

    • To rozszerzenie etykiety zostało poparte danymi klinicznymi i/lub in vitro z 564 wariantów wykazujących odpowiedź na Alyftrek i 521 wariantów wykazujących odpowiedź na Trikafta. W związku z tym około 800 więcej osób w USA z klinicznym rozpoznaniem mukowiscydozy kwalifikuje się obecnie do otrzymania leku, który po raz pierwszy leczy przyczynę ich choroby. To przedłużenie oznacza, że ​​około 95% osób chorych na mukowiscydozę w USA kwalifikuje się obecnie do leczenia modulatorem CFTR.

    „To przełomowe zatwierdzenie stanowi wyraz ponad 20 lat innowacji w leczeniu CF, obejmujących testowanie ponad 600 wariantów w naszym laboratorium, wykazanie efektów klinicznych w dużych badaniach klinicznych oraz badanie młodszych osób chorych na mukowiscydozę, aby można było je leczyć jak najwcześniej” – powiedziała dr Carmen Bozic, wiceprezes wykonawczy ds. globalnego rozwoju leków i spraw medycznych oraz dyrektor ds. medycznych w firmie Vertex. "Dzięki rozszerzeniu etykiety każdy wariant powodujący wytwarzanie białka CFTR jest teraz uwzględniany na etykietach Alyftrek i Trikafta, potwierdzając, że leki te mogą przywrócić funkcję CFTR i zapewnić korzyści kliniczne pacjentom niezależnie od tego, gdzie w białku CFTR znajduje się dany wariant. Dziękujemy społeczności CF i badaczom za zaufanie i nie możemy się doczekać, aby zapewnić Alyftrek i Trikafta większej liczbie pacjentów niż kiedykolwiek wcześniej."

    Aby uzyskać więcej informacji na temat produktów Alyftrek lub Trikafta, pomoc dla pacjentów programów lub szczegóły uprawnień można znaleźć na stronach Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com lub vertextreatments.com.

    WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

    OSTRZEŻENIE: USZKODZENIE WĄTROBY WYWOŁANE PRZEZ LEKI I NIEwydolność WĄTROBY

    U pacjentów leczonych lekiem Alyftrek obserwowano podwyższoną aktywność aminotransferaz.

    Trikafta może powodować poważne i potencjalnie śmiertelne uszkodzenie wątroby wywołane lekami. Przypadki niewydolności wątroby prowadzącej do przeszczepienia i zgonu zgłaszano zarówno w badaniach klinicznych, jak i po wprowadzeniu leku do obrotu u pacjentów z chorobami wątroby w wywiadzie lub bez nich, przyjmujących Trikafta, lek złożony w ustalonych dawkach zawierający eleksakaftor (ELX), tezakaftor (TEZ) i iwakaftor (IVA), te same lub podobne substancje czynne co lek Alyftrek. Zgłaszano uszkodzenie wątroby w ciągu pierwszego miesiąca leczenia i do 15 miesięcy po rozpoczęciu stosowania leku Trikafta.

    Ocenić badania czynności wątroby (AlAT, AspAT, fosfataza zasadowa i bilirubina) u wszystkich pacjentów przed rozpoczęciem stosowania leku Alyftrek lub Trikafta, następnie co miesiąc przez pierwsze 6 miesięcy leczenia, co 3 miesiące przez następne 12 miesięcy, a następnie co najmniej raz w roku. Należy rozważyć częstsze monitorowanie pacjentów z chorobami wątroby w wywiadzie lub wyjściowymi podwyższonymi wynikami testów czynności wątroby (LFT).

    Przerwać stosowanie preparatu Alyftrek lub Trikafta w przypadku znacznego zwiększenia wartości LFT lub w przypadku oznak lub objawów uszkodzenia wątroby. Rozważ skierowanie do hepatologa. Uważnie obserwuj pacjentów, monitorując stan kliniczny i laboratoryjny, aż do ustąpienia nieprawidłowości. Jeśli objawy ustąpią, leczenie można wznowić tylko wtedy, gdy oczekuje się, że korzyści przewyższają ryzyko. Po wznowieniu leczenia zaleca się dokładniejsze monitorowanie.

    Alyftrek ani Trikafta nie powinny być stosowane u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (klasa C w skali Child-Pugh). Nie zaleca się stosowania produktów Alyftrek lub Trikafta u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (klasa B w skali Child-Pugh). Stosowanie preparatu Alyftrek lub Trikafta należy rozważyć wyłącznie wtedy, gdy istnieje wyraźna potrzeba medyczna, a korzyści przewyższają ryzyko. W przypadku stosowania leku Alyftrek należy uważnie monitorować pacjentów. W przypadku stosowania leku Trikafta należy zachować ostrożność podczas stosowania zmniejszonych dawek i ściśle monitorować pacjentów.

    OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

    URZĄDZENIE WĄTROBY I NIEwydolność wątroby wywołane lekami

  • U pacjentów leczonych lekiem Alyftrek obserwowano zwiększoną aktywność aminotransferaz. Trikafta może powodować poważne i potencjalnie śmiertelne uszkodzenie wątroby wywołane lekami. U pacjentów przyjmujących Trikafta, z chorobami wątroby lub bez chorób wątroby w wywiadzie, zgłaszano niewydolność wątroby prowadzącą do przeszczepienia i śmierci. Zgłaszano uszkodzenie wątroby w ciągu pierwszego miesiąca leczenia i do 15 miesięcy po rozpoczęciu leczenia produktem Trikafta.
  • Oceniaj LFT u wszystkich pacjentów przed rozpoczęciem leczenia produktem Alyftrek lub Trikafta, następnie co miesiąc przez pierwsze 6 miesięcy leczenia, co 3 miesiące przez następne 12 miesięcy, a następnie co najmniej raz na rok. Rozważ częstsze monitorowanie pacjentów z chorobą wątroby w wywiadzie lub podwyższonym LFT na początku badania lub z podwyższonym LFT w wywiadzie w przypadku leków zawierających ELX, TEZ i/lub IVA.
  • Przerwij stosowanie leku Alyftrek lub Trikafta w przypadku wystąpienia przedmiotowych lub podmiotowych objawów uszkodzenia wątroby, które mogą obejmować:
  • Znaczne podwyższenie LFT (np. ALT lub AST > 5x górna granica normy (GGN) lub ALT lub AST >3x GGN z bilirubiną >2x GGN)
  • Objawy kliniczne sugerujące uszkodzenie wątroby (np. żółtaczka, ból w prawym górnym kwadrancie, nudności, wymioty, zmiany stanu psychicznego, wodobrzusze)
  • Rozważ skierowanie do hepatologa i ściśle monitoruj pacjentów pod kątem stanu klinicznego i laboratoryjnego do czasu ustąpienia nieprawidłowości. Jeśli leczenie ustąpi i oczekuje się, że korzyści przeważają ryzyko, należy wznowić leczenie pod ścisłą obserwacją.
  • Nie należy stosować produktów Alyftrek i Trikafta u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, nie zaleca się ich stosowania u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby i należy je rozważać wyłącznie wtedy, gdy istnieje wyraźna potrzeba medyczna, a korzyści przewyższają ryzyko. W przypadku stosowania leku Alyftrek należy uważnie monitorować pacjentów. W przypadku stosowania leku Trikafta należy zachować ostrożność przy zmniejszonych dawkach i ściśle monitorować pacjentów.

    • REAKCJE NADWRAŻLIWOŚCI, W TYM ANAFILAKSJA

  • Po wprowadzeniu preparatu Trikafta do obrotu zgłaszano reakcje nadwrażliwości, w tym przypadki obrzęku naczynioruchowego i anafilaksji. Jeżeli w trakcie leczenia wystąpią objawy przedmiotowe lub podmiotowe poważnych reakcji nadwrażliwości, należy przerwać stosowanie leku Alyftrek lub Trikafta i rozpocząć odpowiednie leczenie. Rozważ korzyści i ryzyko, aby zdecydować, czy wznowić leczenie

    • PACJENCI, KTÓRZY PRZERWALI PRZYjmowanie leków zawierających ELX, TEZ lub IVA Z POWODU DZIAŁAŃ NIEPOŻĄDANYCH

    Alyftrek

  • Brak dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku Alyftrek u pacjentów, którzy wcześniej przerwali lub przerwali leczenie lekami zawierającymi ELX, TEZ lub IVA z powodu działań niepożądanych. Przed zastosowaniem leku Alyftrek u tych pacjentów należy rozważyć korzyści i ryzyko, a w przypadku stosowania uważnie monitorować pod kątem działań niepożądanych

    • Nadciśnienie wewnątrzczaszkowe (IH)

  • Zgłaszano występowanie IH po wprowadzeniu leku Trikafta do obrotu, który zawiera te same lub podobne składniki aktywne co lek Alyftrek. Objawy kliniczne IH obejmują ból głowy, niewyraźne widzenie, podwójne widzenie i potencjalną utratę wzroku; papilledema można znaleźć w badaniu dna oka. Jeżeli podczas leczenia wystąpi nietypowy ból głowy lub zaburzenia widzenia i podejrzewa się IH, należy przerwać leczenie i zgłosić się na niezwłoczną ocenę lekarską. Rozważ korzyści i ryzyko, aby zdecydować, czy wznowić leczenie. Pacjentów należy monitorować do czasu ustąpienia IH i wykrycia nawrotu. Pacjenci z podwyższonym poziomem witaminy A mogą być narażeni na zwiększone ryzyko

    • zdarzenia NEUROPSYCHIATRYCZNE, W TYM myśli i zachowania samobójcze

  • Poważne zdarzenia neuropsychiatryczne, w tym objawy lęku, depresja, myśli i zachowania samobójcze oraz zaburzenia snu, zgłaszano po wprowadzeniu produktu do obrotu u pacjentów z zaburzeniami neuropsychiatrycznymi w wywiadzie lub bez nich objawy przy stosowaniu leku Alyftrek lub Trikafta. Objawy mogą wystąpić w ciągu pierwszych 3 miesięcy leczenia. Oceniaj pacjentów pod kątem wyjściowych objawów neuropsychiatrycznych i monitoruj pod kątem nowych lub nasilających się objawów. Rozważ korzyści i ryzyko, aby określić, czy leczenie należy przerwać w momencie wystąpienia objawów, czy wznowić po złagodzeniu objawów.

    • Interakcje lekówStosowanie z induktorami CYP3A

  • Po jednoczesnym stosowaniu silnych lub umiarkowanych induktorów CYP3A z produktem Alyftrek, ekspozycja na wanzakaftor, TEZ i deutiwakaftor była zmniejszona, co może zmniejszać skuteczność leku Alyftrek. Nie zaleca się jednoczesnego stosowania z silnymi lub umiarkowanymi induktorami CYP3A
  • Ekspozycja na IVA jest znacznie zmniejszona i oczekuje się, że ekspozycja na ELX i TEZ zmniejszy się w przypadku jednoczesnego stosowania induktorów CYP3A, co może zmniejszyć skuteczność preparatu Trikafta. Nie zaleca się jednoczesnego stosowania z silnymi induktorami CYP3A

    • Stosowanie z inhibitorami CYP3A

  • Narażenie na wanzakaftor, TEZ i deutiwakaftor lub ELX, TEZ i IVA zwiększa się w przypadku jednoczesnego stosowania z silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami CYP3A. Dawkę leku Alyftrek lub Trikafta należy zmniejszyć w przypadku jednoczesnego stosowania z umiarkowanymi lub silnymi inhibitorami CYP3A

    • KATARAKTA

  • U dzieci i młodzieży leczonych lekiem Trikafta zawierającym IVA (podobny do substancji czynnej leku Alyftrek) zgłaszano niewrodzone zmętnienie soczewki. U dzieci i młodzieży zaleca się początkowe i kontrolne badania okulistyczne.

    • DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANEAlyftrek

  • Poważne działania niepożądane, które występowały częściej w przypadku preparatu Alyftrek niż w przypadku ELX/TEZ/IVA u 2 lub więcej pacjentów (≥0,4%) to grypa (1,5%), zwiększona aktywność AspAT (0,4%), zwiększenie GGT (0,4%), depresja (0,4%) i omdlenia (0,4%)
  • Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi u ≥5% pacjentów i z częstotliwością większą niż ELX/TEZ/IVA o ≥1% były kaszel, zapalenie nosogardła, zakażenie górnych dróg oddechowych (URTI), ból głowy, ból jamy ustnej i gardła, grypa, zmęczenie, zwiększona aktywność AlAT i AspAT, wysypka i przekrwienie zatok

    • Trikafta

  • Poważne działania niepożądane, które występowały częściej u pacjentów leczonych lekiem Trikafta w porównaniu z placebo, obejmowały wysypkę (1% vs <1%) i grypę (1% vs 0%)
  • Najczęstsze działania niepożądane występujące u ≥5% pacjentów leczonych lekiem Trikafta i z częstością większą o ≥1% w porównaniu z placebo, to ból głowy; URTI; ból brzucha; biegunka; wysypka; zwiększona aktywność ALT, fosfokinazy kreatynowej, AST i bilirubiny we krwi; przekrwienie nosa; wyciek z nosa; katar; grypa; zapalenie zatok; i zaparcia

    • STOSOWANIE W OKREŚLONYCH POPULACJI

    STOSOWANIE U PEDIATRY

  • Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności leku Alyftrek u pacjentów w wieku poniżej 6 lat ani leku Trikafta u pacjentów w wieku poniżej 2 lat. Nie zaleca się stosowania u dzieci w tym wieku

    • Informacje o mukowiscydozie

    Mukowiscydoza (CF) to rzadka, skracająca życie choroba genetyczna, na którą cierpi ponad 112 000 osób, w tym około 97 000 w Stanach Zjednoczonych, Europie, Australii i Kanadzie. CF jest postępującą chorobą wielonarządową, która atakuje płuca, wątrobę, trzustkę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe i układ rozrodczy. CF jest spowodowana wadliwym i/lub brakującym białkiem CFTR wynikającym z pewnych mutacji w genie CFTR. Aby dzieci miały mukowiscydozę, muszą odziedziczyć dwa wadliwe geny CFTR – po jednym od każdego z rodziców – a mutacje te można zidentyfikować za pomocą testu genetycznego. Chociaż istnieje wiele różnych typów mutacji CFTR, które mogą powodować tę chorobę, zdecydowana większość osób chorych na mukowiscydozę ma co najmniej jedną mutację F508del. Mutacje CFTR prowadzą do CF, powodując defekt białka CFTR lub prowadząc do niedoboru lub braku białka CFTR na powierzchni komórki. Wadliwa funkcja i/lub brak białka CFTR powoduje słaby przepływ soli i wody do i z komórek w wielu narządach. W płucach prowadzi to do gromadzenia się nienormalnie gęstego, lepkiego śluzu, przewlekłych infekcji płuc i postępującego uszkodzenia płuc, które ostatecznie prowadzi do śmierci wielu pacjentów. Mediana wieku zgonów wynosi 30 lat, ale wraz z leczeniem przewidywane przeżycie ulega poprawie.

    Dzisiaj leki Vertex CF leczą ponad 75 000 osób chorych na mukowiscydozę w ponad 60 krajach na sześciu kontynentach. Stanowi to około 2/3 osób ze zdiagnozowaną mukowiscydozą kwalifikujących się do terapii modulatorem CFTR.

    O firmie Vertex

    Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe, aby tworzyć leki transformacyjne dla osób cierpiących na poważne choroby i schorzenia. Firma zatwierdziła terapie mukowiscydozy, anemii sierpowatokrwinkowej, beta-talasemii zależnej od transfuzji i ostrego bólu, a także w dalszym ciągu rozwija programy kliniczne i badawcze w tych obszarach. Firma Vertex dysponuje również solidnym repertuarem terapii klinicznych obejmujących szereg metod leczenia innych poważnych chorób, obejmującym głęboki wgląd w biologię przyczynową człowieka, w tym nefropatię IgA, ból neuropatyczny, chorobę nerek zależną od APOL1, pierwotną nefropatię błoniastą, autosomalną dominującą wielotorbielowatość nerek, cukrzycę typu 1, uogólnioną miastenię i dystrofię miotoniczną typu 1.

    Vertex został założony w 1989 roku i ma swoją globalną siedzibę w Bostonie, a międzynarodową siedzibę w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe oraz biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii, Ameryce Łacińskiej i na Bliskim Wschodzie. Firma Vertex jest niezmiennie uznawana za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, co potwierdza fakt, że od 16 lat z rzędu znajduje się na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jest jedną ze 100 najlepszych firm do pracy według magazynu Fortune. Aby otrzymywać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji firmy Vertex, odwiedź stronę www.vrtx.com lub śledź nas na LinkedIn, Facebooku, Instagramie, YouTube i X.

    Uwaga specjalna dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości

    Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym między innymi oświadczenia dr Carmen Bozic zawarte w tej informacji prasowej, oświadczenia dotyczące przewidywanych korzyści ze stosowania leków Alyftrek i Trikafta, oczekiwań dotyczących kwalifikującej się populacji pacjentów oraz oczekiwań co do dostępu pacjentów do metod Alyftrek i Trikafta. Chociaż firma Vertex uważa, że ​​stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są dokładne, te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają przekonania firmy wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i istnieje szereg czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wydarzenia lub wyniki będą się znacząco różnić od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi fakt, że pacjenci mogą nie mieć dostępu do leków Alyftrek lub Trikafta w przewidywanym terminie, a także inne ryzyka wymienione w nagłówku „Czynniki ryzyka” w raporcie rocznym firmy Vertex oraz w kolejnych dokumentach składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd oraz dostępnych na stronie internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com i www.sec.gov. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Firma Vertex zrzeka się obowiązku aktualizowania informacji zawartych w niniejszej informacji prasowej w przypadku pojawienia się nowych informacji.

    Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Źródło: HealthDay

    Powiązane artykuły

  • FDA zatwierdza Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) do leczenia mukowiscydozy – 20 grudnia 2024 r.
  • Vertex ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, następna w swojej klasie potrójna terapia skojarzona w leczeniu mukowiscydozy – 2 lipca 2024 r.

    • Alyftrek (deutivakaftor, tezakaftor i vanzacaftor) Historia zatwierdzeń przez FDA

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Niedobory leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Drugs.com Podcast

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-04-02 14:07

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe