Vertex anuncia aprovação da FDA dos EUA para extensões de rótulos de Alyftrek e Trikafta, expandindo a disponibilidade desses medicamentos para aproximadamente 95% de todas as pessoas com FC nos Estados Unidos

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Abr. 1º de janeiro de 2026 - A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o uso expandido de Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) para o tratamento de pessoas com fibrose cística (FC) com 6 anos ou mais com uma variante no gene do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) que é responsivo com base em dados clínicos e/ou in vitro ou resultados na produção da proteína CFTR. Além disso, o FDA dos EUA também expandiu a declaração de indicação do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) em pacientes com 2 anos ou mais.

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  • Com essa expansão, qualquer variante que resulte na produção da proteína CFTR agora é incluída na indicação de Alyftrek e Trikafta, reforçando o impacto que esses medicamentos têm, independentemente da localização da variante no CFTR. proteína-
  • Aproximadamente mais 800 pessoas com FC nos EUA são agora elegíveis para um modulador CFTR pela primeira vez-

    • Esta expansão do rótulo foi apoiada por dados clínicos e/ou in vitro de 564 variantes que demonstram resposta ao Alyftrek e 521 variantes que demonstram resposta ao Trikafta. Como tal, aproximadamente mais 800 pessoas com diagnóstico clínico de FC nos EUA são agora elegíveis para um medicamento que trata pela primeira vez a causa subjacente da sua doença. Esta extensão significa que aproximadamente 95% das pessoas com FC nos EUA são agora elegíveis para tratamento com um modulador CFTR.

    “Esta aprovação inovadora representa mais de 20 anos de inovação em FC, incluindo testes de mais de 600 variantes em nosso laboratório, demonstração de efeitos clínicos em grandes ensaios clínicos e estudo de pessoas mais jovens com FC para que possam ser tratadas o mais cedo possível”, disse Carmen Bozic, M.D., Vice-Presidente Executiva, Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos, e Diretora Médica da Vertex. "Com esta expansão do rótulo, qualquer variante que resulte na produção da proteína CFTR agora está incluída nos rótulos do Alyftrek e do Trikafta, validando que esses medicamentos podem restaurar a função do CFTR e fornecer benefícios clínicos aos pacientes, independentemente de onde uma variante esteja localizada na proteína CFTR. Agradecemos à comunidade de FC e aos investigadores por sua confiança e esperamos levar o Alyftrek e o Trikafta a mais pacientes do que nunca."

    Para obter mais informações sobre o Alyftrek ou o Trikafta, programas de assistência ao paciente ou detalhes de elegibilidade, visite Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com ou vertextreatments.com.

    INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA IMPORTANTES

    AVISO: LESÃO FÍGICA E INSUFICIÊNCIA FÍGICA INDUZIDA POR MEDICAMENTOS

    Transaminases elevadas foram observadas em pacientes tratados com Alyftrek.

    Trikafta pode causar lesões hepáticas graves e potencialmente fatais induzidas por medicamentos. Casos de insuficiência hepática que levaram ao transplante e morte foram relatados em ensaios clínicos e no ambiente pós-comercialização em pacientes com e sem histórico de doença hepática em uso de Trikafta, um medicamento combinado de dose fixa contendo elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA), os mesmos ingredientes ativos ou semelhantes ao Alyftrek. Lesão hepática foi relatada no primeiro mês de terapia e até 15 meses após o início do Trikafta.

    Avaliar os testes de função hepática (ALT, AST, fosfatase alcalina e bilirrubina) em todos os pacientes antes de iniciar Alyftrek ou Trikafta, depois todos os meses durante os primeiros 6 meses de tratamento, a cada 3 meses durante os próximos 12 meses e, a partir de então, pelo menos anualmente. Considere monitoramento mais frequente para pacientes com histórico de doença hepática ou elevações nos testes de função hepática (TFH) no início do estudo.

    Interrompa Alyftrek ou Trikafta para elevações significativas nos testes da função hepática (TFH) ou no caso de sinais ou sintomas de lesão hepática. Considere o encaminhamento para um hepatologista. Siga os pacientes de perto com monitoramento clínico e laboratorial até a resolução das anormalidades. Se resolvido, retome o tratamento apenas se o benefício superar o risco. É aconselhável um monitoramento mais rigoroso após a retomada do tratamento.

    Alyftrek ou Trikafta não devem ser usados ​​em pacientes com insuficiência hepática grave (Classe C de Child-Pugh). Alyftrek ou Trikafta não são recomendados em pacientes com insuficiência hepática moderada (Classe B de Child-Pugh). Alyftrek ou Trikafta só devem ser considerados quando houver uma necessidade médica clara e o benefício superar o risco. Se Alyftrek for usado, monitore os pacientes de perto. Se Trikafta for usado, use com cautela em uma dosagem reduzida e monitore os pacientes de perto.

    ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES

    LESÕES FÍGICAS E INSUFICIÊNCIA FÍGICA INDUZIDAS POR MEDICAMENTOS

  • Transaminases elevadas foram observadas em pacientes tratados com Alyftrek. Trikafta pode causar lesões hepáticas graves e potencialmente fatais induzidas por medicamentos. Foi relatada insuficiência hepática que levou ao transplante e morte em pacientes com e sem histórico de doença hepática em uso de Trikafta. Lesões hepáticas foram relatadas no primeiro mês de terapia e até 15 meses após o início de Trikafta. Avaliar testes de função hepática em todos os pacientes antes de iniciar Alyftrek ou Trikafta, depois todos os meses durante os primeiros 6 meses de tratamento, a cada 3 meses durante os próximos 12 meses e, pelo menos, anualmente a partir de então. Considere monitoramento mais frequente para pacientes com histórico de doença hepática ou elevações dos testes da função hepática no início do estudo, ou histórico de testes da função hepática elevados com medicamentos contendo ELX, TEZ e/ou IVA
  • Interromper Alyftrek ou Trikafta em caso de sinais ou sintomas de lesão hepática, que podem incluir:
  • Elevações significativas nos testes da função hepática (por exemplo, ALT ou AST >5x o limite superior do normal (LSN) ou ALT ou AST >3x LSN com bilirrubina >2x LSN)
  • Sintomas clínicos sugestivos de lesão hepática (por exemplo, icterícia, dor no quadrante superior direito, náuseas, vômitos, estado mental alterado, ascite)
  • Considere o encaminhamento a um hepatologista e acompanhe os pacientes de perto com monitoramento clínico e laboratorial até a resolução das anormalidades. Se resolvido, e se for esperado que o benefício supere o risco, retomar o tratamento com monitoramento rigoroso
  • Alyftrek e Trikafta não devem ser usados ​​em pacientes com insuficiência hepática grave, não são recomendados em pacientes com insuficiência hepática moderada e só devem ser considerados quando houver uma necessidade médica clara e o benefício superar o risco. Se Alyftrek for usado, monitore os pacientes de perto. Se Trikafta for usado, use com cautela em uma dosagem reduzida e monitore os pacientes de perto

    • REAÇÕES DE HIPERSENSIBILIDADE, INCLUINDO ANAFILAXIA

  • Reações de hipersensibilidade, incluindo casos de angioedema e anafilaxia, foram relatadas no ambiente pós-comercialização de Trikafta. Se ocorrerem sinais ou sintomas de reações de hipersensibilidade graves durante o tratamento, interrompa Alyftrek ou Trikafta e institua a terapia apropriada. Considere os benefícios e riscos para determinar se deve retomar o tratamento

    • PACIENTES QUE DESCONTINUAM OU INTERROMPERAM MEDICAMENTOS CONTENDO ELX, TEZ OU IVA DEVIDO A REAÇÕES ADVERSAS

    Alyftrek

  • Não há dados de segurança disponíveis para Alyftrek em pacientes que descontinuaram ou interromperam anteriormente o tratamento com medicamentos contendo ELX, TEZ ou IVA devido a reações adversas. Considere os benefícios e riscos antes de usar Alyftrek nesses pacientes e, se usado, monitore de perto as reações adversas

    • HIPERTENSÃO INTRACRANIANA (HI)

  • HI foi relatada no ambiente pós-comercialização com Trikafta, que contém ingredientes ativos iguais ou semelhantes ao Alyftrek. As manifestações clínicas da HI incluem dor de cabeça, visão turva, diplopia e potencial perda de visão; papiledema pode ser encontrado na fundoscopia. Se ocorrer dor de cabeça incomum ou distúrbios visuais durante o tratamento e houver suspeita de HI, interrompa o tratamento e encaminhe para avaliação médica imediata. Considere os benefícios e riscos para determinar se deve retomar o tratamento. Os pacientes devem ser monitorados até a resolução da HI e quanto à recorrência. Pacientes com níveis elevados de vitamina A podem estar em risco aumentado

    • EVENTOS NEUROPSIQUIÁTRICOS, INCLUINDO PENSAMENTOS E COMPORTAMENTOS SUICIDAS

  • Eventos neuropsiquiátricos graves, incluindo sintomas de ansiedade, depressão, ideação e comportamento suicida e distúrbios do sono, foram relatados no ambiente pós-comercialização em pacientes com e sem histórico prévio de sintomas neuropsiquiátricos tomando Alyftrek ou Trikafta. Os sintomas podem ocorrer nos primeiros 3 meses de tratamento. Avalie os pacientes quanto a sintomas neuropsiquiátricos iniciais e monitore sintomas novos ou agravados. Considere os benefícios e riscos para determinar se o tratamento deve ser interrompido quando os sintomas ocorrerem ou retomado com melhora dos sintomas

    • INTERAÇÕES MEDICAMENTOSASUso com indutores do CYP3A

  • Após o uso concomitante de indutores fortes ou moderados do CYP3A com Alyftrek, as exposições de vanzacaftor, TEZ e deutivacaftor foram diminuídas, o que pode reduzir a eficácia do Alyftrek. O uso concomitante com indutores fortes ou moderados do CYP3A não é recomendado
  • A exposição ao IVA diminui significativamente e espera-se que a exposição ao ELX e TEZ diminua com o uso concomitante de indutores do CYP3A, o que pode reduzir a eficácia do Trikafta. O uso concomitante com indutores fortes do CYP3A não é recomendado

    • Uso com inibidores do CYP3A

  • A exposição ao vanzacaftor, TEZ e deutivacaftor ou ELX, TEZ e IVA aumenta quando usado concomitantemente com inibidores fortes ou moderados do CYP3A. A dose de Alyftrek ou Trikafta deve ser reduzida quando usado concomitantemente com inibidores moderados ou fortes do CYP3A

    • CATARATA

  • Foram relatadas opacidades não congênitas do cristalino em pacientes pediátricos tratados com Trikafta, que contém IVA (semelhante a um ingrediente ativo do Alyftrek). Exames oftalmológicos iniciais e de acompanhamento são recomendados em pacientes pediátricos

    • REAÇÕES ADVERSASAlyftrek

  • Reações adversas graves que ocorreram mais frequentemente com Alyftrek do que com ELX/TEZ/IVA em 2 ou mais pacientes (≥0,4%) foram gripe (1,5%), aumento de AST (0,4%), aumento de GGT (0,4%), depressão (0,4%) e síncope (0,4%)
  • As reações adversas mais comuns que ocorreram em ≥5% dos pacientes e com uma frequência superior a ELX/TEZ/IVA em ≥1% foram tosse, nasofaringite, infecção do trato respiratório superior (IVAS), dor de cabeça, dor orofaríngea, gripe, fadiga, aumento de ALT e AST, erupção cutânea e congestão sinusal.

    • Trikafta

  • Reações adversas graves que ocorreram com mais frequência em pacientes tratados com Trikafta em comparação com placebo incluíram erupção cutânea (1% vs <1%) e gripe (1% vs 0%)
  • As reações adversas mais comuns que ocorreram em ≥5% dos pacientes tratados com Trikafta e a uma taxa superior ao placebo em ≥1% foram dor de cabeça; URTI; dor abdominal; diarréia; irritação na pele; aumento de ALT, creatinofosfoquinase sanguínea, AST e bilirrubina sanguínea; congestão nasal; rinorréia; rinite; gripe; sinusite; e prisão de ventre

    • USO EM POPULAÇÕES ESPECÍFICAS

    USO PEDIÁTRICO

  • A segurança e a eficácia não foram estabelecidas para Alyftrek em pacientes <6 anos, nem para Trikafta em pacientes <2 anos. O uso em crianças menores de idade não é recomendado

    • Sobre a Fibrose Cística

    A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara que encurta a vida e afeta mais de 112.000 pessoas, incluindo aproximadamente 97.000 pessoas nos Estados Unidos, Europa, Austrália e Canadá. A FC é uma doença progressiva e multiorgânica que afeta os pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios da face, glândulas sudoríparas e trato reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR defeituosa e/ou ausente, resultante de certas mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR defeituosos – um de cada progenitor – para terem FC, e estas mutações podem ser identificadas por um teste genético. Embora existam muitos tipos diferentes de mutações CFTR que podem causar a doença, a grande maioria das pessoas com FC tem pelo menos uma mutação F508del. Mutações CFTR levam à FC, causando defeito na proteína CFTR ou levando à escassez ou ausência da proteína CFTR na superfície celular. A função defeituosa e/ou ausência da proteína CFTR resulta num fluxo deficiente de sal e água para dentro e para fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso, infecções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos que eventualmente levam à morte de muitos pacientes. A idade média de morte situa-se nos 30 anos, mas com tratamento, a sobrevivência prevista está a melhorar.

    Atualmente, os medicamentos Vertex CF tratam mais de 75.000 pessoas com FC em mais de 60 países em seis continentes. Isto representa aproximadamente 2/3 das pessoas diagnosticadas com FC elegíveis para terapia moduladora CFTR.

    Sobre a Vertex

    A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças e condições graves. A empresa aprovou terapias para fibrose cística, doença falciforme, talassemia beta dependente de transfusão e dor aguda, e continua a promover programas clínicos e de pesquisa nessas áreas. A Vertex também possui um pipeline clínico robusto de terapias investigacionais em uma variedade de modalidades em outras doenças graves, nas quais possui uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo nefropatia por IgA, dor neuropática, doença renal mediada por APOL1, nefropatia membranosa primária, doença renal policística autossômica dominante, diabetes tipo 1, miastenia gravis generalizada e distrofia miotônica tipo 1.

    A Vertex foi fundada em 1989 e tem sede global em Boston, com sede internacional em Londres. Além disso, a empresa possui unidades de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália, América Latina e Oriente Médio. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar do setor, incluindo 16 anos consecutivos na lista dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 Melhores Empresas para Trabalhar da Fortune. Para atualizações da empresa e para saber mais sobre a história de inovação da Vertex, visite www.vrtx.com ou siga-nos no LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube e X.

    Nota especial sobre declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas conforme definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, incluindo, sem limitação, declarações feitas por Carmen Bozic, M.D., neste comunicado à imprensa, declarações sobre os benefícios previstos do Alyftrek e do Trikafta, expectativas em relação à população de pacientes elegíveis e expectativas de acesso dos pacientes ao Alyftrek e ao Trikafta. Embora a Vertex acredite que as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa sejam precisas, essas declarações prospectivas representam as crenças da empresa apenas na data deste comunicado à imprensa e há uma série de fatores que podem fazer com que os eventos ou resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados por tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que os pacientes podem não ter acesso ao Alyftrek ou Trikafta no cronograma previsto e outros riscos listados sob o título “Fatores de risco” no relatório anual da Vertex e em registros subsequentes arquivados na Securities and Exchange Commission e disponíveis no site da empresa em www.vrtx.com e www.sec.gov. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações. A Vertex se isenta de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado à imprensa à medida que novas informações forem disponibilizadas.

    Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Fonte: HealthDay

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    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor e vanzacaftor) Histórico de aprovação da FDA

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    Postou : 2026-04-02 14:07

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