Vertex anunță aprobarea FDA din SUA pentru extensiile de etichetă pentru Alyftrek și Trikafta, extinzând disponibilitatea acestor medicamente la ~95% din toate persoanele cu FC din Statele Unite

Urmăriți Drugslib pe

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Apr. 1, 2026 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat utilizarea extinsă a Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) pentru tratamentul persoanelor cu fibroză chistică și variantă de fibroză transmembranară (CF) cu membrană transmembranară. gena regulatoare (CFTR) care fie răspunde pe baza datelor clinice și/sau in vitro, fie are ca rezultat producerea proteinei CFTR. În plus, FDA din SUA a extins, de asemenea, declarația de indicație pentru Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor) la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Odată cu această extindere, orice variantă care are ca rezultat producerea proteinei CFTR este acum inclusă în indicația pentru Alyftrek, indiferent de impactul acestor medicamente și de aceste medicamente. localizarea variantei în proteina CFTR-
  • Încă aproximativ 800 de persoane cu FC în SUA sunt acum eligibile pentru un modulator CFTR pentru prima dată-

    • Această extindere a etichetei a fost susținută de date clinice și/sau in vitro din 564 de variante care demonstrează răspunsul la variantele Alyftrek și 521 care demonstrează răspunsul la variantele Trika. Ca atare, aproximativ 800 de persoane cu un diagnostic clinic de FC în SUA sunt acum eligibile pentru un medicament care tratează pentru prima dată cauza de bază a bolii lor. Această extensie înseamnă că aproximativ 95% dintre persoanele cu FC din SUA sunt acum eligibile pentru tratament cu un modulator CFTR.

    „Această aprobare revoluționară reprezintă mai mult de 20 de ani de inovație în CF, inclusiv testarea a peste 600 de variante în laboratorul nostru, demonstrarea efectelor clinice în studii clinice mari și studierea tinerilor cu FC, astfel încât aceștia să poată fi tratați cât mai devreme posibil”, a declarat Carmen Bozic, MD, vicepreședinte executiv, Global Medicines Officer și Chief Medical Medical Officer la Vertex Affair Medical. "Odată cu această extindere a etichetei, orice variantă care are ca rezultat producerea proteinei CFTR este acum inclusă în etichetele Alyftrek și Trikafta, validând faptul că aceste medicamente pot restabili funcția CFTR și pot oferi beneficii clinice pacienților, indiferent de locul în care se află o variantă a proteinei CFTR. Mulțumim comunității CFTR și anchetatorilor pentru încredere și așteptăm cu nerăbdare să aducem Alyftrek mai mulți pacienți decât înainte."

    informații despre Alyftrek sau Trikafta, programe de asistență pentru pacienți sau detalii de eligibilitate, vizitați Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com sau vertextreatments.com.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    AVERTISMENT: LEZIUNE HEPATICĂ INDUSĂ DE MEDICAMENTE ȘI INSUFICIENTĂ HEPATICĂ

    Transaminazele crescute au fost observate la pacienții tratați cu Alyftrek.

    Trikafta poate provoca leziuni hepatice grave și potențial fatale induse de medicamente. Cazuri de insuficiență hepatică care a dus la transplant și deces au fost raportate atât în ​​studiile clinice, cât și în contextul post-marketing, la pacienți cu sau fără antecedente de boală hepatică care au luat Trikafta, o combinație de medicamente în doză fixă ​​care conține elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) și ivacaftor (IVA), aceleași sau similare ingrediente active ca Alyftrek. Leziuni hepatice au fost raportate în prima lună de tratament și până la 15 luni după inițierea Trikafta.

    Evaluați testele funcției hepatice (ALT, AST, fosfatază alcalină și bilirubină) la toți pacienții înainte de a începe Alyftrek sau Trikafta, apoi în fiecare lună în primele 6 luni de tratament, la fiecare 3 luni în următoarele 12 luni și cel puțin anual după aceea. Luați în considerare monitorizarea mai frecventă pentru pacienții cu antecedente de boală hepatică sau creșteri ale testului funcției hepatice (LFT) la momentul inițial.

    Întrerupeți Alyftrek sau Trikafta pentru creșteri semnificative ale LFT sau în cazul semnelor sau simptomelor de leziuni hepatice. Luați în considerare trimiterea către un hepatolog. Urmăriți îndeaproape pacienții cu monitorizare clinică și de laborator până când anomaliile se rezolvă. Dacă se rezolvă, reluați tratamentul numai dacă beneficiul este de așteptat să depășească riscul. Se recomandă o monitorizare mai atentă după reluarea tratamentului.

    Alyftrek sau Trikafta nu trebuie utilizate la pacienții cu insuficiență hepatică severă (Child-Pugh Clasa C). Alyftrek sau Trikafta nu sunt recomandate la pacienții cu insuficiență hepatică moderată (Child-Pugh Clasa B). Alyftrek sau Trikafta trebuie luate în considerare numai atunci când există o nevoie medicală clară și beneficiul depășește riscul. Dacă se utilizează Alyftrek, monitorizați îndeaproape pacienții. Dacă se utilizează Trikafta, utilizați cu prudență la o doză redusă și monitorizați îndeaproape pacienții.

    AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

    LEZIUNE HEPATICĂ INDUSĂ DE MEDICAMENTE ȘI INSUFICIENȚĂ HEPATICĂ

  • S-au observat creșterea transaminazelor la pacienții tratați cu Alyftrek. Trikafta poate provoca leziuni hepatice grave și potențial fatale induse de medicamente. Insuficiența hepatică care a dus la transplant și deces a fost raportată la pacienții cu sau fără antecedente de boală hepatică care au luat Trikafta. Leziuni hepatice au fost raportate în prima lună de tratament și până la 15 luni după inițierea tratamentului cu Trikafta
  • Evaluați LFT la toți pacienții înainte de a iniția Alyftrek sau Trikafta, apoi în fiecare lună în primele 6 luni de tratament, la fiecare 3 luni în următoarele 12 luni și cel puțin anual după aceea. Luați în considerare monitorizarea mai frecventă a pacienților cu antecedente de boală hepatică sau creșteri ale LFT la momentul inițial sau cu antecedente de LFT crescute cu medicamente care conțin ELX, TEZ și/sau IVA
  • Întrerupeți Alyftrek sau Trikafta în cazul apariției semnelor sau simptomelor de leziuni hepatice, care pot include: >5x limita superioară a normalului (ULN) sau ALT sau AST >3x LSN cu bilirubină >2x LSN)
  • Simptome clinice care sugerează leziuni hepatice (de exemplu, icter, durere în cadranul superior drept, greață, vărsături, alterare a stării mentale, ascită) cu monitorizare clinică și de laborator până la rezolvarea anomaliilor. Dacă se rezolvă și dacă beneficiul este de așteptat să depășească riscul, reluați tratamentul cu o monitorizare atentă.
  • Alyftrek și Trikafta nu trebuie utilizate la pacienții cu insuficiență hepatică severă, nu sunt recomandate la pacienții cu insuficiență hepatică moderată și trebuie luate în considerare numai atunci când există o nevoie medicală clară și beneficiul depășește riscul. Dacă se utilizează Alyftrek, monitorizați îndeaproape pacienții. Dacă este utilizat Trikafta, utilizați cu prudență la o doză redusă și monitorizați îndeaproape pacienții

    • REACȚII DE HIPERSENSIBILITATE, INCLUSIV ANAFILAXIA

  • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv cazuri de angioedem și anafilaxie, au fost raportate în perioada post-marketing Trifka. Dacă în timpul tratamentului apar semne sau simptome de reacții de hipersensibilitate grave, întrerupeți tratamentul cu Alyftrek sau Trikafta și instituiți terapia adecvată. Luați în considerare beneficiile și riscurile pentru a determina dacă trebuie reluat tratamentul

    • PACIENȚI CARE AU ÎNTRUPUT SAU ÎNTRERUPUT MEDICAMENTELE CONȚIN ELX-, TEZ- SAU IVA DATORITĂ DE REACȚII ADVERSE

    Alyftrek

  • Nu există date de siguranță disponibile pentru Alyftrek la pacienții care au întrerupt anterior, au întrerupt tratamentul cu TEZ sau au întrerupt tratamentul cu TEZ sau au întrerupt anterior sau au întrerupt tratamentul cu TEZ din cauza reacțiilor adverse. Luați în considerare beneficiile și riscurile înainte de a utiliza Alyftrek la acești pacienți și, dacă este utilizat, monitorizați cu atenție reacțiile adverse

    • HIPERTENSIUNEA INTRACRANIANĂ (IH)

  • IH a fost raportată după punerea pe piață cu Trikafta, care conține aceleași ingrediente active sau similare cu Alyftrek. Manifestările clinice ale IH includ cefalee, vedere încețoșată, diplopie și pierderea potențială a vederii; edem papilar poate fi găsit la fundoscopie. Dacă în timpul tratamentului apare o cefalee neobișnuită sau tulburări de vedere și este suspectată IH, întrerupeți tratamentul și trimiteți imediat o evaluare medicală. Luați în considerare beneficiile și riscurile pentru a determina dacă să reluați tratamentul. Pacienții trebuie monitorizați până la rezolvarea IH și pentru recidivă. Pacienții cu niveluri crescute de vitamina A pot prezenta un risc crescut

    • EVENIMENTE NEUROPSIHIATRICE, INCLUSIV Gânduri și comportamente suicidare

  • Evenimente neuropsihiatrice grave, inclusiv simptome de anxietate, depresie, idei sinucigașe și tulburări de comportament, și au fost raportate anterior pacienți cu tulburări de somn și post-marketing, și au fost raportate anterior în situații de somn antecedente de simptome neuropsihiatrice luând Alyftrek sau Trikafta. Simptomele pot apărea în primele 3 luni de tratament. Evaluați pacienții pentru simptomele neuropsihiatrice inițiale și monitorizați simptomele noi sau care se agravează. Luați în considerare beneficiile și riscurile pentru a determina dacă tratamentul trebuie întrerupt la apariția simptomelor sau reluat cu ameliorarea simptomelor

    • INTERACȚII MEDICAMENTEUtilizarea cu inductori CYP3A

  • După utilizarea concomitentă a inductorilor CYP3A puternici sau moderati cu Alyftrek, expunerile la vanzacaftor, TEZ și deutivacaftor au fost scăzute, ceea ce poate reduce eficacitatea Alyftrek. Utilizarea concomitentă cu inductori puternici sau moderati ai CYP3A nu este recomandată
  • Expunerea la IVA este semnificativ scăzută și se așteaptă ca expunerea la ELX și TEZ să scadă odată cu utilizarea concomitentă a inductorilor CYP3A, ceea ce poate reduce eficacitatea Trikafta. Utilizarea concomitentă cu inductori puternici ai CYP3A nu este recomandată

    • Utilizarea cu inhibitori ai CYP3A

  • Expunerea la vanzacaftor, TEZ și deutivacaftor sau ELX, TEZ și IVA este crescută atunci când sunt utilizate concomitent cu inhibitori puternici sau moderati de CYP3A. Doza de Alyftrek sau Trikafta trebuie redusă atunci când sunt utilizate concomitent cu inhibitori moderati sau puternici ai CYP3A

    • CATARACTE

  • S-au raportat opacități necongenitale ale cristalinului la copii și adolescenți tratați cu Trikafta, care conține IVA (similar cu un ingredient activ din Alyftrek). Examenele oftalmologice inițiale și de urmărire sunt recomandate la pacienții pediatrici

    • REACȚII ADVERSEAlyftrek

  • Reacțiile adverse grave care au apărut mai frecvent cu Alyftrek decât cu ELX/TEZ/IVA au fost crescute (≥15%) la pacienții cu gripă (≥1,4%). AST (0,4%), creșterea GGT (0,4%), depresie (0,4%) și sincopă (0,4%)
  • Cele mai frecvente reacții adverse care au apărut la ≥5% dintre pacienți și cu o frecvență mai mare decât ELX/TEZ/IVA cu ≥1% au fost tuse, rinofaringi, infecții respiratorii, infecții ale capului (IRV) durere orofaringiană, gripă, oboseală, creșterea ALT și AST, erupții cutanate și congestie sinusală

    • Trikafta

  • Reacțiile adverse grave care au apărut mai frecvent la pacienții tratați cu Trikafta, comparativ cu placebo, au inclus erupții cutanate (1% vs <1%) și gripa (1% vs 0%)
  • Cele mai frecvente reacții adverse care au apărut la pacienții tratați cu Trikafta la o rată mai mare de 5% față de pacienții tratați ≥ placebo cu ≥1% au fost dureri de cap; URTI; durere abdominală; diaree; erupție cutanată; creșterea ALT, creatin fosfokinazei din sânge, AST și bilirubinei sanguine; congestie nazală; rinoree; rinită; gripa; sinuzită; și constipație

    • UTILIZARE LA POPULAȚII SPECIFICE

    UTILIZARE PEDIATRIA

  • Siguranța și eficacitatea nu au fost stabilite pentru Alyftrek la pacienții <6 ani și nici pentru Trikafta la pacienții <2 ani. Utilizarea la copii sub aceste vârste nu este recomandată

    • Despre fibroza chistică

    Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară, care scurtează viața, care afectează peste 112.000 de persoane, inclusiv aproximativ 97.000 de persoane din Statele Unite, Europa, Australia și Canada. CF este o boală progresivă, cu mai multe organe, care afectează plămânii, ficatul, pancreasul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare și tractul reproducător. CF este cauzată de o proteină CFTR defectuoasă și/sau lipsă care rezultă din anumite mutații ale genei CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte - una de la fiecare părinte - pentru a avea CF, iar aceste mutații pot fi identificate printr-un test genetic. Deși există multe tipuri diferite de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu FC au cel puțin o mutație F508del. Mutațiile CFTR duc la CF determinând ca proteina CFTR să fie defectuoasă sau ducând la o lipsă sau absența proteinei CFTR la suprafața celulei. Funcția defectuoasă și/sau absența proteinei CFTR are ca rezultat un flux slab de sare și apă în și din celule într-un număr de organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios, infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive care, în cele din urmă, duc la moarte pentru mulți pacienți. Vârsta medie a decesului este de 30 de ani, dar odată cu tratament, supraviețuirea proiectată se îmbunătățește.

    Astăzi, medicamentele Vertex CF tratează peste 75.000 de persoane cu FC din peste 60 de țări de pe șase continente. Aceasta reprezintă aproximativ 2/3 dintre persoanele diagnosticate cu FC eligibile pentru terapia cu modulator CFTR.

    Despre Vertex

    Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovare științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli și afecțiuni grave. Compania a aprobat terapii pentru fibroza chistica, boala cu celule secera, beta-talasemia dependenta de transfuzii si durerea acuta si continua sa avanseze programele clinice si de cercetare in aceste domenii. Vertex are, de asemenea, o conductă clinică robustă de terapii investigaționale într-o gamă largă de modalități în alte boli grave, unde are o perspectivă profundă asupra biologiei umane cauzale, inclusiv nefropatia IgA, durerea neuropatică, boala renală mediată de APOL1, nefropatia membranoasă primară, polichistică renală autozomal dominantă, boala generalizată, diabetul mistroatofio-micropatologic, mistrofiofioia, etc. tip 1.

    Vertex a fost fondată în 1989 și are sediul global în Boston, cu sediul internațional la Londra. În plus, compania are site-uri de cercetare și dezvoltare și birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia, America Latină și Orientul Mijlociu. Vertex este recunoscut în mod constant ca fiind unul dintre cele mai bune locuri de muncă din industrie, inclusiv 16 ani consecutivi pe lista de Top Angajatori a revistei Science și una dintre cele mai bune 100 de companii pentru care să lucrezi din cadrul Fortune. Pentru actualizări ale companiei și pentru a afla mai multe despre istoria inovației Vertex, vizitați www.vrtx.com sau urmăriți-ne pe LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube și X.

    Notă specială privind declarațiile prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective, așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995, inclusiv, fără limitare, declarații făcute de Carmen Bozic, MD, în acest comunicat de presă, declarații cu privire la beneficiile anticipate ale Alyftrek și Trikafta, așteptări cu privire la populația eligibilă de pacienți și așteptările pentru pacienții eligibili și la Alyftrek. În timp ce Vertex consideră că declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sunt corecte, aceste declarații prospective reprezintă convingerile companiei doar de la data acestui comunicat de presă și există o serie de factori care ar putea face ca evenimentele sau rezultatele reale să difere semnificativ de cele indicate de astfel de declarații anticipative. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, faptul că pacienții ar putea să nu aibă acces la Alyftrek sau Trikafta în cronologia anticipată și alte riscuri enumerate la rubrica „Factori de risc” din raportul anual al Vertex și în dosarele ulterioare depuse la Securities and Exchange Commission și disponibile pe site-ul web al companiei la www.gov.sec.com și www.vrtx. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații. Vertex declină orice obligație de a actualiza informațiile conținute în acest comunicat de presă pe măsură ce noi informații devin disponibile.

    Sursa: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Sursa: HealthDay

    Articole înrudite

  • FDA aprobă Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) pentru tratamentul fibrozei chistice - 20 decembrie 2024
  • Vertex anunță acceptarea de către FDA a unui nou medicament Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, un tratament triplu combinat pentru fibroza chistică - 2 iulie 2024

    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor și vanzacaftor) Istoricul aprobării FDA

    Medug Alerte
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi aprobări de medicamente
  • Noi cereri de medicamente
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-04-02 14:07

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare