Vertex объявляет об одобрении FDA США расширения маркировки Алифтрека и Трикафты, расширяя доступность этих лекарств примерно до 95% всех людей с МВ в США

БОСТОН, 23 апреля BUSINESS WIRE. 1 декабря 2026 г. — Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширенное использование Алифтрека (ванзакафтор/тезакафтор/дейтивакафтор) для лечения людей с муковисцидозом (МВ) в возрасте 6 лет и старше с вариантом гена регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), который либо реагирует на основании клинических данных и/или данных in vitro, либо приводит к выработке белка CFTR. Кроме того, FDA США также расширило показания к применению Трикафты (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор) у пациентов в возрасте от 2 лет и старше.

Благодаря этому расширению любой вариант, который приводит к выработке белка CFTR, теперь включен в показания для Алифтрека и Трикафты, что усиливает влияние этих препаратов, независимо от местоположения варианта в CFTR. белок-

Приблизительно еще 800 человек с МВ в США теперь впервые имеют право на использование модулятора CFTR-

Это расширение метки было подтверждено клиническими данными и/или данными in vitro по 564 вариантам, демонстрирующим ответ на Алифтрек, и 521 варианту, демонстрирующему ответ на Трикафту. Таким образом, еще примерно 800 человек с клиническим диагнозом МВ в США теперь впервые имеют право на получение лекарства, которое лечит основную причину их заболевания. Это расширение означает, что примерно 95 % людей с МВ в США теперь имеют право на лечение модулятором CFTR.

«Это новаторское одобрение представляет собой более чем 20 лет инноваций в области CF, включая тестирование более 600 вариантов в нашей лаборатории, демонстрацию клинических эффектов в крупных клинических испытаниях и изучение молодых людей с CF, чтобы их можно было лечить как можно раньше», — сказала Кармен Божич, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент по глобальной разработке лекарственных средств и медицинским вопросам и главный медицинский директор Vertex. "Благодаря этому расширению этикетки любой вариант, который приводит к выработке белка CFTR, теперь включен в этикетки Алифтрека и Трикафты, подтверждая, что эти лекарства могут восстанавливать функцию CFTR и приносить клиническую пользу пациентам независимо от того, где в белке CFTR находится вариант. Мы благодарим сообщество CF и исследователей за доверие и надеемся, что Алифтрек и Трикафта будут доступны большему количеству пациентов, чем когда-либо прежде".

Для получения дополнительной информации об Алифтреке или Trikafta, программы помощи пациентам или подробную информацию о правах на участие можно найти на сайтах Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com или vertextreatments.com.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

ВНИМАНИЕ: ПОВРЕЖДЕНИЕ ПЕЧЕНИ И ПЕЧЕНИЧЕСКАЯ НЕДОСТАТОЧНОСТЬ, ВЫЗВАННАЯ ЛЕКАРСТВЕННЫМИ СРЕДСТВАМИ

У пациентов, принимавших Алифтрек, наблюдалось повышение уровня трансаминаз.

Трикафта может вызвать серьезное и потенциально смертельное лекарственное поражение печени. Случаи печеночной недостаточности, приводящие к трансплантации и смерти, были зарегистрированы как в клинических исследованиях, так и в постмаркетинговых условиях у пациентов с заболеваниями печени и без них, принимавших Трикафту, комбинированный препарат с фиксированными дозами, содержащий элексакафтор (ELX), тезакафтор (TEZ) и ивакафтор (IVA), те же или аналогичные активные ингредиенты, что и Алифтрек. Сообщалось о повреждениях печени в течение первого месяца терапии и в течение 15 месяцев после начала приема Трикафты.

Оценивайте функциональные пробы печени (АЛТ, АСТ, щелочная фосфатаза и билирубин) у всех пациентов до начала приема Алифтрека или Трикафты, затем каждый месяц в течение первых 6 месяцев лечения, каждые 3 месяца в течение следующих 12 месяцев и в дальнейшем не реже одного раза в год. Рассмотрите возможность более частого наблюдения за пациентами с заболеваниями печени в анамнезе или повышенными показателями функции печени (LFT) на исходном уровне.

Прервите прием Алифтрека или Трикафты в случае значительного повышения показателей функции печени или в случае появления признаков или симптомов поражения печени. Рассмотрите возможность обращения к гепатологу. Внимательно наблюдайте за пациентами, осуществляя клинический и лабораторный мониторинг, пока отклонения не исчезнут. Если проблема решена, возобновляйте лечение только в том случае, если ожидается, что польза превысит риск. После возобновления лечения рекомендуется более тщательный мониторинг.

Алифтрек или Трикафта не следует применять пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью (класс С по Чайлд-Пью). Алифрек или Трикафта не рекомендуются пациентам с умеренным нарушением функции печени (класс В по Чайлд-Пью). Применение Алифтрека или Трикафты следует рассматривать только в том случае, если существует явная медицинская необходимость и польза превышает риск. Если используется Алифрек, внимательно наблюдайте за пациентами. Если используется Трикафта, используйте с осторожностью в уменьшенной дозировке и внимательно наблюдайте за пациентами.

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ

ПОВРЕЖДЕНИЕ ПЕЧЕНИ И ПЕЧЕНОЧНАЯ НЕДОСТАТОЧНОСТЬ, ВЫЗВАННОЕ ЛЕКАРСТВЕННЫМИ СРЕДСТВАМИ

У пациентов, принимавших Алифтрек, наблюдалось повышение уровня трансаминаз. Трикафта может вызвать серьезное и потенциально смертельное повреждение печени, вызванное приемом лекарств. Сообщалось о печеночной недостаточности, приводящей к трансплантации и смерти у пациентов с заболеваниями печени в анамнезе и без них, принимавших Трикафту. Сообщалось о повреждениях печени в течение первого месяца терапии и до 15 месяцев после начала лечения Трикафтой.

Оценивайте показатели LFT у всех пациентов до начала приема Алифтрека или Трикафты, затем каждый месяц в течение первых 6 месяцев лечения, каждые 3 месяца в течение следующих 12 месяцев и в дальнейшем не реже одного раза в год. Рассмотрите возможность более частого наблюдения за пациентами с заболеваниями печени в анамнезе или повышенными показателями LFT на исходном уровне или с повышенными показателями LFT в анамнезе при приеме препаратов, содержащих ELX, TEZ и/или IVA.

Прервите прием Алифтрека или Трикафты в случае появления признаков или симптомов поражения печени, которые могут включать:

Значительное повышение показателей LFT (например, АЛТ или АСТ >5 раз выше верхней границы нормы (ВГН) или АЛТ или АСТ >3х ВГН при билирубине >2хВГН)

Клинические симптомы, указывающие на поражение печени (например, желтуха, боль в правом подреберье, тошнота, рвота, изменение психического статуса, асцит)

Рассмотрите возможность направления к гепатологу и внимательно наблюдайте за пациентами под клиническим и лабораторным наблюдением до тех пор, пока отклонения не исчезнут. В случае разрешения проблемы и если ожидается, что польза превысит риск, возобновите лечение под тщательным наблюдением.

Алифтрек и Трикафта не следует применять у пациентов с тяжелой печеночной недостаточностью, не рекомендуются пациентам с умеренной печеночной недостаточностью и их следует рассматривать только при наличии явной медицинской необходимости и польза превышает риск. Если используется Алифрек, внимательно наблюдайте за пациентами. При применении Трикафты следует применять с осторожностью в сниженной дозировке и внимательно наблюдать за пациентами.

РЕАКЦИИ ГИПЕРЧУВСТВИТЕЛЬНОСТИ, ВКЛЮЧАЯ АНАФИЛАКСИЮ

В постмаркетинговом периоде Трикафты сообщалось о реакциях гиперчувствительности, включая случаи ангионевротического отека и анафилаксии. Если во время лечения развиваются признаки или симптомы серьезных реакций гиперчувствительности, следует прекратить прием Алифтрека или Трикафты и назначить соответствующую терапию. Рассмотрите преимущества и риски, чтобы решить, стоит ли возобновлять лечение.

ПАЦИЕНТЫ, КОТОРЫЕ ОТМЕНИЛИ ИЛИ ПРЕКРАТИЛИ ПРИМЕНЕНИЕ ELX-, TEZ- или IVA-СОДЕРЖАЩИХ ПРЕПАРАТОВ ИЗ-ЗА ПОБОЧНЫХ РЕАКЦИЙ

Алифтрек

Нет данных о безопасности применения Алифтрека у пациентов, которые ранее прекратили или прервали лечение препаратами, содержащими ELX, TEZ или IVA. IVA из-за побочных реакций. Рассмотрите преимущества и риски перед применением Алифтрека у этих пациентов и, в случае его применения, внимательно следите за побочными реакциями.

ВНУТРИЧЕРЕПНАЯ ГИПЕРТЕНЗИЯ (ВГ)

В пострегистрационном периоде сообщалось о ВНЧ Трикафты, которая содержит те же или аналогичные активные ингредиенты, что и Алифтрек. Клинические проявления ИГ включают головную боль, нечеткость зрения, диплопию и потенциальную потерю зрения; отек диска зрительного нерва можно обнаружить при фундоскопии. Если во время лечения возникает необычная головная боль или нарушения зрения и есть подозрение на ИГ, прервите лечение и направьте на срочное медицинское обследование. Рассмотрите преимущества и риски, чтобы определить, стоит ли возобновлять лечение. Пациентов следует наблюдать до разрешения ИГ и на предмет рецидивов. Пациенты с повышенным уровнем витамина А могут подвергаться повышенному риску.

НЕЙРОПСИХИЧЕСКИЕ СОБЫТИЯ, ВКЛЮЧАЯ СУИЦИДНЫЕ МЫСЛИ И ПОВЕДЕНИЕ

Серьезные нервно-психические явления, включая симптомы тревоги, депрессии, суицидальные мысли и поведение, а также нарушения сна, были зарегистрированы в пострегистрационном периоде у пациентов с предшествующей историей нервно-психические симптомы при приеме Алифтрека или Трикафты. Симптомы могут возникнуть в течение первых 3 месяцев лечения. Оценивайте пациентов на наличие исходных нейропсихиатрических симптомов и следите за появлением новых или ухудшением симптомов. Рассмотрите преимущества и риски, чтобы определить, следует ли прервать лечение при появлении симптомов или возобновить его при улучшении симптомов.

ВЗАИМОДЕЙСТВИЯ ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВПрименение с индукторами CYP3A

После одновременного применения сильных или умеренных индукторов CYP3A с Алифтреком воздействие ванзакафтора, TEZ и деутивакафтора уменьшалось, что может снизить эффективность Алифтрека. Одновременное применение с сильными или умеренными индукторами CYP3A не рекомендуется.

Воздействие IVA значительно снижается, а воздействие ELX и TEZ, как ожидается, уменьшится при одновременном применении индукторов CYP3A, что может снизить эффективность Трикафты. Одновременное применение с сильными индукторами CYP3A не рекомендуется.

Использование с ингибиторами CYP3A

Воздействие ванзакафтора, TEZ и деутивакафтора или ELX, TEZ и IVA увеличивается при одновременном применении с сильными или умеренными ингибиторами CYP3A. Дозу Алифтрека или Трикафты следует уменьшить при одновременном применении с умеренными или сильными ингибиторами CYP3A

КАТАРАКТА

У педиатрических пациентов, получавших Трикафту, которая содержит IVA (аналогично активному ингредиенту Алифтрека), были зарегистрированы случаи неврожденного помутнения хрусталика. Пациентам детского возраста рекомендуется проводить базовое и последующее офтальмологическое обследование.

ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИАлифтрек

Серьезные побочные реакции, которые возникали чаще при приеме Алифтрека, чем при приеме ELX/TEZ/IVA, у 2 и более пациентов (≥0,4%) были грипп (1,5%), повышение уровня АСТ. (0,4%), повышение ГГТ (0,4%), депрессия (0,4%) и синкопе (0,4%)

Наиболее частыми побочными реакциями, встречающимися у ≥5% пациентов и с частотой выше, чем у ELX/TEZ/IVA на ≥1%, были кашель, назофарингит, инфекция верхних дыхательных путей (ИВДП), головная боль, боль в ротоглотке, грипп, утомляемость, повышение АЛТ и АСТ, сыпь и заложенность носовых пазух.

Трикафта

Серьезные побочные реакции, которые чаще возникали у пациентов, принимавших Трикафту, по сравнению с плацебо, включали сыпь (1% против <1%) и грипп (1% против 0%)

Наиболее частыми побочными реакциями, возникавшими у ≥5% пациентов, принимавших Трикафту, и с частотой выше, чем у плацебо, на ≥1%, были головная боль; ОРВИ; боль в животе; диарея; сыпь; повышение АЛТ, креатинфосфокиназы крови, АСТ и билирубина крови; заложенность носа; ринорея; ринит; грипп; синусит; и запор.

ИСПОЛЬЗОВАНИЕ В ОПРЕДЕЛЕННЫХ ГРУППАХ

ПЕДИАТРИЧЕСКОЕ ИСПОЛЬЗОВАНИЕ

Безопасность и эффективность Алифтрека у пациентов <6 лет и Трикафты у пациентов <2 лет не установлены. Применение у детей младше этого возраста не рекомендуется.

О муковисцидозе

Цистозный фиброз (МВ) — это редкое генетическое заболевание, сокращающее продолжительность жизни, которым страдают более 112 000 человек, в том числе около 97 000 человек в США, Европе, Австралии и Канаде. МВ — прогрессирующее полиорганное заболевание, поражающее легкие, печень, поджелудочную железу, желудочно-кишечный тракт, носовые пазухи, потовые железы и репродуктивный тракт. Причиной МВ является дефектный и/или отсутствующий белок CFTR, возникающий в результате определенных мутаций в гене CFTR. Чтобы заболеть МВ, дети должны унаследовать два дефектных гена CFTR — по одному от каждого родителя, и эти мутации можно выявить с помощью генетического теста. Хотя существует множество различных типов мутаций CFTR, которые могут вызвать заболевание, у подавляющего большинства людей с МВ имеется по крайней мере одна мутация F508del. Мутации CFTR приводят к CF, вызывая дефектность белка CFTR или приводя к нехватке или отсутствию белка CFTR на поверхности клетки. Нарушение функции и/или отсутствие белка CFTR приводит к плохому поступлению соли и воды в клетки и из них во многих органах. В легких это приводит к накоплению аномально густой, липкой слизи, хроническим инфекциям легких и прогрессирующему повреждению легких, что в конечном итоге приводит к смерти многих пациентов. Средний возраст смерти составляет около 30 лет, но благодаря лечению прогнозируемая выживаемость улучшается.

Сегодня лекарствами Vertex CF лечат более 75 000 человек с МВ в более чем 60 странах на шести континентах. Это составляет примерно 2/3 людей с диагнозом МВ, имеющих право на терапию модулятором CFTR.

О Vertex

Vertex — это глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания преобразующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями и состояниями. Компания одобрила методы лечения муковисцидоза, серповидно-клеточной анемии, трансфузионно-зависимой бета-талассемии и острой боли и продолжает развивать клинические и исследовательские программы в этих областях. Компания Vertex также располагает обширной клинической линейкой экспериментальных методов лечения ряда других серьезных заболеваний, в том числе глубокого понимания причинно-следственной биологии человека, включая IgA-нефропатию, нейропатическую боль, APOL1-опосредованное заболевание почек, первичную мембранозную нефропатию, аутосомно-доминантный поликистоз почек, диабет 1 типа, генерализованную миастению и миотоническую дистрофию 1 типа.

Vertex была основана в 1989 году. Ее глобальная штаб-квартира находится в Бостоне, а международная штаб-квартира — в Лондоне. Кроме того, у компании есть центры исследований и разработок, а также коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии, Латинской Америке и на Ближнем Востоке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 16 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в число 100 лучших компаний для работы по версии журнала Fortune. Чтобы получать обновления компании и узнавать больше об истории инноваций Vertex, посетите сайт www.vrtx.com или подпишитесь на нас в LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube и X.

Особое примечание относительно прогнозных заявлений

Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, как это определено в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года, включая, помимо прочего, заявления, сделанные Кармен Божич, доктором медицинских наук, в этом пресс-релизе, заявления относительно ожидаемых преимуществ Алифтрека и Трикафты, ожиданий в отношении подходящей группы пациентов и ожиданий в отношении доступа пациентов к Алифтреку и Трикафте. Хотя Vertex считает, что прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, являются точными, эти прогнозные заявления отражают убеждения компании только на дату настоящего пресс-релиза, и существует ряд факторов, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от тех, которые указаны в таких прогнозных заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, то, что пациенты могут не иметь доступа к Алифтреку или Трикафте в ожидаемые сроки, а также другие риски, перечисленные под заголовком «Факторы риска» в годовом отчете Vertex и в последующих документах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам и доступных на веб-сайтах компании www.vrtx.com и www.sec.gov. Не следует чрезмерно полагаться на эти утверждения. Vertex отказывается от каких-либо обязательств по обновлению информации, содержащейся в этом пресс-релизе, по мере поступления новой информации.

Источник: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Источник: HealthDay

Статьи по теме

FDA одобрило алифтрек (ванзакафтор/тезакафтор/дейтивакафтор) для лечения муковисцидоза – 20 декабря 2024 г.

Vertex объявляет о принятии FDA заявки на новый препарат для Ванзакафтор/Тезакафтор/Деутивакафтор, новый в своем классе тройной комбинированный препарат для лечения муковисцидоза – 2 июля 2024 г.

Алифтрек (дейтивакафтор, тезакафтор и ванзакафтор) История одобрения FDA

Дополнительные новостные ресурсы

FDA Medwatch Drug Оповещения

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Утвержденные дженерики

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-04-02 14:07

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.