Vertex, Alyftrek ve Trikafta'nın Etiket Uzantıları için ABD FDA Onayını Duyurdu ve Bu İlaçların Kullanılabilirliğini Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Tüm KF Hastalarının ~%95'ine Genişletti

Drugslib'i takip edin

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Nisan. 1 Kasım 2026 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), kistik fibrozis transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde bir varyant bulunan 6 yaş ve üzeri kistik fibrozis (CF) hastalarının tedavisinde Alyftrek'in (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) genişletilmiş kullanımını onayladığını duyurdu. ya klinik ve/veya in vitro verilere dayalı olarak duyarlıdır ya da CFTR proteininin üretimiyle sonuçlanır. Ek olarak ABD FDA, 2 yaş ve üzeri hastalarda Trikafta'nın (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor) endikasyon bildirimini de genişletti.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Bu genişlemeyle, CFTR proteini üretimiyle sonuçlanan herhangi bir varyant artık Alyftrek ve Trikafta endikasyonuna dahil edilerek, CFTR proteinindeki varyantın konumuna bakılmaksızın bu ilaçların sahip olduğu etki güçlendiriliyor.
  • ABD'de yaklaşık 800 KF'li kişi artık ilk kez bir CFTR modülatörüne hak kazandı-

    • Bu etiket genişletmesi, Alyftrek'e yanıtı gösteren 564 varyanttan ve Trikafta'ya yanıtı gösteren 521 varyanttan elde edilen klinik ve/veya in vitro verilerle desteklendi. Böylelikle, ABD'de klinik olarak KF tanısı alan yaklaşık 800 kişi daha, ilk kez hastalıklarının altında yatan nedeni tedavi eden bir ilaca hak kazanabilecek. Bu uzatma, ABD'deki KF'li kişilerin yaklaşık %95'inin artık bir CFTR modülatörüyle tedaviye uygun olduğu anlamına geliyor.

    "Bu çığır açıcı onay, laboratuvarımızda 600'den fazla varyantın test edilmesi, büyük klinik araştırmalarda klinik etkilerin gösterilmesi ve mümkün olduğu kadar erken tedavi edilebilmeleri için KF'li genç insanlar üzerinde çalışılması da dahil olmak üzere KF'de 20 yılı aşkın bir yeniliği temsil ediyor" dedi Küresel İlaç Geliştirme ve Tıbbi İşlerden Sorumlu Başkan Yardımcısı ve Vertex Baş Tıbbi Sorumlusu Carmen Bozic. "Bu etiket genişletmesiyle, CFTR proteini üretimiyle sonuçlanan herhangi bir varyant artık Alyftrek ve Trikafta etiketlerine dahil ediliyor; bu da bu ilaçların CFTR fonksiyonunu geri getirebildiğini ve bir varyantın CFTR proteininin neresinde bulunduğundan bağımsız olarak hastalara klinik fayda sağlayabildiğini doğruluyor. CF topluluğuna ve araştırmacılara güvenleri için teşekkür ediyoruz ve Alyftrek ve Trikafta'yı her zamankinden daha fazla hastaya sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

    Alyftrek veya Trikafta hakkında daha fazla bilgi için, hasta yardımı programlar veya uygunluk ayrıntıları için Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com veya vertextreatments.com adresini ziyaret edin.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    UYARI: İLACA BAĞLI KARACİĞER ZARARLARI VE KARACİĞER YETMEZLİĞİ

    Alyftrek ile tedavi edilen hastalarda transaminazlarda yükselme gözlenmiştir.

    Trikafta ciddi ve potansiyel olarak ilaca bağlı karaciğer hasarına neden olabilir. Alyftrek ile aynı veya benzer aktif maddeleri içeren elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) ve ivacaftor (IVA) içeren sabit dozlu bir kombinasyon ilacı olan Trikafta'yı alan karaciğer hastalığı öyküsü olan ve olmayan hastalarda hem klinik çalışmalarda hem de pazarlama sonrası ortamda transplantasyon ve ölüme yol açan karaciğer yetmezliği vakaları rapor edilmiştir. Tedavinin ilk ayında ve Trikafta'ya başlandıktan sonra 15 aya kadar karaciğer hasarı rapor edilmiştir.

    Alyftrek veya Trikafta'ya başlamadan önce tüm hastalarda karaciğer fonksiyon testlerini (ALT, AST, alkalin fosfataz ve bilirubin) değerlendirin, ardından tedavinin ilk 6 ayı boyunca her ay, sonraki 12 ay boyunca her 3 ayda bir ve sonrasında en az yılda bir kez. Başlangıçta karaciğer hastalığı veya karaciğer fonksiyon testinde (KFT) yükselme öyküsü olan hastaları daha sık izlemeyi düşünün.

    KCFT'lerde belirgin yükselmeler olması durumunda veya karaciğer hasarının belirti veya semptomları durumunda Alyftrek veya Trikafta'ya ara verin. Bir hepatoloğa başvurmayı düşünün. Anormallikler çözülene kadar hastaları klinik ve laboratuvar izlemeyle yakından takip edin. Çözülürse, yalnızca yararın riskten daha ağır basması bekleniyorsa tedaviye devam edin. Tedaviye devam edildikten sonra daha yakından takip edilmesi önerilir.

    Alyftrek veya Trikafta, ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda (Child-Pugh Sınıf C) kullanılmamalıdır. Orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda (Child-Pugh Sınıf B) Alyftrek veya Trikafta önerilmez. Alyftrek veya Trikafta yalnızca açık bir tıbbi ihtiyaç olduğunda ve fayda riskten ağır bastığında düşünülmelidir. Alyftrek kullanılıyorsa hastaları yakından izleyin. Trikafta kullanılıyorsa, düşük dozajda dikkatli kullanın ve hastaları yakından izleyin.

    UYARILAR VE ÖNLEMLER

    İlaca bağlı karaciğer hasarı ve karaciğer yetmezliği

  • Alyftrek ile tedavi edilen hastalarda transaminazlarda yükselme gözlenmiştir. Trikafta ciddi ve potansiyel olarak ölümcül ilaca bağlı karaciğer hasarına neden olabilir. Trikafta alan karaciğer hastalığı öyküsü olan ve olmayan hastalarda, transplantasyona ve ölüme yol açan karaciğer yetmezliği rapor edilmiştir. Karaciğer hasarı tedavinin ilk ayında ve Trikafta'nın başlatılmasını takip eden 15 aya kadar rapor edilmiştir
  • Alyftrek veya Trikafta'ya başlamadan önce tüm hastalarda KFT'leri değerlendirin, ardından tedavinin ilk 6 ayı boyunca her ay, sonraki 12 ay boyunca her 3 ayda bir ve sonrasında en az yılda bir kez. Başlangıçta karaciğer hastalığı veya KCFT yükselmesi öyküsü olan ya da ELX, TEZ ve/veya IVA içeren ilaçlarla KCFT yüksekliği öyküsü olan hastalar için daha sık takip düşünün
  • Karaciğer hasarı belirti veya semptomları durumunda Alyftrek veya Trikafta'ya ara verin; bu belirtiler şunları içerebilir:
  • KCFT'lerde önemli yükselmeler (örn. ALT veya AST normalin üst sınırının (ULN) >5 katı veya ALT veya AST >3x ULN ve bilirubin >2x ULN)
  • Karaciğer hasarını düşündüren klinik semptomlar (örn. sarılık, sağ üst kadran ağrısı, bulantı, kusma, mental durumda değişiklik, asit)
  • Bir hepatoloğa sevk etmeyi düşünün ve anormallikler çözülene kadar hastaları klinik ve laboratuvar takibiyle yakından takip edin. Çözülürse ve yararın riskten daha ağır basması bekleniyorsa, yakın takiple tedaviye devam edin
  • Alyftrek ve Trikafta, şiddetli karaciğer yetmezliği olan hastalarda kullanılmamalıdır, orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda önerilmez ve yalnızca açık bir tıbbi ihtiyaç olduğunda ve fayda riskten daha ağır bastığında düşünülmelidir. Alyftrek kullanılıyorsa hastaları yakından izleyin. Trikafta kullanılıyorsa, düşük dozajda dikkatli kullanın ve hastaları yakından izleyin

    • ANAFİLAKSİ DAHİL HİPERDUYARLILIK REAKSİYONLARI

  • Trikafta'nın pazarlama sonrası ortamında anjiyoödem ve anafilaksi vakaları da dahil olmak üzere aşırı duyarlılık reaksiyonları rapor edilmiştir. Tedavi sırasında ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirti veya semptomları gelişirse, Alyftrek veya Trikafta'yı bırakın ve uygun tedaviyi başlatın. Tedaviye devam edilip edilmeyeceğine karar vermek için yararları ve riskleri göz önünde bulundurun

    • ADVERS REAKSİYONLAR NEDENİYLE ELX-, TEZ- VEYA IVA İÇEREN İLAÇLARI DURDURULAN VEYA KESİLEN HASTALAR

    Alyftrek

  • Advers reaksiyonlar nedeniyle ELX, TEZ veya IVA içeren ilaçlarla tedaviyi daha önce bırakmış veya kesmiş olan hastalarda Alyftrek için mevcut güvenlik verileri mevcut değildir. Bu hastalarda Alyftrek'i kullanmadan önce yararları ve riskleri göz önünde bulundurun ve kullanılıyorsa advers reaksiyonları yakından izleyin

    • İNTRAKRANİYAL HİPERTANSİYON (IH)

  • Alyftrek ile aynı veya benzer aktif maddeleri içeren Trikafta ile pazarlama sonrası ortamda İH rapor edilmiştir. IH'nin klinik belirtileri arasında baş ağrısı, bulanık görme, diplopi ve potansiyel görme kaybı yer alır; Fundoskopide papilödem bulunabilir. Tedavi sırasında olağandışı bir baş ağrısı veya görme bozuklukları ortaya çıkarsa ve İH'den şüpheleniliyorsa, tedaviyi kesin ve derhal tıbbi değerlendirmeye başvurun. Tedaviye devam edilip edilmeyeceğine karar vermek için yararları ve riskleri göz önünde bulundurun. Hastalar İH çözülene kadar ve nüks açısından izlenmelidir. Yüksek A vitamini düzeyleri olan hastalar yüksek risk altında olabilir

    • İNTİHAR DÜŞÜNCELERİ VE DAVRANIŞLARI DAHİL NÖROPSİKİYATRİK OLAYLAR

  • Daha önce nöropsikiyatrik semptom alma geçmişi olan veya olmayan hastalarda pazarlama sonrası ortamda anksiyete belirtileri, depresyon, intihar düşüncesi ve davranışı ve uyku bozuklukları dahil olmak üzere ciddi nöropsikiyatrik olaylar rapor edilmiştir. Alyftrek veya Trikafta. Semptomlar tedavinin ilk 3 ayında ortaya çıkabilir. Hastaları başlangıçtaki nöropsikiyatrik semptomlar açısından değerlendirin ve yeni veya kötüleşen semptomları izleyin. Semptom ortaya çıktığında tedavinin kesilmesi veya semptomların iyileşmesiyle devam ettirilmesi gerekip gerekmediğini belirlemek için yararları ve riskleri göz önünde bulundurun

    • İLAÇ ETKİLEŞİMLERİCYP3A İndükleyicileri ile Kullanım

  • Güçlü veya orta dereceli CYP3A indükleyicilerinin Alyftrek ile eş zamanlı kullanımının ardından vanzakaftor, TEZ ve deutivakaftor maruziyetleri azaldı, bu da Alyftrek'in etkinliğini azaltabilir. Güçlü veya orta dereceli CYP3A indükleyicileri ile eş zamanlı kullanım önerilmez
  • IVA'ya maruz kalma önemli ölçüde azalır ve CYP3A indükleyicileri ile eş zamanlı kullanımla ELX ve TEZ'ye maruz kalmanın azalması beklenir; bu durum Trikafta'nın etkinliğini azaltabilir. Güçlü CYP3A indükleyicileri ile eş zamanlı kullanım önerilmez

    • CYP3A İnhibitörleri ile Kullanım

  • Vanzakaftor, TEZ ve deutivakaftor veya ELX, TEZ ve IVA'ya maruz kalma, güçlü veya orta dereceli CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında artar. Orta veya güçlü CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında Alyftrek veya Trikafta dozu azaltılmalıdır

    • KATARAKT

  • IVA (Alyftrek'teki aktif maddeye benzer) içeren Trikafta ile tedavi edilen pediyatrik hastalarda konjenital olmayan lens opasiteleri rapor edilmiştir. Pediatrik hastalarda başlangıç ve takip oftalmolojik muayeneleri önerilir

    • ADVERS REAKSİYONLARAlyftrek

  • 2 veya daha fazla hastada (≥%0,4) ELX/TEZ/IVA'ya kıyasla Alyftrek ile daha sık meydana gelen
  • ciddi advers reaksiyonlar; influenza (%1,5), artmış AST (%0,4), artmış AST (%0,4), artmış GGT (%0,4), depresyon (%0,4) ve senkop (%0,4)
  • Hastaların ≥%5'inde ve ELX/TEZ/IVA'dan ≥%1 daha yüksek bir sıklıkta meydana gelen en yaygın advers reaksiyonlar öksürük, nazofarenjit, üst solunum yolu enfeksiyonu (ÜSYE), baş ağrısı, orofaringeal ağrı, grip, yorgunluk, ALT ve AST artışı, döküntü ve sinüs idi. tıkanıklık

    • Trikafta

  • Plaseboya kıyasla Trikafta ile tedavi edilen hastalarda daha sık meydana gelen ciddi advers reaksiyonlar arasında döküntü (%1'e karşı <%1) ve grip (%1'e karşı %0) yer almaktadır
  • Trikafta ile tedavi edilen hastaların ≥%5'inde ve plaseboya göre ≥%1 daha yüksek bir oranda meydana gelen en yaygın advers reaksiyonlar baş ağrısıdır; ÜSYE; karın ağrısı; ishal; döküntü; ALT, kan kreatin fosfokinaz, AST ve kan bilirubinde artış; burun tıkanıklığı; burun akıntısı; rinit; grip; sinüzit; ve kabızlık

    • BELİRLİ GRUPLARDA KULLANIM

    PEDİATRİK KULLANIM

  • 6 yaşın altındaki hastalarda Alyftrek'in veya 2 yaşın altındaki hastalarda Trikafta'nın güvenliği ve etkinliği belirlenmemiştir. Bu yaşların altındaki çocuklarda kullanılması önerilmez

    • Kistik Fibrozis Hakkında

    Kistik fibroz (KF), Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Avustralya ve Kanada'da yaklaşık 97.000 kişi dahil olmak üzere 112.000'den fazla kişiyi etkileyen nadir, yaşamı kısaltan bir genetik hastalıktır. KF akciğerleri, karaciğeri, pankreası, mide-bağırsak sistemini, sinüsleri, ter bezlerini ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok organlı bir hastalıktır. CF, CFTR genindeki belirli mutasyonlardan kaynaklanan kusurlu ve/veya eksik CFTR proteininden kaynaklanır. Çocukların CF'ye sahip olmaları için iki kusurlu CFTR genini (her bir ebeveynden bir tane) miras alması gerekir ve bu mutasyonlar bir genetik testle belirlenebilir. Hastalığa neden olabilecek birçok farklı CFTR mutasyonu türü olsa da, CF'li kişilerin büyük çoğunluğunda en az bir F508del mutasyonu vardır. CFTR mutasyonları, CFTR proteininin kusurlu olmasına neden olarak veya hücre yüzeyinde CFTR proteininin eksikliğine veya yokluğuna yol açarak CF'ye yol açar. Kusurlu fonksiyon ve/veya CFTR proteininin yokluğu, birçok organdaki hücrelerin içine ve dışına tuz ve su akışının zayıf olmasına neden olur. Akciğerlerde bu, anormal derecede kalın, yapışkan mukus birikmesine, kronik akciğer enfeksiyonlarına ve birçok hasta için sonunda ölüme yol açan ilerleyici akciğer hasarına yol açar. Ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşlardır, ancak tedaviyle öngörülen hayatta kalma oranı iyileşiyor.

    Bugün Vertex CF ilaçları, altı kıtada 60'tan fazla ülkede 75.000'den fazla KF'li kişiyi tedavi ediyor. Bu, CFTR modülatör tedavisine uygun KF tanısı alan kişilerin yaklaşık 2/3'ünü temsil etmektedir.

    Vertex Hakkında

    Vertex, ciddi hastalıkları ve rahatsızlıkları olan insanlar için dönüştürücü ilaçlar yaratmak amacıyla bilimsel yeniliğe yatırım yapan küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket kistik fibroz, orak hücre hastalığı, transfüzyona bağlı beta talasemi ve akut ağrıya yönelik tedavileri onayladı ve bu alanlarda klinik ve araştırma programlarını geliştirmeye devam ediyor. Vertex ayrıca IgA nefropatisi, nöropatik ağrı, APOL1 aracılı böbrek hastalığı, primer membranöz nefropati, otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı, tip 1 diyabet, jeneralize miyastenia gravis ve miyotonik distrofi tip 1 dahil olmak üzere nedensel insan biyolojisi hakkında derin bir anlayışa sahip olduğu diğer ciddi hastalıklarda çeşitli yöntemlere yönelik sağlam bir klinik araştırma tedavi hattına sahiptir.

    Vertex 1989 yılında kuruldu ve küresel genel merkezi Boston'da, uluslararası genel merkezi ise Londra'dadır. Ayrıca şirketin Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya, Latin Amerika ve Orta Doğu'da araştırma ve geliştirme tesisleri ve ticari ofisleri bulunmaktadır. Vertex, Science dergisinin En İyi İşverenler listesinde 16 yıl üst üste yer alması ve Fortune'un Çalışılacak En İyi 100 Şirketten biri olması da dahil olmak üzere sürekli olarak sektörün çalışılacak en iyi yerlerinden biri olarak tanınmaktadır. Şirket güncellemeleri ve Vertex'in inovasyon geçmişi hakkında daha fazla bilgi edinmek için www.vrtx.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube ve X'te takip edin.

    İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Özel Not

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı şekilde ileriye dönük beyanlar içermektedir; bu beyanlar arasında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, bu basın bülteninde Dr. Carmen Bozic tarafından yapılan beyanlar, Alyftrek ve Trikafta'nın beklenen faydalarına ilişkin beyanlar, uygun hasta popülasyonuna ilişkin beklentiler ve Alyftrek ve Trikafta'ya hasta erişimine ilişkin beklentiler yer almaktadır. Vertex, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanların doğru olduğuna inansa da, bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibariyle şirketin inançlarını temsil etmektedir ve gerçek olay veya sonuçların bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi faktör bulunmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, hastaların öngörülen zaman çizelgesinde Alyftrek veya Trikafta'ya erişemeyebileceğini ve Vertex'in yıllık raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan ve şirketin www.vrtx.com ve www.sec.gov adresindeki web sitesinde yer alan müteakip başvurularda "Risk Faktörleri" başlığı altında listelenen diğer riskleri içerir. Bu beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Vertex, yeni bilgiler ortaya çıktıkça bu basın bülteninde yer alan bilgileri güncelleme yükümlülüğünü reddeder.

    Kaynak: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Kaynak: HealthDay

    İlgili makaleler

  • FDA, Kistik Fibrozis Tedavisinde Alyftrek'i (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) Onayladı - 20 Aralık 2024
  • Vertex, Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor için FDA'nın Yeni İlaç Başvurusunu Kabul Ettiğini Duyurdu, Kistik Fibrozis için Sınıfında Yeni Üçlü Kombinasyon Tedavisi - 2 Temmuz 2024

    • Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor ve vanzacaftor) FDA Onay Geçmişi

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Daily MedNews
  • Sağlık Haberleri Profesyoneller
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Kıtlığı
  • Klinik Deneme Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-04-02 14:07

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler