Vertex оголошує про схвалення Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами США для розширення етикеток препаратів Аліфтрек і Трикафта, розширюючи доступність цих ліків для ~95% усіх людей із МВ у Сполучених Штатах

Підпишіться на Drugslib

БОСТОН--(BUSINESS WIRE)--квіт. 1 січня 2026 р. – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило розширене використання препарату Аліфтрек (ванзакафтор/тезакафтор/деутівакафтор) для лікування людей із кістозним фіброзом (МВ) віком від 6 років із різновидом кістозного фіброзу. ген регулятора трансмембранної провідності (CFTR), який або реагує на основі клінічних та/або in vitro даних, або призводить до виробництва білка CFTR. Крім того, FDA США також розширило показання для Trikafta (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор та івакафтор) для пацієнтів віком від 2 років.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Завдяки цьому розширенню будь-який варіант, який призводить до вироблення білка CFTR, тепер включається до показань для Alyftrek і Trikafta, посилюючи вплив цих ліків незалежно від цього. розташування варіанту в білку CFTR-
  • Приблизно 800 людей із CF у США тепер вперше мають право на модулятор CFTR-

    • Це розширення мітки було підтверджено клінічними даними та/або даними in vitro з 564 варіантів, що демонструють відповідь на Alyftrek, і 521 варіанту, що демонструє відповідь на Trikafta. Таким чином, ще приблизно 800 людей із клінічним діагнозом CF у США тепер мають право на отримання ліків, які вперше лікують основну причину їхнього захворювання. Це розширення означає, що приблизно 95% людей із CF у США тепер мають право на лікування за допомогою модулятора CFTR.

    «Це революційне схвалення свідчить про понад 20 років інновацій у CF, включаючи випробування понад 600 варіантів у нашій лабораторії, демонстрацію клінічних ефектів у великих клінічних випробуваннях і вивчення молодих людей з CF, щоб їх можна було лікувати якомога раніше», — сказала Кармен Божік, доктор медичних наук, виконавчий віце-президент із глобальних розробок лікарських засобів і медичних питань і головний медичний директор Vertex. "Завдяки цьому розширенню позначки будь-який варіант, який призводить до вироблення білка CFTR, тепер включений до етикеток Alyftrek і Trikafta, підтверджуючи, що ці ліки можуть відновити функцію CFTR і забезпечити клінічну користь пацієнтам, незалежно від того, де в білку CFTR знаходиться варіант. Ми дякуємо спільноті CFTR і дослідникам за довіру та сподіваємося надати Alyftrek і Trikafta більшій кількості пацієнтів, ніж будь-коли раніше".

    Для отримання додаткової інформації про Alyftrek або Trikafta, програми допомоги пацієнтам або інформацію про відповідність відвідайте Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com або vertextreatments.com.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ЩОДО БЕЗПЕКИ

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ: ПОРАЖДЕННЯ ПЕЧІНКИ ТА ПЕЧІНКОВА НЕДОСТАТНІСТЬ, Спричинене прийомом ЛІКАРСЬКИХ СРЕДСТВ

    У пацієнтів, які отримували Аліфтрек, спостерігалося підвищення трансаміназ.

    Трікафта може спричинити серйозне та потенційно смертельне ураження печінки, спричинене прийомом препарату. Випадки печінкової недостатності, що призвела до трансплантації та смерті, були зареєстровані як у клінічних дослідженнях, так і в постмаркетингових умовах у пацієнтів із захворюваннями печінки в анамнезі та без них, які приймали Трикафту, комбінований препарат із фіксованою дозою, що містить елексакафтор (ELX), тезакафтор (TEZ) та івакафтор (IVA), ті ж або подібні активні інгредієнти, що й Аліфтрек. Повідомлялося про ураження печінки протягом першого місяця терапії та протягом 15 місяців після початку застосування Трикафти.

    Оцініть показники функції печінки (АЛТ, АСТ, лужна фосфатаза та білірубін) у всіх пацієнтів перед початком лікування Аліфтреком або Трикафтою, потім щомісяця протягом перших 6 місяців лікування, кожні 3 місяці протягом наступних 12 місяців і принаймні раз на рік після цього. Розгляньте можливість частішого моніторингу пацієнтів із захворюваннями печінки в анамнезі або підвищенням показників функції печінки (ПФП) на початковому рівні.

    Припиніть прийом Аліфтреку або Трикафти при значному підвищенні ПФП або у разі ознак або симптомів ураження печінки. Подумайте про направлення до гепатолога. Уважно спостерігайте за пацієнтами з клінічним і лабораторним моніторингом, доки аномалії не зникнуть. Якщо вирішено, відновіть лікування, лише якщо очікується, що користь переважатиме ризик. Після відновлення лікування рекомендується більш ретельний моніторинг.

    Аліфтрек або Трикафту не слід застосовувати пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю (клас С за Чайлдом-П’ю). Аліфтрек або Трикафта не рекомендовані пацієнтам із помірною печінковою недостатністю (клас В за Чайлдом-П’ю). Alyftrek або Trikafta слід розглядати лише тоді, коли є чітка медична потреба та користь переважає ризик. Якщо використовується Аліфтрек, уважно спостерігайте за пацієнтами. Якщо використовується Трикафта, використовуйте з обережністю у зниженій дозі та уважно спостерігайте за пацієнтами.

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАБЕЗПЕЧЕННЯ

    УРАЖЕННЯ ПЕЧІНКИ ТА ПЕЧІНКОВА НЕДОСТАТНІСТЬ, Спричинене прийомом ЛІКАРСЬКИХ ПРЕПАРАТОВ

  • У пацієнтів, які отримували Аліфтрек, спостерігалося підвищення рівня трансаміназ. Трикафта може спричинити серйозне та потенційно смертельне ураження печінки, викликане прийомом ліків. Повідомлялося про печінкову недостатність, що призводила до трансплантації та смерті, у пацієнтів із або без захворювання печінки в анамнезі, які приймали Трикафту. Повідомлялося про ураження печінки протягом першого місяця терапії та до 15 місяців після початку лікування Trikafta
  • Оцініть LFT у всіх пацієнтів перед початком лікування Alyftrek або Trikafta, потім щомісяця протягом перших 6 місяців лікування, кожні 3 місяці протягом наступних 12 місяців і принаймні щорічно після цього. Розгляньте можливість більш частого моніторингу пацієнтів із захворюваннями печінки в анамнезі або підвищенням LFT на початковому рівні або в анамнезі підвищених LFT при застосуванні препаратів, що містять ELX, TEZ та/або IVA.
  • Припиніть прийом Alyftrek або Trikafta у разі ознак або симптомів ураження печінки, які можуть включати:
  • Значне підвищення LFT (наприклад, АЛТ або АСТ >5 разів вище верхньої межі норми (ВМН) або АЛТ або АСТ >3 рази ВМН з білірубіном >2 рази ВМН)
  • Клінічні симптоми, що вказують на ураження печінки (наприклад, жовтяниця, біль у правому верхньому квадранті, нудота, блювання, зміна психічного стану, асцит)
  • Розгляньте можливість направлення до гепатолога та уважно спостерігайте за пацієнтами з клінічним та лабораторним моніторингом, доки аномалії не зникнуть. Якщо вирішено та якщо очікується, що користь переважатиме ризик, відновіть лікування з ретельним моніторингом.
  • Аліфтрек і Трикафта не слід застосовувати пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю, не рекомендують пацієнтам із помірною печінковою недостатністю, і їх слід розглядати лише тоді, коли є чітка медична потреба та переваги переважають ризик. Якщо використовується Аліфтрек, уважно спостерігайте за пацієнтами. Якщо Trikafta використовується, використовуйте з обережністю у зниженій дозі та ретельно спостерігайте за пацієнтами

    • РЕАКЦІЇ ГІПЕРЧУТЛИВОСТІ, ВКЛЮЧАЮЧИ АНАФІЛАКСІЮ

  • Реакції гіперчутливості, включаючи випадки ангіоневротичного набряку та анафілаксії, були зареєстровані в постмаркетингових умовах для Trikafta. Якщо під час лікування виникають ознаки або симптоми серйозних реакцій гіперчутливості, слід припинити прийом Аліфтреку або Трикафти та призначити відповідну терапію. Розгляньте переваги та ризики, щоб визначити, чи варто відновлювати лікування

    • ПАЦІЄНТИ, ЯКІ ПРИПИНИЛИ АБО ПЕРЕРВИЛИ ПРИЙОМ ПРЕПАРАТІВ, ЩО ВМІСТУЮТЬ ELX-, TEZ- АБО IVA, ЧЕРЕЗ ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ

    Alyftrek

  • Немає доступних даних про безпеку Alyftrek для пацієнтів, які раніше припинили або перервали лікування препаратами, що містять ELX, TEZ або IVA через побічні реакції. Розгляньте переваги та ризики перед використанням Аліфтреку цим пацієнтам і у разі використання уважно спостерігайте за побічними реакціями

    • ВНУТРІШНЬОЧЕРЕПНА ГІПЕРТЕНЗІЯ (ВГ)

  • Внутрішньочерепна гіпертензія (ВГ) була зареєстрована в постмаркетинговому періоді при застосуванні Трикафти, яка містить ті самі або подібні активні інгредієнти, що й Аліфтрек. Клінічні прояви IH включають головний біль, розмитість зору, диплопію та потенційну втрату зору; набряк сосочка можна виявити при фундоскопії. Якщо під час лікування виникає незвичайний головний біль або розлади зору та є підозра на ІГ, припиніть лікування та негайно зверніться до лікаря. Розгляньте переваги та ризики, щоб визначити, чи варто відновлювати лікування. Пацієнти повинні перебувати під наглядом до зникнення ІГ та на предмет рецидиву. Пацієнти з підвищеним рівнем вітаміну А можуть мати підвищений ризик

    • НЕЙРОПСИХІЧНІ ПОДІЇ, ВКЛЮЧАЮЧИ СУЇЦИДАЛЬНІ ДУМКИ ТА ПОВЕДІНКУ

  • Серйозні нейропсихічні події, включаючи симптоми тривоги, депресії, суїцидальні думки та поведінку, а також порушення сну, були зареєстровані в у постмаркетингових умовах у пацієнтів з або без анамнезу нейропсихіатричних симптомів, які приймають Аліфтек або Трикафту. Симптоми можуть виникнути протягом перших 3 місяців лікування. Оцініть пацієнтів на початкові нейропсихіатричні симптоми та спостерігайте за новими або погіршенням симптомів. Розглянемо переваги та ризики, щоб визначити, чи слід припинити лікування при появі симптомів чи відновити його після покращення симптомів

    • ВЗАЄМОДІЯ ЛІКАРСЬКИХ СРЕДСТВЗастосування з індукторами CYP3A

  • Після одночасного застосування сильних або помірних індукторів CYP3A з Аліфтреком, експозиція ванзакафтора, TEZ і деютівакафтора була зменшена, що може знизити ефективність Аліфтреку. Одночасне застосування з сильними або помірними індукторами CYP3A не рекомендується
  • Вплив IVA значно зменшується, а вплив ELX і TEZ, як очікується, зменшиться при одночасному застосуванні індукторів CYP3A, що може знизити ефективність Trikafta. Не рекомендується одночасне застосування з сильними індукторами CYP3A

    • Застосування з інгібіторами CYP3A

  • Вплив ванзакафтора, TEZ і деутівакафтора або ELX, TEZ і IVA збільшується при одночасному застосуванні з сильними або помірними інгібіторами CYP3A. При одночасному застосуванні з помірними або сильними інгібіторами CYP3A дозу Аліфтреку або Трикафти слід зменшити.

    • КАТАРАКТА

  • Повідомлялося про випадки невродженого помутніння кришталика в педіатричних пацієнтів, які отримували Трикафту, яка містить ІВА (подібний до активного інгредієнта Аліфтреку). Педіатричним пацієнтам рекомендуються початкові та наступні офтальмологічні огляди.

    • ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇAlyftrek

  • Серйозні побічні реакції, які виникали частіше при застосуванні Alyftrek, ніж при застосуванні ELX/TEZ/IVA у 2 або більше пацієнтів (≥0,4%), були грипом (1,5%), підвищення АСТ (0,4%), підвищення ГГТ (0,4%), депресія (0,4%) і непритомність (0,4%)
  • Найпоширенішими побічними реакціями, які виникали у ≥5% пацієнтів і з частотою вищою, ніж ELX/TEZ/IVA на ≥1%, були кашель, назофарингіт, інфекції верхніх дихальних шляхів (УРДІ), головний біль, орофарингеальний біль, грип, втома, підвищення АЛТ і АСТ, висипання та закладеність синусів

    • Трікафта

  • Серйозні побічні реакції, які виникали частіше у пацієнтів, які отримували Трикафту, порівняно з плацебо, включали висип (1% проти <1%) та грип (1% проти 0%)
  • Найпоширеніші побічні реакції, які спостерігалися у ≥5% пацієнтів, які отримували Трикафту, і частіше ніж плацебо на ≥1% були головний біль; URTI; біль у животі; діарея; висип; підвищення АЛТ, креатинфосфокінази крові, АСТ і білірубіну крові; закладеність носа; ринорея; риніт; грип; синусит; та запор

    • ВИКОРИСТАННЯ В СПЕЦІАЛЬНИХ ГРУПАХ НАСЕЛЕННЯ

    ЗАСТОСУВАННЯ В ДІТЯХ

  • Безпека та ефективність Аліфтреку у пацієнтів віком до 6 років, а також Трикафти у пацієнтів віком до 2 років не встановлені. Застосування дітям молодше цього віку не рекомендується

    • Про муковісцидоз

    Кістозний фіброз (МВ) — це рідкісне генетичне захворювання, яке вкорочує життя, що вражає понад 112 000 людей, у тому числі приблизно 97 000 людей у ​​Сполучених Штатах, Європі, Австралії та Канаді. МВ – це прогресуюче мультиорганне захворювання, яке вражає легені, печінку, підшлункову залозу, шлунково-кишковий тракт, пазухи носа, потові залози та репродуктивний тракт. CF спричинений дефектним та/або відсутнім білком CFTR, що є результатом певних мутацій у гені CFTR. Діти повинні успадкувати два дефектних гени CFTR — по одному від кожного з батьків — щоб мати CF, і ці мутації можна ідентифікувати за допомогою генетичного тесту. Хоча існує багато різних типів мутацій CFTR, які можуть спричинити захворювання, переважна більшість людей із CF мають принаймні одну мутацію F508del. Мутації CFTR призводять до CF, викликаючи дефектність білка CFTR або призводячи до дефіциту або відсутності білка CFTR на поверхні клітини. Дефектна функція та/або відсутність білка CFTR призводить до поганого надходження солі та води в клітини та з них у ряді органів. У легенях це призводить до накопичення аномально густого липкого слизу, хронічних легеневих інфекцій і прогресуючого ураження легенів, що зрештою призводить до смерті багатьох пацієнтів. Середній вік смерті становить 30 років, але з лікуванням прогнозована виживаність покращується.

    Сьогодні препарати Vertex CF лікують понад 75 000 людей із CF у понад 60 країнах на шести континентах. Це становить приблизно 2/3 людей з діагнозом CF, які підходять для терапії модулятором CFTR.

    Про Vertex

    Vertex — глобальна біотехнологічна компанія, яка інвестує в наукові інновації, щоб створювати трансформаційні ліки для людей із серйозними захворюваннями та станами. Компанія схвалила лікування муковісцидозу, серповидно-клітинної анемії, бета-таласемії, залежної від переливання крові, і гострого болю, і продовжує розвивати клінічні та дослідницькі програми в цих областях. Vertex також має надійний клінічний набір досліджуваних методів лікування інших серйозних захворювань, де він має глибоке розуміння причинно-наслідкової біології людини, включаючи IgA-нефропатію, нейропатичний біль, захворювання нирок, опосередковане APOL1, первинну мембранозну нефропатію, аутосомно-домінантну полікістозну хворобу нирок, діабет 1 типу, генералізовану міастенію та міотонічний тип дистрофії. 1.

    Компанію Vertex було засновано в 1989 році. Її глобальна штаб-квартира розташована в Бостоні, а міжнародна штаб-квартира – у Лондоні. Крім того, компанія має науково-дослідні центри та комерційні офіси в Північній Америці, Європі, Австралії, Латинській Америці та на Близькому Сході. Vertex незмінно визнано одним із найкращих місць для роботи в галузі, зокрема 16 років поспіль у списку найкращих роботодавців журналу Science та однією зі 100 найкращих компаній для роботи за версією Fortune. Щоб отримати нові відомості про компанію та дізнатися більше про історію інновацій Vertex, відвідайте www.vrtx.com або слідкуйте за нами на LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube і X.

    Особлива примітка щодо прогнозних заяв

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, як визначено в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів від 1995 року, включаючи, без обмежень, заяви доктора медичних наук Кармен Божич у цьому прес-релізі, заяви щодо очікуваних переваг Alyftrek і Trikafta, очікувань щодо групи пацієнтів, які відповідають вимогам, і очікувань щодо доступу пацієнтів до Alyftrek і Trikafta. Хоча Vertex вважає, що прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, є точними, ці прогнозні заяви відображають переконання компанії лише станом на дату цього прес-релізу, і існує ряд факторів, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних подій або результатів від тих, що вказані в таких прогнозних заявах. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, те, що пацієнти можуть не мати доступу до Alyftrek або Trikafta в очікуваний графік, а також інші ризики, перелічені під заголовком «Фактори ризику» в річному звіті Vertex і в наступних документах, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж і доступних на веб-сайті компанії www.vrtx.com і www.sec.gov. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження. Vertex відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, коли нова інформація стає доступною.

    Джерело: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Джерело: HealthDay. Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, наступне у своєму класі потрійне комбіноване лікування муковісцидозу – 2 липня 2024 р.

    Аліфтрек (деутівакафтор, тезакафтор і ванзакафтор) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Сповіщення
  • Щоденні MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Нестача ліків
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних ліків
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-02 14:07

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова