تعلن شركة Vertex عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor وivacaftor) لتشمل متغيرات إضافية غير مستجيبة لـ F508del Trikafta

اتبع Drugslib على

بوسطن--(بزنيس واير/"ايتوس واير")--ديسمبر 2019. 20 تشرين الثاني (نوفمبر) 2024 - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على الاستخدام الموسع لـ Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor وivacaftor) لعلاج الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي (CF). ) بعمر سنتين فما فوق والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل في التليف الكيسي جين منظم توصيل الغشاء (CFTR) أو طفرة تستجيب لـ Trikafta بناءً على البيانات السريرية و/أو في المختبر. بالإضافة إلى ذلك، تم تحديث معلومات السلامة المتعلقة بإصابة الكبد وفشل الكبد من التحذيرات والاحتياطات إلى التحذير المعبأ. بهذه الموافقة، تمت إضافة 94 طفرة إضافية غير F508del CFTR إلى علامة Trikafta، وأصبح ما يقرب من 300 شخص إضافي مصاب بالتليف الكيسي في الولايات المتحدة مؤهلين الآن للحصول على دواء لعلاج السبب الكامن وراء مرضهم لأول مرة.

"منذ الموافقة الأولى عليه في عام 2019، كان لتريكافتا تأثير تحويلي على عشرات الآلاف من الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي،" قالت كارمن بوزيتش، دكتور في الطب، نائب الرئيس التنفيذي لتطوير الأدوية العالمية والشؤون الطبية، والرئيس الطبي لشركة Vertex. "بهذه الموافقة، قد يتمكن عدد أكبر من المرضى من الاستفادة من دواء يعالج السبب الكامن وراء مرضهم، ونحن نتطلع إلى مواصلة العمل لتوسيع الموافقات وتوفير أدويتنا للمرضى في جميع أنحاء العالم."< / ع>

حول التليف الكيسي

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يؤدي إلى تقصير الحياة ويؤثر على أكثر من 92000 شخص على مستوى العالم. التليف الكيسي هو مرض تقدمي متعدد الأعضاء يؤثر على الرئتين والكبد والبنكرياس والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والجهاز التناسلي. يحدث التليف الكيسي بسبب بروتين CFTR معيب و/أو مفقود ناتج عن طفرات معينة في جين CFTR. يجب أن يرث الأطفال جينات CFTR معيبة — واحد من كل من الوالدين — للإصابة بالتليف الكيسي، ويمكن التعرف على هذه الطفرات عن طريق الاختبار الجيني. في حين أن هناك العديد من الأنواع المختلفة من طفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض، فإن الغالبية العظمى من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. تؤدي طفرات CFTR إلى التليف الكيسي عن طريق التسبب في خلل في بروتين CFTR أو عن طريق التسبب في نقص أو غياب بروتين CFTR على سطح الخلية. تؤدي الوظيفة المعيبة و/أو غياب بروتين CFTR إلى ضعف تدفق الملح والماء داخل وخارج الخلايا في عدد من الأعضاء. وفي الرئتين، يؤدي ذلك إلى تراكم مخاط سميك ولزج بشكل غير طبيعي، والتهابات الرئة المزمنة وتلف الرئة التدريجي الذي يؤدي في النهاية إلى وفاة العديد من المرضى. يبلغ متوسط ​​عمر الوفاة في الثلاثينيات، ولكن مع العلاج، تتحسن معدلات البقاء على قيد الحياة.

تعالج أدوية Vertex CF اليوم أكثر من 68000 شخص مصاب بالتليف الكيسي في أكثر من 60 دولة في ست قارات. يمثل هذا ثلثي الأشخاص الذين تم تشخيص إصابتهم بالتليف الكيسي والمؤهلين للعلاج بمعدِّل CFTR.

حول Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor وivacaftor)

في الأشخاص الذين لديهم أنواع معينة من الطفرات في جين CFTR، لا تتم معالجة بروتين CFTR أو طيه بشكل طبيعي داخل الخلية، وهذا يمكن أن يمنع بروتين CFTR من الوصول إلى سطح الخلية ويعمل بشكل صحيح. تريكافتا (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor وivacaftor) هو دواء عن طريق الفم مصمم لزيادة كمية ووظيفة بروتين CFTR على سطح الخلية. يعمل Elexacaftor و tezacaftor معًا لزيادة كمية البروتين الناضج على سطح الخلية. تم تصميم Ivacaftor، المعروف باسم مُقوي CFTR، لتسهيل قدرة بروتينات CFTR على نقل الملح والماء عبر غشاء الخلية. تساعد التأثيرات المشتركة لكل من اليكساكافتور والتيزاكافتور والإيفاكافتور على ترطيب وإزالة المخاط من الشعب الهوائية.

تريكافتا (اليكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور وإيفاكافتور) هو دواء موصوف طبيًا يستخدم لعلاج التليف الكيسي (CF) في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق والذين لديهم نسخة واحدة على الأقل من طفرة F508del أو طفرة في جين CFTR الذي يستجيب بناءً على البيانات السريرية و/أو المختبرية. يجب على المرضى التحدث مع طبيبهم لمعرفة ما إذا كان لديهم طفرة جينية محددة في التليف الكيسي. من غير المعروف ما إذا كان تريكافتا آمنًا وفعالًا عند الأطفال أقل من عامين.

تمت إضافة الطفرات الـ 94 التالية إلى علامة Trikafta® لأول مرة:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N، D565G، D993Y، E116Q، E292K، F1107L، F200I، F587I، G1047R، G1123R، G1247R، G27E، G424S، G480S، G551A، G970S، H620P، H620Q، H939R، H949L، I105N، I125T، I148N، I331N، I506L، I556V، K162E، K464E، L1011S، L137P، L333F، L333H، L441P، L619S، M1137V، M150K، N1088D، N1303I، N186K، N187K، N418S، P140S، P499A، P750L، Q1313K، Q372H، Q493R، Q552P، R1048G، R117C؛G576A؛R668C، R297Q، R31C، R516S، R555G، R709Q، R75L، S1045Y، S108F، S1118F، S1235R، S549I، T1086I، T1246I، T1299I، T351I، V392G، V603F، Y301C، 2789 + 5G → A، 3272-26A → G، 3849 + 10 كيلو بايت → T، N1303K، 711 + 3A → G، E831X، 5T؛TG12، 5T؛TG13، 296+28A→G، 621+3A→G، 1898+3A→G، 2789+ 2insA، 3850-3T→G، 3600G→A، 3849+4A→G، 3849+40A→ ز، 4005+2T →C، 1341G→A، 3041-15T→G، 2752-26A→G

دواعي استخدام تريكافتا في الولايات المتحدة

يُوصف تريكافتا لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل في التليف الكيسي. جين منظم توصيل الغشاء (CFTR) أو طفرة في جين CFTR تستجيب بناءً على البيانات السريرية و/أو في المختبر.

إذا كان النمط الجيني للمريض غير معروف، فيجب استخدام اختبار طفرة التليف الكيسي المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتأكد من وجود طفرة واحدة على الأقل.

معلومات أمان مهمة

تحذير مربّع: إصابة الكبد الناجمة عن المخدرات وفشل الكبد

يمكن أن يتسبب تريكافتا في إصابة الكبد الخطيرة والمميتة الناجمة عن المخدرات. تم الإبلاغ عن حالات فشل الكبد التي تؤدي إلى زرع الأعضاء والوفاة لدى المرضى الذين يعانون من أو ليس لديهم تاريخ من أمراض الكبد الذين يتناولون تريكافتا، في كل من التجارب السريرية وفي مرحلة ما بعد التسويق. تم الإبلاغ عن إصابة الكبد خلال الشهر الأول من العلاج وحتى 15 شهرًا بعد بدء تريكافتا.

قم بتقييم اختبارات وظائف الكبد (ALT، AST، الفوسفاتيز القلوي، والبيليروبين) في جميع المرضى قبل البدء في تريكافتا، ثم كل شهر خلال الأشهر الستة الأولى من العلاج، وكل 3 أشهر لمدة 12 شهرًا التالية، و على الأقل سنويا بعد ذلك. ضع في اعتبارك مراقبة أكثر تكرارًا للمرضى الذين لديهم تاريخ من أمراض الكبد أو ارتفاعات اختبار وظائف الكبد (LFT) عند خط الأساس.

قم بإيقاف Trikafta للارتفاعات الكبيرة في LFTs أو في حالة ظهور علامات أو أعراض إصابة الكبد. النظر في الإحالة إلى طبيب الكبد. متابعة المرضى عن كثب من خلال المراقبة السريرية والمخبرية حتى يتم حل التشوهات. إذا تم حل المشكلة، فلا تستأنف العلاج إلا إذا كان من المتوقع أن تفوق الفائدة المخاطر. يُنصح بالمراقبة الدقيقة بعد استئناف تريكفتا.

لا ينبغي استخدام Trikafta في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد (Child-Pugh Class C). لا ينصح باستخدام Trikafta في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل (Child-Pugh Class B). في حالة استخدامه، استخدم بحذر بجرعة مخفضة ومراقبة المرضى عن كثب.

التحذيرات والاحتياطات

إصابة الكبد الناجمة عن المخدرات وفشل الكبد

  • يمكن أن يتسبب تريكافتا في إصابة الكبد الخطيرة والمميتة الناجمة عن المخدرات. تم الإبلاغ عن فشل الكبد الذي يؤدي إلى زرع الأعضاء والوفاة لدى المرضى الذين يعانون من أو ليس لديهم تاريخ من أمراض الكبد الذين يتناولون تريكافتا. تم الإبلاغ عن إصابة الكبد خلال الشهر الأول من العلاج وما يصل إلى 15 شهرًا بعد بدء تريكافتا
  • قم بتقييم LFTs (ALT، AST، الفوسفاتيز القلوي، والبيليروبين) في جميع المرضى قبل بدء تريكافتا، ثم كل شهرًا خلال الأشهر الستة الأولى من العلاج، وكل 3 أشهر خلال الـ 12 شهرًا التالية، سنويًا على الأقل بعد ذلك
  • قاطع تريكافتا في حالة ظهور علامات أو أعراض إصابة الكبد، والتي قد تشمل:
  • ارتفاعات ملحوظة في LFTs (مثل ALT أو AST > 5x الحد الأعلى الطبيعي (ULN) أو ALT أو AST > 3x ULN مع البيليروبين > 2x ULN)
  • الأعراض السريرية التي تشير إلى إصابة الكبد (مثل اليرقان، الربع العلوي الأيمن الألم، الغثيان، القيء، تغير الحالة العقلية، الاستسقاء)
  • فكر في الإحالة إلى أخصائي أمراض الكبد ومتابعة المرضى عن كثب من خلال المراقبة السريرية والمخبرية حتى يتم حل التشوهات. إذا تم حل المشكلة، وإذا كان من المتوقع أن تفوق الفائدة المخاطر، فاستأنف تريكافتا مع المراقبة الدقيقة
  • لا ينبغي استخدام تريكافتا في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد. لا ينصح باستخدام تريكافتا في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل ويجب أن يؤخذ في الاعتبار فقط عندما تكون هناك حاجة طبية واضحة، وتكون الفائدة تفوق المخاطر. في حالة الاستخدام، استخدم بحذر بجرعة مخفضة وراقب المرضى عن كثب

    • تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة

  • تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك حالات الوذمة الوعائية والحساسية المفرطة، في مرحلة ما بعد التسويق. إذا ظهرت علامات أو أعراض تفاعلات فرط الحساسية الخطيرة أثناء العلاج، توقف عن تريكافتا وابدأ العلاج المناسب. ضع في اعتبارك الفوائد والمخاطر بالنسبة للمريض الفردي لتحديد ما إذا كان سيتم استئناف العلاج باستخدام Trikafta

    • الاستخدام المتزامن مع محفزات CYP3A

  • انخفض التعرض لـ ivacaftor بشكل ملحوظ ومن المتوقع أن ينخفض ​​التعرض لـ elexacaftor وtezacaftor عن طريق الاستخدام المتزامن لـ محفزات CYP3A القوية، والتي قد تقلل من الفعالية العلاجية لـ Trikafta. لا يُنصح بالاستخدام المتزامن مع محفزات CYP3A القوية

    • الاستخدام المتزامن مع مثبطات CYP3A

  • التعرض للإليكساكافتور يتم زيادة تيزاكافتور وإيفاكافتور عند استخدامها بالتزامن مع مثبطات CYP3A القوية أو المعتدلة. يجب تقليل جرعة تريكافتا عند استخدامه بالتزامن مع مثبطات CYP3A المتوسطة أو القوية

    • إعتام عدسة العين

  • تم الإبلاغ عن عتامة العدسة غير الخلقية لدى مرضى الأطفال الذين عولجوا بأنظمة تحتوي على إيفاكافتور. يوصى بإجراء فحوصات طب العيون الأساسية والمتابعة لدى مرضى الأطفال الذين يبدأون العلاج باستخدام تريكافتا

    • التفاعلات العكسية

    تفاعلات عكسية خطيرة

  • كانت التفاعلات العكسية الخطيرة التي حدثت بشكل متكرر أكثر في المرضى الذين عولجوا باستخدام تريكافتا مقارنةً بالعلاج الوهمي هي الطفح الجلدي (1% مقابل أقل من 1%). 1%) والأنفلونزا (1% مقابل 0%)

    • التفاعلات الضارة الأكثر شيوعًا

  • معظم كانت التفاعلات الجانبية الشائعة التي تحدث في ≥5٪ من المرضى الذين عولجوا باستخدام Trikafta وأعلى من العلاج الوهمي بنسبة ≥1٪ هي الصداع، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، وآلام البطن، والإسهال، والطفح الجلدي، وزيادة ناقلة أمين الألانين، واحتقان الأنف، وزيادة فوسفوكيناز الكرياتين في الدم، وزيادة ناقلة أمين الأسبارتات. زيادة سيلان الأنف والتهاب الأنف والأنفلونزا والتهاب الجيوب الأنفية وزيادة البيليروبين في الدم والإمساك

    • استخدامه في مجموعات سكانية محددة

    استخدامه لدى الأطفال

  • سلامة وفعالية لم يتم إثبات تريكافتا لدى مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن عامين

    • حول Vertex

    Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. وافقت الشركة على أدوية تعالج الأسباب الكامنة وراء العديد من الأمراض الوراثية المزمنة التي تقصر الحياة - التليف الكيسي، ومرض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم - وتواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه الأمراض. تمتلك Vertex أيضًا خط أنابيب سريريًا قويًا من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك الألم الحاد وآلام الأعصاب، وأمراض الكلى التي يتوسطها APOL1، واعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي A، واعتلال الكلية الغشائي الأولي، والاعتلال الجسدي السائد. مرض الكلى المتعدد الكيسات، ومرض السكري من النوع 1، وضمور التوتر العضلي من النوع 1.

    تأسست شركة Vertex في عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي العالمي في بوسطن، كما يقع المقر الرئيسي الدولي في لندن. بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع للبحث والتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط. يتم الاعتراف بشركة Vertex باستمرار باعتبارها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 15 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل لديها في Fortune. للحصول على تحديثات الشركة ومعرفة المزيد حول تاريخ الابتكار لدى Vertex، تفضل بزيارة www.vrtx.com أو تابعنا على LinkedIn وFacebook وInstagram وYouTube وX.

    ملاحظة خاصة بخصوص البيانات التطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية على النحو المحدد في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات التي أدلت بها الدكتورة كارمن بوزيتش، في هذا البيان الصحفي، والبيانات المتعلقة بمجموعة المرضى المؤهلين للحصول على تريكافتا، توقعات الوصول إلى Trikafta للمرضى المؤهلين، والبيانات المتعلقة بالفوائد المحتملة لـ Trikafta. في حين تعتقد شركة Vertex أن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي دقيقة، فإن هذه البيانات التطلعية تمثل معتقدات الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وهناك عدد من العوامل التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا من تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك المخاطر المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة Vertex وفي الإيداعات اللاحقة المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات والمتاحة من خلال موقع الشركة على الويب www.vrtx.com وwww.sec.gov. يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه العبارات. تخلي Vertex مسؤوليتها عن أي التزام بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي عند توفر معلومات جديدة.

    المصدر: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    نشر : 2024-12-30 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية