Vertex anuncia la aprobación de la FDA de EE. UU. para Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) para incluir variantes adicionales que no responden a Trikafta F508del

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dic. 20 de diciembre de 2024: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó el uso ampliado de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ). ) de 2 años en adelante que tengan al menos una mutación F508del en la transmembrana de fibrosis quística gen regulador de conductancia (CFTR) o una mutación que responde a Trikafta según datos clínicos y/o in vitro. Además, la información de seguridad sobre daño hepático e insuficiencia hepática se ha actualizado de advertencias y precauciones a un recuadro de advertencia. Con esta aprobación, se agregaron 94 mutaciones adicionales de CFTR no F508del a la etiqueta Trikafta, y aproximadamente 300 personas más con FQ en los EE. UU. ahora son elegibles para recibir un medicamento para tratar la causa subyacente de su enfermedad por primera vez. p>

“Desde su primera aprobación en 2019, Trikafta ha tenido un impacto transformador en decenas de miles de personas que viven con fibrosis quística”, dijo Carmen Bozic, M.D., vicepresidente ejecutivo de desarrollo global de medicamentos y asuntos médicos y director médico de Vertex. "Con esta aprobación, incluso más pacientes podrán beneficiarse de un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad, y esperamos continuar el trabajo para ampliar las aprobaciones y la disponibilidad de nuestros medicamentos a pacientes de todo el mundo". /p>

Acerca de la fibrosis quística

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y que afecta a más de 92 000 personas en todo el mundo. La FQ es una enfermedad progresiva y multiorgánica que afecta los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos (uno de cada padre) para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones de CFTR conducen a la FQ al hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o al provocar una escasez o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto provoca la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que eventualmente conduce a la muerte de muchos pacientes. La edad promedio de muerte es de 30 años, pero con tratamiento, la supervivencia proyectada está mejorando.

En la actualidad, los medicamentos Vertex CF tratan a más de 68 000 personas con FQ en más de 60 países de seis continentes. Esto representa 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ elegibles para la terapia moduladora de CFTR.

Acerca de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor)

En personas con ciertos tipos de mutaciones en el gen CFTR, la proteína CFTR no se procesa ni se pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede impedir que la proteína CFTR llegue a la superficie celular y funcione correctamente. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) es un medicamento oral diseñado para aumentar la cantidad y función de la proteína CFTR en la superficie celular. Elexacaftor y tezacaftor trabajan juntos para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, está diseñado para facilitar la capacidad de las proteínas CFTR de transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las acciones combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ayudan a hidratar y eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) es un medicamento recetado que se usa para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 2 años o más que tienen al menos una copia de la mutación F508del o una mutación en el gen CFTR que responde basado en datos clínicos y/o in vitro. Los pacientes deben hablar con su médico para saber si tienen una mutación indicada en el gen de la FQ. No se sabe si Trikafta es seguro y eficaz en niños menores de 2 años.

Las siguientes 94 mutaciones se han añadido por primera vez a la etiqueta Trikafta®:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R;H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

Indicaciones de Trikafta en EE. UU.

Trikafta está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 2 años en adelante que tienen al menos una mutación F508del en la fibrosis quística. gen regulador de conductancia transmembrana (CFTR) o una mutación en el gen CFTR que responde según datos clínicos y/o in vitro.

Si se desconoce el genotipo del paciente, se debe utilizar una prueba de mutación de la FQ aprobada por la FDA para confirmar la presencia de al menos una mutación indicada.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

RECUADRO DE ADVERTENCIA: DAÑO HEPÁTICO E INSUFICIENCIA HEPÁTICA INDUCIDA POR FÁRMACOS

Trikafta puede provocar una lesión hepática grave y potencialmente mortal inducida por fármacos. Se han notificado casos de insuficiencia hepática que provocaron trasplante y muerte en pacientes con y sin antecedentes de enfermedad hepática que tomaban Trikafta, tanto en ensayos clínicos como en el entorno poscomercialización. Se han informado lesiones hepáticas dentro del primer mes de tratamiento y hasta 15 meses después del inicio de Trikafta.

Evaluar las pruebas de función hepática (ALT, AST, fosfatasa alcalina y bilirrubina) en todos los pacientes antes de iniciar Trikafta, luego cada mes durante los primeros 6 meses de tratamiento, cada 3 meses durante los siguientes 12 meses, y al menos anualmente a partir de entonces. Considere una monitorización más frecuente para pacientes con antecedentes de enfermedad hepática o elevaciones de las pruebas de función hepática (LFT) al inicio del estudio.

Interrumpa Trikafta si aumentan significativamente las LFT o en caso de signos o síntomas de lesión hepática. Considere la derivación a un hepatólogo. Siga de cerca a los pacientes con monitorización clínica y de laboratorio hasta que se resuelvan las anomalías. Si se resuelve, reanude el tratamiento sólo si se espera que el beneficio supere el riesgo. Se recomienda una vigilancia más estrecha después de reanudar Trikafta.

Trikafta no debe utilizarse en pacientes con insuficiencia hepática grave (Clase C de Child-Pugh). Trikafta no se recomienda en pacientes con insuficiencia hepática moderada (Clase B de Child-Pugh). Si se usa, úselo con precaución en una dosis reducida y controle de cerca a los pacientes.

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

Lesión hepática e insuficiencia hepática inducidas por fármacos

  • Trikafta puede provocar una lesión hepática grave y potencialmente mortal inducida por fármacos. Se han notificado casos de insuficiencia hepática que provocaron trasplante y muerte en pacientes con y sin antecedentes de enfermedad hepática que tomaban Trikafta. Se han notificado lesiones hepáticas durante el primer mes de tratamiento y hasta 15 meses después del inicio de Trikafta
  • Evaluar las LFT (ALT, AST, fosfatasa alcalina y bilirrubina) en todos los pacientes antes de iniciar Trikafta, luego cada mes durante los primeros 6 meses de tratamiento, cada 3 meses durante los siguientes 12 meses, al menos una vez al año a partir de entonces
  • Interrumpir Trikafta en caso de signos o síntomas de lesión hepática, que pueden incluir:
  • Elevaciones significativas de las LFT (por ejemplo, ALT o AST >5 veces el límite superior normal (LSN) o ALT o AST >3x LSN con bilirrubina >2x LSN)
  • Síntomas clínicos que sugieren lesión hepática (p. ej., ictericia, dolor en el cuadrante superior derecho, náuseas, vómitos, alteración del estado mental, ascitis)
  • Considerar la derivación a un hepatólogo y seguir de cerca a los pacientes con monitorización clínica y de laboratorio hasta que las anomalías se resuelvan. Si se resuelve y se espera que el beneficio supere el riesgo, reanude Trikafta con una estrecha vigilancia
  • Trikafta no debe utilizarse en pacientes con insuficiencia hepática grave. Trikafta no se recomienda en pacientes con insuficiencia hepática moderada y sólo debe considerarse cuando existe una necesidad médica clara y el beneficio supera el riesgo. Si se usa, úselo con precaución en una dosis reducida y controle de cerca a los pacientes

    • Reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia

  • Se han notificado reacciones de hipersensibilidad, incluidos casos de angioedema y anafilaxia, en el entorno poscomercialización. Si se desarrollan signos o síntomas de reacciones de hipersensibilidad graves durante el tratamiento, suspenda Trikafta e instituya la terapia adecuada. Considere los beneficios y riesgos para cada paciente individual para determinar si debe reanudar el tratamiento con Trikafta

    • Uso concomitante con inductores de CYP3A

  • La exposición a ivacaftor disminuye significativamente y se espera que la exposición a elexacaftor y tezacaftor disminuya con el uso concomitante de potentes inductores de CYP3A, que pueden reducir la eficacia terapéutica de Trikafta. No se recomienda el uso concomitante con inductores potentes de CYP3A

    • Uso concomitante con inhibidores de CYP3A

  • Exposición a elexacaftor , tezacaftor e ivacaftor aumentan cuando se usan concomitantemente con inhibidores potentes o moderados de CYP3A. La dosis de Trikafta debe reducirse cuando se utiliza concomitantemente con inhibidores moderados o potentes de CYP3A

    • Cataratas

  • Se han notificado opacidades del cristalino no congénitas en pacientes pediátricos tratados con regímenes que contienen ivacaftor. Se recomiendan exámenes oftalmológicos iniciales y de seguimiento en pacientes pediátricos que inician tratamiento con Trikafta

    • REACCIONES ADVERSAS

    Reacciones adversas graves

  • Las reacciones adversas graves que ocurrieron con más frecuencia en pacientes tratados con Trikafta en comparación con placebo fueron erupción cutánea (1% frente a < 1%) e influenza (1% frente a 0%)

    • Reacciones adversas más comunes

  • El reacciones adversas más comunes que ocurren en ≥5% de los pacientes tratados con Trikafta y más que placebo en ≥1% tuvieron dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, dolor abdominal, diarrea, erupción cutánea, aumento de la alanina aminotransferasa, congestión nasal, aumento de la creatinfosfoquinasa en sangre, aumento de la aspartato aminotransferasa, rinorrea, rinitis. , gripe, sinusitis y aumento de la bilirrubina en sangre y estreñimiento

    • USO EN POBLACIONES ESPECÍFICAS

    Uso pediátrico

  • La seguridad y eficacia de No se ha establecido Trikafta en pacientes con FQ menores de 2 años

    • Acerca de Vertex

    Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida (fibrosis quística, anemia de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones) y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves donde tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluido el dolor agudo y neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía por IgA, la nefropatía membranosa primaria y la enfermedad autosómica dominante. enfermedad renal poliquística, diabetes tipo 1 y distrofia miotónica tipo 1.

    Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Medio Oriente. Vertex es reconocida constantemente como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 15 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y X.

    Nota especial sobre declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, las declaraciones realizadas por Carmen Bozic, M.D., en este comunicado de prensa, declaraciones sobre la población de pacientes elegibles para Trikafta, expectativas de acceso a Trikafta para pacientes elegibles y declaraciones sobre los beneficios potenciales de Trikafta. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa y hay una serie de factores que podrían causar que los eventos o resultados reales difieran. sustancialmente de aquellos indicados por dichas declaraciones prospectivas. Esos riesgos e incertidumbres incluyen los riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual de Vertex y en presentaciones posteriores presentadas ante la Comisión de Bolsa y Valores y disponibles a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com y www.sec.gov. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que haya nueva información disponible.

    Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Al corriente : 2024-12-30 06:00

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