Vertex Mengumumkan Persetujuan FDA AS untuk Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) untuk Menyertakan Varian Responsif Trikafta Non-F508del Tambahan
BOSTON--(Antara/BUSINESS WIRE)--Des. 20 Agustus 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui perluasan penggunaan Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) untuk pengobatan orang dengan fibrosis kistik (CF ) berusia 2 tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del pada fibrosis kistik gen pengatur konduktansi transmembran (CFTR) atau mutasi yang responsif terhadap Trikafta berdasarkan data klinis dan/atau in vitro. Selain itu, informasi keselamatan mengenai cedera hati dan gagal hati telah diperbarui dari peringatan dan tindakan pencegahan menjadi peringatan dalam kotak. Dengan persetujuan ini, 94 mutasi CFTR non-F508del tambahan telah ditambahkan ke label Trikafta, dan sekitar 300 orang tambahan dengan CF di AS kini memenuhi syarat untuk mendapatkan obat untuk mengobati penyebab penyakit mereka untuk pertama kalinya.
“Sejak pertama kali disetujui pada tahun 2019, Trikafta telah memberikan dampak transformatif pada puluhan ribu orang yang hidup dengan fibrosis kistik,” kata Carmen Bozic, M.D., Wakil Presiden Eksekutif, Pengembangan Obat Global dan Urusan Medis, dan Chief Medical Officer, Vertex. “Dengan persetujuan ini, semakin banyak pasien yang dapat memperoleh manfaat dari obat yang mengatasi penyebab utama penyakit mereka, dan kami berharap dapat melanjutkan upaya untuk memperluas persetujuan dan ketersediaan obat-obatan kami kepada pasien di seluruh dunia.”
Tentang Cystic Fibrosis
Cystic fibrosis (CF) adalah penyakit genetik langka yang dapat memperpendek umur dan menyerang lebih dari 92.000 orang di seluruh dunia. CF adalah penyakit multi-organ progresif yang menyerang paru-paru, hati, pankreas, saluran pencernaan, sinus, kelenjar keringat, dan saluran reproduksi. CF disebabkan oleh protein CFTR yang rusak dan/atau hilang akibat mutasi tertentu pada gen CFTR. Anak-anak harus mewarisi dua gen CFTR yang cacat – satu dari masing-masing orang tua – untuk memiliki CF, dan mutasi ini dapat diidentifikasi melalui tes genetik. Meskipun ada banyak jenis mutasi CFTR yang dapat menyebabkan penyakit ini, sebagian besar penderita CF memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Mutasi CFTR menyebabkan CF dengan menyebabkan protein CFTR rusak atau menyebabkan kekurangan atau tidak adanya protein CFTR pada permukaan sel. Fungsi yang rusak dan/atau tidak adanya protein CFTR mengakibatkan buruknya aliran garam dan air masuk dan keluar sel di sejumlah organ. Di paru-paru, hal ini menyebabkan penumpukan lendir yang kental dan lengket secara tidak normal, infeksi paru-paru kronis, dan kerusakan paru-paru progresif yang pada akhirnya menyebabkan kematian bagi banyak pasien. Usia rata-rata kematian adalah pada usia 30-an, namun dengan pengobatan, proyeksi kelangsungan hidup menjadi lebih baik.
Saat ini obat-obatan Vertex CF merawat lebih dari 68.000 orang penderita CF di lebih dari 60 negara di enam benua. Angka ini mewakili 2/3 dari orang yang terdiagnosis CF yang memenuhi syarat untuk terapi modulator CFTR.
Tentang Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor)
Pada orang dengan jenis mutasi tertentu pada gen CFTR, protein CFTR tidak diproses atau dilipat secara normal di dalam sel, dan hal ini dapat mencegah protein CFTR mencapai permukaan sel dan berfungsi dengan baik. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) adalah obat oral yang dirancang untuk meningkatkan kuantitas dan fungsi protein CFTR pada permukaan sel. Elexacaftor dan tezacaftor bekerja sama untuk meningkatkan jumlah protein matang di permukaan sel. Ivacaftor, yang dikenal sebagai potensiator CFTR, dirancang untuk memfasilitasi kemampuan protein CFTR untuk mengangkut garam dan air melintasi membran sel. Kombinasi tindakan elexacaftor, tezacaftor dan ivacaftor membantu menghidrasi dan membersihkan lendir dari saluran udara.
Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) adalah obat resep yang digunakan untuk pengobatan cystic fibrosis (CF) di pasien berusia 2 tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu salinan mutasi F508del atau mutasi pada gen CFTR yang responsif berdasarkan klinis dan/atau data in vitro. Pasien harus berbicara dengan dokter mereka untuk mengetahui apakah mereka memiliki indikasi mutasi gen CF. Belum diketahui apakah Trikafta aman dan efektif pada anak di bawah usia 2 tahun.
94 mutasi berikut telah ditambahkan ke label Trikafta® untuk pertama kalinya:
1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R;H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G
INDIKASI Trikafta A.S.
Trikafta diindikasikan untuk pengobatan fibrosis kistik (CF) pada pasien berusia 2 tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del pada fibrosis kistik gen pengatur konduktansi transmembran (CFTR) atau mutasi pada gen CFTR yang responsif berdasarkan data klinis dan/atau in vitro.
Jika genotipe pasien tidak diketahui, tes mutasi CF yang disetujui FDA harus digunakan untuk memastikan adanya setidaknya satu mutasi yang terindikasi.
INFORMASI KESELAMATAN PENTING
PERINGATAN DALAM KOTAK: CEDERA HATI DAN GAGAL HATI AKIBAT OBAT-OBATAN
Trikafta dapat menyebabkan kerusakan hati yang serius dan berpotensi fatal akibat obat-obatan. Kasus gagal hati yang menyebabkan transplantasi dan kematian telah dilaporkan pada pasien dengan dan tanpa riwayat penyakit hati yang memakai Trikafta, baik dalam uji klinis maupun pasca pemasaran. Cedera hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan hingga 15 bulan setelah memulai Trikafta.
Menilai tes fungsi hati (ALT, AST, alkali fosfatase, dan bilirubin) pada semua pasien sebelum memulai Trikafta, kemudian setiap bulan selama 6 bulan pertama pengobatan, setiap 3 bulan selama 12 bulan berikutnya, dan setidaknya setiap tahun setelahnya. Pertimbangkan pemantauan yang lebih sering untuk pasien dengan riwayat penyakit hati atau peningkatan tes fungsi hati (LFT) pada awal.
Ganggu Trikafta untuk peningkatan LFT yang signifikan atau jika terjadi tanda-tanda atau gejala cedera hati. Pertimbangkan rujukan ke ahli hepatologi. Ikuti pasien dengan cermat dengan pemantauan klinis dan laboratorium sampai kelainan teratasi. Jika teratasi, lanjutkan pengobatan hanya jika manfaatnya diperkirakan lebih besar daripada risikonya. Pemantauan lebih dekat disarankan setelah Trikafta dilanjutkan.
Trikafta tidak boleh digunakan pada pasien dengan gangguan hati berat (Child-Pugh Kelas C). Trikafta tidak dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang (Child-Pugh Kelas B). Jika digunakan, gunakan dengan hati-hati dengan dosis yang dikurangi dan pantau pasien dengan cermat.
PERINGATAN DAN TINDAKAN PENCEGAHAN
Cedera Hati dan Gagal Hati Akibat Narkoba
Reaksi Hipersensitivitas, Termasuk Anafilaksis
Penggunaan Bersamaan Dengan Penginduksi CYP3A
Penggunaan Bersamaan Dengan Inhibitor CYP3A
Katarak
REAKSI SAMPING
Reaksi Merugikan Serius
Reaksi Merugikan Paling Umum
GUNAKAN PADA POPULASI TERTENTU
Penggunaan pada Anak
Tentang Vertex
Vertex adalah perusahaan bioteknologi global yang berinvestasi dalam inovasi ilmiah untuk menciptakan obat-obatan transformatif bagi orang-orang dengan penyakit serius. Perusahaan telah menyetujui obat-obatan yang mengobati penyebab utama berbagai penyakit genetik kronis yang memperpendek umur – fibrosis kistik, penyakit sel sabit, dan talasemia beta yang bergantung pada transfusi – dan terus memajukan program klinis dan penelitian mengenai penyakit-penyakit ini. Vertex juga memiliki jalur klinis yang kuat untuk terapi investigasi di berbagai modalitas pada penyakit serius lainnya yang memiliki wawasan mendalam tentang penyebab biologi manusia, termasuk nyeri akut dan neuropatik, penyakit ginjal yang dimediasi APOL1, nefropati IgA, nefropati membranosa primer, autosomal dominan. penyakit ginjal polikistik, diabetes tipe 1 dan distrofi miotonik tipe 1.
Vertex didirikan pada tahun 1989 dan memiliki kantor pusat global di Boston, dengan kantor pusat internasional di London. Selain itu, perusahaan memiliki lokasi penelitian dan pengembangan serta kantor komersial di Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin, dan Timur Tengah. Vertex secara konsisten diakui sebagai salah satu tempat kerja terbaik di industri, termasuk selama 15 tahun berturut-turut dalam daftar Perusahaan Teratas versi majalah Science dan salah satu dari 100 Perusahaan Terbaik untuk Bekerja versi Fortune. Untuk informasi terkini tentang perusahaan dan mempelajari lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, kunjungi www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube, dan X.
Catatan Khusus Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan
Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang dibuat oleh Carmen Bozic, M.D., dalam siaran pers ini, pernyataan mengenai populasi pasien yang memenuhi syarat untuk Trikafta, harapan terhadap akses terhadap Trikafta bagi pasien yang memenuhi syarat, dan pernyataan mengenai potensi manfaat Trikafta. Meskipun Vertex percaya bahwa pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini adalah akurat, pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini hanya mewakili keyakinan perusahaan pada tanggal siaran pers ini dan terdapat sejumlah faktor yang dapat menyebabkan kejadian atau hasil sebenarnya berbeda. secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup risiko yang tercantum dalam judul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pengajuan selanjutnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa dan tersedia melalui situs web perusahaan di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini. Vertex tidak berkewajiban memperbarui informasi yang terkandung dalam siaran pers ini ketika informasi baru tersedia.
Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Diposting : 2024-12-30 06:00
Baca selengkapnya
- Wanita Pascamenopause Memiliki Risiko Lebih Tinggi Terkena Artritis Reumatoid
- Sitokinetik Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Aficamten untuk Pengobatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif
- Studi Membandingkan Terapi Tiga Inhaler Tunggal untuk Pengobatan COPD
- Insiden Global, Prevalensi Tinggi Infeksi Virus Herpes Simplex Genital
- Jumlah Tunawisma di AS Meningkat
- Olahraga Tim, tetapi Bukan Aktivitas Fisik Keseluruhan, pada Anak Kecil Terkait dengan Fungsi Eksekutif Selanjutnya
Penafian
Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.
Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.
Kata Kunci Populer
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions