Vertex Ngumumake Persetujuan FDA AS kanggo Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor lan ivacaftor) kanggo Kalebu Varian Trikafta-Responsif Non-F508del Tambahan

Tindakake Drugslib ing

BOSTON--(KAWAT BISNIS)--Dis. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dina iki ngumumake US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni panggunaan Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor lan ivacaftor) kanggo perawatan wong sing nandhang cystic fibrosis (CF). ) umur 2 lan lawas sing duwe paling siji mutasi F508del ing gen cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) utawa mutasi sing responsif kanggo Trikafta adhedhasar data klinis lan / utawa in vitro. Kajaba iku, informasi safety babagan ciloko ati lan gagal ati wis dianyari saka bebaya lan pancegahan menyang bebaya kothak. Kanthi persetujuan iki, 94 mutasi CFTR non-F508del tambahan wis ditambahake menyang label Trikafta, lan kira-kira 300 wong tambahan sing duwe CF ing AS saiki layak kanggo obat kanggo ngobati panyebab utama penyakit kasebut kanggo pisanan.

“Wiwit disetujoni pisanan ing taun 2019, Trikafta nduwe pengaruh transformatif marang puluhan ewu wong sing ngalami cystic. fibrosis, "ujare Carmen Bozic, M.D., Wakil Presiden Eksekutif, Pengembangan Obat Global lan Urusan Medis, lan Kepala Petugas Medis, Vertex. "Kanthi persetujuan iki, luwih akeh pasien bisa entuk manfaat saka obat sing ngobati panyebab penyakit kasebut, lan kita ngarep-arep bisa nerusake kerja kanggo nambah persetujuan lan kasedhiyan obat kanggo pasien ing saindenging jagad."

Babagan Cystic Fibrosis

Cystic fibrosis (CF) minangka penyakit genetik langka sing nyepetake urip sing mengaruhi luwih saka 92.000 wong ing saindenging jagad. CF minangka penyakit progresif, multi-organ sing mengaruhi paru-paru, ati, pankreas, saluran GI, sinus, kelenjar kringet lan saluran reproduksi. CF disababaké déning protein CFTR risak lan / utawa ilang amarga mutasi tartamtu ing gen CFTR. Anak-anak kudu marisi loro gen CFTR sing cacat - siji saka saben wong tuwa - kanggo duwe CF, lan mutasi kasebut bisa diidentifikasi kanthi tes genetik. Nalika ana macem-macem jinis mutasi CFTR sing bisa nyebabake penyakit kasebut, mayoritas wong sing duwe CF duwe paling ora siji mutasi F508del. Mutasi CFTR nyebabake CF kanthi nyebabake protein CFTR rusak utawa nyebabake kekurangan utawa ora ana protein CFTR ing permukaan sel. Fungsi risak lan / utawa ora ana protein CFTR nyebabake aliran uyah lan banyu sing ora apik menyang lan metu saka sel ing sawetara organ. Ing paru-paru, iki ndadékaké penumpukan lendhut sing ora normal, lengket, infeksi paru-paru kronis lan karusakan paru-paru sing progresif sing pungkasane nyebabake pati kanggo akeh pasien. Umur rata-rata pati ana ing 30-an, nanging kanthi perawatan, ramalan kaslametané saya apik.

Dina iki obat-obatan Vertex CF nambani luwih saka 68.000 wong sing nandhang CF ing luwih saka 60 negara ing enem bawana. Iki nuduhake 2/3 saka wong sing didiagnosis CF sing layak kanggo terapi modulator CFTR.

Babagan Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor lan ivacaftor)

Ing wong sing duwe mutasi tartamtu ing gen CFTR, protein CFTR ora diproses utawa dilipat kanthi normal ing njero sel, lan iki bisa nyegah protein CFTR tekan permukaan sel lan bisa mlaku kanthi bener. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor lan ivacaftor) minangka obat lisan sing dirancang kanggo nambah jumlah lan fungsi protein CFTR ing permukaan sel. Elexacaftor lan tezacaftor bisa bebarengan kanggo nambah jumlah protein diwasa ing lumahing sel. Ivacaftor, sing dikenal minangka potentiator CFTR, dirancang kanggo nggampangake kemampuan protein CFTR kanggo ngeterake uyah lan banyu ngliwati membran sel. Tumindak gabungan saka elexacaftor, tezacaftor lan ivacaftor mbantu hidrasi lan ngresiki mukus saka saluran napas.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor lan ivacaftor) minangka obat resep sing digunakake kanggo perawatan cystic fibrosis (CF) ing patients umur 2 taun lan lawas sing duwe paling siji salinan mutasi F508del utawa mutasi gen CFTR sing responsif adhedhasar data klinis lan/utawa in vitro. Pasien kudu ngomong karo dhokter kanggo mangerteni yen dheweke duwe mutasi gen CF sing dituduhake. Ora dingerteni yen Trikafta aman lan efektif kanggo bocah-bocah ing umur 2 taun.

94 mutasi ing ngisor iki wis ditambahake ing label Trikafta® kanggo pisanan:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R, IH949N, IH949N, IH949N, IH949N I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186S, N1860 P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R708Y, S18L S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC1,3849+10kbC→T3, N18 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+4 G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

Trikafta US INDICATIONS

Trikafta dituduhake kanggo perawatan cystic fibrosis (CF) ing pasien umur 2 taun lan luwih sing duwe paling sethithik siji mutasi F508del ing cystic fibrosis gen transmembrane conductance regulator (CFTR) utawa mutasi ing gen CFTR sing responsif adhedhasar data klinis lan/utawa in vitro.

Yen genotipe pasien ora dingerteni, tes mutasi CF sing wis diresiki FDA kudu digunakake kanggo konfirmasi anane paling ora ana siji mutasi sing dituduhake.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

PÈNGET KOTAK: CEKALA ATI KARYA OBAT LAN GAGAL ATI

Trikafta bisa nyebabake ciloko ati sing disebabake dening obat sing serius lan bisa fatal. Kasus gagal ati sing nyebabake transplantasi lan pati wis dilapurake ing pasien kanthi lan tanpa riwayat penyakit ati sing njupuk Trikafta, ing uji klinis lan setelan pasca pemasaran. Ciloko ati wis dilapurake ing sasi pisanan terapi lan nganti 15 sasi sawise miwiti Trikafta.

Assessment tes fungsi ati (ALT, AST, alkaline phosphatase, lan bilirubin) ing kabeh pasien sadurunge miwiti Trikafta, banjur saben sasi sajrone 6 wulan pisanan perawatan, saben 3 wulan suwene 12 wulan, lan paling sethithik saben taun sabanjure. Coba pemantauan sing luwih kerep kanggo pasien sing duwe riwayat penyakit ati utawa tes fungsi ati (LFT) munggah ing awal.

Interrupt Trikafta kanggo elevasi sing signifikan ing LFT utawa yen ana pratandha. utawa gejala ciloko ati. Coba rujukan menyang hepatologist. Tindakake pasien kanthi rapet karo pemantauan klinis lan laboratorium nganti ora normal rampung. Yen wis rampung, nerusake perawatan mung yen entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Pemantauan sing luwih cedhak dianjurake sawise nerusake Trikafta.

Trikafta ora bisa digunakake ing pasien kanthi gangguan ati sing abot (Child-Pugh Class C). Trikafta ora dianjurake ing pasien kanthi gangguan hepatik moderat (Child-Pugh Kelas B). Yen digunakake, gunakake kanthi ati-ati ing dosis sing dikurangi lan ngawasi pasien kanthi rapet.

PÈNGET LAN PENCEGAHAN

Cedera Ati sing Disebabake Obat lan Gagal Ati

  • Trikafta bisa nyebabake ciloko ati sing disebabake dening obat sing serius lan bisa fatal. Gagal ati sing nyebabake transplantasi lan pati wis dilaporake ing pasien sing duwe lan tanpa riwayat penyakit ati sing njupuk Trikafta. Ciloko ati wis dilapurake ing sasi pisanan terapi lan nganti 15 sasi sawise miwiti Trikafta
  • Kaji LFTs (ALT, AST, alkaline phosphatase, lan bilirubin) ing kabeh pasien sadurunge miwiti Trikafta, banjur saben sasi sajrone 6 sasi kapisan perawatan, saben 3 sasi suwene 12 sasi sabanjure, paling sethithik saben taun sabanjure
  • Interupsi Trikafta ing pratandha utawa gejala ciloko ati, sing bisa kalebu:
  • Peningkatan sing signifikan ing LFTs (contone, ALT utawa AST>5x wates ndhuwur normal (ULN) utawa ALT utawa AST>3x ULN karo bilirubin >2x ULN)
  • Gejala klinis sing nuduhake ciloko ati (contone, jaundice, nyeri kuadran ndhuwur tengen, mual, muntah, status mental sing diowahi, ascites)
  • Coba rujukan menyang ahli hepatologi lan tindakake pasien kanthi rapet karo pemantauan klinis lan laboratorium nganti ora normal rampung. Yen ditanggulangi, lan yen entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko, terusake Trikafta kanthi ngawasi kanthi teliti
  • Trikafta ora bisa digunakake ing pasien kanthi gangguan hepatik sing abot. Trikafta ora dianjurake kanggo pasien kanthi gangguan hepatik moderat lan mung kudu dianggep yen ana kabutuhan medis sing jelas, lan entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Yen digunakake, gunakake kanthi ati-ati ing dosis suda lan ngawasi pasien kanthi rapet

    • Reaksi Hipersensitivitas, Kalebu Anafilaksis

  • Reaksi hipersensitivitas, kalebu kasus angioedema lan anafilaksis, wis dilaporake ing setelan pasca pemasaran. Yen tandha utawa gejala reaksi hipersensitivitas serius berkembang sajrone perawatan, mungkasi Trikafta lan miwiti terapi sing cocog. Coba keuntungan lan risiko kanggo pasien individu kanggo nemtokake manawa arep nerusake perawatan karo Trikafta

    • Panganggone bebarengan karo Inducers CYP3A

  • Paparan kanggo ivacaftor suda sacara signifikan lan paparan elexacaftor lan tezacaftor samesthine bakal ngurangi kanthi nggunakake bebarengan inducer CYP3A sing kuwat, sing bisa nyuda efektifitas terapi Trikafta. Panggunaan bebarengan karo induksi CYP3A sing kuwat ora dianjurake

    • Panganggo bareng karo Inhibitor CYP3A

  • Paparan kanggo elexacaftor , tezacaftor, lan ivacaftor tambah nalika digunakake bebarengan karo inhibitor CYP3A sing kuwat utawa moderat. Dosis Trikafta kudu dikurangi nalika digunakake bebarengan karo inhibitor CYP3A moderat utawa kuwat

    • Katarak

  • Kekeruhan lensa non-kongenital wis dilapurake ing pasien pediatrik sing diobati karo regimen sing ngemot ivacaftor. Pemeriksaan oftalmologis dhasar lan tindak lanjut dianjurake ing pasien pediatrik sing miwiti perawatan karo Trikafta

    • REAKSI SARALA

    Reaksi salabetipun Serius

  • Reaksi salabetipun serius sing luwih kerep kedadeyan ing pasien sing diobati karo Trikafta dibandhingake karo plasebo yaiku ruam (1% vs < 1%) lan influenza (1% vs 0%)

    • Reaksi Saru sing Paling Umum

  • Reaksi salabetipun sing paling umum dumadi ing ≥5% pasien sing diobati karo Trikafta lan luwih dhuwur tinimbang plasebo kanthi ≥1% yaiku sirah, infeksi saluran napas ndhuwur, nyeri abdomen, diare, ruam, alanine aminotransferase tambah , hidung tersumbat, kreatin fosfokinase darah meningkat, aspartat aminotransferase meningkat, rhinorrhea, rhinitis, influenza, sinusitis, lan bilirubin getih mundhak lan konstipasi

    • GUNAAN ING PENDUDUK KHUSUS

    Panganggone Pediatrik

  • Aman lan efektifitas saka Trikafta ing pasien CF luwih enom saka 2 taun durung ditetepake

    • Babagan Vertex

    Vertex minangka perusahaan bioteknologi global sing nandur modal ing inovasi ilmiah kanggo nggawe obat transformatif kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Perusahaan kasebut wis nyetujoni obat-obatan sing ngobati panyebab utama penyakit genetis kronis sing nyepetake urip - fibrosis kistik, penyakit sel arit lan talasemia beta sing gumantung karo transfusi - lan terus ngembangake program klinis lan riset ing penyakit kasebut. Vertex uga duwe saluran pipa klinis sing kuat kanggo terapi investigasi ing macem-macem modalitas ing penyakit serius liyane sing nduweni wawasan sing jero babagan biologi manungsa sing nyebabake, kalebu nyeri akut lan neuropatik, penyakit ginjel APOL1, nefropati IgA, nefropati membran primer, dominan autosomal. penyakit ginjel polikistik, diabetes tipe 1 lan distrofi myotonic tipe 1.

    Vertex didegaké ing taun 1989 lan duwé markas global ing Boston, kanthi kantor pusat internasional ing London. Kajaba iku, perusahaan kasebut duwe situs riset lan pangembangan lan kantor komersial ing Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin lan Timur Tengah. Vertex terus-terusan diakoni minangka salah sawijining papan kerja paling dhuwur ing industri, kalebu 15 taun berturut-turut ing dhaptar Top Employers majalah Science lan salah siji saka Fortune 100 Perusahaan Paling Apik kanggo Digarap. Kanggo nganyari perusahaan lan sinau luwih lengkap babagan sejarah inovasi Vertex, bukak www.vrtx.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube lan X.

    Cathetan Khusus Babagan Pernyataan Maju Maju

    Siaran pers iki ngemot pernyataan sing maju kaya sing ditegesake ing Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kalebu, tanpa watesan, pernyataan sing digawe dening Carmen Bozic, M.D., ing siaran pers iki, pernyataan babagan populasi pasien sing layak kanggo Trikafta, pangarepan kanggo akses kanggo Trikafta kanggo patients layak, lan statements gegayutan keuntungan potensial saka Trikafta. Nalika Vertex yakin pratelan sing ana ing siaran pers iki akurat, pratelan sing ngarep-arep iki makili kapercayan perusahaan mung nalika tanggal siaran pers iki lan ana sawetara faktor sing bisa nyebabake kedadeyan utawa asil nyata beda. materially saka sing dituduhake dening statements ngarep-looking kuwi. Risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu risiko sing kadhaptar ing judhul "Faktor Risiko" ing laporan taunan Vertex lan ing pengajuan sabanjure sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa lan kasedhiya liwat situs web perusahaan ing www.vrtx.com lan www.sec.gov. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pernyataan kasebut. Vertex nolak kewajiban kanggo nganyari informasi sing ana ing siaran pers iki nalika informasi anyar kasedhiya.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Dikirim : 2024-12-30 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer